BRINEURA

Ulotka: informacje dla pacjenta

Brineura 150 mg roztwór do wlewania

cerliponase alfa
Lek poddawany dodatkowemu monitorowaniu. Umożliwia to szybkie wykrywanie nowych informacji dotyczących bezpieczeństwa. Może Pan/Pani przyczynić się do tego, zgłaszając wszelkie działania niepożądane zaobserwowane podczas stosowania tego leku. Zobacz koniec punktu 4, aby uzyskać informacje na temat sposobu zgłaszania działań niepożądanych.
Należy uważnie przeczytać niniejszą ulotkę przed rozpoczęciem stosowania tego leku przez Pana/Panią lub przez dziecko, ponieważ zawiera ona ważne informacje.

• Zachowaj tę ulotkę. Może się okazać potrzebna.
• W przypadku jakichkolwiek wątpliwości skontaktuj się z lekarzem.
• Jeżeli u Pana/Pani lub u dziecka wystąpią jakiekolwiek działania niepożądane, w tym te niewymienione w tej ulotce, należy skontaktować się z lekarzem. Zobacz punkt 4.

Zawartość tej ulotki

1. Co to jest Brineura i do czego służy
2. Co należy wiedzieć przed podaniem Brineury dziecku lub przed rozpoczęciem stosowania przez Pana/Panią
3. Jak stosować Brineurę
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać Brineurę
6. Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest Brineura i do czego służy

Brineura zawiera substancję czynną cerliponase alfa, która należy do grupy leków
znanych jako leki stosowane w terapii zastępczej enzymatycznej. Jest stosowany u pacjentów
z chorobą nerwowo-wysiękową typu 2 (CLN2), zwaną również niedoborem tripeptydylopeptydazy 1 (TPP-1).
Osoby cierpiące na CLN2 nie posiadają enzymu zwanego TPP1 lub występuje on w zmniejszonej ilości, co prowadzi do gromadzenia się substancji zwanych materiałami gromadzonymi w lizosomach. U osób chorych na CLN2 substancje te gromadzą się w niektórych częściach organizmu, głównie w mózgu.
Jak działa Brineura
Lek ten zastępuje brakujący enzym TPP1, zmniejszając zjawisko gromadzenia się materiałów w lizosomach. Dzięki temu lek może spowolnić postęp choroby.

2. Co należy wiedzieć przed podaniem Brineura dziecku

Nie stosować Brineura

• Jeśli u Ciebie lub u dziecka wystąpiły ciężkie reakcje alergiczne na cerliponazę alfa lub na którykolwiek z innych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6), a reakcje te powtarzają się po ponownym przyjęciu cerliponazy alfa.
• Jeśli u Ciebie lub u dziecka wszczepiono urządzenie do odprowadzania nadmiaru płynu z mózgu.
• Jeśli u Ciebie lub u dziecka wystąpiły objawy infekcji związane z urządzeniem lub problemy z jego funkcjonowaniem. Lekarz może zdecydować o kontynuowaniu leczenia po wyleczeniu infekcji lub usunięciu problemu.

Ostrzeżenia i środki ostrożności
Skonsultuj się z lekarzem przed zastosowaniem Brineura.

• U Ciebie lub u dziecka mogą wystąpić problemy z wszczepionym urządzeniem stosowanym podczas leczenia Brineura (zobacz punkt 4 „Możliwe działania niepożądane”), w tym infekcje lub uszkodzenie urządzenia. O objawach infekcji mogą świadczyć: gorączka, ból głowy, sztywność karku, światłowstręt, nudności, wymioty oraz zaburzenia stanu psychicznego. O problemach z urządzeniem mogą świadczyć: obrzęk, zaczerwienienie skóry głowy, wyciek płynu z urządzenia oraz obrzęk skóry głowy. Leczenie może zostać tymczasowo przerwane, jeśli urządzenie wymaga wymiany lub do czasu wyleczenia infekcji. Po okresie do 4 lat użytkowania może być konieczna wymiana urządzenia dostępowego – lekarz oceni, czy jest to potrzebne. W razie pytań dotyczących urządzenia skonsultuj się z lekarzem.
• Ten lek może powodować potencjalnie śmiertelne reakcje alergiczne (reakcje anafilaktyczne). Lekarz będzie monitorować Ciebie lub dziecko pod kątem objawów potencjalnie śmiertelnych reakcji alergicznych, takich jak: pokrzywka, swędzenie lub zaczerwienienie, obrzęk warg, języka i/lub przełyku, dreszcze, przyspieszone tętno, duszność, chrypka, sinica końcówki palców lub warg, osłabienie mięśni, omdlenie, biegunka lub nietrzymanie moczu. W przypadku wystąpienia tych objawów należy natychmiast skontaktować się z lekarzem.
• Lekarz będzie mierzył częstość akcji serca, ciśnienie krwi, częstość oddychania oraz temperaturę ciała przed, podczas i po leczeniu. W razie potrzeby lekarz może zdecydować o dodatkowym monitorowaniu tych parametrów.
• Lekarz będzie wykonywał EKG co 6 miesięcy w celu wykluczenia nieprawidłowości. Jeśli u Ciebie lub u dziecka występuje wywiad chorób serca, lekarz lub pielęgniarka będą monitorować czynność serca podczas każdej infuzji.
• Lekarz może wysyłać próbki płynu mózgowo-rdzeniowego w celu wykluczenia obecności infekcji.
• Ten lek nie był stosowany u pacjentów z zaawansowaną chorobą w momencie rozpoczęcia leczenia ani u dzieci poniżej 1 roku życia. Lekarz ustali, czy leczenie Brineura jest odpowiednie dla Ciebie/dla dziecka.

Inne leki i Brineura
Powiadom lekarza, jeśli Ty lub dziecko przyjmujesz, niedawno przyjmowałeś/przyjmowałaś lub możesz przyjmować inne leki.
Ciąża, karmienie piersią i niepłodność
Jeśli jesteś w ciąży, podejrzewasz ciążę, planujesz ciążę lub karmisz piersią, skonsultuj się z lekarzem przed przyjęciem tego leku.
Nie należy poddawać się leczeniu tym lekiem w czasie ciąży, chyba że jest to wyraźnie konieczne. Nie wiadomo, czy ten lek może powodować uszkodzenia płodu.
Nie należy stosować tego leku podczas karmienia piersią. Nie wiadomo, czy ten lek przechodzi do mleka matki.
Nie wiadomo, czy ten lek wpływa na płodność mężczyzn.
Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn
Nie wiadomo, czy ten lek wpływa na zdolność prowadzenia pojazdów lub obsługi maszyn. Skonsultuj się z lekarzem.
Brineura zawiera sód i potas
Ten lek zawiera 17,4 mg sodu (główny składnik soli kuchennej) w jednym fiolce. Odpowiada to 0,87% maksymalnej zalecanej dziennej dawki sodu w diecie dorosłego.
Ten lek zawiera potas, mniej niż 1 mmol (39 mg) w jednym fiolce, co oznacza praktycznie „brak potasu”.

3. Jak stosować Brineura

Pacjent lub dziecko muszą zostać poddani zabiegowi chirurgicznemu w celu wszczepienia urządzenia do podawania tego leku. Urządzenie to umożliwia lekowi dotarcie do określonego obszaru mózgu.
Ten lek należy podawać wyłącznie w placówce medycznej, przez lekarza doświadczonego w stosowaniu leków podawanych do przestrzeni mózgowo-rdzeniowej (infuzja cieczy do mózgu).
Ten lek nie był stosowany u pacjentów w wieku poniżej 1 roku ani powyżej 9 lat (na początku badania klinicznego).
Zalecana dawka tego leku zależy od wieku pacjenta i powinna być podawana co drugi tydzień zgodnie z poniższym schematem:

• od urodzenia do < 6 miesięcy: 100 mg
• od 6 miesięcy do < 1 roku: 150 mg
• od 1 roku do < 2 lat: 200 mg (pierwsze 4 dawki), 300 mg (wszystkie kolejne dawki)
• ≥ 2 lat: 300 mg

Lekarz może dostosować dawkę lub odstęp czasowy między dawkami, jeśli infuzja nie jest dobrze tolerowana, wystąpi reakcja alergiczna lub możliwe zwiększenie ciśnienia śródczaszkowego.
Lek jest powoli wlewny przez wszczepione urządzenie. Po podaniu leku wykonuje się drugą infuzję, krótszą, roztworu, którego celem jest wypłukanie resztek Brineura z urządzenia infuzyjnego, aby cała przewidziana dawka została dostarczona do mózgu. Ten lek i roztwór są podawane w ciągu od 2 do 4 godzin i 30 minut, w zależności od dawki przewidzianej dla pacjenta lub dziecka. Lekarz może zmniejszyć dawkę lub tempo infuzji w zależności od odpowiedzi podczas leczenia.
Przed każdym zabiegiem z użyciem tego leku lekarz może podać pacjentowi lub dziecku inne leki, takie jak leki przeciwgorączkowe w przypadku gorączki lub leki przeciwhistaminowe w celu leczenia reakcji alergicznych, aby zmniejszyć ryzyko wystąpienia niepożądanych działań, które mogą pojawić się podczas lub bezpośrednio po każdym zabiegu.
Jeśli masz jakiekolwiek wątpliwości dotyczące stosowania tego leku, skonsultuj się z lekarzem.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób one występują.
Jeśli wystąpi u Ciebie którykolwiek z poniższych działań niepożądanych, skontaktuj się natychmiast z lekarzem lub pielęgniarką.

Działania niepożądane bardzo częste (mogą dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10):

• napady padaczkowe (drzgi)
• reakcje podczas podawania leku lub bezpośrednio po nim, takie jak wysypka, świąd lub zaczerwienienie, obrzęk warg, języka i/lub podniebienia miękkiego, duszność, chrypka, sinica końców palców lub warg, zmniejszenie napięcia mięśniowego, utrata przytomności lub nietrzymanie moczu
• infekcje bakteryjne związane z użyciem urządzenia

Działania niepożądane częste (mogą dotyczyć do 1 osoby na 10):

• ciężka reakcja alergiczną (reakcje anafilaktyczne)

Nieznana częstość (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych):

• zapalenienie opon mózgowo-rdzeniowych (zapalenienie opon mózgowych) spowodowane infekcją związaną z urządzeniem

Ten lek może powodować inne działania niepożądane:

Działania niepożądane bardzo częste (mogą dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10):

• gorączka
• wymioty
• pobudzenie
• ból głowy
• zwiększenie lub zmniejszenie poziomu białek w płynie mózgowo-rdzeniowym wykryte podczas badań laboratoryjnych
• nieprawidłowe wyniki elektrokardiogramu (EKG)
• zwiększenie liczby komórek w płynie mózgowo-rdzeniowym wykryte podczas badań laboratoryjnych
• błąd funkcjonowania urządzenia spowodowany zablokowaniem wykrytym podczas przygotowania do infuzji
• utrata urządzenia
• problem związany z igłą (igła infuzyjna odłącza się od wszczepionego urządzenia)

Działania niepożądane częste (mogą dotyczyć do 1 osoby na 10):

• spowolnione bicie serca
• rumień
• pokrzywka
• pęknięcie urządzenia
• podrażnienie w miejscu urządzenia
• pobudzenie nerwowe
• zaburzenia żołądka i jelit

Nieznana częstość (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych):

• przesunięcie urządzenia i jego niewłaściwe działanie w momencie przygotowania do infuzji

Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpi u Ciebie którejkolwiek działanie niepożądane, w tym takie, których nie ma na tej liście, skontaktuj się z lekarzem. Możesz również zgłaszać działania niepożądane bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w załączniku V. Zgłaszanie działań niepożądanych może pomóc w uzyskaniu dodatkowych informacji na temat bezpieczeństwa tego leku.

5. Jak przechowywać lek Brineura

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci.
Nie stosuj tego leku po upływie daty ważności, która jest podana na fiolkach i opakowaniu po symbolu „Scad.”. Data ważności odnosi się do ostatniego dnia danego miesiąca.
Przechowuj w zamrażarce w pozycji pionowej (-25 °C do -15 °C). Przechowuj w opakowaniu pierwotnym, aby chronić lek przed światłem. Transportuj i dystrybuuj w stanie zamrożonym (-85 °C do -15 °C).
Rozmrożony lek Brineura oraz roztwór do przemywania należy użyć natychmiast. Lek należy pobierać z fiolki bezpośrednio przed użyciem. Jeśli natychmiastowe użycie nie jest możliwe, zamknięte fiolki z lekiem Brineura i roztworem do przemywania należy przechowywać w lodówce (2 °C – 8 °C) i użyć w ciągu 24 godzin.
Stabilność chemiczna i fizyczna w warunkach użytkowania została potwierdzona przez maksymalnie 12 godzin w temperaturze pokojowej (19 °C – 25 °C). Z mikrobiologicznego punktu widzenia fiolki lub produkt w strzykawkach po otwarciu powinny być używane natychmiast. W przeciwnym razie okresy przechowywania podczas użytkowania oraz warunki przed użyciem są wyłączną odpowiedzialnością użytkownika.
Lekarz lub farmaceuta ponoszą odpowiedzialność za przechowywanie leku Brineura oraz za właściwe usunięcie nieużywanych fiol.

6. Skład opakowania i inne informacje

Co zawiera Brineura

• Substancją czynną jest cerliponase alfa. Każda fiolka Brineura zawiera 150 mg cerliponase alfa w 5 mL roztworu. Każdy mL roztworu do wlewu zawiera 30 mg cerliponase alfa.
• Pozostałe składniki roztworu do wlewu Brineura i roztworu do płukania to: disodowy fosforan heptahydrat, monohydrat fosforanu sodowego, chlorek sodu, chlorek potasu, chlorek magnezu sześciowodny, chlorek wapnia dwuwodny, woda do sporządzania środków iniekcyjnych (patrz punkt 2 „Brineura zawiera sód i potas”).

Wygląd leku Brineura i zawartość opakowania
Brineura i roztwór do płukania to roztwory do wlewu. Roztwór do wlewu Brineura
ma wygląd od klarownego do lekko mlecznego, od bezbarwnego do jasnożółtego, może zawierać
delikatne półprzezroczyste włókna lub nieprzezroczyste cząstki. Roztwór do płukania ma wygląd klarowny i bezbarwny.
Opakowanie: każde opakowanie zawiera dwie fiolki roztworu do wlewu Brineura i jedną
fiolkę roztworu do płukania, każda zawierająca 5 mL roztworu.
Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i producent
BioMarin International Limited
Shanbally, Ringaskiddy
County Cork
Irlandia
Dla tego leku udzielono pozwolenia w „nadzwyczajnych okolicznościach”. Oznacza to, że
ze względu na rzadkość choroby nie było możliwe uzyskanie pełnych informacji na temat tego leku.
Europejska Agencja Leków corocznie przegląda wszelkie nowe informacje dotyczące tego
leku, a ulotka zostanie uaktualniona, jeśli będzie taka potrzeba.
Inne źródła informacji
Szczegółowe informacje na temat tego leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków,
http://www.ema.europa.eu. Ponadto podano linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom
i ich leczeniu.