Orkambi 150 mg/188 mg granulat w saszetce

Ulotka: Informacja dla użytkownika

Wstęp

Ulotka: informacja dla pacjenta

Orkambi 100 mg/125 mg granulat w saszetce

Orkambi 150 mg/188 mg granulat w saszetce

lumacaftor/ivacaftor

Przed podaniem leku dziecku należy dokładnie zapoznać się z całą treścią ulotki, ponieważ zawiera ona ważne informacje.

• Zachowaj ulotkę — może być potrzebne ponowne zapoznanie się z jej treścią.
• W przypadku pytań skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą dziecka.
• Lek ten został przepisany wyłącznie dla dziecka i nie należy go podawać innym osobom, nawet jeśli mają takie same objawy, ponieważ może im zaszkodzić.
• W przypadku wystąpienia u dziecka działań niepożądanych należy skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą, nawet jeśli są to działania niepożądane nie wymienione w niniejszej ulotce. Zobacz sekcję 4.

Spis treści ulotki

1. Co to jest lek Orkambi i w jakim celu jest stosowany
2. Co należy wiedzieć przed rozpoczęciem stosowania leku Orkambi przez dziecko
3. Jak stosować lek Orkambi
4. Możliwe działania niepożądane
5. Warunki przechowywania leku Orkambi
6. Zawartość opakowania i informacje dodatkowe

1. Co to jest Orkambi i do czego służy

Orkambi zawiera dwa składniki czynne: lumacaftor i ivacaftor. Jest to lek stosowany do długoterminowego leczenia mukowiscydozy (MC) u pacjentów w wieku od 1 roku życia lub starszych, u których występuje określona zmiana (tzw. mutacja F508del) w genie kodującym białko nazywane regulatorem przewodności transbłonowej mukowiscydozy (ang. CFTR – cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), które odgrywa istotną rolę w regulacji przepływu śluzu w płucach. Osoby z taką mutacją wytwarzają nieprawidłowe białko CFTR. Komórki zawierają dwie kopie genu CFTR. Orkambi stosuje się u pacjentów, u których mutacja F508del dotyczy obu kopii genu (homozigotycznie).

Lumacaftor i ivacaftor działają łącznie, poprawiając funkcjonowanie nieprawidłowego białka CFTR.

Lumacaftor zwiększa ilość dostępnego białka CFTR, a ivacaftor pomaga nieprawidłowemu białku działać bardziej normalnie.

2. Co powinieneś wiedzieć przed podaniem Orkambi Twojemu dziecku

Nie stosuj Orkambi

• jeśli Twoje dziecko jest uczulone na substancje czynne lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w sekcji 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed rozpoczęciem stosowania Orkambi przez Twoje dziecko.

Orkambi nie powinno być stosowane u pacjentów, którzy nie posiadają dwóch kopii mutacji F508del w genie CFTR.

Skonsultuj się z lekarzem dziecka przed rozpoczęciem stosowania Orkambi, jeśli powiedziano Ci, że Twoje dziecko ma chorobę wątroby lub nerek, ponieważ może być konieczna korekta dawki Orkambi przez lekarza.

Często obserwuje się nieprawidłowe wyniki badań wątrobowych w badaniach krwi u niektórych osób przyjmujących Orkambi. Natychmiast skontaktuj się z lekarzem dziecka, jeśli Twoje dziecko ma którykolwiek z następujących objawów, które mogą wskazywać na problemy z wątrobą:

• Ból lub dyskomfort w prawym górnym brzuchu (nadbrzuszu)
• Żółtaczka (żółte zabarwienie skóry lub białek oczu)
• Utrata apetytu
• Nudności lub wymioty
• Ciemny kolor moczu
• Zaburzenia świadomości

Lekarz Twojego dziecka powinien wykonać badania krwi w celu sprawdzenia stanu wątroby przed rozpoczęciem i podczas stosowania Orkambi, szczególnie w pierwszym roku leczenia.

Zgłoszono przypadki depresji (w tym myśli samobójcze i zachowania samobójcze) u pacjentów przyjmujących Orkambi, które najczęściej pojawiają się w pierwszych trzech miesiącach leczenia. Natychmiast skontaktuj się z lekarzem, jeśli Ty (lub osoba przyjmująca ten lek) doświadczysz któregokolwiek z następujących objawów: smutny lub zmieniony nastrój, lęk, uczucie emocjonalnego dyskomfortu lub myśli o samookaleczeniu lub samobójstwie – mogą to być objawy depresji.

U pacjentów na początku leczenia Orkambi obserwowano zdarzenia oddechowe, takie jak trudności w oddychaniu, uczucie ucisku w klatce piersiowej lub zwężenie dróg oddechowych, szczególnie u pacjentów z obniżoną funkcją płuc. Jeśli funkcja płuc Twojego dziecka jest obniżona, lekarz może zdecydować o bliskim nadzorze podczas rozpoczęcia leczenia Orkambi.

Zauważono podwyższenie ciśnienia tętniczego u niektórych pacjentów leczonych Orkambi. Lekarz Twojego dziecka może monitorować ciśnienie tętnicze podczas leczenia Orkambi.

U niektórych dzieci i nastolatków leczonych Orkambi oraz samym ivacaftorem (jednym ze składników Orkambi) zaobserwowano nieprawidłowość soczewki oka (zaćma), bez wpływu na wzrok. Lekarz Twojego dziecka może przeprowadzić badania okulistyczne przed i podczas leczenia Orkambi.

Orkambi nie jest zalecane u pacjentów, którzy przeszli przeszczep organów.

Dzieci poniżej 1 roku życia

Nie wiadomo, czy Orkambi jest bezpieczne i skuteczne u dzieci poniżej 1 roku życia. Dlatego Orkambi nie powinno być stosowane u dzieci poniżej 1 roku życia.

Inne leki i Orkambi

Powiadom lekarza lub farmaceutę, jeśli Twoje dziecko przyjmuje, niedawno przyjmowało lub może potrzebować przyjmować inne leki.

W szczególności powiadom lekarza, jeśli Twoje dziecko przyjmuje którykolwiek z następujących leków:

• Antibiotyki (stosowane w leczeniu infekcji bakteryjnych), np.:
• telitromycyna, klaritromycyna, ryfampycyna, ryfabutyna, ryfapentyna, erytromycyna
• Leki przeciwpadaczkowe (stosowane w leczeniu napadów padaczkowych), np.:
• fenobarbital, karbamazepina, fenytoina
• Benzodiazepiny (stosowane w leczeniu lęku, bezsenności, pobudzenia itp.), np.:
• midazolam, triazolam
• Leki przeciwgrzybicze (stosowane w leczeniu infekcji grzybiczych), np.:
• flukonazol, ketoconazol, itrakonazol, posakonazol, worykonazol
• Immunosupresory (stosowane po przeszczepie organów), np.:
• cyklosporyna, ewerolimus, sirolimus, tachyrolimus
• Preparaty ziołowe, np.:
• Zioło świętojańskie (Hypericum perforatum)
• Leki przeciwhistaminowe (stosowane w leczeniu alergii i/lub astmy), np.:
• montelukast, feksowenadyna
• Antydepresanty (stosowane w leczeniu depresji), np.:
• citalopram, escytalopram, sertalina, bupropion
• Leki przeciwzapalne (stosowane w leczeniu stanów zapalnych), np.:
• ibuprofen
• Blokery H2 (stosowane w zmniejszaniu kwasowości żołądka), np.: ranitydyna
• Glikozydy nasercowe (stosowane w leczeniu niewydolności serca i zaburzeń rytmu serca, takich jak migotanie przedsionków), np.:
• digoksyna
• Leki przeciwkrzepliwe (stosowane w zapobieganiu powstawaniu skrzeplin lub ich wzrostowi w krwi i naczyniach), np.:
• warkaryna, dabigatran
• Środki antykoncepcyjne (stosowane w zapobieganiu ciąży):
• doustne, wstrzykowe i wszczepialne środki antykoncepcyjne oraz plasterki antykoncepcyjne; mogą zawierać etynylestradiol, noretynodron oraz inne progestageny. Nie należy traktować ich jako niezawodnej metody antykoncepcji podczas stosowania z Orkambi.
• Kortykosteroidy (stosowane w leczeniu stanów zapalnych):
• metylprednizolon, prednizolon
• inhibitory pompy protonowej (stosowane w leczeniu choroby refluksowej i wrzodów):
• omeprazol, esomeprazol, lansoprazol
• doustne leki hipoglikemizujące (stosowane w leczeniu cukrzycy typu 2):
• repaglinid

Zgłoszono przypadki fałszywie dodatnich wyników testów wykrywania tetrahydrokanabinolu (THC, aktywny składnik marihuany) w moczu u pacjentów przyjmujących Orkambi. Lekarz Twojego dziecka może zalecić dodatkowe badanie w celu potwierdzenia wyników.

Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn

Zgłoszono zawroty głowy u pacjentów przyjmujących ivacaftor, jeden ze składników Orkambi, co może wpływać na zdolność do kierowania pojazdami i obsługi maszyn.

Jeśli dziecko doświadcza zawrotów głowy podczas przyjmowania Orkambi, zaleca się, aby nie jeździło na rowerze ani nie wykonywało żadnych czynności wymagających pełnej koncentracji, dopóki objawy nie ustąpią.

Orkambi zawiera sód

Ten lek zawiera mniej niż 23 mg sodu (1 mmol) na dawkę, co oznacza, że jest w zasadzie „bezsodowy”.

3. Jak stosować Orkambi

Postępuj dokładnie zgodnie z instrukcjami lekarza dotyczącego sposobu podawania tego leku dziecku. W przypadku jakichkolwiek wątpliwości skontaktuj się ponownie z lekarzem.

Lekarz dziecka ustali odpowiednią dawkę dla dziecka. Dziecko powinno nadal przyjmować wszystkie inne leki, chyba że lekarz dziecka zaleci przerwanie przyjmowania któregoś z nich.

Zalecana dawka

Zalecaną dawkę dla pacjentów w wieku 1 roku życia lub starszych przedstawiono w poniższej tabeli.

Orkambi należy przyjmować rano i wieczorem (co 12 godzin) wraz z posiłkiem zawierającym tłuszcze.

Dostępne są różne stężenia Orkambi w zależności od wieku i masy ciała dziecka. Sprawdź, czy przepisano dziecku odpowiednią dawkę (poniżej).

Jeśli funkcja wątroby u dziecka jest umiarkowanie lub znacznie upośledzona, lekarz może zdecydować o zmniejszeniu dawki leku Orkambi, ponieważ wątroba dziecka będzie usuwać lek z organizmu wolniej niż u dzieci z prawidłową funkcją wątroby.

• Umiarkowane zaburzenia wątroby: dawkę można zmniejszyć do jednego saszetki rano i jednej saszetki co drugi dzień wieczorem.
• Ciężkie zaburzenia wątroby: dawkę można zmniejszyć do jednej saszetki rano lub rzadziej. Nie należy podawać dawki wieczornej.

Sposób podania

Lek Orkambi podaje się doustnie.

Każda saszetka jest przeznaczona tylko do jednorazowego użycia.

Leczenie Orkambi można rozpocząć w dowolny dzień tygodnia.

Sposób podawania zawartości saszetki Orkambi dziecku:

• Trzymaj saszetkę z granulatem tak, aby linia cięcia była skierowana do góry.
• Delikatnie potrząśnij saszetką, aby zawartość opadła na dół.
• Otwórz saszetkę, rozerwawszy ją lub przecinając wzdłuż linii cięcia.
• Wymieszaj całą zawartość jednej saszetki z łyżeczką (5 ml) odpowiedniego dla wieku miękkiego pokarmu lub płynu. Pokarm lub płyn powinny mieć temperaturę pokojową lub niższą. Przykłady odpowiednich miękkich pokarmów lub płynów to np. przeciery owocowe lub warzywne, jogurty owocowe, kompot jabłkowy, woda, mleko, mleko matki, mleko modyfikowane lub sok.
• Natychmiast po zmieszaniu podaj lek dziecku. Jeśli nie jest to możliwe, podaj w ciągu godziny od zmieszania. Upewnij się, że dziecko spożyje całą mieszaninę natychmiast.
• Tuż przed lub tuż po podaniu leku podaj dziecku posiłek lub przekąskę zawierającą tłuszcze (przykłady podano poniżej).

Najważniejsze jest podawanie Orkambi z pokarmem zawierającym tłuszcze, aby osiągnąć odpowiednie stężenie leku w organizmie. Posiłki i przekąski zalecane w zaleceniach dotyczących CF lub standardowe zalecenia żywieniowe zawierają odpowiednią ilość tłuszczów. Przykłady posiłków lub przekąsek zawierających tłuszcze to np. potrawy przygotowane na masle lub oleju, lub zawierające jaja. Inne przykłady pokarmów zawierających tłuszcze to:

• Ser, mleko matki, mleko modyfikowane, mleko pełne, produkty mleczne z mleka pełnego
• Mięso, ryby tłuste
• Awokado, hummus (przeciery ciecierzyca), produkty sojowe (tofu)
• Batoniki lub napoje żywieniowe

Jeśli podałeś dziecku więcej Orkambi niż należało

Skontaktuj się z lekarzem lub farmaceutą, aby uzyskać poradę. Jeśli możesz, pokaż im lek i ulotkę. Dziecko może doświadczyć działań niepożądanych wymienionych w punkcie 4 poniżej.

Jeśli zapomniałeś podać Orkambi dziecku

Podaj pominiętą dawkę z pokarmem zawierającym tłuszcze, jeśli od czasu, w którym dziecko powinno przyjąć granulat, minęło mniej niż 6 godzin. W przeciwnym przypadku odczekaj do następnego zaplanowanego terminu podania dawki w sposób regularny. Nie podawaj podwójnej dawki, aby nadrobić pominiętą dawkę.

Jeśli przerwiesz leczenie Orkambi u dziecka

Podawaj lek Orkambi dziecku przez cały czas zalecony przez lekarza. Nie przerywaj leczenia, chyba że lekarz wyraźnie zaleci. Należy kontynuować podawanie leku zgodnie z zaleceniem lekarza, nawet jeśli dziecko dobrze się czuje.

Jeśli masz inne pytania dotyczące stosowania tego leku, zwróć się do lekarza lub farmaceuty.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób one występują. Poniżej wymieniono działania niepożądane zgłaszane przy stosowaniu Orkambi oraz ivacaftoru podawanego samodzielnie (jednej z substancji czynnych Orkambi) i mogą one występować przy użyciu Orkambi.

Ciężkie działania niepożądane Orkambi obejmują podwyższenie poziomu enzymów wątrobowych we krwi, uszkodzenie wątroby oraz pogorszenie istniejącego ciężkiego schorzenia wątroby. Pogorszenie czynności wątroby może być śmiertelne. Te ciężkie działania niepożądane są rzadkie (mogą dotyczyć do 1 na 100 osób).

Natychmiast powiadom lekarza dziecka, jeśli dziecko doświadczy:

• Bólu lub dolegliwości w prawym górnym brzuchu (w okolicy brzusznej)
• Żółtaczki skóry lub białka oczu
• Utraty apetytu
• Nudności lub wymiotów
• Zaburzeń świadomości
• Moczu o ciemnym kolorze

Depresja

Objawy depresji obejmują smutny lub zmieniony nastrój, lęk lub uczucie emocjonalnego dyskomfortu.

Natychmiast powiadom lekarza, jeśli wystąpią u Ciebie którekolwiek z tych objawów.

Inne działania niepożądane

Bardzo często (mogą dotyczyć więcej niż 1 na 10 osób):

• Kaszel z wydzieliną
• Zatkany nos
• Trudności z oddychaniem
• Ból głowy
• Ból brzucha (ból żołądka)
• Biegunka
• Zwiększenie ilości wydzieliny
• Nudności
• Przeziębienie*
• Omdlenia*
• Zmiany w rodzaju bakterii w wydzielinie z nosa*

Często (mogą dotyczyć do 1 na 10 osób):

• Ucisk w klatce piersiowej
• Zwężenie dróg oddechowych
• Zatkane zatoki*
• Zatkany nos lub wyciek z nosa
• Infekcja górnych dróg oddechowych
• Ból gardła
• Zaczepienie gardła*
• Wysypka skórna
• Biegunka
• Wymioty
• Podwyższenie poziomu enzymu we krwi (kinaza fosfokreatynowa we krwi)
• Podwyższone poziomy enzymów wątrobowych (wykrywane we krwi)
• Nieregularne miesiączki lub bolesne miesiączki
• Ból ucha, dolegliwości w uchu*
• Dźwięki w uszach*
• Zaczepienie wewnątrz uszu*
• Zaburzenia wewnętrzne ucha (uczucie zawrotów głowy lub że wszystko się kręci)*
• Guzek w piersi*

Rzadko (mogą dotyczyć do 1 na 100 osób):

• Nieprawidłowe miesiączki, w tym brak menstruacji, rzadkie menstruacje lub częstsze i obfite krwawienia miesięczne
• Podwyższone ciśnienie krwi
• Zatkane uszy*
• Zapalenie piersi*
• Powiększenie piersi u mężczyzn*
• Zmiany lub ból brodawek*

*Działania niepożądane obserwowane przy stosowaniu samego ivacaftoru.

Dodatkowe działania niepożądane u dzieci

Działania niepożądane obserwowane u dzieci są podobne do tych występujących u dorosłych i nastolatków.

Jednakże podwyższenie poziomu enzymów wątrobowych we krwi występuje częściej u małych dzieci niż u dorosłych.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli dziecko doświadczy jakichkolwiek działań niepożądanych, skontaktuj się z lekarzem dziecka lub farmaceutą, nawet jeśli chodzi o możliwe działania niepożądane, które nie są wymienione w niniejszym ulotce.

Możesz również zgłaszać działania niepożądane bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w Załączniku V. Zgłaszanie działań niepożądanych pomaga w dostarczeniu dodatkowych informacji dotyczących bezpieczeństwa tego leku.

5. Zachowanie leku Orkambi

Przechowywać ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie daty ważności, wskazanej na opakowaniu/po opakowaniu po CAD/EXP. Data ważności oznacza ostatni dzień miesiąca wskazanego.

Ten lek nie wymaga szczególnych warunków przechowywania.

Leków nie wolno wyrzucać do kanalizacji ani wyrzucac do śmieci. Zapytaj farmaceuty dziecka, jak pozbyć się opakowań i leków, których dziecko już nie potrzebuje. W ten sposób pomogą Państwo w ochronie środowiska.

6. Zawartość opakowania i informacje dodatkowe

Skład Orkambi

Substancjami czynnymi są lumacaftor i ivacaftor.

Orkambi 75 mg/94 mg, granulat w saszetce:

Każda saszetka zawiera 75 mg lumacaftoru i 94 mg ivacaftoru.

Orkambi 100 mg/125 mg, granulat w saszetce:

Każda saszetka zawiera 100 mg lumacaftoru i 125 mg ivacaftoru.

Orkambi 150 mg/188 mg, granulat w saszetce:

Każda saszetka zawiera 150 mg lumacaftoru i 188 mg ivacaftoru.

Pozostałe składniki to: celuloza mikrokryształowa; croscarmellosa sodowa; octan bursztynian hipromelozy; povidon (K30); oraz laurylosiarczan sodu (zobacz punkt 2 „Orkambi zawiera sod”).

Wygląd produktu i zawartość opakowania

Orkambi, granulat, to granulat o barwie od białej do blado-białej.

Granulat jest dostarczany w saszetkach.

Wielkość opakowania: 56 saszetek (zawiera 4 kartony indywidualne, po 14 saszetek w każdym)

Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

Jednostka 49, Blok 5, Northwood Court, Northwood Crescent,

Dublin 9, D09 T665,

Irlandia

Tel.: +353 (0)1 761 7299

Podmiot odpowiedzialny za wyprodukowanie

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Irlandia

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

BT63 5UA

Zjednoczone Królestwo

Więcej informacji na temat tego leku można uzyskać, kontaktując się z lokalnym przedstawicielem właściciela pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:

Data ostatniej weryfikacji tego ulotki:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje na temat tego leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Medycznej: http://www.ema.europa.eu. Dostępne są również linki do innych stron internetowych dotyczących rzadkich chorób i leków orfeli.