KALYDECO

Ulotka: informacja dla pacjenta

Kalydeco 75 mg tabletki powlekane, 150 mg tabletki powlekane

ivacaftor
Dokładnie przeczytaj tę ulotkę przed zastosowaniem tego leku, ponieważ zawiera ona ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę ulotkę. Może okazać się konieczność ponownego jej przeczytania.
• Jeżeli masz jakiekolwiek wątpliwości, skontaktuj się z lekarzem lub farmaceutą.
• Ten lek został przepisany wyłącznie dla Ciebie. Nie przekazuj go innym osobom, nawet jeśli objawy ich choroby są takie same jak Twoje, ponieważ może to być dla nich niebezpieczne.
• Jeżeli wystąpi u Ciebie którykolwiek z niepożądanych działań, w tym także takie, których nie ma wymienionych w tej ulotce, skontaktuj się z lekarzem lub farmaceutą. Zobacz punkt 4.

Spis treści niniejszej ulotki

1. Co to jest Kalydeco i do czego służy
2. Co należy wiedzieć przed przyjmowaniem Kalydeco
3. Jak przyjmować Kalydeco
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać Kalydeco
6. Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest Kalydeco i do czego służy

Kalydeco zawiera substancję czynną ivacaftor. Ivacaftor działa na poziomie białka regulatora przewodności błonowej (CFTR), który jest kanałem na powierzchni komórki umożliwiającym przepływ cząsteczek, takich jak chlorek, do wnętrza i na zewnątrz komórki. U osób z mukowiscydozą (FC) ruch chlorków jest ograniczony z powodu mutacji w genie CFTR (patrz niżej). Ivacaftor pomaga niektórym nieprawidłowym białkom CFTR częściej otwierać się, poprawiając przepływ chlorków do wnętrza i na zewnątrz komórki.
Kalydeco w postaci tabletek jest wskazane:

• W monoterapii u pacjentów w wieku co najmniej 6 lat i o wadze co najmniej 25 kg z mukowiscydozą (FC), u których występuje mutacja R117H CFTR lub jedna z następujących mutacji bramkowych w genie CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R.
• W połączeniu z tabletkami tezacaftor/ivacaftor u pacjentów w wieku co najmniej 6 lat z mukowiscydozą (FC), u których występują dwie mutacje F508del w genie CFTR (homozygotycznie dla mutacji F508del) lub mutacja F508del oraz określone inne mutacje drugiego allelu prowadzące do zmniejszenia ilości i/lub funkcji białka CFTR (heterozygotycznie dla mutacji F508del z mutacją o zachowanej funkcji resztkowej (RF)). Jeśli zalecono Państwu stosowanie Kalydeco w połączeniu z tezacaftor/ivacaftor, należy zapoznać się z ulotką do tego leku, ponieważ zawiera ona ważne informacje dotyczące sposobu przyjmowania obu leków.
• W połączeniu z tabletkami ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor u pacjentów w wieku co najmniej 6 lat z mukowiscydozą (FC), u których występuje co najmniej jedna mutacja w genie CFTR odpowiadająca na leczenie Kalydeco w połączeniu z ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor. Jeśli zalecono Państwu stosowanie Kalydeco w połączeniu z ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor, należy zapoznać się z ulotką do tego leku, ponieważ zawiera ona ważne informacje dotyczące sposobu przyjmowania obu leków.

2. Co należy wiedzieć przed zażyciem Kalydeco

Nie przyjmuj Kalydeco

• jeśli jest nadwrażliwy na ivacaftor lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności
Skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed zażyciem Kalydeco.

• Skontaktuj się z lekarzem, jeśli masz lub miałeś wcześniej problemy z wątrobą, ponieważ może być konieczna zmiana dawki.
• U niektórych osób leczonych Kalydeco (samodzielnie lub w połączeniu z tezacaftor/ivacaftor lub ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) obserwowano podwyższenie poziomu enzymów wątrobowych we krwi. Natychmiast powiadom lekarza, jeśli wystąpią u Ciebie następujące objawy, które mogą wskazywać na problemy z wątrobą:
• Ból lub dyskomfort w prawym górnym rejonie brzucha (nadbrzusze)
• Żółtaczka (żółtka skóra lub białka oczu)
• Utrata apetytu
• Nudności lub wymioty
• Ciemny kolor moczu
• Lekarz może zalecić wykonanie badań krwi w celu sprawdzenia funkcji wątroby przed rozpoczęciem leczenia oraz w trakcie terapii, szczególnie w pierwszym roku, a zwłaszcza jeśli poprzednie badania krwi wskazywały na podwyższone stężenie enzymów wątrobowych.
• Depresja (w tym myśli i zachowania samobójcze) była zgłaszana u pacjentów przyjmujących Kalydeco, głównie w ramach terapii skojarzonej z tezacaftor/ivacaftor lub ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor, zwykle w ciągu pierwszych trzech miesięcy leczenia. Natychmiast skontaktuj się z lekarzem, jeśli Ty (lub osoba przyjmująca ten lek) doświadczysz któregokolwiek z następujących objawów: smutny lub zmienny nastrój, lęk, uczucia emocjonalnego dyskomfortu lub myśli o zranieniu siebie lub samobójstwie, które mogą być objawami depresji.
• Powiadom lekarza, jeśli masz lub miałeś wcześniej problemy z nerkami.
• Jeśli posiadasz dwie mutacje klasy I (mutacje, które nie prowadzą do produkcji białka CFTR), nie powinieneś przyjmować Kalydeco, ponieważ nie można się spodziewać odpowiedzi na ten lek.
• Kalydeco nie jest zalecane u pacjentów, którzy przeszli przeszczepienie narządu.
• Skonsultuj się z lekarzem, jeśli korzystasz z hormonalnych środków antykoncepcyjnych, np. jeśli jesteś kobietą przyjmującą tabletki antykoncepcyjne. Może to zwiększyć ryzyko wystąpienia wysypki podczas leczenia Kalydeco w połączeniu z ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor.
• U niektórych dzieci i nastolatków leczonych Kalydeco (samodzielnie lub w połączeniu z tezacaftor/ivacaftor lub ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) zaobserwowano zmiany w soczewce oka (zaćma), bez wpływu na wzrok. Lekarz może zalecić badania oczu przed rozpoczęciem i w trakcie leczenia.
• Kalydeco należy stosować wyłącznie w przypadku posiadania jednej z mutacji genu CFTR wymienionych w punkcie 1 (Co to jest Kalydeco i w jakich celach jest stosowane).

Dzieci i młodzież
Nie podawaj tego leku dzieciom poniżej 1 miesiąca życia, ponieważ nie wiadomo, czy ivacaftor jest u nich bezpieczny i skuteczny.
Nie podawaj tego leku w połączeniu z tezacaftor/ivacaftor dzieciom poniżej 6 roku życia ani w połączeniu z ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor dzieciom poniżej 2 roku życia, ponieważ nie wiadomo, czy jest bezpieczny i skuteczny w tych grupach wiekowych.

Inne leki i Kalydeco
Powiadom lekarza lub farmaceutę, jeśli aktualnie przyjmujesz, ostatnio przyjmowałeś lub możesz zacząć przyjmować inne leki. Niektóre leki mogą wpływać na działanie Kalydeco lub zwiększać ryzyko wystąpienia działań niepożądanych. W szczególności poinformuj lekarza, jeśli przyjmujesz którykolwiek z poniższych leków. Lekarz może zdecydować o dostosowaniu dawki lub dodatkowych badaniach kontrolnych.

• Leki przeciwgrzybicze (stosowane w leczeniu infekcji grzybiczych). Obejmują one fluconazol, itraconazol, ketoconazol, posaconazol i worykonazol.
• Antybiotyki (stosowane w leczeniu infekcji bakteryjnych). Obejmują one klaritromycynę, erytromycynę, ryfabutynę, ryfampicynę i telitromycynę.
• Leki przeciwpadaczkowe (stosowane w leczeniu napadów padaczkowych). Obejmują one karbamazepinę, fenobarbital i fenytoinę.
• Zioła lecznicze. Obejmują one naparstnicę zmienną (Hypericum perforatum).
• Leki immunosupresyjne (stosowane po przeszczepieniu narządu). Obejmują one cyklosporynę, ewerolimus, sirolimus i tachyrolimus.
• Glikozydy nasierdziowe (stosowane w leczeniu niektórych chorób serca). Obejmują one digoksynę.
• Leki przeciwkrzepliwe (stosowane w celu zapobiegania powstawaniu skrzeplin we krwi). Obejmują one warfarynę.
• Leki stosowane w cukrzycy. Obejmują one glimeperyd i glipizyd.
• Leki obniżające ciśnienie krwi. Obejmują one werapamil.

Kalydeco i jedzenie, napoje
Unikaj pokarmów i napojów zawierających grejpfrut podczas leczenia, ponieważ mogą one nasilać działania niepożądane Kalydeco, zwiększając stężenie ivacaftoru w organizmie.

Ciąża i karmienie piersią
Jeśli jesteś w ciąży, podejrzewasz ciążę, planujesz zajście w ciążę lub karmisz piersią, skonsultuj się z lekarzem przed zażyciem tego leku. Jeśli jest to możliwe, lepiej unikać stosowania Kalydeco w czasie ciąży. Lekarz pomoże Ci podjąć najlepszą decyzję dla Ciebie i dziecka.
Ivacaftor wydzielany jest z mlekiem matki. Jeśli planujesz karmienie piersią, skonsultuj się z lekarzem przed zażyciem Kalydeco. Lekarz zdecyduje, czy zaleca przerwanie karmienia piersią czy przerwanie terapii ivacaftorem. Lekarz weźmie pod uwagę korzyści z karmienia piersią dla dziecka oraz korzyści z terapii dla Ciebie.

Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn
Kalydeco może powodować zawroty głowy. Jeśli wystąpią u Ciebie zawroty głowy, nie prowadź pojazdów, nie jeźdź rowerem ani nie korzystaj z maszyn.

Kalydeco zawiera laktozę i sód
Jeśli lekarz stwierdził u Ciebie nietolerancję niektórych cukrów, skontaktuj się z nim przed zażyciem tego leku.
Kalydeco zawiera mniej niż 1 mmol (23 mg) sodu na dawkę, co oznacza praktycznie „bez sodu”.

3. Jak stosować Kalydeco

Stosuj ten lek zawsze dokładnie zgodnie z instrukcją lekarza. W razie wątpliwości skonsultuj się z lekarzem.
Lekarz ustali odpowiedni lek i dawkę dla Ciebie.
Zalecane dawkowanie Kalydeco przedstawiono w Tabeli 1.
Tabela 1: Zalecane dawkowanie

Zależaj dawkę rano i wieczorem w odstępach około 12 godzin, w połączeniu z pożywieniem zawierającym tłuszcze.
Nadal należy stosować wszystkie inne leki, których używa się zazwyczaj, chyba że lekarz zaleci inaczej.
Jeśli ma Pan(i) zaburzenia wątroby, umiarkowane lub ciężkie, lekarz może zmniejszyć dawkę tabletek, ponieważ wątroba nie będzie usuwała leku tak szybko, jak u osób z normalną funkcją wątroby.
Ten lek przeznaczony jest do stosowania doustnego.
Tabletkę należy połknąć całą. Nie należy dzielić, żuć ani rozpuszczać tabletek. Tabletki Kalydeco należy przyjmować z pożywieniem zawierającym tłuszcze.
Posiłki lub przekąski zawierające tłuszcze to np. potrawy przygotowane na masle lub oleju, albo zawierające jajka.
Inne produkty zawierające tłuszcze to:

• sery, mleko pełne, produkty mleczne na bazie mleka pełnego, jogurty, czekolada
• mięso, tłuste ryby morskie
• awokado, hummus, produkty sojowe (tofu)
• orzechy, batoniki lub napoje białkowe zawierające tłuszcze

Jeśli zażyje Pan(i) więcej Kalydeco niż powinien(a)
Może wystąpić działanie niepożądane, w tym takie, jak opisane w podpunkcie 4 poniżej. W takim przypadku należy skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą w celu uzyskania porady. Jeśli to możliwe, należy mieć przy sobie lek oraz niniejszy ulotkę.
Jeśli zapomniał(a) zażyć Kalydeco
Zażyj zapomnianą dawkę, jeśli od zaplanowanego czasu minęło mniej niż 6 godzin. W przeciwnym razie poczekaj do następnego zaplanowanego czasu przyjmowania dawki. Nie zażywaj podwójnej dawki, aby nadrobić pominiętą dawkę.
Jeśli przestanie Pan(i) stosować Kalydeco
Stosuj Kalydeco przez cały okres zalecony przez lekarza. Nie przerywaj leczenia, chyba że lekarz wyda inny rozkaz.
Jeśli ma Pan(i) jakiekolwiek wątpliwości dotyczące stosowania tego leku, skontaktuj się z lekarzem lub farmaceutą.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób one występują.
Działania niepożądane poważne
Ból brzucha (abdominalny) i podwyższenie poziomu enzymów wątrobowych we krwi.
Możliwe objawy problemów z wątrobą
Podwyższenie poziomu enzymów wątrobowych we krwi jest częste u pacjentów z FC i zostało również zgłoszone
u pacjentów przyjmujących Kalydeco samodzielnie lub w połączeniu z tezakaftorem/ivakaftorem lub
ivakaftorem/tezakaftorem/elexakaftorem.
U pacjentów leczonych Kalydeco w połączeniu z ivakaftorem/tezakaftorem/elexakaftorem zaobserwowano
uszkodzenie wątroby i pogorszenie czynności wątroby u osób z ciężką chorobą wątroby. Pogorszenie funkcji wątroby może być ciężkie i wymagać przeszczepienia.
Następujące objawy mogą być oznakami problemów z wątrobą:

• ból lub dyskomfort w prawym górnym obszarze brzucha (abdominalny)
• żółtaczka (żółtaczka skóry lub białek oczu)
• utrata apetytu
• nudności lub wymioty
• ciemny kolor moczu

Depresja
Objawy obejmują smutny lub zmieniony nastrój, lęk, uczucia emocjonalnego dyskomfortu.
Natychmiast powiadom lekarza, jeśli wystąpi którykolwiek z tych objawów.
Działania niepożądane bardzo częste (mogą dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10)

• Zakażenie dróg oddechowych górnych (przeziębienie), w tym ból gardła i zatkany nos
• Bóle głowy
• Omdlenia
• Diareę
• Ból brzucha lub brzucha
• Zmiany w rodzajach bakterii obecnych w śluzie
• Podwyższenie enzymów wątrobowych (objawy uszkodzenia wątroby)
• Wysypkę skórną

Działania niepożądane częste (mogą dotyczyć do 1 osoby na 10)

• Kapiący nos
• Ból uszu, dolegliwości uszne
• Dźwięk w uszach (szum)
• Zaczepienie wewnętrznej części ucha
• Choroba wewnętrznego ucha (uczucie zawrotów głowy lub kręcenia się)
• Problemy z zatokami (zatkane zatoki)
• Zaczepienie gardła
• Guzek w piersi
• Nudności
• Grippa
• Niski poziom cukru we krwi (hipoglikemia)
• Nieprawidłowe oddychanie (duszność lub trudności z oddychaniem)
• Gaz w jelitach (wzdęcia)
• Trądzik (akne)
• Świąd skóry
• Podwyższenie poziomu kreatynofosfokinazy (marker rozpadu mięśni) obserwowany we badaniach krwi

Działania niepożądane rzadkie (mogą dotyczyć do 1 osoby na 100)

• Zatkane uszy
• Zapalenie piersi
• Powiększenie piersi u mężczyzn
• Zmiany lub ból brodawki
• Świszczący oddech
• Podwyższone ciśnienie krwi

Nieznana (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych)

• Uszkodzenie wątroby (uszkodzenie wątroby)
• Podwyższenie poziomu bilirubiny (badanie krwi oceniające czynność wątroby)

Dodatkowe działania niepożądane u dzieci i nastolatków
Działania niepożądane obserwowane u dzieci i nastolatków są podobne do tych występujących u dorosłych.
Jednak podwyższenia enzymów wątrobowych we krwi występują częściej u małych dzieci.
Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpi jakiekolwiek działanie niepożądane, w tym te nie wymienione w niniejszym ulotce, skontaktuj się z lekarzem lub farmaceutą. Możesz również zgłosić działania niepożądane bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w załączniku V. Zgłaszanie działań niepożądanych może pomóc w dostarczeniu dodatkowych informacji na temat bezpieczeństwa tego leku.

5. Jak przechowywać lek Kalydeco

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci.
Nie powinien być stosowany po dacie ważności, która jest podana na opakowaniu kartonowym, na blisterze oraz na etykiecie fiolki po oznaczeniu Scad./EXP. Data ważności odnosi się do ostatniego dnia danego miesiąca.
Ten lek nie wymaga szczególnych warunków przechowywania.
Nie wyrzucaj leków do ścieków ani do odpadów domowych. Zapytaj farmaceuty, jak pozbyć się leków, których już nie używasz. Pomogą one w ochronie środowiska.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera Kalydeco

• Substancją czynną jest ivacaftor.

Kalydeco 75 mg tabletki powlekane
Każda tabletka powlekana zawiera 75 mg ivacaftoru.
Kalydeco 150 mg tabletki powlekane
Każda tabletka powlekana zawiera 150 mg ivacaftoru.
Inne składniki to:

• Rdzeń tabletki: celuloza mikryształowa, laktoza jednowodna, octan bursztynian hydroksypropylocelulozy (hipromeloza acetato succynian), skrośnie karboksymetylowana celuloza sodowa, sodu laurylosiarczan (E487), krzemionka bezwodna, stearynian magnezu.
• Powłoka filmowa tabletki: poliwinyloczyn alkohol, dwutlenek tytanu (E171), makrogol (PEG 3350), talk, lak barwnika indygo karmin (E132), wosk karneba.
• Tusza do druku: lak, tlenek żelaza czarny (E172), glikol propylenowy (E1520), stężony roztwór amoniaku.

Zobacz koniec ustępu 2 – Kalydeco zawiera laktozę i sód.
Opis wyglądu Kalydeco i zawartości opakowania
Kalydeco 75 mg tabletki powlekane to niebieskie tabletki w kształcie kapsułki,
12,7 mm × 6,8 mm, z napisem „V 75” nadrukowanym czarną farbą po jednej stronie, druga strona jest gładka.
Dostępne są następujące opakowania:

• Blister z tekturowym podłożem zawierający 28 tabletek powlekanych

Kalydeco 150 mg tabletki powlekane to niebieskie tabletki w kształcie kapsułki,
16,5 mm × 8,4 mm, z napisem „V 150” nadrukowanym czarną farbą po jednej stronie, druga strona jest gładka.
Dostępne są następujące opakowania:

• Blister z tekturowym podłożem zawierający 28 tabletek powlekanych
• Blister zawierający 56 tabletek powlekanych
• Butelka zawierająca 56 tabletek powlekanych

Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,
Dublin 9, D09 T665,
Irlandia
Tel: +353 (0)1 761 7299
Producent
Almac Pharma Services (Ireland) Limited
Finnabair Industrial Estate
Dundalk
Co. Louth
A91 P9KD
Irlandia
Almac Pharma Services Limited
Seagoe Industrial Estate
Craigavon
Północna Irlandia
BT63 5UA
Zjednoczone Królestwo
Millmount Healthcare Limited
Block-7, City North Business Campus
Stamullen
Co. Meath
K32 YD60
Irlandia
Aby uzyskać dodatkowe informacje na temat tego leku, należy skontaktować się z lokalnym przedstawicielem właściciela pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:
België/Belgique/Belgien, България, Česká España
republika, Danmark, Deutschland, Eesti, Vertex Pharmaceuticals Spain, S.L.
France, Hrvatska, Ireland, Ísland, Κύπρος, Tel: + 34 91 7892800
Latvija, Lietuva, Luxembourg/Luxemburg,
Magyarország, Malta, Nederland, Norge,
Österreich, Polska, Portugal, România,
Slovenija, Slovenská republika,
Suomi/Finland, Sverige
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Tél/Tel/Teл/Tlf/Sími/Τηλ/Puh:
+353 (0) 1 761 7299
Ελλάδα Italia
Vertex Φαρμακευτική Μονοπρόσωπη Ανώνυμη Vertex Pharmaceuticals
Εταιρία (Italy) S.r.l.
Τηλ: +30 (211) 2120535 Tel: +39 0697794000
Inne źródła informacji
Szczegółowe informacje na temat tego leku dostępne są na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków, https://www.ema.europa.eu/. Ponadto podano linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom i ich leczeniu.

Ulotka: informacja dla pacjenta

Kalydeco 13,4 mg granulat w saszetce, 25 mg granulat w saszetce, 50 mg granulat w saszetce, 59,5 mg granulat w saszetce, 75 mg granulat w saszetce

ivacaftor
Przed podaniem leku dziecku należy dokładnie przeczytać ten ulotkę, ponieważ
zawiera ona ważne informacje dotyczące dziecka.

• Zachowaj ten ulotek. Może być konieczne ponowne zapoznanie się z jego treścią.
• W przypadku jakichkolwiek wątpliwości skontaktuj się z lekarzem dziecka lub farmaceutą.
• Ten lek został przepisany wyłącznie dla dziecka. Nie podawaj go innym osobom, nawet jeśli objawy choroby są takie same jak u dziecka, ponieważ może to być niebezpieczne.
• Jeśli wystąpią jakiekolwiek działania niepożądane, w tym nie wymienione w niniejszym ulotku, skontaktuj się z lekarzem dziecka lub farmaceutą. Zobacz punkt 4.

Zawartość tego ulotka

1. Co to jest Kalydeco i do czego służy
2. Co należy wiedzieć przed podaniem dziecku Kalydeco
3. Jak podawać Kalydeco
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać Kalydeco
6. Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest Kalydeco i do czego służy

Kalydeco zawiera substancję czynną ivakafter. Ivakafter działa na poziomie białka regulatora przewodności błonowej (CFTR), który tworzy kanał na powierzchni komórki, umożliwiający jonom, takim jak chlorek, przechodzenie do wnętrza i na zewnątrz komórki. Ze względu na mutacje w genie CFTR (patrz niżej), przemieszczanie jonów chlorkowych jest ograniczone u osób z mukowiscydozą (FC). Ivakafter pomaga niektórym nieprawidłowym białkom CFTR częściej otwierać się, poprawiając przepływ jonów chlorkowych do i z komórki.

Kalydeco w postaci granulatu jest wskazane:

• W monoterapii w leczeniu dzieci w wieku od 1 miesiąca życia i w wadze od 3 kg do mniej niż 25 kg, u których stwierdzono mukowiscydozę (FC) z mutacją R117H CFTR lub jedną z następujących mutacji bramkowych w genie CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R.
• W połączeniu z lekiem ivakafter/tezakafter/eleksakafter w postaci granulatu u pacjentów w wieku od 2 do 6 lat z mukowiscydozą (FC), u których stwierdzono co najmniej jedną mutację w genie CFTR, na którą odpowiada leczenie Kalydeco w połączeniu z ivakafter/tezakafter/eleksakafter. Jeżeli zalecono Państwu stosowanie Kalydeco w połączeniu z ivakafter/tezakafter/eleksakafter, należy zapoznać się z ulotką do tego leku, ponieważ zawiera ona ważne informacje dotyczące sposobu przyjmowania obu leków.

2. Co powinien wiedzieć przed podaniem Kalydeco dziecku

Nie podawaj Kalydeco dziecku

• jeśli dziecko jest uczulone na ivakawtor lub którykolwiek z innych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności
Skontaktuj się z lekarzem dziecka przed podaniem mu Kalydeco.

• Skontaktuj się z lekarzem dziecka, jeśli dziecko ma lub miało wcześniej problemy z wątrobą, ponieważ może być konieczna zmiana dawki.
• U niektórych osób leczonych Kalydeco (samodzielnie lub w połączeniu z ivakawtorem/tezakawtorem/elexakawtorem) obserwowano podwyższenie poziomu enzymów wątrobowych we krwi. Natychmiast powiadom lekarza dziecka, jeśli dziecko ma którykolwiek z następujących objawów, które mogą wskazywać na problemy z wątrobą:
• Ból lub dyskomfort w górnym prawym brzuchu (ból brzucha)
• Żółtaczka skóry lub białek oczu
• Utrata apetytu
• Nudności lub wymioty
• Ciemna barwa moczu
• Lekarz dziecka zaleci wykonanie badań krwi w celu sprawdzenia funkcji wątroby dziecka przed rozpoczęciem leczenia i w trakcie leczenia, szczególnie w pierwszym roku, a zwłaszcza jeśli wcześniejsze badania krwi wskazywały na podwyższony poziom enzymów wątrobowych.
• Depresja (w tym myśli i zachowania samobójcze) była zgłaszana u pacjentów przyjmujących Kalydeco, głównie w terapii skojarzonej z ivakawtorem/tezakawtorem/elexakawtorem, zazwyczaj w ciągu pierwszych trzech miesięcy leczenia. Natychmiast skontaktuj się z lekarzem, jeśli Ty (lub osoba przyjmująca ten lek) doświadczysz któregokolwiek z następujących objawów: smutny lub zmieniony nastrój, lęk, uczucia emocjonalnego dyskomfortu lub myśli o zranieniu siebie lub samobójstwie, które mogą być objawami depresji.
• Powiadom lekarza dziecka, jeśli dziecko ma lub miało wcześniej problemy z nerkami.
• Jeśli dziecko ma dwie mutacje klasy I (mutacje znane z braku produkcji białka CFTR), nie należy podawać Kalydeco, ponieważ nie można oczekiwać odpowiedzi na ten lek.
• Kalydeco nie jest zalecane u pacjentów, którzy przeszli przeszczepienie narządu.
• U niektórych dzieci i nastolatków zaobserwowano nieprawidłowość soczewki (zaćma), bez wpływu na wzrok, podczas leczenia (samodzielnego lub w połączeniu z ivakawtorem/tezakawtorem/elexakawtorem). Lekarz dziecka może zalecić wykonanie badań oczu przed i w trakcie leczenia.
• Kalydeco należy stosować wyłącznie u osób z jedną z mutacji genu CFTR wymienionych w punkcie 1 (Co to jest Kalydeco i do czego służy).

Dzieci
Nie podawaj tego leku dzieciom poniżej 1 miesiąca życia, ponieważ nie wiadomo, czy ivakawtor jest bezpieczny i skuteczny u tych dzieci.
Nie podawaj tego leku w połączeniu z ivakawtorem/tezakawtorem/elexakawtorem dzieciom poniżej 2 lat, ponieważ nie wiadomo, czy jest bezpieczny i skuteczny w tej grupie wiekowej.

Inne leki i Kalydeco
Powiadom lekarza dziecka lub farmaceuty, jeśli dziecko przyjmuje, przyjmowało ostatnio lub może przyjmować inne leki. Niektóre leki mogą wpływać na działanie Kalydeco lub zwiększać ryzyko wystąpienia działań niepożądanych. W szczególności powiadom lekarza dziecka, jeśli dziecko przyjmuje którykolwiek z poniższych leków. Lekarz dziecka może zdecydować o dostosowaniu dawki lub dodatkowych badaniach kontrolnych.

• Leki przeciwgrzybicze (stosowane w leczeniu infekcji grzybiczych). Obejmują one flukonazol, itrakonazol, ketokonazol, posakonazol i worykonazol.
• Antybiotyki (stosowane w leczeniu infekcji bakteryjnych). Obejmują one klaritromycynę, erytromycynę, ryfabutynę, ryfampicynę i telitromycynę.
• Leki przeciwpadaczkowe (stosowane w leczeniu napadów padaczkowych). Obejmują one karbamazepinę, fenobarbital i fenytoinę.
• Leki ziołowe. Obejmują one ziele św. Jana (Hypericum perforatum).
• Leki immunosupresyjne (stosowane po przeszczepieniu narządu). Obejmują one cyklosporynę, ewerolimus, sirolimus i tacrolymus.
• Glikozydy nasercowe (stosowane w leczeniu niektórych chorób serca). Obejmują one digoksynę.
• Leki przeciwzakrzepowe (stosowane w zapobieganiu powstawaniu skrzeplin we krwi). Obejmują one warfarynę.
• Leki stosowane w cukrzycy. Obejmują one glimepirydę i glipizyd.
• Leki obniżające ciśnienie krwi. Obejmują one werapamil.

Kalydeco i pokarmy oraz napoje
Nie podawaj dziecku pokarmów ani napojów zawierających grejpfrut w czasie leczenia, ponieważ mogą one nasilić działania niepożądane Kalydeco poprzez zwiększenie ilości ivakawtoru w organizmie dziecka.

Kierowanie pojazdami i użytkowanie maszyn
Kalydeco może powodować zawroty głowy. Jeśli dziecko doświadcza zawrotów głowy, nie powinno jeździć na rowerze ani nie powinno wykonywać żadnych innych czynności wymagających pełnej koncentracji.

Kalydeco zawiera laktozę i sód
Jeśli lekarz dziecka postawił diagnozę nietolerancji niektórych cukrów, skontaktuj się z nim przed podaniem dziecku tego leku.
Kalydeco zawiera mniej niż 1 mmol (23 mg) sodu na dawkę, co oznacza praktycznie „bez sodu”.

3. Jak stosować Kalydeco

Podaj lekarstwo dziecku zgodnie z dokładnymi wskazówkami lekarza dziecka. W razie wątpliwości skonsultuj się z lekarzem dziecka.
Lekarz dziecka ustali odpowiednią dawkę do podania. Dziecko powinno nadal przyjmować wszystkie inne leki, których wcześniej używało, chyba że lekarz dziecka zaleci inaczej.
Rekomendacje dotyczące dawkowania Kalydeco przedstawiono w Tabeli 1.
Tabela 1: Rekomendacje dawkowania

Podawaj dziecku proszek rano i proszek wieczorem w odstępie około 12 godzin.
Jeśli dziecko ma problemy wątrobowe, może być konieczne, aby lekarz dziecka zmniejszył dawkę
Kalydeco, ponieważ wątroba nie będzie usuwać leku w takim samym tempie, jak u dzieci z prawidłową funkcją wątroby.

• Umiarkowane zaburzenia wątroby u dzieci w wieku co najmniej 6 miesięcy: dawkę można zmniejszyć o połowę w porównaniu z dawką wskazaną w poprzedniej tabeli, tj. do jednej saszetki raz dziennie.
• Ciężkie zaburzenia wątroby u dzieci w wieku co najmniej 6 miesięcy: nie zaleca się stosowania, ale lekarz dziecka zadecyduje, czy dziecko powinno przyjmować ten lek; w takim przypadku dawkę (wskazaną w poprzedniej tabeli) należy zmniejszyć do jednej saszetki co drugi dzień.
• Zaburzenia wątroby u dzieci w wieku od 1 do 6 miesięcy: nie zaleca się stosowania.

Kalydeco jest przeznaczony do użytku doustnego.
Każda saszetka jest przeznaczona wyłącznie do jednorazowego użytku.
Jak podawać Kalydeco dziecku:

• Weź saszetkę z proszkiem, trzymając ją tak, aby przerywana linia była u góry.
• Delikatnie potrząśnij saszetką, aby zawartość opadła na dół.
• Rozetnij lub rozerwij saszetkę wzdłuż przerywanej linii.
• Wymieszaj całą zawartość saszetki z 5 ml miękkich lub płynnych pokarmów odpowiednich dla wieku dziecka. Pokarmy lub płyny powinny mieć temperaturę pokojową lub niższą. Przykłady odpowiednich pokarmów lub płynów to np. purée z owoców lub warzyw, jogurt, kompot jabłkowy, woda, mleko, mleko matki, mleko modyfikowane lub sok.
• Natychmiast po zmieszaniu podaj mieszaninę dziecku. Jeśli to niemożliwe, podaj ją w ciągu godziny od przygotowania. Upewnij się, że mieszanina zostanie natychmiast całkowicie spożyta.
• Zaraz przed lub zaraz po podaniu leku podaj dziecku posiłek lub przekąskę zawierającą tłuszcze (przykłady podano poniżej).

Posiłki lub przekąski zawierające tłuszcze to np. potrawy przygotowane z masła lub oleju, lub zawierające jajka.
Inne pokarmy zawierające tłuszcze to:

• sery, mleko pełne, produkty mleczne na bazie mleka pełnego, jogurty, mleko matki, mleko modyfikowane, czekolada
• mięso, tłuste ryby
• awokado, hummus, produkty sojowe (tofu)
• orzechy, batoniki lub napoje białkowe zawierające tłuszcze

Jeśli dziecko przyjmie więcej Kalydeco niż powinno
Mogą wystąpić działania niepożądane, w tym te wymienione w podpunkcie 4 poniżej. W takim przypadku skontaktuj się z lekarzem dziecka lub farmaceutą w celu uzyskania porady. Jeśli to możliwe, zabierz ze sobą lek dziecka i niniejszy ulotkę.
Jeśli zapomnisz podać dziecku Kalydeco
Podaj dziecku zapomnianą dawkę, jeśli od zaplanowanego czasu minęło mniej niż 6 godzin. W przeciwnym razie poczekaj do następnego zaplanowanego czasu podania dawki. Nie podawaj dziecku podwójnej dawki, aby nadrobić pominiętą dawkę.
Jeśli przerwiesz leczenie dziecka Kalydeco
Podawaj Kalydeco dziecku przez cały okres zalecony przez lekarza dziecka. Nie przerywaj leczenia bez wskazania lekarza. Jeśli masz jakiekolwiek wątpliwości dotyczące stosowania tego leku, skonsultuj się z lekarzem dziecka lub farmaceutą.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób one występują.
Działania niepożądane poważne
Ból brzucha (abdominalny) i wzrost enzymów wątrobowych we krwi.
Możliwe objawy problemów wątrobowych
Wzrost poziomu enzymów wątrobowych we krwi jest powszechny u pacjentów z FC i został również zgłoszony
u pacjentów przyjmujących Kalydeco samodzielnie lub w połączeniu z ivacaftorem/tezacaftorem/elexacaftorem.
U pacjentów leczonych Kalydeco w połączeniu z ivacaftorem/tezacaftorem/elexacaftorem zaobserwowano
uszkodzenie wątroby i pogorszenie czynności wątroby u osób z ciężką chorobą wątroby. Pogorszenie funkcji wątroby może być poważne i wymagać przeszczepienia.
Następujące objawy mogą wskazywać na problemy wątrobowe:

• ból lub dyskomfort w górnym prawym brzuchu (abdominalnym)
• żółtaczka (żółtawe zabarwienie skóry lub białek oczu)
• utrata apetytu
• nudności lub wymioty
• ciemny kolor moczu

Depresja
Objawy obejmują smutne lub zmienione nastroje, lęk, uczucia emocjonalnego dyskomfortu.
Należy natychmiast powiadomić lekarza dziecka, jeśli wystąpi którykolwiek z tych objawów.
Działania niepożądane bardzo częste (mogą dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10)

• Infekcja dróg oddechowych górnych (przeziębienie), w tym ból gardła i zatkany nos
• Bóle głowy
• Omdlenia
• Biegunka
• Ból brzucha lub jamy brzusznej
• Zmiana typu bakterii obecnych w wydzielinie z dróg oddechowych
• Wzrost poziomu enzymów wątrobowych (objawy przeciążenia wątroby)
• Wysypka skórna

Działania niepożądane częste (mogą dotyczyć do 1 osoby na 10)

• Wyciek z nosa
• Ból uszu, dolegliwości uszne
• Dźwięki w uszach (szum)
• Zaczerwienienie wewnątrz ucha
• Choroba ucha wewnętrznego (uczucie zawrotów głowy lub kręcenia się głowy)
• Problemy z zatokami (zatkane zatoki)
• Zaczewienienie gardła
• Guz w piersi
• Nudności
• Grippa
• Niski poziom cukru we krwi (hipoglikemia)
• Nieprawidłowe oddychanie (duszność lub trudności w oddychaniu)
• Wzdęcia (płonność)
• Wysypka trądzikowa (acne)
• Świąd skóry
• Wzrost poziomu kreatynofosfokinazy (CK) we krwi (objaw rozpadu mięśni)

Działania niepożądane rzadkie (mogą dotyczyć do 1 osoby na 100)

• Zatkane ucho
• Zapalenie piersi
• Powiększenie piersi u mężczyzn
• Zmiany lub ból brodawki
• Świszczący oddech
• Podwyższone ciśnienie krwi

Nieznana częstość (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych)

• Uszkodzenie wątroby (uszkodzenie wątroby)
• Wzrost bilirubiny (badanie krwi oceniające funkcję wątroby)

Dodatkowe działania niepożądane u dzieci i nastolatków
Działania niepożądane obserwowane u dzieci i nastolatków są podobne do tych występujących u dorosłych.
Jednakże wzrost enzymów wątrobowych we krwi występuje częściej u małych dzieci.
Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli u dziecka wystąpi jakiekolwiek działanie niepożądane, w tym te niewymienione w niniejszym ulotce, należy skontaktować się z lekarzem dziecka lub farmaceutą. Można również zgłaszać działania niepożądane bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wskazanego w załączniku V. Zgłaszanie działań niepożądanych pomaga w dostarczeniu dodatkowych informacji dotyczących bezpieczeństwa tego leku.

5. Jak przechowywać Kalydeco

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci.
Nie stosuj tego leku po upływie terminu ważności wskazanego na opakowaniu kartonowym, pochwie i torebce po oznaczeniu Scad./EXP. Termin ważności odnosi się do ostatniego dnia danego miesiąca.
Ten lek nie wymaga szczególnych warunków przechowywania.
Po zmieszaniu mieszanina była stabilna przez godzinę.
Nie wyrzucaj leków do kanalizacji ani do śmieci domowych. Zapytaj farmaceuty, jak pozbyć się leków, których już nie używasz. Pomogą to ochronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera Kalydeco
Substancją czynną jest ivacaftor.
Kalydeco 13,4 mg granulat w saszetce:
Każda saszetka zawiera 13,4 mg ivacaftoru.
Kalydeco 25 mg granulat w saszetce:
Każda saszetka zawiera 25 mg ivacaftoru.
Kalydeco 50 mg granulat w saszetce:
Każda saszetka zawiera 50 mg ivacaftoru.
Kalydeco 59,5 mg granulat w saszetce:
Każda saszetka zawiera 59,5 mg ivacaftoru.
Kalydeco 75 mg granulat w saszetce:
Każda saszetka zawiera 75 mg ivacaftoru.
Pozostałe składniki to: krzemionka koloidalna bezwodna, sodowa croscarmelloza, octan bursztynian hipromelozy,
laktoza jednowodna, stearynian magnezu, mannitol, sukraloza i sodowy laurylosiarczan (E487).
Zobacz koniec ustępu 2: Kalydeco zawiera laktozę i sód.

Wygląd leku Kalydeco i zawartość opakowania
Kalydeco 13,4 mg granulat w saszetce ma kolor od białego do prawie białego.
Kalydeco 25 mg granulat w saszetce ma kolor od białego do prawie białego.
Kalydeco 50 mg granulat w saszetce ma kolor od białego do prawie białego.
Kalydeco 59,5 mg granulat w saszetce ma kolor od białego do prawie białego.
Kalydeco 75 mg granulat w saszetce ma kolor od białego do prawie białego.
Granulat jest dostarczany w saszetkach.

Kalydeco 13,4 mg granulat w saszetce, Kalydeco 25 mg granulat w saszetce, Kalydeco 50 mg granulat w saszetce i Kalydeco 75 mg granulat w saszetce:
Opakowanie zawierające 56 saszetek (zawiera 4 oddzielne opakowania po 14 saszetek każda)

Kalydeco 13,4 mg granulat w saszetce, Kalydeco 59,5 mg granulat w saszetce i Kalydeco 75 mg granulat w saszetce:
Opakowanie zawierające 28 saszetek (zawiera 4 oddzielne opakowania po 7 saszetek każda)

Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,
Dublin 9, D09 T665,
Irlandia
Tel: +353 (0)1 761 7299

Producent
Almac Pharma Services (Ireland) Limited
Finnabair Industrial Estate
Dundalk
Co. Louth
A91 P9KD
Irlandia
Almac Pharma Services Limited
Seagoe Industrial Estate
Craigavon
Północna Irlandia
BT63 5UA
Wielka Brytania

Aby uzyskać dodatkowe informacje na temat tego leku, skontaktuj się z lokalnym przedstawicielem właściciela pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:

België/Belgique/Belgien, България, Česká republika, Danmark, Deutschland, Eesti, España, France, Hrvatska, Ireland, Ísland, Κύπρος, Latvija, Lietuva, Luxembourg/Luxemburg, Magyarország, Malta, Nederland, Norge, Österreich, Polska, Portugal, România, Slovenija, Slovenská republika, Suomi/Finland, Sverige
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Tél/Tel/Teл/Tlf/Sími/Τηλ/Puh: +353 (0)1 761 7299

Ελλάδα
Vertex Φαρμακευτική Μονοπρόσωπη Ανώνυμη Εταιρία
Τηλ: +30 (211) 2120535

Italia
Vertex Pharmaceuticals (Italy) S.r.l.
Tel: +39 0697794000

Inne źródła informacji
Szczegółowe informacje na temat tego leku są dostępne na stronie Europejskiej Agencji Leków: https://www.ema.europa.eu/. Dodatkowo podane są linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom i ich leczeniu.