KANUMA

Ulotka: informacje dla użytkownika

KANUMA 2 mg/mL stężenie do sporządzenia roztworu do wlewania

sebelipase alfa
Lek objęty dodatkowym nadzorem. Umożliwia to szybkie wykrywanie nowych informacji dotyczących bezpieczeństwa. Możesz wnieść swój wkład, zgłaszając wszelkie niepożądane działania, które wystąpiły u Ciebie lub u Twojego dziecka podczas stosowania tego leku. Zobacz koniec ustępu 4, aby uzyskać informacje na temat sposobu zgłaszania niepożądanych działań.
Przeczytaj uważnie całą ulotkę przed otrzymaniem tego leku, ponieważ zawiera ona ważne dla Ciebie informacje.

• Zachowaj ulotkę. Może się okazać potrzebna.
• W przypadku jakichkolwiek wątpliwości skontaktuj się z lekarzem.
• Jeśli wystąpią u Ciebie jakiekolwiek niepożądane działania, w tym te, których nie ma na tej liście, skontaktuj się z lekarzem. Zobacz ustęp 4.

Zawartość ulotki:

1. Co to jest KANUMA i do czego służy
2. Co należy wiedzieć przed podaniem KANUMA
3. Jak stosuje się KANUMA
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać KANUMA
6. Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest KANUMA i do czego służy

KANUMA zawiera substancję czynną sebelipase alfa. Sebelipase alfa jest podobna do naturalnie występującego w organizmie enzymu – kwasowej lipazy lizosomalnej (LAL), która rozkłada tłuszcze. Leki stosuje się w leczeniu pacjentów w każdym wieku z niedoborem kwasowej lipazy lizosomalnej (niedobór LAL).
Niedobór LAL to choroba genetyczna, która powoduje uszkodzenie wątroby, podwyższony poziom cholesterolu we krwi oraz inne powikłania spowodowane gromadzeniem się niektórych rodzajów tłuszczów (estrów cholesterolu i trójglicerydów).
Jak działa KANUMA
Ten lek jest terapią zastępczą enzymem; oznacza to, że zastępuje brakujący lub uszkodzony enzym LAL u pacjentów z niedoborem LAL. Działa poprzez zmniejszanie gromadzenia się tłuszczów, które prowadzą do powikłań medycznych, w tym zaburzeń wzrostu, uszkodzeń wątroby i powikłań sercowych. Poprawia również poziomy tłuszczów we krwi, w tym podwyższone stężenia cholesterolu LDL (tzw. złego cholesterolu) i trójglicerydów.

2. Co powinien wiedzieć przed podaniem KANUMA

Nie powinien otrzymywać KANUMA

• Jeśli Ty lub Twoje dziecko mieliście potencjalnie śmiertelne reakcje alergiczne na sebelipazę alfa, których nie można kontrolować po ponownym podaniu leku, albo reakcje alergiczne na jajka lub którykolwiek z innych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

• Podczas leczenia KANUMA Ty lub Twoje dziecko możecie doświadczyć działań niepożądanych podczas podawania leku lub w godzinach po wlewie (zobacz punkt 4). Taka tzw. „reakcja podczas wlewu” może czasem być poważna i może obejmować reakcję alergiczną, która może zagrozić życiu i wymagać leczenia medycznego. Gdy otrzymujecie KANUMA po raz pierwszy, Ty lub Twoje dziecko powinni być pod obserwacją personelu medycznego przez 1 godzinę w celu wykrycia ewentualnych objawów reakcji podczas wlewu. Jeśli Ty lub Twoje dziecko doświadczycie ciężkiej reakcji podczas wlewu, skontaktuj się natychmiast z lekarzem. Jeśli doświadczycie reakcji podczas wlewu, mogą zostać podane dodatkowe leki w celu leczenia lub zapobiegania przyszłym reakcjom. Mogą one obejmować leki przeciwhistaminowe, leki obniżające gorączkę i/lub kortykosteroidy (typ leków przeciwzapalnych). Jeśli reakcja podczas wlewu będzie ciężka, lekarz może zdecydować o przerwaniu wlewu KANUMA i rozpoczęciu odpowiedniego leczenia medycznego u Ciebie lub u dziecka.
• Podczas leczenia mogą pojawić się w organizmie przeciwciała skierowane przeciwko KANUMA, tzw. „przeciwciała anty-lekowe”. Jeśli zauważysz zmniejszenie skuteczności KANUMA, porozmawiaj o tym z lekarzem.
• Ten lek może zawierać białka jajka. Jeśli Ty lub Twoje dziecko cierpiacie na alergię na jajka lub macie w wywiadzie alergię na jajka, powiadom o tym lekarza lub pielęgniarkę (zobacz punkt Nie powinien otrzymywać KANUMA).

Inne leki i KANUMA
Powiadom lekarza, jeśli Ty lub Twoje dziecko przyjmujecie, niedawno przyjmowaliście lub mogłybyście przyjmować jakiekolwiek inne leki.
Ciąża
Nie ma danych dotyczących stosowania sebelipazy alfa u kobiet w ciąży. Ze względów ostrożności, jeśli jesteś w ciąży, nie powinno Ci być podawane KANUMA.
Karmienie piersią
Nie wiadomo, czy sebelipaza alfa przechodzi do mleka matki. Powiadom lekarza, jeśli karmisz piersią lub planujesz to robić. Lekarz pomoże Ci zdecydować, czy przerwać karmienie piersią czy leczenie KANUMA, biorąc pod uwagę korzyści karmienia piersią dla dziecka i korzyści z KANUMA dla matki.
Jeśli jesteś w ciąży, podejrzewasz ciążę, planujesz zajść w ciążę lub karmisz piersią, skonsultuj się z lekarzem przed zażyciem tego leku.
Kierowanie pojazdami i używanie maszyn
KANUMA może nieznacznie wpływać na zdolność kierowania pojazdami lub używania maszyn. Do działań niepożądanych sebelipazy alfa należy zawroty głowy, które mogą wpływać na zdolność kierowania pojazdami lub używania maszyn.
KANUMA zawiera sód
Po rozcieńczeniu roztworem do wlewu zawierającym chlorek sodu 9 mg/mL (0,9%) do podania dożylnej, ten lek zawiera 33 mg sodu (główny składnik soli kuchennej) w zalecanej dawce. Odpowiada to 1,7% maksymalnej zalecanej dziennej dawki sodu w diecie dorosłego. Powiadom lekarza, jeśli Ty lub Twoje dziecko przestrzegacie diety o ograniczonej zawartości sodu.

3. Jak stosuje się KANUMA

Dawka, którą otrzymacie Wy lub dziecko, zależy od masy ciała.
Noworodki (poniżej 6 miesięcy życia)
U pacjentów noworodków z objawami choroby zalecana dawka początkowa wynosi 1 mg/kg lub
3 mg/kg raz w tygodniu. W zależności od odpowiedzi dziecka na leczenie, może zostać rozważona korekta dawki.
Dzieci i dorośli
Zalecana dawka to 1 mg na kg masy ciała co drugi tydzień, podawana w formie wlewu (dożylnego).
W zależności od odpowiedzi na leczenie może zostać rozważona korekta dawki.
Każda infuzja będzie trwała około 1–2 godzin. Lekarz lub pielęgniarka mogą monitorować stan Was lub dziecka przez dodatkową godzinę po zakończeniu infuzji. Leczenie KANUMA należy rozpocząć jak najszybciej i jest przeznaczone do długoterminowego stosowania.
Lekarz lub pielęgniarka podadzą Wam lub dziecku KANUMA za pomocą infuzji do żyły. Lekarstwo należy rozcieńczyć przed podaniem.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób
je występują.
Działania niepożądane pojawiały się podczas podawania leku lub bezpośrednio po jego podaniu
(reakcje na wlew). Najpoważniejsze działania niepożądane obejmowały reakcję alergiczną
(obserwowaną bardzo często [może dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10] u noworodków poniżej 6 miesięcy
życia; i obserwowaną często [może dotyczyć do 1 osoby na 10] u dzieci i dorosłych), z objawami
takimi jak trudności w oddychaniu, szybkie oddychanie, przyspieszone tętno, uczucie ucisku w klatce
piersiowej, lekkie opuchnięcie powiek, zaczerwienienie oczu, kichanie, rumień, pokrzywka, swędzenie,
biegunka, bladość, świsty podczas oddychania, niski poziom tlenu we krwi, zaczerwienienie skóry i
podrażnienie. Jeśli u Ciebie lub u dziecka wystąpią objawy takie jak te, skontaktuj się natychmiast z
lekarzem. Jeśli u Ciebie lub u dziecka wystąpi reakcja na wlew, mogą zostać podane dodatkowe
leki w celu leczenia lub zapobiegania przyszłym reakcjom. Jeśli reakcja na wlew będzie ciężka, lekarz
może zdecydować o przerwaniu wlewu KANUMA dożylnie i rozpoczęciu odpowiedniego leczenia.
Działania niepożądane bardzo często występujące (mogą dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10) u
noworodków (1–6 miesięcy życia) to:
Podrażnienie (podrażnienie, pobudzenie, wymioty, pokrzywka, egzema, swędzenie, bladość i
podatność na uczulenia na leki), ciężkie reakcje alergiczne (reakcje anafilaktyczne)
Opuchnięcie powiek
Przyspieszone tętno
Trudności w oddychaniu
Biegunka, wymioty
Wysypka, wysypka grudkowa
Gorączka
Obniżenie stężenia tlenu we krwi, wzrost ciśnienia krwi, szybkie oddychanie, powstawanie białek we
krwi
Działania niepożądane bardzo często występujące (mogą dotyczyć 1 lub więcej osób na 10) u
dzieci i młodzieży (4–18 lat) oraz u dorosłych to:
Podrażnienie (dreszcze, egzema, obrzęk krtani, nudności, swędzenie i pokrzywka)
Zawroty głowy
Ból brzucha, biegunka
Zmęczenie, gorączka
Działania niepożądane często występujące (mogą dotyczyć do 1 osoby na 10) u dzieci i
młodzieży (4–18 lat) oraz u dorosłych to:
Ciężka reakcja alergiczna (reakcja anafilaktyczna)
Przyspieszone tętno
Zaczerwienienie skóry, obniżone ciśnienie krwi
Świsty podczas oddychania
Nadęcie brzucha
Wysypka, zaczerwieniona i opuchnięta skóra
Uczucie ucisku w klatce piersiowej, reakcja w miejscu wlewu
Częstość, rodzaj i nasilenie działań niepożądanych u dzieci są podobne jak u dorosłych.
Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli u Ciebie lub u dziecka wystąpi jakiekolwiek działanie niepożądane, w tym nie wymienione w niniejszej ulotce, skontaktuj się z lekarzem. Możesz również zgłaszać działania niepożądane bezpośrednio
poprzez krajowy system zgłaszania wymieniony w załączniku V. Zgłaszanie działań niepożądanych może
przyczynić się do lepszego poznanie bezpieczeństwa tego leku.

5. Jak przechowywać lek KANUMA

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci.
Nie stosuj tego leku po upływie daty ważności, która jest podana na etykiecie i opakowaniu po oznaczeniu EXP/Wazn. Data ważności odnosi się do ostatniego dnia danego miesiąca.
Przechowuj w lodówce (2 °C–8 °C). Nie mrozić. Nie wstrząsać. Przechowuj w oryginalnym opakowaniu, aby chronić lek przed światłem.
W przypadku rozcieńczonych roztworów zaleca się natychmiastowe użycie. Jeżeli nie są one stosowane natychmiast, rozcieńczone roztwory mogą być przechowywane do 24 godzin w temperaturze 2–8 °C lub do 12 godzin w temperaturze poniżej 25 °C.
Nie wyrzucaj leków do ścieków ani do zwykłych odpadów domowych. Zapytaj farmaceuty, jak pozbyć się leków, których już nie używasz. Pomogą w ten sposób chronić środowisko.

6. Skład opakowania i inne informacje

Co zawiera KANUMA

• Substancją czynną jest sebelipaza alfa. Każdy mL stężonego roztworu zawiera 2 mg sebelipazy alfa. Każda fiolka zawiera 20 mg sebelipazy alfa w 10 mL.
• Pozostałe składniki to cytrynian sodu (patrz punkt 2, „KANUMA zawiera sod”), kwas cytrynowy jednowodny, albumina surowicy ludzkiej oraz woda do wstrzykiwań.

Opis wyglądu leku KANUMA i zawartość opakowania
KANUMA jest dostarczany w postaci stężonego roztworu do sporządzenia roztworu do infuzji (stężony roztwór jałowy). Jest to roztwór od przejrzystego do lekko mlecznego i od bezbarwnego do lekko zabarwionego.
Opakowanie: 1 fiolka zawierająca 10 mL stężonego roztworu.
Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i producent
Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:
Alexion Europe SAS
103-105 rue Anatole France
92300 Levallois-Perret
Francja
Producent:
Almac Pharma Services
Seagoe Industrial Estate
Craigavon BT63 5UA
Zjednoczone Królestwo
Alexion Pharma International Operations Limited
College Business and Technology Park
Blanchardstown Road North
Dublin 15
D15 R925
Irlandia
W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat tego leku należy skontaktować się z lokalnym przedstawicielem właściciela pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:
België/Belgique/Belgien Lietuva
Alexion Pharma Belgium UAB AstraZeneca Lietuva
Tél/Tel: +32 0 800 200 31 Tel: +370 5 2660550
България Luxembourg/Luxemburg
АстраЗенека България ЕООД Alexion Pharma Belgium
Teл.: +359 24455000 Tél/Tel: +32 0 800 200 31
Česká republika Magyarország
AstraZeneca Czech Republic s.r.o. AstraZeneca Kft.
Tel: +420 222 807 111 Tel.: +36 1 883 6500
Danmark Malta
Alexion Pharma Nordics AB Alexion Europe SAS
Tlf: +46 0 8 557 727 50 Tel: +353 1 800 882 840
Deutschland Nederland
Alexion Pharma Germany GmbH Alexion Pharma Netherlands B.V.
Tel: +49 (0) 89 45 70 91 300 Tel: +32 (0)2 548 36 67
Eesti Norge
AstraZeneca Alexion Pharma Nordics AB
Tel: +372 6549 600 Tlf: +46 (0)8 557 727 50
Ελλάδα Österreich
AstraZeneca A.E. Alexion Pharma Austria GmbH
Τηλ: +30 210 6871500 Tel: +41 44 457 40 00
España Polska
Alexion Pharma Spain, S.L. AstraZeneca Pharma Poland Sp. z o.o.
Tel: +34 93 272 30 05 Tel.: +48 22 245 73 00
France Portugal
Alexion Pharma France SAS Alexion Pharma Spain, S.L. - Sucursal em
Tél: +33 1 47 32 36 21 Portugal
Tel: +34 93 272 30 05
Hrvatska România
AstraZeneca d.o.o. AstraZeneca Pharma SRL
Tel: +385 1 4628 000 Tel: +40 21 317 60 41
Ireland Slovenija
Alexion Europe SAS AstraZeneca UK Limited
Tel: +353 1 800 882 840 Tel: +386 1 51 35 600
Ísland Slovenská republika
Alexion Pharma Nordics AB AstraZeneca AB, o.z.
Sími: +46 0 8 557 727 50 Tel: +421 2 5737 7777
Italia Suomi/Finland
Alexion Pharma Italy srl Alexion Pharma Nordics AB
Tel: +39 02 7767 9211 Puh/Tel: +46 0 8 557 727 50
Κύπρος Sverige
Alexion Europe SAS Alexion Pharma Nordics AB
Τηλ: +357 22490305 Tel: +46 0 8 557 727 50
Latvija United Kingdom (Northern Ireland)
SIA AstraZeneca Latvija Alexion Europe SAS
Tel: +371 67377100 Tel: +44 (0) 800 028 4394
Inne źródła informacji
Szczegółowe informacje na temat tego leku dostępne są na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu. Ponadto podano linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom i ich leczeniu terapeutycznemu.

Poniższe informacje przeznaczone są wyłącznie dla personelu medycznego:

W przypadku braku badań zgodności, tego leku nie należy mieszać z innymi lekami.
Każda fiolka KANUMA jest przeznaczona wyłącznie do jednorazowego użytku. KANUMA należy rozcieńczyć
roztworem do wlewu z zawartością chlorku sodu 9 mg/mL (0,9%) przy użyciu techniki jałowej.
Rozcieńczony roztwór należy podawać pacjentom za pomocą zestawu do wlewania o niskim powinowactwie do białek,
wyposażonego w filtr liniowy o niskim powinowactwie do białek o wielkości porów 0,2 μm i powierzchni
większej niż 4,5 cm², jeśli jest dostępny, w celu uniknięcia zatoru filtra.
Przygotowanie roztworu do wlewu sebelipazy alfa
KANUMA należy przygotować i stosować zgodnie z poniższymi wskazówkami. Należy stosować technikę jałową.
a. Liczba fiol do rozcieńczenia powinna być ustalona na podstawie masy ciała pacjenta i przepisanej dawki.
b. Zaleca się pozostawienie fiolek KANUMA w temperaturze od 15 do 25 °C przed rozcieńczeniem, aby zminimalizować możliwość powstawania cząstek białkowych sebelipazy alfa w roztworze. Fiolków nie należy pozostawiać poza lodówką dłużej niż 24 godziny przed rozcieńczeniem do wlewu. Fiolków nie wolno zamrażać, podgrzewać ani wystawiać na działanie mikrofal. Należy je chronić przed światłem.
c. Fiolków nie należy wstrząsać. Przed rozcieńczeniem zawartość fiolki należy wizualnie ocenić; skoncentrowany roztwór powinien być przezroczysty lub lekko mleczny, bezbarwny lub lekko zabarwiony (żółty). Ze względu na białkową naturę leku, w roztworze w fiolce może występować lekkie strącanie się (przezroczyste nitki), co jest dopuszczalne pod względem stosowania.
d. Nie należy stosować skoncentrowanego roztworu, jeśli jest mętny lub widoczne są obce cząstki stałe.
e. Należy ostrożnie pobrać do 10 mL skoncentrowanego roztworu z każdej fiolki i rozcieńczyć go w roztworze do wlewu z zawartością chlorku sodu 9 mg/mL (0,9%). Aby uzyskać zalecane objętości wlewu w zależności od przedziału masy ciała, należy zapoznać się z Tabelą 1. Roztwór należy delikatnie wymieszać, nie wstrząsając.
Tabela 1. Zalecane objętości wlewu*

* Objętość infuzji musi być dostosowana do przepisanej dawki i należy ją przygotować w taki sposób, aby uzyskać końcowe stężenie sebelipazy alfa w zakresie 0,1–1,5 mg/mL.
** Dla pacjentów z niedoborem LAL, u których choroba objawia się w pierwszych 6 miesiącach życia i którzy nie osiągają optymalnej odpowiedzi klinicznej po dawce 3 mg/kg.
Nieużywany lek oraz odpady powstałe po jego zastosowaniu należy utylizować zgodnie z obowiązującymi przepisami lokalnymi.