CASGEVY

Ulotka informacyjna: informacje dla pacjenta lub osoby opiekującej się pacjentem

Casgevy 4 - 13 × 10 komórek/mL dyspersja do wlewu

exagamglogene autotemcel (komórki CD34 )
Lek objęty dodatkowym nadzorem. Umożliwia to szybkie wykrywanie nowych informacji dotyczących bezpieczeństwa. Możesz wnieść swój wkład, zgłaszając wszelkie działania niepożądane, które wystąpiły podczas stosowania tego leku. Zobacz koniec punktu 4, aby uzyskać informacje na temat zgłaszania działań niepożądanych.
Przed podaniem tego leku należy uważnie przeczytać ulotkę, ponieważ zawiera ona ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę ulotkę. Może się okazać konieczność ponownego zapoznania się z jej treścią.
• W przypadku jakichkolwiek wątpliwości skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką.
• Jeśli wystąpi u Ciebie jakiekolwiek działanie niepożądane, w tym takie, których nie ma na tej liście, skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką. Zobacz punkt 4.

Spis treści tej ulotki

1. Co to jest Casgevy i do czego służy
2. Co należy wiedzieć przed podaniem Casgevy
3. Jak jest wytwarzany i podawany lek Casgevy
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać lek Casgevy
6. Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest Casgevy i do czego służy

Co to jest Casgevy
Casgevy to lek terapii genowej zawierający substancję czynną exagamglogene autotemcel.
Casgevy jest produkowany specjalnie dla Ciebie z wykorzystaniem Twoich własnych komórek macierzystych krwi. Komórki macierzyste krwi mogą przekształcać się w inne komórki krwi, w tym czerwone krwinki, białe krwinki i płytki krwi. Komórki te są pobierane z Twojej krwi, następnie modyfikowane genetycznie i ponownie wstrzykiwane do organizmu w formie przeszczepu w szpitalu.
Do czego służy Casgevy
Casgevy stosuje się w leczeniu:

• osób w wieku od 12 lat w górę z betamielofilią, które wymagają regularnych przetaczania krwi (talasemia zależna od transfuzji). Osoby z talasemią zależną od transfuzji nie wytwarzają wystarczającej ilości hemoglobiny – białka obecnego w krwi, które transportuje tlen w organizmie – z powodu wadliwych genów. Powoduje to anemię, dlatego pacjenci ci potrzebują regularnych transfuzji krwi.
• osób w wieku od 12 lat w górę z anemią sierpowatą, które doświadczają częstych napadów bólu (tzw. kryzysów wazookluzyjnych). Pacjenci z anemią sierpowatą mają inny rodzaj hemoglobiny (hemoglobinę sierpowatą lub HbS) niż inne osoby, z powodu wadliwych genów. HbS powoduje powstawanie nietypowych, sierpowatych czerwonych krwinek, które przyklejają się do siebie i nie mogą swobodnie przemieszczać się przez naczynia krwionośne. Może to prowadzić do zablokowania naczyń krwionośnych, co powoduje kryzysy wazookluzyjne.

Jak działa Casgevy
Casgevy działa poprzez zwiększenie produkcji określonego rodzaju hemoglobiny, zwanej hemoglobiną F ( hemoglobina płodowa lub HbF). Zwiększenie ilości HbF poprawia produkcję i funkcję czerwonych krwinek. Dzięki temu osoby z talasemią zależną od transfuzji mogą przestać potrzebować przetaczania krwi, a osoby z anemią sierpowatą mogą przestać doświadczać kryzysów wazookluzyjnych.

2. Co powinien wiedzieć przed podaniem Casgevy

Nie powinien otrzymać Casgevy:

• jeśli jest uczulony na exagamglogene autotemcel lub na którykolwiek z innych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6);
• jeśli jest uczulony na którykolwiek ze składników leków, które otrzyma przed leczeniem Casgevy (patrz punkt 3).

Natychmiast powiadomić lekarza, jeśli dotyczy go którykolwiek z tych przypadków lub jeśli ma wątpliwości. Leczenie
nie zostanie mu podane, jeśli jest uczulony na którykolwiek z tych leków.
Ostrzeżenia i środki ostrożności
Skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką przed podaniem Casgevy.
Przed leczeniem Casgevy

• Otrzyma dwa inne rodzaje leków przed podaniem Casgevy. Aby uzyskać więcej informacji na temat tych leków, zobacz punkt 3. lub Lek(i) do mobilizacji, które umożliwiają przeniesienie komórek macierzystych krwi z szpiku kostnego do krwiobiegu, aby mogły zostać zebrane do produkcji Casgevy. Ta procedura potrwa 2–6 dni. lub Lek do kondycjonowania podawany tuż przed podaniem Casgevy. Tworzy on miejsce w szpiku kostnym, aby nowe komórki krwi mogły rosnąć po leczeniu Casgevy.
• Lekarz omówi potencjalne skutki leku do kondycjonowania na płodność. Zobacz poniżej „Płodność u mężczyzn i kobiet”.
• U osób z anemią sierpowatą może być trudniej przenieść komórki macierzyste krwi z szpiku kostnego i zebrać je niż u osób z talasemią zależną od przetaczania. Dlatego osoby z anemią sierpowatą mogą wymagać więcej cykli mobilizacji i zbierania niż osoby z talasemią zależną od przetaczania.

Po leczeniu Casgevy

• Przez pewien czas, aż do osiągnięcia przez Casgevy trwałego osiedlenia w szpiku kostnym, będzie miał niższą liczbę komórek krwi. Obejmuje to: o niski poziom płytek krwi (komórek wspomagających krzepnięcie krwi): niski poziom płytek krwi może powodować krwawienia. Natychmiast powiadomić lekarza, jeśli wystąpi którykolwiek z tych objawów niskiego poziomu płytek krwi: silny ból głowy, nietypowe powstawanie siniaków, długotrwałe krwawienie lub krwawienie bez urazu, np. krwawienie z nosa, z dziąseł, obecność krwi w moczu, stolcu lub wymiocinach, lub kaszel z krwią

o niski poziom neutrofili (rodzaj białych krwinek zapobiegających infekcjom):
niski poziom neutrofili może zwiększać ryzyko infekcji.
Natychmiast powiadomić lekarza, jeśli wystąpi którykolwiek z tych objawów niskiego poziomu
białych krwinek: gorączka, dreszcze lub inne objawy infekcji, takie jak ból gardła, kaszel lub
duszność, ból lub pieczenie podczas oddawania moczu lub częstsze oddawanie moczu, lub biegunka.

• Lekarz będzie monitorował poziom komórek krwi i przepisze leczenie, jeśli będzie to konieczne. Lekarz poinformuje go, kiedy płytki krwi i neutrofile wrócą do bezpiecznych poziomów.
• Lekarz będzie monitorował poziom komórek krwi i ogólny stan zdrowia, aby pomóc badaczom zrozumieć długoterminowe skutki Casgevy.
• U niektórych pacjentów poziom hemoglobiny może być niższy niż oczekiwany dla wieku i płci.
• Po leczeniu Casgevy istnieje teoretyczne ryzyko rozwoju nowotworów krwi (mielodysplazja, białaczka lub chłoniak), choć nie zaobserwowano tego w badaniach klinicznych z Casgevy. Lekarz będzie przeprowadzał kontrolne badania co najmniej raz do roku przez 15 lat, aby wykryć ewentualne oznaki nowotworów krwi.
• Składniki Casgevy nazywane dimetylosulfoxynem (DMSO), dekstranem 40 i Cas9 mogą powodować ciężkie reakcje alergiczne. Lekarz lub pielęgniarka będą go monitorować pod kątem objawów alergii zarówno podczas, jak i po leczeniu Casgevy. Zobacz również punkt 2 „Casgevy zawiera sód i dimetylosulfoxyn (DMSO)”.
• Casgevy jest badany pod kątem obecności mikroorganizmów zakaźnych, ale istnieje niewielkie ryzyko infekcji. Lekarz lub pielęgniarka będą go monitorować pod kątem objawów infekcji i podadzą leczenie, jeśli będzie to konieczne.
• Po leczeniu Casgevy nie może oddawać krwi, organów, tkanek ani komórek.
• Casgevy jest produkowany z wykorzystaniem jego komórek i podawany wyłącznie jemu. Informacje o lekach komórkowych muszą być przechowywane przez 30 lat w szpitalu, w którym otrzymał leczenie. Zapisane informacje będą zawierać jego imię i nazwisko, nazwę leku oraz numer serii lub serii Casgevy, które otrzymał.

Jeśli leczenie Casgevy nie może zostać ukończone lub kończy się niepowodzeniem
Jeśli Casgevy nie może być podany po leku do kondycjonowania lub jeśli zmodyfikowane komórki macierzyste krwi nie osiągną trwałego osiedlenia w organizmie, lekarz może zdecydować o podaniu mu dożylnie wstrzyknięcia zawierającego jego komórki zapasowe (jego oryginalne, nieleczone komórki macierzyste krwi), które zostały zebrane i zmagazynowane przed rozpoczęciem leczenia (patrz punkt 3). Jeśli otrzyma komórki zapasowe, nie odniesie żadnych korzyści z leczenia i będzie nadal wymagał leczenia na talasemię zależną od przetaczania lub anemię sierpowatą.
Dzieci poniżej 12. roku życia
Casgevy nie powinno być podawane dzieciom poniżej 12. roku życia. Nie wiadomo jeszcze, czy Casgevy jest bezpieczne i skuteczne u tych dzieci.
Inne leki i Casgevy
Powiadomić lekarza lub pielęgniarkę, jeśli przyjmuje, ostatnio przyjmował lub może zacząć przyjmować
jakiekolwiek inne leki.
Nie powinien przyjmować leków usuwających żelazo z organizmu (leki chelatujące, takie jak deferoxamina,
deferipron i/lub deferasiroks) przez co najmniej 7 dni przed podaniem leku do kondycjonowania. Lekarz poinformuje go, czy i kiedy może rozpocząć przyjmowanie tych leków po leczeniu Casgevy.
Nie powinien przyjmować innych leków na anemię sierpowatą (np. hydroksymocznik/hydroksykarbamina,
krizanlizumab lub wokselotor) przez co najmniej 8 tygodni przed podaniem leków do mobilizacji i kondycjonowania. Lekarz poinformuje go, czy i kiedy powinien rozpocząć przyjmowanie tych leków po leczeniu Casgevy.
Szczepienia zwane „szczepionkami żywymi” nie powinny być podawane 6 tygodni przed lekiem do kondycjonowania stosowanym przed leczeniem Casgevy, ani po leczeniu, gdy jego układ odpornościowy (mechanizmy obronne organizmu) odzyskuje sprawność.
Skonsultować się z lekarzem w sprawie szczepień.
Ciąża
To leczenie nie powinno być stosowane w czasie ciąży z powodu możliwych skutków leku do kondycjonowania. Skutki Casgevy u ciężarnych kobiet nie są znane. Skonsultować się z lekarzem w sprawie ciąży po otrzymaniu Casgevy.
Jeśli kobieta jest w ciąży lub podejrzewa ciążę po leczeniu Casgevy, należy natychmiast skontaktować się z lekarzem.
Jeśli jest kobietą w wieku rozrodczym, poddana zostanie badaniu ciążi przed rozpoczęciem leczenia lekami do mobilizacji i kondycjonowania, aby wykluczyć ciążę.
Antykoncepcja u mężczyzn i kobiet
Jeśli jest kobietą w wieku rozrodczym lub mężczyzną zdolnym do zapłodnienia, musi stosować skuteczną metodę antykoncepcji od początku leczenia mobilizacyjnego i przez co najmniej 6 miesięcy po podaniu Casgevy. Skonsultować się z lekarzem w sprawie odpowiednich metod antykoncepcji.
Karmienie piersią
Karmienie piersią musi być przerwane w czasie kondycjonowania z powodu możliwych skutków leku do kondycjonowania. Nie wiadomo, czy składniki Casgevy mogą przechodzić do mleka matki. Lekarz omówi z nią korzyści karmienia piersią dla dziecka w porównaniu z potencjalnymi ryzykami leczenia.
Płodność u mężczyzn i kobiet
Może się okazać, że nie będzie mógł rozpocząć ciąży lub spłodzić dziecka po podaniu leku do kondycjonowania. Musisz omówić dostępne opcje z lekarzem przed leczeniem. Mogą one obejmować przechowywanie materiału rozrodczego (np. jajników, nasienia) do późniejszego wykorzystania.
Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn
Lek do mobilizacji oraz leki do kondycjonowania stosowane przed leczeniem Casgevy mogą powodować zawroty głowy i zmęczenie. Jeśli odczuwa zawroty głowy, zmęczenie lub niedobór samopoczucia, nie powinien kierować pojazdami, nie powinien obsługiwać maszyn ani wykonywać czynności wymagających skupienia.
Casgevy zawiera sód i dimetylosulfoxyn (DMSO)
Ten lek zawiera około 5,3–70 mg sodu (główny składnik soli kuchennej) na fiolkę. Odpowiada to 0,3–4% maksymalnej zalecanej dziennej dawki sodu w diecie dorosłego. Całkowita liczba fiolki stanowiących dawkę zależy od pacjenta.
Ten lek zawiera około 50 mg DMSO na mL. Zobacz punkt 2 „Ostrzeżenia i środki ostrożności”.

3. Jak jest produkowany i podawany lek Casgevy

Lek Casgevy jest podawany jednokrotnie.
Lek Casgevy może być podawany wyłącznie w autoryzowanym ośrodku terapii (szpitalu specjalistycznym)
przez lekarzy doświadczonych w przeszczepianiu komórek macierzystych i leczeniu pacjentów z chorobami
hematologicznymi, takimi jak talasemia zależna od przetaczania krwi i anemia sierpowata.
FAZA 1: przed leczeniem lekiem Casgevy lekarz poda Ci lek mobilizujący.
Ten lek powoduje przeniesienie komórek macierzystych z szpiku kostnego do krwiobiegu.
Komórki są następnie zbierane do urządzenia, które oddziela różne typy komórek we krwi (ten zabieg nazywa się aferezą).
Cała ta faza może być przeprowadzona więcej niż jeden raz. Każda faza zbioru trwa około jednego tygodnia.
Dodatkowo zbierane są również „komórki ratunkowe”, które są przechowywane w szpitalu.
Są to te same komórki maczystne pobrane z Twojej krwi, które są zabezpieczone bez obróbki, na wypadek gdyby pojawiły się problemy w trakcie procedury.
Zobacz powyżej punkt 2 „Jeśli leczenie lekiem Casgevy nie może zostać ukończone lub się nie powiedzie”.
FAZA 2: komórki macierzyste krwi zostaną wysłane do zakładu produkcyjnego i użyte do produkcji leku Casgevy.
Od momentu pobrania komórek może upłynąć do 6 miesięcy na wyprodukowanie i przetestowanie leku Casgevy, zanim zostanie on odesłany z powrotem do Twojego lekarza.
FAZA 3: krótko przed przeszczepieniem komórek macierzystych lekarz poda Ci w szpitalu lek przygotowujący (kondycjonujący).
Ta faza trwa od 2 do około 6 dni i przygotowuje organizm do leczenia, usuwając komórki ze szpiku kostnego, aby mogły zostać zastąpione zmodyfikowanymi komórkami zawartymi w leku Casgevy.
Po podaniu tego leku liczba komórek krwi spadnie do bardzo niskiego poziomu (zobacz punkt 4). W tym czasie pozostaniesz w szpitalu aż do momentu po podaniu leku Casgevy.
FAZA 4: jeden lub więcej flakoników leku Casgevy zostanie podanych jako wstrzyknięcie do żyły za pomocą cewnika dożylnego centralnego.
Cewniki dożylne centralne to cienkie, giętkie rurki, które lekarz umieszcza w dużej żyłę w celu uzyskania dostępu do krwiobiegu.
Związane z cewnikami dożylno-centralnymi ryzyka to infekcje i powstawanie skrzeplin krwi.
Lekarz i personel medyczny będą Cię dokładnie obserwować pod kątem ewentualnych powikłań związanych z cewnikiem dożylno-centralnym.
Podanie wszystkich wstrzyknięć może zająć kilka godzin.
Po podaniu leku Casgevy pozostaniesz w szpitalu, aby zespół medyczny mógł dokładnie monitorować proces Twojego powrotu do zdrowia.
Może to trwać około 2 miesięcy, ale czas ten może się różnić. Decyzję o tym, kiedy możesz wrócić do domu, podejmie lekarz.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób one występują. Skonsultuj się z lekarzem lub pielęgniarką w sprawie możliwych działań niepożądanych.
Niektóre działania niepożądane są związane z lekiem stosowanym w celu mobilizacji oraz lekiem stosowanym w ramach kondycjonowania. Należy również przeczytać ulotki do tych leków.
Poniższe poważne działania niepożądane mogą wystąpić w ciągu pierwszych dni lub tygodni po leczeniu, ale także znacznie później.

• Ból w prawym górnym brzuchu, pod żebrami, żółtaczka (żółtka skóra lub białka oczu), szybki przyrost masy ciała, obrzęk rąk, nóg i brzucha oraz trudności z oddychaniem. Mogą to być objawy ciężkiej choroby wątroby, zwanej chorobą weno-okluzyjną.
• Silny ból głowy, nietypowe siniaki, długotrwałe krwawienie lub krwawienie bez widocznej przyczyny, np. krwawienie z nosa, z dziąseł, obecność krwi w moczu, stolcu lub wymiocinach, kaszel z krwią. Mogą to być objawy trombocytopenii, niskiego poziomu płytek krwi, co może obniżyć zdolność krzepnięcia krwi i prowadzić do krwawień.
• Gorączka, dreszcze lub infekcje. Mogą to być objawy neutropenii, niskiego poziomu białych krwinek, tzw. neutrofili, które walczą z infekcjami.

Natychmiast skontaktuj się z lekarzem, jeśli wystąpi którykolwiek z powyższych działań niepożądanych.
Inne działania niepożądane występujące z lekiem stosowanym do mobilizacji i pobierania komórek
Bardzo często (może dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10)

• nudności
• wymioty
• ból głowy
• ból brzucha
• ból mięśni lub kości

Często (może dotyczyć do 1 osoby na 10)

• choroba płuc z objawami nagłego bólu w klatce piersiowej, gorączki, duszności oraz objawami gromadzenia się płynu w płucach widocznymi w prześwietleniu klatki piersiowej, występująca w przypadku anemii sierpowatej (tzw. ostra syndrom toraciczny)
• bolesna kriza sierpowata (anemia sierpowata z krizą)
• gorączka
• podwyższony poziom białych krwinek (leukocytoza)
• biegunka
• ból w jamie ustnej i gardle
• mrowienie w jamie ustnej
• ból stawów
• ogólny ból
• uczucie zmęczenia
• niski poziom potasu we krwi (hipokaliemia)
• niski poziom magnezu we krwi (hipomagnezemia)
• wysoki poziom fosforanów we krwi (hiperfosfatemie)

Inne działania niepożądane występujące z lekiem stosowanym w ramach kondycjonowania
Bardzo często (może dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10)

• gorączka towarzysząca niskiemu poziomowi neutrofili (typ białych krwinek) (neutropenia gorączkowa)
• niski poziom czerwonych krwinek (anemia)
• niski poziom limfocytów, typu białych krwinek (limfopenia)
• niski poziom białych krwinek (leukopenia)
• niski poziom potasu we krwi (hipokaliemia)
• wysoki poziom fosforanów we krwi (hiperfosfatemie)
• niski poziom magnezu we krwi (hipomagnezemia)
• niski poziom fosforanów we krwi (hipofosfatemie)
• zatrzymanie płynu w organizmie
• ból głowy
• gorączka
• uczucie zmęczenia
• krwawienie z nosa
• nudności
• wymioty
• ból brzucha
• stan zapalny wyściółki żołądka
• zaparcia
• biegunka
• ból w jamie ustnej i gardle
• stan zapalny błon śluzowych, np. dziąseł (mukoryta)
• zmniejszony apetyt
• utrata masy ciała
• ból mięśni lub kości
• suchość skóry
• łuszczenie się skóry
• zmiana koloru skóry i paznokci
• drobne plamki krwi pod skórą
• wysypka
• wypadanie włosów (alopecja)
• podwyższony poziom bilirubiny we krwi, produktu rozpadu czerwonych krwinek, co może powodować żółtaczkę skóry i białek oczu (hiperbilirubinemia)
• podwyższenie poziomu enzymu wątrobowego (alanina aminotransferaza) we krwi

Często (może dotyczyć do 1 osoby na 10)

• objawy przypominające infekcję płuc, takie jak gorączka, dreszcze, kaszel i trudności z oddychaniem, występujące bez oznak infekcji płuc (tzw. idiopatyczny zapalenie płuc)
• niewydolność płuc w dostarczaniu tlenu do krwi (niewydolność oddechowa)
• trudności z oddychaniem
• infekcja we krwi (sepsa)
• infekcja we krwi spowodowana przez bakterie Klebsiella (sepsa zakażona Klebsiella)
• infekcje płuc (infekcja płucna)
• infekcja jamy ustnej spowodowana przez grzyby (kandydoza jamy ustnej)
• infekcja mieszków włosowych (folliculitis)
• przyspieszenie rytmu serca (tachykardia)
• podwyższenie poziomu enzymów wątrobowych (asparaginianowa aminotransferaza, gamma-glutamylotransferaza) we krwi
• niskie ciśnienie krwi (hipotensja)
• niski poziom tlenu we krwi (hipoksja)
• powiększenie wątroby
• powiększenie śledziony
• uszkodzenie nerwów w rękach i/lub nogach powodujące ból lub mrowienie, palenie i drętwienie (neuropatia obwodowa)
• problemy z nerwami powodujące ból lub mrowienie, palenie i uczucie drętwienia (obwodowa neuropatia czuciowa)
• ból nerwowy
• problemy ze smakiem
• zamazane widzenie
• suchość oczu
• napady gorąca
• kaszel
• wzdęcia
• choroba, w której kwas żołądkowy cofa się z żołądka do przełyku (choroba refluksowa przełyku)
• krwawienie z dziąseł
• ból gardła
• trudności z połykaniem
• stan zapalny okrężnicy powodujący ból i biegunkę (zapalenie okrężnicy)
• stan zapalny przełyku (przełykowe)
• obecność krwi we wymiocinach
• krwawienie z odbytu
• stan zapalny żołądka i jelit
• owrzodzenia jamy ustnej
• ogólny ból
• ból podczas oddawania moczu
• obecność krwi w moczu
• pominięcie miesiączki
• krwawienie między cyklami miesięcznymi
• nieregularne miesiączki
• ból w okolicach sromu i pochwy
• przedwczesna menopauza
• przyrost masy ciała
• siniaki
• uczucie świądu
• zaczerwienienie skóry
• skaleczenia lub zadrapania skóry
• niski poziom wszystkich typów komórek krwi (pancytopenia)
• niski poziom retikulocytów, typu niedojrzałych czerwonych krwinek (retikulocytopenia)
• krwawienie w obszarze mózgu odpowiedzialnym za równowagę i koordynację (krwawienie móżdżkowe)
• nieprawidłowe gromadzenie się płynu otaczającego mózg i rdzeń kręgowy (hydrocefalia)
• niski poziom albuminy, białka we krwi (hipoalbuminemia)
• niski poziom wapnia we krwi (hipokalcemia)
• ból stawów
• wydłużenie czasu krzepnięcia krwi
• podwyższenie poziomu wskaźnika stanu zapalnego (białko C-reaktywne)
• wydłużenie czasu potrzebnego, aby przeszczepione komórki zaczęły rosnąć i produkować normalne komórki krwi (opóźnione wszczepienie)

Inne działania niepożądane występujące z Casgevy
Często (może dotyczyć do 1 osoby na 10)

• zaburzenie układu odpornościowego (histiocytoza hemofagocytarna), w którym pewne typy białych krwinek (histiocyty i limfocyty) gromadzą się w narządach, powodując nadmierne zapalenie i niszczenie tkanek. Objawy mogą obejmować gorączkę nie spowodowaną infekcją i nieodpowiadającą na antybiotyki, powiększenie wątroby i/lub śledziony, wysypkę, trudności z oddychaniem, łatwe powstawanie siniaków, niskie ciśnienie krwi, zaburzenia nerek i problemy z sercem
• trudności z oddychaniem, które mogą wymagać podania tlenu w celu ułatwienia oddychania, czasem towarzyszące bólowi w klatce piersiowej, gorączce, dreszczom lub kaszlowi (ostra syndrom ostrej niewydolności oddechowej)
• objawy przypominające infekcję płuc, takie jak gorączka, dreszcze, kaszel i trudności z oddychaniem, występujące bez oznak infekcji płuc (idiopatyczny zapalenie płuc)
• przyspieszenie rytmu serca (tachykardia)
• niski poziom czerwonych krwinek (anemia)
• niski poziom białych krwinek (leukopenia)
• niski poziom wapnia we krwi (hipokalcemia)
• ból głowy
• uczucie drętwienia, mrowienia, szczypania (parestezja)
• krwawienie z nosa
• wysypka
• drobne plamki krwi pod skórą
• gorączka
• dreszcze
• wydłużenie czasu potrzebnego, aby przeszczepione komórki zaczęły rosnąć i produkować normalne komórki krwi (opóźnione wszczepienie)
• zdarzenia takie jak dreszcze i przyspieszenie rytmu serca w czasie podawania Casgevy (reakcje związane z infuzją)

Powiadom lekarza lub pielęgniarkę, jeśli wystąpi któreś z tych działań niepożądanych. Natychmiast powiadom lekarza lub pielęgniarkę, jeśli któreś z tych działań niepożądanych nasili się.
Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpi jakiekolwiek działanie niepożądane, w tym nie wymienione w tej ulotce, skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką. Możesz również zgłosić działania niepożądane bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w załączniku V. Zgłaszanie działań niepożądanych może przyczynić się do lepszego poznania bezpieczeństwa tego leku.

5. Jak przechowywać lek Casgevy

Następujące informacje są przeznaczone wyłącznie dla lekarzy i personelu medycznego.
Ten lek będzie podany przez lekarza lub wykwalifikowaną pielęgniarkę, którzy odpowiadają za prawidłowe przechowywanie leku przed i po użyciu oraz za jego bezpieczne usuwanie.
Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci.
Nie stosuj tego leku po upływie daty ważności podanej na opakowaniu i na każdym fiolce.
Przechowuj w zamrażarce w temperaturze nie wyższej niż –135 °C przez maksymalnie dwa lata. Przechowuj fiolki w opakowaniu oryginalnym aż do momentu rozmrażania. Rozmrażaj po jednej fiolce. Nie rozmrażaj leku wcześniej niż bezpośrednio przed wlewnym podaniem. Nie zamrażaj ponownie po rozmrożeniu. Po rozmrożeniu przechowuj w temperaturze pokojowej (20 °C – 25 °C) i podaj w ciągu 20 minut.
Ten lek zawiera ludzkie komórki krwi. Nieużywany lek należy usunąć zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi usuwania materiałów pochodzących z ludzi.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera Casgevy

• Substancją czynną jest exagamglogene autotemcel. Każda 1 mL Casgevy zawiera 4–13 × 10⁸ komórek (komórek macierzystych krwi).
• Innymi składnikami są roztwór stosowany do konserwacji zamrożonych komórek, zawierający sodu, dimetylosulfoxid (DMSO) i dekstran 40. Zobacz punkt 2 „Co należy wiedzieć przed podaniem Casgevy”.

Opis wyglądu Casgevy i zawartości opakowania
Casgevy to półprzezroczysta zawiesina do wlewania. Casgevy jest dostarczane w fiolkach o pojemności od 1,5 mL do 20 mL. Jedna lub więcej fiolki znajduje się w tekturowym opakowaniu. Opakowanie może zawierać do 9 fiol. Liczba fiol jest dostosowana do dawki dla każdego pacjenta.
Dawka może składać się z kilku fiol i opakowań.
Na każdym opakowaniu i każdej fiolce wydrukowane są nazwisko i data urodzenia pacjenta oraz zakodowane informacje identyfikujące go jako przewidzianego odbiorcę.
Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i producent
Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Jednostka 49, Blok 5, Northwood Court, Northwood Crescent,
Dublin 9, D09 T665,
Irlandia
Tel: +353 (0)1 761 7299
Producent:
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Jednostka 49, Blok 5, Northwood Court, Northwood Crescent,
Dublin 9, D09 T665,
Irlandia
Lonza Netherlands B.V.
Urmonderbaan 20 B
6167 RD Geleen
Holandia
Aby uzyskać dodatkowe informacje na temat tego leku, należy skontaktować się z lokalnym przedstawicielem właściciela pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:
België/Belgique/Belgien, България, Česká España
republika, Danmark, Deutschland, Eesti, Vertex Pharmaceuticals Spain, S.L.
France, Hrvatska, Ireland, Ísland, Κύπρος, Tel: +34 91 7892800
Latvija, Lietuva, Luxembourg/Luxemburg,
Magyarország, Malta, Nederland, Norge,
Österreich, Polska, Portugal, România,
Slovenija, Slovenská republika,
Suomi/Finland, Sverige
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Tél/Tel/Teл/Tlf/Sími/Τηλ/Puh:
+353 (0)1 761 7299
Ελλάδα Italia
Vertex Φαρμακευτική Μονοπρόσωπη Ανώνυμη Vertex Pharmaceuticals
Εταιρία (Italy) S.r.l.
Τηλ: +30 (211) 2120535 Tel: +39 0697794000
Niniejszemu lekowi przyznano pozwolenie „warunkowe”. Oznacza to, że należy dostarczyć dodatkowe dane dotyczące tego leku.
Europejska Agencja Leków będzie co najmniej raz w roku przeglądać nowe informacje dotyczące tego leku, a niniejszy ulotka zostanie w razie potrzeby zaktualizowana.
Inne źródła informacji
Szczegółowe informacje na temat tego leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków, https://www.ema.europa.eu.
Ulotka jest dostępna we wszystkich językach Unii Europejskiej / Europejskiego Obszaru Gospodarczego na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków.

Przeznaczone wyłącznie dla personelu medycznego

Poniższe informacje przeznaczone są wyłącznie dla personelu medycznego

Środki ostrożności, które należy podjąć przed przygotowaniem lub podaniem leku
Casgevy przeznaczony jest wyłącznie do autologicznego użycia. Nie pobierać próbek, nie modyfikować ani nie napromieniać leku. Napromienianie może prowadzić do inaktywacji produktu.
Ten lek zawiera ludzkie komórki krwi. Personel medyczny manipulujący Casgevy powinien podjąć odpowiednie środki ostrożności (używać rękawic, odzieży ochronnej i okularów ochronnych), aby uniknąć potencjalnego przeniesienia chorób zakaźnych.
Dostawa i przechowywanie Casgevy

• Casgevy jest dostarczany do ośrodka leczniczego w pojemniku kriogenicznym.
• Potwierdzić dane identyfikacyjne pacjenta na etykiecie lub etykietach leku oraz na arkuszu informacyjnym serii (LIS).
• Przechowywać w parze ciekłego azotu w temperaturze ≤ -135 °C do momentu rozmrożenia i podania.

Przygotowanie przed podaniem

• Zorganizować odpowiedni czas rozmrażania i podania Casgevy. Potwierdzić wcześniej godzinę podania i dostosować czas rozpoczęcia rozmrażania, aby Casgevy był dostępny do podania w momencie gotowości pacjenta, ponieważ lek należy podać w ciągu 20 minut od rozmrożenia fiolki. Rozmrażać i podawać fiolki pojedynczo.
• Przed rozmrożeniem potwierdzić, czy dane pacjenta zgadzają się z informacjami na fiolce(i) Casgevy. Nie rozmrażać fiolki Casgevy, jeśli dane na etykiecie przeznaczonej dla pacjenta nie odpowiadają pacjentowi, któremu lek jest przeznaczony.
• Jedna dawka Casgevy może być zawarta w jednej lub więcej fiolkach kriopreparatów przeznaczonych dla konkretnego pacjenta. Dokumentować wszystkie fiolki i potwierdzić, że każda fiolka jest w okresie ważności, korzystając z arkusza informacyjnego serii (LIS) dostarczonego razem z lekiem.
• Przygotować materiały niezbędne do rozmrożenia i pobrania leku z fiolki(i). Z wyjątkiem łaźni wodnej, wszystkie te materiały są jednorazowego użytku. Przygotować wystarczającą ilość materiałów do podania każdej fiolki: łaźnię wodną lub gazy nasączone alkoholem lub adapter do fiolki (umożliwiający pobranie bez igły) lub filtr stalowy 18 mikronów lub strzykawkę Luer-lock 30 mL lub roztwór do wstrzykiwania chlorku sodu 9 mg/mL (0,9%) (wymagane 5–10 mL na każdą fiolkę) lub strzykawkę Luer-lock 10 mL do przemywania roztworem chlorku sodu.

Rozmrażanie fiolki Casgevy

• Jeśli dawka składa się z więcej niż jednej fiolki, rozmrażać i podawać fiolki pojedynczo. Podczas rozmrażania jednej fiolki pozostałe fiolki muszą pozostać w pojemniku kriogenicznym w temperaturze ≤ -135 °C.
• Rozmrażać każdą fiolkę w temperaturze 37 °C, używając łaźni wodnej. Upewnić się, że temperatura łaźni wodnej nie przekracza 40 °C.
• Rozmrażać każdą fiolkę, trzymając ją za szyjkę, delikatnie mieszając w kierunku zgodnym i przeciwnym do ruchu wskazówek zegara. Procedura może trwać od 10 do 15 minut. Nie pozostawiać fiolki bez nadzoru podczas rozmrażania.
• Rozmrażanie kończy się, gdy w fiolce nie widać już kryształów lodu.
• Natychmiast usunąć fiolkę z łaźni wodnej po rozmrożeniu.
• Rozmrożony lek powinien mieć postać przejrzystej dyspersji komórkowej, bez widocznych obcych cząstek.
• Podawać w ciągu 20 minut od rozmrożenia.
• Rozmrożonego leku nie wolno ponownie zamrażać.

Podawanie Casgevy
Casgevy przeznaczony jest wyłącznie do autologicznego użycia. Dane pacjenta muszą odpowiadać informacjom identyfikacyjnym na fiolce(i) Casgevy. Nie podawać Casgevy, jeśli dane na etykiecie przeznaczonej dla pacjenta nie odpowiadają pacjentowi, któremu lek jest przeznaczony.
Dawka pacjenta może składać się z więcej niż jednej fiolki. Należy podać wszystkie fiolki. Należy podać pełen objętość każdej dostarczonej fiolki. Jeśli dostarczono więcej niż jedną fiolkę, należy całkowicie podać każdą fiolkę przed rozpoczęciem rozmrażania i podania następnej.

1. Montaż adaptera do fiolki i filtra
   • Usunąć zakładkę z kapsuły zamykającej fiolkę; przetrzeć septum gazem nasączonym alkoholem.
   • Usunąć nakrywkę z perforatora adaptera.
   • Za pomocą kciuków i palców wskazujących obu rąk wcisnąć adapter w septum fiolki, wywierając równomierny nacisk, aż do usłyszenia pojedynczego kliknięcia.
   • Pociągnąć adapter do góry, aż poczuje się jego zablokowanie.
   • Zamocować filtr na adapterze do fiolki.
2. Pobranie Casgevy z fiolki
   • Podłączyć pustą strzykawkę 30 mL do filtra.
   • Pobrać całą objętość leku z fiolki.
   • Odłączyć strzykawkę zawierającą lek od filtra i odłożyć na bok.
   • Wciągnąć do pustej strzykawki 10 mL roztwór do wstrzykiwania chlorku sodu 9 mg/mL (0,9%) strzykawką 10 mL.
   • Podłączyć strzykawkę zawierającą roztwór chlorku sodu do filtra.
   • Wstrzyknąć roztwór chlorku sodu i odłączyć pustą strzykawkę od filtra. Wyrzucić pustą strzykawkę.
   • Podłączyć strzykawkę zawierającą lek do filtra.
   • Pobrać zawartość fiolki do strzykawki zawierającej lek, a następnie odłączyć strzykawkę od filtra.
   • Etykietę identyfikacyjną leku/pacjenta (opcjonalnie) można odciąć z arkusza informacyjnego serii (LIS) i przykleić do strzykawki.
3. Podawanie Casgevy za pośrednictwem cewnika dożylnego centralnego
   • Casgevy należy podać w ciągu 20 minut od rozmrożenia.
   • Przed podaniem każdej fiolki potwierdzić i sprawdzić tożsamość pacjenta przez dwóch osób przy łóżku pacjenta.
   • Casgevy podaje się jako wlew dożylny (bolus).

• Całkowita objętość Casgevy podana w ciągu jednej godziny nie powinna przekraczać 2,6 mL/kg.
• Nie stosować filtra liniowego podczas podawania Casgevy.
• Po podaniu każdej fiolki Casgevy przemyć główny cewnik roztworem do wstrzykiwania chlorku sodu 9 mg/mL (0,9%).

Powtarzać powyższe kroki dla każdej pozostałej fiolki.
Działania w przypadku przypadkowego narażenia
W przypadku przypadkowego narażenia należy postępować zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi obchodzenia się z materiałami pochodzącymi z organizmu ludzkiego. Powierzchnie robocze i materiały, które mogły mieć kontakt z Casgevy, należy zdezynfekować odpowiednim środkiem dezynfekcyjnym.
Środki ostrożności dotyczące usuwania nieużywanego leku
Nieużywany lek oraz wszystkie materiały, które miały kontakt z Casgevy (odpady stałe i ciekłe), należy odpowiednio postępować i usuwać jako potencjalnie zakaźne odpady zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi obchodzenia się z materiałami pochodzącymi z organizmu ludzkiego.