Livmarli 9,5 mg/ml roztwór doustny

Ulotka: Informacja dla użytkownika

Wstęp

Ulotka: informacja dla użytkownika

Livmarli 9,5 mg/ml roztwór doustny

maralixibat

Ten lek podlega dodatkowemu monitorowaniu, co umożliwi szybkie wykrycie nowych informacji dotyczących jego bezpieczeństwa. Możesz wnieść wkład poprzez zgłaszanie występujących u Ciebie działań niepożądanych. W końcowej części punktu 4 znajduje się informacja, jak zgłaszać działania niepożądane.

Przed rozpoczęciem stosowania tego leku dokładnie przeczytaj całą ulotkę, ponieważ zawiera ona istotne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj ulotkę, ponieważ może być konieczne ponowne zapoznanie się z jej treścią.
• Jeśli masz jakiekolwiek wątpliwości, skontaktuj się z lekarzem lub farmaceutą.
• Ten lek został przepisany wyłącznie Tobie i nie powinieneś przekazywać go innym osobom, nawet jeśli wydają się mieć takie same objawy, ponieważ może im zaszkodzić.
• Jeśli Ty lub Twoje dziecko doświadczycie działań niepożądanych, skontaktuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką, nawet jeśli chodzi o możliwe działania niepożądane, których nie ma w niniejszej ulotce. Zobacz punkt 4.

Spis treści ulotki

1. Co to jest Livmarli i do czego służy
2. Co należy wiedzieć przed rozpoczęciem stosowania Livmarli przez Ciebie lub Twoje dziecko
3. Jak stosować Livmarli
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać Livmarli
6. Zawartość opakowania i informacje dodatkowe

1. Co to jest Livmarli i kiedy się go stosuje

Co to jest Livmarli

Livmarli zawiera substancję czynną maralixibat (w postaci chlorku). Pomaga ona w usuwaniu z organizmu substancji zwanych kwasami żółciowymi.

Kwasy żółciowe znajdują się w trawiennym płynie zwanym żółcią, który wytwarza wątroba. Kwasy żółciowe przechodzą z wątroby do jelita i pomagają w trawieniu pokarmów. Po udzieleniu pomocy w trawieniu wracają do wątroby.

Kiedy stosuje się Livmarli

Livmarli stosuje się w leczeniu świądu cholestazycznego u pacjentów od 2. miesiąca życia z zespołem Alagille’a (SALG). Livmarli stosuje się również w leczeniu postępującej wewnątrzwątrobnej cholestazy rodzinnej (CIFP) u pacjentów od 3. miesiąca życia.

SALG i CIFP to rzadkie choroby genetyczne, które mogą prowadzić do gromadzenia się kwasów żółciowych w wątrobie. Zjawisko to nazywa się cholestazą. Cholestaza może się nasilać z czasem i często powoduje silny świąd, odkładanie się tłuszczu pod skórą (ksantom), opóźnienie wzrostu oraz uczucie zmęczenia.

Jak działa Livmarli (maralixibat)

Maralixibat działa poprzez zmniejszanie gromadzenia się kwasów żółciowych w wątrobie. Działa on poprzez zapobieganie ponownemu transportowi kwasów żółciowych z powrotem do wątroby po ich udziale w trawieniu w jelitach. Umożliwia to wydalenie kwasów żółciowych z organizmu wraz z kałem.

2. Co należy wiedzieć przed rozpoczęciem stosowania Livmarli przez Ciebie lub Twoje dziecko

Nie stosuj Livmarli

• Jeśli Ty lub Twoje dziecko macie alergię na maralixibat lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).
• Jeśli Ty lub Twoje dziecko cierpiacie na ciężką niewydolność nerek i/lub wątroby.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Skonsultuj się z lekarzem, jeśli biegunka nasili się podczas stosowania Livmarli. W przypadku wystąpienia biegunki, pij dużo płynów, aby nie dopuścić do odwodnienia organizmu.

Podczas stosowania Livmarli może dojść do wzrostu stężenia enzymów wątrobowych w badaniach funkcji wątroby. Przed rozpoczęciem stosowania Livmarli lekarz sprawdzi funkcję Twojej wątroby, aby upewnić się, że wątroba działa prawidłowo. Lekarz będzie również regularnie kontrolował funkcję wątroby.

Lekarz może wykonać badania krwi przed rozpoczęciem lub w trakcie leczenia Livmarli w celu sprawdzenia INR (międzynarodowego wskaźnika znormalizowanego; badanie laboratoryjne kontrolujące ryzyko krwawienia) oraz poziomu niektórych witamin magazynowanych w tkance tłuszczowej (witaminy A, D, E i K). Jeśli poziom witamin będzie niski, lekarz może zalecić suplementację witaminową.

Niektóre choroby, leki lub zabiegi operacyjne mogą wpływać na przemieszczanie się pokarmu przez jelita. Mogą również wpływać na ruch kwasów żółciowych między wątrobą a jelitami. Może to wpłynąć na skuteczność działania maralixibatu.

Upewnij się, że Twój lekarz zna wszystkie choroby, leki lub zabiegi, które miałeś lub które stosujesz.

Stosowanie Livmarli w połączeniu z lekami zawierającymi alkohol może powodować niepożądane skutki u dzieci poniżej 5. roku życia lub u pacjentów z obniżoną funkcją wątroby i/lub nerek. Jeśli Ty lub Twoje dziecko macie obniżoną funkcję wątroby i/lub nerek lub jeśli Twoje dziecko ma mniej niż 5 lat, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed rozpoczęciem stosowania tego leku, szczególnie jeśli Ty lub Twoje dziecko przyjmujecie inne leki lub suplementy zawierające propylenoglikol lub alkohol.

Dzieci

Livmarli nie jest zalecane u dzieci poniżej 2 miesięcy życia z zespołem Alagille’a. Wynika to z faktu, że nie jest jeszcze znane, czy lek jest bezpieczny i skuteczny w tej grupie wiekowej.

Inne leki i Livmarli

Powiadom lekarza lub farmaceutę, jeśli aktualnie przyjmujesz, ostatnio przyjmowałeś lub może być konieczność przyjęcia jakichkolwiek innych leków, w tym leków bez recepty i leków ziołowych.

Powiadom lekarza, jeśli przyjmujesz którykolwiek z następujących leków:

• Fluwastatyna, rosuwastatyna lub simwastatyna (leki stosowane w leczeniu wysokiego poziomu cholesterolu we krwi)
• Midazolam (lek stosowany do sedacji lub wywoływania snu)
• Kwas ursodezoksycholowy (lek stosowany w leczeniu chorób wątroby)

Ciąża i karmienie piersią

Jeśli jesteś w ciąży lub karmisz piersią, uważasz, że możesz być w ciąży lub planujesz zajść w ciążę, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed zastosowaniem tego leku. Jeśli jesteś w ciąży, nie należy stosować Livmarli.

Livmarli nie przechodzi do krwiobiegu, dlatego nie przewiduje się, że przenika do mleka matki. Niemniej jednak należy zawsze przestrzegać zaleceń lekarza.

Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn

Wpływ Livmarli na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługi maszyn jest zerowy lub pomijalny.

Livmarli zawiera propylenoglikol i sód

Ten lek zawiera 364,5 mg propylenoglikolu w każdym ml. Gdy stosowany jest zgodnie z zalecanym schematem dawkowania w przypadku SALG, ekspozycja na propylenoglikol wynosi maksymalnie 17 mg/kg/doba. Gdy stosowany jest zgodnie z zalecanym schematem dawkowania w przypadku CIFP, ekspozycja na propylenoglikol wynosi maksymalnie 50 mg/kg/doba.

Jeśli Twoje dziecko ma mniej niż 5 lat, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed rozpoczęciem stosowania tego leku, szczególnie jeśli dziecko przyjmuje inne leki zawierające propylenoglikol lub alkohol. Jeśli jesteś w ciąży lub karmisz piersią, lub jeśli cierpisz na chorobę wątroby lub nerek, nie należy stosować tego leku, chyba że lekarz zaleci inaczej. Lekarz może wykonywać dodatkowe kontrole podczas stosowania tego leku.

Ten lek zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) na dawkę; co oznacza, że jest w zasadzie „bezsodowy”.

3. Jak przyjmować Livmarli

Postępuj dokładnie zgodnie z instrukcjami lekarza lub farmaceuty dotyczącego sposobu podawania tego leku. W razie wątpliwości ponownie skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą.

Ile należy przyjąć

• Dawkę Livmarli dostosowuje się do masy ciała. Lekarz obliczy odpowiednią dawkę i poinformuje, ile należy przyjmować oraz jaki rozmiar strzykawki doustnej należy użyć. Lekarz zapisze również te informacje i inne istotne dane (np. masę ciała) w specjalnym ulotniku dla pacjenta. Zawsze zabieraj ten ulotnik ze sobą podczas wizyt u lekarza. Nie obliczaj dawki samodzielnie — przyjmuj wyłącznie dawkę wyznaczoną przez lekarza. Dawki maralixibatu stosowane u pacjentów z ALGS i PZIC są różne. Lekarz zadba o wybranie odpowiedniej dawki, zależnej od choroby i masy ciała.

• W przypadku ALGS: docelowa dawka to 380 mikrogramów maralixibatu na każdy kilogram masy ciała, raz dziennie.

– Początkowa dawka to 190 mikrogramów na każdy kilogram masy ciała, raz dziennie.

– Po tygodniu dawkę zwiększa się do 380 mikrogramów na każdy kilogram masy ciała, raz dziennie. Lekarz poinformuje, kiedy można zwiększyć dawkę, a także ile należy przyjmować i jaki rozmiar strzykawki doustnej należy użyć przy wyższej dawce.

• W przypadku PZIC: początkowa dawka to 285 mikrogramów na każdy kilogram masy ciała, raz dziennie, rano.

• Dawka ta może być zwiększona do 285 mikrogramów na każdy kilogram masy ciała dwa razy dziennie, a następnie do 570 mikrogramów na każdy kilogram masy ciała dwa razy dziennie, w zależności od tolerancji leku.

• Pacjenci w wieku poniżej 5 lat oraz pacjenci z umiarkowanym zaburzeniem funkcji wątroby lub nerek nie powinni przyjmować dawek przekraczających 285 mikrogramów na każdy kilogram masy ciała dwa razy dziennie. Lekarz poinformuje, czy ta ograniczona dawka dotyczy Ciebie lub Twojego dziecka.

Sposób przyjmowania leku

Livmarli można przyjmować z posiłkiem lub na pusty żołądek, do 30 minut przed jedzeniem, rano.

Podaj dawkę doustnie za pomocą strzykawki doustnej i połknij (patrz Rycina M). Nie mieszaj roztworu doustnego z jedzeniem ani napojami.

Użyj poniższej tabeli, aby upewnić się, że używasz strzykawki doustnej odpowiedniego rozmiaru do przepisanej dawki:

Upewnij się, że dokładnie odmierzasz objętość, aby uniknąć przedawkowania.

Jak przyjąć dawkę tego leku

Krok 1: Odmierzenie dawki

1.1 Aby otworzyć butelkę, zdejmij zabezpieczenie przeciwdziecięce, naciskając je mocno w dół i obracając w lewo (przeciwnie do ruchu wskazówek zegara) (patrz Rysunek A). Nie wyrzucaj zabezpieczenia przeciwdziecięcego, ponieważ musisz ponownie założyć je po pobraniu potrzebnej dawki.

Rysunek A

1.2 Upewnij się, że używasz odpowiedniego rozmiaru strzykawki doustnej do odmierzenia przepisanej dawki (patrz tabela powyżej). Lekarz poinformuje Cię, jakiego rozmiaru strzykawki należy użyć.

• Jeśli używasz nowej strzykawki doustnej, wyjmij ją z opakowania (patrz Rysunek B). Wyrzuć opakowanie do zwykłych śmieci domowych.
• Jeśli używasz wcześniej używanej strzykawki doustnej, upewnij się, że jest czysta i sucha (patrz punkt 2.4 – instrukcje czyszczenia).

Rysunek B

• Jeśli strzykawka doustna ma nakrywkę, usuń ją i wyrzuć do zwykłych śmieci domowych (patrz Rysunek C).

Rysunek C

Strzykawka ma oznaczenia dawek na cylindrze. Jeden koniec strzykawki ma stożek dopasowujący, który wkłada się do butelki z lekiem. Drugi koniec strzykawki ma skrzydełko uchwytu i tłoczek, który służy do pobierania leku ze strzykawki i jego podania (patrz Rysunek D).

Rysunek D

1.3 Wepchnij tłoczek całkowicie w dół, aby usunąć powietrze ze strzykawki (patrz Rysunek E).

Rysunek E

1.4 Upewnij się, że zdejmujesz zabezpieczenie przeciwdziecięce z butelki i włóż stożek dopasowujący strzykawki do butelki w pozycji pionowej. Stożek dopasowujący strzykawki musi dobrze pasować do otworu butelki.

Rysunek F

1.5 Po umieszczeniu strzykawki obróć butelkę do góry nogami (patrz Rysunek G).

Rysunek G

1.6 Aby pobrać dawkę z butelki, powoli wyciągnij tłoczek do tyłu, aż tłoczek wyrówna się z oznaczeniem na cylindrze strzykawki odpowiadającym przepisanej dawce (patrz Rysunek H). Strzykawka może być wyposażona w jeden z dwóch typów tłoczków: tłoczek ze stożkiem dopasowującym płaskim lub tłoczek ze stożkiem dopasowującym ostrym (patrz Rysunek I poniżej kroku 1.6). Zobacz Rysunek I, aby dowiedzieć się, jak wyrównać tłoczek z przepisaną dawką. W przypadku tłoczka ze stożkiem dopasowującym płaskim, płaski koniec tłoczka powinien być wyrównany z oznaczeniem na cylindrze odpowiadającym przepisanej dawce (Rysunek I.a.). W przypadku tłoczka ze stożkiem dopasowującym ostrym, upewnij się, że płaska i szeroka część znajdująca się poniżej stożka dopasowującego jest wyrównana z odpowiednim oznaczeniem (Rysunek I.b.).

1.7 Sprawdź strzykawkę pod kątem obecności pęcherzyków powietrza. Jeśli zauważysz pęcherzyki powietrza:

• Naciśnij tłoczek, aby ponownie przepchnąć pęcherzyki powietrza do butelki (patrz Rysunek J).
• Następnie ponownie odmierz przepisaną dawkę zgodnie z instrukcjami z kroku 1.6.

1.8 Po pobraniu właściwej dawki bez pęcherzyków powietrza pozostaw strzykawkę w fiolce i obróć fiolkę do góry nogami (patrz Rysunek K).

Rysunek K

1.9 Ostrożnie wyjmij strzykawkę z fiolki (patrz Rysunek L). Trzymaj fiolkę mocno jedną ręką, a strzykawkę – za cylinder – drugą ręką.

• Nie naciskaj tłoka strzykawki w trakcie tego kroku.

Rysunek L

Krok 2: Podanie dawki

Uwaga: Ty lub Twoje dziecko powinni znajdować się w pozycji stojącej podczas podawania dawki i przez kilka minut po jej podaniu.

2.1 Wprowadź końcówkę dostrzykawkową strzykawki doustnej do wnętrza policzka (patrz Rysunek M).
Powoli wciskaj tłok do końca i delikatnie wlej roztwór doustny do jamy ustnej (patrz Rysunek N).

Rysunek M Rysunek N

2.2 Upewnij się, że Ty/dziecko połknęło dawkę. Jeśli nie jesteś pewien(-na), czy cała dawka została połknięta, nie podawaj kolejnej dawki. Poczekaj do momentu podania następnej dawki według harmonogramu.

2.3 Aby zamknąć fiolkę, ponownie nałóż i zakręć zabezpieczenie przed dziećmi, obracając nakrętkę w prawo (zgodnie z ruchem wskazówek zegara) (patrz Rysunek O).

Rysunek O

2.4 Wyjmij tłok z cylindra strzykawki (patrz Rysunek P) i wypłucz go wodą po każdym użyciu. Pozwól tłokowi wyschnąć na powietrzu przed ponownym użyciem.

Rysunek P

• Strzykawki doustne można płukać wodą, pozostawiać do wyschnięcia i ponownie używać przez 130 dni.

Jeśli przyjmiesz więcej Livmarli niż należy

Powiadom lekarza, jeśli przyjmiesz więcej Livmarli niż należy.

Jeśli zapomnisz przyjąć Livmarli

Jeśli zapomniałeś(-łaś) przyjąć dawkę, przyjmij następną dawkę o ustalonej porze.

Jeśli przerwiesz leczenie Livmarli

Nie przerywaj leczenia Livmarli bez wcześniejszej konsultacji z lekarzem.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób one występują. Poniżej wymieniono działania niepożądane, które mogą pojawić się podczas stosowania tego leku.

Bardzo często (może dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10)

• Biegunka
• Ból brzucha (abdominalny) (SALG)

Często (może dotyczyć do 1 osoby na 10)

• Ból brzucha (abdominalny) (CIFP)
• Podwyższenie poziomu enzymów wątrobowych (ALT, AST)

Te działania niepożądane są zazwyczaj łagodne lub umiarkowane i mogą się poprawić podczas dalszego leczenia lekiem Livmarli.

Jeśli wystąpią u Państwa inne działania niepożądane, należy skontaktować się z lekarzem.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpi u Państwa jakiekolwiek działanie niepożądane, skonsultujcie się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką, nawet jeśli są to działania niepożądane, które nie zostały wymienione w niniejszym ulotce. Można je również zgłosić bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w Załączniku V. Poprzez zgłaszanie działań niepożądanych mogą Państwo przyczynić się do uzyskania większej liczby informacji na temat bezpieczeństwa tego leku.

5. Ochrona leku Livmarli

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym i niewidocznym dla dzieci.

Ten lek nie wymaga specjalnych warunków przechowywania pod względem temperatury. Przechowuj go w oryginalnym opakowaniu, aby chronić przed światłem.

Nie należy stosować tego leku po dacie ważności podanej na opakowaniu i na słoiku, za słówkiem „CAD”. Data ważności odnosi się do ostatniego dnia miesiąca wskazanego.

Po otwarciu słoika należy przechowywać go w temperaturze nie wyższej niż 30 °C i podawać lek w ciągu 130 dni od daty otwarcia. Po upływie 130 dni słoik należy wyrzucić, nawet jeśli nie jest pusty. Zapisz datę otwarcia na słoiku z Livmarli.

Nie wyrzucaj leków do kanalizacji ani do śmieci. Zapytaj farmaceuty, jak pozbyć się opakowań i leków, których już nie potrzebujesz. W ten sposób pomogłeś(aś) w ochronie środowiska.

6. Zawartość opakowania i informacje dodatkowe

Skład Livmarli

• Substancją czynną jest maralixibat (w postaci chlorku).
• Każdy ml roztworu zawiera chlorek maralixibatu odpowiadający 9,5 mg maralixibatu.
• Pozostałe składniki to propylenoglikol (E1520) (zobacz punkt 2 „Livmarli zawiera propylenoglikol i sód”), chlorek etylenodiaminotetraoctowy (zobacz punkt 2 „Livmarli zawiera propylenoglikol i sód”), sukraloza, aromat winogronowy i woda oczyszczona.

Wygląd produktu i zawartość opakowania

Livmarli to przezroczysty, bezbarwny lub lekko żółty, doustny roztwór. Przechowywany jest w 30 ml plastikowych butelkach o barwie bursztynowej z założonym z góry adapterem oraz zabezpieczonym, odpornym na dzieci zamknięciem i uszczelką piankową. Dołączane do opakowania 3 rozmiary strzykawek doustnych (0,5 ml, 1 ml i 3 ml) są kompatybilne z założonym z góry adapterem i ponownie zakręcaną pokrywką butelki. Aby upewnić się o podaniu właściwej dawki Livmarli, należy zapoznać się z tabelą w punkcie 3 („Jak stosować Livmarli”), by dobrać odpowiedni rozmiar strzykawki doustnej.

Wielkość opakowania

1 butelka o pojemności 30 ml wraz z 3 strzykawkami doustnymi (0,5 ml, 1 ml i 3 ml).

Właściciel pozwolenia na obroć

Mirum Pharmaceuticals International B.V.

Kingsfordweg 151

1043 GR Amsterdam,

Holandia

Podmiot odpowiedzialny za produkcję

Millmount Healthcare Limited

Block 7 City North Business Campus

Stamullen, Co. Meath, K32 YD60

Irlandia

Data ostatniej weryfikacji ulotki:

Ten lek został zatwierdzony w „okolicznościach nadzwyczajnych”. Taki rodzaj zatwierdzenia oznacza, że z uwagi na rzadkość choroby nie można było uzyskać pełnej informacji na temat tego leku.

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje na temat tego leku są dostępne na stronie Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu. Dostępne są również linki do innych stron internetowych dotyczących chorób rzadkich i leków sierocych.