Бринеура

Инструкция: информация для пациента

Бринеура 150 мг раствор для инфузий

церлипоназа альфа
Лекарственное средство, подлежащее дополнительному контролю. Это позволит быстро выявлять
новую информацию о безопасности. Вы можете внести свой вклад, сообщая о любых побочных
эффектах, которые могут возникнуть во время приёма этого лекарственного средства. См. конец
пункта 4, чтобы узнать, как сообщать о побочных эффектах.
Внимательно прочитайте эту инструкцию, прежде чем вы или ребёнок начнёте применять это лекарственное средство, поскольку она содержит важную для вас информацию.

• Храните эту инструкцию. Возможно, вам понадобится прочитать её ещё раз.
• При наличии каких-либо вопросов обращайтесь к врачу.
• Если у вас или у ребёнка появляются какие-либо побочные эффекты, включая те, которые не указаны в этой инструкции, сообщите об этом врачу. См. пункт 4.

Содержание этой инструкции

1. Что такое Бринеура и для чего она применяется
2. Что следует знать перед применением Бринеуры или перед тем, как дать её ребёнку
3. Как применять Бринеуру
4. Возможные побочные эффекты
5. Как хранить Бринеуру
6. Содержимое упаковки и другая информация

1. Что такое Бринеура и для чего она применяется

Бринеура содержит действующее вещество церлипоназу альфа, которое относится к группе лекарственных средств, известных как препараты ферментной заместительной терапии. Препарат используется для лечения пациентов с нейрональной цероидолипофусцинозой типа 2 (NCL2), также известной как дефицит трипептидилпептидазы 1 (TPP-1).
У людей с NCL2 отсутствует фермент, называемый TPP-1, либо он присутствует в недостаточном количестве, что приводит к накоплению веществ, называемых лизосомальными накопительными материалами. У пациентов с NCL2 эти вещества накапливаются в некоторых частях организма, в основном в головном мозге.
Как работает Бринеура
Этот препарат замещает недостающий фермент TPP-1, уменьшая процесс лизосомального накопления. Данный препарат позволяет замедлить прогрессирование заболевания.

2. Что нужно знать перед применением или назначением Бринеуры ребенку

Не используйте Бринеуру

• Если у вас или у ребенка были тяжелые аллергические реакции на церлипоназу альфа или любой из других компонентов этого лекарственного средства (перечисленных в разделе 6), и эти реакции повторяются при повторном применении церлипоназы альфа.
• Если у вас или у ребенка имплантировано устройство для отведения избытка жидкости из головного мозга.
• Если у вас или у ребенка были симптомы инфекции, связанной с устройством, или возникли проблемы с устройством. Врач может принять решение о продолжении лечения после устранения инфекции или проблемы.

Предупреждения и меры предосторожности
Проконсультируйтесь с врачом перед применением Бринеуры.

• У вас или у ребенка могут возникнуть проблемы с имплантированным устройством, используемым во время лечения Бринеурой (см. раздел 4 «Возможные побочные эффекты»), включая инфекции или неисправность устройства. Признаки инфекции включают: лихорадку, головную боль, скованность шеи, светобоязнь, тошноту, рвоту и нарушение сознания. Признаки проблем с устройством включают: отек, покраснение кожи головы, выделение жидкости из устройства и припухлость кожи головы. Лечение может быть приостановлено, если устройство необходимо заменить или пока инфекция не будет устранена. Через 4 года использования может потребоваться замена устройства доступа; врач оценит необходимость этого. По любым вопросам, касающимся устройства, обращайтесь к врачу.
• При применении этого лекарственного средства могут возникать потенциально смертельные аллергические реакции (анафилактические реакции). Врач будет наблюдать за вами или за ребенком с целью выявления симптомов потенциально опасных аллергических реакций, таких как крапивница, зуд или покраснение, отек губ, языка и/или глотки, озноб, учащенное сердцебиение, одышка, охриплость голоса, синюшность кончиков пальцев или губ, мышечную гипотонию, обморок, диарею или недержание мочи. При появлении этих симптомов немедленно обратитесь к врачу.
• Врач будет измерять частоту сердечных сокращений, артериальное давление, частоту дыхания и температуру тела пациента или ребенка до, во время и после лечения. При необходимости врач может дополнительно контролировать эти параметры.
• Врач будет проводить ЭКГ каждые 6 месяцев для выявления возможных нарушений. Если у вас или у ребенка в анамнезе есть заболевания сердца, врач или медсестра будут контролировать сердечную деятельность во время каждой инфузии.
• Врач может направить образцы спинномозговой жидкости на обследование с целью исключения инфекции.
• Это лекарственное средство не применялось у пациентов с уже запущенной формой заболевания на момент начала лечения или у детей в возрасте младше 1 года. Врач определит, подходит ли лечение Бринеурой вам или ребенку.

Другие лекарственные средства и Бринеура
Сообщите врачу, если вы или ребенок принимаете, недавно принимали или можете принимать какие-либо другие лекарственные средства.

Беременность, грудное вскармливание и фертильность
Если вы беременны, подозреваете беременность, планируете беременность или кормите грудью, проконсультируйтесь с врачом перед применением этого лекарственного средства.
Не следует применять это лекарственное средство во время беременности, если это не является абсолютно необходимым. Неизвестно, может ли это лекарственное средство нанести вред плоду.
Не следует применять это лекарственное средство, если вы кормите грудью. Неизвестно, проникает ли это лекарственное средство в грудное молоко.
Неизвестно, влияет ли это лекарственное средство на фертильность у мужчин.

Управление транспортными средствами и использование механизмов
Неизвестно, влияет ли это лекарственное средство на способность управлять транспортными средствами или работать с механизмами. Проконсультируйтесь с врачом.

Бринеура содержит натрий и калий
Это лекарственное средство содержит 17,4 мг натрия (основной компонент поваренной соли) в одном флаконе. Это составляет 0,87% от максимального рекомендуемого суточного потребления натрия в рационе взрослого человека.
Это лекарственное средство содержит калий — менее 1 ммоль (39 мг) в одном флаконе, то есть практически «без калия».

3. Как применять Бринеура

Пациенту или ребёнку необходимо пройти хирургическую операцию по имплантации устройства для введения этого лекарственного средства. Данное устройство позволяет лекарству поступать в определённую область головного мозга.
Этот препарат должен вводиться исключительно в медицинском учреждении врачом, имеющим опыт введения лекарственных средств интрацеребровентрикулярно (в виде инфузии жидкости в мозг).
Применение этого лекарственного средства у пациентов младше 1 года и старше 9 лет (на момент начала клинического исследования) не изучалось.
Рекомендуемая доза этого препарата зависит от возраста пациента и должна вводиться через одну неделю (то есть каждые две недели) по следующей схеме:

• от рождения до < 6 месяцев: 100 мг
• от 6 месяцев до < 1 года: 150 мг
• от 1 года до < 2 лет: 200 мг (первые 4 дозы), 300 мг (все последующие дозы)
• ≥ 2 лет: 300 мг

Врач может скорректировать дозу или интервал между введениями препарата, если инфузия плохо переносится, возникает аллергическая реакция или возможное повышение внутричерепного давления.
Препарат медленно вводится через имплантированное устройство. После введения препарата проводится вторая, более быстрая инфузия раствора, предназначенного для вытеснения остатков Бринеуры из инфузионного устройства, с тем чтобы вся запланированная доза поступила в мозг. Введение этого лекарственного средства и раствора занимает от 2 до 4 часов 30 минут в зависимости от дозы, назначенной пациенту или ребёнку. Врач может уменьшить дозу или скорость инфузии в зависимости от реакции во время лечения.
Перед каждым сеансом лечения этим препаратом врач может назначить вам или ребёнку такие лекарственные средства, как жаропонижающие при повышении температуры или антигистаминные препараты для профилактики аллергических реакций, с целью уменьшить побочные эффекты, которые могут возникнуть во время или сразу после каждого сеанса лечения.
Если у вас есть какие-либо сомнения относительно применения этого лекарственного средства, обратитесь к врачу.

4. Возможные побочные эффекты

Как и все лекарственные препараты, этот препарат может вызывать побочные эффекты, хотя
они возникают не у всех пациентов.
Если у вас появляется любой из следующих побочных эффектов, немедленно обратитесь к врачу или
медицинской сестре.

Очень частые побочные эффекты (могут наблюдаться более чем у 1 человека из 10):

• судороги (эпилептические припадки)
• реакции во время или сразу после введения препарата, такие как крапивница, зуд или покраснение, отёк губ, языка и/или мягкого нёба, одышка, охриплость голоса, синюшность кончиков пальцев или губ, снижение мышечного тонуса, потеря сознания или недержание мочи
• бактериальные инфекции, связанные с использованием устройства

Частые побочные эффекты (могут наблюдаться до 1 человека из 10):

• тяжёлая аллергическая реакция (анафилактические реакции)

Неизвестно (частота не может быть определена на основании имеющихся данных):

• воспаление головного мозга (менингит), вызванное инфекцией, связанной с устройством

Этот препарат может вызывать другие побочные эффекты:

Очень частые побочные эффекты (могут наблюдаться более чем у 1 человека из 10):

• повышение температуры тела
• рвота
• раздражительность
• головная боль
• повышение или снижение уровня белков в спинномозговой жидкости, выявленное при лабораторном мониторинге
• аномальные результаты электрокардиограммы (ЭКГ)
• увеличение количества клеток в спинномозговой жидкости, выявленное при лабораторном мониторинге
• неисправность устройства, вызванная засорением, выявленная во время подготовки к инфузии
• потеря устройства
• проблемы, связанные с иглой (отсоединение инфузионной иглы от имплантированного устройства)

Частые побочные эффекты (могут наблюдаться до 1 человека из 10):

• замедление сердечного ритма
• эритема
• крапивница
• разрыв устройства
• раздражение в месте установки устройства
• нервозность
• расстройства желудка и кишечника

Неизвестно (частота не может быть определена на основании имеющихся данных):

• смещение устройства и его неправильная работа в момент подготовки к инфузии

Сообщение о побочных эффектах
Если у вас возникли какие-либо побочные эффекты, включая те, которые не указаны в данной инструкции, сообщите об этом врачу. Вы также можете сообщить о побочных эффектах напрямую через национальную систему регистрации побочных эффектов, указанную в приложении V. Сообщая о побочных эффектах, вы помогаете предоставить больше информации о безопасности данного препарата.

5. Условия хранения Бринеура

Храните этот лекарственный препарат в недоступном для детей месте.
Не используйте этот препарат после даты, указанной на флаконах и упаковке после символа «Срок годности». Дата окончания срока годности относится к последнему дню указанного месяца.
Храните в морозильной камере в вертикальном положении при температуре от -25 °C до -15 °C. Храните в оригинальной упаковке для защиты препарата от света. Транспортировка и распределение осуществляются в замороженном состоянии при температуре от -85 °C до -15 °C.
Размороженные препарат Бринеура и промывочный раствор должны использоваться немедленно. Препарат должен отбираться из закрытых флаконов непосредственно перед применением. Если немедленное использование невозможно, закрытые флаконы Бринеура и промывочного раствора должны храниться в холодильнике (от 2 °C до 8 °C) и использоваться в течение 24 часов.
Химическая и физическая стабильность в условиях применения подтверждена в течение максимум 12 часов при комнатной температуре (от 19 °C до 25 °C). С микробиологической точки зрения, открытые флаконы или продукт в шприцах следует использовать немедленно. В противном случае сроки хранения и условия до использования находятся исключительно в зоне ответственности пользователя.
Врач или фармацевт несут ответственность за хранение Бринеура, а также за правильную утилизацию неиспользованных флаконов препарата.

6. Состав упаковки и другая информация

Что содержит Бринеура

• Действующее вещество — церлипоназа альфа. Каждый флакон Бринеура содержит 150 мг церлипоназы альфа в 5 мл раствора. В каждом мл раствора для инфузии содержится 30 мг церлипоназы альфа.
• Другие компоненты раствора для инфузии Бринеура и раствора для промывания: натрия фосфат двухосновный гептагидрат, натрия дигидрофосфат моногидрат, натрия хлорид, калия хлорид, магния хлорид гексагидрат, кальция хлорид дигидрат, вода для инъекций (см. раздел 2 «Бринеура содержит натрий и калий»).

Описание внешнего вида Бринеура и состав упаковки
Бринеура и раствор для промывания представляют собой растворы для инфузии. Раствор для инфузии Бринеура
имеет прозрачный или слегка опалесцирующий вид, от бесцветного до светло-желтого, и может содержать
тонкие полупрозрачные волокна или непрозрачные частицы. Раствор для промывания имеет прозрачный и бесцветный вид.
Упаковка: каждая упаковка содержит два флакона раствора для инфузии Бринеура и один флакон раствора для промывания,
каждый объёмом 5 мл раствора.
Держатель разрешения на обращение на рынке и производитель
BioMarin International Limited
Shanbally, Ringaskiddy
County Cork
Ирландия
На данный лекарственный препарат выдано разрешение в «исключительных обстоятельствах». Это означает, что
ввиду редкости заболевания не удалось получить полную информацию о данном препарате.
Европейское агентство лекарственных средств будет ежегодно рассматривать любую новую информацию по этому
препарату, и данный лист-вкладыш будет при необходимости обновляться.
Другие источники информации
Более подробная информация об этом лекарственном препарате доступна на веб-сайте Европейского агентства
лекарственных средств: http://www.ema.europa.eu. Кроме того, приведены ссылки на другие веб-сайты,
посвящённые редким заболеваниям и соответствующим методам лечения.