Orkambi 100 mg/125 mg granulat w saszetce

Ulotka: Informacja dla użytkownika

Wprowadzenie

Ulotka: informacja dla pacjenta

Orkambi 100 mg/125 mg granulat w saszetce

Orkambi 150 mg/188 mg granulat w saszetce

lumacaftor/ivacaftor

Przed podaniem leku dziecku należy dokładnie przeczytać całą ulotkę, ponieważ zawiera ona istotne informacje.

• Zachowaj ulotkę, ponieważ może być konieczne ponowne zapoznanie się z jej treścią.
• W przypadku pytań skontaktuj się z lekarzem dziecka lub farmaceutą.
• Lek ten został przepisany wyłącznie Twojemu dziecku. Nie wolno go przekazywać innym osobom, nawet jeśli objawy choroby są podobne, ponieważ może im zaszkodzić.
• W przypadku wystąpienia u dziecka działań niepożądanych należy skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą, nawet jeśli są to działania niepożądane nie wymienione w niniejszej ulotce. Zobacz sekcję 4.

Spis treści ulotki

1. Co to jest Orkambi i w jakim celu stosuje się ten lek
2. Co należy wiedzieć przed rozpoczęciem stosowania Orkambi u dziecka
3. Jak stosować Orkambi
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać Orkambi
6. Zawartość opakowania i informacje dodatkowe

1. Co to jest Orkambi i do czego służy

Orkambi zawiera dwa składniki czynne: lumacaftor i ivacaftor. Jest to lek stosowany w długoterminowym leczeniu mukowiscydozy (MZ) u pacjentów w wieku od 1 roku życia, u których występuje określona zmiana (tzw. mutacja F508del) w genie kodującym białko nazywane regulatorem przewodności transbłonowej mukowiscydozy (ang. CFTR – cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), które odgrywa ważną rolę w regulacji przepływu śluzu w płucach. Osoby z taką mutacją wytwarzają nieprawidłowe białko CFTR. Komórki zawierają dwie kopie genu CFTR. Orkambi stosuje się u pacjentów, u których mutacja F508del dotyczy obu kopii genu (homozgocie).

Lumacaftor i ivacaftor działają razem, poprawiając funkcję nieprawidłowego białka CFTR.

Lumacaftor zwiększa ilość dostępnego białka CFTR, a ivacaftor pomaga nieprawidłowemu białku działać bardziej normalnie.

2. Co należy wiedzieć przed rozpoczęciem stosowania Orkambi przez dziecko

Nie stosować Orkambi

• jeśli dziecko jest uczulone na substancje czynne lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem stosowania Orkambi należy skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą leczącego dziecko.

Orkambi nie powinno być stosowane u pacjentów, którzy nie posiadają dwóch kopii mutacji F508del w genie CFTR.

Należy skonsultować się z lekarzem leczącego dziecko przed rozpoczęciem stosowania Orkambi, jeśli stwierdzono u niego chorobę wątroby lub nerek, ponieważ może być konieczna korekta dawki Orkambi przez lekarza.

U niektórych osób przyjmujących Orkambi często obserwowano nieprawidłowe wyniki badań wątrobowych w analizach krwi. Należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem leczącym dziecko, jeśli pojawią się u niego następujące objawy, które mogą wskazywać na problemy z wątrobą:

• Ból lub dyskomfort w prawym górnym brzuchu (nadbrzuszu)
• Żółtaczka skóry lub białka oczu
• Utrata apetytu
• Nudności lub wymioty
• Ciemny kolor moczu
• Zmieszanie

Lekarz leczący dziecko powinien wykonać badania krwi w celu sprawdzenia stanu wątroby przed rozpoczęciem i podczas leczenia Orkambi, szczególnie w pierwszym roku terapii.

Zgłoszono przypadki depresji (w tym myśli samobójcze i zachowania samobójcze) u pacjentów przyjmujących Orkambi, które zazwyczaj pojawiały się w pierwszych trzech miesiącach leczenia. Należy niezwłocznie skonsultować się z lekarzem, jeśli osoba przyjmująca ten lek (lub ktoś inny) doświadczy któregokolwiek z następujących objawów: smutku, zaburzeń nastroju, niepokoju, uczucia emocjonalnego dyskomfortu lub myśli o samookaleczeniu lub samobójstwie – mogą to być objawy depresji.

Na początku leczenia Orkambi zaobserwowano u pacjentów zjawiska oddechowe, takie jak trudności w oddychaniu, uczucie duszności lub zwężenie dróg oddechowych, szczególnie u pacjentów z pogorszoną funkcją płuc. Jeśli funkcja płuc dziecka jest obniżona, lekarz może zdecydować o bliskim nadzorze podczas rozpoczęcia leczenia Orkambi.

U niektórych pacjentów leczonych Orkambi zaobserwowano podwyższenie ciśnienia tętniczego. Lekarz leczący dziecko może monitorować ciśnienie tętnicze podczas terapii Orkambi.

U niektórych dzieci i nastolatków leczonych Orkambi oraz samym ivacaftorem (jednym ze składników Orkambi) zaobserwowano nieprawidłowość soczewki oka (zaćma), bez wpływu na wzrok. Lekarz leczący dziecko może zalecić badania okulistyczne przed i podczas leczenia Orkambi.

Orkambi nie jest zalecane u pacjentów, którzy przeszli przeszczep narządu.

Dzieci poniżej 1 roku życia

Nie wiadomo, czy Orkambi jest bezpieczne i skuteczne u dzieci poniżej 1 roku życia. Dlatego Orkambi nie powinno być stosowane u dzieci poniżej 1 roku życia.

Inne leki i Orkambi

Należy poinformować lekarza lub farmacę, jeśli dziecko przyjmuje, przyjmowało ostatnio lub może mieć potrzebę przyjęcia innych leków.

W szczególności należy poinformować lekarza, jeśli dziecko przyjmuje którykolwiek z następujących leków:

• Antibiotyki (stosowane w leczeniu infekcji bakteryjnych), np.:
• telitromycyna, klaritromycyna, ryfampicyna, ryfabutyna, ryfapentyna, erytromycyna
• Leki przeciwpadaczkowe (stosowane w leczeniu padaczki [dróg]), np.:
• fenobarbital, karbamazepina, fenytoina
• Benzodiazepiny (stosowane w leczeniu lęku, bezsenności, pobudzenia itp.), np.:
• midazolam, triazolam
• Leki przeciwgrzybicze (stosowane w leczeniu infekcji grzybiczych), np.:
• fluokonazol, ketoconazol, itrakonazol, posakonazol, worykonazol
• Immunosupresory (stosowane po przeszczepie narządu), np.:
• cyklosporyna, ewerolimus, sirolimus, tachyrolimus
• Leki ziołowe, np.:
• Ziele św. Jana (Hypericum perforatum)
• Leki przeciwhistaminowe (stosowane w leczeniu alergii i/lub astmy), np.:
• montelukast, feksafenadyna
• Antydepresanty (stosowane w leczeniu depresji), np.:
• citalopram, escitalopram, sertalina, bupropion
• Leki przeciwzapalne (stosowane w leczeniu stanów zapalnych), np.:
• ibuprofen
• Blokery H2 (stosowane w zmniejszaniu kwasu żołądkowego), np.: ranitydyna
• Glikozydy nasercowe (stosowane w leczeniu niewydolności serca i zaburzeń rytmu serca, takich jak migotanie przedsionków), np.:
• digoksyna
• Leki przeciwkrzepliwe (stosowane w zapobieganiu powstawaniu lub zwiększaniu się skrzeplin w krwi i naczyniach), np.:
• warfaryna, dabigatran
• Środki antykoncepcyjne (stosowane w zapobieganiu ciąży):
• doustne, wstrzykiwalne i implantowane środki antykoncepcyjne oraz plaster antykoncepcyjny; mogą zawierać etynylowy estradiol, noretynodrel i inne progestageny. Nie powinny być uważane za wiarygodną metodę antykoncepcji podczas stosowania z Orkambi.
• Glikokortykosteroidy (stosowane w leczeniu stanów zapalnych):
• metylprednizolon, prednizon
• inhibitory pompy protonowej (stosowane w leczeniu choroby refluksowej i wrzodów):
• omeprazol, esomeprazol, lansoprazol
• doustne leki obniżające stężenie glukozy we krwi (stosowane w leczeniu cukrzycy typu 2):
• repaglinid

Zgłoszono przypadki fałszywie dodatnich wyników testów wykrywania tetrahydrokanabinolu (THC, aktywnego składnika marihuany) w moczu u pacjentów przyjmujących Orkambi. Lekarz leczący dziecko może zalecić dodatkowe badanie w celu potwierdzenia wyników.

Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn

Zgłoszono zawroty głowy u pacjentów przyjmujących ivacaftor, jeden ze składników Orkambi, co może wpływać na zdolność kierowania pojazdami i korzystania z maszyn.

Jeśli dziecko doświadcza zawrotów głowy podczas przyjmowania Orkambi, zaleca się, aby nie jeździło na rowerze ani nie wykonywało czynności wymagających pełnej koncentracji, dopóki objawy nie ustąpią.

Orkambi zawiera sód

Ten lek zawiera mniej niż 23 mg sodu (1 mmol) na dawkę, co oznacza, że jest zasadniczo „bezsodowy”.

3. Jak stosować Orkambi

Postępuj dokładnie zgodnie z instrukcjami lekarza dotyczącego dawkowania tego leku. W przypadku jakichkolwiek wątpliwości ponownie skonsultuj się z lekarzem.

Lekarz dziecka ustali odpowiednią dawkę dla Twojego dziecka. Dziecko powinno nadal przyjmować wszystkie inne leki, chyba że lekarz wyraźnie zaleci zaprzestanie ich stosowania.

Zalecana dawka

Zalecaną dawkę dla pacjentów w wieku 1 roku lub starszych przedstawiono w poniższej tabeli.

Orkambi należy przyjmować rano i wieczorem (co 12 godzin) podczas posiłków zawierających tłuszcze.

Dostępne są różne stężenia Orkambi w zależności od wieku i masy ciała dziecka. Sprawdź, czy została przepisana odpowiednia dawka (poniżej).

Jeśli funkcja wątroby u dziecka jest umiarkowanie lub znacznie upośledzona, lekarz może zdecydować o zmniejszeniu dawki Orkambi, ponieważ wątroba dziecka nie będzie usuwać leku z organizmu tak szybko jak u dzieci z prawidłową funkcją wątroby.

• Umiejszczenie funkcji wątroby: dawkę można zmniejszyć do jednego saszetki rano i jednej saszetki co drugi dzień wieczorem.
• Znaczne upośledzenie funkcji wątroby: dawkę można zmniejszyć do jednej saszetki rano lub rzadziej. Dawki wieczorne nie należy podawać.

Sposób podania

Orkambi podaje się doustnie.

Każda saszetka jest przeznaczona wyłącznie do jednorazowego użytku.

Orkambi można zaczynać podawać dziecku w dowolny dzień tygodnia.

Sposób podania zawartości saszetki Orkambi dziecku:

• Trzymaj saszetkę z granulatem tak, aby linia cięcia była skierowana do góry.
• Delikatnie potrząśnij saszetką, aby zawartość opadła na dół.
• Otwórz saszetkę, rozrywając lub przecinając wzdłuż linii cięcia.
• Wymieszaj całą zawartość jednej saszetki z łyżeczką (5 ml) miękkiego pokarmu lub odpowiedniego płynu, odpowiednich do wieku dziecka. Pokarm lub płyn powinny mieć temperaturę pokojową lub niższą. Przykłady odpowiednich miękkich pokarmów lub płynów to np. przeciery z owoców lub warzyw, jogurty smakowe, kompot jabłkowy, woda, mleko, mleko matki, mleko modyfikowane, sok owocowy.
• Natychmiast po zmieszaniu podaj lek dziecku. Jeśli nie jest to możliwe, podaj w ciągu jednej godziny od zmieszania. Upewnij się, że dziecko spożyje całą mieszaninę.
• Zaraz przed lub zaraz po podaniu leku podaj dziecku posiłek lub przekąskę zawierającą tłuszcze (przykłady podano poniżej).

Najważniejsze jest podawanie Orkambi z pokarmem zawierającym tłuszcze, aby osiągnąć odpowiednie stężenie leku w organizmie. Posiłki i przekąski zalecane w wytycznych dotyczących CF lub zalecane w standardowych wytycznych żywieniowych zawierają odpowiednią ilość tłuszczów. Przykłady posiłków lub przekąsek zawierających tłuszcze to potrawy przygotowane na masło lub olejach, lub zawierające jaja. Inne przykłady pokarmów zawierających tłuszcze to:

• Ser, mleko matki, mleko modyfikowane, mleko pełne, produkty mleczne z mleka pełnego
• Mięso, ryby tłuste
• Awokado, hummus (przeciery z ciecierzycy), produkty sojowe (tofu)
• Batoniki lub napoje żywieniowe

Jeśli podałeś dziecku więcej Orkambi niż powinno

Skontaktuj się z lekarzem lub farmaceutą dziecka, aby uzyskać poradę. Jeśli możesz, pokaż im lek i ten ulotnik. Dziecko może doświadczyć skutków niepożądanych wymienionych w punkcie 4 poniżej.

Jeśli zapomniałeś podać Orkambi dziecku

Podaj zapomnianą dawkę z pokarmem zawierającym tłuszcze, jeśli od zaplanowanego czasu podania minęło mniej niż 6 godzin. W przeciwnym razie poczekaj do następnego zaplanowanego czasu podania leku. Nie podawaj podwójnej dawki, aby nadrobić pominiętą dawkę.

Jeśli przerwiesz leczenie Orkambi u dziecka

Podawaj Orkambi dziecku przez cały czas zalecany przez lekarza. Nie przerywaj leczenia, chyba że lekarz zaleci inaczej. Należy nadal podawać lek zgodnie z zaleceniem lekarza, nawet jeśli dziecko dobrze się czuje.

Jeśli masz jakiekolwiek pytania dotyczące stosowania tego leku, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą dziecka.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak samo jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie każda osoba je odczuje. Poniżej wymieniono działania niepożądane zgłaszane przy stosowaniu Orkambi oraz ivacaftoru podawanego samodzielnie (jednej z substancji czynnych Orkambi) i mogą one występować przy użyciu Orkambi.

Ciężkie działania niepożądane Orkambi obejmują podwyższenie poziomu enzymów wątrobowych we krwi, uszkodzenie wątroby oraz nasilenie istniejącego ciężkiego schorzenia wątroby. Nasilenie zaburzeń czynności wątroby może być śmiertelne. Te ciężkie działania niepożądane występują rzadko (może dotknąć do 1 na 100 osób).

Natychmiast powiadom lekarza swojego dziecka, jeśli dziecko doświadczy:

• Bólu lub dyskomfortu w prawym górnym brzuchu (w okolicy brzusznej)
• Żółtaczki skóry lub białka oczu
• Utraty apetytu
• Nudności lub wymiotów
• Zaburzeń świadomości
• Moczu ciemnego koloru

Depresja

Objawy depresji obejmują smutny lub zmieniony nastrój, lęk lub uczucie emocjonalnego dyskomfortu.

Natychmiast powiadom lekarza, jeśli wystąpi którykolwiek z tych objawów.

Inne działania niepożądane

Bardzo często (mogą dotyczyć więcej niż 1 na 10 osób):

• Kaszel z wydzieliną
• Zatkany nos
• Trudności w oddychaniu
• Ból głowy
• Ból brzucha (ból żołądka)
• Biegunka
• Zwiększenie ilości wydzieliny
• Nudności
• Przeziębienie*
• Omdlenia*
• Zmiany w rodzaju bakterii w wydzielinie nosowej*

Często (mogą dotyczyć do 1 na 10 osób):

• Uczucie ucisku w klatce piersiowej
• Zwężenie dróg oddechowych
• Zatkane zatoki*
• Zatkany lub cieknący nos
• Infekcja dróg oddechowych górnych
• Ból gardła
• Zaczerwienienie gardła*
• Wysypka skórna
• Wzdęcia
• Wymioty
• Podwyższenie poziomu enzymu we krwi (fosfokinaza kreatyninowa we krwi)
• Podwyższony poziom enzymów wątrobowych (wykrywany w badaniu krwi)
• Nieregularne miesiączkowanie lub bolesne miesiączki
• Ból ucha, dyskomfort w uchu*
• Dźwięki w uszach (szum)*
• Zaczewienienie wewnętrznej części ucha*
• Zaburzenia wewnętrznej części ucha (uczucie zawrotów głowy lub kręcenia się wokół własnej osi)*
• Guzek w piersi*

Nieczęsto (mogą dotyczyć do 1 na 100 osób):

• Nieregularne miesiączkowanie, w tym brak menstruacji, nieliczne miesiączki lub częstsze i obfitsze krwawienia miesięczne
• Podwyższone ciśnienie krwi
• Zatkane uszy*
• Zapalenie piersi*
• Powiększenie piersi u mężczyzn*
• Zmiany lub ból w okolicach brodawek*

*Działania niepożądane obserwowane przy stosowaniu samego ivacaftoru.

Dodatkowe działania niepożądane u dzieci

Działania niepożądane obserwowane u dzieci są podobne do tych występujących u dorosłych i nastolatków.

Jednakże podwyższenie poziomu enzymów wątrobowych we krwi występuje częściej u małych dzieci niż u dorosłych.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli Twoje dziecko doświadczy jakichkolwiek działań niepożądanych, skontaktuj się z lekarzem lub farmaceutą, nawet jeśli chodzi o możliwe działania niepożądane, które nie są wymienione w niniejszym ulotce.

Możesz również zgłaszać działania niepożądane bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w Załączniku V. Poprzez zgłaszanie działań niepożądanych możesz przyczynić się do dostarczenia dodatkowych informacji dotyczących bezpieczeństwa tego leku.

5. Zachowanie leku Orkambi

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie daty ważności wskazanej na opakowaniu/pośrodku po CAD/EXP. Data ważności oznacza ostatni dzień wskazanego miesiąca.

Ten lek nie wymaga specjalnych warunków przechowywania.

Leków nie wolno wyrzucać do kanalizacji ani do śmieci. Zapytaj farmaceuty dziecka, jak pozbyć się opakowań i leków, których dziecko już nie potrzebuje. W ten sposób pomogą Państwo w ochronie środowiska.

6. Zawartość opakowania i informacje dodatkowe

Skład Orkambi

Substancjami czynnymi są lumacaftor i ivacaftor.

Orkambi 75 mg/94 mg, granulat w saszetce:

Każda saszetka zawiera 75 mg lumacaftoru i 94 mg ivacaftoru.

Orkambi 100 mg/125 mg, granulat w saszetce:

Każda saszetka zawiera 100 mg lumacaftoru i 125 mg ivacaftoru.

Orkambi 150 mg/188 mg, granulat w saszetce:

Każda saszetka zawiera 150 mg lumacaftoru i 188 mg ivacaftoru.

Inne składniki to: celuloza mikrokrystaliczna; croscarmelozowa soda; bursztynian octan hipromelozy; povidon (K30); oraz laurylosiarczan sodu (zobacz punkt 2 „Orkambi zawiera sód”).

Wygląd produktu i zawartość opakowania

Orkambi, granulat, to granulat o barwie od białej do prawie białej.

Granulat jest dostarczany w saszetkach.

Wielkość opakowania: 56 saszetek (zawiera 4 kartony indywidualne, po 14 saszetek w każdym)

Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Jednostka 49, Blok 5, Northwood Court, Northwood Crescent,
Dublin 9, D09 T665,
Irlandia
Tel.: +353 (0)1 761 7299

Podmiot odpowiedzialny za produkcję

Almac Pharma Services (Ireland) Limited
Finnabair Industrial Estate
Dundalk
Co. Louth
A91 P9KD
Irlandia

Almac Pharma Services Limited
Seagoe Industrial Estate
Craigavon
BT63 5UA
Zjednoczone Królestwo

Więcej informacji na temat tego leku można uzyskać, kontaktując się z lokalnym przedstawicielem właściciela pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:

Data ostatniej weryfikacji tego ulotki:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje na temat tego leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Medycznej: http://www.ema.euopa.eu. Istnieją również linki do innych stron internetowych dotyczących rzadkich chorób i leków orfeli.