Orkambi 100 mg/125 mg granulato in bustina

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Introduzione

Foglio illustrativo: informazioni per il paziente

Orkambi 100 mg/125 mg granulato in bustina

Orkambi 150 mg/188 mg granulato in bustina

lumacaftor/ivacaftor

Legga attentamente questo foglio illustrativo prima che suo figlio inizi a prendere questo medicinale, perché contiene informazioni importanti per lei.

• Conservi questo foglio illustrativo, poiché potrebbe essere necessario rileggerlo.
• Se ha domande, si rivolga al medico di suo figlio o al farmacista.
• Questo medicinale è stato prescritto esclusivamente per suo figlio; non lo dia ad altre persone, anche se presentano gli stessi sintomi, poiché potrebbe nuocere loro.
• Se suo figlio dovesse manifestare effetti indesiderati, consulti il medico di suo figlio o il farmacista, anche se si tratta di effetti indesiderati non elencati nel presente foglio illustrativo. Vedere sezione 4.

Contenuto del foglio illustrativo

1. Che cos’è Orkambi e a che cosa serve
2. Cosa deve sapere prima che suo figlio prenda Orkambi
3. Come prendere Orkambi
4. Possibili effetti indesiderati
5. Come conservare Orkambi
6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. Che cos'è Orkambi e a cosa serve

Orkambi contiene due principi attivi: lumacaftor e ivacaftor. È un medicamento utilizzato per il trattamento a lungo termine della fibrosi cistica (FC) in pazienti di età pari o superiore a 1 anno che presentano una specifica alterazione (chiamata mutazione F508del) nel gene di una proteina denominata regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR, dall'inglese), che svolge un ruolo importante nella regolazione del flusso del muco nei polmoni. Le persone con questa mutazione producono una proteina CFTR anomala. Le cellule contengono due copie del gene CFTR. Orkambi è utilizzato in pazienti in cui la mutazione F508del è presente in entrambe le copie (omozigoti).

Lumacaftor e ivacaftor agiscono insieme per migliorare la funzione della proteina CFTR anomala.

Lumacaftor aumenta la quantità di CFTR disponibile e ivacaftor aiuta la proteina anomala a funzionare in modo più normale.

2. Cosa deve sapere prima che suo figlio inizi a prendere Orkambi

Non usi Orkambi

• se suo figlio è allergico ai principi attivi o a uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati nella sezione 6).

Avvertenze e precauzioni

Consulti il medico di suo figlio o il farmacista prima che suo figlio inizi a prendere Orkambi.

Orkambi non deve essere utilizzato in pazienti che non presentano due copie della mutazione F508del nel gene CFTR.

Consulti il medico di suo figlio prima che inizi a prendere Orkambi se è stato detto che suo figlio ha una malattia epatica o renale, poiché potrebbe essere necessario che il medico aggiusti la dose di Orkambi.

Nei test del fegato effettuati tramite analisi del sangue, si sono osservati frequentemente risultati anomali in alcune persone che assumono Orkambi. Consulti immediatamente il medico di suo figlio se suo figlio presenta uno dei seguenti sintomi, che potrebbero indicare problemi al fegato:

• Dolore o fastidio nell'area superiore destra dello stomaco (addome)
• Colorazione gialla della pelle o della parte bianca degli occhi
• Perdita di appetito
• Nausea o vomito
• Urina scura
• Confusione

Il medico di suo figlio dovrà effettuare analisi del sangue per verificare lo stato del fegato di suo figlio prima e durante il trattamento con Orkambi, specialmente durante il primo anno.

Sono stati segnalati casi di depressione (inclusi pensieri e comportamenti suicidi) in pazienti che assumono Orkambi, che di solito si manifestano nei primi tre mesi di trattamento. Consulti immediatamente il medico se lei (o qualcuno che sta assumendo questo medicinale) sperimenta uno dei seguenti sintomi: umore triste o alterato, ansia, sensazione di disagio emotivo o pensieri di autolesionismo o suicidio, che potrebbero essere segni di depressione.

Sono stati osservati eventi respiratori come difficoltà respiratoria, oppressione al torace o restringimento delle vie aeree nei pazienti all'inizio del trattamento con Orkambi, specialmente in pazienti con funzionalità polmonare compromessa. Se la funzionalità polmonare di suo figlio è compromessa, il medico di suo figlio potrebbe dover effettuare un monitoraggio più stretto all'inizio del trattamento con Orkambi.

È stato osservato un aumento della pressione arteriosa in alcuni pazienti trattati con Orkambi. Il medico di suo figlio potrebbe monitorare la pressione arteriosa durante il trattamento con Orkambi.

In alcuni bambini e adolescenti trattati con Orkambi e con ivacaftor da solo (uno dei componenti di Orkambi) è stata osservata una anomalia del cristallino dell'occhio (cataratta), senza alcun effetto sulla vista. Il medico di suo figlio potrebbe effettuare alcuni esami agli occhi prima e durante il trattamento con Orkambi.

Orkambi non è raccomandato in pazienti sottoposti a trapianto di organo.

Bambini di età inferiore a 1 anno

Non si conosce se Orkambi sia sicuro ed efficace nei bambini di età inferiore a 1 anno. Pertanto, Orkambi non deve essere utilizzato in bambini di età inferiore a 1 anno.

Altri medicinali e Orkambi

Informi il medico di suo figlio o il farmacista se suo figlio sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe dover assumere qualsiasi altro medicinale.

In particolare, informi il medico se suo figlio sta assumendo uno dei seguenti medicinali:

• Antibiotici (utilizzati per il trattamento delle infezioni causate da batteri), ad esempio:
• telitromicina, claritromicina, rifampicina, rifabutina, rifapentina, eritromicina
• Anticonvulsivanti (utilizzati per il trattamento delle convulsioni [crisi epilettiche]), ad esempio:
• fenobarbital, carbamazepina, fenitoina
• Benzodiazepine (utilizzate per il trattamento dell'ansia, dell'insonnia, dell'agitazione, ecc.), ad esempio:
• midazolam, triazolam
• Antifungini (utilizzati per il trattamento delle infezioni causate da funghi), ad esempio:
• fluconazolo, ketoconazolo, itraconazolo, posaconazolo, voriconazolo
• Immunosoppressori (utilizzati dopo un trapianto di organo), ad esempio:
• ciclosporina, everolimus, sirolimus, tacrolimus
• Preparati a base di piante, ad esempio:
• Erba di San Giovanni (Hypericum perforatum)
• Antiallergici (utilizzati per il trattamento delle allergie e/o dell'asma), ad esempio:
• montelukast, fexofenadina
• Antidepressivi (utilizzati per il trattamento della depressione), ad esempio:
• citalopram, escitalopram, sertralina, bupropione
• Antinfiammatori (utilizzati per il trattamento dell'infiammazione), ad esempio:
• ibuprofene
• Antagonisti H2 (utilizzati per ridurre l'acidità gastrica), ad esempio: ranitidina
• Glicosidi cardiaci (utilizzati per il trattamento della insufficienza cardiaca congestizia lieve o moderata e di un ritmo cardiaco anomalo chiamato fibrillazione atriale), ad esempio:
• digossina
• Anticoagulanti (utilizzati per impedire la formazione di coaguli di sangue o per evitare che crescano nei vasi sanguigni), ad esempio:
• warfarina, dabigatran
• Contraccettivi (utilizzati per prevenire la gravidanza):
• contraccettivi orali, iniettabili e impiantabili, nonché cerotti contraccettivi; possono contenere etinilestradiolo, noretindrone e altri progestinici. Non devono essere considerati un metodo contraccettivo efficace e affidabile quando somministrati con Orkambi.
• Corticosteroidi (utilizzati per trattare l'infiammazione):
• metilprednisolone, prednisone
• Inibitori della pompa protonica (utilizzati per trattare la malattia da reflusso acido e le ulcere):
• omeprazolo, esomeprazolo, lansoprazolo
• Ipoglicemizzanti orali (utilizzati per trattare il diabete di tipo 2):
• repaglinide

Sono stati segnalati casi di falsi positivi nei test di rilevamento del tetraidrocannabinolo (THC, un componente attivo della cannabis) nelle urine di pazienti che ricevono Orkambi. Il medico di suo figlio potrebbe richiedere un ulteriore test per verificare i risultati.

Guida di veicoli e uso di macchinari

Sono stati segnalati capogiri in pazienti che hanno ricevuto ivacaftor, un componente di Orkambi, che potrebbero influire sulla capacità di guidare e utilizzare macchinari.

Se un bambino avverte capogiri durante l'assunzione di Orkambi, si consiglia di non farlo andare in bicicletta né svolgere attività che richiedono massima attenzione finché i sintomi non scompaiono.

Orkambi contiene sodio

Questo medicinale contiene meno di 23 mg di sodio (1 mmol) per dose; ciò significa che è essenzialmente “privo di sodio”.

3. Come assumere Orkambi

Segua esattamente le istruzioni del medico di suo figlio riguardo all'assunzione di questo medicinale. In caso di dubbi, consulti nuovamente il medico.

Il medico di suo figlio stabilirà la dose corretta per suo figlio. Suo figlio deve continuare a utilizzare tutti gli altri farmaci, a meno che il medico non gli indichi di interromperne l'assunzione.

Dose raccomandata

La dose raccomandata per pazienti di età pari o superiore a 1 anno è indicata nella tabella seguente.

Orkambi deve essere assunto al mattino e alla sera (ogni 12 ore) con cibi contenenti grassi.

Sono disponibili diverse concentrazioni di Orkambi a seconda dell'età e del peso del bambino. Verifichi che le sia stata prescritta la dose corretta (riportata di seguito).

Se suo figlio ha problemi moderati o gravi di funzionalità epatica, il medico potrebbe dover ridurre la dose di Orkambi, poiché il fegato di suo figlio non eliminerà Orkambi dall’organismo altrettanto rapidamente rispetto ai bambini con funzionalità epatica normale.

• Problemi epatici moderati: la dose può essere ridotta a una bustina al mattino e una bustina ogni due giorni alla sera.
• Problemi epatici gravi: la dose può essere ridotta a una bustina al mattino o con frequenza inferiore. Non deve essere somministrata alcuna dose alla sera.

Modalità di somministrazione

Orkambi va assunto per via orale.

Ogni bustina è monodose.

Può iniziare a somministrare Orkambi a suo figlio in qualsiasi giorno della settimana.

Modalità di somministrazione del granulato di Orkambi a suo figlio:

• Tenga la bustina con la linea di taglio rivolta verso l’alto.
• Agiti delicatamente la bustina in modo che il contenuto si depositi sul fondo.
• Apra la bustina strappando o tagliando lungo la linea di taglio.
• Mescoli tutto il contenuto di una bustina con un cucchiaino (5 ml) di un alimento morbido o liquido adatto all’età. Gli alimenti o i liquidi devono essere a temperatura ambiente o più freschi. Alcuni esempi di alimenti morbidi o liquidi adatti all’età includono passati di frutta o verdura, yogurt aromatizzato, composta di mele, acqua, latte, latte materno, latte formulato o succo.
• Una volta miscelato, somministri immediatamente il medicinale a suo figlio. Se ciò non fosse possibile, lo somministri entro un’ora dalla preparazione. Si assicuri che tutta la miscela venga assunta immediatamente.
• Subito prima o subito dopo la somministrazione, dia a suo figlio un pasto o uno spuntino contenente grassi (di seguito alcuni esempi).

È importante assumere Orkambi con alimenti contenenti grassi per ottenere livelli adeguati del farmaco nell’organismo. I pasti e gli spuntini raccomandati nelle linee guida per la fibrosi cistica o i pasti raccomandati nelle linee guida nutrizionali standard contengono quantità adeguate di grassi. Esempi di pasti o spuntini contenenti grassi includono quelli preparati con burro o oli oppure contenenti uova. Altri esempi di alimenti contenenti grassi sono:

• Formaggio, latte materno, latte formulato, latte intero, prodotti lattiero-caseari a base di latte intero
• Carni, pesce grasso
• Avocado, hummus (purè di ceci), prodotti a base di soia (tofu)
• Barrette o bevande nutrizionali

Se suo figlio assume una quantità di Orkambi superiore a quella prescritta

Consulti il medico di suo figlio o il farmacista per ricevere consigli. Se possibile, mostri loro il medicinale e questo foglio illustrativo. Suo figlio potrebbe manifestare effetti indesiderati, inclusi quelli menzionati nella sezione 4 riportata di seguito.

Se ha dimenticato di somministrare Orkambi a suo figlio

Somministri la dose dimenticata con un alimento contenente grassi se sono trascorse meno di 6 ore dall’orario in cui suo figlio avrebbe dovuto assumere il granulato. In caso contrario, attenda fino all’assunzione della dose successiva secondo il programma abituale. Non somministri una dose doppia per compensare la dose dimenticata.

Se interrompe il trattamento con Orkambi per suo figlio

Somministri Orkambi a suo figlio per tutto il tempo raccomandato dal medico. Non interrompa il trattamento a meno che non glielo indichi il medico. Continui a somministrare il medicinale come indicato dal medico anche se suo figlio si sente bene.

Se ha altre domande sull’uso di questo medicinale, chieda al medico di suo figlio o al farmacista.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicamento può causare effetti indesiderati, sebbene non tutte le persone li manifestino. Di seguito sono elencati gli effetti indesiderati riportati con Orkambi e con ivacaftor somministrato da solo (una delle sostanze attive di Orkambi) e che possono verificarsi con l’uso di Orkambi.

Gli effetti indesiderati gravi di Orkambi includono l’aumento dei livelli delle enzimi epatici nel sangue, danni al fegato e peggioramento di una grave malattia epatica preesistente. Il peggioramento della funzionalità epatica può essere fatale. Questi effetti indesiderati gravi sono poco comuni (possono interessare fino a 1 persona su 100).

Informi immediatamente il medico del suo bambino se il bambino manifesta:

• Dolore o fastidio nella parte superiore destra dello stomaco (area addominale)
• Colorazione gialla della pelle o della parte bianca degli occhi
• Perdita di appetito
• Nausea o vomito
• Confusione
• Urina scura

Depressione

I segni di depressione includono umore triste o alterato, ansia o sensazione di disagio emotivo.

Informi immediatamente il medico se manifesta uno di questi sintomi.

Altri effetti indesiderati

Molto frequenti (possono interessare più di 1 persona su 10):

• Tosse con catarro
• Congestione nasale
• Difficoltà respiratorie
• Cefalea
• Dolore addominale (dolore allo stomaco)
• Diarrea
• Aumento della quantità di catarro
• Nausea
• Raffreddore comune*
• Capogiri*
• Cambiamenti nel tipo di batteri presente nel muco*

Frequenti (possono interessare fino a 1 persona su 10):

• Sensazione di oppressione al torace
• Restrizione delle vie aeree
• Congestione dei seni paranasali*
• Congestione o scolo nasale
• Infezione delle vie respiratorie superiori
• Mal di gola
• Arrossamento della gola*
• Eruzione cutanea
• Flatulenza
• Vomito
• Aumento di un enzima nel sangue (creatinfosfochinasi nel sangue)
• Livelli elevati di enzimi epatici (rilevati tramite esami del sangue)
• Mestruazioni irregolari o dolore mestruale
• Dolore all’orecchio, fastidio all’orecchio*
• Ronzio alle orecchie*
• Arrossamento all’interno delle orecchie*
• Disturbo dell’orecchio interno (sensazione di capogiro o di vertigine)*
• Nodulo al seno*

Poco frequenti (possono interessare fino a 1 persona su 100):

• Mestruazioni anomale, compresa l’assenza di mestruazioni, mestruazioni infrequenti o sanguinamento mestruale più frequente o abbondante
• Aumento della pressione arteriosa
• Sordità da occlusione*
• Infiammazione del seno*
• Ingrandimento del seno negli uomini*
• Cambiamenti o dolore ai capezzoli*

*Effetti indesiderati osservati con ivacaftor somministrato da solo.

Effetti indesiderati aggiuntivi nei bambini

Gli effetti indesiderati osservati nei bambini sono simili a quelli osservati negli adulti e negli adolescenti.

Tuttavia, l’aumento delle enzimi epatiche nel sangue è più frequente nei bambini piccoli rispetto agli adulti.

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se il suo bambino manifesta qualsiasi tipo di effetto indesiderato, consulti il medico del bambino o il farmacista, anche se si tratta di possibili effetti indesiderati non riportati in questo foglio illustrativo.

Può inoltre segnalarli direttamente attraverso il sistema nazionale di notifica indicato nell’Appendice V. Segnalando gli effetti indesiderati, lei può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicamento.

5. Conservazione di Orkambi

Tenere questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza indicata sulla confezione/sulla busta dopo CAD/EXP. La data di scadenza indica l'ultimo giorno del mese indicato.

Questo medicinale non richiede condizioni particolari di conservazione.

I medicinali non devono essere smaltiti tramite le fognature né nei rifiuti domestici. Chieda al farmacista di suo figlio come eliminare correttamente le confezioni e i medicinali che suo figlio non utilizza più. In questo modo contribuirà a proteggere l'ambiente.

6. Contenuto della confezione e informazioni aggiuntive

Composizione di Orkambi

I principi attivi sono lumacaftor e ivacaftor.

Orkambi 75 mg/94 mg granulato in bustina:

Ogni bustina contiene 75 mg di lumacaftor e 94 mg di ivacaftor.

Orkambi 100 mg/125 mg granulato in bustina:

Ogni bustina contiene 100 mg di lumacaftor e 125 mg di ivacaftor.

Orkambi 150 mg/188 mg granulato in bustina:

Ogni bustina contiene 150 mg di lumacaftor e 188 mg di ivacaftor.

Gli altri componenti sono: cellulosa microcristallina; croscarmellosa sodica; succinato acetato di ipromellosa; povidone (K30); e laurilsolfato sodico (vedere sezione 2 “Orkambi contiene sodio”).

Aspetto del prodotto e contenuto della confezione

Orkambi granulato è un granulato di colore bianco o quasi bianco.

Il granulato è fornito in bustine.

Confezione da 56 bustine (contiene 4 astucci individuali con 14 bustine ciascuno)

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,

Dublin 9, D09 T665,

Irlanda

Tel.: +353 (0)1 761 7299

Produttore

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Irlanda

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

BT63 5UA

Regno Unito

È possibile richiedere ulteriori informazioni su questo medicinale rivolgendosi al rappresentante locale del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio:

Data dell'ultima revisione di questo foglio illustrativo:

Altre fonti di informazione

Informazioni dettagliate su questo medicamento sono disponibili sul sito web dell’Agenzia europea per i medicinali: http://www.ema.europa.eu. Sono inoltre disponibili collegamenti ad altri siti web su malattie rare e medicinali orfani.