Ravicti 1,1 g/ml liquido orale

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Introduzione

Foglio illustrativo: informazioni per il paziente

Ravicti 1,1 g/ml liquido orale

fenilbutirato di glicerolo

Legga attentamente questo foglio illustrativo prima di iniziare a prendere questo medicinale perché contiene informazioni importanti per lei.

• Conservi questo foglio illustrativo, potrebbe essere necessario rileggerlo.
• Se ha dubbi, si rivolga al medico o al farmacista.
• Questo medicinale è stato prescritto esclusivamente per lei e non deve darlo ad altre persone, anche se presentano sintomi simili ai suoi, perché potrebbe essere loro dannoso.
• Se manifesta effetti indesiderati, informi il medico o il farmacista, anche se tali effetti indesiderati non sono elencati in questo foglio illustrativo. Vedere sezione 4.

Contenuto del foglio illustrativo

1. Che cos'è Ravicti e a che cosa serve
2. Cosa deve sapere prima di prendere Ravicti
3. Come prendere Ravicti
4. Possibili effetti indesiderati
5. Come conservare Ravicti
6. Contenuto della confezione e informazioni aggiuntive

1. Che cos'è RAVICTI e a cosa serve

Ravicti contiene il principio attivo «fenilbutirato di glicerolo», utilizzato per trattare sei «disturbi del ciclo dell'urea» (DCU) noti negli adulti, negli adolescenti e nei bambini. I DCU comprendono carenze di specifici enzimi epatici, come carbamoilfosfato sintetasi I (CPS), ornitina carbamoioltransferasi (OTC), argininosuccinato sintetasi (ASS), argininosuccinato liasi (ASL), arginasi I (ARG) e sindrome da iperamonemia-iperoxornitinemia-omocitrulinuria da translocasi dell'ornitina (HHH).

RAVICTI deve essere associato a una dieta ipoproteica e, in alcuni casi, a una dieta integrata con supplementi, come aminoacidi essenziali (arginina, citrullina, integratori calorici non proteici).

Informazioni sui disturbi del ciclo dell'urea

• Nei disturbi del ciclo dell'urea, l'organismo non è in grado di eliminare l'azoto derivante dalle proteine che assumiamo.
• Normalmente, l'organismo converte l'azoto in eccesso proveniente dalle proteine in un composto di scarto chiamato «ammoniaca». Successivamente, il fegato elimina l'ammoniaca dall'organismo attraverso un ciclo chiamato «ciclo dell'urea».
• Nei disturbi del ciclo dell'urea, l'organismo non è in grado di produrre quantità sufficienti di enzimi epatici per eliminare l'azoto in eccesso.
• Per questo motivo, l'ammoniaca si accumula nell'organismo. Se l'ammoniaca non viene eliminata, può danneggiare il cervello e causare una perdita parziale della coscienza o un coma.
• I disturbi del ciclo dell'urea sono rari.

Come agisce Ravicti

Ravicti aiuta l'organismo a eliminare l'azoto di scarto. In questo modo si riduce la quantità di ammoniaca nell'organismo.

2. Cosa deve sapere prima di prendere RAVICTI

Non prenda RAVICTI

• se è allergico al glicerolo fenilbutirato.
• se ha iperamonemia (livelli elevati di ammoniaca nel sangue) che richiede un intervento più rapido (vedere il paragrafo «Avvertenze e precauzioni»).

Se non è sicuro di trovarsi in una delle condizioni sopra elencate, consulti il medico o il farmacista prima di prendere RAVICTI.

Avvertenze e precauzioni

Consulti il medico o il farmacista prima di iniziare a prendere RAVICTI:

• se ha problemi al fegato o ai reni, poiché RAVICTI viene eliminato dall’organismo attraverso questi organi
• se ha problemi al pancreas, allo stomaco o all’intestino, poiché questi organi sono coinvolti nell’assorbimento di RAVICTI nell’organismo.

Se si trova in una delle condizioni sopra elencate, consulti il medico o il farmacista prima di prendere RAVICTI.

In alcuni casi, come in caso di infezione o nel periodo postoperatorio, la quantità di ammoniaca può aumentare nonostante il trattamento con glicerolo fenilbutirato e può danneggiare il cervello (encefalopatia iperamonemica).

In altri casi, la quantità di ammoniaca nel sangue aumenta rapidamente. In questa situazione, RAVICTI non impedirà che i livelli di ammoniaca nel sangue raggiungano valori troppo elevati.

Livelli elevati di ammoniaca nel sangue possono causare nausea, vomito o sensazione di confusione.

Informi immediatamente il medico o si rechi in ospedale se nota uno di questi sintomi.

Sarà necessario effettuare esami del sangue affinché il medico possa determinare e mantenere la dose corretta per lei.

Altri medicinali e RAVICTI

Informi il medico o il farmacista se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe dover assumere altri medicinali.

In particolare, informi il medico o il farmacista se sta assumendo uno dei seguenti medicinali, che potrebbero risultare meno efficaci quando utilizzati insieme a RAVICTI. Se sta assumendo questi medicinali, potrebbe essere necessario effettuare periodicamente esami del sangue:

• midazolam e barbiturici (utilizzati per la sedazione, per i disturbi del sonno o per l’epilessia)
• contraccettivi

Informi inoltre il medico se sta assumendo uno dei seguenti medicinali, poiché potrebbero aumentare la quantità di ammoniaca nell’organismo o alterare il funzionamento di RAVICTI:

• corticosteroidi (utilizzati per trattare le infiammazioni in diverse parti del corpo)
• acido valproico (un medicinale per l’epilessia)
• aloperidolo (utilizzato per trattare alcuni disturbi della salute mentale)
• probenecid (per trattare alti livelli di acido urico nel sangue, che possono causare gotta [«iperuricemia»])
• inibitori della lipasi (come l’orlistat): utilizzati per trattare l’obesità
• lipasi nei trattamenti sostitutivi con enzimi pancreatici.

Se si trova in una delle condizioni sopra elencate (o non è sicuro), consulti il medico prima di prendere RAVICTI.

Gravidanza, contraccezione e allattamento

• Se è in gravidanza o in fase di allattamento, pensa di essere incinta o intende rimanere incinta, consulti il medico prima di utilizzare RAVICTI. Se rimane incinta durante il trattamento con RAVICTI, informi il medico. RAVICTI non deve essere utilizzato durante la gravidanza, poiché non possono essere esclusi i rischi per il feto.
• Se è una donna in grado di avere figli, deve utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento con RAVICTI. Chieda al medico qual è il metodo contraccettivo più adatto per lei.
• Se prevede di allattare al seno durante il trattamento con RAVICTI, ne parli con il medico. Deve essere presa una decisione se interrompere l’allattamento o interrompere il trattamento, valutando il beneficio dell’allattamento per il bambino e il beneficio del trattamento per lei, poiché RAVICTI può passare nel latte materno e non può essere escluso il rischio per neonati/bambini.

Guida di veicoli e uso di macchinari

L’influenza di RAVICTI sulla capacità di guidare veicoli e di utilizzare macchinari è rilevante. Durante l’assunzione di RAVICTI potrebbe avvertire capogiri o mal di testa. Non guidi né utilizzi macchinari finché manifesta questi effetti indesiderati.

3. Come prendere RAVICTI

Segua esattamente le istruzioni del medico per l'assunzione di questo medicamento. In caso di dubbi, consulti nuovamente il medico o il farmacista.

Durante il trattamento con RAVICTI, deve seguire una dieta speciale a basso contenuto proteico.

• Questa dieta le sarà prescritta dal medico e dal dietista.
• Deve seguirla con attenzione.
• Potrebbe dover assumere supplementi di aminoacidi.
• Dovrà continuare il trattamento e la dieta per tutta la vita, a meno che non riceva un trapianto epatico di successo.

Quantità da assumere

Il medico le indicherà la quantità di Ravicti da assumere ogni giorno.

• La sua dose giornaliera dipenderà dalle sue dimensioni e dal peso, dalla quantità di proteine nella dieta e dallo stato generale del disturbo del ciclo dell'urea.
• Il medico potrebbe prescriverle una dose inferiore se ha problemi renali o epatici.
• Avrà bisogno di esami del sangue periodici affinché il medico possa determinare la dose corretta per lei.
• Il medico potrebbe indicarle di assumere Ravicti più di 3 volte al giorno. Nei bambini molto piccoli, potrebbe essere da 4 a 6 volte al giorno. Tra una dose e l’altra devono trascorrere almeno 3 ore.

Assunzione di questo medicamento

Il medico le dirà come assumere Ravicti in forma liquida orale. Può essere assunto nei seguenti modi:

• per via orale
• attraverso un tubo che va dall’addome allo stomaco, chiamato «sonda di gastrostomia»
• attraverso un tubo che va dal naso allo stomaco, chiamato «sonda nasogastrica».

Assuma RAVICTI per via orale, a meno che il medico non le indichi diversamente.

RAVICTI e i pasti

Assuma Ravicti durante il pasto o subito dopo. I bambini molto piccoli devono ricevere il medicamento durante il pasto o subito dopo.

Misurazione della dose

• Utilizzi una siringa orale per misurare la dose.

• Deve avere il flacone di RAVICTI insieme a una siringa orale per somministrare la quantità corretta di RAVICTI

1. Apra il flacone di RAVICTI premendo sul tappo e girandolo verso sinistra.
2. Inserisca l’estremità della siringa orale all’interno del dispositivo di inserzione della siringa integrato nel flacone.

1. Rovesci il flacone mantenendo la siringa orale ancora inserita.

1. Riempia la siringa orale tirando indietro lo stantuffo fino a quando la siringa non si riempie della quantità di liquido RAVICTI indicata dal medico.
   1. Nota: se possibile, utilizzi una siringa orale in millilitri che si avvicini il più possibile alla dose raccomandata, senza essere inferiore a questa (ad esempio, se la dose è di 0,8 ml, utilizzi una siringa orale da 1 ml).

1. Dà un colpetto alla siringa orale per eliminare le bolle d’aria, assicurandosi di averla riempita con la quantità corretta di liquido.

1. Inghiotta il liquido dalla siringa orale oppure colleghi la siringa orale a una sonda di gastrostomia o a una sonda nasogastrica.

1. Nota importante: Non aggiunga Ravicti a grandi volumi di liquido né lo mescoli con essi, poiché RAVICTI è più pesante della maggior parte dei liquidi. Se mescola RAVICTI con grandi volumi di liquido, potrebbe non assumere l’intera dose.
2. RAVICTI può essere aggiunto a una piccola quantità di alimenti morbidi, come ketchup, formule mediche, purea di mela o di zucca.
3. Se il volume della siringa orale è inferiore alla dose prescritta, dovrà ripetere questi passaggi per ottenere la dose completa. Utilizzi una siringa orale per tutte le dosi assunte ogni giorno.
4. Dopo aver assunto la dose completa, beva un po’ d’acqua per assicurarsi che non rimanga medicamento in bocca, oppure sciacqui la sonda nasogastrica o di gastrostomia con 10 ml di acqua utilizzando una nuova siringa orale. La siringa utilizzata per lo sciacquatura della sonda nasogastrica o di gastrostomia non deve essere usata per misurare la dose di RAVICTI, per evitare il contatto dell’acqua con il medicamento.

1. Chiuda il flacone avvitando il tappo.

1. Nota importante: Non sciacqui la siringa orale tra le dosi giornaliere, poiché l’aggiunta di acqua provoca la degradazione di RAVICTI. Se RAVICTI entra in contatto con l’acqua, il liquido diventa torbido. Conservi il flacone e la siringa orale in un luogo pulito e asciutto tra una dose e l’altra.
2. Getti la siringa orale dopo l’ultima dose della giornata. Non riutilizzi la siringa orale per misurare la dose di RAVICTI un altro giorno.
3. Le siringhe orali rimanenti non utilizzate devono essere conservate per essere utilizzate con un altro flacone. Ogni flacone deve essere eliminato dopo 14 giorni.

Se assume una quantità maggiore di Ravicti rispetto a quella prescritta

Se assume una quantità maggiore di questo medicamento rispetto a quella prescritta, consulti immediatamente il medico.

Se manifesta uno dei seguenti sintomi, consulti un medico o si rechi immediatamente in ospedale, poiché potrebbero essere segni di sovradosaggio o di aumento dell’ammoniaca:

• sensazione di sonnolenza, stanchezza o vertigini, talvolta confusione
• mal di testa
• alterazioni del senso del gusto
• problemi all’udito
• sensazione di disorientamento
• riduzione della capacità di ricordare le cose
• i disturbi neurologici preesistenti possono peggiorare.

Se dimentica di assumere Ravicti

Se dimentica una dose, la assuma non appena se ne ricorda. Tuttavia, negli adulti, se la dose successiva è prevista entro meno di 2 ore, salti la dose dimenticata e assuma la dose successiva all’ora prevista.

Nei bambini: se la dose successiva è prevista entro meno di 30 minuti, si deve saltare la dose dimenticata e somministrare la dose successiva all’ora prevista.

• Non assuma una dose doppia per compensare la dose dimenticata.

Se ha altri dubbi sull’uso di questo medicamento, chieda al medico o al farmacista.

Se interrompe il trattamento con Ravicti

Dovrà assumere questo medicamento e seguire una dieta speciale a basso contenuto proteico per tutta la vita. Non interrompa il trattamento con RAVICTI senza consultare il medico.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicamento può causare effetti indesiderati, sebbene non tutte le persone li manifestino.

Se dovesse manifestarsi un qualsiasi effetto indesiderato, informi il medico o il farmacista.

Questo medicamento può causare i seguenti effetti indesiderati:

Frequenti: possono interessare fino a 1 persona su 10

• gonfiore o dolore allo stomaco, stitichezza, diarrea, acidità di stomaco, flatulenza, vomito, nausea, dolore orale, senso di vomito
• gonfiore delle mani o dei piedi, sensazione di stanchezza
• sensazione di vertigine, cefalea o tremori
• diminuzione o aumento dell’appetito
• avversione verso determinati alimenti
• sanguinamento tra un ciclo mestruale e l’altro
• acne, odore anomalo della pelle
• esami del sangue che mostrano un aumento degli enzimi epatici, squilibri nei sali del sangue, basso numero di globuli bianchi («linfociti») o bassi livelli di vitamina D.

Non comuni: possono interessare fino a 1 persona su 100

• secchezza della bocca
• eruttazioni, dolore o fastidio allo stomaco, alterazioni delle feci, ad esempio aspetto oleoso, necessità impellente di defecare, defecazione dolorosa, infiammazione della bocca e delle labbra
• sensazione di fame
• aumento della temperatura corporea
• vampate di calore
• dolore alla colecisti
• dolore alla vescica
• dolore alla schiena, dolore alle articolazioni, crampi muscolari, dolore alle braccia o alle gambe, sindrome da sperone calcaneare
• infezione virale gastrointestinale
• sensazione di formicolio, irrequietezza intensa, sonnolenza, sonnolenza, problemi nel parlare, confusione mentale, sensazione di depressione, alterazione del gusto
• assenza di mestruazioni o cicli mestruali irregolari
• alterazione della voce, sanguinamento nasale, congestione nasale o infiammazione o dolore alla gola
• perdita dei capelli, aumento della sudorazione, eruzione cutanea con prurito
• battito cardiaco irregolare
• riduzione della funzione tiroidea
• diminuzione o aumento di peso
• esami del sangue che mostrano un aumento o una diminuzione della quantità di potassio nel sangue
• esami del sangue che mostrano un aumento della concentrazione di trigliceridi, lipoproteine a bassa densità o globuli bianchi nel sangue
• anomalie nell’ECG («elettrocardiogramma»)
• aumento del tempo di protrombina negli esami del sangue
• esami del sangue che mostrano una diminuzione dell’albumina nel sangue

Effetti indesiderati nei bambini di età inferiore a 2 mesi

I seguenti effetti indesiderati sono stati osservati in uno studio clinico su 16 pazienti di età inferiore a 2 mesi:

• diarrea, stitichezza, flatulenza, reflusso del contenuto gastrico, alimentazione insufficiente
• esantema
• ridotto numero di globuli rossi
• aumento del numero di piastrine (può causare coagulazione del sangue)
• aumento degli enzimi epatici
• diminuzione delle concentrazioni di aminoacidi

Effetti indesiderati nei bambini da 2 mesi a meno di 2 anni di età

• diarrea, stitichezza
• eczema, striature nelle unghie, esantema

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se dovesse manifestarsi un qualsiasi effetto indesiderato, informi il medico o il farmacista, anche se si tratta di effetti indesiderati non elencati in questo foglio illustrativo. È inoltre possibile segnalarli direttamente attraverso il sistema nazionale di notifica riportato nell’Appendice V. Segnalando gli effetti indesiderati, lei può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicamento.

5. Conservazione di RAVICTI

Tenere questo medicinale lontano dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza indicata sulla confezione e sull'etichetta del flacone, dopo SCAD. La data di scadenza indica l'ultimo giorno del mese indicato.

Questo medicinale non richiede particolari condizioni di conservazione. Una volta aperto il flacone, il medicinale deve essere utilizzato entro 14 giorni dall'apertura. Il flacone deve essere eliminato anche se non è completamente vuoto.

I medicinali non devono essere smaltiti tramite scarichi fognari né nei rifiuti domestici. Chieda al suo farmacista come eliminare i contenitori e i medicinali che non utilizza più. In questo modo contribuirà a proteggere l'ambiente.

6. Contenuto della confezione e altre informazioni

Composizione di Ravicti

• Il principio attivo è il fenilbutirrato di glicerolo.
• Ogni millilitro del liquido contiene 1,1 g di fenilbutirrato di glicerolo. Ciò corrisponde a una densità di 1,1 g/ml.
• Non sono presenti altri componenti.

Aspetto del prodotto e contenuto della confezione

Il liquido è contenuto in un flacone di vetro trasparente da 25 ml con tappo in plastica a prova di bambino.

Per garantire la corretta somministrazione di RAVICTI, in farmacia si possono ottenere siringhe orali con marcatura CE, di dimensioni adeguate alla dose prescritta e compatibili con il connettore per siringa. Chieda al medico o al farmacista quale tipo di siringa è necessaria in base al volume della dose prescritta.

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio e responsabile della produzione

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio

Immedica Pharma AB

SE-113 63 Stoccolma

Svezia

Responsabile della produzione

Unimedic AB

Storjordenvägen 2

SE-864 31 Matfors

Svezia

Data dell'ultima revisione del foglio illustrativo: 10/2022

Altre fonti di informazione

Informazioni dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell'Agenzia Europea per i Medicinali: http://www.ema.europa.eu. Sono inoltre disponibili collegamenti ad altri siti web riguardanti malattie rare e medicinali orfani.