Ravicti 1,1 g/ml płyn do przyjmowania doustnego

Ulotka: Informacja dla użytkownika

Wprowadzenie

Ulotka: informacja dla pacjenta

Ravicti 1,1 g/ml, roztwór do doustnego przyjmowania

fenylobutyran gliceryny

Przed rozpoczęciem przyjmowania tego leku należy dokładnie przeczytać całą ulotkę, ponieważ zawiera ona ważną dla Ciebie informację.

• Zachowaj ulotkę, ponieważ możesz mieć potrzebę ponownego jej przeczytania.
• Jeżeli masz jakiekolwiek pytania, skonsultuj się ze swoim lekarzem lub farmaceutą.
• Ten lek został Ci przepisany wyłącznie Tobie i nie powinieneś przekazywać go innym osobom, nawet jeśli mają takie same objawy jak Ty, ponieważ może im zaszkodzić.
• W przypadku wystąpienia działań niepożądanych skontaktuj się ze swoim lekarzem lub farmaceutą, nawet jeśli są to działania niepożądane, których nie ma w niniejszej ulotce. Zobacz sekcję 4.

Spis treści ulotki

1. Co to jest Ravicti i w jakim celu stosuje się ten lek
2. Co należy wiedzieć przed rozpoczęciem przyjmowania Ravicti
3. Jak przyjmować Ravicti
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać Ravicti
6. Zawartość opakowania i informacje dodatkowe

1. Co to jest RAVICTI i do czego służy

Ravicti zawiera substancję czynną „fenilbutyran glicerynowy”, stosowaną w leczeniu sześciu znanych „zaburzeń cyklu mocznikowego” (ZCM) u dorosłych, nastolatków i dzieci. ZCM obejmują niedobory określonych enzymów wątrobowych, takich jak syntetyaza karbamoilofosforanu I (CPS), transkarbamoilaza ornitynowa (OTC), syntetaza argininosukcy-nowa (ASS), liaza argininosukcynianowa (ASL), arginaza I (ARG) oraz zespół hiperamonemii-hiperornitynemii-homocytrynurii z niedoborem translokazy ornityny (HHH).

RAVICTI należy stosować w połączeniu z dietą o obniżonej zawartości białka, a w niektórych przypadkach również z dietą uzupełnioną, np. o aminokwasy niezbędne (argininę, cytrulinę, niebiałkowe suplementy kaloryczne).

Informacje o zaburzeniach cyklu mocznikowego

• W zaburzeniach cyklu mocznikowego organizm nie może usuwać azotu pochodzącego z białek spożywanych w diecie.
• Zwykle organizm przekształca nadmiar azotu z białek w produkt przemiany materii zwany „amoniakiem”. Następnie wątroba usuwa amoniak z organizmu poprzez cykl zwany „cyklem mocznikowym”.
• W zaburzeniach cyklu mocznikowego organizm nie jest w stanie wytwarzać wystarczającej ilości enzymów wątrobowych potrzebnych do usuwania nadmiaru azotu.
• W wyniku tego amoniak gromadzi się w organizmie. Jeśli amoniak nie zostanie usunięty, może uszkodzić mózg i prowadzić do częściowej utraty przytomności albo do śpiączki.
• Zaburzenia cyklu mocznikowego są rzadkie.

Jak działa Ravicti

Ravicti pomaga organizmowi w usuwaniu odpadowego azotu. W ten sposób zmniejsza się ilość amoniaku w organizmie.

2. Co należy wiedzieć przed zaczęciem stosowania RAVICTI

Nie przyjmuj RAVICTI

• jeśli jesteś uczulony na glikol fenylbutyrany.
• jeśli cierpisz na hiperamonemię (wysokie stężenie amoniaku we krwi), która wymaga szybszego działania (zobacz punkt «Ostrzeżenia i środki ostrożności»).

Jeśli nie jesteś pewien(a), czy dotyczy Cię któryś z powyższych przypadków, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed zaczęciem stosowania RAVICTI.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed zaczęciem stosowania RAVICTI:

• jeśli masz problemy z wątrobą lub nerkami, ponieważ RAVICTI jest wydalany z organizmu przez te narządy;
• jeśli masz problemy z trzustką, żołądkiem lub jelitami, ponieważ narządy te odpowiadają za wchłanianie RAVICTI do organizmu.

Jeśli któryś z powyższych przypadków Ci dotyczy, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed zaczęciem stosowania RAVICTI.

W niektórych przypadkach, takich jak infekcja lub stan pooperacyjny, ilość amoniaku może wzrosnąć pomimo leczenia glikolem fenylbutyranowym i może to uszkodzić mózg (encefalopatia hiperamonemiczna).

W innych przypadkach ilość amoniaku we krwi może szybko wzrosnąć. W takiej sytuacji RAVICTI nie powstrzyma wzrostu stężenia amoniaku we krwi do zbyt wysokich poziomów.

Podwyższone stężenie amoniaku we krwi może powodować nudności, wymioty lub uczucie dezorientacji.

Natychmiast powiadom lekarza lub udaj się do szpitala, jeśli zauważysz którykolwiek z tych objawów.

Będą konieczne badania laboratoryjne, aby lekarz mógł ustalić i utrzymać odpowiednią dla Ciebie dawkę.

Inne leki i RAVICTI

Powiadom lekarza lub farmaceutę, jeśli aktualnie przyjmujesz, ostatnio przyjmowałeś(-aś) lub możesz potrzebować przyjęcia jakichkolwiek innych leków.

W szczególności powiadom lekarza lub farmaceutę, jeśli przyjmujesz którykolwiek z następujących leków, które mogą być mniej skuteczne podczas stosowania razem z RAVICTI. Jeśli przyjmujesz te leki, może być konieczne okresowe wykonywanie badań krwi:

• midazolam i barbiturany (stosowane do uspokojenia, w zaburzeniach snu lub epilepsji);
• środki antykoncepcyjne.

Ponadto powiadom lekarza, jeśli przyjmujesz którykolwiek z następujących leków, ponieważ mogą one zwiększać ilość amoniaku w organizmie lub wpływać na działanie RAVICTI:

• kortykosteroidy (stosowane w leczeniu stanów zapalnych organizmu);
• kwas walproinowy (lek na epilepsję);
• haloperidol (stosowany w leczeniu niektórych zaburzeń psychicznych);
• probenecyd (w leczeniu podwyższonego stężenia kwasu moczowego we krwi, które może powodować podagrę [„hiperurykemię”]);
• inhibitory lipazy (np. orlistat) – stosowane w leczeniu otyłości;
• lipaza w terapii zastępczej enzymami trzustkowymi.

Jeśli któryś z powyższych przypadków Ci dotyczy (lub nie jesteś pewien(a)), skonsultuj się z lekarzem przed zaczęciem stosowania RAVICTI.

Ciąża, antykoncepcja i karmienie piersią

• Jeśli jesteś w ciąży lub karmisz piersią, uważasz, że możesz być w ciąży lub planujesz zajście w ciążę, skonsultuj się z lekarzem przed zastosowaniem RAVICTI. Jeśli zajdziesz w ciążę podczas leczenia RAVICTI, skonsultuj się z lekarzem. Należy unikać stosowania RAVICTI w czasie ciąży, ponieważ nie można wykluczyć ryzyka dla płodu.
• Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym, należy stosować skuteczną metodę antykoncepcji podczas leczenia RAVICTI. Skonsultuj się z lekarzem, jaka metoda antykoncepcji jest dla Ciebie najlepsza.
• Jeśli planujesz karmienie piersią podczas przyjmowania RAVICTI, porozmawiaj z lekarzem. Należy podjąć decyzję, czy należy przerwać karmienie piersią, czy przerwać leczenie, biorąc pod uwagę korzyści z karmienia dla dziecka i korzyści z leczenia dla Ciebie, ponieważ RAVICTI może przechodzić do mleka matki i nie można wykluczyć ryzyka dla noworodków/dzieci.

Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn

Wpływ RAVICTI na zdolność kierowania pojazdami i korzystania z maszyn może być istotny. Podczas stosowania RAVICTI możesz odczuwać zawroty głowy lub ból głowy. Nie kieruj pojazdów ani nie korzystaj z maszyn, dopóki odczuwasz te działania niepożądane.

3. Jak stosować RAVICTI

Dokładnie przestrzegaj instrukcji lekarza dotyczących stosowania tego leku. W razie wątpliwości skontaktuj się ponownie z lekarzem lub farmaceutą.

Podczas leczenia RAVICTI należy przestrzegać specjalnej diety o niskiej zawartości białka.

• Dietę tę opracuje dla Ciebie lekarz i dietetyk.
• Należy jej dokładnie przestrzegać.
• Może być konieczne stosowanie suplementów aminokwasów.
• Leczenie i dieta będą wymagane przez całe życie, chyba że uda się przeszczep wątroby.

Dawka, którą należy przyjąć

Lekarz wskazze Ci, ile RAVICTI należy przyjmować codziennie.

• Dawkę dzienną ustala się na podstawie Twojego wzrostu i masy ciała, ilości białka w diecie oraz stopnia zaawansowania zaburzenia cyklu mocznikowego.
• Lekarz może zalecić niższą dawkę, jeśli masz problemy z nerkami lub wątrobą.
• Będziesz potrzebować okresowych badań krwi, aby lekarz mógł dobrać odpowiednią dawkę.
• Lekarz może zalecić przyjmowanie RAVICTI więcej niż 3 razy dziennie. U małych dzieci może to być od 4 do 6 razy dziennie. Między dawkami musi upłynąć co najmniej 3 godziny.

Sposób stosowania leku

Lekarz wskazze Ci, jak stosować RAVICTI w postaci płynu doustnego. Można go przyjmować następująco:

• doustnie,
• przez rurkę prowadzącą od brzucha do żołądka, zwaną „sondą gastrostomijną”,
• przez rurkę prowadzącą od nosa do żołądka, zwaną „sondą nosowo-żołądkową”.

Przyjmuj RAVICTI doustnie, chyba że lekarz zaleci inaczej.

RAVICTI i posiłki

RAVICTI należy przyjmować podczas posiłku lub bezpośrednio po nim. U małych dzieci lek należy podawać podczas karmienia lub bezpośrednio po nim.

Dawkowanie leku

• Użyj strzykawki doustnej do odmierzenia dawki.

• Butelkę z RAVICTI należy mieć przy sobie razem ze strzykawką doustną, aby dokładnie odmierzyć właściwą dawkę RAVICTI.

1. Otwórz butelkę z RAVICTI, naciskając na kapsułkę i odkręcając ją w lewo.
2. Umieść koniec strzykawki doustnej wewnątrz wkładki do strzykawki umieszczonej w butelce.

1. Trzymając nadal strzykawkę doustną w butelce, odwróć butelkę do góry nogami.

1. Napełnij strzykawkę doustną, ciągnąc tłok do tyłu, aż strzykawka zawiera ilość płynu RAVICTI zaleconą przez lekarza.
   1. Uwaga: jeśli to możliwe, użyj strzykawki doustnej o pojemności w mililitrach jak najbliższej zaleconej dawki, ale nie mniejszej niż dawka (np. jeśli dawka wynosi 0,8 ml, użyj strzykawki doustnej o pojemności 1 ml).

1. Uderz lekko w strzykawkę doustną, aby usunąć pęcherzyki powietrza, upewniając się, że zawiera ona odpowiednią ilość płynu.

1. Połknij płyn ze strzykawki doustnej lub połącz strzykawkę doustną z sondą gastrostomijną lub nosowo-żołądkową.

1. Ważna uwaga: Nie dodawaj RAVICTI do dużych ilości płynów ani nie mieszaj go z nimi, ponieważ RAVICTI jest cięższy niż większość płynów. Mieszanie RAVICTI z dużą ilością płynu może spowodować, że nie otrzymasz pełnej dawki.
2. RAVICTI można dodać do niewielkiej ilości miękkich pokarmów, takich jak keczup, specjalne preparaty żywieniowe, mus z jabłek lub z dyni.
3. Jeśli pojemność strzykawki doustnej jest mniejsza niż przepisana dawka, konieczne będzie powtórzenie tych kroków, aby uzyskać pełną dawkę. Używaj strzykawki doustnej do wszystkich dawek przyjmowanych każdego dnia.
4. Po przyjęciu pełnej dawki wypij niewielką ilość wody, aby upewnić się, że nie pozostał w jamie ustnej żaden lek, lub przepłucz sonda nosowo-żołądkową lub gastrostomijną 10 ml wody za pomocą nowej strzykawki doustnej. Strzykawki użytej do przepłukania sondy nosowo-żołądkowej lub gastrostomijnej nie należy używać do dawkowania RAVICTI, aby uniknąć kontaktu wody z lekiem.

1. Zamknij butelkę, zakręcając kapsułkę.

1. Ważna uwaga: Nie płucz strzykawki doustnej między dawkami dziennymi, ponieważ dodanie wody prowadzi do rozkładu RAVICTI. Jeśli RAVICTI wejdzie w kontakt z wodą, płyn stanie się mętny. Przechowuj butelkę i strzykawkę doustną w czystym i suchym miejscu między dawkami.
2. Wyrzuć strzykawkę doustną po ostatniej dawce dnia. Nie używaj ponownie tej samej strzykawki doustnej do dawkowania RAVICTI w kolejnych dniach.
3. Nieużywane strzykawki należy zachować, aby użyć ich z kolejną butelką. Każdą butelkę należy wyrzucić po 14 dniach.

Jeśli przyjmiesz więcej RAVICTI niż należy

Jeśli przyjmiesz większą ilość tego leku niż zalecono, skontaktuj się z lekarzem.

Jeśli pojawią się następujące objawy, skontaktuj się z lekarzem lub udaj się natychmiast do szpitala, ponieważ mogą one wskazywać na przedawkowanie lub podwyższony poziom amoniaku:

• uczucie senności, zmęczenia lub zawrotów głowy, czasem dezorientacja,
• ból głowy,
• zmiany wrażliwości smakowej,
• problemy słuchowe,
• uczucie dezorientacji,
• spadek zdolności zapamiętywania,
• nasilenie istniejących zaburzeń neurologicznych.

Jeśli zapomnisz przyjąć RAVICTI

Jeśli zapomnisz przyjąć dawkę, zrób to jak najszybciej po przypomnieniu sobie. Jednak u dorosłych, jeśli do następnej dawki pozostało mniej niż 2 godziny, pomij dawkę i przyjmij następną o zwykłej porze.

U dzieci: jeśli do następnej dawki pozostało mniej niż 30 minut, pomij dawkę i podaj następną o zwykłej porze.

• Nie przyjmuj podwójnej dawki, aby nadrobić pominiętej dawki.

Jeśli masz jakiekolwiek wątpliwości dotyczące stosowania tego leku, zapytaj lekarza lub farmaceuty.

Jeśli przerwiesz leczenie RAVICTI

Musisz przyjmować ten lek i przestrzegać specjalnej diety o niskiej zawartości białka przez całe życie. Nie przerywaj stosowania RAVICTI bez konsultacji z lekarzem.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób one występują.

Jeśli wystąpi u Ciebie jakiekolwiek działanie niepożądane, poinformuj o tym swojego lekarza lub farmaceutę.

Ten lek może powodować następujące działania niepożądane:

Częste: mogą występować u do 1 na 10 osób

• wzdęcia lub ból brzucha, zaparcia, biegunka, zgaga, wzdęcia, wymioty, uczucie wymiotów (nudności), ból jamy ustnej, odruchy wymiotne
• obrzęk rąk lub stóp, uczucie zmęczenia
• uczucie zawrotów głowy, ból głowy lub drżenia
• zmniejszenie lub zwiększenie apetytu
• wstręt do niektórych pokarmów
• krwawienie między okresami miesięcznymi
• trądzik, nietypowy zapach skóry
• wyniki badań wskazujące na wzrost aktywności enzymów wątrobowych, zaburzenia równowagi soli w krwi, niską liczbę białych krwinek („limfocytów”) lub niski poziom witaminy D.

Niezbyt częste: mogą występować u do 1 na 100 osób

• suchość jamy ustnej
• odruchy odbijania, ból lub dyskomfort brzucha, zmiany stolca, np. tłusty wygląd, pilna potrzeba wypróżnienia, bolesne wypróżnienie, zapalenie jamy ustnej i warg
• uczucie głodu
• podwyższenie temperatury ciała
• uderzenia gorąca
• ból pęcherzyka żółciowego
• ból pęcherza moczowego
• ból pleców, ból stawów, skurcze mięśni, ból rąk lub nóg, zespół odcisku piętowego
• wirusowe zapalenie żołądka i jelit
• uczucie mrowienia, silne niepokoje, senność, senność, problemy z mową, uczucie dezorientacji, uczucie przygnębienia, zaburzenia smaku
• ustanie menstruacji lub nieregularne okresy miesięczne
• zaburzenia głosu, krwawienie z nosa, zatkany nos lub zapalenie lub ból gardła
• wypadanie włosów, zwiększone pocenie się, swędzące wysypki skórne
• nieregularne bicie serca
• zmniejszenie czynności tarczycy
• zmniejszenie lub zwiększenie masy ciała
• wyniki badań wskazujące na wzrost lub spadek stężenia potasu we krwi
• wyniki badań wskazujące na wzrost stężenia trójglicerydów, lipoprotein o niskiej gęstości lub białych krwinek we krwi
• nieprawidłowe wyniki EKG („elektrokardiogramu”)
• wydłużenie czasu protrombiny w badaniach
• wyniki badań wskazujące na obniżenie stężenia albumin we krwi

Działania niepożądane u dzieci poniżej 2 miesięcy życia

Następujące działania niepożądane zaobserwowano w badaniu klinicznym z udziałem 16 pacjentów w wieku poniżej 2 miesięcy:

• biegunka, zaparcia, wzdęcia, cofanie się zawartości żołądka, niedostateczne odżywianie
• wysypka
• zmniejszona liczba czerwonych krwinek
• zwiększona liczba płytek krwi (może prowadzić do zlepiania się krwinek)
• wzrost aktywności enzymów wątrobowych
• obniżone stężenia aminokwasów

Działania niepożądane u dzieci w wieku od 2 miesięcy do poniżej 2 lat

• biegunka, zaparcia
• egzema, prążki na paznokciach, wysypka

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpi u Ciebie jakiekolwiek działanie niepożądane, skontaktuj się ze swoim lekarzem lub farmaceutą, nawet jeśli chodzi o możliwe działania niepożądane, które nie są wymienione w tej ulotce. Możesz również zgłaszać działania niepożądane bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w Dodatku V. Poprzez zgłaszanie działań niepożądanych możesz przyczynić się do dostarczania większej ilości informacji na temat bezpieczeństwa tego leku.

5. Ochrona RAVICTI

Przechowywać ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci i poza ich zasięgiem wzroku.

Nie należy stosować tego leku po upływie daty ważności podanej na opakowaniu i etykiecie flaszki, po oznaczeniu CAD. Data ważności odnosi się do ostatniego dnia wskazanego miesiąca.

Ten lek nie wymaga szczególnych warunków przechowywania. Po otwarciu flaszki należy stosować lek w ciągu 14 dni od momentu otwarcia. Flakon należy wyrzucić, nawet jeśli nie został całkowicie opróżniony.

Leków nie wolno wyrzucać do kanalizacji ani do śmieci. Należy zapytać farmaceuty, jak pozbyć się opakowań i leków, których już nie potrzebuje się. W ten sposób można pomóc w ochronie środowiska.

6. Zawartość opakowania i informacje dodatkowe

Skład Ravicti

• Substancją czynną jest glicerynowy fenylbutyran.
• Każdy mililitr płynu zawiera 1,1 g glicerynowego fenylbutylanu. Odpowiada to gęstości 1,1 g/ml.
• Nie zawiera innych składników.

Wygląd produktu i zawartość opakowania

Płyn znajduje się w przezroczystej fiolce szklanej o pojemności 25 ml z plastikowym korkiem zapobiegającym otwarciu przez dzieci.

W celu zapewnienia właściwego dozowania RAVICTI, w aptece można uzyskać doustne strzykawki dozujące oznaczone znakiem CE, odpowiedniego rozmiaru dla przepisanej dawki i kompatybilne z nakładką strzykawki. Skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą, jaki rodzaj strzykawek jest potrzebny, w zależności od objętości przepisanej dawki.

Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i podmiot odpowiedzialny za produkcję

Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

Immedica Pharma AB

SE-113 63 Sztokholm

Szwecja

Podmiot odpowiedzialny za produkcję

Unimedic AB

Storjordenvägen 2

SE-864 31 Matfors

Szwecja

Data ostatniej weryfikacji ulotki: 10/2022

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje na temat tego leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Medycznej: http://www.ema.europa.eu. Dostępne są również linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom i lekom sierocym.