Xenpozyme 20 mg proszek do sporządzania roztworu do perfuzji

Ulotka: Informacja dla użytkownika

Wprowadzenie

Ulotka: informacja dla pacjenta

Xenpozyme 4 mg proszek do sporządzenia koncentratu do roztworu do wlewania

Xenpozyme 20 mg proszek do sporządzenia koncentratu do roztworu do wlewania

olipudaza alfa

Ten lek podlega dodatkowemu nadzorowi, co umożliwi szybsze wykrywanie nowych informacji dotyczących jego bezpieczeństwa. Możesz wnieść swój wkład, zgłaszając wystąpienie działań niepożądanych. W końcowej części punktu 4 znajduje się informacja, jak zgłaszać działania niepożądane.

Przed zastosowaniem tego leku należy dokładnie przeczytać całą ulotkę, ponieważ zawiera ona istotne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę ulotkę, ponieważ możesz mieć potrzebę ponownego zapoznania się z jej treścią.
• W razie jakichkolwiek pytań skonsultuj się ze swoim lekarzem lub pielęgniarką.
• Jeśli wystąpią u Ciebie działania niepożądane, skontaktuj się ze swoim lekarzem lub pielęgniarką, nawet jeśli są to działania niepożądane, których nie ma w tej ulotce. Zobacz punkt 4.

Spis treści ulotki

1. Co to jest Xenpozyme i do czego służy
2. Co należy wiedzieć przed podaniem Xenpozyme
3. Jak stosuje się Xenpozyme
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać Xenpozyme
6. Zawartość opakowania i informacje dodatkowe

1. Co to jest Xenpozyme i do czego służy

Co to jest Xenpozyme

Xenpozyme zawiera enzym o nazwie olipudaza alfa.

Do czego służy Xenpozyme

Xenpozyme stosuje się w leczeniu dziedzicznej choroby zwanej niedoborem kwasowej sfingomielinazy (ASMD). Lek stosuje się u dzieci i dorosłych z postaciami ASMD typu A/B lub B w celu leczenia objawów i oznak ASMD niewystępujących w mózgu.

Jak działa Xenpozyme

Pacjenci z ASMD nie posiadają poprawnie funkcjonującej formy enzymu kwasowej sfingomielinazy. Powoduje to gromadzenie się substancji zwanej sfingomieliną, co prowadzi do uszkodzenia narządów takich jak śledzionę, wątrobę, serce, płuca i krew. Olipudaza alfa działa podobnie jak naturalny enzym, pełniąc funkcję zastępczą, dzięki czemu zmniejsza gromadzenie się sfingomieliny w narządach i łagodzi objawy choroby.

2. Co należy wiedzieć przed podaniem Xenpozyme

Nie należy stosować Xenpozyme:

• Jeśli wcześniej występowały u Państwa potencjalnie śmiertelne reakcje alergiczne (anafilaktyczne) na olipudazę alfa (zobacz sekcję „Ostrzeżenia i środki ostrożności” poniżej) lub na którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w sekcji 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Może wystąpić działanie niepożądane zwane reakcjami związanymi z wlewem (RAPs), które mogą być spowodowane wlewaniem leku. Mogą one wystąpić podczas podawania Xenpozyme lub w ciągu 24 godzin po wlewie.

Mogą obejmować reakcje alergiczne (zobacz sekcję 4) oraz objawy takie jak ból głowy, swędzące, wypukłe wysięki na skórze (tzw. plamy pokrzywkowe), gorączka, nudności, wymioty i swędzenie skóry.

Jeśli podejrzewają Państwo wystąpienie RAP, należy natychmiast powiadomić lekarza.

Jeśli podczas wlewu wystąpi ciężka reakcja alergiczna, lekarz przerwie wlew i zapewni odpowiednie leczenie medyczne. Lekarz oceni stosunek ryzyka do korzyści z podawania dalszych dawek Xenpozyme.

Jeśli wystąpią łagodne lub umiarkowane RAP, lekarz lub pielęgniarka może tymczasowo przerwać wlew, zmniejszyć prędkość wlewu i/lub zmniejszyć dawkę.

Lekarz może również podać (lub wcześniej podano) inne leki w celu zapobiegania lub kontrolowania reakcji alergicznych.

Przed rozpoczęciem leczenia, a następnie w regularnych odstępach czasu, podczas gdy dawki są dostosowywane (zobacz sekcję 3), lekarz będzie wykonywał badania krwi w celu sprawdzenia funkcji wątroby (poprzez pomiar poziomu enzymów wątrobowych).

Inne leki i Xenpozyme

Należy poinformować lekarza lub pielęgniarkę, jeśli aktualnie stosują Państwo, niedawno stosowali lub mogliby mieć potrzebę stosowania jakichkolwiek innych leków.

Ciąża i karmienie piersią

Jeśli są Państwo w ciąży lub karmią piersią, podejrzewają, że mogą być w ciąży lub planują zajść w ciążę, należy skonsultować się z lekarzem lub pielęgniarką przed zastosowaniem tego leku.

Doświadczenie z zastosowaniem Xenpozyme u kobiet w ciąży jest ograniczone. Xenpozyme może być szkodliwe dla płodu, jeśli kobiie w ciąży zażywa ten lek. Xenpozyme należy stosować w czasie ciąży tylko wtedy, gdy jest to wyraźnie uzasadnione. Kobiety, które mogą zajść w ciążę, powinny stosować skuteczne środki antykoncepcyjne podczas leczenia oraz przez 14 dni po ostatniej dawce, jeśli leczenie Xenpozyme zostanie przerwane.

Nie wiadomo, czy Xenpozyme przenika do ludzkiego mleka matki. Stwierdzono obecność Xenpozyme w mleku zwierząt. Należy poinformować lekarza, jeśli karmią Państwo piersią lub planują to robić. Lekarz pomoże wtedy podjąć decyzję, czy należy przerwać karmienie piersią lub leczenie Xenpozyme, po przeanalizowaniu korzyści z karmienia dla dziecka i korzyści z leczenia Xenpozyme dla matki.

Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn

Xenpozyme może mieć niewielki wpływ na zdolność kierowania pojazdami i obsługi maszyn, ponieważ może wystąpić spadek ciśnienia krwi (co może powodować uczucie zawrotów głowy).

Xenpozyme zawiera sód

Ten lek zawiera 0,60 mg sodu (główny składnik soli kuchennej) w fiolce 4 mg lub 3,02 mg sodu w fiolce 20 mg. Odpowiada to odpowiednio 0,03% i 0,15% maksymalnego zalecanego dziennego spożycia sodu dla dorosłych lub nastolatków oraz < 0,08% i < 0,38% odpowiednio maksymalnego dopuszczalnego dziennego spożycia sodu dla dzieci poniżej 16. roku życia.

3. Jak stosuje się Xenpozyme

Xenpozyme będzie podawane w formie kroplówki (infuzji) pod nadzorem personelu medycznego doświadczonego w leczeniu ASMD lub innych chorób metabolicznych.

Dawkę leku ustala się na podstawie masy ciała i podaje co dwa tygodnie.

Leczenie rozpoczyna się od niskiej dawki leku, którą zwiększa się stopniowo.

Infuzja trwa zazwyczaj około 3–4 godziny, ale może być krótsza lub dłuższa, zgodnie z uznaniem lekarza, a może być krótsza w okresie zwiększania dawki.

Dorośli

Zalecana dawka początkowa Xenpozyme to 0,1 mg na każdy kg masy ciała. Dawka ta jest następnie planowo zwiększana przy każdej kolejnej dawce, aż do osiągnięcia zalecanej dawki 3 mg na każdy kg masy ciała co dwa tygodnie. Osiągnięcie zalecanej dawki trwa zazwyczaj do 14 tygodni, ale czas ten może być dłuższy zgodnie z uznaniem lekarza.

Dzieci

Zalecana dawka początkowa Xenpozyme to 0,03 mg na każdy kg masy ciała. Kolejne dawki należy planowo zwiększać, aż do osiągnięcia zalecanej dawki 3 mg na każdy kg masy ciała co dwa tygodnie. Osiągnięcie zalecanej dawki trwa zazwyczaj do 16 tygodni, ale czas ten może być dłuższy zgodnie z uznaniem lekarza.

Infuzja domowa

Lekarz może rozważyć domowe podawanie Xenpozyme, jeśli pacjent otrzymuje stabilną dawkę i dobrze toleruje infuzje. Decyzję o przejściu na domową infuzję podejmuje się po ocenie i rekomendacji lekarza. Jeśli podczas infuzji Xenpozyme wystąpi niepożądany efekt, osoba podająca infuzję w domu może ją przerwać i rozpocząć odpowiednie leczenie medyczne.

Instrukcje dotyczące właściwego stosowania

Xenpozyme podaje się za pomocą infuzji dożylnych (kroplówki do żyły). Lek dostarczany jest w postaci proszku, który przed podaniem należy rozpuścić w wodzie jałowej.

Jeśli podano więcej Xenpozyme niż należałoby

Natychmiast powiadom lekarza, jeśli podejrzewasz jakąkolwiek zmianę w stosunku do zwykłej infuzji.

Jeśli pominięto infuzję Xenpozyme

Bardzo ważne jest, aby otrzymywać infuzję co dwa tygodnie. Infuzję uważa się za pominiętą, jeśli nie została podana w ciągu 3 dni od zaplanowanego terminu. W zależności od liczby pominiętych dawek, lekarz może być zmuszony ponownie rozpocząć leczenie od niższej dawki.

Jeśli pominięto infuzję lub nie możesz stawić się na zaplanowaną wizytę, skontaktuj się natychmiast z lekarzem.

Jeśli masz jakiekolwiek pytania dotyczące stosowania tego leku, zwróć się do lekarza lub pielęgniarki.

4. Możliwe działania niepożądane

Podobnie jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób one występują.

Obserwowano reakcje związane z wlewem (RAP) podczas podawania leku lub w ciągu 24 godzin po zakończeniu wlewu.

Najpoważniejsze działania niepożądane mogą obejmować nagłe ciężkie reakcje alergiczne, swędzące i wypukłe wysypki (plamy), wysypkę, podwyższenie enzymów wątrobowych oraz nieregularne bicie serca.

Należy natychmiast powiadomić lekarza, jeśli wystąpi RAP lub reakcja alergiczna.

Jeśli wystąpi reakcja na wlew, może być konieczne podanie dodatkowych leków w celu leczenia lub zapobiegania przyszłym reakcjom. Jeśli reakcja na wlew będzie ciężka, lekarz może przerwać podawanie Xenpoxyme i rozpocząć odpowiednie leczenie medyczne.

Bardzo często (może dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10):

• Ból głowy
• Swędzące i wypukłe wysypki (plamy)
• Gorączka – podwyższona temperatura ciała
• Nudności
• Ból brzucha
• Wymioty
• Swędzenie skóry
• Bóle mięśni
• Wysypka
• Wyniki badań krwi wskazujące na podwyższone wartości spowodowane stanem zapalnym
• Ból w górnej części brzucha
• Zaczerwienienie skóry

Często (może dotyczyć do 1 osoby na 10):

• Czerwone lub swędzące oczy
• Ból stawów
• Zmęczenie
• Nieprawidłowe wyniki badań krwi związane z funkcją wątroby
• Biegunka
• Niskie ciśnienie krwi
• Trudności w oddychaniu
• Niekomfort w brzuchu
• Wysypka (różne typy wysypki, czasem z towarzyszącym swędzeniem)
• Ból pleców
• Ból
• Dreszcze
• Odczucie silnego ciepła
• Świszczący oddech (trudności w oddychaniu)
• Podrażnienie gardła i krtani
• Ból wątroby
• Uszkodzenia skóry (np. podniesione lub płaskie, czerwone zmiany skórne)
• Ból kości
• Osłabienie
• Ciężkie reakcje alergiczne
• Nieprzyjemne uczucia w oczach
• Przyspieszone bicie serca
• Silne, czasem szybkie lub nieregularne, uderzenia serca
• Ucisk i obrzęk gardła
• Ból żołądka
• Szybki obrzęk pod skórą w obszarach takich jak twarz, gardło, ramiona i nogi, który może zagrozić życiu, jeśli obrzęk gardła zablokuje drogi oddechowe
• Reakcje związane z miejscem cewnika, w tym ból, swędzenie lub obrzęk
• Nieprawidłowe wyniki badań krwi spowodowane stanem zapalnym

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpi jakiekolwiek działanie niepożądane, należy skonsultować się z lekarzem lub pielęgniarką, nawet jeśli są to możliwe działania niepożądane, które nie zostały wymienione w niniejszym ulotce. Można je również zgłaszać bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu notyfikacji wymienionego w Załączniku V. Poprzez zgłaszanie działań niepożądanych można przyczynić się do dostarczenia dodatkowych informacji dotyczących bezpieczeństwa tego leku.

5. Ochrona Xenpozyme

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci.

Nie należy stosować Xenpozyme po upływie daty ważności wskazanej na etykiecie i opakowaniu. Data ważności oznacza ostatni dzień miesiąca podanego na opakowaniu.

Przechowuj w lodówce w temperaturze od 2 °C do 8 °C.

Po rozcieńczeniu zaleca się natychmiastowe użycie.

Jeśli nie zostanie użyte natychmiastowo, odtworzony roztwór można przechowywać przez maksymalnie 24 godziny w temperaturze od 2 °C do 8 °C.

Po rozcieńczeniu roztwór można przechowywać przez maksymalnie 24 godziny w temperaturze od 2 °C do 8 °C, a następnie przez maksymalnie 12 godzin (w tym czas trwania infuzji) w temperaturze pokojowej.

Leków nie wolno wyrzucać do kanalizacji ani do śmieci. Zapytaj lekarza lub pielęgniarki, jak pozbyć się opakowań i leków, których już nie potrzebujesz. W ten sposób pomogiesz chronić środowisko.

6. Skład opakowania i informacje dodatkowe

Skład Xenpozyme

Substancją czynną jest olipudaza alfa. Jedno wial zawiera 4 mg lub 20 mg olipudazy alfa.

Pozostałe składniki to:

• L-metionina
• fosforan sodu dwuwodorotlenek heptahydrat
• fosforan sodu jednowodorotlenek monohydrat
• sacharoza

zobacz punkt 2: Xenpozyme zawiera sód

Wygląd produktu i zawartość opakowania

Xenpozyme to proszek do sporządzenia stężonego roztworu do wlewu dożylnego w wialu (4 mg/vial lub 20 mg/vial).

Proszek jest białym lub prawie białym proszkiem liofilizowanym.

Po rozcieńczeniu wodą jałową otrzymuje się klarowny, bezbarwny roztwór. Roztwór ten należy dodatkowo rozcieńczyć przed wlewem.

Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

Sanofi B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Holandia

Podmiot odpowiedzialny za produkcję

Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlandia

Więcej informacji na temat tego leku można uzyskać, kontaktując się z lokalnym przedstawicielem właściciela pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:

Data ostatniej aktualizacji tego ulotnika:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje na temat tego leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu. Dostępne są również linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom i lekom sieroczym.

Ten ulotnik można znaleźć na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków we wszystkich językach Unii Europejskiej / Europejskiego Obszaru Gospodarczego oraz na stronie internetowej: www.xenpozyme.info.sanofi, lub poprzez zeskanowanie poniższego kodu QR (również zawartego na zewnętrznej opakowaniu) za pomocą smartfona.

<przestrzeń przeznaczona na kod QR>

<-------------------------------------------------------------------------------------------------------------->

Te informacje są przeznaczone wyłącznie dla specjalistów medycznych:

Przygotowanie roztworu do podania

Proszek do stężonego roztworu do wlewania dożylnego należy rozpuścić w wodzie do sporządzania roztworów do wstrzykiwania, następnie rozcieńczyć roztworem do wstrzykiwania chlorku sodu 9 mg/ml (0,9 %) i podać za pomocą wlewu dożylnego.

Etapy rozpuszczania i rozcieńczania należy wykonywać w warunkach bezpylnych. Nie należy stosować filtrów w żadnym etapie przygotowywania roztworu do wlewania. Należy unikać powstawania piany podczas rozpuszczania i rozcieńczania.

1. Określić liczbę fiolków do rozpuszczenia na podstawie indywidualnej masy ciała pacjenta i przepisanej dawki.

Masa ciała pacjenta (kg) × dawka (mg/kg) = dawka dla pacjenta (w mg). Na przykład, przy użyciu fiolków 20 mg: dawka pacjenta (w mg) podzielona przez 20 mg/fiolka = liczba fiolków do rozpuszczenia. Jeżeli liczba fiolków zawiera ułamek, należy zaokrąglić w górę do pełnej liczby.

1. Wyjąć niezbędną liczbę fiolków z lodówki i pozostawić na około 20–30 minut, aby osiągnęły temperaturę pokojową.
2. Rozpuścić zawartość każdej fiolki poprzez wstrzyknięcie:

1,1 ml wody do sporządzania roztworów do wstrzykiwania do fiolki 4 mg

5,1 ml wody do sporządzania roztworów do wstrzykiwania do fiolki 20 mg

stosując technikę powolnego dodawania kroplowego po wewnętrznej ścianie fiolki.

1. Delikatnie pochylić i obracać każdą fiolkę. Każda fiolka powinna dać przezroczysty, bezbarwny roztwór o stężeniu 4 mg/ml.
2. Dokonać wizualnej kontroli roztworu w fiolkach pod kątem obecności cząstek lub zabarwienia. Roztwór Xenpozyme musi być przezroczysty i bezbarwny. Nie należy stosować żadnej fiolki, w której stwierdzono obecność nieprzezroczystych cząstek lub zabarwienie.
3. Pobrać objętość roztworu odpowiadającą przepisanej dawce z odpowiedniej liczby fiolków i rozcieńczyć roztworem do wstrzykiwania chlorku sodu 9 mg/ml (0,9 %) w strzykawce lub worku do wlewania, w zależności od objętości wlewu (patrz Tabela 1 dla zalecanej całkowitej objętości wlewu w zależności od wieku i/lub masy ciała pacjentów).

Tabela 1: Zalecane objętości wlewu

• Dla zmiennych końcowych objętości wlewu dożylnego zależnych od masy ciała u pacjentów pediatrycznych (patrz Tabela 1):

• Przygotować roztwór do wlewu o stężeniu 0,1 mg/ml, dodając 0,25 ml (1 mg) odtworzonego roztworu przygotowanego w kroku 3) oraz 9,75 ml roztworu do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%) do pustej strzykawki o pojemności 10 ml.

• Obliczyć objętość (ml) niezbędną do uzyskania dawki dla pacjenta (mg).

Przykład: 0,3 mg ÷ 0,1 mg/ml = 3 ml

• Instrukcje rozcieńczania dla 5 ml ≤ całkowita objętość ≤ 20 ml przy użyciu strzykawki:

• Powoli wstrzyknąć niezbędną objętość odtworzonego roztworu wzdłuż wewnętrznej ścianki pustej strzykawki.

• Powoli dodać wystarczającą ilość roztworu do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%) w celu uzyskania wymaganej całkowitej objętości wlewu (unikając powstawania piany w strzykawce).

• Instrukcje rozcieńczania dla całkowitej objętości ≥ 50 ml przy użyciu worka do wlewu:

• Pusty worek do wlewu:

  • Powoli wstrzyknąć niezbędną objętość odtworzonego roztworu z kroku 3) do sterylnego worka do wlewu o odpowiedniej pojemności.
  • Powoli dodać wystarczającą ilość roztworu do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%) w celu uzyskania wymaganej całkowitej objętości wlewu (unikając powstawania piany w worku).

• Worek do wlewu z gotowym roztworem:

  • Odpompować z worka do wlewu z gotowym roztworem do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%) objętość roztworu soli fizjologicznej, aby uzyskać końcową objętość określoną w Tabeli 1.
  • Powoli dodać niezbędną objętość odtworzonego roztworu z kroku 3) do worka do wlewu (unikając powstawania piany w worku).

1. Delikatnie odwrócić strzykawkę lub worek do wlewu w celu wymieszania. Nie wstrząsać. Ze względu na to, że jest to roztwór białkowy, po rozcieńczeniu może czasami występować lekkie wytrącanie się strąków (opisywane jako cienkie, półprzezroczyste włókna).
2. Rozcieńczony roztwór należy filtrować przez niskobiałkowy filtr membranowy o wielkości porów 0,2 μm podczas podawania.

Po zakończeniu wlewu, linię do wlewu należy przemyć roztworem do wstrzykiwań chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%) z taką samą prędkością wlewu, jaką zastosowano w ostatnim etapie wlewu.