Mepsevii

Folleto informativo: información para el usuario

Mepsevii 2 mg/mL concentrado para solución para perfusión

vestronidasa alfa
Medicamento sometido a monitorización adicional. Esto permitirá la identificación rápida de
nuevas informaciones sobre la seguridad. Usted puede contribuir comunicando cualquier
efecto adverso que note durante la administración de este medicamento. Véase el final del
apartado 4 para obtener información sobre cómo notificar los efectos adversos.
Lea atentamente este prospecto antes de usar este medicamento porque contiene
información importante para usted.

• Guarde este prospecto. Puede que necesite leerlo nuevamente.
• Si tiene alguna duda, consulte a su médico.
• Este medicamento le ha sido recetado exclusivamente a usted. No se lo ceda a otras personas, aunque sus síntomas sean iguales a los suyos, ya que podría ser peligroso.
• Si nota cualquier efecto adverso, incluidos aquellos no mencionados en este prospecto, consulte a su médico. Esto incluye cualquier efecto adverso posible no listado en este prospecto (ver apartado 4).

Contenido de este prospecto

1. Qué es Mepsevii y para qué se utiliza
2. Qué debe saber antes de usar Mepsevii
3. Cómo usar Mepsevii
4. Posibles efectos adversos
5. Cómo conservar Mepsevii
6. Contenido del envase y otra información

1. Qué es Mepsevii y para qué se utiliza

¿Qué es Mepsevii?
Mepsevii contiene una enzima llamada vestronidasa alfa. Pertenece a un grupo de medicamentos denominados terapias de sustitución enzimática. Se utiliza en adultos y niños de todas las edades afectados por la MPS VII para tratar las manifestaciones no neurológicas de la enfermedad (mucopolisacaridosis tipo VII, también conocida como síndrome de Sly).

¿Qué es la MPS VII?
La MPS VII es una enfermedad hereditaria que provoca que el organismo no produzca cantidades suficientes de una enzima denominada beta-glucuronidasa.

• Esta enzima ayuda a descomponer los azúcares del organismo llamados mucopolisacáridos.
• Los mucopolisacáridos se producen en el organismo y ayudan al desarrollo de huesos, cartílagos, piel y tendones.
• Estos azúcares se reciclan continuamente: se producen nuevos y los viejos se descomponen.
• Sin una cantidad suficiente de beta-glucuronidasa, parte de estos azúcares se acumulan en las células, causando daños en el organismo.

Cómo actúa Mepsevii
Este medicamento sustituye la beta-glucuronidasa; esto ayuda a descomponer los azúcares que se acumulan en los tejidos de las personas afectadas por MPS VII.

• El tratamiento puede mejorar varios signos y síntomas de la enfermedad, como dificultad para caminar y fatiga.

Iniciar un tratamiento precoz en los niños puede interrumpir la progresión degenerativa de la enfermedad y reducir daños permanentes.

2. Qué debe saber antes de usar Mepsevii

No tome Mepsevii

• si ha tenido una reacción alérgica grave a la vestronidasa alfa o a cualquiera de los demás excipientes de este medicamento (indicados en la sección 6).

Advertencias y precauciones
Consulte a su médico antes de tomar Mepsevii.
Los efectos del tratamiento con vestronidasa alfa deben evaluarse periódicamente, y debe considerarse la posibilidad de interrumpir el tratamiento si no se observan beneficios evidentes (incluida la estabilización de las manifestaciones de la enfermedad). La interrupción del tratamiento podría provocar un empeoramiento significativo del estado clínico del paciente.
Debe tenerse en cuenta que la administración de vestronidasa alfa no influye sobre las complicaciones irreversibles (por ejemplo, deformidades del sistema esquelético).
Esté atento a los efectos adversos durante o inmediatamente después de la infusión de Mepsevii.

• Puede presentar efectos adversos mientras se le administra Mepsevii o hasta un día después. Estos efectos adversos se denominan reacciones a la infusión, ya que son causados por la infusión (goteo intravenoso) del medicamento. Pueden incluir una reacción alérgica (ver sección 4). Si presenta una reacción a la infusión, informe inmediatamente a su médico.
• Si presenta una reacción alérgica durante la infusión, el médico podrá ralentizar o interrumpir dicha infusión. El médico podría administrarle (o ya haberle administrado) otros medicamentos para controlar las reacciones alérgicas, como antihistamínicos, corticosteroides o un antipirético (medicamento para reducir la fiebre). Otros síntomas a los que debe prestar atención:
• Si presenta dolor en el cuello o en la espalda, siente entumecimiento en los brazos o en las piernas, o si no puede controlar la orina o las heces, informe inmediatamente a su médico. Estos problemas pueden ser signos de la enfermedad y podrían deberse a la presión sobre la médula espinal.

Otros medicamentos y Mepsevii
Consulte a su médico si está tomando, ha tomado recientemente o podría tener que tomar otros medicamentos.
Embarazo y lactancia
Si está embarazada, sospecha que podría estarlo, está planeando quedarse embarazada o está dando el pecho, consulte a su médico antes de tomar este medicamento.
No tome Mepsevii durante el embarazo a menos que el tratamiento sea estrictamente necesario.
Consulte a su médico para evaluar si los beneficios de usar Mepsevii superan los posibles riesgos para el feto. Esto se debe a que no hay datos disponibles sobre el uso de Mepsevii durante el embarazo.
No se sabe si Mepsevii pasa a la leche materna, pero no se espera que el medicamento pase al bebé. Consulte a su médico para determinar si los beneficios de usar Mepsevii superan los posibles riesgos para el lactante durante la lactancia.
Conducción de vehículos y uso de maquinaria
No se conocen efectos de Mepsevii sobre la capacidad de conducir vehículos o utilizar maquinaria.
Mepsevii contiene sodio
Este medicamento contiene 17,8 mg de sodio (elemento principal de la sal de mesa/común) en cada vial de 5 mL, y se administra con cloruro de sodio en una concentración de 9 mg/mL como diluyente. Cada vial administrado equivale, por tanto, al 1,8 % de la ingesta diaria máxima recomendada de sodio para un adulto. Tenga en cuenta este aspecto si sigue una dieta baja en sodio.

3. Cómo tomar Mepsevii

El tratamiento con Mepsevii debe ser iniciado y supervisado por un médico.

• El médico o la enfermera le administrarán Mepsevii mediante una infusión (suero) en una vena.
• El medicamento deberá diluirse antes de su administración.
• Es posible que el médico le administre (o ya le haya administrado) algunos medicamentos para prevenir reacciones alérgicas, como antihistamínicos, corticosteroides o un medicamento antipirético, destinado a reducir la fiebre.

Dosis
La dosis que recibirá dependerá de su peso corporal.

• La dosis recomendada es de 4 mg por cada kilogramo de peso corporal.
• Esta dosis se administra cada dos semanas mediante una perfusión en una vena (infusión intravenosa).
• Cada infusión se administrará durante aproximadamente 4 horas.

Si recibe más Mepsevii del que debe
Mepsevii le es administrado y controlado por el médico. Él/ella se asegurará de que reciba la dosis correcta y actuará si fuera necesario.
Si tiene más preguntas sobre el uso de este medicamento, consulte con su médico.

4. Posibles efectos adversos

Como todos los medicamentos, este medicamento puede causar efectos adversos, aunque no todas las personas los padezcan.
Los efectos adversos se han manifestado principalmente mientras los pacientes estaban recibiendo el medicamento o dentro de un día tras la infusión (reacciones a la infusión).

Efectos adversos graves

Reacción alérgica grave (muy frecuente: puede afectar a más de 1 de cada 10 personas):
Informe inmediatamente al médico o a la enfermera si presenta cualquiera de los siguientes síntomas de reacción alérgica grave (reacción anafilactoide). La infusión se interrumpirá inmediatamente y el médico podría administrarle (o ya haberle administrado) otros medicamentos para tratar la reacción alérgica, como un antihistamínico, un corticosteroide o un antipirético, medicamento para reducir la fiebre.
Los síntomas de una reacción alérgica grave pueden incluir dificultad para respirar, respiración sibilante, problemas respiratorios e hinchazón de la cara y la lengua.

Otros efectos adversos
Informe inmediatamente al médico si observa cualquiera de los siguientes efectos adversos; podría necesitar un tratamiento médico urgente:

Efectos adversos muy frecuentes (pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas):

• Ronchas (urticaria).
• Erupción cutánea.
• Hinchazón en el lugar de la infusión, incluida la fuga del medicamento hacia el tejido circundante a la vena (hinchazón en el sitio de infusión o extravasación en el sitio de infusión).

Efectos adversos frecuentes (pueden afectar hasta a 1 de cada 10 personas):

• Picor de la piel.
• Pérdida de heces (diarrea).
• Fiebre con contracciones involuntarias de los músculos de la cara o de las extremidades (convulsiones febriles).
• Hinchazón alrededor del lugar de la infusión.

Notificación de los efectos adversos
Si se presenta algún efecto adverso, incluidos aquellos no mencionados en este prospecto, consulte a su médico. Asimismo, puede notificar los efectos adversos directamente a través del sistema nacional de notificación que se indica en el Anexo V. Al notificar los efectos adversos, puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

5. Cómo conservar Mepsevii

Mantenga este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.
No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en el envase tras la indicación
"CADUCIDAD". La fecha de caducidad hace referencia al último día de ese mes.
Viales no abiertos:

• Conservar en nevera (de 2 °C a 8 °C).
• No congelar.
• Conservar en el envase original para proteger el medicamento de la luz.
• No utilice este medicamento si observa partículas.

No tire ningún medicamento por el desagüe ni por los residuos domésticos. Consulte a su farmacéutico cómo eliminar los medicamentos que ya no utilice. Esto ayudará a proteger el medio ambiente.

6. Contenido del envase y otra información

Qué contiene Mepsevii

• El principio activo es la vestronidasa alfa. Cada mL de concentrado contiene 2 mg de vestronidasa alfa. Cada vial de concentrado de 5 mL contiene 10 mg de vestronidasa alfa.
• Los demás excipientes son: fosfato monosódico dihidrato, cloruro de sodio, histidina, polisorbato 20 y agua para preparaciones inyectables (para el sodio, véase el apartado 2 de la sección "Mepsevii contiene sodio").

Descripción del aspecto de Mepsevii y contenido del envase
Mepsevii se presenta como un concentrado para solución para perfusión (concentrado estéril). El concentrado, de color incoloro a ligeramente amarillo, debe estar libre de partículas visibles. Se suministra en un vial de vidrio transparente con tapón de goma y precinto de aluminio con tapón de plástico.
Tamaño del envase: 1 vial de 5 mL
Titular de la autorización de comercialización
Ultragenyx Germany GmbH
Rahel-Hirsch-Str. 10
10557 Berlín
Alemania
Fabricante
Ultragenyx Netherlands B.V.
Evert van de Beekstraat 1, Unidad 104
1118 CL Schiphol
Países Bajos
Para obtener más información sobre este medicamento, póngase en contacto con el representante local del titular de la autorización de comercialización:
BE, BG, CZ, DK, DE, EE, IE, EL, ES, HR, IT, CY, LV, LT, LU, HU, MT, NL, AT, PL, PT, RO,
SI, SK, FI, SE, UK(NI)
Ultragenyx Germany GmbH, DE
Tel/Tél/Teл./Tlf/Τηλ/Puh/Sími: + 49 30 20179810
FR
Ultragenyx France SAS, FR
Tél: + 33 1 85 65 37 61 o 0800 91 79 24 (número verde)
A este medicamento se le ha concedido una autorización en "circunstancias excepcionales". Esto significa que, debido a la rareza de la enfermedad, no ha sido posible obtener información completa sobre este medicamento.
La Agencia Europea de Medicamentos revisará anualmente cualquier nueva información disponible sobre este medicamento, y este prospecto se actualizará si fuera necesario.
Otras fuentes de información
Información más detallada sobre este medicamento está disponible en el sitio web de la Agencia Europea de Medicamentos: https://www.ema.europa.eu. Además, se incluyen enlaces a otros sitios web sobre enfermedades raras y sus tratamientos terapéuticos.