Опфолда

Инструкция по применению: информация для пациента

Капсулы твердые Опфолда 65 мг

миглустат
Внимательно прочитайте эту инструкцию перед тем, как начать принимать данный лекарственный препарат, поскольку она содержит важную для вас информацию.

• Сохраните инструкцию. Возможно, вам понадобится ознакомиться с ней повторно.
• При наличии у вас любых вопросов обращайтесь к врачу, фармацевту или медсестре.
• Данный лекарственный препарат был назначен только вам. Не передавайте его другим лицам, даже если у них схожие симптомы заболевания, поскольку это может быть опасно.
• Если у вас возникнут какие-либо нежелательные эффекты, включая те, которые не указаны в данной инструкции, сообщите об этом врачу. См. раздел 4.

Содержание этой инструкции

1. Что такое Опфолда и для чего она применяется
2. Что необходимо знать перед приемом Опфолда
3. Как принимать Опфолда
4. Возможные нежелательные эффекты
5. Как хранить Опфолда
6. Содержимое упаковки и другая информация

1. Что такое Опфолда и для чего она применяется

Что такое Опфолда
Опфолда — это лекарственное средство, применяемое для лечения поздно начавшейся болезни Помпе у взрослых.
Данное лекарственное средство содержит действующее вещество «миглустат».
Для чего применяется Опфолда
Опфолда всегда применяется в сочетании с другим лекарственным средством под названием «ципаглюкозидаза альфа» — видом ферментной заместительной терапии (enzyme replacement therapy, ERT). Поэтому крайне важно также ознакомиться с инструкцией по применению ципаглюкозидазы альфа.
При возникновении любых вопросов о лекарственных препаратах обращайтесь к врачу или фармацевту.
Как действует Опфолда
У людей, страдающих болезнью Помпе, наблюдается низкий уровень фермента кислой альфа-глюкозидазы (GAA). Этот фермент помогает контролировать уровень гликогена (разновидности углевода) в организме. При болезни Помпе в мышцах тела накапливается высокое количество гликогена. Это препятствует нормальному функционированию мышц, включая мышцы, участвующие в ходьбе, мышцы под лёгкими, участвующие в дыхании, а также сердечную мышцу.
При лечении Опфолда связывается с ципаглюкозидазой альфа, стабилизируя её конформацию, что способствует лучшему проникновению этого препарата из крови в поражённые болезнью Помпе мышечные клетки. Попав в клетки, ципаглюкозидаза альфа действует подобно GAA, способствуя расщеплению гликогена и контролю его уровня.

2. Что следует знать перед приемом Опфолда

Не используйте Опфолду

• При наличии аллергии на миглустат или любой другой компонент этого лекарственного средства (перечислены в разделе 6).
• При аллергии на ципаглюкозидазу альфа.

Меры предосторожности и предупреждения
Обратитесь к врачу, фармацевту или медсестре перед приемом Опфолды.
Осторожность: возможны серьезные побочные эффекты
Опфолда применяется вместе с ципаглюкозидазой альфа — препаратом ферментозаместительной терапии (ФЗТ).
Поэтому внимательно ознакомьтесь также с инструкцией по применению ципаглюкозидазы альфа. Эти препараты могут вызывать побочные эффекты, о которых необходимо немедленно сообщить врачу. К ним относятся аллергические реакции. Признаки аллергических реакций указаны в разделе 4 «Аллергические реакции».
Они могут быть серьезными и возникать как во время введения препарата, так и в течение нескольких часов после него.
Немедленно сообщите врачу или медсестре, если у вас возникли аллергические реакции или реакции, связанные с инфузией, или если вы считаете, что они могут развиться. Сообщите врачу или медсестре до начала применения Опфолды, если ранее у вас уже возникали подобные реакции при использовании других препаратов ферментозаместительной терапии.
Дети и подростки
Этот препарат не следует применять пациентам младше 18 лет, поскольку данные об эффективности и безопасности Опфолды в сочетании с ципаглюкозидазой альфа в этой возрастной группе отсутствуют.
Другие лекарственные средства и Опфолда
Сообщите врачу или медсестре, если вы принимаете, недавно принимали или планируете принимать какие-либо другие лекарственные средства, включая безрецептурные препараты, в том числе растительного происхождения.
Беременность и грудное вскармливание
Если вы беременны, подозреваете, что можете быть беременны, планируете беременность или кормите грудью, не принимайте этот препарат и немедленно проконсультируйтесь с врачом или фармацевтом.
Отсутствует клинический опыт применения Опфолды в сочетании с ципаглюкозидазой альфа во время беременности. Ваш врач оценит соотношение потенциальных рисков и пользы от применения этих препаратов.

• Не принимайте Опфолду и/или не получайте ципаглюкозидазу альфа, если вы беременны. Немедленно сообщите врачу, если вы забеременели, подозреваете беременность или планируете зачатие. Существует потенциальный риск для плода.
• Применение Опфолды в сочетании с ципаглюкозидазой альфа у кормящих женщин не рекомендуется. Необходимо принять решение о прекращении лечения или прекращении грудного вскармливания.
  Контрацепция и фертильность
  Женщины репродуктивного возраста должны использовать надежные методы контрацепции во время применения этих препаратов, а также в течение 4 недель после прекращения приема обоих препаратов.
  Вождение транспортных средств и управление механизмами
  Опфолда не оказывает влияния или оказывает пренебрежимое влияние на способность управлять транспортными средствами и работать с механизмами. Обратите также внимание на инструкцию по применению ципаглюкозидазы альфа, поскольку этот препарат может влиять на данные способности.

3. Как принимать Опфолда

Принимайте этот лекарственный препарат строго в соответствии с указаниями врача. Если у вас есть сомнения относительно способа применения препарата, проконсультируйтесь с врачом или фармацевтом.
Сколько принимать Опфолда

• Капсулы Опфолда (миглустат) должны применяться вместе с ципаглюкозидазой альфа. См. также инструкцию по применению ципаглюкозидазы альфа.
• Если ваш вес составляет 50 кг и более, рекомендуемая доза — 4 капсулы, каждая из которых содержит 65 мг миглустата.
• Если ваш вес находится в диапазоне от 40 до 50 кг, рекомендуемая доза — 3 капсулы.

С какой частотой принимать Опфолда

• Препарат Опфолда и ципаглюкозидазу альфа вы будете получать один раз в две недели. Оба препарата применяются в один и тот же день.
• Принимайте оба лекарственных средства точно так, как вам указал врач, см. Рисунок 1. Это необходимо для достижения наилучшего возможного эффекта от лечения.
  Опфолда и пища
  Принимайте Опфолда перорально натощак.
• Соблюдайте голодный режим в течение 2 часов до и 2 часов после приёма этого лекарственного средства.
• В течение этого 4-часового периода голодания вы можете употреблять воду, обезжиренное коровье молоко, чай или кофе. Не используйте сливки, цельное/частично обезжиренное коровье молоко, немолочные напитки, сахар или подсластители. Обезжиренное коровье молоко можно добавлять в чай или кофе.
• Через 2 часа после приёма Опфолда вы можете снова употреблять пищу и напитки в обычном режиме.
  Рисунок 1. Временная схема приёма дозы

Переход с другой терапии заместительной ферментной терапией (ЗФТ)
Если вы в настоящее время проходите лечение другой ЗФТ:

• Ваш врач сообщит вам, когда следует прекратить приём другого препарата перед началом лечения Опфолда.
• Обязательно сообщите врачу, когда вы приняли последнюю дозу прежнего препарата.
  Если вы приняли Опфолда больше, чем нужно
  Немедленно сообщите врачу или обратитесь в больницу, если случайно приняли больше капсул, чем было предписано. При передозировке возрастает риск развития побочных эффектов от этого лекарственного средства (см. раздел 4). Врач окажет соответствующую поддерживающую помощь.

Если вы забыли принять Опфолда
Если вы пропустили приём дозы Опфолда, проконсультируйтесь с врачом или медсестрой. Немедленно свяжитесь с врачом или медсестрой, чтобы как можно скорее назначить новую дату терапии миглустатом в сочетании с ципаглюкозидазой альфа.
Если вы прекратите лечение Опфолда
Проконсультируйтесь с врачом, если вы хотите прекратить лечение Опфолда. Симптомы вашего заболевания могут ухудшиться, если вы прекратите лечение.

4. Возможные побочные эффекты

Как и все лекарственные средства, этот препарат может вызывать побочные эффекты, хотя они проявляются не у всех пациентов.
Опфолда применяется в сочетании с ципаглюкозидазой альфа, и побочные эффекты могут быть вызваны любым из этих препаратов.

Возможны следующие побочные эффекты:

Аллергические реакции
Аллергические реакции могут включать такие симптомы, как сыпь в любой части тела, отёк глаз, продолжительные трудности с дыханием, кашель, отёк губ, языка или горла, кожный зуд и крапивницу.
Немедленно сообщите врачу или медсестре, если у вас появились или, по вашему мнению, могут появиться признаки аллергической реакции. Сообщите врачу или медсестре, если у вас ранее уже были подобные реакции.

Очень часто (могут наблюдаться более чем у 1 из 10 человек)

• Головная боль

Часто (могут наблюдаться у до 1 из 10 человек)

• Тяжёлая, потенциально смертельная аллергическая реакция (анафилактическая реакция)
• Дрожание
• Нарушение вкуса
• Ощущение онемения, покалывания, «мурашек» (парестезия)
• Учащённое сердцебиение
• Низкое кровяное давление
• Затруднённое дыхание
• Диарея
• Ощущение недомогания (тошнота)
• Боль в желудке
• Повышенное газообразование
• Вздутие
• Рвота
• Запор
• Крапивница
• Сыпь
• Кожный зуд
• Повышенное потоотделение
• Болезненные мышечные сокращения
• Боли в мышцах
• Слабость мышц
• Боль в суставах
• Усталость
• Повышенная температура
• Озноб
• Отёк рук, ног, лодыжек, ног
• Повышенное кровяное давление

Нечасто (могут наблюдаться у до 1 из 100 человек)

• Аллергическая реакция
• Нарушение способности сохранять равновесие
• Мигрень
• Необычная бледность кожи
• Астма
• Боль в желудке
• Болезненные сокращения пищевода
• Боль во рту
• Изменение цвета кожи
• Боль в области между рёбрами и бедром
• Утомляемость мышц
• Мышечная ригидность
• Слабость
• Боль в щеках, дёснах, губах, подбородке
• Ощущение тревожности
• Боль в груди

Сообщение о побочных эффектах
Если у вас проявились какие-либо побочные эффекты, включая те, которые не указаны в данном листке, сообщите об этом врачу, фармацевту или медсестре. Вы также можете сообщить о побочных эффектах напрямую через национальную систему регистрации, указанную в приложении V. Сообщая о побочных эффектах, вы помогаете предоставить больше информации о безопасности этого лекарственного средства.

5. Как хранить Опфолда

Храните этот лекарственный препарат в недоступном для детей месте.
Не используйте этот лекарственный препарат после даты, указанной на флаконе и упаковке после обозначения «Срок годности». Дата окончания срока годности относится к последнему дню указанного месяца.
Для хранения этого лекарственного препарата не требуются особые условия.
Не утилизируйте лекарства путем слива в канализацию или выбрасывания в бытовые отходы. Проконсультируйтесь с фармацевтом о том, как утилизировать лекарства, которые вы больше не используете. Это поможет защитить окружающую среду.

6. Содержимое упаковки и другая информация

Что содержит Опфолда

• Действующее вещество — миглюстат. Каждая твёрдая капсула содержит 65 мг миглюстата.
• Другие компоненты: Содержимое капсул
  Предварительно желатинированный крахмал (кукурузный)
  Стеарат магния (Е470b)
  Микрокристаллическая целлюлоза (Е460i)
  Сукралоза (Е955)
  Коллоидный диоксид кремния
  Оболочка капсулы
  Желатин
  Диоксид титана (Е171)
  Оксид железа чёрный (Е172)
  Пищевая печатная краска
  Оксид железа чёрный (Е172)
  Гидроксид калия (Е525)
  Пропиленгликоль (Е1520)
  Концентрированный раствор аммиака (Е527)
  Шеллак (Е904)

Внешний вид препарата Опфолда и содержимое упаковки

Бутылочки по 4 и 24 капсулы.
Возможно, не все упаковки представлены в продаже.
Твёрдая капсула размера 2, с матовым серым колпачком и матовым белым корпусом, на котором чёрным цветом нанесена маркировка «AT2221». Внутри капсулы — порошок от белого до почти белого цвета.

Держатель регистрационного удостоверения

Amicus Therapeutics Europe Limited
Block 1, Blanchardstown Corporate Park
Ballycoolin Road
Blanchardstown, Дублин
D15 AKK1, Ирландия
Тел.: +353 (0) 1 588 0836
Факс: +353 (0) 1 588 6851
Эл. почта: [email protected]

Производитель

Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V.
Neptunus 12, Херенвен, 8448CN, Нидерланды

Дополнительную информацию о данном лекарственном препарате можно получить у местного представителя держателя регистрационного удостоверения:

Бельгия (België/Belgique/Belgien)
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+32) 0800 89172
Эл. почта: [email protected]

Литва (Lietuva)
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+370) 8800 33167
Эл. почта: [email protected]

Болгария (България)
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+359) 00800 111 3214
Эл. почта: [email protected]

Люксембург (Luxembourg/Luxemburg)
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+352) 800 27003
Эл. почта: [email protected]

Чехия (Česká republika)
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+420) 800 142 207
Эл. почта: [email protected]

Венгрия (Magyarország)
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+36) 06 800 21202
Эл. почта: [email protected]

Дания (Danmark)
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+45) 80 253 262
Эл. почта: [email protected]

Мальта (Malta)
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+356) 800 62674
Эл. почта: [email protected]

Германия (Deutschland)
Amicus Therapeutics GmbH
Тел.: (+49) 0800 000 2038
Эл. почта: [email protected]

Нидерланды (Nederland)
Amicus Therapeutics BV
Тел.: (+31) 0800 022 8399
Эл. почта: [email protected]

Эстония (Eesti)
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+372) 800 0111 911
Эл. почта: [email protected]

Норвегия (Norge)
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+47) 800 13837
Эл. почта: [email protected]

Греция (Ελλάδα)
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+30) 00800 126 169
Эл. почта: [email protected]

Австрия (Österreich)
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+43) 0800 909 639
Эл. почта: [email protected]

Испания (España)
Amicus Therapeutics S.L.U.
Тел.: (+34) 900 941 616
Эл. почта: [email protected]

Польша (Polska)
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+48) 0080 012 15475
Эл. почта: [email protected]

Франция (France)
Amicus Therapeutics SAS
Тел.: (+33) 0 800 906 788
Эл. почта: [email protected]

Португалия (Portugal)
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+351) 800 812 531
Эл. почта: [email protected]

Хорватия (Hrvatska)
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+358) 0800 222 452
Эл. почта: [email protected]

Румыния (România)
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+40) 0808 034 288
Эл. почта: [email protected]

Ирландия (Ireland)
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+353) 1800 936 230
Эл. почта: [email protected]

Словения (Slovenija)
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+386) 0800 81794
Эл. почта: [email protected]

Исландия (Ísland)
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+354) 800 7634
Эл. почта: [email protected]

Италия (Italia)
Amicus Therapeutics S.r.l.
Тел.: (+39) 800 795 572
Эл. почта: [email protected]

Кипр (Κύπρος)
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+357) 800 97595
Эл. почта: [email protected]

Латвия (Latvija)
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+371) 800 05391
Эл. почта: [email protected]

Швеция (Sverige)
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+46) 020 795 493
Эл. почта: [email protected]

Финляндия (Suomi/Finland)
Amicus Therapeutics Europe Limited
Тел.: (+358) 0800 917 780
Эл. почта: [email protected]

Великобритания (Северная Ирландия) (United Kingdom (Northern Ireland))
Amicus Therapeutics, UK Limited
Тел.: (+44) 08 0823 46864
Эл. почта: [email protected]

Другие источники информации

Более подробная информация о данном лекарственном препарате доступна на веб-сайте Европейского агентства по лекарственным средствам: http://www.ema.europa.eu. Также приведены ссылки на другие веб-сайты, посвящённые редким заболеваниям и их лечению.