LIBMELDY

Ulotka: informacje dla pacjenta lub osoby opiekującej się pacjentem

Libmeldy 2-10 x 10⁶ komórek/mL zawiesina do wlewu

atidarsagene autotemcel (komórki CD34⁺)
Lek poddawany dodatkowemu monitorowaniu. Umożliwi to szybkie wykrywanie nowych informacji dotyczących bezpieczeństwa. Możesz wnieść swój wkład, zgłaszając wszelkie niepożądane zdarzenia występujące u dziecka podczas stosowania tego leku. Zobacz koniec punktu 4, aby uzyskać informacje, jak zgłaszać niepożądane zdarzenia.
Uważnie przeczytaj tę ulotkę przed podaniem leku dziecku,
ponieważ zawiera ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę ulotkę. Może się okazać konieczne ponowne zapoznanie się z jej treścią.
• W przypadku jakichkolwiek wątpliwości skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką opiekującą się dzieckiem.
• Lekarz lub pielęgniarka opiekująca się dzieckiem wydadzą Ci kartę ostrzeżenia dla pacjenta. Przeczytaj ją uważnie i postępuj zgodnie z zawartymi w niej instrukcjami.
• Zawsze pokazuj kartę ostrzeżenia lekarzowi lub pielęgniarkę podczas wizyt lub gdy dziecko trafi do szpitala.
• Jeśli u dziecka wystąpią jakiekolwiek działania niepożądane, w tym nie wymienione w tej ulotce, skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką. Zobacz punkt 4.

Zawartość tej ulotki

1. Co to jest Libmeldy i w jakim celu jest stosowany
2. Co należy wiedzieć przed podaniem dziecku Libmeldy
3. Jak podaje się Libmeldy
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać Libmeldy
6. Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest Libmeldy i do czego służy

Co to jest Libmeldy
Libmeldy (atidarsagene autotemcel) to rodzaj leku zaliczanego do terapii genowych. Jest on specjalnie wytwarzany dla danego dziecka na podstawie jego własnych komórek krwi.
Do czego służy Libmeldy
Libmeldy służy do leczenia ciężkiej choroby zwanej metachromatyczną leukodystrofią (MLD):

• u dzieci z postaciami „późno niemowlęcą” lub „wcześnie młodzieńczą” choroby, u których jeszcze nie wystąpiły żadne objawy;
• u dzieci z postacią „wcześnie młodzieńczą” choroby, u których objawy już się pojawiły, ale nie pogarszają się jeszcze szybko.

Osoby cierpiące na MLD mają wadę w genie odpowiedzialnym za wytwarzanie enzymu zwanego aryllosulfatazą A (ARSA). Powoduje to gromadzenie się substancji zwanych sulfatydami w mózgu i układzie nerwowym, co prowadzi do uszkodzenia układu nerwowego, stopniowej utraty zdolności fizycznych, a następnie również zdolności umysłowych, kończąc się śmiercią.
Jak działa Libmeldy?
Z krwi dziecka pobiera się tzw. komórki macierzyste. Następnie są one modyfikowane w laboratorium poprzez wprowadzenie działającego genu kodującego produkcję ARSA. Gdy dziecko otrzyma Libmeldy, składający się z tych zmodyfikowanych komórek, zaczną one wytwarzać ARSA, który rozkłada nagromadzone sulfatydy w komórkach nerwowych i innych komórkach organizmu dziecka. Ma to spowolnić postęp choroby i poprawić jakość życia dziecka.
Libmeldy podaje się za pomocą wlewu dożylnego ( infuzja ) drogą dożylną ( i.v. ). Aby uzyskać więcej informacji o tym, co dzieje się przed i podczas leczenia, proszę zapoznać się z punktem 3, W jaki sposób podaje się Libmeldy.
Jeśli ma się pytania dotyczące działania Libmeldy lub powodów, dla których ten lek został przepisany dziecku, należy skonsultować się z lekarzem.

2. Co powinien wiedzieć przed podaniem Libmeldy dziecku

Nie należy podawać Libmeldy dziecku:

• jeśli jest uczulone na atidarsagenę autotemcel lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6). Jeśli podejrzewa się uczulenie dziecka, należy skonsultować się z lekarzem;
• jeśli wcześniej podawano mu terapię genową z wykorzystaniem własnych komórek macierzystych krwi;
• jeśli jest uczulone na którykolwiek z składników leków, które zostaną podane przed leczeniem Libmeldy, lub jeśli lekarz uważa, że dziecko może doświadczyć nieakceptowalnych działań niepożądanych związanych z tymi lekami (patrz punkt 3).

Ostrzeżenia i środki ostrożności
Przed podaniem Libmeldy dziecku należy skonsultować się z lekarzem.

• Informacje o lekach komórkowych, takich jak Libmeldy, muszą być przechowywane przez 30 lat w szpitalu. Dane dotyczące dziecka będą zawierać jego imię i nazwisko oraz numer serii produktu Libmeldy, który został podany.
• Libmeldy jest wytwarzany z komórek macierzystych dziecka i może być podany wyłącznie temu dziecku.

Przed leczeniem Libmeldy

• Przed podjęciem decyzji o zastosowaniu Libmeldy lekarz dokona oceny dziecka w celu potwierdzenia obecności MLD oraz oceny objawów i skutków choroby. Dziecko może nie wykazywać żadnych objawów choroby w czasie wstępnego badania. Jeśli MLD u dziecka postępuje i pogarsza się przed rozpoczęciem leczenia, lekarz może stwierdzić, że choroba osiągnęła „szybko postępującą fazę”. W takim przypadku dziecko może nie czerpać korzyści z leczenia, a lekarz może zdecydować o niepodawaniu Libmeldy.
• Cewniki dożylnego dostępu centralnego to cienkie, elastyczne rurki, które lekarz wprowadza do dużej żyły w celu uzyskania dostępu do krwiobiegu dziecka. Ryzyko związane z cewnikami obejmuje infekcje i powstawanie skrzeplin. Lekarz i pielęgniarka będą monitorować dziecko pod kątem ewentualnych powikłań związanych z cewnikiem dożylnym centralnym.
• Libmeldy jest badany pod kątem obecności drobnoustrojów zakaźnych przed podaniem dziecku. Istnieje niewielkie ryzyko zakażenia. Lekarze i pielęgniarski będą monitorować dziecko podczas wlewu w celu wykrycia ewentualnych objawów zakażenia i, w razie potrzeby, podjęcia odpowiedniego leczenia.
• Lekarz sprawdzi tarczycę dziecka. Tarczyca znajduje się w szyi i wytwarza ważne hormony wspomagające prawidłowe funkcjonowanie organizmu. Będzie ona monitorowana również po leczeniu, jeśli będzie to konieczne.

Po leczeniu Libmeldy

• Po leczeniu może zostać poproszony o zgłoszenie dziecka do badania kontrolnego na okres do 15 lat, aby lepiej poznać długoterminowe skutki działania Libmeldy.
• Jeśli dziecko będzie wymagało przetaczania krwi w ciągu pierwszych 3 miesięcy po podaniu Libmeldy, produkty krwiopochodne muszą zostać napromienione przed podaniem. Ta procedura redukuje liczbę białych krwinek, tzw. limfocytów, minimalizując ryzyko reakcji przeciwnożnej. Lekarz będzie monitorować dziecko pod kątem ewentualnych reakcji na przetaczanie krwi.
• Po leczeniu Libmeldy liczba komórek krwi dziecka będzie przez pewien czas obniżona. Dotyczy to komórek krwi odpowiadających za walkę z infekcjami, tzw. neutrofili, które można zmierzyć za pomocą prostego badania krwi. Jeśli liczba neutrofili u dziecka pozostaje niska po 60 dniach, może to być tzw. „niepowodzenie engraftowania”. W takim przypadku lekarz może zdecydować o podaniu dziecku wcześniej zebranych komórek zapasowych (patrz punkt 3). Do komórek zapasowych nie dodano działającego genu ARSA i nie będą one wytwarzać enzymu ARSA.
• Po podaniu leku przygotowującego (kondycjonującego) dziecko może mieć obniżoną liczbę płytek krwi. Oznacza to, że jego krew może nie krzepnąć prawidłowo, a dziecko może być narażone na krwawienia przez pewien czas po leczeniu. Lekarz będzie kontrolować liczbę płytek krwi dziecka za pomocą prostych badań krwi i, w razie potrzeby, podjąć odpowiednie leczenie. Może to obejmować przetaczanie płytek krwi w celu zwiększenia ich liczby.
• Może wystąpić acidoza metaboliczna, stan, w którym poziom kwasu we krwi wzrasta. Może być spowodowana różnymi przyczynami i jest częstsza u pacjentów z MLD. Objawy acidozy metabolicznej obejmują uczucie duszności, szybkie oddychanie, nudności i wymioty. Lekarz będzie monitorować dziecko pod kątem objawów acidozy metabolicznej.
• Wprowadzenie nowego genu do komórek macierzystych teoretycznie może powodować nowotwory krwi (błoniaczakę i chłoniak). Po leczeniu lekarz będzie monitorować dziecko pod kątem ewentualnych objawów białaczki lub chłoniaka.
• W trakcie badań klinicznych niektórzy pacjenci wykształcili przeciwciała przeciwko enzymowi ARSA, tzw. przeciwciała anty-ARSA (patrz działania niepożądane Libmeldy w punkcie 4). Stan ten ustąpił spontanicznie lub po leczeniu odpowiednimi lekami. Lekarz sprawdzi krew dziecka pod kątem obecności przeciwciał anty-ARSA i, w razie potrzeby, poda odpowiednie leczenie.
• Po podaniu Libmeldy dziecko będzie monitorowane za pomocą regularnych badań krwi, w tym pomiaru przeciwciał zwanych immunoglobulinami. Jeśli ich poziom jest niski, dziecko może wymagać terapii zastępczej immunoglobulinami. Lekarz omówi to z rodzicem, jeśli będzie to konieczne.
• Libmeldy jest wytwarzany z wykorzystaniem fragmentów wirusa HIV (ludzkiego wirusa niedoboru odporności), które zostały zmodyfikowane w taki sposób, że nie mogą powodować infekcji. Zmodyfikowany wirus jest wykorzystywany do wprowadzenia genu ARSA do komórek macierzystych dziecka. Choć ten lek nie spowoduje infekcji HIV u dziecka, obecność Libmeldy we krwi może powodować fałszywie dodatni wynik w niektórych komercyjnych testach na HIV (tzw. „testach opartych na PCR”), które wykrywają fragment HIV użyty do produkcji Libmeldy. Jeśli po leczeniu Libmeldy dziecko wyjdzie pozytywnie w teście na HIV, należy skontaktować się z lekarzem lub pielęgniarką.
• Po leczeniu Libmeldy dziecko nie będzie mogło dawać krwi, organów, tkanek ani komórek, ponieważ Libmeldy jest produktem terapii genowej.

Przed podaniem Libmeldy lekarz:

• sprawdzi płuca, serce, nerki, wątrobę i ciśnienie krwi dziecka;
• poszuka oznak infekcji; wszelkie infekcje zostaną wyleczone przed podaniem Libmeldy dziecku;
• przeprowadzi badania w kierunku wirusowego zapalenia wątroby typu B, wirusowego zapalenia wątroby typu C, ludzkiego wirusa białaczki limfocytów typu T (HTLV), HIV lub infekcji mikoplazmowej;
• sprawdzi, czy dziecko zostało zaszczepione w ciągu ostatnich 6 tygodni lub czy planowane jest szczepienie w nadchodzących miesiącach.

Gdy leczenie Libmeldy nie może zostać ukończone
Przed podaniem Libmeldy dziecko otrzyma lek przygotowujący (kondycjonujący),
aby usunąć komórki z szpiku kostnego.
Jeśli Libmeldy nie może zostać podany po podaniu leku przygotowującego,
lub jeśli zmodyfikowane komórki macierzyste nie przyjmą się w organizmie dziecka,
lekarz może zdecydować o podaniu dziecku wcześniej zebranych komórek zapasowych (patrz także punkt 3, Jak podaje się Libmeldy). Do komórek zapasowych nie dodano działającego genu ARSA i nie będą one wytwarzać enzymu ARSA. Więcej szczegółów można uzyskać u lekarza.

Inne leki i Libmeldy
Należy poinformować lekarza, jeśli dziecko przyjmuje, niedawno przyjmowało lub może w przyszłości przyjmować
jakiekolwiek inne leki.

• Dziecko nie powinno przyjmować żadnych leków na infekcję HIV co najmniej miesiąc przed podaniem leków mobilizujących aż do co najmniej 7 dni po wlewie Libmeldy (patrz także punkt 3, Z czego składa się i jak podaje się Libmeldy).
• Dziecko nie powinno być szczepione żywymi szczepionkami w ciągu 6 tygodni przed podaniem leku przygotowującego do leczenia Libmeldy ani po leczeniu, dopóki jego układ odpornościowy (układ obronny organizmu) nie odzyska pełnej sprawności.

Libmeldy zawiera sód i dimetylosulfoxek (DMSO)
Ten lek zawiera 35–560 mg sodu (główny składnik soli kuchennej) w jednej dawce, co odpowiada 2–28% maksymalnej zalecanej dziennej dawki sodu w diecie dorosłego.
Jeśli dziecko wcześniej nie miało kontaktu z DMSO (substancją stosowaną do konserwacji zamrożonych komórek), lekarz lub pielęgniarka muszą dokładnie obserwować dziecko pod kątem ewentualnych reakcji podczas i po wlewie każdej worki.

3. Jak stosuje się lek Libmeldy

Lek Libmeldy jest zawsze podawany dziecku przez lekarza w wykwalifikowanym ośrodku terapeutycznym
i podaje się go tylko jeden raz.

Inne leki, które zostaną podane dziecku przed podaniem Libmeldy
Dziecku mogą zostać podane tzw. leki mobilizujące i kondycjonujące
(w celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących możliwych działań niepożądanych tych leków,
zobacz punkt 4).
Ponieważ Libmeldy jest wytwarzany z komórek macierzystych dziecka, jego krew zostanie pobrana z żyły i zebrana w celu przygotowania leku około 2 miesięcy przed leczeniem.

• Dziecku zostanie najpierw podany lek mobilizujący, którego zadaniem jest przeniesienie komórek macierzystych z szpiku kostnego do krwiobiegu.
• Komórki macierzyste krwi mogą następnie zostać zebrane za pomocą urządzenia oddzielającego składniki krwi (aparat do aferezy). Może być konieczne więcej niż jedno dniowe pobieranie, aby zebrać wystarczającą ilość komórek macierzystych krwi do produkcji Libmeldy.

Zebrane komórki macierzyste krwi zostaną podzielone na:

• komórki terapeutyczne, które zostaną wykorzystane do produkcji Libmeldy poprzez wprowadzenie działającej kopii genu ARSA do komórek macierzystych próbki.

• komórki zapasowe, które zostaną zamrożone i zachowane, aby w razie potrzeby mogły zostać podane dziecku jako zastępcze komórki macierzyste, jeśli Libmeldy nie może zostać podane lub nie działa (zobacz "Kiedy leczenie Libmeldy nie może zostać ukończone" w punkcie 2). Należy zauważyć, że komórki zapasowe mogą zostać alternatywnie pobrane ze szpiku kostnego dziecka. W takim przypadku dziecku zostaną podane leki uspokajające, zapobiegające bólowi lub wywołujące stan nieświadomości przed procedurą. Lekarz pobierze szpik kostny dziecka za pomocą specjalnej strzykawki.
  Jak podaje się Libmeldy dziecku

• Libmeldy zostanie podane dziecku w wyspecjalizowanym ośrodku leczniczym i przez lekarzy przeszkolonych w stosowaniu tego typu leków.

• Lekarze sprawdzą, czy worki do wlewu z Libmeldy są poprawnie oznaczone jako wyprodukowane z komórek dziecka.

• Libmeldy to leczenie jednorazowe i nie zostanie podane dziecku ponownie.

Jeśli masz jakiekolwiek wątpliwości dotyczące stosowania tego leku, skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób one występują.
Niektóre działania niepożądane są związane z lekiem stosowanym w ramach przygotowania (kondycjonowania) do leczenia Libmeldy, które ma na celu przygotowanie szpiku kostnego dziecka.
Porozmawiaj z lekarzem dziecka o działaniach niepożądanych tego leku przygotowawczego. Możesz również przeczytać ulotkę dołączoną do tego leku.
Działania niepożądane leku przygotowawczego
➔ Natychmiast powiadom lekarza lub pielęgniarkę, jeśli u dziecka pojawi się którykolwiek z poniższych działań niepożądanych po podaniu leku przygotowawczego. Zazwyczaj pojawiają się w ciągu pierwszych dni i kilku tygodni po podaniu leku przygotowawczego, ale mogą również rozwinąć się znacznie później.
Bardzo częste działania niepożądane (mogą dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10)

• wyniki badań krwi wskazujące na niski poziom białych krwinek, z lub bez gorączki
• owrzodzenia w jamie ustnej i stan zapalny jamy ustnej
• wymioty
• powiększenie wątroby
• utrata funkcji lub zmniejszenie funkcji jajników

Częste działania niepożądane (mogą dotyczyć do 1 osoby na 10)

• infekcje wirusowe i bakteryjne
• infekcja klatki piersiowej (zapalenie płuc)
• katar
• nadmierna reakcja na infekcję
• niski poziom czerwonych krwinek (anemia)
• lub białych krwinek
• nietypowe krwawienia lub siniaki: mogą być spowodowane niskim poziomem płytek krwi, co zmniejsza zdolność krwi do krzepnięcia
• kwasica metaboliczna, stan, w którym poziom kwasu we krwi jest podwyższony
• nadmiar płynu w organizmie
• trudności ze snem
• ból głowy
• infekcja narządów uczestniczących w wydalaniu moczu (np. pęcherza i dróg moczowych)
• krwawienia z nosa
• ból jamy ustnej i gardła
• gromadzenie się płynu w jamie brzusznej
• biegunka
• krwawienia z przewodu pokarmowego
• nudności
• zaparcia
• niestrawność
• podwyższenie poziomu enzymów wątrobowych (transaminaz i aminotransferaz) stwierdzone w badaniach krwi
• obniżenie poziomu albuminy stwierdzone w badaniach krwi
• ból w prawym górnym kwadrancie brzucha pod żebrami, żółtaczka (żółtaczka oczu lub skóry), szybki przyrost masy ciała, obrzęki rąk, nóg i brzucha oraz trudności z oddychaniem. Mogą to być objawy ciężkiej choroby wątroby zwanej chorobą weno-okluzyjną
• odłamywanie się skóry
• oparzenia od pieluszki
• świąd skóry
• stan zapalny skóry
• ból pleców
• ból kości
• ból stawów
• zmniejszenie ilości wydalanego moczu
• gorączka
• stan zapalny przewodu pokarmowego
• dodatni wynik badania na obecność Aspergillus (grzyba, który może powodować chorobę płuc)

Działania niepożądane Libmeldy
Poniższe działania niepożądane zostały zgłoszone podczas stosowania leku Libmeldy.
Bardzo częste działania niepożądane (mogą dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10)

• dodatni wynik badania na obecność przeciwciał przeciwko ARSA. Przeciwciała to naturalna obrona organizmu przed wszystkim, co organizm uznaje za obce.

Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli u dziecka wystąpi jakiekolwiek działanie niepożądane, w tym takie, których nie wymieniono w niniejszym ulocie, skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką. Możesz również zgłosić działania niepożądane bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w załączniku V. Poprzez zgłaszanie działań niepożądanych możesz pomóc w dostarczeniu dodatkowych informacji dotyczących bezpieczeństwa tego leku.

5. Jak przechowywać lek Libmeldy

Następujące informacje przeznaczone są wyłącznie dla lekarzy.
Ponieważ lek ten będzie podawany w szpitalu, szpital ten odpowiada za prawidłowe przechowywanie leku przed i podczas jego stosowania, jak również za jego prawidłowe utylizowanie.
Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci.
Nie należy stosować tego leku po upływie daty ważności wskazanej na etykietach opakowania zewnętrznego i worka do infuzji.
Nie należy stosować tego leku, jeśli zauważysz uszkodzenie worka do infuzji lub wyciek zawartości.
Przechowywać w temperaturze < -130 °C przez maksymalnie 6 miesięcy. Nie należy odmrażać produktu przed momentem przygotowania do użycia. Po odmrożeniu przechowywać w temperaturze pokojowej (20–25 °C) i użyć w ciągu 2 godzin. Nie wolno ponownie zamrażać.
Ten lek zawiera genetycznie zmodyfikowane ludzkie komórki. Nieużywany lek oraz odpady pochodzące z tego leku należy utylizować zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi zarządzania materiałami pochodzącymi z ludzi.

6. Skład opakowania i inne informacje

Co zawiera Libmeldy

• Substancją czynną są komórki macierzyste dziecka zawierające działające kopie genu ARSA. Stężenie na worku wynosi 2–10 x 10 komórek na mililitr.
• Pozostałe składniki to roztwór stosowany do konserwacji zamrożonych komórek oraz chlorek sodu (patrz punkt 2, Libmeldy zawiera sód ).

To leczenie zawiera modyfikowane genetycznie ludzkie komórki krwi.
Opis wyglądu zewnętrznego Libmeldy i zawartości opakowania
Libmeldy to zawiesina komórek od klarownej do lekko mętnej, bezbarwnej lub lekko żółtej lub różowej, dostarczana w jednym lub kilku przezroczystych workach do wlewu, każdy umieszczony w torebce wewnątrz zamkniętego pojemnika metalowego.
Na każdym worku do wlewu i na każdym pojemniku metalowym wydrukowane są imię i data urodzenia dziecka, a także zakodowane informacje identyfikujące je jako pacjenta.
Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu
Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V.
Bargelaan 200,
2333 CW Leiden,
Holandia
Producent
AGC Biologics S.p.A.
Zambon Scientific Park
Via Meucci 3
20091 Bresso (MI)
Włochy
AGC Biologics S.p.A.
Via Olgettina 58
20132 Milano
Włochy
Inne źródła informacji
Szczegółowe informacje na temat tego leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: https://www.ema.europa.eu .
Instrukcja leku jest dostępna we wszystkich językach Unii Europejskiej / Europejskiego Obszaru Gospodarczego na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków.
<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>

Poniżej zamieszczono informacje przeznaczone wyłącznie dla personelu medycznego:

Należy dokładnie zapoznać się z całą treścią niniejszej procedury przed podaniem leku Libmeldy.
Środki ostrożności, które należy zachować przed manipulacją lub podaniem leku

• Lek ten zawiera ludzkie komórki krwi. Osoby medyczne manipulujące lekiem Libmeldy powinny zachować odpowiednie środki ostrożności (zakładać rękawiczki, odzież ochronną oraz okulary ochronne), aby uniknąć potencjalnego przeniesienia chorób zakaźnych.
• Lek Libmeldy należy przechowywać w temperaturze < –130 °C aż do momentu rozmrożenia zawartości worka do wlewu w celu podania.

Określenie dawki do podania

• Dawka do podania oraz liczba worków do wlewu leku Libmeldy, które należy użyć, muszą być ustalone na podstawie całkowitej liczby komórek CD34 podanych w ramach dawki, podanej na arkuszu informacyjnym serii (tj. „dawka podana”, obliczona na podstawie masy ciała pacjenta w momencie pobrania komórek). Dawka leku Libmeldy do podania musi również uwzględniać masę ciała pacjenta w momencie leczenia oraz fakt, że każdy używany worek musi być podany w całości.

Przygotowanie przed podaniem

• Pacjentowi może być przydzielonych więcej niż jeden worek do wlewu. Każdy worek do wlewu jest dostarczany w opakowaniu foliowym, umieszczonym w metalowej skrzynce.
• Każdy worek do wlewu w opakowaniu foliowym należy przechowywać w metalowej skrzynce w parze azotu ciekłego w temperaturze < –130 °C aż do momentu przygotowania do rozmrożenia i podania.
• Należy sprawdzić, czy wszystkie worki do wlewu są dostępne oraz czy żaden z worków do wlewu nie przekroczył daty ważności, korzystając z dołączonego arkusza informacyjnego serii.
• Do przygotowania wlewu przed podaniem oraz do płukania worka do wlewu i wlewu po podaniu konieczne będzie posiadanie sterylnego roztworu do wstrzykiwania chlorku sodu 9 mg/mL (0,9 %).

Sprawdzenie przed rozmrażaniem

• Nie należy wyjmować metalowej skrzynki z miejsca przechowywania w warunkach kriogenicznych ani rozmrażać leku Libmeldy, dopóki pacjent nie będzie gotowy do podania. Czasy rozmrażania każdego worka do wlewu zawierającego lek Libmeldy oraz samego wlewu należy zsynchronizować. Należy potwierdzić wcześniej zaplanowany czas podania i dostosować czas rozpoczęcia rozmrażania tak, aby lek Libmeldy był dostępny do podania w momencie gotowości pacjenta.
• Otworzyć metalową skrzynkę i sprawdzić stan opakowania foliowego oraz worka do wlewu pod kątem ich integralności przed rozmrożeniem. W przypadku uszkodzenia worka do wlewu należy postępować zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi usuwania odpadów pochodzących z ludzkiego materiału i niezwłocznie skontaktować się z firmą Orchard Therapeutics.
• Przed rozmrożeniem leku Libmeldy należy sprawdzić, czy dane pacjenta odpowiadają unikalnym informacjom o pacjencie podanym na etykietach opakowania oraz na dołączonym arkuszu informacyjnym serii. Lek Libmeldy przeznaczony jest wyłącznie do autologicznego użytku. Nie należy rozmrażać ani podawać leku Libmeldy, jeśli dane podane na etykiecie specyficznej dla pacjenta na worku do wlewu nie odpowiadają zaplanowanemu pacjentowi.

Rozmrażanie

• Po ostrożnym wyjęciu z metalowej skrzynki rozmrozić worek do wlewu wraz z opakowaniem foliowym w temperaturze 37 °C w urządzeniu do kontrolowanego rozmrażania, aż do całkowitego zniknięcia lodu z worka do wlewu.
• Po zakończeniu rozmrażania worek należy natychmiast wyjąć z urządzenia do rozmrażania.
• Otworzyć opakowanie foliowe z zachowaniem ostrożności, aby wyjąć worek do wlewu, który należy przechowywać w temperaturze pokojowej (20–25 °C) aż do momentu podania.
• Delikatnie przetrzeć worek do wlewu, aby ponownie zawiesić komórki. Zawartość worka do wlewu należy sprawdzić w celu upewnienia się, że nie ma widocznych pozostałości agregatów komórkowych. Małe grudki materiału komórkowego należy rozprowadzić delikatnym mieszaniem ręcznym. Nie należy wstrząsać workiem.
• Worka do wlewu nie wolno przemywać, wirować, pobierać próbek ani zawieszać w nowym środowisku przed podaniem.
• Leku Libmeldy nie należy napromieniować, ponieważ napromieniowanie może prowadzić do dezaktywacji produktu.
• Jeśli do dawki leczenia pacjenta dostarczono więcej niż jeden worek do wlewu, kolejny worek należy rozmrażać dopiero po całkowitym podaniu zawartości poprzedniego worka.

Podawanie

• Lek Libmeldy należy podawać jako wlew dożylny za pośrednictwem cewnika dożylnego centralnego zgodnie z obowiązującymi procedurami w ośrodku uprawnionym do stosowania produktów terapii komórkowej.
• Zalecany zestaw do podania to zestaw do transfuzji krwi wyposażony w filtr 200 µm.
• Każdy worek należy podać grawitacyjnie w ciągu 2 godzin od rozmrożenia, wliczając ewentualne przerwy podczas wlewu, aby zachować maksymalną żywotność produktu.
• Maksymalna szybkość podania wynosi 5 mL/kg/h, a zawartość każdego worka należy podać w ciągu około 30 minut.
• Gdy konieczne jest podanie więcej niż jednego worka leku Libmeldy, należy podawać tylko jeden worek produktu na godzinę.
• U pacjentów wcześniej nie narażonych na działanie DMSO należy zachować szczególną ostrożność. Objawy życiowe (ciśnienie krwi, częstość akcji serca i nasycenie tlenem) oraz pojawienie się ewentualnych objawów należy monitorować przed rozpoczęciem wlewu, podczas wlewu oraz po zakończeniu wlewu każdego worka leku Libmeldy zgodnie z protokołami klinicznymi instytucji.
• Po zakończeniu wlewu należy przepłukać pozostałą ilość leku Libmeldy w worku do wlewu oraz wszelkie związane z nim przewody roztworem do wstrzykiwania chlorku sodu 9 mg/mL (0,9 %), aby zagwarantować podanie jak największej liczby komórek pacjentowi. Objętość wlewu należy dokładnie ocenić w odniesieniu do wieku i masy ciała pacjenta.

Środki ostrożności w przypadku przypadkowego narażenia

• W przypadku przypadkowego narażenia należy postępować zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi obchodzenia się z ludzkim materiałem. Powierzchnie robocze oraz materiały, które mogły potencjalnie mieć kontakt z lekiem Libmeldy, należy odkażać odpowiednim środkiem dezynfekcyjnym.

Środki ostrożności dotyczące usuwania nieużywanego leku

• Nieużywany lek oraz cały materiał, który miał kontakt z lekiem Libmeldy (odpady stałe i ciekłe), należy odpowiednio przetwarzać i usuwać jako potencjalnie infekcyjne odpady zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi obchodzenia się z ludzkim materiałem.