Mepsevii

Ulotrzyn informacyjny: informacje dla użytkownika

Mepsevii 2 mg/mL stężenie do sporządzenia roztworu do infuzji

vestronidaza alfa
Lek poddawany dodatkowemu monitorowaniu. Umożliwia to szybkie wykrycie nowych informacji dotyczących bezpieczeństwa. Możesz wnieść do tego wkład, zgłaszając wszelkie zaobserwowane działania niepożądane podczas przyjmowania tego leku. Zobacz koniec ustępu 4, aby uzyskać informacje na temat sposobu zgłaszania działań niepożądanych.
Przeczytaj uważnie ten ulotnik przed zastosowaniem leku, ponieważ zawiera on ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj ten ulotnik. Może się okazać konieczność ponownego zapoznania się z jego treścią.
• W przypadku jakichkolwiek wątpliwości skontaktuj się z lekarzem.
• Ten lek został przepisany wyłącznie dla Ciebie. Nie przekazuj go innym osobom, nawet jeśli objawy choroby są takie same jak u Ciebie, ponieważ może to być dla nich niebezpieczne.
• W przypadku wystąpienia jakichkolwiek działań niepożądanych, w tym tych niewymienionych w niniejszym ulotniku, skontaktuj się z lekarzem. Obejmuje to również wszelkie możliwe działania niepożądane, które nie zostały wymienione w tym ulotniku (zobacz ustęp 4).

Zawartość niniejszego ulotnika

1. Co to jest lek Mepsevii i do czego służy
2. Co należy wiedzieć przed podaniem Mepsevii
3. Jak stosować Mepsevii
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać Mepsevii
6. Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest Mepsevii i do czego służy

Co to jest Mepsevii
Mepsevii zawiera enzym o nazwie vestronidaza alfa. Należy do grupy leków zwanych terapiami zastępczymi enzymatycznymi. Jest stosowany u dorosłych i dzieci w każdym wieku z chorobą MPS VII w celu leczenia objawów nieurologicznych tej choroby (mukopolisacharydozy typu VII, znanej również jako zespół Sly).

Co to jest MPS VII
MPS VII to choroba dziedziczna, w wyniku której organizm nie wytwarza wystarczającej ilości enzymu zwanego β-glukuronidazą.

• Enzym ten pomaga rozkładać cukry w organizmie zwane mukopolisacharydami.
• Mukopolisacharydy są wytwarzane w organizmie i pomagają w rozwoju kości, chrząstek, skóry i ścięgien.
• Te cukry są stale odnawiane – powstają nowe, a stare są rozkładane.
• W przypadku niedostatecznej ilości β-glukuronidazy część tych cukrów gromadzi się w komórkach, co powoduje uszkodzenie organizmu.

Jak działa Mepsevii
Ten lek zastępuje brakującą β-glukuronidazę – pomaga w rozkładzie cukrów, które gromadzą się w tkankach pacjentów z MPS VII.

• Leczenie może poprawić różne objawy choroby, takie jak trudności z chodzeniem i zmęczenie.

Wczesne rozpoczęcie leczenia u dzieci może zahamować postępowanie choroby i zmniejszyć ryzyko trwałych uszkodzeń.

2. Co powinien pan/pani wiedzieć przed zażyciem Mepsevii

Nie przyjmuj Mepsevii

• jeśli miał(a) silną reakcję alergiczną na wędroneidazę alfa lub którykolwiek z pozostałych substancji pomocniczych tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności
Skonsultuj się z lekarzem przed zażyciem Mepsevii.
Skutki leczenia wędroneidazą alfa należy okresowo oceniać, a wstrzymanie leczenia należy rozważyć w przypadkach, gdy nie stwierdza się wyraźnych korzyści (w tym ustabilizowania objawów choroby). Przerwanie leczenia może prowadzić do istotnego pogorszenia stanu klinicznego pacjenta.
Należy wziąć pod uwagę, że podawanie wędroneidazy alfa nie wpływa na nieodwracalne powikłania (np. deformacje układu kostkowego).
Należy zwracać uwagę na działania niepożądane podczas lub bezpośrednio po wlewie Mepsevii.

• Działania niepożądane mogą wystąpić podczas podawania Mepsevii lub do jednego dnia po jego podaniu. Działania te nazywane są reakcjami podczas wlewu, ponieważ są spowodowane wlewem (infuzją) leku. Mogą one obejmować reakcję alergiczną (patrz punkt 4). Jeśli wystąpi reakcja podczas wlewu, należy natychmiast powiadomić lekarza.
• Jeśli podczas wlewu wystąpi reakcja alergiczną, lekarz może spowolnić lub przerwać wlew. Lekarz może podać (lub już podał) inne leki do łagodzenia reakcji alergicznych, takie jak antyhistaminowe, kortykosteroidy lub leki przeciwgorączkowe. Inne objawy, na które należy zwracać uwagę:
• Jeśli odczuwa pan/pani ból szyi lub pleców, uczucie mrowienia w rękach lub nogach lub utratę kontroli nad oddawaniem moczu lub stolca, należy natychmiast powiadomić lekarza. Te objawy mogą być oznakami choroby i mogą wynikać z ucisku na rdzeń kręgowy.

Inne leki i Mepsevii
Zapytaj lekarza, jeśli przyjmuje pan/pani, przyjmował(a) ostatnio lub może zacząć przyjmować inne leki.
Ciąża i karmienie piersią
Jeśli jest pan/pani w ciąży, podejrzewa ciążę lub planuje zajście w ciążę, albo jeśli karmi się piersią, należy skonsultować się z lekarzem przed zażyciem tego leku.
Nie należy przyjmować Mepsevii w czasie ciąży, chyba że leczenie jest absolutnie konieczne.
Należy skonsultować się z lekarzem, aby ocenić, czy korzyści z zastosowania Mepsevii przewyższają potencjalne ryzyko dla płodu. Wynika to z braku danych dotyczących stosowania Mepsevii w czasie ciąży.
Nie wiadomo, czy Mepsevii przenika do mleka matki, ale nie przewiduje się, że lek może przeniknąć do niemowlęcia. Należy skonsultować się z lekarzem, aby ocenić, czy korzyści z zastosowania Mepsevii przewyższają potencjalne ryzyko dla niemowlęcia podczas karmienia piersią.
Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn
Nie są znane żadne działania Mepsevii na zdolność prowadzenia pojazdów lub obsługi maszyn.
Mepsevii zawiera sód
Ten lek zawiera 17,8 mg sodu (główny składnik soli kuchennej) w każdej fiolce o pojemności 5 mL i jest podawany z chlorkiem sodu w dawce 9 mg/mL jako rozcieńczalnik. Każda podana fiolka odpowiada zatem 1,8% maksymalnego dziennego spożycia sodu zalecanego dla dorosłego. Należy wziąć to pod uwagę, jeśli stosuje się pan/pani dietę o ograniczonej zawartości sodu.

3. Jak stosować Mepsevii

Leczenie Mepsevii powinno być rozpoczynane i monitorowane przez lekarza.

• Lekarz lub pielęgniarka podadzą Ci Mepsevii za pomocą wlewu (infuzji) do żyły.
• Lek należy rozcieńczyć przed podaniem.
• Lekarz może podać Ci (lub już podał) dodatkowe leki w celu kontrolowania reakcji alergicznych, takie jak antyhistaminiki, kortykosteroidy lub lek przeciwgorączkowy.

Dawka
Dawka, którą otrzymasz, zależy od Twojej masy ciała.

• Zalecana dawka to 4 mg na każdy kilogram masy ciała.
• Dawka jest podawana co dwa tygodnie za pomocą wlewu do żyły (infuzji dożylnej).
• Każda infuzja trwa około 4 godzin.

Jeśli podasz sobie zbyt dużą dawkę Mepsevii
Mepsevii jest podawany i monitorowany przez lekarza. On/lub ona zadba o to, byś otrzymał właściwą dawkę i w razie potrzeby podjął odpowiednie działania.
Jeśli masz dodatkowe pytania dotyczące stosowania tego leku, skontaktuj się z lekarzem.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób one występują.
Działania niepożądane pojawiały się głównie podczas podawania leku pacjentom lub w ciągu jednego dnia po włączeniu dożylnym (reakcje na włączenie).
Poważne działania niepożądane
Ciężka reakcja alergiczna (bardzo często: może dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10):
Natychmiast powiadomić lekarza lub pielęgniarkę, jeśli wystąpią u Państwa następujące objawy ciężkiej reakcji alergicznej (reakcja anafilaktyczna). Włączenie zostanie natychmiast przerwane, a lekarz może podać (lub już podał) inne leki w celu leczenia reakcji alergicznej, takie jak leki przeciwhistaminowe, kortykosteroidy lub leki przeciwgorączkowe.
Objawy ciężkiej reakcji alergicznej mogą obejmować duszność, świsty podczas oddychania, trudności oddechowe oraz obrzęk twarzy i języka.
Inne działania niepożądane
Natychmiast powiadomić lekarza, jeśli zauważą Państwo następujące działania niepożądane; może być potrzebna natychmiastowa pomoc medyczna:
Działania niepożądane bardzo często (mogą dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10):

• Wykwity (urtikaria).
• Wysypka skórna.
• Obrzęk w miejscu włączenia, w tym wyciek płynu do tkanek wokół żyły (przywątrobowy obrzęk lub ekstrawazacja w miejscu włączenia).

Działania niepożądane często (mogą dotyczyć do 1 osoby na 10):

• Świąd skóry
• Utrata stolca (biegunka)
• Gorączka z nieprzytomnymi skurczami mięśni twarzy lub kończyn (drżenie gorączkowe)
• Obrzęk wokół miejsca włączenia

Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpi u Państwa jakiekolwiek działanie niepożądane, w tym te, których nie ma na tej liście, należy skontaktować się z lekarzem. Można również zgłaszać działania niepożądane bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w załączniku V. Zgłaszanie działań niepożądanych może pomóc w uzyskaniu dodatkowych informacji na temat bezpieczeństwa tego leku.

5. Jak przechowywać Mepsevii

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci.
Nie używaj tego leku po upływie daty ważności wskazanej na opakowaniu po napisie „WAŻNE DO”. Data ważności odnosi się do ostatniego dnia danego miesiąca.
Nieotwarte fiolki:

• Przechowuj w lodówce (od 2 °C do 8 °C).
• Nie zamrażaj.
• Przechowuj w oryginalnym opakowaniu, aby chronić lek przed światłem.
• Nie używaj tego leku, jeśli zauważysz w nim jakiekolwiek cząstki.

Nie wyrzucaj leków do kanalizacji ani do śmieci domowych. Zapytaj farmaceuty, jak pozbyć się leków, których już nie używasz. Pomoże to ochronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera Mepsevii

• Substancją czynną jest vestronidaza alfa. Każdy mL stężonego roztworu zawiera 2 mg vestronidazy alfa. Każda fiolka ze stężonym roztworem o pojemności 5 mL zawiera 10 mg vestronidazy alfa.
• Pozostałe składniki to: dwuwodny fosforan sodu dwusiarkowy, chlorek sodu, histydyna, polisorbat 20 oraz woda do sporządzania roztworów do wstrzykiwania (dotyczy sodu – patrz punkt 2 w sekcji „Mepsevii zawiera sód”).

Opis wyglądu Mepsevii i zawartości opakowania
Mepsevii jest dostępne jako stężony roztwór do sporządzania roztworów do infuzji (sterylny roztwór stężony). Stężony roztwór powinien mieć barwę od bezbarwnej do lekko żółtej i nie zawierać widocznych cząstek. Produkt jest dostarczany w fiolce szklanej z korkiem gumowym, aluminiowym uszczelnieniem i plastikowym kapturkiem.
Wielkość opakowania: 1 fiolka o pojemności 5 mL
Właściciel zezwolenia na dopuszczenie do obrotu
Ultragenyx Germany GmbH
Rahel-Hirsch-Str. 10
10557 Berlin
Niemcy
Producent
Ultragenyx Netherlands B. V.
Evert van de Beekstraat 1, jednostka 104
1118 CL Schiphol
Holandia
W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat tego leku należy skontaktować się z lokalnym przedstawicielem właściciela zezwolenia na dopuszczenie do obrotu:
BE, BG, CZ, DK, DE, EE, IE, EL, ES, HR, IT, CY, LV, LT, LU, HU, MT, NL, AT, PL, PT, RO,
SI, SK, FI, SE, UK(NI)
Ultragenyx Germany GmbH, DE
Tel/Tél/Teл./Tlf/Τηλ/Puh/Sími: + 49 30 20179810
FR
Ultragenyx France SAS, FR
Tél: + 33 1 85 65 37 61 lub 0800 91 79 24 (numer bezpłatny)
Na ten lek udzielono zezwolenia w „nadzwyczajnych okolicznościach”. Oznacza to, że ze względu na rzadkość choroby nie było możliwe uzyskanie pełnych informacji na temat tego leku.
Europejska Agencja Leków corocznie przegląda wszelkie nowe informacje dotyczące tego leku, a ulotka zostanie w razie potrzeby zaktualizowana.
Inne źródła informacji
Szczegółowe informacje na temat tego leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: https://www.ema.europa.eu. Dodatkowo podane są linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom i ich leczeniu.