Xenpozyme 20 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Introduzione

Foglio illustrativo: informazioni per il paziente

Xenpozyme 4 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione

Xenpozyme 20 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione

olipudasi alfa

Questo medicinale è sottoposto a monitoraggio addizionale, ciò consentirà una rapida identificazione di nuove informazioni relative alla sicurezza. La sua collaborazione segnalando eventuali effetti indesiderati è importante. Nella sezione 4, alla fine della sezione, è riportata l'informazione su come segnalare tali effetti indesiderati.

Legga attentamente questo foglio illustrativo prima di iniziare a usare questo medicinale perché contiene informazioni importanti per lei.

• Conservi questo foglio illustrativo: potrebbe aver bisogno di rileggerlo.
• Se ha domande, consulti il medico o l'infermiere.
• Se manifesta effetti indesiderati, consulti il medico o l'infermiere, anche nel caso in cui si tratti di effetti indesiderati non elencati nel presente foglio illustrativo. Vedere sezione 4.

Contenuto del foglio illustrativo

1. Che cos'è Xenpozyme e a che cosa serve
2. Cosa deve sapere prima che le venga somministrato Xenpozyme
3. Come si somministra Xenpozyme
4. Possibili effetti indesiderati
5. Come conservare Xenpozyme
6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. Che cos'è Xenpozyme e a cosa serve

Che cos'è Xenpozyme

Xenpozyme contiene un enzima chiamato olipudasi alfa.

A cosa serve Xenpozyme

Xenpozyme viene utilizzato per trattare un disturbo ereditario chiamato deficit di acida sfingomielinasi (ASMD). È indicato in bambini e adulti con ASMD di tipo A/B o B per il trattamento dei segni e sintomi di ASMD non legati al cervello.

Come funziona Xenpozyme

I pazienti con ASMD non dispongono di una versione funzionante dell'enzima acida sfingomielinasi. Questo provoca l'accumulo di una sostanza chiamata sfingomielina, che danneggia organi come la milza, il fegato, il cuore, i polmoni e il sangue. L'olipudasi alfa agisce allo stesso modo dell'enzima naturale, fungendo da sostituto e riducendo l'accumulo di sfingomielina negli organi, trattando così i segni e i sintomi della malattia.

2. Cosa deve sapere prima che le venga somministrato Xenpozyme

Non le deve essere somministrato Xenpozyme:

• Se ha avuto reazioni allergiche (anafilattiche) potenzialmente letali all'olipudasi alfa (vedere la sezione "Avvertenze e precauzioni" di seguito) o a uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati nella sezione 6).

Avvertenze e precauzioni

Può manifestare effetti indesiderati denominati reazioni correlate all'infusione (RAPs), che possono essere causati dall'infusione (somministrazione per flebo) del medicinale. Tali reazioni possono verificarsi durante la somministrazione di Xenpozyme o entro 24 ore dall'infusione.

Possono includere reazioni allergiche (vedere sezione 4) e sintomi come mal di testa, eruzione cutanea rilevata e pruriginosa (orticaria), febbre, nausea, vomito e prurito cutaneo.

Se pensa di avere una RAP, informi immediatamente il medico.

Se ha una reazione allergica grave durante l'infusione, il medico interromperà l'infusione e le fornirà il trattamento medico adeguato. Il medico valuterà i rischi e i benefici di somministrarle ulteriori dosi di Xenpozyme.

Se ha una RAP lieve o moderata, il medico o l'infermiere potranno interrompere temporaneamente l'infusione, ridurre la velocità di infusione e/o ridurre la dose.

Il medico potrà inoltre somministrarle (o avrà potuto somministrarle in precedenza) altri medicinali per prevenire o controllare le reazioni allergiche.

Il medico le richiederà esami del sangue per verificare il funzionamento del fegato (misurando i livelli degli enzimi epatici) prima di iniziare il trattamento e successivamente a intervalli regolari, man mano che vengono aggiustate le dosi (vedere sezione 3).

Altri medicinali e Xenpozyme

Informi il medico o l'infermiere se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe dover assumere qualsiasi altro medicinale.

Gravidanza e allattamento

Se è in stato di gravidanza o in allattamento, pensa di essere incinta o intende diventarlo, consulti il medico o l'infermiere prima di assumere questo medicinale.

L'esperienza sull'uso di Xenpozyme in donne in gravidanza è limitata. Xenpozyme può essere dannoso per il feto se assunto da una donna durante la gravidanza. Xenpozyme deve essere utilizzato durante la gravidanza solo se chiaramente necessario. Le donne in grado di rimanere incinte devono utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante il trattamento e per i 14 giorni successivi all'ultima dose, qualora il trattamento con Xenpozyme venga interrotto.

Non è noto se Xenpozyme passi nel latte materno umano. Xenpozyme è stato rilevato nel latte animale. Informi il medico se sta allattando o intende allattare. Il medico la aiuterà quindi a decidere se interrompere l'allattamento o la somministrazione di Xenpozyme, valutando il beneficio dell'allattamento per il bambino e il beneficio di Xenpozyme per la madre.

Guida di veicoli e uso di macchinari

Xenpozyme può avere un'influenza lieve sulla capacità di guidare veicoli e di utilizzare macchinari, poiché potrebbe manifestare un calo della pressione sanguigna (che potrebbe causare capogiri).

Xenpozyme contiene sodio

Questo medicinale contiene 0,60 mg di sodio (componente principale del sale da cucina) per flaconcino da 4 mg oppure 3,02 mg di sodio per flaconcino da 20 mg. Ciò corrisponde rispettivamente allo 0,03 % e allo 0,15 % dell'assunzione giornaliera massima raccomandata di sodio per un adulto o un adolescente e a meno dello 0,08 % e meno dello 0,38 % rispettivamente dell'assunzione giornaliera accettabile massima di sodio per bambini di età inferiore ai 16 anni.

3. Come si somministra Xenpozyme

Xenpozyme le verrà somministrato sotto forma di fleboclisi (infusione) sotto la supervisione di un professionista sanitario esperto nel trattamento dell'ASMD o di altre malattie metaboliche.

La dose che riceverà è basata sul suo peso corporeo e le verrà somministrata ogni due settimane.

Il trattamento inizia con una dose bassa del medicinale, che viene aumentata gradualmente.

L'infusione dura normalmente circa 3-4 ore; tuttavia, può essere più breve o più lunga a seconda del giudizio del medico e può essere più breve durante il periodo di aumento della dose.

Pazienti adulti

La dose iniziale raccomandata di Xenpozyme è di 0,1 mg per ogni kg di peso corporeo. Questa dose viene aumentata in modo programmato ad ogni somministrazione successiva, fino a raggiungere la dose raccomandata di 3 mg per ogni kg di peso corporeo ogni due settimane. Generalmente, si impiega fino a 14 settimane per raggiungere la dose raccomandata, ma questo periodo può essere più lungo a discrezione del medico.

Bambini

La dose iniziale raccomandata di Xenpozyme è di 0,03 mg per ogni kg di peso corporeo. Le dosi successive devono essere aumentate in modo programmato fino alla dose raccomandata di 3 mg per ogni kg di peso corporeo ogni due settimane. Generalmente, si impiega fino a 16 settimane per raggiungere la dose raccomandata, ma questo periodo può essere più lungo a discrezione del medico.

Infusione domiciliare

Il medico può prendere in considerazione l'infusione di Xenpozyme a domicilio se sta ricevendo una dose stabile e tollera bene le infusione. La decisione di passare all'infusione domiciliare deve essere presa dopo una valutazione e raccomandazione del medico. Se dovesse manifestare un effetto avverso durante un'infusione di Xenpozyme, la persona che le somministra l'infusione a casa può interrompere l'infusione e iniziare il trattamento medico appropriato.

Istruzioni per l'uso corretto

Xenpozyme viene somministrato per infusione endovenosa (una fleboclisi in una vena). Viene fornito sotto forma di polvere che verrà mescolata con acqua sterile prima della somministrazione.

Se riceve più Xenpozyme del dovuto

Informi immediatamente il medico se sospetta un cambiamento rispetto alla sua infusione abituale.

Se salta un'infusione di Xenpozyme

È importante che riceva l'infusione ogni due settimane. Un'infusione viene considerata saltata se non viene somministrata entro 3 giorni dalla data programmata. A seconda del numero di dosi saltate, il medico potrebbe dover ricominciare con una dose più bassa.

Se ha saltato un'infusione o non può partecipare a un appuntamento programmato, contatti immediatamente il medico.

Se ha altre domande sull'uso di questo medicinale, chieda al medico o all'infermiere.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicamento può causare effetti indesiderati, sebbene non tutte le persone li manifestino.

Sono state osservate reazioni associate alla perfusione (RAP) durante la somministrazione del medicamento o entro 24 ore dalla perfusione.

Gli effetti indesiderati più gravi possono includere reazioni allergiche gravi e improvvise, eruzioni cutanee rilevate e pruriginose (orticaria), eruzione cutanea, aumento degli enzimi epatici e battito cardiaco irregolare.

Deve informare immediatamente il medico se dovesse manifestarsi una RAP o una reazione allergica.

Se si verifica una reazione alla perfusione, potrebbero essere somministrati farmaci aggiuntivi per trattarla o aiutare a prevenire ulteriori reazioni. Se la reazione alla perfusione è grave, il medico potrebbe interrompere la perfusione di Xenpoxyme e iniziare un trattamento medico adeguato.

Molto frequenti (possono interessare più di 1 persona su 10):

• Cefalea
• Eruzione cutanea rilevata e pruriginosa (orticaria)
• Febbre – temperatura corporea elevata
• Nausea
• Dolore addominale
• Vomito
• Prurito cutaneo
• Dolori muscolari
• Eruzioni cutanee
• Analisi del sangue con valori aumentati dovuti a infiammazione
• Dolore nella parte superiore dell’addome
• Arrossamento della pelle

Frequenti (possono interessare fino a 1 persona su 10):

• Occhi rossi o pruriginosi
• Dolore articolare
• Affaticamento
• Analisi del sangue anomali dovuti alla funzionalità epatica
• Diarrea
• Pressione sanguigna bassa
• Difficoltà respiratoria
• Malessere addominale
• Eruzione cutanea (diversi tipi di eruzioni, a volte con prurito)
• Dolore alla schiena
• Dolore
• Brividi
• Sensazione di calore intenso
• Sibili (difficoltà respiratoria)
• Irritazione della gola e della laringe
• Dolore al fegato
• Lesioni cutanee (come lesioni solide rilevate o piatte di colore rosso)
• Dolore alle ossa
• Debolezza
• Reazioni allergiche gravi
• Fastidio agli occhi
• Battito cardiaco rapido
• Battito cardiaco forte, talvolta rapido o irregolare
• Sensazione di costrizione e gonfiore alla gola
• Dolore allo stomaco
• Gonfiore rapido sotto la pelle in zone come viso, gola, braccia e gambe, che può essere potenzialmente letale se il gonfiore alla gola ostruisce le vie respiratorie
• Reazioni correlate al sito del catetere, compresi dolore, prurito o gonfiore
• Analisi del sangue anomali dovuti a infiammazione

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se manifesta qualsiasi tipo di effetto indesiderato, informi il medico o l’infermiere, anche se si tratta di possibili effetti indesiderati non elencati in questo foglio illustrativo. Può inoltre segnalarli direttamente attraverso il sistema nazionale di notifica indicato nell’Appendice V. Segnalando gli effetti indesiderati, contribuisce a fornire ulteriori informazioni sulla sicurezza di questo medicamento.

5. Conservazione di Xenpozyme

Tenere questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non utilizzare Xenpozyme dopo la data di scadenza indicata sull'etichetta e sulla confezione. La data di scadenza indica l'ultimo giorno del mese riportato.

Conservare in frigorifero tra 2 °C e 8 °C.

Dopo la ricostituzione, si raccomanda di utilizzare immediatamente.

Se non viene utilizzato immediatamente, la soluzione ricostituita può essere conservata fino a 24 ore a una temperatura compresa tra 2 °C e 8 °C.

Dopo la diluizione, la soluzione può essere conservata fino a 24 ore a una temperatura tra 2 °C e 8 °C, seguite da 12 ore (incluso il tempo di infusione) a temperatura ambiente.

I medicinali non devono essere smaltiti tramite scarichi o rifiuti domestici. Chiedere al proprio medico o infermiere come eliminare correttamente le confezioni e i farmaci che non sono più necessari. In questo modo si contribuisce a proteggere l'ambiente.

6. Contenuto della confezione e informazioni aggiuntive

Composizione di Xenpozyme

Il principio attivo è olipudase alfa. Un flaconcino contiene 4 mg o 20 mg di olipudase alfa.

Gli altri componenti sono:

• L-metionina
• Fosfato disodico eptaidrato
• Fosfato monosodico monoidrato
• Saccarosio

vedere sezione 2 Xenpozyme contiene sodio

Aspetto del prodotto e contenuto della confezione

Xenpozyme è un concentrato in polvere per soluzione per infusione in un flaconcino (4 o 20 mg/flaconcino).

Il polvere è un liofilizzato di colore bianco o quasi bianco.

Dopo ricostituzione con acqua sterile, si ottiene una soluzione limpida e incolore. La soluzione deve essere ulteriormente diluita prima dell'infusione.

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio

Sanofi B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Paesi Bassi

Responsabile della produzione

Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanda

È possibile richiedere ulteriori informazioni su questo medicinale rivolgendosi al rappresentante locale del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio:

Data dell'ultima revisione di questo foglio illustrativo:

Altre fonti di informazione

Informazioni dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell'Agenzia europea per i medicinali: http://www.ema.europa.eu. Sono inoltre disponibili collegamenti ad altri siti web sulle malattie rare e sui medicinali orfani.

Questo foglio illustrativo è disponibile in tutte le lingue dell'Unione Europea/Spazio economico europeo sul sito web dell'Agenzia europea per i medicinali e sul sito web: www.xenpozyme.info.sanofi, oppure scansionando il codice QR riportato di seguito (incluso anche sull'imballaggio esterno) con uno smartphone.