Casgevy

Folleto informativo: información para el paciente o la persona que lo asiste

Casgevy 4 - 13 × 10 células/mL dispersión para perfusión

exagamglogene autotemcel (células CD34 )
Medicamento sujeto a seguimiento adicional. Esto permitirá la identificación rápida de
nuevas informaciones sobre la seguridad. Usted puede contribuir informando cualquier
efecto adverso que detecte durante el tratamiento con este medicamento. Véase el final del
apartado 4 para obtener información sobre cómo notificar los efectos adversos.
Lea atentamente este folleto antes de recibir este medicamento porque contiene
informaciones importantes para usted.

• Guarde este folleto. Puede que necesite leerlo nuevamente.
• Si tiene alguna duda, consulte a su médico o enfermero.
• Si experimenta algún efecto indeseado, incluidos aquellos no mencionados en este folleto, informe a su médico o enfermero. Véase el apartado 4.

Contenido de este folleto

1. Qué es Casgevy y para qué se utiliza
2. Qué debe saber antes de recibir Casgevy
3. Cómo se produce y administra Casgevy
4. Posibles efectos indeseados
5. Cómo conservar Casgevy
6. Contenido del envase y demás informaciones

1. Qué es Casgevy y para qué se utiliza

Qué es Casgevy
Casgevy es un medicamento de terapia génica que contiene el principio activo exagamglogene autotemcel.
Casgevy se produce específicamente para usted utilizando sus propias células madre sanguíneas. Las células madre sanguíneas pueden transformarse en otras células sanguíneas, incluyendo glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas. Estas células se extraen de su sangre, luego se modifican genéticamente y se reinfunden en su organismo en forma de trasplante en el hospital.

Para qué se utiliza Casgevy
Casgevy se utiliza para el tratamiento de:

• Personas de 12 años o más con beta-talasemia que necesitan transfusiones sanguíneas regulares (talassemia dependiente de transfusiones). Las personas con talasemia dependiente de transfusiones no producen cantidades suficientes de hemoglobina, una proteína presente en la sangre que transporta el oxígeno por el organismo, debido a un defecto genético. Esto provoca anemia y estas personas necesitan transfusiones sanguíneas regulares.
• Personas de 12 años o más con anemia falciforme que presentan crisis dolorosas frecuentes (llamadas crisis vaso-oclusivas). Los pacientes con anemia falciforme tienen una forma anómala de hemoglobina (hemoglobina falciforme o HbS), diferente a la de otras personas, debido a un defecto genético. La HbS provoca glóbulos rojos anormales con forma de hoz que se adhieren entre sí y no pueden circular fácilmente por los vasos sanguíneos. Esto puede provocar obstrucción de los vasos sanguíneos, causando crisis vaso-oclusivas.

Cómo actúa Casgevy
Casgevy actúa aumentando la producción de un tipo particular de hemoglobina, llamada hemoglobina F (hemoglobina fetal o HbF). Una mayor cantidad de HbF mejora la producción y la funcionalidad de los glóbulos rojos. Por este motivo, las personas con talasemia dependiente de transfusiones pueden dejar de necesitar transfusiones sanguíneas, y las personas con anemia falciforme pueden dejar de presentar crisis vaso-oclusivas.

2. Qué debe saber antes de recibir Casgevy

No debe recibir Casgevy:

• si es alérgico a exagamglogene autotemcel o a cualquiera de los demás componentes de este medicamento (enumerados en la sección 6);
• si es alérgico a cualquiera de los componentes de los medicamentos que recibirá para prepararse antes del tratamiento con Casgevy (ver sección 3).

Informe inmediatamente a su médico si se encuentra en alguno de estos casos o si tiene dudas. El tratamiento
no le será administrado si es alérgico a cualquiera de estos medicamentos.
Advertencias y precauciones
Consulte a su médico o enfermero antes de recibir Casgevy.
Antes del tratamiento con Casgevy

• Recibirá otros dos tipos de medicamentos antes de la administración de Casgevy. Para más información sobre estos medicamentos, ver la sección 3. o Medicamento(s) para la movilización, para transportar las células madre sanguíneas desde la médula ósea a la circulación sanguínea, a fin de que puedan recolectarse para la producción de Casgevy. Este procedimiento requerirá de 2 a 6 días. o El medicamento para el acondicionamiento se le administra poco antes de recibir Casgevy. Esto crea espacio en la médula ósea para que las nuevas células sanguíneas puedan crecer tras el tratamiento con Casgevy.
• El médico discutirá las posibles consecuencias del medicamento para el acondicionamiento sobre la fertilidad. Ver más adelante “Fertilidad en hombres y mujeres”.
• En personas con anemia falciforme puede ser más difícil desplazar las células madre sanguíneas desde la médula ósea, y por tanto recolectarlas, en comparación con personas con talasemia dependiente de transfusiones. Por lo tanto, las personas con anemia falciforme pueden requerir más ciclos de movilización y recolección que las personas con talasemia dependiente de transfusiones.

Después del tratamiento con Casgevy

• Tendrá un número menor de células sanguíneas durante un cierto período, hasta que Casgevy se implante en la médula ósea. Esto incluye: o niveles bajos de plaquetas (células que ayudan a la coagulación de la sangre): niveles bajos de plaquetas pueden causar hemorragias. Informe inmediatamente al médico si presenta alguno de estos signos de niveles bajos de plaquetas: fuerte dolor de cabeza, aparición inusual de hematomas, sangrado prolongado o sangrado sin lesión aparente, por ejemplo sangrado de nariz, encías, presencia de sangre en la orina, en las heces o en el vómito, o tos con sangre.

o niveles bajos de neutrófilos (un tipo de glóbulos blancos que normalmente previenen infecciones):
niveles bajos de neutrófilos pueden aumentar el riesgo de infección.
Informe inmediatamente al médico si presenta alguno de estos signos de niveles bajos de
glóbulos blancos: fiebre, escalofríos o cualquier otro signo de infección, como dolor de garganta, tos o dificultad para respirar, dolor o escozor al orinar o necesidad de orinar con mayor frecuencia, o diarrea.

• El médico controlará los niveles de células en la sangre y le recetará un tratamiento si es necesario. El médico le informará cuándo los niveles de plaquetas y neutrófilos regresan a valores seguros.
• El médico monitorizará los niveles de células sanguíneas y su estado de salud general para ayudar a los investigadores a comprender los efectos a largo plazo de Casgevy.
• En algunos pacientes, los niveles de hemoglobina pueden ser inferiores a los normalmente esperados según la edad y el sexo.
• Tras el tratamiento con Casgevy existe un riesgo teórico de desarrollar tumores sanguíneos (mielodisplasia, leucemia o linfoma), aunque esto no se ha observado en los estudios clínicos realizados con Casgevy. El médico le realizará controles al menos una vez al año durante 15 años para detectar posibles signos de tumores sanguíneos.
• Los componentes de Casgevy denominados dimetilsulfóxido (DMSO), dextrano 40 y Cas9 pueden causar reacciones alérgicas graves. El médico o enfermero le mantendrá bajo observación para detectar posibles signos y síntomas de una reacción alérgica tanto durante como después del tratamiento con Casgevy. Véase también la sección 2 “Casgevy contiene sodio y dimetilsulfóxido (DMSO)”.
• Casgevy se somete a pruebas para detectar microorganismos infecciosos, pero persiste un pequeño riesgo de infección. El médico o enfermero le controlará para detectar signos y síntomas de infección y le proporcionará tratamiento si es necesario.
• Tras el tratamiento con Casgevy, no debe donar sangre, órganos, tejidos o células.
• Casgevy se produce utilizando sus propias células y se administra exclusivamente a usted. La información sobre medicamentos basados en células debe conservarse durante 30 años en el hospital donde recibió el tratamiento. La información conservada incluirá su nombre, el nombre del medicamento y el número de lote o lotes de Casgevy que recibió.

Si el tratamiento con Casgevy no puede completarse o fracasa
Si Casgevy no puede administrarse tras el medicamento para el acondicionamiento, o si las células
madre sanguíneas modificadas no se implantan en su organismo, el médico puede decidir administrarle por vía intravenosa una inyección que contiene sus células de rescate (sus células madre sanguíneas originales no tratadas) que fueron recolectadas y conservadas antes del inicio del tratamiento (ver sección 3). Si recibe las células de rescate, no obtendrá ningún beneficio del tratamiento y continuará necesitando tratamiento para la talasemia dependiente de transfusiones o la anemia falciforme.
Niños menores de 12 años
Casgevy no debe administrarse a niños menores de 12 años. Aún no se conoce si Casgevy es seguro y eficaz en estos niños.
Otros medicamentos y Casgevy
Informe a su médico o enfermero si está tomando, ha tomado recientemente o podría tomar cualquier otro medicamento.
No tome medicamentos que eliminan el hierro del organismo (agentes quelantes, como deferoxamina,
deferiprona y/o deferasirox) al menos 7 días antes de recibir el medicamento para el acondicionamiento. El médico le informará si y cuándo puede comenzar a tomar estos medicamentos tras el tratamiento con Casgevy.
No tome otros medicamentos para la anemia falciforme (por ejemplo, hidroxiurea/hidroxicarbamida,
crizanlizumab o voxelotor) al menos 8 semanas antes de recibir los medicamentos para la movilización y el acondicionamiento. El médico le informará si y cuándo debe comenzar a tomar estos medicamentos tras el tratamiento con Casgevy.
No deben administrarse las vacunas denominadas “vacunas vivas” durante las 6 semanas previas al medicamento de acondicionamiento utilizado para preparar el tratamiento con Casgevy, ni tras el tratamiento mientras su sistema inmunitario (las defensas del organismo) esté recuperándose.
Consulte a su médico si necesita vacunaciones.
Embarazo
Este tratamiento no debe administrarse durante el embarazo debido a los posibles efectos del medicamento para el acondicionamiento. Los efectos de Casgevy en mujeres embarazadas no se conocen. Consulte a su médico sobre el embarazo tras haber recibido Casgevy.
Si está embarazada o sospecha que podría estarlo tras el tratamiento con Casgevy, consulte inmediatamente al médico.
Si es mujer en edad fértil, se le realizará una prueba de embarazo antes de iniciar los medicamentos para la movilización y el acondicionamiento, para descartar un posible embarazo.
Anticoncepción en hombres y mujeres
Si es mujer en edad fértil o hombre capaz de procrear, debe utilizar un método anticonceptivo eficaz desde el inicio del tratamiento de movilización y durante al menos 6 meses tras haber recibido Casgevy. Consulte a su médico sobre los métodos anticonceptivos adecuados.
Lactancia
La lactancia debe interrumpirse durante el acondicionamiento debido a los posibles efectos del medicamento para el acondicionamiento. No se sabe si los componentes de Casgevy pueden pasar a la leche materna. El médico discutirá con usted el beneficio de la lactancia para su bebé frente a los posibles riesgos del tratamiento.
Fertilidad en hombres y mujeres
Es posible que no pueda lograr un embarazo o concebir un hijo tras haber recibido el medicamento para el acondicionamiento. Debe discutir con su médico las opciones disponibles antes del tratamiento. Estas pueden incluir la conservación de material reproductivo (por ejemplo, óvulos, esperma) para utilizarlo posteriormente.
Conducción de vehículos y uso de maquinaria
El medicamento para la movilización y los medicamentos para el acondicionamiento utilizados antes del tratamiento con Casgevy pueden causar mareo y fatiga. Si experimenta mareo, fatiga o malestar, no conduzca vehículos, no utilice maquinaria ni realice actividades que requieran atención.
Casgevy contiene sodio y dimetilsulfóxido (DMSO)
Este medicamento contiene aproximadamente entre 5,3 y 70 mg de sodio (componente principal de la sal de cocina) por vial. Esto equivale al 0,3-4 % de la ingesta diaria máxima recomendada en la dieta de un adulto. El número total de viales que constituyen una dosis varía según el paciente.
Este medicamento contiene aproximadamente 50 mg de DMSO por mL. Véase la sección 2 “Advertencias y precauciones”.

3. Cómo se produce y administra Casgevy

Casgevy se administra una sola vez.
Casgevy solo puede administrarse en un centro de tratamiento autorizado (hospital especializado) por médicos con experiencia en trasplante de células madre y en el tratamiento de pacientes con enfermedades hematológicas, como la talasemia dependiente de transfusiones y la anemia falciforme.
FASE 1: antes del tratamiento con Casgevy, su médico le administrará un medicamento para la movilización. Este medicamento traslada las células madre sanguíneas desde la médula ósea hasta la circulación sanguínea. Las células se recogen luego en una máquina que separa las diferentes células de la sangre (este procedimiento se denomina aféresis). Toda esta fase puede realizarse más de una vez. Cada fase de recogida requiere aproximadamente una semana.
Además, también se recogen las “células de salvamento”, que se conservan en el hospital. Se trata de las mismas células madre extraídas de su sangre que se almacenan sin ser tratadas, en caso de que surja algún problema durante el procedimiento. Véase el apartado 2 anterior: “Si el tratamiento con Casgevy no puede completarse o fracasa”.
FASE 2: las células madre sanguíneas se enviarán al centro de producción y se utilizarán para producir Casgevy. Pueden ser necesarios hasta 6 meses desde el momento de la recogida de las células para producir y probar Casgevy, antes de que el medicamento sea devuelto a su médico.
FASE 3: poco antes del trasplante de células madre, su médico le administrará en el hospital un medicamento para la acondicionamiento. Esta fase requerirá entre 2 y 6 días aproximadamente y la preparará para el tratamiento, eliminando las células de la médula ósea para que puedan ser reemplazadas por las células modificadas contenidas en Casgevy. Tras la administración de este medicamento, el número de células sanguíneas disminuirá hasta niveles muy bajos (véase el apartado 4). En este momento, permanecerá ingresado en el hospital hasta después de la infusión de Casgevy.
FASE 4: se le administrará uno o más viales de Casgevy mediante inyección en una vena a través de un catéter venoso central. Los catéteres venosos centrales son tubos finos y flexibles que el médico inserta en una vena grande para acceder a la circulación sanguínea. Los riesgos asociados a los catéteres son infecciones y formación de coágulos sanguíneos. El médico y las enfermeras le controlarán para detectar posibles complicaciones relacionadas con el catéter venoso central. Pueden ser necesarias varias horas para administrar todas las inyecciones. Tras haber recibido Casgevy, permanecerá ingresado en el hospital para que el equipo sanitario pueda supervisar de cerca su recuperación. Esto puede requerir aproximadamente 2 meses, aunque los tiempos pueden variar. Su médico decidirá cuándo puede regresar a casa.

4. Posibles efectos adversos

Como todos los medicamentos, este medicamento puede causar efectos adversos, aunque no todas las personas los padecen. Consulte a su médico o enfermero sobre los posibles efectos adversos.
Algunos efectos adversos están relacionados con el medicamento para la movilización y con el medicamento para el acondicionamiento. Debe leer también los prospectos de estos medicamentos.
Los siguientes efectos adversos graves pueden presentarse en los primeros días o semanas tras el tratamiento, pero también mucho tiempo después.

• Dolor en la parte superior derecha del abdomen, debajo de las costillas, ictericia (ojos o piel amarillentos), aumento rápido de peso, hinchazón de brazos, piernas y abdomen y dificultad para respirar. Estos pueden ser signos de una enfermedad grave del hígado, denominada enfermedad de oclusión venosa.
• Fuerte dolor de cabeza, aparición anómala de moretones, sangrado prolongado o sangrado sin lesión previa, por ejemplo, epistaxis, sangrado de encías, presencia de sangre en la orina, en las heces o en el vómito, o tos con sangre. Estos pueden ser signos de trombocitopenia, niveles bajos de plaquetas, lo que puede reducir la capacidad de coagulación de la sangre y provocar hemorragias.
• Fiebre, escalofríos o infecciones. Estos pueden ser signos de neutropenia, niveles bajos de glóbulos blancos denominados neutrófilos, que combaten las infecciones.

Comuníquese inmediatamente con su médico si presenta alguno de los efectos adversos mencionados anteriormente.
Otros efectos adversos que ocurren con el medicamento para la movilización y recogida de células
Muy frecuentes (pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas)

• náuseas
• vómitos
• dolor de cabeza
• dolor abdominal
• dolor muscular u óseo

Frecuentes (pueden afectar hasta a 1 de cada 10 personas)

• enfermedad pulmonar, con síntomas de dolor torácico repentino, fiebre, dificultad respiratoria y signos de acumulación de líquido en los pulmones observados en la radiografía de tórax, que ocurre en la anemia falciforme (síndrome torácico agudo)
• crisis falciforme dolorosa (anemia falciforme con crisis)
• fiebre
• niveles elevados de glóbulos blancos (leucocitosis)
• diarrea
• dolor en la boca y garganta
• entumecimiento en la boca
• dolor articular
• dolor general
• sensación de cansancio
• niveles bajos de potasio en sangre (hipokalemia)
• niveles bajos de magnesio en sangre (hipomagnesemia)
• niveles altos de fosfato en sangre (hiperfosfatemia)

Otros efectos adversos que ocurren con el medicamento de acondicionamiento
Muy frecuentes (pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas)

• fiebre en presencia de niveles bajos de neutrófilos (un tipo de glóbulos blancos) (neutropenia febril)
• niveles bajos de glóbulos rojos (anemia)
• niveles bajos de linfocitos, un tipo de glóbulos blancos (linfoopenia)
• niveles bajos de glóbulos blancos (leucopenia)
• niveles bajos de potasio en sangre (hipokalemia)
• niveles altos de fosfato en sangre (hiperfosfatemia)
• niveles bajos de magnesio en sangre (hipomagnesemia)
• niveles bajos de fosfato en sangre (hipofosfatemia)
• retención de líquidos
• dolor de cabeza
• fiebre
• sensación de cansancio
• epistaxis
• náuseas
• vómitos
• dolor abdominal
• inflamación del revestimiento del estómago
• estreñimiento
• diarrea
• dolor en la boca y garganta
• inflamación de las mucosas, por ejemplo, encías (mucositis)
• apetito reducido
• pérdida de peso
• dolor muscular u óseo
• piel seca
• descamación de la piel
• alteración del color de la piel y de las uñas
• pequeñas manchas de sangre bajo la piel
• erupción cutánea
• pérdida de cabello (alopecia)
• niveles altos de bilirrubina en sangre, un producto de la degradación de los glóbulos rojos, que pueden causar ictericia (piel y ojos amarillentos) (hiperbilirrubinemia)
• aumento de los niveles de una enzima hepática (alanina aminotransferasa) en sangre

Frecuentes (pueden afectar hasta a 1 de cada 10 personas)

• síntomas similares a una infección pulmonar, como fiebre, escalofríos, tos y dificultad respiratoria, que ocurren sin signos de infección pulmonar (síndrome de neumonitis idiopática)
• incapacidad de los pulmones para oxigenar la sangre (insuficiencia respiratoria)
• dificultad respiratoria
• infección en la sangre (sepsis)
• infección en la sangre causada por la bacteria Klebsiella (sepsis por Klebsiella)
• infecciones pulmonares (infección pulmonar)
• infección bucal causada por un hongo (candidiasis oral)
• infección de los folículos pilosos (foliculitis)
• aumento de la frecuencia cardíaca (taquicardia)
• aumento de los niveles de enzimas hepáticos (aspartato aminotransferasa, gamma-glutamiltransferasa) en sangre
• presión arterial baja (hipotensión)
• niveles bajos de oxígeno en sangre (hipoxia)
• agrandamiento del hígado
• agrandamiento del bazo
• daño de un nervio en los brazos y/o piernas que causa dolor o entumecimiento, ardor y hormigueo (neuropatía periférica)
• problemas nerviosos que causan dolor o entumecimiento, ardor y sensación de hormigueo (neuropatía sensitiva periférica)
• dolor nervioso
• problemas con el sentido del gusto
• visión borrosa
• ojos secos
• sofocos
• tos
• indigestión
• enfermedad en la que el ácido gástrico sube desde el estómago y entra en el esófago (enfermedad por reflujo gastroesofágico)
• sangrado de encías
• dolor de garganta
• dificultad para tragar
• inflamación del intestino grueso, que causa dolor y diarrea (colitis)
• inflamación del esófago (esofagitis)
• presencia de sangre en el vómito
• sangrado rectal
• inflamación del estómago y del intestino
• úlceras en la boca
• dolor general
• dolor al orinar
• presencia de sangre en la orina
• ausencia de menstruación
• sangrado entre los ciclos menstruales
• menstruación irregular
• dolor en la vulva y la vagina
• menopausia precoz
• aumento de peso
• moretones
• sensación de picor
• enrojecimiento de la piel
• cortes o arañazos en la piel
• niveles bajos de todos los tipos de células sanguíneas (pancitopenia)
• niveles bajos de reticulocitos, un tipo de glóbulos rojos inmaduros (reticulocitopenia)
• hemorragia en una zona del cerebro implicada en el equilibrio y la coordinación (hemorragia cerebelosa)
• acumulación anómala del líquido que rodea al cerebro y la médula espinal (hidrocefalia)
• niveles bajos de albúmina, una proteína sanguínea (hipoalbuminemia)
• niveles bajos de calcio en sangre (hipocalcemia)
• dolor articular
• prolongación del tiempo de coagulación de la sangre
• aumento de un marcador de inflamación (proteína C-reactiva)
• prolongación del tiempo necesario para que las células trasplantadas comiencen a crecer y producir células sanguíneas normales (implante retardado)

Otros efectos adversos que ocurren con Casgevy
Frecuentes (pueden afectar hasta a 1 de cada 10 personas)

• trastorno del sistema inmunitario (linfohistiocitosis hemofagocítica) en el que ciertos tipos de glóbulos blancos (histiocitos y linfocitos) se acumulan en los órganos, causando inflamación excesiva y destrucción tisular. Los síntomas pueden incluir fiebre no causada por infección y que no responde a antibióticos, agrandamiento del hígado y/o del bazo, erupción cutánea, dificultad respiratoria, aparición fácil de moretones, presión arterial baja, alteraciones renales y problemas cardíacos
• dificultad respiratoria, que podría requerir oxígeno para ayudarle a respirar, a veces acompañada de dolor torácico, fiebre, escalofríos o tos (síndrome de distrés respiratorio agudo)
• síntomas similares a una infección pulmonar, como fiebre, escalofríos, tos y dificultad respiratoria, que ocurre sin signos de infección pulmonar (síndrome de neumonitis idiopática)
• aumento de la frecuencia cardíaca (taquicardia)
• niveles bajos de glóbulos rojos (anemia)
• niveles bajos de glóbulos blancos (leucopenia)
• niveles bajos de calcio en sangre (hipocalcemia)
• dolor de cabeza
• sensación de entumecimiento, hormigueo o cosquilleo (parestesia)
• epistaxis
• erupción cutánea
• pequeñas manchas de sangre bajo la piel
• fiebre
• escalofríos
• prolongación del tiempo necesario para que las células trasplantadas comiencen a crecer y producir células sanguíneas normales (implante retardado)
• eventos como escalofríos y aumento de la frecuencia cardíaca en el momento de la administración de Casgevy (reacciones relacionadas con la infusión)

Informe a su médico o enfermero si presenta alguno de estos efectos adversos. Comuníquese inmediatamente con su médico o enfermero si alguno de estos efectos adversos empeora.
Notificación de los efectos adversos
Si padece algún efecto adverso, incluidos aquellos no mencionados en este prospecto, consulte a su médico o enfermero. También puede notificar los efectos adversos directamente a través del sistema nacional de notificación indicado en el Anexo V. Al notificar los efectos adversos, puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

5. Cómo conservar Casgevy

La siguiente información está destinada exclusivamente a médicos y enfermeros.
Este medicamento se le administrará un médico o un enfermero cualificado, que será responsable de la correcta conservación del medicamento, antes y después de su uso, y de su correcta eliminación.
Mantenga este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.
No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad indicada en el envase y en cada vial.
Conservar congelado, a una temperatura igual o inferior a -135 °C durante un período máximo de dos años. Mantener el (los) vial(es) en su envase hasta el momento de la descongelación. Descongelar un vial a la vez. No descongelar hasta el momento de la infusión. No volver a congelar después de la descongelación. Tras la descongelación, conservar a temperatura ambiente (20 °C - 25 °C) e infundir dentro de los 20 minutos.
Este medicamento contiene células sanguíneas humanas. El medicamento no utilizado debe eliminarse de acuerdo con las normas locales sobre la gestión de materiales de origen humano.

6. Contenido del envase y otras informaciones

Qué contiene Casgevy

• El principio activo es exagamglogene autotemcel. Cada mL de Casgevy contiene 4-13 × 10 células (células madre sanguíneas).
• Los demás componentes son una solución utilizada para conservar las células congeladas, que contiene sodio, dimetilsulfóxido (DMSO) y dextrano 40. Véase la sección 2 «Qué debe saber antes de recibir Casgevy».

Descripción del aspecto de Casgevy y contenido del envase
Casgevy es una dispersión para perfusión semitransparente. Casgevy se presenta en viales que contienen entre 1,5 mL y 20 mL. Uno o más viales se empaquetan en una caja de cartón. Un envase puede contener hasta 9 viales. El número de viales es específico para la dosis de cada paciente.
Su dosis puede estar compuesta por varios viales y envases.
Su nombre y su fecha de nacimiento, junto con la información codificada que lo identifica como destinatario previsto, están impresos en cada envase y en cada vial.
Titular de la autorización de comercialización y fabricante
Titular de la autorización de comercialización:
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,
Dublin 9, D09 T665,
Irlanda
Tel: +353 (0)1 761 7299
Fabricante:
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,
Dublin 9, D09 T665,
Irlanda
Lonza Netherlands B.V.
Urmonderbaan 20 B
6167 RD Geleen
Países Bajos
Para obtener más información sobre este medicamento, póngase en contacto con el representante local del titular de la autorización de comercialización:
Bélgica/Bulgaria/República Checa/Dinamarca/Alemania/Estonia/Francia/Croacia/Irlanda/Islandia/Cyprus/Letonia/Lituania/Luxemburgo/Hungría/Malta/Países Bajos/Noruega/Austria/Polonia/Portugal/Rumanía/Eslovenia/República Eslovaca/Finlandia/Suecia
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Tel/Tel/Tel/Tlf/Sími/Τηλ/Puh:
+353 (0) 1 761 7299
Grecia España
Vertex Φαρμακευτική Μονοπρόσωπη Ανώνυμη Vertex Pharmaceuticals
Εταιρία Spain, S.L.
Τηλ: +30 (211) 2120535 Tel: +34 91 7892800
Italia
Vertex Pharmaceuticals (Italy) S.r.l.
Tel: +39 0697794000
A este medicamento se le ha concedido una autorización «sujeta a condiciones». Esto significa que deben proporcionarse datos adicionales sobre este medicamento.
La Agencia Europea de Medicamentos revisará al menos anualmente la nueva información sobre este medicamento y este prospecto se actualizará, si fuera necesario.
Otras fuentes de información
Información más detallada sobre este medicamento está disponible en el sitio web de la Agencia Europea de Medicamentos, https://www.ema.europa.eu .
Este prospecto está disponible en todos los idiomas de la Unión Europea/Espacio Económico Europeo en el sitio web de la Agencia Europea de Medicamentos.

Reservado para profesionales sanitarios

La siguiente información está destinada exclusivamente a profesionales sanitarios

Precauciones que deben tomarse antes de la manipulación o administración del medicamento
Casgevy está destinado únicamente al uso autólogo. No muestrear, alterar ni irradiar el medicamento. La irradiación puede provocar la inactivación del producto.
Este medicamento contiene células sanguíneas humanas. Los profesionales sanitarios que manipulen Casgevy deben tomar las precauciones adecuadas (usar guantes, ropa protectora y gafas de protección) para evitar la posible transmisión de enfermedades infecciosas.
Recepción y conservación de Casgevy

• Casgevy se envía al centro de tratamiento en un contenedor criogénico.
• Confirmar los datos identificativos del paciente en la etiqueta o etiquetas del medicamento y en la hoja informativa del lote (LIS).
• Conservar en vapores de nitrógeno líquido a ≤ -135 °C hasta el momento del descongelamiento y la administración.

Preparación antes de la administración

• Coordinar el momento del descongelamiento y la infusión de Casgevy. Confirmar con antelación la hora de infusión y ajustar la hora de inicio del descongelamiento para que Casgevy esté disponible para la infusión cuando el paciente esté listo, ya que debe administrarse dentro de los 20 minutos posteriores al descongelamiento del vial. Descongelar y administrar un vial a la vez.
• Antes del descongelamiento, confirmar que la identidad del paciente coincida con la información del paciente indicada en el (los) vial(es) de Casgevy. No descongelar los viales de Casgevy si la información en la etiqueta específica del paciente no coincide con el paciente al que va destinado el medicamento.
• Una dosis de Casgevy puede estar contenida en uno o más viales criopreservados específicos para el paciente. Registrar todos los viales y confirmar que cada vial esté dentro de su fecha de caducidad mediante la hoja informativa del lote (LIS) que acompaña al medicamento.
• Disponer de los materiales necesarios para el descongelamiento y la extracción del medicamento del (de los) vial(es). Excepto el baño termostatizado, estos materiales son de un solo uso. Disponer de materiales suficientes para administrar cada vial: o baño termostatizado o compresas impregnadas con alcohol o adaptador para vial (para permitir la extracción sin aguja) o filtro de acero inoxidable de 18 micrones o jeringa luer-lock de 30 mL o solución inyectable de cloruro de sodio 9 mg/mL (0,9%) (se necesitan entre 5 mL y 10 mL por cada vial) o jeringa luer-lock de 10 mL para el lavado con solución de cloruro de sodio.

Descongelamiento de los viales de Casgevy

• Si la dosis consta de varios viales, descongelar y administrar un vial a la vez. Durante el descongelamiento de un vial, los viales restantes deben permanecer en el contenedor criogénico a ≤ -135 °C.
• Descongelar cada vial a 37 °C utilizando un baño termostatizado. Asegurarse de que la temperatura del baño termostatizado no supere los 40 °C.
• Descongelar cada vial sujetándolo por el cuello y agitándolo suavemente en sentido horario y antihorario. El proceso puede tardar entre 10 y 15 minutos. No dejar el vial sin vigilancia durante el descongelamiento.
• El descongelamiento se considera completo cuando ya no se observen cristales de hielo en el vial.
• Retirar inmediatamente el vial del baño termostatizado una vez descongelado.
• El medicamento descongelado debe tener el aspecto de una dispersión celular translúcida, sin partículas extrañas visibles.
• Infundir dentro de los 20 minutos posteriores al descongelamiento.
• El medicamento descongelado no debe volver a congelarse.

Administración de Casgevy
Casgevy es solo para uso autólogo. La identidad del paciente debe coincidir con los datos identificativos del paciente en el (los) vial(es) de Casgevy. No infundir Casgevy si la información en la etiqueta específica del paciente no coincide con el paciente al que va destinado el medicamento.
La dosis de un paciente puede estar compuesta por varios viales. Todos los viales deben administrarse. Debe infundirse el volumen completo de cada vial proporcionado. Si se proporciona más de un vial, administrar completamente cada vial antes de proceder al descongelamiento y la infusión del siguiente.

1. Colocación del adaptador del vial y del filtro
   • Retirar la lengüeta de la cápsula del cierre del vial; limpiar el septum con una compresa impregnada con alcohol.
   • Retirar la tapa del perforador del adaptador.
   • Con el pulgar y el índice de ambas manos, empujar el adaptador sobre el septum del vial, ejerciendo presión uniforme hasta escuchar un único clic.
   • Tirar del adaptador hacia arriba hasta que se bloquee.
   • Colocar el filtro en el adaptador del vial.
2. Extracción de Casgevy del vial
   • Conectar una jeringa vacía de 30 mL al filtro.
   • Extraer todo el volumen del medicamento del vial.
   • Retirar la jeringa que contiene el medicamento del filtro y apartarla.
   • Aspirar entre 5 mL y 10 mL de solución inyectable de cloruro de sodio 9 mg/mL (0,9%) en una jeringa vacía de 10 mL.
   • Conectar la jeringa con la solución de cloruro de sodio al filtro.
   • Inyectar la solución de cloruro de sodio y retirar la jeringa vacía del filtro. Desechar la jeringa vacía.
   • Conectar la jeringa que contiene el medicamento al filtro.
   • Extraer el contenido del vial en la jeringa que contiene el medicamento y luego retirar la jeringa del filtro.
   • La etiqueta opcional de identificación del medicamento/paciente puede retirarse de la hoja informativa del lote (LIS) y pegarse en la jeringa.
3. Administración de Casgevy mediante un catéter venoso central
   • Casgevy debe administrarse dentro de los 20 minutos posteriores al descongelamiento.
   • Realizar la confirmación y verificación de la identidad del paciente por dos personas junto a la cama antes de la infusión de cada vial.
   • Casgevy se administra como bolo intravenoso.

• El volumen total de Casgevy administrado en una hora no debe superar los 2,6 mL/kg.
• No utilizar un filtro en línea para la infusión de Casgevy.
• Tras la administración de cada vial de Casgevy, lavar el catéter primario con solución inyectable de cloruro de sodio 9 mg/mL (0,9%).

Repetir los pasos anteriores para cada vial restante.
Medidas a tomar en caso de exposición accidental
En caso de exposición accidental, seguir las directrices locales sobre la manipulación de material de origen humano. Las superficies de trabajo y los materiales que hayan estado en contacto potencial con Casgevy deben descontaminarse con un desinfectante adecuado.
Precauciones que deben tomarse para la eliminación del medicamento
El medicamento no utilizado y todos los materiales que hayan estado en contacto con Casgevy (residuos sólidos y líquidos) deben manipularse y eliminarse como residuos potencialmente infecciosos, de conformidad con las directrices locales sobre la manipulación de material de origen humano.