Брайнеура

Інструкція: інформація для пацієнта

Брайнеура 150 мг розчин для інфузії

cerliponase alfa
Лікарський засіб, що підлягає додатковому моніторингу. Це дозволить швидко виявляти нову інформацію щодо безпеки. Ви можете допомогти, повідомляючи про будь-які побічні ефекти, які виникають під час застосування цього лікарського засобу. Див. кінець розділу 4, щоб дізнатися, як повідомляти про побічні ефекти.
Уважно прочитайте цей листівок перед тим, як ви або дитина почнете застосовувати цей лікарський засіб, оскільки він містить важливу для вас інформацію.

• Зберігайте цей листівок. Можливо, вам знадобиться прочитати його ще раз.
• Якщо у вас виникнуть будь-які сумніви, зверніться до лікаря.
• Якщо у вас або у дитини виникнуть будь-які побічні ефекти, включаючи ті, що не вказані в цьому листівку, зверніться до лікаря. Див. розділ 4.

Зміст цього листівка

1. Що таке Брайнеура і для чого його застосовують
2. Що потрібно знати перед застосуванням або введенням Брайнеури дитині
3. Як застосовувати Брайнеуру
4. Можливі побічні ефекти
5. Як зберігати Брайнеуру
6. Вміст упаковки та інша інформація

1. Що таке Брайнеура і для чого використовується

Брайнеура містить діючу речовину церліпоназу альфа, яка належить до групи лікарських засобів, відомих як препарати ензимотерапії замісного типу. Її застосовують для лікування пацієнтів із нейрональною цероїдною ліпофусцинозом типу 2 (CLN2), що також відома як дефіцит трипептидил-пептидази 1 (TPP-1).
У людей із CLN2 відсутній фермент, відомий як TPP1, або він присутній у зменшеній кількості, що призводить до накопичення речовин, відомих як лізосомальні накопичувальні матеріали. У хворих на CLN2 ці речовини накопичуються в окремих частинах тіла, переважно в мозку.
Як діє Брайнеура
Цей лікарський засіб замінює відсутній фермент TPP1, зменшуючи процес накопичення в лізосомах. Цей препарат дозволяє уповільнити прогресування захворювання.

2. Що Ви повинні знати перед тим, як приймати або дати дитині Брайнеуру

Не використовуйте Брайнеуру

• Якщо Ви або дитина мали серйозні алергічні реакції на церліпоназу альфа або будь-який інший компонент цього лікарського засобу (перелічені в розділі 6), і ці реакції повторюються при повторному застосуванні церліпонази альфа.
• Якщо Ви або дитина маєте імплантоване пристрій для відведення надлишкової рідини з мозку.
• Якщо Ви або дитина мали симптоми інфекції, пов’язаної з пристроєм, або мали проблеми з пристроєм. Лікар може вирішити продовжити лікування після того, як інфекція або проблема будуть усунені.

Застереження та обережність
Зверніться до лікаря перед використанням Брайнеури.

• У Вас або дитини можуть виникнути проблеми з імплантованого пристрою, який використовується під час лікування Брайнеурою (див. розділ 4 «Можливі побічні ефекти»), включаючи інфекції або несправність пристрою. Ознаки того, що Ви або дитина можете мати інфекцію, включають підвищення температури, головний біль, скованість шиї, світлочутливість, нудоту, блювоту та зміни психічного стану. Ознаки проблем з пристроєм включають набряк, почервоніння шкіри голови, витік рідини з пристрою та набряк шкіри голови. Лікування може бути призупинено, якщо пристрій потрібно замінити або доки інфекція не буде усунена. Протягом 4 років використання може знадобитися заміна пристрою доступу, лікар оцінить, чи потрібно це робити. За будь-яких запитань щодо пристрою звертайтеся до лікаря.
• Можуть виникнути потенційно смертельні алергічні реакції (анафілактичні реакції) при застосуванні цього лікарського засобу. Лікар буде контролювати Вас або дитину на наявність симптомів потенційно смертельних алергічних реакцій, таких як кропив’янка, свербіж або почервоніння, набряк губ, язика і/або гортані, тремтіння, прискорене серцебиття, задишка, хриплість, блакитність кінчиків пальців або губ, гіпотонія, синкопе, діарея або недержання сечі. Якщо ці симптоми виникнуть, негайно зверніться до лікаря.
• Лікар буде вимірювати частоту серцевих скорочень, артеріальний тиск, частоту дихання та температуру пацієнта або дитини до, під час та після лікування. За необхідності лікар може вирішити додатково контролювати ці показники.
• Лікар буде проводити ЕКГ кожні 6 місяців для виключення наявності аномалій. Якщо Ви або дитина маєте анамнез серцевих захворювань, лікар або медсестра будуть контролювати серцеву діяльність під час кожної інфузії.
• Лікар може направити зразки спинномозкової рідини для виключення інфекції.
• Цей лікарський засіб не застосовувався у пацієнтів з тяжким перебігом захворювання на початку лікування або у дітей віком молодше 1 року. Лікар визначить, чи є лікування Брайнеурою доречним для Вас/дитини.

Інші лікарські засоби та Брайнеура
Повідомте лікареві, якщо Ви або дитина приймаєте, нещодавно приймали або можете приймати будь-які інші лікарські засоби.
Вагітність, годування груддю та фертильність
Якщо Ви вагітні, підозрюєте вагітність або плануєте вагітність, або годуєте груддю, проконсультуйтеся з лікарем перед прийомом цього лікарського засобу.
Не слід проходити лікування цим лікарським засобом під час вагітності, якщо це не є абсолютно необхідним. Невідомо, чи може цей лікарський засіб завдати шкоди плоду.
Не слід проходити лікування цим лікарським засобом під час годування груддю. Невідомо, чи проникає цей лікарський засіб у грудне молоко.
Невідомо, чи впливає цей лікарський засіб на фертильність у чоловіків.
Керування транспортними засобами та використання механізмів
Невідомо, чи має цей лікарський засіб вплив на здатність керувати транспортними засобами або працювати з механізмами. Зверніться до свого лікаря.
Брайнеура містить натрій і калій
Цей лікарський засіб містить 17,4 мг натрію (основний компонент кухонної солі) на флакон. Це відповідає 0,87% максимальної добової норми споживання натрію дорослою людиною з їжею.
Цей лікарський засіб містить калій, менше 1 ммоль (39 мг) на флакон, тобто практично «без калію».

3. Як застосовувати Брайнеуру

Пацієнтові або дитині необхідно буде пройти хірургічну операцію для імплантації пристрою, призначеного для введення цього лікарського засобу. Цей пристрій дозволяє лікарському засобу потрапляти до певної ділянки мозку.
Цей лікарський засіб повинен вводитися виключно в медичному закладі лікарем, який має досвід у введенні лікарських засобів інтравентрикулярно (інфузія рідини в мозок).
Цей лікарський засіб не застосовувався у пацієнтів молодше 1 року або старше 9 років (на початку клінічного дослідження).
Рекомендована доза цього лікарського засобу залежить від віку пацієнта та повинна вводитися через тиждень за такою схемою:

• від народження до < 6 місяців: 100 мг
• від 6 місяців до < 1 року: 150 мг
• від 1 року до < 2 років: 200 мг (перші 4 дози), 300 мг (всі наступні дози)
• ≥ 2 роки: 300 мг

Лікар може змінити дозу або інтервал між введеннями лікарського засобу, якщо інфузія не переноситься добре, виникає алергічна реакція або можливе підвищення внутрішньочерепного тиску.
Лікарський засіб повільно вводиться через імплантоване пристрій. Після введення лікарського засобу проводиться друга, швидша інфузія розчину, призначена для витиснення залишків Брайнеури з інфузійного пристрою, щоб увесь передбачений об’єм дози потрапив до мозку. Цей лікарський засіб і розчин вводяться протягом 2–4 годин 30 хвилин залежно від дози, передбаченої для пацієнта або дитини. Лікар може зменшити дозу або швидкість інфузії залежно від реакції під час лікування.
Перед кожним застосуванням цього лікарського засобу лікар може призначити вам або дитині такі ліки, як жарознижувальні у разі підвищення температури або антигістамінні препарати для лікування алергічних реакцій, щоб зменшити побічні ефекти, які можуть виникнути під час або одразу після кожного сеансу лікування.
Якщо у вас виникли будь-які сумніви щодо застосування цього лікарського засобу, зверніться до лікаря.

4. Можливі побічні ефекти

Як і всі лікарські засоби, цей препарат може викликати побічні ефекти, хоча не всі люди їх відчувають.
Якщо у вас виникли будь-які з наведених нижче побічних ефектів, негайно зверніться до лікаря або медичного працівника.
Дуже поширені побічні ефекти (можуть виникати у більше ніж 1 з 10 осіб):

• судоми (епілептичні напади)
• реакції під час введення препарату або одразу після нього, такі як кропив’янка, свербіж або почервоніння, набряк губ, язика і/або горла, задишка, хриплість, блакитний колір кінчиків пальців або губ, зниження м’язового тонусу, втрата свідомості або недержання сечі.
• бактеріальні інфекції, пов’язані з використанням пристрою

Поширені побічні ефекти (можуть виникати у до 1 з 10 осіб):

• тяжка алергічна реакція (анафілактичні реакції).

Невідомо (частота не може бути визначена на основі наявних даних):

• запалення мозку (менінгіт), спричинене інфекцією, пов’язаною з пристроєм.

Цей препарат може викликати інші побічні ефекти:
Дуже поширені побічні ефекти (можуть виникати у більше ніж 1 з 10 осіб):

• підвищення температури
• блювота
• дратівливість
• головний біль
• підвищення або зниження рівня білків у спинномозковій рідині, виявлене під час лабораторного моніторингу
• аномальні результати електрокардіограми (ЕКГ)
• підвищення кількості клітин у спинномозковій рідині, виявлене під час лабораторного моніторингу
• несправність пристрою через закупорку, виявлену під час підготовки до інфузії
• втрата пристрою
• проблема, пов’язана з голкою (голка для інфузії від’єднується від імплантованого пристрою).

Поширені побічні ефекти (можуть виникати у до 1 з 10 осіб):

• уповільнення серцебиття
• еритема
• кропив’янка
• розрив пристрою
• подразнення у місці розташування пристрою
• нервозність
• розлади шлунка та кишечника.

Невідомо (частота не може бути визначена на основі наявних даних):

• зміщення пристрою та його неправильна робота в момент підготовки до інфузії.

Повідомлення про побічні ефекти
Якщо у вас виникли будь-які побічні ефекти, включаючи ті, що не зазначені в цій інструкції, зверніться до лікаря. Ви також можете повідомити про побічні ефекти безпосередньо через національну систему повідомлень, зазначену в додатку V. Повідомляючи про побічні ефекти, ви допомагаєте забезпечити більше інформації щодо безпеки цього лікарського засобу.

5. Як зберігати Брайнеуру

Зберігайте цей лікарський засіб у недоступному для дітей місці.
Не використовуйте цей лікарський засіб після дати, зазначеної на флаконах і упаковці після символу Scad.. Дата закінчення терміну придатності відноситься до останнього дня цього місяця.
Зберігайте у морозильнику у вертикальному положенні (-25 °C − -15 °C). Зберігайте у первинній упаковці, щоб захистити лікарський засіб від світла. Транспортування та розповсюдження — у замороженому стані (-85 °C − -15 °C).
Розморожені Брайнеура та промивний розчин мають використовуватися негайно. Лікарський засіб має бути відібрано з закритих флаконів безпосередньо перед застосуванням. Якщо негайне використання неможливе, закриті флакони Брайнеури та промивного розчину мають зберігатися в холодильнику (2 °C – 8 °C) та використовуватися протягом 24 годин.
Хімічна та фізична стабільність у процесі застосування підтверджена протягом максимум 12 годин при кімнатній температурі (19 °C – 25 °C). З мікробіологічної точки зору, відкриті флакони або продукт у шприцах мають використовуватися негайно. В іншому випадку, терміни зберігання під час використання та умови до застосування є виключною відповідальністю користувача.
Лікар або фармацевт несуть відповідальність за зберігання Брайнеури та правильну утилізацію не використаних флаконів продукту.

6. Вміст упаковки та інша інформація

Що містить Брайнеура

• Діючою речовиною є церліпоназа альфа. Кожен флакон Брайнеури містить 150 мг церліпонази альфа у 5 мл розчину. Кожен мл інфузійного розчину містить 30 мг церліпонази альфа.
• Іншими компонентами інфузійного розчину Брайнеура та розчину для промивання є: натрію фосфат двоосновний гептагідрат, натрію дигідрофосфат моногідрат, натрію хлорид, калію хлорид, магнію хлорид гексагідрат, кальцію хлорид дигідрат, вода для ін'єкційних засобів (див. розділ 2 «Брайнеура містить натрій і калій»).

Опис зовнішнього вигляду Брайнеури та вмісту упаковки
Брайнеура та розчин для промивання — це інфузійні розчини. Інфузійний розчин Брайнеури
має від прозорого до слабко опалесцентного, від безбарвного до світло-жовтого кольору, може містити тонкі напівпрозорі волокна або непрозорі частинки. Розчин для промивання є прозорим і безбарвним.
Упаковка: кожна упаковка містить два флакони інфузійного розчину Брайнеура та один флакон розчину для промивання, кожен містить по 5 мл розчину.
Тримач ліцензії на введення в обіг та виробник
BioMarin International Limited
Shanbally, Ringaskiddy
County Cork
Ірландія
На цей лікарський засіб надано дозвіл на обіг в «особливих умовах». Це означає, що через рідкісність захворювання не було можливості отримати повну інформацію щодо цього лікарського засобу.
Європейське агентство з лікарських засобів щороку переглядатиме будь-яку нову інформацію щодо цього лікарського засобу, і цей листок-вкладка буде оновлюватися за необхідності.
Інші джерела інформації
Детальніша інформація щодо цього лікарського засобу доступна на вебсайті Європейського агентства з лікарських засобів: http://www.ema.europa.eu. Також наведені посилання на інші вебсайти щодо рідкісних захворювань та відповідних терапевтичних методів лікування.