KUVAN

Ulotka: informacje dla pacjenta

Kuvan 100 mg tabletki do sporządzania roztworu doustnego

Sapropterin dihydrochloride
Przed zażyciem tego leku dokładnie przeczytaj ulotkę, ponieważ zawiera ona
ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę ulotkę. Może się okazać konieczność ponownego zapoznania się z jej treścią.
• W przypadku jakichkolwiek wątpliwości skontaktuj się z lekarzem lub farmaceutą.
• Ten lek został przepisany wyłącznie dla Ciebie. Nie przekazuj go innym osobom, nawet jeśli objawy ich choroby są podobne do Twoich, ponieważ może to być niebezpieczne.
• Jeśli wystąpią jakieś niepożądane działania, w tym te niewymienione w tej ulotce, skontaktuj się z lekarzem lub farmaceutą. Zobacz punkt 4.

Zawartość tej ulotki:

1. Co to jest Kuvan i do czego służy
2. Co należy wiedzieć przed zażyciem Kuvan
3. Jak stosować Kuvan
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać Kuvan
6. Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest Kuvan i do czego służy

Kuvan zawiera substancję czynną sapropterinę, która jest syntetyczną kopią substancji występującej w naszym organizmie, zwanej tetrahydrobiopteriną (BH4). Celem cząsteczki BH4 jest wspomaganie organizmu w wykorzystywaniu aminokwasu zwanego fenyloalaniną poprzez jego przekształcanie w inny aminokwas zwany tyrozyną.
Kuvan stosuje się do leczenia hiperfenyloalaninii (HPA) lub fenyloketonurii (PKU) u pacjentów w każdym wieku. HPA i PKU są spowodowane nieprawidłowo wysokimi stężeniami fenyloalaniny we krwi, które mogą być szkodliwe. Kuvan obniża te stężenia u niektórych pacjentów odpowiadających na leczenie BH4 i może pomóc zwiększyć ilość fenyloalaniny, którą można przyjmować w diecie.
Ten lek stosuje się również do leczenia dziedzicznej choroby zwanej niedoborem BH4, u pacjentów w każdym wieku, w której organizm nie wytwarza wystarczającej ilości BH4. Z powodu bardzo niskiego stężenia BH4 fenyloalanina nie jest odpowiednio wykorzystywana, co prowadzi do jej wzrostu i skutków szkodliwych. Dostarczając organizmowi BH4, której brakuje, Kuvan zmniejsza skutki szkodliwe nadmiaru fenyloalaniny we krwi i zwiększa tolerancję fenyloalaniny w diecie.

2. Co należy wiedzieć przed zażyciem Kuvan

Nie przyjmuj Kuvan
Jeśli jest alergiczny na sapropterinę lub którykolwiek z innych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).
Ostrzeżenia i środki ostrożności
Skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed zażyciem Kuvan, szczególnie jeśli:

• ma pan(i) więcej niż 65 lat
• ma pan(i) problemy z nerkami lub wątrobą
• jest pan(i) chory. Zalecana jest konsultacja z lekarzem, ponieważ poziom fenyloalaniny może wzrosnąć podczas choroby
• ma pan(i) skłonność do napadów drgawkowych

Podczas leczenia Kuvan lekarz będzie wykonywał badania krwi w celu określenia poziomu fenyloalaniny i tyrozyny oraz może zdecydować, jeśli będzie to konieczne, o zmianie dawki Kuvan lub diety.
Należy kontynuować leczenie dietetyczne zgodnie z zaleceniami lekarza. Nie należy zmieniać diety bez konsultacji z lekarzem. Nawet przy zażywaniu Kuvan mogą wystąpić poważne problemy neurologiczne, jeśli poziom fenyloalaniny we krwi nie jest odpowiednio kontrolowany. Podczas leczenia Kuvan lekarz musi nadal często kontrolować poziom fenyloalaniny we krwi, aby upewnić się, że nie jest ani zbyt wysoki, ani zbyt niski.
Inne leki i Kuvan
Powiadom lekarza lub farmaceuty, jeśli aktualnie przyjmuje się, ostatnio przyjmowało się lub może się przyjmować inne leki. W szczególności należy poinformować lekarza, jeśli używa się:

• lewodopy (stosowanej w leczeniu choroby Parkinsona)
• leków stosowanych w leczeniu nowotworów (np. metotreksatu)
• leków stosowanych w leczeniu infekcji bakteryjnych (np. trimetoprimu)
• leków powodujących rozszerzenie naczyń krwionośnych (np. glicerylu trinitratu (GTN), izosorbidu dinitratu (ISDN), azotanu sodowego (SNP), molsydomyne, minoksydylu).

Ciąża i karmienie piersią
Jeśli kobieta jest w ciąży, podejrzewa ciążę lub planuje zajść w ciążę, albo karmi piersią, powinna skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą przed zażyciem tego leku.
Jeśli kobieta jest w ciąży, lekarz wskazze, jak należy odpowiednio kontrolować poziom fenyloalaniny. Jeśli poziom fenyloalaniny nie jest odpowiednio kontrolowany przed lub podczas ciąży, może to zaszkodzić zarówno kobiecie, jak i dziecku. Lekarz będzie kontrolował ograniczenie spożycia fenyloalaniny w diecie przed i podczas ciąży.
Jeśli ścisła dieta nie pozwala na odpowiednie obniżenie poziomu fenyloalaniny we krwi, lekarz zadecyduje, czy należy przyjmować ten lek.
Nie należy przyjmować tego leku podczas karmienia piersią.
Kierowanie pojazdami i użytkowanie maszyn
Nie są znane przypadki, że stosowanie Kuvan wpływało na zdolność prowadzenia pojazdów lub obsługi maszyn.
Istotne informacje dotyczące niektórych substancji pomocniczych w Kuvan
Ten lek zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) na tabletkę, czyli jest w zasadzie „bezsodowy”.

3. Jak przyjmować Kuvan

Zażywaj tego leku ściśle według wskazówek lekarza. W przypadku jakichkolwiek wątpliwości skonsultuj się z lekarzem.
Dawkowanie w przypadku PKU
Zalecana dawka początkowa Kuvan u pacjentów z PKU wynosi 10 mg na każdy kg masy ciała. Zażywaj Kuvan raz dziennie, podczas posiłku, aby zwiększyć jego wchłanianie, zawsze o tej samej porze, najlepiej rano. Lekarz może dostosować dawkę, zazwyczaj w zakresie od 5 do 20 mg dziennie na każdy kg masy ciała, w zależności od potrzeb.
Dawkowanie w przypadku niedoboru BH4
Zalecana dawka początkowa Kuvan u pacjentów z niedoborem BH4 wynosi od 2 do 5 mg na każdy kg masy ciała. Zażywaj Kuvan podczas posiłków, aby zwiększyć jego wchłanianie. Podziel całkowitą dzienną dawkę na 2 lub 3 dawki, przyjmowane w ciągu dnia. Lekarz może dostosować dawkę do 20 mg dziennie na każdy kg masy ciała, w zależności od potrzeb.
Poniższa tabela przedstawia przykład obliczenia odpowiedniej dawki.

Sposób podania
Dla pacjentów z fenyloketonurią całkowitą dawkę dzienną należy przyjmować jednorazowo, zawsze o tej samej porze, najlepiej rano.
Dla pacjentów z niedoborem BH4 całkowitą dawkę dzienną należy podzielić na 2 lub 3 dawki w ciągu dnia.

Zastosowanie u wszystkich pacjentów
Przenieść przepisaną liczbę tabletek do szklanki lub filiżanki z wodą, jak szczegółowo opisano poniżej, i mieszać do całkowitego rozpuszczenia.
Tabletki mogą potrzebować kilku minut na całkowite rozpuszczenie się. Aby przyspieszyć proces rozpuszczania, tabletki można rozdrobnić. W roztworze mogą być widoczne drobne cząstki, jednak nie wpływają one na skuteczność leku. Należy wypić przygotowany roztwór Kuvan wraz z posiłkiem, w ciągu 15–20 minut od przygotowania.
Nie należy połykać kapsułki z substancją osuszającą znajdującą się w opakowaniu.

Zastosowanie u pacjentów o masie ciała powyżej 20 kg
Umieścić tabletki w szklance lub filiżance z wodą (120–240 mL) i mieszać do całkowitego rozpuszczenia.

Zastosowanie u dzieci o masie ciała do 20 kg
Dawka zależy od masy ciała, która zmienia się wraz z rozwojem dziecka. Lekarz poinformuje Pana/Panią:

• o liczbie tabletek Kuvan potrzebnych na jedną dawkę,
• o ilości wody potrzebnej do przygotowania jednej dawki Kuvan,
• o objętości roztworu, którą należy podać dziecku w ramach przepisanej dawki.

Dziecko powinno wypić roztwór wraz z posiłkiem.
Należy podać dziecku przepisaną objętość roztworu w ciągu 15–20 minut od rozpuszczenia tabletek. Jeśli nie można podać dawki dziecku w ciągu 15–20 minut od rozpuszczenia tabletek, należy przygotować nowy roztwór, ponieważ nie należy używać roztworu po upływie 20 minut od jego przygotowania.

Sprzęt potrzebny do przygotowania i podania dawki Kuvan dziecku

• Liczba tabletek Kuvan potrzebnych na jedną dawkę
• Szklanka z podziałką z oznaczeniami co 20, 40, 60 i 80 mL
• Szklanka lub filiżanka
• Czysta łyżeczka lub inny czysty przyrząd do mieszania
• Strzykawka do doustnego podawania (z podziałką co 1 mL) (strzykawka 10 mL do podawania objętości ≤10 mL lub strzykawka 20 mL do podawania objętości >10 mL)

Jeśli nie posiada się szklanki z podziałką do rozpuszczania tabletek oraz strzykawki 10 mL lub 20 mL, należy poprosić o nią lekarza.

Etapy przygotowania i podania dawki:

• Przenieść przepisaną liczbę tabletek do szklanki z podziałką. Dolać do szklanki z podziałką ilość wody wskazaną przez lekarza (np. lekarz wskazał, że należy użyć 20 mL wody do rozpuszczenia jednej tabletki Kuvan). Upewnić się, że objętość cieczy odpowiada ilości wskazanej przez lekarza. Mieszać łyżeczką lub innym czystym przyrządem do całkowitego rozpuszczenia tabletek.
• Jeśli lekarz wskazał, że należy podać tylko część roztworu, zanurzyć końcówkę strzykawki do doustnego podawania w szklankę z podziałką. Powoli cofnąć tłok, aby nabrać wskazaną przez lekarza objętość.
• Przenieść roztwór, powoli wciskając tłok, aż cały roztwór ze strzykawki do doustnego podawania zostanie przelany do szklanki lub filiżanki przeznaczonej do podania (np. jeśli lekarz wskazał rozpuszczenie dwóch tabletek Kuvan w 40 mL wody i podanie dziecku 30 mL roztworu, należy dwukrotnie użyć strzykawki do doustnego podawania o pojemności 20 mL, aby nabrać 30 mL roztworu (np. 20 mL + 10 mL) i przelać do szklanki lub filiżanki przeznaczonej do podania). Należy użyć strzykawki do doustnego podawania o pojemności 10 mL do podawania objętości ≤10 mL oraz strzykawki do doustnego podawania o pojemności 20 mL do podawania objętości >10 mL.
• Jeśli dziecko jest zbyt małe, aby pić z szklanki lub filiżanki, roztwór można podać za pomocą strzykawki do doustnego podawania. Należy nabrać przepisaną objętość roztworu z szklanki z podziałką i umieścić końcówkę strzykawki do doustnego podawania w jamie ustnej dziecka. Skierować końcówkę strzykawki do doustnego podawania w stronę policzka. Powoli wciskać tłok, podając roztwór małymi porcjami, aż cała zawartość strzykawki do doustnego podawania zostanie podana.
• Pozostały po podaniu roztwór należy wylać. Wyciągnąć tłok ze strzykawki do doustnego podawania. Wypłukać gorącą wodą obie części strzykawki do doustnego podawania oraz szklankę z podziałką i pozostawić do wyschnięcia na powietrzu. Gdy strzykawka do doustnego podawania wyschnie, ponownie włożyć tłok do cylindra strzykawki. Zachować strzykawkę do doustnego podawania oraz szklankę z podziałką do kolejnego użytku.

W przypadku przypadkowego przedawkowania Kuvan
Przyjęcie dawki Kuvan większej niż przepisana może powodować działania niepożądane, takie jak ból głowy i zawroty głowy. W przypadku przyjęcia dawki Kuvan większej niż przepisana, należy natychmiast skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

W przypadku zapomnienia o przyjęciu dawki Kuvan
Nie należy podawać podwójnej dawki, aby nadrobić pominiętą dawkę. Należy podać następną dawkę o zwykłej porze.

W przypadku przerwania leczenia Kuvan
Nie należy przerywać stosowania Kuvan bez wcześniejszej konsultacji z lekarzem, ponieważ może to prowadzić do wzrostu stężenia fenyloalaniny we krwi.
W przypadku jakichkolwiek wątpliwości dotyczących stosowania tego leku należy skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób
one występują.
Zgłoszono niewielką liczbę przypadków reakcji alergicznych (np. wysypki skórnej i ciężkich reakcji
alergicznych). Ich częstość jest nieznana (nie można określić częstości na podstawie dostępnych
danych).
Jeśli wystąpią u Państwa zaczerwienione, swędzące i wypukłe obszary skóry (koprzyca), kroplenie z nosa, przyspieszone lub nieregularne tętno, obrzęk języka i gardła, kichanie, świsty, ciężkie trudności w oddychaniu lub zawroty głowy, może to wskazywać na ciężką reakcję alergiczną na lek. W przypadku pojawienia się tych objawów należy natychmiast skontaktować się z lekarzem.
Działania niepożądane bardzo częste (mogą dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10)
Ból głowy i kroplenie z nosa.
Działania niepożądane częste (mogą dotyczyć do 1 osoby na 10)
Ból gardła, zatory nosowe lub zatkany nos, kaszel, biegunka, wymioty, ból żołądka, zbyt niski poziom fenyloalaniny we krwi, trudności trawienne i nudności (patrz punkt 2: „Ostrzeżenia i środki ostrożności”).
Działania niepożądane o nieznanej częstości (nie można określić częstości na podstawie dostępnych danych)
Zapalenie żołądka (zapalenienie wewnętrznej wyściółki żołądka), zapalenie przełyku (zapalenie wewnętrznej wyściółki przełyku).
Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpi u Państwa jakiekolwiek działanie niepożądane, w tym te, których nie wymieniono w tej ulotce, należy skontaktować się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką. Można również zgłosić działania niepożądane bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w załączniku V. Zgłaszanie działań niepożądanych może przyczynić się do uzyskania dodatkowych informacji dotyczących bezpieczeństwa tego leku.

5. Jak przechowywać lek Kuvan

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci.
Nie należy stosować tego leku po upływie daty ważności, która jest podana na fiolce i opakowaniu po oznaczeniu „Wydano”. Data ważności odnosi się do ostatniego dnia danego miesiąca.
Przechowuj w temperaturze nie przekraczającej 25°C.
Fiolek należy trzymać dobrze zamknięty, aby chronić lek przed wilgocią.
Nie wyrzucać leków do kanalizacji ani do śmieci domowych. Zapytaj farmaceuty, jak pozbyć się leków, których już nie używasz. Pomogło to chronić środowisko.

6. Skład opakowania i inne informacje

Skład Kuvan

• Substancją czynną jest saproteryna dwuchlorku. Każda tabletka zawiera 100 mg saproteryny dwuchlorku, co odpowiada 77 mg saproteryny.
• Pozostałe składniki to: mannitol (E421), wodorofosforan wapnia bezwodny, crospovidon typ A, kwas askorbinowy (E300), stearylofosforan sodu i ryboflawina (E101).

Opis wyglądu Kuvan i zawartości opakowania
Tabletki rozpuszczalne Kuvan 100 mg są białawe do żółtawobiałych z oznaczeniem „177” wybite na jednej stronie.
Dostępne są w butelkach z zamknięciem przeciwdziecięcym o pojemności 30, 120 lub 240 tabletek rozpuszczalnych. Każda butelka zawiera małą plastikową rurkę z sucharem (żel krzemionkowy).
Może się zdarzyć, że nie wszystkie opakowania są wprowadzone do obrotu.
Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu
BioMarin International Limited
Shanbally, Ringaskiddy
County Cork
Irlandia
Producent
BioMarin International Limited
Shanbally, Ringaskiddy
County Cork
Irlandia
Inne źródła informacji
Szczegółowe informacje na temat tego leku dostępne są na stronie Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu. Dodatkowo podane są linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom i odpowiednim leczeniom terapeutycznym.

Ulotka: informacja dla pacjenta

Kuvan 100 mg proszek do sporządzania roztworu doustnego

Sapropterinum dihydrochloridum
(Sapropterini dihydrochloridum)
Przed zażyciem tego leku dokładnie przeczytaj cały ulotnik, ponieważ zawiera on ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj ten ulotnik. Może się okazać konieczność ponownego zapoznania się z jego treścią.
• W przypadku jakichkolwiek wątpliwości skontaktuj się z lekarzem lub farmaceutą.
• Ten lek został przepisany wyłącznie dla Ciebie. Nie przekazuj go innym osobom, nawet jeśli objawy ich choroby są takie same jak Twoje, ponieważ może to być dla nich niebezpieczne.
• Jeśli wystąpią jakieś niepożądane działania, w tym te niewymienione w niniejszym ulotniku, skontaktuj się z lekarzem lub farmaceutą. Zobacz punkt 4.

Spis treści niniejszego ulotnika

1. Co to jest Kuvan i do czego służy
2. Co należy wiedzieć przed zażyciem Kuvan
3. Jak stosować Kuvan
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać Kuvan
6. Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest Kuvan i do czego służy

Kuvan zawiera substancję czynną sapropterinę, która jest syntetyczną kopią substancji występującej w naszym organizmie i nazywanej tetrahydrobiopteriną (BH4). Celem cząsteczki BH4 jest wspomaganie organizmu w wykorzystywaniu aminokwasu zwanego fenyloalaniną poprzez jego przekształcanie w inny aminokwas zwany tyrozyną.
Kuvan stosuje się w leczeniu hiperfenyloalaninemii (HPA) lub fenyloketonurii (PKU) u pacjentów w każdym wieku. HPA i PKU są spowodowane nieprawidłowo wysokimi stężeniami fenyloalaniny we krwi, które mogą być szkodliwe. Kuvan obniża te stężenia u niektórych pacjentów odpowiadających na leczenie BH4 i może pomóc w zwiększeniu ilości fenyloalaniny, którą można przyjmować w diecie.
Ten lek stosuje się również w leczeniu dziedzicznej choroby zwanej niedoborem BH4, u pacjentów w każdym wieku, w której organizm nie wytwarza wystarczającej ilości BH4. Z powodu bardzo niskiego poziomu BH4 fenyloalanina nie jest odpowiednio wykorzystywana, co prowadzi do wzrostu jej stężenia i skutków szkodliwych. Poprzez uzupełnianie brakującej BH4, którą organizm nie wytwarza, Kuvan zmniejsza skutki szkodliwe nadmiaru fenyloalaniny we krwi i zwiększa tolerancję fenyloalaniny w diecie.

2. Co powinien pan/pani wiedzieć przed zażyciem Kuvan

Nie przyjmuj Kuvan

• jeśli jest pan/pani uczulony na sapropterinę lub którykolwiek z innych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności
Skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed zażyciem Kuvan, szczególnie:

• jeśli ma pan/pani więcej niż 65 lat
• jeśli ma pan/pani problemy z nerkami lub wątrobą
• jeśli jest pan/pani chory. Zalecana jest konsultacja z lekarzem, ponieważ poziom fenyloalaniny może wzrosnąć podczas choroby
• jeśli ma pan/pani skłonność do napadów padaczkowych

Podczas leczenia Kuvan lekarz będzie wykonywał badania krwi w celu
określenia poziomu fenyloalaniny i tyrozyny, a w razie potrzeby może zdecydować o
dostosowaniu dawki Kuvan lub diety.
Należy kontynuować leczenie dietetyczne zgodnie z zaleceniem lekarza. Nie należy zmieniać diety bez konsultacji z lekarzem. Nawet przy stosowaniu Kuvan mogą wystąpić poważne zaburzenia neurologiczne, jeśli poziom fenyloalaniny we krwi nie jest odpowiednio kontrolowany. Podczas leczenia Kuvan lekarz musi regularnie monitorować poziom fenyloalaniny we krwi,
aby upewnić się, że nie jest ani zbyt wysoki, ani zbyt niski.
Inne leki i Kuvan
Powiadom lekarza lub farmaceutę, jeśli przyjmuje pan/pani obecnie, przyjmował(a) niedawno lub może przyjmować inne leki. W szczególności należy poinformować lekarza, jeśli używa się:

• lewodopy (stosowanej w leczeniu choroby Parkinsona)
• leków stosowanych w leczeniu nowotworów (np. metotreksatu)
• leków stosowanych w leczeniu zakażeń bakteryjnych (np. trimetoprimu)
• leków powodujących rozszerzenie naczyń krwionośnych (np. glikolu trinitrynowego (GTN), izosorbidu dinitratu (ISDN), azotanu sodowego nitroprusgliku (SNP), molsydomy, minoksydylu).

Ciąża i karmienie piersią
Jeśli pan/pani jest w ciąży, podejrzewa możliwość zajścia w ciążę, planuje ciążę lub karmi piersią, przed zażyciem tego leku należy skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą.
Jeśli pan/pani jest w ciąży, lekarz wskazze, jak należy odpowiednio kontrolować poziom fenyloalaniny. Jeśli przed ciążą lub w czasie ciąży poziom fenyloalaniny nie jest odpowiednio kontrolowany, może to zaszkodzić zarówno panu/pani, jak i dziecku. Lekarz będzie kontrolował ograniczenie spożycia fenyloalaniny w diecie przed i w czasie ciąży.
Jeśli surowa dieta nie pozwala na odpowiednie obniżenie poziomu fenyloalaniny we krwi, lekarz zadecyduje, czy należy przyjmować ten lek.
Nie należy przyjmować tego leku w czasie karmienia piersią.
Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn
Nie są znane przypadki, aby stosowanie Kuvan wpływało na zdolność kierowania pojazdami lub obsługi maszyn.
Kuvan zawiera cytrynian potasu (E332)
Ten lek zawiera 0,3 mmol (12,6 mg) potasu w jednej porcji. Należy to wziąć pod uwagę u osób z obniżoną czynnością nerek lub stosujących dietę o niskiej zawartości potasu.

3. Jak stosować Kuvan

Stosuj ten lek zawsze dokładnie zgodnie z instrukcją lekarza. W przypadku jakichkolwiek wątpliwości skonsultuj się z lekarzem.
Dawkowanie w przypadku PKU
Zalecana dawka początkowa Kuvan u pacjentów z PKU wynosi 10 mg na każdy kg masy ciała. Kuvan należy przyjmować raz dziennie, podczas posiłku, aby zwiększyć jego wchłanianie, zawsze o tej samej porze, najlepiej rano. Lekarz może dostosować dawkę, zazwyczaj w zakresie od 5 do 20 mg dziennie na każdy kg masy ciała, w zależności od potrzeb.
Dawkowanie w przypadku niedoboru BH4
Zalecana dawka początkowa Kuvan u pacjentów z niedoborem BH4 wynosi od 2 do 5 mg na każdy kg masy ciała. Kuvan należy przyjmować podczas posiłków, aby zwiększyć jego wchłanianie. Całkowitą dzienną dawkę należy podzielić na 2 lub 3 dawki przyjmowane w ciągu dnia. Lekarz może dostosować dawkę do 20 mg dziennie na każdy kg masy ciała, w zależności od potrzeb.
Poniższa tabela stanowi przykład obliczenia odpowiedniej dawki

Sposób podania
Dla pacjentów z fenyloketonurią całkowitą dawkę dzienną należy przyjmować jednorazowo, zawsze o tej
samej porze, najlepiej rano.
Dla pacjentów z niedoborem BH4 całkowitą dawkę dzienną dzieli się na 2 lub 3 dawki podawane w ciągu dnia.
Stosowanie u pacjentów o masie ciała powyżej 20 kg
Upewnij się, że znasz dawkę proszku Kuvan zaleconą przez lekarza. W przypadku wyższych dawek lekarz może również przepisać proszek do sporządzania roztworu doustnego Kuvan 500 mg. Upewnij się, czy do przygotowania dawki należy użyć tylko proszku do sporządzania roztworu doustnego Kuvan 100 mg, czy obu leków. Otwórz opakowanie tylko wtedy, gdy jesteś gotowy/-a do jego użycia.
Przygotowanie opakowania

• Otwórz opakowanie proszku do sporządzania roztworu doustnego Kuvan, zginając i rozrywając je lub cięć wzdłuż kreskowanej linii w górnym prawym rogu opakowania.
• Wylej zawartość opakowania do 120–240 ml wody. Po rozpuszczeniu proszku Kuvan w wodzie roztwór powinien być przezroczysty, bezbarwny lub żółty.

Przyjmowanie leku

• Wypij roztwór w ciągu 30 minut.

Stosowanie u dzieci o masie ciała do 20 kg
Do przygotowania leku Kuvan u dzieci o masie ciała do 20 kg należy używać wyłącznie opakowań po 100 mg.
Dawka zależy od masy ciała, która zmienia się wraz z rozwojem dziecka. Lekarz poinformuje Cię:

• o liczbie opakowań Kuvan 100 mg potrzebnych do przygotowania jednej dawki,
• o ilości wody potrzebnej do przygotowania dawki Kuvan,
• o ilości roztworu, którą należy podać dziecku w ramach zaleconej dawki.

Twoje dziecko powinno wypijać roztwór podczas posiłku.
Podaj dziecku zaleconą ilość roztworu w ciągu 30 minut od momentu rozpuszczenia. Jeśli nie możesz podać dawki dziecku w ciągu 30 minut od rozpuszczenia proszku, należy przygotować nowy roztwór, ponieważ nie należy używać roztworu po upływie 30 minut od jego przygotowania.
Sprzęt potrzebny do przygotowania i podania dawki Kuvan dziecku

• Liczba opakowań Kuvan 100 mg potrzebnych do jednej dawki
• Szklanka z podziałką z oznaczeniami co 20, 40, 60 i 80 ml
• Szklanka lub kubek
• Czysta łyżeczka lub inny przyrząd do mieszania
• Strzykawka do podania doustnego (z podziałką co 1 ml) (strzykawka 10 ml do podania objętości ≤10 ml lub strzykawka 20 ml do podania objętości >10 ml)

Jeśli nie posiadasz szklanki pomiarowej do rozpuszczania proszku oraz strzykawki do podania doustnego 10 ml lub 20 ml, poproś o nią lekarza.
Etapy przygotowania i podania dawki:

• Przelej do szklanki pomiarowej zalecaną liczbę opakowań Kuvan 100 mg. Wlej do szklanki pomiarowej ilość wody wskazaną przez lekarza (na przykład lekarz powiedział, że należy użyć 20 ml wody do rozpuszczenia jednego opakowania Kuvan). Upewnij się, że ilość cieczy odpowiada ilości wskazanej przez lekarza. Mieszaj łyżeczką lub czystym przyrządem aż do całkowitego rozpuszczenia proszku. Po rozpuszczeniu proszku w wodzie roztwór powinien być przezroczysty, bezbarwny lub żółty.
• Jeśli lekarz powiedział, że należy podać tylko część roztworu, zanurz końcówkę strzykawki do podania doustnego w szklance pomiarowej. Powoli cofnij tłok, aby nabrać wskazaną przez lekarza ilość.
• Przelej roztwór, powoli wciskając tłok, aż cały roztwór z strzykawki do podania doustnego zostanie przelany do szklanki lub kubka przeznaczonego do podania (na przykład, jeśli lekarz powiedział, że należy rozpuścić dwa opakowania Kuvan 100 mg w 40 ml wody i podać dziecku 30 ml, należy dwukrotnie użyć strzykawki do podania doustnego 20 ml, aby nabrać 30 ml roztworu (np. 20 ml + 10 ml) i przelać je do szklanki lub kubka przeznaczonego do podania). Użyj strzykawki do podania doustnego 10 ml do podania objętości ≤10 ml i strzykawki do podania doustnego 20 ml do podania objętości >10 ml.
• Jeśli Twoje dziecko jest zbyt małe, aby pić z szklanki lub kubka, możesz podać roztwór za pomocą strzykawki do podania doustnego. Nalej zaleconą objętość z przygotowanego roztworu w szklance pomiarowej i umieść końcówkę strzykawki do podania doustnego w ustach dziecka. Skieruj końcówkę strzykawki do podania doustnego w stronę policzka. Powoli wciskaj tłok, podając roztwór małymi porcjami, aż cała zawartość strzykawki zostanie podana.
• Wyrzuć wszelkie pozostałości roztworu. Wyjmij tłok ze strzykawki do podania doustnego. Wypłucz gorącą wodą obie części strzykawki do podania doustnego oraz szklankę pomiarową i pozostaw do wyschnięcia na powietrzu. Gdy strzykawka do podania doustnego wyschnie, ponownie wsuń tłok do cylindra strzykawki. Zachowaj strzykawkę do podania doustnego oraz szklankę pomiarową na kolejne użycie.

Jeśli przyjmiesz więcej Kuvan niż powinieneś
Jeśli przyjmiesz dawkę Kuvan większą niż zaleconą, mogą wystąpić niepożądane działania, takie jak np. ból głowy i zawroty głowy. Jeśli przyjmiesz dawkę Kuvan większą niż zaleconą, natychmiast skontaktuj się z lekarzem lub farmaceutą.
Jeśli zapomnisz przyjąć Kuvan
Nie przyjmuj podwójnej dawki, aby nadrobić pominiętej dawki. Przyjmij następną dawkę o zwykłej porze.
Jeśli przestaniesz przyjmować Kuvan
Nie przerywaj przyjmowania leku Kuvan bez konsultacji z lekarzem, ponieważ może to prowadzić do wzrostu stężenia fenyloalaniny we krwi.
Jeśli masz jakiekolwiek wątpliwości dotyczące stosowania tego leku, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób one występują.
Zgłoszono nieliczne przypadki reakcji alergiczych (np. wysypka skórna i ciężkie reakcje). Ich częstość jest nieznana (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych).
Jeśli u Ciebie wystąpią zaczerwienione, swędzące i wypukłe obszary skóry (kopczyki), katar, szybkie lub nieregularne tętno, obrzęk języka i gardła, kichanie, świsty, poważne trudności z oddychaniem lub zawroty głowy, może to wskazywać na ciężką reakcję alergiczną na lek. Jeśli zaobserwujesz te objawy, niezwłocznie skontaktuj się z lekarzem.
Działania niepożądane bardzo częste (mogą dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10)
Bóle głowy i katar.
Działania niepożądane częste (mogą dotyczyć do 1 osoby na 10)
Ból gardła, zatkany nos lub kongestia nosa, kaszel, biegunka, wymioty, ból żołądka, zbyt niski poziom fenyloalaniny we krwi, trudności z trawieniem i nudności (patrz punkt 2: „Ostrzeżenia i środki ostrożności”).
Działania niepożądane o nieznanej częstości (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych)
Zapalenie błony śluzowej żołądka (gastritis), zapalenie błony śluzowej przełyku (oesophagitis).
Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpi u Ciebie jakiekolwiek działanie niepożądane, w tym te, których nie ma na tej liście, skontaktuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką. Możesz również zgłaszać działania niepożądane bezpośrednio za pomocą krajowego systemu zgłaszania wymienionego w załączniku V. Zgłaszanie działań niepożądanych może przyczynić się do dostarczenia dodatkowych informacji na temat bezpieczeństwa tego leku.

5. Jak przechowywać Kuvan

Przechowywać ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci.
Nie należy stosować tego leku po dacie ważności podanej na foliówce i opakowaniu po słowie „Ważny do”.
Data ważności odnosi się do ostatniego dnia danego miesiąca.
Przechowywać w temperaturze nie przekraczającej 25°C.
Nie wyrzucać leków do kanalizacji ani do śmieci domowych. Zapytaj farmaceuty, jak pozbyć się leków, których już nie używasz. Pomogą to w ochronie środowiska.

6. Skład opakowania i inne informacje

Składniki Kuvan

• Substancją czynną jest sapropterina dihydrochloride. Każda torebka zawiera 100 mg sapropteriny dihydrochloride, co odpowiada 77 mg sapropteriny.
• Pozostałe składniki to: mannitol (E421), cytrynian potasu (E332), sukraloza (E955) i kwas askorbinowy (E300).

Opis wyglądu Kuvan i zawartości opakowania
Proszek do sporządzenia roztworu doustnego jest przezroczysty, o barwie białawo-żółtawej. Proszek znajduje się w jednostkowych torebkach zawierających po 100 mg sapropteriny dihydrochloride.
Każde pudełko zawiera 30 torebek.
Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i producent
BioMarin International Limited
Shanbally, Ringaskiddy
County Cork
Irlandia
Inne źródła informacji
Szczegółowe informacje na temat tego leku dostępne są na stronie Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu. Dodatkowo zamieszczono linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom i stosowanym w ich leczeniu terapiom.

Ulotka: informacje dla pacjenta

Kuvan 500 mg proszek do sporządzenia roztworu doustnego

Sapropterinum dihydrochloridum
(Sapropterini dihydrochloridum)
Przed zażyciem tego leku dokładnie przeczytaj ulotkę, ponieważ zawiera ona ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę ulotkę. Może się okazać konieczność ponownego jej przeczytania.
• W przypadku jakichkolwiek wątpliwości skontaktuj się z lekarzem lub farmaceutą.
• Ten lek został przepisany wyłącznie dla Ciebie. Nie przekazuj go innym osobom, nawet jeśli objawy ich choroby są takie same jak Twoje, ponieważ może to być dla nich niebezpieczne.
• Jeśli wystąpią jakieś niepożądane działania, w tym te niewymienione w tej ulotce, skontaktuj się z lekarzem lub farmaceutą. Zobacz punkt 4.

Spis treści tej ulotki

1. Co to jest Kuvan i do czego służy
2. Co należy wiedzieć przed zażyciem Kuvan
3. Jak przyjmować Kuvan
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać Kuvan
6. Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest Kuvan i do czego służy

Kuvan zawiera substancję czynną sapropterinę, która jest syntetyczną kopią substancji występującej w naszym organizmie i nazywanej tetrahydrobiopteriną (BH4). Celem cząsteczki BH4 jest wspomaganie organizmu w wykorzystywaniu aminokwasu zwanego fenyloalaniną, przekształcając go w inny aminokwas zwany tyrozyną.
Kuvan stosuje się w leczeniu hiperfenyloalaninemii (HPA) lub fenyloketonurii (PKU) u pacjentów w każdym wieku. HPA i PKU są spowodowane nieprawidłowo wysokimi stężeniami fenyloalaniny we krwi, które mogą być szkodliwe. Kuvan obniża te stężenia u niektórych pacjentów odpowiadających na leczenie BH4 i może pomóc w zwiększeniu ilości fenyloalaniny, którą można uwzględnić w diecie.
Ten lek stosuje się również w leczeniu dziedzicznej choroby zwanej niedoborem BH4, u pacjentów w każdym wieku, w której organizm nie wytwarza wystarczającej ilości BH4. Z powodu bardzo niskich poziomów BH4 fenyloalanina nie jest odpowiednio wykorzystywana, co prowadzi do wzrostu jej stężenia i skutków szkodliwych. Dostarczając organizmowi BH4, której brakuje, Kuvan zmniejsza skutki szkodliwe nadmiaru fenyloalaniny we krwi i zwiększa tolerancję fenyloalaniny w diecie.

2. Co powinien wiedzieć przed zażyciem Kuvan

Nie przyjmuj Kuvan

• jeśli jest uczulony na sapropterinę lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności
Przed zażyciem Kuvan skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą, szczególnie:

• jeśli masz więcej niż 65 lat
• jeśli masz problemy z nerkami lub wątrobą
• jeśli jesteś chory. Zalecana jest konsultacja z lekarzem, ponieważ poziom fenyloalaniny może wzrosnąć w czasie choroby
• jeśli masz skłonność do napadów padaczkowych

Podczas leczenia Kuvan lekarz będzie wykonywał badania krwi w celu określenia poziomu fenyloalaniny i tyrozyny, a w razie potrzeby może zdecydować o zmianie dawki Kuvan lub diety.
Nadal musisz przestrzegać zaleceń dietetycznych wytyczonych przez lekarza. Nie zmieniaj diety bez konsultacji z lekarzem. Nawet przy stosowaniu Kuvan mogą wystąpić poważne zaburzenia neurologiczne, jeśli poziom fenyloalaniny we krwi nie jest odpowiednio kontrolowany. Podczas leczenia Kuvan lekarz musi regularnie kontrolować poziom fenyloalaniny we krwi, aby upewnić się, że nie jest ani zbyt wysoki, ani zbyt niski.
Inne leki i Kuvan
Poinformuj lekarza lub farmaceutę, jeśli aktualnie przyjmujesz, niedawno przyjmowałeś lub możesz zacząć przyjmować inne leki. W szczególności poinformuj lekarza, jeśli stosujesz:

• lewodopę (stosowaną w leczeniu choroby Parkinsona)
• leki stosowane w leczeniu nowotworów (np. metotreksat)
• leki stosowane w leczeniu infekcji bakteryjnych (np. trimetoprim)
• leki powodujące rozszerzenie naczyń krwionośnych (np. glicerylo-trinitrat (GTN), izosorbid dinitrat (ISDN), azotan sodu nitroprusykowy (SNP), molsydomin, minoksydyl).

Ciąża i karmienie piersią
Jeśli jesteś w ciąży, podejrzewasz ciążę, planujesz zajście w ciążę lub karmisz piersią, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed zażyciem tego leku.
Jeśli jesteś w ciąży, lekarz poinformuje Cię, jak należy odpowiednio kontrolować poziom fenyloalaniny. Nieodpowiednia kontrola poziomu fenyloalaniny przed lub w czasie ciąży może być szkodliwa zarówno dla Ciebie, jak i dla dziecka. Lekarz będzie kontrolował ograniczenie spożycia fenyloalaniny w diecie przed i w czasie ciąży.
Jeśli ścisła dieta nie pozwala na wystarczające obniżenie poziomu fenyloalaniny we krwi, lekarz zadecyduje, czy należy stosować ten lek.
Nie powinieneś stosować tego leku w czasie karmienia piersią.
Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn
Nie są znane przypadki, by stosowanie Kuvan wpływało na zdolność prowadzenia pojazdów lub obsługi maszyn.
Kuvan zawiera cytrynian potasu (E332)
Ten lek zawiera 1,6 mmol (62,7 mg) potasu w jednej porcji. Należy to wziąć pod uwagę u osób z obniżoną czynnością nerek lub przestrzegających diety o ograniczonej zawartości potasu.

3. Jak stosować Kuvan

Kuvan 500 mg należy stosować wyłącznie u pacjentów o masie ciała powyżej 25 kg.
Stosuj ten lek zawsze dokładnie zgodnie z instrukcją lekarza. W razie wątpliwości skonsultuj się z lekarzem.
Dawkowanie w przypadku PKU
Zalecana dawka początkowa Kuvan u pacjentów z PKU wynosi 10 mg na każdy kg masy ciała.
Kuvan należy przyjmować raz dziennie, podczas posiłku, aby zwiększyć jego wchłanianie, zawsze o tej samej porze i najlepiej rano. Lekarz może dostosować dawkę, zazwyczaj w zakresie od 5 do 20 mg dziennie na każdy kg masy ciała, w zależności od potrzeb.
Dawkowanie w przypadku niedoboru BH4
Zalecana dawka początkowa Kuvan u pacjentów z niedoborem BH4 wynosi od 2 do 5 mg na każdy kg masy ciała.
Kuvan należy przyjmować podczas posiłków w celu zwiększenia jego wchłaniania. Całkowitą dzienną dawkę należy podzielić na 2 lub 3 dawki przyjmowane w ciągu dnia. Lekarz może dostosować dawkę do 20 mg dziennie na każdy kg masy ciała, w zależności od potrzeb.
Sposób podania
U pacjentów z PKU całkowitą dzienną dawkę należy przyjmować jednorazowo, zawsze o tej samej porze i najlepiej rano.
U pacjentów z niedoborem BH4 całkowitą dzienną dawkę należy podzielić na 2 lub 3 dawki w ciągu dnia.
Upewnij się, jaka dawka proszku Kuvan została Ci przepisana przez lekarza. W celu uzyskania dokładnej dawki lekarz może również przepisać Kuvan 100 mg proszek do sporządzania roztworu doustnego. Upewnij się, czy należy stosować wyłącznie Kuvan 500 mg proszek do sporządzania roztworu doustnego, czy oba leki w celu przygotowania dawki. Otwórz folię/ówki dopiero wtedy, gdy jesteś gotowy/-wa do jej/ich użycia.
Przygotowanie folii/ówek:

• Otwórz folię/ówkę z proszkiem do sporządzania roztworu doustnego Kuvan, zginając i rozwierając ją lub cięć wzdłuż przerywanej linii w prawym górnym rogu folii.
• Wysyp zawartość folii/ówek do 120–240 ml wody. Po rozpuszczeniu proszku w wodzie roztwór powinien być klarowny, bezbarwny lub żółty.

Przyjmowanie leku

• Wypij roztwór w ciągu 30 minut.

Jeśli przyjmiesz więcej Kuvan niż należy
Przyjmowanie dawki Kuvan większej niż zalecana może prowadzić do wystąpienia działań niepożądanych, takich jak np. ból głowy i zawroty głowy. Jeśli przyjmiesz dawkę Kuvan większą niż zalecana, skontaktuj się natychmiast z lekarzem lub farmaceutą.
Jeśli zapomnisz przyjąć Kuvan
Nie przyjmuj podwójnej dawki, aby nadrobić pominiętą dawkę. Przyjmij następną dawkę o zwykłej porze.
Jeśli przerwiesz leczenie Kuvan
Nie przerywaj stosowania Kuvan bez wcześniejszej konsultacji z lekarzem, ponieważ może to prowadzić do wzrostu stężenia fenyloalaniny we krwi.
W razie jakichkolwiek wątpliwości dotyczących stosowania tego leku, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób one występują.
Zgłoszono nieliczne przypadki reakcji alergicznych (np. wysypka skórna i ciężkie reakcje). Ich częstość jest nieznana (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych).
Jeśli wystąpią u Państwa zaczerwienione, swędzące i wypukłe obszary skóry (kopczyki – tzw. pokrzywka), katar, szybkie lub nieregularne tętno, obrzęk języka i gardła, kichanie, świsty, poważne trudności oddechowe lub zawroty głowy, może to wskazywać na ciężką reakcję alergiczną na lek. W przypadku wystąpienia tych objawów należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem.
Działania niepożądane bardzo częste (mogą dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10):
Bóle głowy i katar.
Działania niepożądane częste (mogą dotyczyć do 1 osoby na 10):
Ból gardła, zatkany nos lub katar, kaszel, biegunka, wymioty, ból brzucha, zbyt niski poziom fenyloalaniny we krwi, niestrawność i nudności (patrz punkt 2: „Ostrzeżenia i środki ostrożności”).
Działania niepożądane o nieznanej częstości (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych):
Zapalenie błony śluzowej żołądka (grypa żołądka), zapalenie błony śluzowej przełyku (zapalenie przełyku).
Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpią u Państwa jakiekolwiek działania niepożądane, w tym te niewymienione w niniejszym ulotce, należy skontaktować się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką. Można również zgłaszać działania niepożądane bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania przedstawionego w załączniku V. Poprzez zgłaszanie działań niepożądanych można pomóc w dostarczeniu dodatkowych informacji dotyczących bezpieczeństwa tego leku.

5. Jak przechowywać Kuvan

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci.
Nie używaj tego leku po upływie daty ważności, która jest podana na opakowaniu po oznaczeniu „Ważne do”.
Data ważności odnosi się do ostatniego dnia danego miesiąca.
Przechowuj w temperaturze nie przekraczającej 25°C.
Nie wyrzucaj leków do kanalizacji ani do śmieci domowych. Zapytaj farmaceuty, jak pozbyć się leków, których już nie używasz.
Pomoże to ochronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera Kuvan

• Substancją czynną jest saproteryna dwuchlorku. Każda porcjonalna porcja zawiera 500 mg saproteryny dwuchlorku (równoważne 384 mg saproteryny).
• Pozostałe składniki to: mannitol (E421), cytrynian potasu (E332), sukraloza (E955) i kwas askorbinowy (E300).

Opis wyglądu leku Kuvan i zawartości opakowania
Proszek do sporządzenia roztworu doustnego jest przezroczysty, o barwie od białawej do żółtawej. Proszek znajduje się w jednorazowych porcjach zawierających 500 mg saproteryny dwuchlorku.
Każde pudełko zawiera 30 porcji.
Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i producent
BioMarin International Limited
Shanbally, Ringaskiddy
County Cork
Irlandia
Inne źródła informacji
Szczegółowe informacje na temat tego leku dostępne są na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu. Dodatkowo zamieszczono linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom i ich leczeniu.