Livmarli 9,5 mg/ml soluzione orale

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Introduzione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Livmarli 9,5 mg/ml soluzione orale

maralixibat

Questo medicinale è sottoposto a monitoraggio addizionale, il che permette di velocizzare l'individuazione di nuove informazioni sulla sua sicurezza. Può contribuire segnalando eventuali effetti indesiderati che dovesse manifestare. Nell'ultima parte della sezione 4 è riportata l'informazione su come segnalare tali effetti indesiderati.

Legga attentamente questo foglio illustrativo prima di iniziare a prendere questo medicinale, poiché contiene informazioni importanti per lei.

• Conservi questo foglio illustrativo, potrebbe essere necessario rileggerlo.
• Se ha dei dubbi, consulti il medico o il farmacista.
• Questo medicinale è stato prescritto esclusivamente per lei e non deve darlo ad altre persone, anche se presentano gli stessi sintomi, poiché potrebbe essere loro dannoso.
• Se lei o suo figlio manifestate effetti indesiderati, consulti il medico, il farmacista o l'infermiere, anche se si tratta di possibili effetti indesiderati non elencati nel presente foglio illustrativo. Vedere sezione 4.

Contenuto del foglio illustrativo

1. Che cos'è Livmarli e a che cosa serve
2. Cosa deve sapere prima che lei o suo figlio iniziate a prendere Livmarli
3. Come prendere Livmarli
4. Possibili effetti indesiderati
5. Come conservare Livmarli
6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. Che cos'è Livmarli e a cosa serve

Che cos'è Livmarli

Livmarli contiene il principio attivo maralixibat (in forma di cloruro). Aiuta a rimuovere dal corpo delle sostanze chiamate acidi biliari.

Gli acidi biliari sono presenti nel liquido digestivo chiamato bile, prodotto dal fegato. Gli acidi biliari passano dal fegato all'intestino e aiutano a digerire il cibo. Dopo aver svolto la loro funzione digestiva, ritornano al fegato.

A cosa serve Livmarli

Livmarli è utilizzato per trattare il prurito colestatico in pazienti a partire da 2 mesi di età con sindrome di Alagille (SALG). Livmarli è inoltre utilizzato per trattare la colestasi intraepatica familiare progressiva (CIFP) in pazienti a partire da 3 mesi di età.

La SALG e la CIFP sono malattie genetiche rare che possono causare un accumulo di acidi biliari nel fegato. Questo fenomeno è chiamato colestasi. La colestasi può peggiorare nel tempo e spesso provoca un intenso prurito, depositi grassi sotto la pelle (xantomi), ritardo della crescita e sensazione di affaticamento.

Come funziona Livmarli (maralixibat)

Il maralixibat agisce riducendo l'accumulo di acidi biliari nel fegato. Ciò avviene impedendo agli acidi biliari di essere riportati al fegato dopo aver svolto la loro funzione nell'intestino. In questo modo, gli acidi biliari possono essere eliminati dall'organismo attraverso le feci.

2. Cosa deve sapere prima che lei o suo figlio iniziate a prendere Livmarli

Non usi Livmarli

• Se lei o suo figlio siete allergici al maralixibat o a uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati nella sezione 6).
• Se lei o suo figlio soffrite di insufficienza renale e/o epatica grave.

Avvertenze e precauzioni

Consulti il medico se la diarrea peggiora durante il trattamento con Livmarli. Se ha diarrea, beva molti liquidi per evitare la disidratazione.

Durante il trattamento con Livmarli, può essere osservato un aumento dei livelli degli enzimi epatici nei test di funzionalità epatica. Prima di iniziare Livmarli, il medico le misurerà la funzionalità epatica per verificare che il fegato funzioni correttamente. Il medico effettuerà controlli periodici per monitorare la funzionalità epatica.

Il medico potrebbe richiederle esami del sangue prima di iniziare o durante il trattamento con Livmarli per controllare il suo INR (Indice Normalizzato Internazionale; un esame di laboratorio per monitorare il rischio di emorragia) e i livelli di alcune vitamine solubili nei grassi (vitamina A, D, E e K). Se i livelli di queste vitamine sono bassi, il medico potrebbe consigliarle di assumere integratori vitaminici.

Alcune malattie, farmaci o interventi chirurgici possono influire sul transito degli alimenti nell’intestino. Possono inoltre influire sul movimento degli acidi biliari tra fegato e intestino. Ciò potrebbe alterare il corretto funzionamento del maralixibat.

Assicuri che il medico sia a conoscenza di tutte le malattie, i farmaci o gli interventi chirurgici che ha avuto o ha assunto.

L’assunzione di Livmarli insieme a farmaci contenenti alcol può causare effetti indesiderati nei bambini di età inferiore a 5 anni o nei pazienti con ridotta funzionalità epatica e/o renale. Se lei o suo figlio avete una ridotta funzionalità epatica e/o renale o se suo figlio ha meno di 5 anni, consulti il medico o il farmacista prima di iniziare a usare questo medicinale, soprattutto se lei o suo figlio assumete altri farmaci o integratori alimentari contenenti propilenglicole o alcol.

Bambini

Livmarli non è raccomandato nei bambini con sindrome di Alagille di età inferiore a 2 mesi, poiché non è ancora noto se sia sicuro ed efficace in questa fascia d’età.

Altri medicinali e Livmarli

Informi il medico o il farmacista se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe dover assumere qualsiasi altro medicinale, compresi quelli senza prescrizione e quelli a base di erbe.

Informi il medico se sta assumendo uno dei seguenti medicinali:

• Fluvastatina, rosuvastatina o simvastatina (farmaci utilizzati per trattare i livelli elevati di colesterolo nel sangue)
• Midazolam (un medicinale utilizzato per la sedazione o per indurre il sonno)
• Acido ursodesossicolico (un farmaco utilizzato per trattare le malattie epatiche)

Gravidanza e allattamento

Se è in gravidanza o in allattamento, pensa di esserlo o intende rimanere incinta, consulti il medico o il farmacista prima di usare questo medicinale. Se è in gravidanza, è preferibile non assumere Livmarli.

Livmarli non entra in circolo, pertanto non si prevede che passi nel latte materno. Tuttavia, segua sempre le indicazioni del medico.

Guida di veicoli e uso di macchinari

L’effetto di Livmarli sulla capacità di guidare veicoli e usare macchinari è nullo o trascurabile.

Livmarli contiene propilenglicole e sodio

Questo medicinale contiene 364,5 mg di propilenglicole per ml. Quando assunto secondo la posologia raccomandata per il SALG, l’esposizione al propilenglicole sarà fino a un massimo di 17 mg/kg/die. Quando assunto secondo la posologia raccomandata per la CIFP, l’esposizione al propilenglicole sarà fino a un massimo di 50 mg/kg/die.

Se suo figlio ha meno di 5 anni, consulti il medico o il farmacista prima di iniziare a somministrare questo medicinale, soprattutto se utilizza altri farmaci contenenti propilenglicole o alcol. Se è in gravidanza o in allattamento, o se soffre di malattie epatiche o renali, non prenda questo medicinale a meno che non glielo raccomandi il medico. È possibile che il medico effettui controlli aggiuntivi durante il trattamento con questo medicinale.

Questo medicinale contiene meno di 1 mmol di sodio (23 mg) per dose; ciò significa che è essenzialmente “privo di sodio”.

3. Come assumere Livmarli

Segua esattamente le istruzioni per l'assunzione di questo medicinale indicate dal medico o dal farmacista. In caso di dubbi, consulti nuovamente il medico o il farmacista.

Quanto assumere

• La dose di Livmarli che le verrà somministrata dipende dal suo peso corporeo. Il medico calcolerà la dose e le indicherà quanto deve assumere e quale dimensione della siringa orale deve utilizzare. Il medico registrerà anche queste informazioni e altri dati rilevanti (ad es., il suo peso) in un opuscolo speciale per il paziente. Porti sempre con sé l'opuscolo per il paziente ogni volta che visita il medico. Non calcoli la dose da solo e assuma solo la dose calcolata dal medico. Le dosi di maralixibat somministrate ai pazienti con SALG e con CIFP sono diverse. Il medico si assicurerà di selezionare la dose corretta per lei, in base alla sua patologia e al suo peso corporeo.

• Per il SALG: la dose target è di 380 microgrammi di maralixibat per ogni chilogrammo di peso corporeo, una volta al giorno.

• La dose iniziale è di 190 microgrammi per ogni chilogrammo di peso corporeo, una volta al giorno.

• La dose verrà aumentata a 380 microgrammi per ogni chilogrammo di peso corporeo, una volta al giorno, dopo una settimana. Il medico le indicherà quando potrà aumentare la dose. Le indicherà inoltre quanto deve assumere e quale dimensione della siringa orale deve utilizzare per una dose più elevata.

• Per la CIFP: la dose iniziale è di 285 microgrammi per ogni chilogrammo di peso corporeo, una volta al giorno, al mattino.

• Questa dose può essere aumentata a 285 microgrammi per ogni chilogrammo di peso corporeo due volte al giorno e, successivamente, a 570 microgrammi per ogni chilogrammo di peso corporeo due volte al giorno, in base alla tollerabilità.

• I pazienti di età inferiore a 5 anni e i pazienti con riduzione moderata della funzione epatica o renale non devono assumere dosi superiori a 285 microgrammi per ogni chilogrammo di peso corporeo due volte al giorno. Il medico le indicherà se questa limitazione della dose si applica a lei o al suo bambino.

Assunzione del medicinale

Può assumere Livmarli con il cibo o a stomaco vuoto fino a 30 minuti prima del pasto, al mattino.

Somministri la dose in bocca con l'aiuto della siringa orale e la inghiotta (vedere Figura M). Non mescoli la soluzione orale con alimenti o bevande.

Utilizzi la tabella seguente per assicurarsi di utilizzare la dimensione corretta della siringa orale per la dose prescritta:

Volume della dose prescritta (ml)	Dimensione della siringa orale (ml)
0,1 a 0,5	0,5
0,6 a 1	1
1,25 a 3	3

Si prega di misurare con attenzione il volume per evitare un sovradosaggio.

Come assumere una dose di questo medicamento

Passo 1: Prelievo della dose

1.1 Per aprire il flacone, rimuovere il tappo di sicurezza a prova di bambino premendo saldamente verso il basso e girando verso sinistra (in senso antiorario) (vedere Figura A). Non getti via il tappo di sicurezza perché dovrà rimetterlo dopo aver prelevato la dose necessaria.

Figura A

1.2 Si assicuri di utilizzare la siringa orale della misura corretta per la dose prescritta (vedere tabella sopra). Il medico le indicherà quale misura di siringa deve utilizzare.

• Se utilizza una siringa orale nuova, estragga la siringa dalla confezione (vedere Figura B). Getti la confezione nel rifiuto domestico.
• Se utilizza una siringa orale già utilizzata in precedenza, si assicuri che sia pulita e asciutta (vedere punto 2.4 istruzioni per la pulizia).

Figura B

• Se la siringa orale ha un cappuccio, rimuova il cappuccio e lo getti nel rifiuto domestico (vedere Figura C).

Figura C

La siringa presenta delle tacche di dosaggio sul cilindro. Un’estremità della siringa ha un cono di accoppiamento che si inserisce nel flacone del medicamento. L’altra estremità della siringa ha una aletta di impugnatura e un pistone che viene utilizzato per aspirare e somministrare il medicamento (vedere Figura D).

Figura D

1.3 Spinga completamente il pistone verso il basso per eliminare l’aria dalla siringa (vedere Figura E).

Figura E

1.4 Si assicuri di aver rimosso il tappo di sicurezza dal flacone e inserisca il cono di accoppiamento della siringa nel flacone mantenendo il flacone in posizione verticale. Il cono di accoppiamento della siringa deve adattarsi perfettamente all’apertura del flacone.

Figura F

1.5 Una volta posizionata la siringa, capovolga il flacone (vedere Figura G).

Figura G

1.6 Per prelevare una dose dal flacone, tirare lentamente indietro il pistone fino a quando il pistone si allinea con la tacca sul cilindro della siringa corrispondente alla dose prescritta (vedere Figura H). Esistono due tipi di pistoni che potrebbero essere forniti con la siringa: un pistone con cono di accoppiamento piatto o un pistone con cono di accoppiamento appuntito (vedere Figura I sotto il punto 1.6). Vedere Figura I per capire come allineare il pistone con la dose prescritta. Nel caso del pistone con cono di accoppiamento piatto, l’estremità piatta del pistone deve allinearsi con la tacca sul cilindro corrispondente alla dose prescritta (Figura I.a.). Nel caso del pistone con cono di accoppiamento appuntito, si assicuri che la parte piatta e larga situata sotto il cono di accoppiamento sia allineata con la tacca corretta (Figura I.b.).

1.7 Controlli la siringa per verificare la presenza di bolle d’aria. Se osserva bolle d’aria:

• Premere il pistone per far rientrare le bolle d’aria nel flacone (vedere Figura J).
• Successivamente, aspiri nuovamente la dose prescritta seguendo le istruzioni del punto 1.6.

Figura J.a. Verificare la presenza di bolle d'aria	Figura J.b. Premere lo stantuffo nella siringa per eliminare le bolle d'aria.

1.8 Una volta estratta la dose corretta senza bolle d'aria, lasci la siringa nel flacone e giri il flacone verso l'alto (vedere Figura K).

Figura K

1.9 Rimuova con attenzione la siringa dal flacone (vedere Figura L). A tale scopo, tenga saldamente il flacone con una mano e la siringa per il cilindro con l'altra.

• Non prema lo stantuffo della siringa durante questo passaggio.

Figura L

Passo 2: Somministrazione della dose

Nota: Lei o suo figlio dovete stare in piedi mentre assumete la dose e per alcuni minuti successivamente.

2.1 Inserisca il cono di accoppiamento della siringa orale contro la parte interna della guancia (vedere Figura M).

Premere lentamente lo stantuffo fino in fondo e versare dolcemente la soluzione orale in bocca (vedere Figura N).

Figura M Figura N

2.2 Si assicuri che lei/il bambino abbia deglutito la dose. Se non è sicuro che tutta la dose sia stata deglutita, non somministri un’altra dose. Attenda fino all’orario della successiva dose.

2.3 Per chiudere il flacone, riavviti il tappo di sicurezza a prova di bambini sul flacone girando verso destra (in senso orario) (vedere Figura O).

Figura O

2.4 Rimuova lo stantuffo dal cilindro della siringa (vedere Figura P) e lavatelo con acqua dopo ogni utilizzo. Lasci asciugare lo stantuffo all’aria prima di riutilizzarlo.

Figura P

• Le siringhe orali possono essere sciacquate con acqua, lasciate asciugare all’aria e riutilizzate per 130 giorni.

Se assume più Livmarli di quanto deve

Informi il suo medico se assume più Livmarli di quanto deve.

Se dimentica di assumere Livmarli

Se ha dimenticato di assumere una dose, prenda la dose successiva all’orario abituale.

Se interrompe il trattamento con Livmarli

Non interrompa il trattamento con Livmarli senza aver prima consultato il suo medico.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicamento può causare effetti indesiderati, sebbene non tutte le persone li manifestino. Possono verificarsi i seguenti effetti indesiderati con questo medicamento.

Molto frequenti (possono interessare più di 1 persona su 10)

• Diarrea
• Dolore allo stomaco (addominale) (SALG)

Frequenti (possono interessare fino a 1 persona su 10)

• Dolore allo stomaco (addominale) (CIFP)
• Aumento degli enzimi epatici (ALT, AST)

Questi effetti indesiderati sono solitamente lievi o moderati e possono migliorare durante il trattamento continuativo con Livmarli.

Se manifesta qualsiasi altro effetto indesiderato, contatti il suo medico.

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se manifesta qualsiasi tipo di effetto indesiderato, informi il medico, il farmacista o l’infermiere, anche se si tratta di possibili effetti indesiderati non elencati in questo foglio illustrativo. Può inoltre segnalarli direttamente attraverso il sistema nazionale di notifica indicato nell’Appendice V. Comunicando gli effetti indesiderati, lei può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicamento.

5. Conservazione di Livmarli

Conservare questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Questo medicinale non richiede condizioni particolari di temperatura per la conservazione. Conservare nell’imballaggio originale per proteggerlo dalla luce.

Non usare questo medicinale dopo la data di scadenza indicata sulla confezione e sul flacone dopo “CAD”. La data di scadenza indica l’ultimo giorno del mese indicato.

Una volta aperto il flacone, conservarlo a una temperatura inferiore a 30 °C ed utilizzare il medicinale entro 130 giorni dall’apertura. Trascorsi questi 130 giorni, il flacone deve essere eliminato, anche se non completamente vuoto. Riportare la data di apertura sul flacone di Livmarli.

I medicinali non devono essere smaltiti tramite scarichi o nei rifiuti domestici. Chiedere al proprio farmacista come eliminare correttamente le confezioni e i medicinali non più necessari. In questo modo si contribuisce a proteggere l’ambiente.

6. Contenuto della confezione e informazioni aggiuntive

Composizione di Livmarli

• Il principio attivo è maralixibat (in forma di cloruro).
• Ogni ml di soluzione contiene cloruro di maralixibat equivalente a 9,5 mg di maralixibat.
• Gli altri componenti sono propilenglicole (E1520) (vedere sezione 2 “Livmarli contiene propilenglicole e sodio”), edetato disodico (vedere sezione 2 “Livmarli contiene propilenglicole e sodio”), sucralosio, aroma d’uva e acqua depurata.

Aspetto del prodotto e contenuto della confezione

Livmarli è una soluzione orale trasparente, da incolore a giallo chiaro. È contenuta in flaconi di plastica ambrata da 30 ml con un adattatore preinstallato e un tappo di sicurezza a prova di bambino con sigillo in schiuma. Le 3 siringhe orali di diverse dimensioni (0,5 ml, 1 ml e 3 ml) fornite nella confezione sono compatibili con l’adattatore preinstallato e con il tappo richiudibile del flacone. Per assicurarsi di somministrare la dose corretta di Livmarli, consultare la tabella nella sezione 3 (“Come prendere Livmarli”) per selezionare la siringa orale della misura corretta.

Confezione

1 flacone da 30 ml con 3 siringhe orali (0,5 ml, 1 ml e 3 ml).

Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio

Mirum Pharmaceuticals International B.V.

Kingsfordweg 151

1043 GR Amsterdam,

Paesi Bassi

Produttore responsabile della fabbricazione

Millmount Healthcare Limited

Block 7 City North Business Campus

Stamullen, Co. Meath, K32 YD60

Irlanda

Data dell’ultima revisione di questo foglio illustrativo:

Questo medicinale è stato autorizzato in «circostanze eccezionali». Questa modalità di approvazione indica che, a causa della rarità della malattia, non è stato possibile ottenere informazioni complete su questo medicinale.

Altre fonti di informazione

Informazioni dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia Europea per i Medicinali: http://www.ema.europa.eu. Sono inoltre disponibili collegamenti ad altri siti web riguardanti malattie rare e medicinali orfani.