Brineura

Folleto informativo: información para el paciente

Brineura 150 mg solución para perfusión

cerliponasa alfa
Medicamento sujeto a seguimiento adicional. Esto permitirá la detección rápida de
nueva información sobre la seguridad. Usted puede contribuir comunicando cualquier
efecto adverso que note durante el tratamiento con este medicamento. Véase el final del
apartado 4 para obtener información sobre cómo notificar los efectos adversos.
Lea atentamente este prospecto antes de que usted o el niño reciban este medicamento porque
contiene información importante para usted.

• Guarde este prospecto. Puede ser necesario que lo lea nuevamente.
• Si tiene alguna duda, consulte a su médico.
• Si usted o el niño experimentan cualquier efecto adverso, incluidos aquellos no mencionados en este prospecto, consulte a su médico. Véase el apartado 4.

Contenido de este prospecto

1. Qué es Brineura y para qué se utiliza
2. Qué debe saber antes de usar o administrar Brineura al niño
3. Cómo utilizar Brineura
4. Posibles efectos adversos
5. Cómo conservar Brineura
6. Contenido del envase y demás informaciones

1. Qué es Brineura y para qué se utiliza

Brineura contiene el principio activo cerliponasa alfa, que pertenece a un grupo de medicamentos conocidos como fármacos para terapia sustitutiva enzimática. Se utiliza para tratar a pacientes afectados por lipofuscinosi neuronal ceroidea de tipo 2 (CLN2), también conocida como deficiencia de tripeptidil-peptidasa 1 (TPP-1).
Las personas afectadas por CLN2 no presentan una enzima llamada TPP1 o bien esta se encuentra presente pero en cantidades reducidas, lo que provoca la acumulación de sustancias denominadas materiales de acumulación lisosomal. En las personas con CLN2, estas sustancias se acumulan en determinadas partes del cuerpo, principalmente en el cerebro.
Cómo funciona Brineura
Este medicamento sustituye la enzima que falta, la TPP1, reduciendo así el fenómeno de acumulación lisosomal. Este medicamento permite ralentizar la progresión de la enfermedad.

2. Qué debe saber antes de tomar o administrar Brineura al niño

No use Brineura

• Si usted o el niño han presentado reacciones alérgicas graves a la cerliponasa alfa o a cualquiera de los demás componentes de este medicamento (indicados en la sección 6) y las reacciones reaparecen cuando se toma nuevamente cerliponasa alfa.
• Si usted o el niño tienen un dispositivo implantado para drenar líquido en exceso del cerebro.
• Si usted o el niño han tenido síntomas de infección relacionados con el dispositivo o problemas con el mismo. El médico podrá decidir continuar el tratamiento una vez que la infección o el problema hayan sido resueltos.

Advertencias y precauciones
Consulte con el médico antes de usar Brineura.

• Usted o el niño podrían presentar problemas con el dispositivo implantado utilizado durante el tratamiento con Brineura (véase la sección 4 “Posibles efectos adversos”), incluyendo infecciones o fallos del dispositivo. Los signos que indican que usted o el niño podrían tener una infección incluyen fiebre, dolor de cabeza, rigidez de cuello, fotofobia, náuseas, vómitos y alteración del estado mental. Los signos de problemas con el dispositivo incluyen hinchazón, enrojecimiento del cuero cabelludo, pérdida de líquido desde el dispositivo e hinchazón del cuero cabelludo. El tratamiento puede interrumpirse si el dispositivo debe reemplazarse o hasta que la infección haya sido resuelta. Puede ser necesaria la sustitución del dispositivo de acceso dentro de los 4 años de uso; el médico evaluará si esto es necesario. Para cualquier pregunta sobre el dispositivo, consulte con el médico.
• Pueden ocurrir reacciones alérgicas potencialmente mortales (reacciones anafilácticas) con este medicamento. El médico vigilará que usted o el niño no presenten síntomas de reacciones alérgicas potencialmente mortales, tales como urticaria, picazón o enrojecimiento, hinchazón de labios, lengua y/o garganta, escalofríos, frecuencia cardíaca acelerada, dificultad para respirar, ronquera, color azulado en las puntas de los dedos o en los labios, hipotonía, síncope, diarrea o incontinencia. Si aparecen estos síntomas, consulte inmediatamente al médico.
• El médico medirá la frecuencia cardíaca, la presión sanguínea, la frecuencia respiratoria y la temperatura del paciente o del niño antes, durante y después del tratamiento. El médico puede decidir monitorizar adicionalmente estos parámetros si es necesario.
• El médico realizará un ECG cada 6 meses para descartar anomalías. Si usted o el niño tienen antecedentes clínicos de problemas cardíacos, el médico o la enfermera controlarán la actividad cardíaca durante cada infusión.
• El médico puede enviar muestras de líquido cefalorraquídeo para descartar infecciones.
• Este medicamento no ha sido administrado a pacientes con enfermedad en fase avanzada al inicio del tratamiento ni a niños menores de 1 año. El médico determinará si el tratamiento con Brineura es adecuado para usted/el niño.

Otros medicamentos y Brineura
Informe al médico si usted o el niño están tomando, han tomado recientemente o podrían tomar cualquier otro medicamento.

Embarazo, lactancia y fertilidad
Si está embarazada, sospecha que podría estarlo, está planeando un embarazo o está amamantando, consulte al médico antes de tomar este medicamento.
No debe someterse a un tratamiento con este medicamento durante el embarazo a menos que sea claramente necesario. No se sabe si este medicamento puede causar daño al feto.
No debe someterse a un tratamiento con este medicamento si está amamantando. No se sabe si este medicamento pasa a la leche materna.
No se sabe si este medicamento afecta la fertilidad en el hombre.

Conducción de vehículos y uso de máquinas
No se sabe si este medicamento afecta la capacidad de conducir vehículos o de utilizar máquinas. Consulte con su médico.

Brineura contiene sodio y potasio
Este medicamento contiene 17,4 mg de sodio (componente principal de la sal de cocina) por vial. Esto equivale al 0,87 % de la ingesta diaria máxima recomendada en la dieta de un adulto.
Este medicamento contiene potasio, menos de 1 mmol (39 mg) por vial, es decir, esencialmente “sin potasio”.

3. Cómo utilizar Brineura

El paciente o el niño deberán someterse a una intervención quirúrgica para implantar el dispositivo de administración de este medicamento. Este dispositivo permite que el medicamento alcance una zona específica del cerebro.
Este medicamento debe administrarse exclusivamente en un centro sanitario, por un médico experto en la administración de medicamentos por vía intracerebroventricular (infusión de líquidos en el cerebro).
Este medicamento no se ha administrado en pacientes menores de 1 año ni mayores de 9 años (al inicio del estudio clínico).
La dosis recomendada de este medicamento varía según la edad del paciente y debe administrarse cada dos semanas según el siguiente esquema:

• desde el nacimiento a < 6 meses: 100 mg
• de 6 meses a < 1 año: 150 mg
• de 1 año a < 2 años: 200 mg (primeras 4 dosis), 300 mg (todas las demás dosis)
• ≥ 2 años: 300 mg

El médico puede ajustar la dosis o el intervalo de tiempo entre administraciones si la infusión no fuera bien tolerada, o si se presentara una reacción alérgica o un posible aumento de la presión intracraneal.
El medicamento se infunde lentamente a través del dispositivo implantado. Una vez administrado el medicamento, se realiza una segunda infusión, en un tiempo más breve, con una solución destinada a impulsar los residuos de Brineura fuera del dispositivo de infusión, para asegurar que toda la dosis prevista sea administrada al cerebro. Este medicamento y la solución se administrarán en un período comprendido entre 2 y 4 horas y 30 minutos, según la dosis indicada para el paciente o el niño. El médico puede reducir la dosis o la velocidad de infusión en función de la respuesta durante el tratamiento.
Antes de cada tratamiento con este medicamento, el médico puede administrarle a usted o al niño medicamentos como antipiréticos en caso de fiebre o antihistamínicos para tratar reacciones alérgicas, con el fin de reducir los efectos adversos que puedan manifestarse durante o inmediatamente después de cada tratamiento.
Si tiene alguna duda sobre el uso de este medicamento, consulte con su médico.

4. Posibles efectos adversos

Como todos los medicamentos, este medicamento puede causar efectos adversos, aunque no todas las personas los presenten.
Si presenta alguno de los siguientes efectos adversos, consulte inmediatamente a su médico o enfermero.

Efectos adversos muy frecuentes (pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas):

• convulsiones (crisis convulsivas)
• reacciones durante la administración del medicamento o inmediatamente después, tales como urticaria, picor o enrojecimiento, hinchazón de los labios, lengua y/o glotis, dificultad respiratoria, ronquera, tono azulado en las puntas de los dedos o en los labios, pérdida de tono muscular, pérdida de conciencia o incontinencia.
• infecciones bacterianas relacionadas con el uso del dispositivo

Efectos adversos frecuentes (pueden afectar hasta a 1 de cada 10 personas):

• reacción alérgica grave (reacciones anafilácticas).

Frecuencia desconocida (la frecuencia no puede determinarse a partir de los datos disponibles):

• inflamación del cerebro (meningitis) debida a una infección relacionada con el dispositivo.

Este medicamento puede causar otros efectos adversos:

Efectos adversos muy frecuentes (pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas):

• fiebre
• vómitos
• irritabilidad
• dolor de cabeza
• aumento o disminución de los niveles de proteínas en el líquido cefalorraquídeo detectados mediante análisis de laboratorio
• resultados anormales en el electrocardiograma (ECG)
• aumento de células en el líquido espinal detectado mediante análisis de laboratorio
• mal funcionamiento del dispositivo debido a un bloqueo detectado durante la preparación para la infusión
• pérdida del dispositivo
• problema relacionado con la aguja (la aguja de infusión se desacopla del dispositivo implantado).

Efectos adversos frecuentes (pueden afectar hasta a 1 de cada 10 personas):

• ritmo cardíaco más lento
• eritema
• urticaria
• rotura del dispositivo
• irritación en el lugar del dispositivo
• nerviosismo
• trastornos gastrointestinales.

Frecuencia desconocida (la frecuencia no puede determinarse a partir de los datos disponibles):

• desplazamiento del dispositivo y mal funcionamiento en el momento de la preparación para la infusión.

Notificación de efectos adversos
Si experimenta algún efecto adverso, incluidos aquellos no mencionados en este prospecto, informe a su médico. Asimismo, puede notificar los efectos adversos directamente a través del sistema nacional de notificación indicado en el anexo V. Al notificar los efectos adversos, puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

5. Cómo conservar Brineura

Mantenga este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.
No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en los viales y en el envase exterior, tras el símbolo Scad. La fecha de caducidad hace referencia al último día de ese mes.
Conservar en congelador en posición vertical (-25 °C a -15 °C). Conservar en el envase original para proteger el medicamento de la luz. Transportar y distribuir congelado (-85 °C a -15 °C).
Brineura y la solución de lavado descongelados deben utilizarse inmediatamente. El medicamento debe extraerse de viales cerrados inmediatamente antes de su uso. Si no es posible su uso inmediato, los viales cerrados de Brineura y de la solución de lavado deben conservarse en nevera (2 °C – 8 °C) y utilizarse dentro de las 24 horas.
La estabilidad química y física durante el uso se ha demostrado durante un máximo de 12 horas a temperatura ambiente (19 °C – 25 °C). Desde el punto de vista microbiológico, los viales o el producto en jeringas abiertos deben utilizarse inmediatamente. En caso contrario, los tiempos y condiciones de conservación durante el uso son responsabilidad exclusiva del usuario.
El médico o el farmacéutico son responsables de la conservación de Brineura y de la eliminación adecuada de los viales de producto no utilizado.

6. Contenido del envase y otra información

Qué contiene Brineura

• El principio activo es cerliponasa alfa. Cada vial de Brineura contiene 150 mg de cerliponasa alfa en 5 mL de solución. Cada mL de solución para perfusión contiene 30 mg de cerliponasa alfa.
• Los demás componentes de la solución para perfusión de Brineura y de la solución de lavado son: fosfato disódico heptahidrato, fosfato monosódico monohidrato, cloruro sódico, cloruro potásico, cloruro de magnesio hexahidrato, cloruro de calcio dihidrato y agua para preparaciones inyectables (véase la sección 2 “Brineura contiene sodio y potasio”).

Aspecto de Brineura y contenido del envase
Brineura y la solución de lavado son soluciones para perfusión. La solución para perfusión de Brineura presenta un aspecto de transparente a ligeramente opalescente, incolora o ligeramente amarilla, y puede contener fibras finas translúcidas o partículas opacas. La solución de lavado es transparente e incolora.
Envase: cada envase contiene dos viales de solución para perfusión de Brineura y un vial de solución de lavado, cada uno conteniendo 5 mL de solución.

Titular de la autorización de comercialización y productor
BioMarin International Limited
Shanbally, Ringaskiddy
County Cork
Irlanda

A este medicamento se le ha concedido una autorización en "circunstancias excepcionales". Esto significa que, debido a la rareza de la enfermedad, no ha sido posible obtener información completa sobre este medicamento.
La Agencia Europea de Medicamentos evaluará anualmente cualquier información nueva sobre este medicamento y esta hoja informativa se actualizará, si fuera necesario.

Otras fuentes de información
Información más detallada sobre este medicamento está disponible en el sitio web de la Agencia Europea de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu. Además, se incluyen enlaces a otros sitios web sobre enfermedades raras y sus tratamientos terapéuticos.