ORFADIN

Ulotka: informacje dla użytkownika

Orfadin 2 mg kapsułki twarde, 5 mg kapsułki twarde, 10 mg kapsułki twarde, 20 mg kapsułki twarde

nitisinone
Dokładnie przeczytaj tę ulotkę przed zażyciem tego leku, ponieważ zawiera ona ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę ulotkę. Może się okazać konieczność ponownego zapoznania się z jej treścią.
• Jeżeli masz jakiekolwiek wątpliwości, skontaktuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką.
• Ten lek został przepisany wyłącznie Tobie. Nie przekazuj go innym osobom, nawet jeśli objawy ich choroby są takie same jak Twoje, ponieważ może to być niebezpieczne.
• Jeżeli wystąpią u Ciebie jakiekolwiek działania niepożądane, w tym te niewymienione w tej ulotce, skontaktuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką. Zobacz punkt 4.

Zawartość tej ulotki

1. Co to jest Orfadin i do czego służy
2. Co należy wiedzieć przed zażyciem Orfadin
3. Jak stosować Orfadin
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać Orfadin
6. Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest Orfadin i do czego służy

Orfadin zawiera substancję czynną nitisinon. Orfadin jest stosowany w leczeniu:

• rzadkiej choroby zwanej pierwotną tyrozynemią typu 1 u dorosłych, nastolatków i dzieci (we wszystkich grupach wiekowych)
• rzadkiej choroby zwanej alkaptonurią (AKU) u dorosłych

Jeśli cierpisz na jedno z tych schorzeń, organizm nie jest w stanie całkowicie rozkładać aminokwasu tyrozyny
(aminokwasy to podstawowe składniki białek), co prowadzi do powstawania szkodliwych substancji gromadzących się w organizmie. Orfadin blokuje rozkład tyrozyny, zapobiegając w ten sposób powstawaniu szkodliwych substancji.
W leczeniu pierwotnej tyrozynemii typu 1, ponieważ tyrozyna będzie się gromadzić w organizmie, podczas przyjmowania tego leku konieczne będzie przestrzeganie specjalnej diety o niskiej zawartości tyrozyny i fenyloalaniny (innego aminokwasu).
W leczeniu alkaptonurii lekarz może zalecić przestrzeganie specjalnej diety.

2. Co powinien wiedzieć przed zażyciem Orfadin

Nie przyjmuj Orfadin

• jeśli jest uczulony na nitysynon lub którykolwiek z innych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Nie powinien karmić piersią w czasie przyjmowania tego leku, zobacz punkt
„Ciąża i karmienie piersią”.
Ostrzeżenia i środki ostrożności
Skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed zażyciem Orfadin.

• Przed rozpoczęciem leczenia nitysynonem, a następnie regularnie w trakcie terapii, konieczne będzie badanie oczu u okulisty. Jeśli oczy nabrzmieją na czerwono lub zauważysz inne objawy ze strony oczu, niezwłocznie skontaktuj się z lekarzem w celu przeprowadzenia badania okulistycznego. Problemy z oczami mogą być objawem niewłaściwego kontroli diety (zobacz punkt 4).

W trakcie leczenia będą pobierane próbki krwi, aby lekarz mógł sprawdzić, czy leczenie jest odpowiednie i upewnić się, że nie występują niepożądane działania, które mogą prowadzić do zmian składu krwi.
Jeśli przyjmujesz Orfadin w leczeniu dziedzicznej tyrozynemii typu 1, konieczne będą regularne badania wątroby, ponieważ choroba ta dotyczy tego narządu.
Co 6 miesięcy lekarz powinien przeprowadzać kontrolne wizyty. W przypadku wystąpienia jakichkolwiek działań niepożądanych zaleca się krótsze odstępy między wizytami.
Inne leki i Orfadin
Powiadom lekarza lub farmaceutę, jeśli przyjmuje inne leki, przyjmował je niedawno lub może je przyjmować.
Orfadin może wpływać na działanie innych leków, takich jak:

• leki przeciwpadaczkowe (np. fenytoina)
• leki przeciwzakrzepowe (np. warfaryna)

Orfadin i pokarmy
Jeśli rozpocząłeś leczenie przyjmując lek razem z posiłkiem, zaleca się kontynuowanie przyjmowania go w ten sam sposób przez cały okres terapii.
Ciąża i karmienie piersią
Bezpieczeństwo stosowania tego leku u kobiet w ciąży i karmiących piersią nie zostało zbadane.
Jeśli planujesz ciążę, skonsultuj się z lekarzem. W przypadku zajścia w ciążę, niezwłocznie skontaktuj się z lekarzem.
Nie powinieneś karmić piersią w czasie przyjmowania tego leku, zobacz punkt „Nie przyjmuj Orfadin”.
Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn
Ten lek nieznacznie wpływa na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługi maszyn. Jeśli jednak wystąpią reakcje niepożądane wpływające na wzrok, nie powinieneś prowadzić pojazdów ani obsługiwać maszyn, dopóki nie odzyskasz normalnej sprawności wzrokowej (zobacz punkt 4 „Możliwe działania niepożądane”).

3. Jak stosować Orfadin

Stosuj ten lek zawsze dokładnie zgodnie z instrukcją lekarza. W przypadku wątpliwości skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą.
W przypadku dziedzicznej tyrozynemii typu 1 leczenie tym lekiem powinno być rozpoczynane i nadzorowane przez lekarza doświadczonego w leczeniu tej choroby.
W przypadku dziedzicznej tyrozynemii typu 1 zalecana całkowita dawka dzienna wynosi 1 mg/kg masy ciała, podawana doustnie. Lekarz dostosuje dawkę indywidualnie.
Zaleca się podawanie dawki raz dziennie. Dane dotyczące pacjentów o masie ciała <20 kg są ograniczone, dlatego u tej grupy pacjentów zaleca się podział całkowitej dziennej dawki na dwie podania dziennie.
W przypadku AKU zalecana dawka to 10 mg podawane raz dziennie.
Jeśli ma Pan/Pani trudności z połknięciem kapsułek, można je otworzyć i zmieszać proszek z niewielką ilością wody lub zastępczego posiłku w postaci napoju bezpośrednio przed przyjęciem.
Jeśli przyjmie Pan/Pani więcej Orfadin niż powinien
W przypadku przyjęcia większej ilości leku niż zalecana, skontaktuj się z lekarzem lub farmaceutą jak najszybciej.
Jeśli zapomni Pan/Pani przyjąć Orfadin
Nie przyjmuj podwójnej dawki, aby nadrobić pominiętą dawkę. Jeśli zapomni Pan/Pani o dawce, skontaktuj się z lekarzem lub farmaceutą.
Jeśli przerwie Pan/Pani leczenie Orfadinem
Jeśli ma Pan/Pani wrażenie, że lek nie działa tak, jak powinien, poinformuj o tym lekarza. Nie zmieniaj dawek ani nie przerywaj leczenia bez konsultacji z lekarzem.
W przypadku jakichkolwiek wątpliwości dotyczących stosowania tego leku skontaktuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób one występują.
Jeśli zauważysz wystąpienie jakichkolwiek działań niepożądanych dotyczących oczu i wzroku, niezwłocznie skontaktuj się z lekarzem w celu wizyty u okulisty. Leczenie nitizinonem powoduje podwyższone stężenie tyrozyny we krwi, co może prowadzić do objawów ze strony oczu. U pacjentów z wrodzoną tyrozynemią typu 1, działania niepożądane związane z oczami, często zgłaszane (mogą występować u więcej niż 1 osoby na 100), spowodowane podwyższonym stężeniem tyrozyny, to zapalenie oka (zapalenie spojówek), zmętnienie i zapalenie rogówki (zapalenie rogówki), nadwrażliwość na światło (fotofobia) oraz ból oczu. Zapalenie powiek (zapalenie powiek) jest nieczęstym działaniem niepożądanym (może występować u do 1 osoby na 100).
U pacjentów z AKU (alkaptonurią), podrażnienie oka (keratopatia) oraz ból oka są bardzo często zgłaszanymi działania niepożądanymi (mogą występować u więcej niż 1 osoby na 10).

Inne działania niepożądane zgłaszane u pacjentów z wrodzoną tyrozynemią typu 1 wymieniono poniżej:
Inne częste działania niepożądane

• Obniżona liczba płytek krwi (trombocytopenia) i leukocytów (leukopenia), zmniejszenie liczby niektórych konkretnych białych krwinek (granulocytopenia).

Inne nieczęste działania niepożądane

• Zwiększenie liczby białych krwinek (leukocytoza).
• Świąd, zapalenie skóry (odłupiwające zapalenie skóry), wysypka skórna.

Inne działania niepożądane zgłaszane u pacjentów z AKU wymieniono poniżej:
Inne częste działania niepożądane

• zapalenie oskrzeli
• zapalenie płuc
• świąd, wysypka skórna

Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpi jakiekolwiek działanie niepożądane, w tym także nie wymienione w niniejszym ulotce, powiadom lekarza, farmaceutę lub pielęgniarkę. Możesz również zgłaszać działania niepożądane bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w załączniku V.
Zgłaszanie działań niepożądanych może przyczynić się do udostępnienia większej liczby informacji na temat bezpieczeństwa stosowania tego leku.

5. Jak przechowywać Orfadin

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci i poza ich zasięgiem wzroku.
Nie używaj tego leku po upływie daty ważności, która jest podana na butelce i opakowaniu kartonowym po oznaczeniach „EXP” i „Scad.” odpowiednio. Data ważności odnosi się do ostatniego dnia danego miesiąca.
Przechowuj w lodówce (2°C – 8°C).
Ten lek może być przechowywany przez jeden okres 2 miesięcy (dla kapsułek 2 mg) lub 3 miesiące (dla kapsułek 5 mg, 10 mg i 20 mg) w temperaturze nie przekraczającej 25°C, po upływie którego należy go zutylizować.
Po wyjęciu z lodówki nie zapomnij wpisać daty na butelce.
Nie wyrzucaj żadnych leków do ścieków ani do odpadów komunalnych. Zapytaj farmaceuty, jak pozbyć się leków, których już nie używasz. Pomogło to ochronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera Orfadin

• Substancją czynną jest nitisinon. Orfadin 2 mg: każda kapsułka zawiera 2 mg nitisinonu. Orfadin 5 mg: każda kapsułka zawiera 5 mg nitisinonu. Orfadin 10 mg: każda kapsułka zawiera 10 mg nitisinonu. Orfadin 20 mg: każda kapsułka zawiera 20 mg nitisinonu.
• Pozostałe składniki to: zawartość kapsułki: skrobia, skrobia modyfikowana (kukurydzy). Opowijka kapsułki: żelatyna, dwutlenek tytanu (E 171). Nadruk: tlenek żelaza (E 172), lakier, glikol propylenowy, wodorotlenek amonu.

Wygląd zewnętrzny Orfadinu i zawartość opakowania
Twarde kapsułki są matowe, białe, z nadrukiem czarnym „NTBC” oraz dawką „2 mg”, „5 mg”, „10 mg” lub „20 mg”. Kapsułki zawierają biały lub prawie biały proszek.
Kapsułki są pakowane do plastikowych butelek zabezpieczonych przed ingerencją. Każda butelka zawiera 60 kapsułek.

Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu
Swedish Orphan Biovitrum International AB
SE-112 76 Sztokholm
Szwecja

Producent
Apotek Produktion & Laboratorier AB
Prismavägen 2
SE-141 75 Kungens Kurva
Szwecja

Szczegółowe informacje na temat tego leku dostępne są na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu/. Dodatkowo zamieszczone są linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom i ich leczeniu.

Ulotka produktu: informacja dla użytkownika

Orfadin 4 mg/ml zawiesina doustna

nitisinone
Przed zażyciem tego lekarstwa należy uważnie przeczytać ulotkę, ponieważ zawiera ona istotne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę ulotkę. Może się okazać konieczne ponowne zapoznanie się z jej treścią.
• W przypadku pytań skontaktuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką.
• To lekarstwo zostało przepisane wyłącznie dla Ciebie. Nie przekazuj go innym osobom, nawet jeśli objawy choroby są takie same jak Twoje, ponieważ może to być niebezpieczne.
• W przypadku wystąpienia jakichkolwiek działań niepożądanych, w tym nie wymienionych w tej ulotce, skontaktuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką. Zobacz punkt 4.

Spis treści niniejszej ulotki

1. Co to jest Orfadin i do czego służy
2. Co należy wiedzieć przed zażyciem Orfadin
3. Jak stosować Orfadin
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać Orfadin
6. Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest Orfadin i do czego służy

Orfadin zawiera substancję czynną nitisinon. Orfadin stosuje się do leczenia:

• rzadkiej choroby zwanej dziedziczną tyrozynemią typu 1 u dorosłych, nastolatków i dzieci (we wszystkich grupach wiekowych)
• rzadkiej choroby zwanej alkaptonurią (AKU) u dorosłych

Jeśli cierpisz na te schorzenia, organizm nie jest w stanie w pełni rozkładać aminokwasu tyrozyny
(aminokwasy to podstawowe składniki białek), co prowadzi do powstawania
szkodliwych substancji gromadzących się w organizmie. Orfadin blokuje rozkład tyrozyny,
zapobiegając w ten sposób powstawaniu szkodliwych substancji.
W trakcie leczenia dziedzicznej tyrozynemii typu 1, ponieważ tyrozyna będzie się gromadzić w organizmie,
należy przestrzegać szczególnej diety o niskiej zawartości tyrozyny i fenyloalaniny (innego aminokwasu)
podczas przyjmowania tego leku.
W celu leczenia AKU lekarz może zalecić przestrzeganie specjalnej diety.

2. Co należy wiedzieć przed zażyciem Orfadin

Nie przyjmuj Orfadin

• jeśli jesteś uczulony na nitysynon lub którykolwiek z innych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Nie karm mlekiem matki w czasie przyjmowania tego leku – patrz punkt
„Ciąża i karmienie piersią”.
Ostrzeżenia i środki ostrożności
Skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed zażyciem Orfadin.

• Przed rozpoczęciem leczenia nitysynonem, a następnie regularnie w trakcie terapii, oczy będą badał okulista. Jeśli oczy się zaczerwienią lub zauważysz inne dolegliwości oczne, natychmiast skontaktuj się
  z lekarzem w celu przeprowadzenia badania okulistycznego. Problemy z oczami mogą być
  objawem niewłaściwej diety (patrz punkt 4).
  W trakcie leczenia będą pobierane próbki krwi, aby lekarz mógł ocenić odpowiedniość terapii i upewnić się, że nie występują niepożądane skutki, które mogą prowadzić do zmian składu krwi.
  Jeśli przyjmujesz Orfadin w leczeniu dziedzicznej tyrozynemii typu 1, co pewien czas będą wykonywane badania wątroby, ponieważ choroba ta dotyczy wątroby.
  Co sześć miesięcy lekarz powinien przeprowadzać wizyty kontrolne. W przypadku wystąpienia jakichkolwiek działań niepożądanych zaleca się krótsze odstępy między wizytami.
  Inne leki i Orfadin
  Powiadom lekarza lub farmaceutę, jeśli przyjmujesz, niedawno przyjmowałeś lub możesz przyjmować
  jakiekolwiek inne leki.
  Orfadin może wpływać na działanie innych leków, takich jak:

• leki przeciwpadaczkowe (np. fenytoina)

• leki przeciwzakrzepowe (np. warfaryna)

Orfadin i jedzenie
Zaleca się przyjmowanie zawiesiny doustnej wraz z posiłkiem.
Ciężar i karmienie piersią
Bezpieczeństwo stosowania tego leku u kobiet w ciąży i karmiących piersią nie zostało zbadane.
Jeśli planujesz ciążę, skonsultuj się z lekarzem. W przypadku zajścia w ciążę należy natychmiast skontaktować się z lekarzem.
Nie powinno się karmić piersią w czasie przyjmowania tego leku – patrz punkt „Nie przyjmuj Orfadin”.
Kierowanie pojazdami i korzystanie z maszyn
Ten lek nieznacznie wpływa na zdolność prowadzenia pojazdów i korzystania z maszyn. Jeśli jednak wystąpią działania niepożądane wpływające na wzrok, nie należy prowadzić pojazdów ani korzystać z maszyn, dopóki nie odzyska się normalnej zdolności widzenia (patrz punkt 4 „Możliwe działania niepożądane”).
Orfadin zawiera sód, glicerynę i benzoesan sodu
Ten lek zawiera 0,7 mg (0,03 mmol) sodu na ml.
Dawka 20 ml (10 g gliceryny) lub wyższa zawiesiny doustnej może powodować ból głowy, dolegliwości żołądkowe i biegunkę.
Benzoesan sodu może nasilać żółtaczkę (żółte zabarwienie skóry i oczu) u wcześniaków i noworodków urodzonych w terminie, którzy cierpią na żółtaczkę, oraz powodować żółtaczkę jądra (uszkodzenie mózgu spowodowane odkładaniem się bilirubiny w mózgu). Poziom bilirubiny (substancji, która w wysokich stężeniach odpowiada za żółte zabarwienie skóry) we krwi noworodków będzie dokładnie kontrolowany. Jeśli poziom ten jest znacznie wyższy niż normalnie, szczególnie u wcześniaków z czynnikami ryzyka, takimi jak odkwaszenie (zbyt niski pH krwi) i niski poziom albuminy (białka obecnego we krwi), rozważa się możliwość leczenia kapsułkami Orfadin zamiast zawiesiną doustną, aż do normalizacji poziomu bilirubiny we krwi.

3. Jak stosować Orfadin

Stosuj ten lek zawsze dokładnie zgodnie z instrukcją lekarza. W razie wątpliwości skonsultuj się
z lekarzem lub farmaceutą.
Aby zapewnić podanie właściwej dawki, należy ściśle przestrzegać poniższych instrukcji dotyczących
przygotowania i podania dawki.
W przypadku wrodzonej tyrozynemii typu 1 leczenie tym lekiem powinien rozpocząć i nadzorować
lekarz doświadczony w leczeniu tej choroby.
W przypadku wrodzonej tyrozynemii typu 1 zalecana całkowita dzienna dawka wynosi 1 mg/kg masy ciała, podawana doustnie. Lekarz dostosuje dawkę indywidualnie.
Zaleca się podawanie dawki raz dziennie. Dane dotyczące pacjentów o masie ciała <20 kg są ograniczone, dlatego u tej grupy pacjentów zaleca się podzielenie całkowitej dziennej dawki na dwie podawania dziennie.
W przypadku AKU zalecana dawka wynosi 10 mg raz dziennie.
Suszpensję doustną podaje się za pomocą strzykawki do użytku doustnego bezpośrednio do ust, bez rozcieńczania.
Orfadin nie należy wstrzygiwać. Nie należy montować igły do strzykawki.
Jak przygotować dawkę do podania
Dawkę przepisaną przez lekarza należy podawać w ml zawiesiny, a nie w mg, ponieważ strzykawka do użytku doustnego służąca do pobrania właściwej dawki z fiolki jest oznaczona w ml. Jeśli przepis dotyczy dawki w mg, należy skonsultować się z farmaceutą lub lekarzem w celu uzyskania informacji.
Opakowanie zawiera fiolkę z lekiem z kapselą, adapter oraz trzy strzykawki do użytku doustnego (1 ml, 3 ml i 5 ml). Należy zawsze używać jednej ze strzykawek do użytku doustnego dołączonych do leku.

• Strzykawka do użytku doustnego o pojemności 1 ml (najmniejsza strzykawka do użytku doustnego) jest oznaczona od 0,1 ml do 1 ml z mniejszymi podziałkami co 0,01 ml. Służy do odmierzania dawek mniejszych lub do 1 ml.
• Strzykawka do użytku doustnego o pojemności 3 ml (średnia strzykawka do użytku doustnego) jest oznaczona od 1 ml do 3 ml z mniejszymi podziałkami co 0,1 ml. Służy do odmierzania dawek powyżej 1 ml i do 3 ml.
• Strzykawka do użytku doustnego o pojemności 5 ml (największa strzykawka do użytku doustnego) jest oznaczona od 1 ml do 5 ml z mniejszymi podziałkami co 0,2 ml. Służy do odmierzania dawek powyżej 3 ml.

Należy zwrócić uwagę na użycie odpowiedniej strzykawki do użytku doustnego podczas stosowania leku. Lekarz, farmaceuta lub pielęgniarka poinformują, której strzykawki doustnej należy użyć, w zależności od przepisanej dawki.
Jak przygotować nową fiolkę leku do pierwszego użycia:
Przed wzięciem pierwszej dawki należy fiolkę silnie wstrząsnąć, ponieważ podczas dłuższego przechowywania cząstki mogą utworzyć stały aglomerat na dnie. Należy postępować zgodnie z poniższymi instrukcjami:

Rysunek A. Rysunek B. Rysunek C.

1. Wyjąć fiolkę z lodówki. Na etykiecie fiolki zanotować datę wyjęcia fiolki z lodówki.
2. Silnie wstrząsnąć fiolką przez co najmniej 20 sekund, aż do całkowitego rozproszenia stałego aglomeratu na dnie fiolki (Rysunek A).
3. Usunąć kapsel przeciwdziecięcy, wciskając go w dół i obracając przeciwnie do ruchu wskazówek zegara (Rysunek B).
4. Postawić otwartą fiolkę pionowo na stole. Silnie wcisnąć adapter plastikowy na szyjkę fiolki (Rysunek C). Zamknąć fiolkę kapslem przeciwdziecięcym.

W kolejnych dawkach należy postępować zgodnie z poniższymi instrukcjami „Jak przygotować dawkę leku”.
Jak przygotować dawkę leku

Rysunek D. Rysunek E. Rysunek F.

1. Silnie wstrząsnąć fiolką przez co najmniej 5 sekund (Rysunek D).
2. Natychmiast po tym otworzyć fiolkę, usuwając kapsel przeciwdziecięcy.
3. Wcisnąć całkowicie tłok do wnętrza strzykawki do użytku doustnego.
4. Trzymać fiolkę w pozycji pionowej i mocno włożyć strzykawkę do użytku doustnego w otwór adaptera na górze fiolki (Rysunek E).
5. Ostrożnie odwrócić fiolkę, trzymając strzykawkę do użytku doustnego na miejscu (Rysunek F).
6. Aby pobrać przepisaną dawkę (ml), powoli ciągnąć tłok, aż górna krawędź czarnego pierścienia znajdzie się dokładnie na poziomie oznaczenia dawki (Rysunek F). Jeśli w strzykawce do użytku doustnego pojawią się pęcherzyki powietrza, ponownie wcisnąć tłok do góry, aż do usunięcia powietrza. Następnie ponownie ciągnąć tłok, aż czarny pierścień znajdzie się dokładnie na poziomie oznaczenia dawki.
7. Postawić fiolkę z powrotem w pozycji pionowej. Ostrożnie obracając, wyjąć strzykawkę do użytku doustnego z fiolki.
8. Dawka powinna być podana bezpośrednio do ust (bez rozcieńczania) natychmiast po pobraniu, aby uniknąć aglomeracji w strzykawce do użytku doustnego. Strzykawkę do użytku doustnego należy opróżnić powoli, aby umożliwić połykanie; szybkie podanie leku może spowodować duszenie.
9. Natychmiast po użyciu ponownie założyć kapsel przeciwdziecięcy. Nie usuwać adaptera z fiolki.
10. Fiolkę można przechowywać w temperaturze pokojowej (nie wyższej niż 25°C).

Czyszczenie:
Natychmiast oczyścić strzykawkę do użytku doustnego wodą. Oddzielić cylinder od tłoka i przepłukać oba elementy wodą. Zetrzeć nadmiar wody i pozostawić do wyschnięcia rozłożoną strzykawkę do użytku doustnego, aż do ponownego złożenia przed kolejnym dawkowaniem.
Jeśli przyjmiesz więcej Orfadin niż należy
W przypadku przyjęcia większej dawki leku niż zalecana, należy jak najszybciej skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Jeśli zapomnisz wziąć Orfadin
Nie należy podawać podwójnej dawki, aby nadrobić pominiętą dawkę. W przypadku zapomnienia o dawce należy skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.
Jeśli przerwiesz leczenie Orfadinem
Jeśli masz wrażenie, że lek nie działa tak, jak powinien, powiadom lekarza. Nie zmieniaj dawek ani nie przerywaj leczenia bez konsultacji z lekarzem.
W razie jakichkolwiek wątpliwości dotyczących stosowania tego leku należy skonsultować się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób
je występują.
Jeśli zauważysz wystąpienie jakichkolwiek działań niepożądanych dotyczących oczu i wzroku,
należy niezwłocznie skonsultować się z lekarzem w celu wizyty u okulisty. Leczenie nitizynonem
prowadzi do wyższych stężeń tyrozyny we krwi, które mogą powodować objawy ze strony oczu. U
pacjentów z dziedziczną tyrozynemią typu 1, często zgłaszane działania niepożądane związane z oczami
(mogą występować u więcej niż 1 osoby na 100) spowodowane podwyższonym poziomem tyrozyny to
zapalenie oka (zapalenie spojówek), zmętnienie i zapalenie rogówki (zapalenie rogówki), nadwrażliwość
na światło (fotofobia) oraz ból oczu. Zapalenienie powiek (zapalenie powiek) jest nieczęstym działaniem
niepożądany (może występować u do 1 osoby na 100).
U pacjentów z AKU podrażnienie oka (choriobazia rogówki) i ból oka są bardzo często zgłaszanymi
działaniami niepożądanymi (mogą występować u więcej niż 1 osoby na 10).
Inne działania niepożądane zgłaszane u pacjentów z dziedziczną tyrozynemią typu 1 wymieniono poniżej:
Inne częste działania niepożądane

• Obniżona liczba płytek krwi (trombocytopenia) i leukocytów (leukopenia), zmniejszenie liczby niektórych określonych białych krwinek (granulocytopenia).

Inne nieczęste działania niepożądane

• Zwiększenie liczby białych krwinek (leukocytoza).
• Świąd, zapalenie skóry (dermatopatia odłuszczająca), wysypka skórna.

Inne działania niepożądane zgłaszane u pacjentów z AKU wymieniono poniżej:
Inne częste działania niepożądane

• zapalenie oskrzeli
• zapalenie płuc
• świąd, wysypka skórna

Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpi jakiekolwiek działanie niepożądane, w tym te, których nie ma na tej liście, należy
skonsultować się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką. Możesz również zgłaszać działania niepożądane
bezpośrednio za pomocą krajowego systemu zgłaszania wymienionego w załączniku V.
Zgłaszanie działań niepożądanych może pomóc w dostarczeniu dodatkowych informacji na temat
bezpieczeństwa tego leku.

5. Jak przechowywać lek Orfadin

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci i poza ich zasięgiem wzroku.
Nie stosuj tego leku po upływie terminu przydatności do użycia, podanego na fiolce i opakowaniu kartonowym po oznaczeniach „EXP” i „Scad.” – odpowiednio. Termin przydatności do użycia odnosi się do ostatniego dnia wskazanego miesiąca.
Przechowuj w lodówce (2°C – 8°C).
Nie zamrażaj.
Przechowuj fiolkę w pozycji pionowej.
Po pierwszym otwarciu ten lek może być przechowywany przez okres nie dłuższy niż 2 miesiące i w temperaturze nie przekraczającej 25°C; po upływie tego okresu lek należy bezpiecznie zutylizować.
Po wyjęciu z lodówki nie zapomnij zaznaczyć daty na fiolce.
Nie wyrzucaj leków do kanalizacji ani do śmieci domowych. Zapytaj farmaceuty o sposób bezpiecznej utylizacji leków, których już nie używasz. Pomogą one w ochronie środowiska.

6. Skład opakowania i inne informacje

Co zawiera Orfadin

• Substancją czynną jest nitisynon. Każdy ml zawiera 4 mg nitisynonu.
• Pozostałe składniki to hydroksypropylometyloceluloza, gliceryna (zobacz punkt 2), polisorbat 80, benzoesan sodu (E211) (zobacz punkt 2), kwas cytrynowy monohydrat, cytrynian sodu (zobacz punkt 2), sztuczny aromat truskawkowy oraz woda oczyszczona.

Opis wyglądu leku Orfadin i zawartości opakowania
Suszynka doustna to biała, mętna, nieco gęsta zawiesina. Przed wstrząśnięciem
Orfadin w postaci zawiesiny doustnej może występować jako skupisko stałej substancji na dnie butelki oraz
płyn nieco mleczny.
Zawiesina znajduje się w ciemnym szklanym butelkowcu o pojemności 100 ml z białym, odpornym na dzieci, pokrywką śrubową. Każdy butelkowiec zawiera 90 ml zawiesiny.
Każde opakowanie zawiera jeden butelkowiec, jeden adapter oraz trzy strzykawki do użycia doustnego.
Właściciel zezwolenia na dopuszczenie do obrotu
Swedish Orphan Biovitrum International AB
SE-112 76 Sztokholm
Szwecja
Producent
Apotek Produktion & Laboratorier AB
Celsiusgatan 43
SE-212 14 Malmö
Szwecja
Apotek Produktion & Laboratorier AB
Prismavägen 2
SE-141 75 Kungens Kurva
Szwecja
Szczegółowe informacje na temat tego leku dostępne są na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków, http://www.ema.europa.eu/. Ponadto podane są linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom i powiązanym z nimi leczeniem.