Xenpozyme 4 mg proszek do sporządzania roztworu do infuzji

Ulotka: Informacja dla użytkownika

Wstęp

Ulotka: informacja dla pacjenta

Xenpozyme 4 mg proszek do sporządzenia koncentratu do roztworu do wlewu

Xenpozyme 20 mg proszek do sporządzenia koncentratu do roztworu do wlewu

olipudasa alfa

Ten lek podlega dodatkowemu nadzorowi, co umożliwi szybsze wykrywanie nowych informacji dotyczących jego bezpieczeństwa. Możesz w tym pomóc, zgłaszając wystąpienie działań niepożądanych. W końcowej części punktu 4 zawarta jest informacja, jak zgłaszać działania niepożądane.

Przed zastosowaniem tego leku należy dokładnie przeczytać całą ulotkę, ponieważ zawiera ona istotne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj ulotkę, ponieważ możesz mieć potrzebę ponownego zapoznania się z jej treścią.
• W przypadku pytań skontaktuj się ze swoim lekarzem lub pielęgniarką.
• W przypadku wystąpienia działań niepożądanych skontaktuj się ze swoim lekarzem lub pielęgniarką, nawet jeśli są to działania niepożądane, których nie ma w tej ulotce. Zobacz punkt 4.

Zawartość ulotki

1. Co to jest Xenpozyme i do czego służy
2. Co należy wiedzieć przed podaniem Xenpozyme
3. Jak stosuje się Xenpozyme
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać Xenpozyme
6. Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest Xenpozyme i do czego jest stosowany

Co to jest Xenpozyme

Xenpozyme zawiera enzym o nazwie olipudaza alfa.

Do czego stosuje się Xenpozyme

Xenpozyme stosuje się w leczeniu dziedzicznego zaburzenia zwanego niedoborem kwasowej sfingomielinazy (ASMD). Lek jest stosowany u dzieci i dorosłych z postaciami ASMD typu A/B lub B w celu leczenia objawów ASMD niepowiązanych z uszkodzeniem mózgu.

Jak działa Xenpozyme

Pacjenci z ASMD nie posiadają poprawnie funkcjonującej formy enzymu kwasowej sfingomielinazy. Powoduje to gromadzenie się substancji zwanej sfingomieliną, co prowadzi do uszkodzenia narządów, takich jak śledziona, wątroba, serce, płuca i krew. Olipudaza alfa działa podobnie jak naturalny enzym, pełniąc funkcję zastępczą, dzięki czemu zmniejsza gromadzenie się sfingomieliny w narządach i leczy objawy choroby.

2. Co należy wiedzieć przed podaniem Xenpozyme

Nie należy stosować Xenpozyme:

• Jeśli wcześniej wystąpiły u Pani/Pana potencjalnie śmiertelne reakcje alergiczne (anafilaktyczne) na olipudazę alfa (zobacz sekcję „Ostrzeżenia i środki ostrożności” poniżej) lub na którykolwiek z innych składników tego leku (wymienionych w sekcji 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Może wystąpić działanie niepożądane zwane reakcjami związanymi z infuzją (RAPs), które mogą być spowodowane podawaniem leku w formie kroplówki. Mogą one wystąpić podczas podawania Xenpozyme lub w ciągu 24 godzin po zakończeniu infuzji.

Mogą obejmować reakcje alergiczne (zobacz sekcję 4) oraz objawy takie jak ból głowy, swędzące, wypukłe wykwity skórne (tzw. plamy pokrzywkowe), gorączka, nudności, wymioty i swędzenie skóry.

Jeśli podejrzewa Pani/Pan wystąpienie RAPs, należy natychmiast powiadomić lekarza.

Jeśli podczas infuzji wystąpi ciężka reakcja alergiczna, lekarz przerwie podawanie leku i poda odpowiednie leczenie medyczne. Lekarz oceni następnie korzyści i ryzyko związane z dalszym stosowaniem Xenpozyme.

Jeśli wystąpi łagodna lub umiarkowana RAPs, lekarz lub pielęgniarka może tymczasowo przerwać infuzję, zmniejszyć szybkość podawania i/lub zmniejszyć dawkę.

Lekarz może również podać (lub wcześniej podał) inne leki w celu zapobiegania lub kontrolowania reakcji alergicznych.

Przed rozpoczęciem leczenia, a następnie w regularnych odstępach czasu, w miarę dostosowywania dawek (zobacz sekcję 3), lekarz będzie wykonywał badania krwi w celu sprawdzenia funkcji wątroby (poprzez pomiar poziomu enzymów wątrobowych).

Inne leki i Xenpozyme

Powiadom lekarza lub pielęgniarkę, jeśli Pani/Pan stosuje, niedawno stosował lub może potrzebować stosować inne leki.

Ciąża i karmienie piersią

Jeśli Pani/Pan jest w ciąży lub karmi piersią, podejrzewa możliwość zajścia w ciążę lub planuje zajść w ciążę, należy skonsultować się z lekarzem lub pielęgniarką przed zastosowaniem tego leku.

Doświadczenie w stosowaniu Xenpozyme u kobiet w ciąży jest ograniczone. Xenpozyme może być szkodliwe dla płodu, jeśli kobieta przyjmuje ten lek w czasie ciąży. Xenpozyme należy stosować w czasie ciąży tylko wtedy, gdy jest to wyraźnie uzasadnione. Kobiety w wieku rozrodczym powinny stosować skuteczne metody antykoncepcji podczas leczenia oraz przez 14 dni po ostatniej dawce, jeśli leczenie Xenpozyme zostanie przerwane.

Nie wiadomo, czy Xenpozyme przechodzi do ludzkiego mleka. Stwierdzono obecność Xenpozyme w mleku zwierząt. Powiadom lekarza, jeśli Pani/Pan karmi piersią lub planuje to robić. Lekarz pomoże wtedy podjąć decyzję, czy należy przerwać karmienie piersią lub stosowanie Xenpozyme, po uwzględnieniu korzyści z karmienia dla dziecka oraz korzyści z leczenia Xenpozyme dla matki.

Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn

Xenpozyme może mieć niewielki wpływ na zdolność kierowania pojazdami i obsługi maszyn, ponieważ może wystąpić obniżenie ciśnienia krwi (co może powodować uczucie zawrotów głowy).

Xenpozyme zawiera sód

Ten lek zawiera 0,60 mg sodu (główny składnik soli kuchennej) w fiolce o zawartości 4 mg oraz 3,02 mg sodu w fiolce o zawartości 20 mg. Odpowiada to odpowiednio 0,03 % i 0,15 % maksymalnej dziennej zalecanej dawki sodu dla dorosłych lub nastolatków oraz < 0,08 % i < 0,38 % odpowiednio maksymalnej dopuszczalnej dziennej dawki sodu dla dzieci poniżej 16. roku życia.

3. Jak stosuje się Xenpozyme

Xenpozyme podaje się w formie kroplówki (infuzji) pod nadzorem personelu medycznego z doświadczeniem w leczeniu ASMD lub innych chorób metabolicznych.

Dawkę ustala się na podstawie masy ciała i podaje co dwa tygodnie.

Leczenie rozpoczyna się od niskiej dawki leku, którą zwiększa się stopniowo.

Infuzja trwa zazwyczaj około 3–4 godziny, ale może być krótsza lub dłuższa, zgodnie z uznaniem lekarza, a może być skrócona w okresie zwiększania dawki.

Pacjenci dorośli

Zalecana dawka początkowa Xenpozyme to 0,1 mg na każdy kg masy ciała. Dawkę zwiększa się planowo przy każdej kolejnej dawce aż do osiągnięcia zalecanej dawki 3 mg na każdy kg masy ciała co dwa tygodnie. Osiągnięcie zalecanej dawki trwa zazwyczaj do 14 tygodni, ale czas ten może być dłuższy, zgodnie z uznaniem lekarza.

Dzieci

Zalecana dawka początkowa Xenpozyme to 0,03 mg na każdy kg masy ciała. Kolejne dawki należy planowo zwiększać aż do osiągnięcia zalecanej dawki 3 mg na każdy kg masy ciała co dwa tygodnie. Osiągnięcie zalecanej dawki trwa zazwyczaj do 16 tygodni, ale czas ten może być dłuższy, zgodnie z uznaniem lekarza.

Infuzja w domu

Lekarz może rozważyć podawanie Xenpozyme w domu, jeśli pacjent otrzymuje stabilną dawkę i dobrze znosi infuzje. Decyzję o przejściu na infuzję domową podejmuje się po ocenie i rekomendacji lekarza. Jeśli podczas infuzji Xenpozyme wystąpi niepożądane działanie, osoba podająca infuzję w domu może ją przerwać i rozpocząć odpowiednie leczenie medyczne.

Instrukcje dotyczące właściwego stosowania

Xenpozyme podaje się dożylnie (kroplówką do żyły). Lek jest dostarczany w postaci proszku, który przed podaniem należy rozpuścić w wodzie jałowej.

Jeśli podano zbyt dużą dawkę Xenpozyme

Natychmiast powiadom lekarza, jeśli podejrzewasz odstępstwo od standardowego trybu infuzji.

Jeśli pominięto infuzję Xenpozyme

Należy otrzymywać infuzję co dwa tygodnie. Infuzję uznaje się za pominiętą, jeśli nie podano jej w ciągu 3 dni od zaplanowanego terminu. W zależności od liczby pominiętych dawek lekarz może konieczności ponownego rozpoczęcia leczenia od niższej dawki.

Jeśli pominięto infuzję lub nie możesz przyjść na zaplanowane spotkanie, skontaktuj się natychmiast z lekarzem.

Jeśli masz jakiekolwiek pytania dotyczące stosowania tego leku, zwróć się do swojego lekarza lub pielęgniarki.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie każda osoba je odczuwa.

Obserwowano reakcje związane z przetaczaniem (RAP) podczas podawania leku lub w ciągu 24 godzin po zakończeniu infuzji.

Najpoważniejsze działania niepożądane mogą obejmować ciężkie nagłe reakcje alergiczne, swędzące i wypukłe wysypki (płaski pokrzywka), wysypkę, podwyższone stężenia enzymów wątrobowych oraz nieregularne bicie serca.

Należy natychmiast powiadomić lekarza, jeśli wystąpi reakcja związana z przetaczaniem (RAP) lub reakcja alergiczna.

W przypadku wystąpienia reakcji związanej z przetaczaniem, może być konieczne podanie dodatkowych leków w celu leczenia lub zapobiegania przyszłym reakcjom. Jeśli reakcja związana z przetaczaniem będzie ciężka, lekarz może przerwać infuzję Xenpoxyme i rozpocząć odpowiednie leczenie medyczne.

Bardzo często (może dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10):

• Ból głowy
• Swędzące i wypukłe wysypki (płaski pokrzywka)
• Gorączka – podwyższona temperatura ciała
• Nudności
• Ból brzucha
• Wymioty
• Świąd skóry
• Bóle mięśni
• Wysypka
• Podwyższone wartości we krwi spowodowane stanem zapalnym
• Ból w górnej części brzucha
• Rumień skóry

Często (może dotyczyć do 1 osoby na 10):

• Czerwone lub swędzące oczy
• Ból stawów
• Zmęczenie
• Nieprawidłowe wyniki badań krwi związane z funkcją wątroby
• Biegunka
• Obniżone ciśnienie krwi
• Trudności w oddychaniu
• Niekomfort w jamie brzusznej
• Wysypka (różne typy wysypki, czasem towarzyszy jej świąd)
• Ból pleców
• Ból
• Dreszcze
• Odczucie silnego ciepła
• Szczekanie (trudności w oddychaniu)
• Podrażnienie gardła i krtani
• Ból wątroby
• Uszkodzenia skóry (np. podniesione lub płaskie czerwone zmiany skórne)
• Ból kości
• Osłabienie
• Ciężkie reakcje alergiczne
• Nieprzyjemne uczucia w okolicach oczu
• Przyspieszone bicie serca
• Silne, czasem szybkie lub nieregularne uderzenia serca
• Ucisk i obrzęk gardła
• Ból żołądka
• Szybki obrzęk pod powierzchnią skóry w obszarach takich jak twarz, gardło, ramiona i nogi, który może zagrozić życiu, jeśli obrzęk gardła zablokuje drogi oddechowe
• Reakcje związane z miejscem cewnika, w tym ból, świąd lub obrzęk
• Nieprawidłowe wyniki badań krwi spowodowane stanem zapalnym

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpi jakiekolwiek działanie niepożądane, należy skonsultować się z lekarzem lub pielęgniarką, nawet jeśli są to działania, które nie zostały wymienione w niniejszym ulotce. Można je również zgłosić bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w Załączniku V. Poprzez zgłaszanie działań niepożądanych można przyczynić się do uzyskania większej ilości informacji na temat bezpieczeństwa tego leku.

5. Ochrona leku Xenpozyme

Przechowywać ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci i poza ich zasięgiem wzroku.

Nie należy stosować Xenpozyme po upływie terminu ważności wskazanego na etykiecie i opakowaniu. Termin ważności odnosi się do ostatniego dnia miesiąca podanego na opakowaniu.

Przechowywać w lodówce w temperaturze od 2 °C do 8 °C.

Po rozcieńczeniu zaleca się natychmiastowe użycie.

Jeśli nie zostanie użyty natychmiast, odtworzony roztwór można przechowywać przez okres do 24 godzin w temperaturze od 2 °C do 8 °C.

Po rozcieńczeniu roztwór można przechowywać przez okres do 24 godzin w temperaturze od 2 °C do 8 °C, a następnie przez okres do 12 godzin (w tym czas trwania wlewu) w temperaturze pokojowej.

Leków nie wolno wyrzucać do kanalizacji ani do śmieci. Należy zapytać lekarza lub pielęgniarkę, jak pozbyć się opakowań i leków, których już nie potrzebuje się. W ten sposób można pomóc w ochronie środowiska.

6. Zawartość opakowania i informacje dodatkowe

Skład Xenpozyme

Substancją czynną jest olipudaza alfa. Jedno fiolka zawiera 4 mg lub 20 mg olipudazy alfa.

Pozostałe składniki to:

• L-metionina
• Fosforan sodu dwuwodorotlenek heptahydrat
• Fosforan sodu jednowodorotlenek monohydrat
• Sacharoza

zobacz punkt 2: Xenpozyme zawiera sód

Wygląd produktu i zawartość opakowania

Xenpozyme to proszek do sporządzenia stężonego roztworu do sporządzenia roztworu do wlewu w fiolce (4 lub 20 mg/fiolka).

Proszek jest liofilizatem białym do niemal białego.

Po zmieszaniu z wodą do wstrzykiwania roztwór jest klarowny i bezbarwny. Roztwór należy dodatkowo rozcieńczyć przed wlewem.

Właściciel dopuszczenia do obrotu

Sanofi B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Holandia

Podmiot odpowiedzialny za produkcję

Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlandia

Więcej informacji na temat tego leku można uzyskać, kontaktując się z lokalnym przedstawicielem właściciela dopuszczenia do obrotu:

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje na temat tego leku dostępne są na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu. Dostępne są również linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom i lekom sieroczym.

Ulotka do tego leku jest dostępna na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków we wszystkich językach Unii Europejskiej / Europejskiego Obszaru Gospodarczego oraz na stronie internetowej: www.xenpozyme.info.sanofi, lub po zeskanowaniu poniższego kodu QR (również zawartego na zewnętrznym opakowaniu) za pomocą smartfona.

<przestrzeń zarezerwowana na kod QR>

<--------------------------------------------------------------------------------------------------------------->

Te informacje przeznaczone są wyłącznie dla personelu medycznego:

Przygotowanie roztworu do podania

Proszek do konsentratu do roztworu do wlewania należy rozpuścić w wodzie do sporządzania preparatów do wstrzykiwania, następnie rozcieńczyć roztworem do wlewania chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%) i podać dożylnie w postaci wlewu.

Etapy rekonstytucji i rozcieńczania należy wykonywać w warunkach aseptycznych. Nie należy stosować filtrów podczas przygotowywania roztworu do wlewania. Unikać powstawania piany w trakcie rekonstytucji i rozcieńczania.

1. Określić liczbę fiol do rekonstytucji na podstawie indywidualnej masy ciała pacjenta i przepisanej dawki.

Masa ciała pacjenta (kg) × dawka (mg/kg) = dawka dla pacjenta (w mg). Na przykład, przy użyciu fiol 20 mg: dawka dla pacjenta (w mg) podzielona przez 20 mg/fiolę = liczba fiol do rekonstytucji. Jeśli liczba fiol zawiera ułamek, należy zaokrąglić w górę do pełnej liczby.

1. Wyjąć niezbędną liczbę fiol z lodówki i pozostawić na około 20–30 minut, aby osiągnęły temperaturę pokojową.
2. Rozpuścić zawartość każdej fiolki poprzez dodanie:

1,1 ml wody do sporządzania preparatów do wstrzykiwania do fiolki 4 mg

5,1 ml wody do sporządzania preparatów do wstrzykiwania do fiolki 20 mg

stosując technikę powolnego dodawania kroplowego wzdłuż ścianki wewnętrznej fiolki.

1. Delikatnie pochylić i obracać każdą fiolkę. Każda fiolka powinna dać przezroczysty, bezbarwny roztwór o stężeniu 4 mg/ml.
2. Wizualnie sprawdzić roztwór po rekonstytucji w fiolkach pod kątem obecności cząstek lub zmiany barwy. Roztwór Xenpozyme powinien być przezroczysty i bezbarwny. Nie należy stosować żadnej fiolki, w której stwierdzono obecność nieprzezroczystych cząstek lub zmianę barwy.
3. Odpipetować objętość roztworu po rekonstytucji odpowiadającą przepisanej dawce z odpowiedniej liczby fiol i rozcieńczyć roztworem do wlewania chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%) w strzykawce lub worku do wlewania, w zależności od objętości wlewu (patrz Tabela 1 – zalecane objętości wlewu w zależności od wieku i/lub masy ciała pacjentów).

Tabela 1: Zalecane objętości wlewu

• Dla zmiennych końcowych objętości wlewu dożylnego w zależności od masy ciała u pacjentów pediatrycznych (patrz Tabela 1):

• Przygotować roztwór do wlewu o stężeniu 0,1 mg/ml, dodając 0,25 ml (1 mg) odtworzonego roztworu przygotowanego w kroku 3) oraz 9,75 ml roztworu do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/ml (0,9 %) do pustej strzykawki o pojemności 10 ml.

• Obliczyć objętość (ml) niezbędną do uzyskania dawki dla pacjenta (mg).

Przykład: 0,3 mg ÷ 0,1 mg/ml = 3 ml

• Instrukcje rozcieńczania dla całkowitej objętości 5 ml ≤ objętość całkowita ≤ 20 ml przy użyciu strzykawki:

• Powoli wstrzyknąć niezbędną objętość odtworzonego roztworu wzdłuż wewnętrznej ścianki pustej strzykawki.

• Powoli dodać wystarczającą ilość roztworu do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/ml (0,9 %), aby uzyskać wymaganą całkowitą objętość wlewu (unikaj powstawania piany w strzykawce).

• Instrukcje rozcieńczania dla całkowitej objętości ≥ 50 ml przy użyciu worka do wlewu:

• Pusty worek do wlewu:

  • Powoli wstrzyknąć niezbędną objętość odtworzonego roztworu z kroku 3) do sterylnego worka do wlewu o odpowiedniej pojemności.
  • Powoli dodać wystarczającą ilość roztworu do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/ml (0,9 %), aby uzyskać wymaganą całkowitą objętość wlewu (unikaj powstawania piany w worku).

• Worek do wlewu wstępnie załadowany:

  • Odpompować z worka do wlewu wstępnie załadowanego roztworem do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/ml (0,9 %) objętość roztworu soli fizjologicznej, aby uzyskać końcową objętość określoną w Tabeli 1.
  • Powoli dodać niezbędną objętość odtworzonego roztworu z kroku 3) do worka do wlewu (unikaj powstawania piany w worku).

1. Delikatnie odwrócić strzykawkę lub worek do wlewu, aby wymieszać roztwór. Nie wstrząsać. Ze względu na to, że jest to roztwór białkowy, po rozcieńczeniu może czasami wystąpić lekkie floculowanie (opisane jako cienkie, prześwitujące nitki).
2. Rozcieńczony roztwór należy przefiltrować przez filtr liniowy o małym wiązaniu z białkami, o wielkości porów 0,2 μm, podczas podawania.

Po zakończeniu wlewu, linię do wlewu należy przepłukać roztworem do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/ml (0,9 %), stosując tę samą prędkość wlewu, jaką zastosowano w ostatniej części wlewu.