Kanuma 2 mg/ml substancja do sporządzenia roztworu do infuzji

Ulotka: Informacja dla użytkownika

Wstęp

Ulotka: informacja dla użytkownika

KANUMA 2 mg/ml stężony roztwór do sporządzenia roztworu do wlewu

sebelipaza alfa (sebelipaza alfa)

Ten lek podlega dodatkowemu nadzorowi, co pozwoli na szybsze wykrywanie nowych informacji dotyczących jego bezpieczeństwa. Możesz w tym pomóc, informując o wszelkich niepożądanych odczynach, które wystąpiły u Ciebie lub u Twojego dziecka. W punkcie końcowym sekcji 4 zawarte są informacje, jak przekazywać takie doniesienia.

Przed zastosowaniem tego leku należy dokładnie przeczytać całą ulotkę, ponieważ zawiera ona istotne informacje.

• Zachowaj ulotkę, ponieważ możesz mieć potrzebę ponownego zapoznania się z jej treścią.
• W przypadku pytań skontaktuj się ze swoim lekarzem.
• Jeśli wystąpią u Ciebie niepożądane odczy, skontaktuj się ze swoim lekarzem, nawet jeśli są to odczy nie wymienione w niniejszej ulotce. Zobacz sekcję 4.

Zawartość ulotki

1. Co to jest KANUMA i do czego służy
2. Co należy wiedzieć przed podaniem KANUMA
3. Jak stosuje się KANUMA
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać KANUMA
6. Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest KANUMA i do czego służy

KANUMA zawiera substancję czynną sebelipase alfa. Sebelipase alfa jest podobna do naturalnie wytwarzanego enzymu, lipazy kwasowej lizosomalnej (LAL), który organizm wykorzystuje do rozkładania tłuszczów. Lek stosuje się u pacjentów w każdym wieku z niedoborem lipazy kwasowej lizosomalnej (niedobór LAL).

Niedobór LAL to choroba genetyczna, która powoduje uszkodzenie wątroby, podwyższone stężenie cholesterolu we krwi oraz inne powikłania spowodowane gromadzeniem się określonych rodzajów tłuszczów (esterów cholesterolu i trójglicerydów).

Działanie KANUMA

Ten lek jest terapią zastępczą enzymatyczną, co oznacza, że zastępuje wadliwy lub brakujący enzym LAL u pacjentów z niedoborem LAL. Działa poprzez zmniejszanie gromadzenia się tłuszczów, które powodują powikłania medyczne, w tym zaburzenia rozwojowe, uszkodzenia wątroby oraz powikłania sercowe. Poprawia również stężenia tłuszczów we krwi, w tym podwyższone wartości cholesterolu LDL (tzw. złego cholesterolu) i trójglicerydów.

2. Co należy wiedzieć przed podaniem KANUMA

Nie należy stosować KANUMA

• Jeśli u Ciebie lub u Twojego dziecka wystąpiły potencjalnie śmiertelne reakcje alergiczne na sebelipazę alfa, których nie można leczyć przy kolejnym podaniu leku, albo na jajko lub którykolwiek z innych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

• Jeśli Ty lub Twoje dziecko otrzymujecie leczenie KANUMA, możliwe jest wystąpienie działań niepożądanych podczas wlewu lub w ciągu kilku godzin po jego zakończeniu (zobacz punkt 4). Zjawisko to nazywa się reakcją na wlew i może być w niektórych przypadkach ciężkie. Może obejmować reakcję alergiczną, która może być śmiertelna i wymagać leczenia medycznego. Podczas pierwszego podania KANUMA personel medyczny będzie obserwował Ciebie lub Twoje dziecko przez 1 godzinę w celu wykrycia ewentualnych objawów reakcji na wlew. Natychmiast skontaktuj się z lekarzem, jeśli u Ciebie lub u Twojego dziecka wystąpi ciężka reakcja na wlew. Jeśli u Ciebie lub u Twojego dziecka wystąpi reakcja na wlew, może być konieczne podanie dodatkowych leków w celu leczenia lub zapobiegania dalszym reakcjom. Mogą one obejmować antyhistaminiki, leki przeciwgorączkowe i/lub kortykosteroidy (rodzaj leków przeciwzapalnych).

W przypadku ciężkiej reakcji na wlew lekarz może przerwać wlew KANUMA i rozpocząć odpowiednie leczenie medyczne.

• Podczas leczenia mogą pojawić się białka krwiowe skierowane przeciwko KANUMA, zwane również przeciwciałami antylekowymi. Skonsultuj się z lekarzem, jeśli zauważysz zmniejszenie skuteczności działania KANUMA.

• Ten lek może zawierać białka jaja. Jeśli Ty lub Twoje dziecko macie w wywiadzie alergię na jajka, należy poinformować lekarza lub pielęgniarkę (zobacz Nie należy stosować KANUMA).

Stosowanie KANUMA z innymi lekami

Powiadom lekarza, jeśli Ty lub Twoje dziecko przyjmujecie, niedawno przyjmowaliście lub moglibyście potrzebować przyjmować inne leki.

Ciąża

Brak danych dotyczących stosowania sebelipazy alfa u ciężarnych kobiet. Z powodu środków ostrożności nie należy stosować KANUMA w czasie ciąży.

Karmienie piersią

Nie wiadomo, czy sebelipaza alfa wydostaje się w mleku matki. Skonsultuj się z lekarzem, jeśli karmisz piersią lub planujesz to robić. Lekarz pomoże Ci wtedy podjąć decyzję o przerwaniu karmienia piersią lub przerwaniu leczenia KANUMA, biorąc pod uwagę korzyści wynikające z karmienia piersią dla dziecka oraz korzyści z leczenia KANUMA dla matki.

Jeśli jesteś w ciąży lub karmisz piersią, uważasz, że możesz być w ciąży lub planujesz zajść w ciążę, skonsultuj się z lekarzem przed zastosowaniem tego leku.

Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn

Wpływ KANUMA na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługi maszyn może być niewielki. Działaniami niepożądanymi sebelipazy alfa są zawroty głowy, które mogą wpływać na zdolność prowadzenia pojazdów lub obsługi maszyn.

KANUMA zawiera sód

Ten lek, po rozcieńczeniu roztworem do wlewu dożylnego zawierającym chlorek sodu 9 mg/ml (0,9 %), zawiera 33 mg sodu (główny składnik soli kuchennej) w dawce zalecanej. Odpowiada to 1,7 % maksymalnej dziennej zalecanej dawki sodu dla dorosłego. Skonsultuj się z lekarzem, jeśli Ty lub Twoje dziecko przestrzegacie diety o niskiej zawartości sodu.

3. Jak stosuje się lek KANUMA

Dawka, którą otrzymasz ty lub Twoje dziecko, będzie zależna od masy ciała.

Noworodki (<6 miesięcy)

U pacjentów, u których objawy choroby pojawiają się w okresie niemowlęcym, zalecana dawka początkowa wynosi 1 mg/kg lub 3 mg/kg raz w tygodniu. Dawka może zostać dostosowana w zależności od odpowiedzi Twojego dziecka na leczenie.

Dzieci i dorośli

Zalecaną dawką jest 1 mg na każdy kg masy ciała raz na dwa tygodnie, podawane za pomocą wlewu dożylnego. Dawkę można dostosować w zależności od odpowiedzi na leczenie u Ciebie lub Twojego dziecka.

Każda infuzja trwa około 1–2 godzin. Lekarz lub pielęgniarka może zalecić dodatkowe godziny obserwacji po zakończeniu infuzji. Leczenie lekiem KANUMA należy rozpocząć jak najszybciej po postawieniu diagnozy i jest przeznaczone do długotrwałego stosowania.

Lekarz lub pielęgniarka podadzą Ci lub Twojemu dziecku KANUMA za pomocą wlewu do żyły. Lek należy rozcieńczyć przed podaniem.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób je występują.

Działania niepożądane obserwowano u pacjentów podczas podawania lub krótko po podaniu leku (reakcje na wlew). Najpoważniejsze działania niepożądane mogą obejmować reakcję alergiczną (obserwowaną bardzo często [może dotyczyć więcej niż 1 na 10 osób] u niemowląt poniżej 6. miesiąca życia lub często [może dotyczyć do 1 na 10 osób] u dzieci i dorosłych). Objawy obejmują trudności z oddychaniem, przyśpieszenie oddychania, przyśpieszenie tępu serca, uczucie niedowolności w klatce piersiowej, lekkie obrzęki powiek, zaczerwienienie oczu, kichanie, rumień, pokrzywkę, swędzenie, biegunkę, bladość, świsty podczas oddychania, niski poziom tlenu we krwi, zaczerwienienie skóry oraz drażliwość. Natychmiast skontaktuj się z lekarzem, jeśli Ty lub Twoje dziecko doświadczacie takich objawów. Jeśli Ty lub Twoje dziecko doświadczacie reakcji na wlew, może zostać podany dodatkowy lek w celu leczenia lub zapobiegania dalszym reakcjom. W przypadku ciężkiej reakcji na wlew lekarz może przerwać wlewanie KANUMA i rozpocząć odpowiednie leczenie medyczne.

Działania niepożądane bardzo częste (może dotyczyć więcej niż 1 na 10 osób), obserwowane u niemowląt (w wieku od 1 do 6 miesięcy):

Nadwrażliwość (drażliwość, pobudzenie, wymioty, pokrzywka, egzema, swędzenie, bladość i nadwrażliwość na leki), ciężkie reakcje alergiczne (reakcje anafilaktyczne)

Obrzęk powiek

Przyśpieszenie tępu serca

Trudności z oddychaniem

Biegunka, wymioty

Wysypka, wysypka z wypukłymi zmianami skórnymi

Gorączka

Obniżenie stężenia tlenu we krwi, podwyższone ciśnienie tętnicze, przyśpieszone oddychanie, powstawanie białek we krwi

Działania niepożądane bardzo częste (może dotyczyć 1 na 10 osób lub więcej), obserwowane u dzieci i nastolatków (w wieku od 4 do 18 lat) oraz u dorosłych:

Nadwrażliwość (dreszcze, egzema, obrzęk krtani, nudności, swędzenie i pokrzywka)

Zawroty głowy

Ból brzucha, biegunka

Zmęczenie, gorączka

Działania niepożądane częste (może dotyczyć do 1 na 10 osób), obserwowane u dzieci i nastolatków (w wieku od 4 do 18 lat) oraz u dorosłych:

Ciężka reakcja alergiczna (reakcja anafilaktyczna)

Przyśpieszenie tępu serca

Zaczerwienienie skóry, obniżone ciśnienie tętnicze

Trudności z oddychaniem

Obrzęk brzucha

Wysypka, zaczerwienienie skóry

Niedowliwość w klatce piersiowej, reakcja w miejscu podania wlewu

Częstotliwość, rodzaj i nasilenie działań niepożądanych u dzieci są podobne do tych obserwowanych u dorosłych.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli Ty lub Twoje dziecko doświadczacie jakichkolwiek działań niepożądanych, skonsultuj się z lekarzem, nawet jeśli chodzi o możliwe działania niepożądane, które nie są wymienione w niniejszym ulotce. Możesz również zgłaszać działania niepożądane bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w Dodatku V. Zgłaszanie działań niepożądanych pomaga w dostarczeniu dodatkowych informacji na temat bezpieczeństwa tego leku.

5. Wstrząsanie KANUMA

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci i poza ich zasięgiem wzroku.

Nie należy stosować tego leku po upływie terminu ważności wskazanego na etykiecie i opakowaniu po oznaczeniu EXP/CAD. Termin ważności oznacza ostatni dzień wskazanego miesiąca.

Przechowywać w lodówce (w temperaturze od 2 °C do 8 °C). Nie zamarzać. Nie wstrząsać. Przechowywać we włościwej opakowaniu, aby chronić przed światłem.

Zaleca się natychmiastowe użycie roztworów rozcieńczonych. Jeżeli nie zostaną użyte natychmiast, rozcieńczone roztwory mogą być przechowywane przez maksymalnie 24 godziny w temperaturze od 2 °C do 8 °C lub przez maksymalnie 12 godzin w temperaturze poniżej 25 °C.

Leków nie wolno wyrzucać do kanalizacji ani do śmieci. Zapytaj swojego farmaceuty, jak pozbyć się opakowań i leków, których już nie potrzebujesz. Dzięki temu pomóżesz chronić środowisko naturalne.

6. Zawartość opakowania i informacje dodatkowe

Skład KANUMA

• Substancją czynną jest sebelipaza alfa. Każdy ml stężenia zawiera 2 mg sebelipazy alfa. Każda fiolka zawiera 20 mg sebelipazy alfa w 10 ml roztworu.
• Pozostałe składniki to cytrynian sodu (zobacz punkt „KANUMA zawiera sód” w sekcji 2), kwas cytrynowy jednowodny, albumina surowicy ludzkiej i woda do wstrzykiwań.

Wygląd KANUMA i zawartość opakowania

KANUMA jest dostępne jako stężenie do sporządzania roztworu do przetaczania (sterylne stężenie). Jest to roztwór od klarownego do lekko opalizującego, od bezbarwnego do lekko zabarwionego.

Wielkość opakowania: 1 fiolka zawierająca 10 ml stężenia.

Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i producent

Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

Alexion Europe SAS

103-105 rue Anatole France

92300 Levallois-Perret

Francja

Producent

Almac Pharma Services

Seagoe Industrial Estate

Craigavon BT63 5UA

Wielka Brytania

Alexion Pharma International Operations Limited

College Business and Technology Park

Blanchardstown Road North

Dublin 15

D15 R925

Irlandia

Więcej informacji na temat tego leku można uzyskać, kontaktując się z lokalnym przedstawicielem właściciela pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:

Hiszpania

Alexion Pharma Spain, S.L.

Tel: +34 93 272 30 05

Data ostatniej rewizji ulotki:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje na temat tego leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu. Dostępne są również linki do innych stron internetowych dotyczących rzadkich chorób i leków sierot.

Niniejsza informacja przeznaczona jest wyłącznie dla specjalistów opieki zdrowotnej:

W przypadku braku badań dotyczących zgodności, niniejszego leku nie należy mieszać z innymi lekami.

Każda fiolka KANUMA przeznaczona jest wyłącznie do jednorazowego użytku. KANUMA należy rozcieńczyć w roztworze do przetaczania zawierającym chlorek sodu w stężeniu 9 mg/ml (0,9 %) przy użyciu techniki bezpyłowej.

Rozcieńczony roztwór należy podawać pacjentom za pomocą zestawu do przetaczania o niskiej adsorpcji białek, wyposażonego w filtr liniowy o wielkości porów 0,2 µm o niskiej adsorpcji białek i powierzchni czynnej większej niż 4,5 cm², w zależności od dostępności, w celu uniknięcia zatoru filtra.

Przygotowanie przetaczania sebelipazy alfa

KANUMA należy przygotować i stosować zgodnie z poniższymi krokami. Należy zastosować technikę bezpyłową.

1. Liczbę fiol do rozcieńczenia należy ustalić na podstawie masy ciała pacjenta i przepisanej dawki.
2. Zaleca się, aby fiolki z KANUMA osiągnęły temperaturę od 15 °C do 25 °C przed rozcieńczeniem, aby zminimalizować możliwość powstawania cząstek białkowych sebelipazy alfa w roztworze. Nie należy pozostawiać fiolek poza lodówką dłużej niż 24 godziny przed rozcieńczeniem do przetaczania. Fiolek nie wolno zamrażać ani podgrzewać (również w kuchence mikrofalowej) oraz należy chronić je przed światłem.
3. Fiolek nie należy wstrząsać. Przed rozcieńczeniem należy dokonać wizualnej kontroli stężenia w fiolkach; stężenie powinno być od klarownego do lekko opalizującego, od bezbarwnego do lekko zabarwionego (żółtawego). Ze względu na białkową naturę leku możliwe jest zaobserwowanie drobnych cząstek (np. cienkich przezroczystych włókien) w stężeniu w fiolce, co uznaje się za dopuszczalne do użytku.
4. Nie należy stosować stężenia, jeśli stanie się ono mętne lub pojawią się w nim obce ciała.
5. Należy powoli pobrać do 10 ml stężenia z każdej fiolki i rozcieńczyć w roztworze do przetaczania zawierającym chlorek sodu w stężeniu 9 mg/ml (0,9 %). W Tabeli 1 przedstawiono zalecane całkowite objętości przetaczania według przedziałów masy ciała. Roztwór należy ostrożnie zmieszać, nie wstrząsając.

• Objętość wlewu należy dobrać na podstawie przepisanej dawki i należy ją przygotować tak, aby osiągnąć końcowe stężenie sebelipazy alfa w zakresie 0,1–1,5 mg/ml.

** Dla pacjentów z niedoborem LAL w pierwszych 6 miesiącach życia, u których nie osiąga się optymalnej odpowiedzi klinicznej dawką 3 mg/kg.

Utylizacja nieużywanego leku oraz wszystkich materiałów, które miały z nim kontakt, powinna być przeprowadzona zgodnie z lokalnymi przepisami.