Kanuma 2 mg/ml concentrato per soluzione per infusione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Introduzione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

KANUMA 2 mg/ml concentrato per soluzione per infusione

sebelipasi alfa (sebelipasi alfa)

Questo medicinale è sottoposto a monitoraggio addizionale, il che permette una rapida identificazione di nuove informazioni sulla sua sicurezza. Lei può contribuire segnalando eventuali effetti avversi che dovessero manifestarsi in lei o in suo figlio. Nell'ultima parte della sezione 4 è riportata informazione su come segnalare tali effetti avversi.

Legga attentamente questo foglio illustrativo prima che le venga somministrato questo medicinale, poiché contiene informazioni importanti per lei.

• Conservi questo foglio illustrativo: potrebbe essere necessario rileggerlo.
• Se ha domande, consulti il medico.
• Se manifesta effetti avversi, consulti il medico, anche se si tratta di effetti avversi non elencati nel presente foglio illustrativo. Vedere sezione 4.

Contenuto del foglio illustrativo

1. Che cos'è KANUMA e a che cosa serve
2. Cosa deve sapere prima di ricevere KANUMA
3. Come si somministra KANUMA
4. Possibili effetti avversi
5. Come conservare KANUMA
6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. Che cos'è KANUMA e a cosa serve

KANUMA contiene il principio attivo sebelipase alfa. Sebelipase alfa è simile all'enzima naturalmente prodotto, la lipasi acida lisosomiale (LAL), che l'organismo utilizza per scomporre i grassi. Viene utilizzato per trattare pazienti di tutte le età affetti da carenza di lipasi acida lisosomiale (carenza di LAL).

La carenza di LAL è una malattia genetica che provoca danni epatici, aumento dei livelli ematici di colesterolo e altre complicazioni dovute all'accumulo di determinati tipi di grassi (esteri del colesterolo e trigliceridi).

Come agisce KANUMA

Questo medicinale è una terapia enzimatica sostitutiva, ovvero sostituisce l'enzima LAL difettoso o assente nei pazienti con carenza di LAL. Agisce riducendo l'accumulo di grassi che provoca complicazioni mediche, inclusi disturbi dello sviluppo, danni epatici e complicazioni cardiache. Migliora inoltre le concentrazioni ematiche di grassi, compresi i valori elevati di colesterolo LDL (colesterolo cattivo) e trigliceridi.

2. Cosa deve sapere prima di ricevere KANUMA

Non deve ricevere KANUMA

• Se lei o suo figlio avete avuto reazioni allergiche potenzialmente letali a sebelipase alfa che non possono essere trattate se il medicamento viene somministrato nuovamente, o se siete allergici alle uova o a uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicamento (elencati nella sezione 6).

Avvertenze e precauzioni

• Se lei o suo figlio state ricevendo un trattamento con KANUMA, potreste manifestare alcuni effetti avversi durante la somministrazione per infusione o nelle ore successive (vedere sezione 4). Questo fenomeno è noto come reazione da infusione e in alcuni casi può essere grave. Può includere una reazione allergica potenzialmente letale che richiede un trattamento medico. Alla prima somministrazione di KANUMA, un operatore sanitario vi terrà sotto osservazione per 1 ora per rilevare eventuali segni di reazione da infusione. Consulti immediatamente un medico se lei o suo figlio manifestate una grave reazione da infusione di questo tipo. Se doveste manifestare una reazione da infusione, potrebbero essere somministrati farmaci aggiuntivi per trattarla o aiutare a prevenirne altre. Tali farmaci comprendono antistaminici, farmaci antipiretici e/o corticosteroidi (un tipo di antinfiammatorio).

Nel caso in cui la reazione da infusione sia grave, il medico potrebbe interrompere l'infusione di KANUMA e iniziare un trattamento medico adeguato.

• Durante il trattamento, possono svilupparsi proteine nel sangue dirette contro KANUMA, note anche come anticorpi anti-farmaco. Consulti il medico se dovesse notare una riduzione dell'efficacia di KANUMA.

• Questo medicamento può contenere proteine delle uova. Se lei o suo figlio avete un'anamnesi di allergia alle uova, informi il medico o l'infermiere (vedere Non deve ricevere KANUMA).

Uso di KANUMA con altri medicinali

Informi il medico se lei o suo figlio state assumendo, avete recentemente assunto o potreste dover assumere altri medicinali.

Gravidanza

Non sono disponibili dati sull'uso di sebelipase alfa in donne in gravidanza. Come misura precauzionale, non deve ricevere KANUMA se è in stato di gravidanza.

Allattamento

Non si sa se sebelipase alfa sia escreta nel latte materno. Consulti il medico se sta allattando al seno o intende farlo. Il medico la aiuterà quindi a decidere se interrompere l'allattamento o interrompere il trattamento con KANUMA, valutando il beneficio dell'allattamento per il bambino e il beneficio del trattamento con KANUMA per la madre.

Se è in stato di gravidanza o in allattamento, pensa di esserlo o intende rimanere incinta, consulti il medico prima di usare questo medicamento.

Guida di veicoli e uso di macchinari

L'influenza di KANUMA sulla capacità di guidare veicoli e di usare macchinari può essere trascurabile. Gli effetti avversi di sebelipase alfa includono capogiri che potrebbero influire sulla capacità di guidare o usare macchinari.

KANUMA contiene sodio

Questo medicamento, quando viene diluito con una soluzione per infusione endovenosa contenente cloruro di sodio a 9 mg/ml (0,9%), contiene 33 mg di sodio (componente principale del sale da cucina) alla dose raccomandata. Ciò corrisponde al 1,7% dell'assunzione giornaliera massima raccomandata di sodio per un adulto. Consulti il medico se lei o suo figlio seguite una dieta povera di sodio.

3. Come viene somministrato KANUMA

La dose che lei o suo figlio riceverà si baserà sul peso corporeo.

Lattanti (<6 mesi)

Nei pazienti che presentano segni e sintomi della malattia durante l'età pediatrica, la dose raccomandata iniziale è di 1 mg/kg o 3 mg/kg una volta alla settimana. Aggiustamenti della dose potranno essere considerati in base alla risposta di suo figlio al trattamento.

Bambini e adulti

La dose raccomandata è di 1 mg per ogni kg di peso corporeo una volta ogni due settimane tramite infusione endovenosa. Potrà essere preso in considerazione un aggiustamento della dose in base alla risposta al trattamento da parte sua o di suo figlio.

Ogni infusione richiederà circa 1-2 ore. È possibile che il medico o l'infermiere mantenga lei o suo figlio sotto osservazione per un'ulteriore ora dopo l'infusione. Il trattamento con KANUMA deve essere iniziato all'età più precoce possibile ed è concepito per un uso a lungo termine.

Il medico o l'infermiere le somministrerà KANUMA a lei o a suo figlio tramite infusione in una vena. Il medicinale deve essere diluito prima di essere somministrato a lei o a suo figlio.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicamento può causare effetti indesiderati, sebbene non tutte le persone li manifestino.

Negli studi condotti su pazienti, sono stati osservati effetti indesiderati durante o subito dopo la somministrazione (reazioni alla perfusione). Gli effetti indesiderati più gravi possono includere una reazione allergica (osservata molto frequentemente [può interessare più di 1 persona su 10] nei lattanti di età inferiore a 6 mesi oppure frequentemente [può interessare fino a 1 persona su 10] nei bambini e negli adulti). I sintomi comprendono difficoltà respiratorie, accelerazione del respiro, accelerazione del battito cardiaco, malessere al torace, lieve gonfiore delle palpebre, arrossamento degli occhi, rinite, vampate di calore, orticaria, prurito, diarrea, pallore, sibili respiratori, bassi livelli di ossigeno nel sangue, arrossamento della pelle e irritabilità. Consulti immediatamente un medico se lei o suo figlio manifestate sintomi di questo tipo. Se lei o suo figlio manifestate una reazione alla perfusione, potrebbero essere somministrati farmaci aggiuntivi per trattare o aiutare a prevenire ulteriori reazioni. Nel caso in cui la reazione alla perfusione sia grave, il medico potrebbe interrompere la somministrazione endovenosa di KANUMA e iniziare un trattamento medico adeguato.

Effetti indesiderati molto frequenti (possono interessare più di 1 persona su 10) osservati nei lattanti (da 1 a 6 mesi di età):

Ipersensibilità (irritabilità, agitazione, vomito, orticaria, eczema, prurito, pallore e ipersensibilità ai farmaci), reazioni allergiche gravi (reazioni anafilattiche)

Edema delle palpebre

Accelerazione del battito cardiaco

Difficoltà respiratorie

Diarrea, vomito

Eruzioni cutanee, eruzioni con lesioni rilevate

Febbre

Diminuzione dell'ossigeno nel sangue, aumento della pressione arteriosa, respirazione accelerata, formazione di proteine nel sangue

Effetti indesiderati molto frequenti (possono interessare 1 persona su 10 o più) osservati in bambini e adolescenti (da 4 a 18 anni di età) e negli adulti:

Ipersensibilità (brividi, eczema, edema laringeo, nausea, prurito e orticaria)

Vertigini

Dolore addominale, diarrea

Affaticamento, febbre

Effetti indesiderati frequenti (possono interessare fino a 1 persona su 10) osservati in bambini e adolescenti (da 4 a 18 anni di età) e negli adulti:

Reazione allergica grave (reazione anafilattica)

Accelerazione del battito cardiaco

Arrossamento della pelle, pressione arteriosa bassa

Difficoltà respiratorie

Gonfiore addominale

Eruzioni cutanee, arrossamento della pelle

Malessere al torace, reazione nel sito di somministrazione

La frequenza, il tipo e l'intensità degli effetti indesiderati nei bambini sono simili a quelli osservati negli adulti.

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se lei o suo figlio manifestate qualsiasi tipo di effetto indesiderato, informi il medico, anche se si tratta di possibili effetti indesiderati non elencati in questo foglio illustrativo. Può inoltre segnalarli direttamente attraverso il sistema nazionale di notifica indicato nell'Appendice V. Segnalando gli effetti indesiderati, lei può contribuire a fornire ulteriori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

5. Conservazione di KANUMA

Tenere questo medicamento fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non utilizzare questo medicamento dopo la data di scadenza indicata sull'etichetta e sulla confezione dopo EXP/CAD. La data di scadenza indica l'ultimo giorno del mese riportato.

Conservare in frigorifero (tra 2 °C e 8 °C). Non congelare. Non agitare. Conservare nell'imballaggio originale per proteggerlo dalla luce.

Si raccomanda di utilizzare le soluzioni diluite immediatamente. Se non vengono utilizzate immediatamente, le soluzioni diluite possono essere conservate per un massimo di 24 ore a una temperatura compresa tra 2 °C e 8 °C, oppure per un massimo di 12 ore a una temperatura inferiore a 25 °C.

I medicinali non devono essere smaltiti tramite scarichi o rifiuti domestici. Chiedere al proprio farmacista come eliminare correttamente le confezioni e i medicinali non più necessari. In questo modo si contribuirà a proteggere l'ambiente.

6. Contenuto della confezione e informazioni aggiuntive

Composizione di KANUMA

• Il principio attivo è sebelipase alfa. Ogni ml di concentrato contiene 2 mg di sebelipase alfa. Ogni flaconcino contiene 20 mg di sebelipase alfa in 10 ml di soluzione.
• Gli altri componenti sono citrato sodico (vedere il paragrafo «KANUMA contiene sodio» nella sezione 2), acido citrico monoidrato, albumina sierica umana e acqua per preparazioni iniettabili.

Aspetto di KANUMA e contenuto della confezione

KANUMA si presenta come concentrato per soluzione per infusione (concentrato sterile). Si tratta di una soluzione da chiara a leggermente opalescente, da incolore a leggermente colorata.

Contenuto della confezione: 1 flaconcino da 10 ml di concentrato.

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio e responsabile della produzione

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio

Alexion Europe SAS

103-105 rue Anatole France

92300 Levallois-Perret

Francia

Responsabile della produzione

Almac Pharma Services

Seagoe Industrial Estate

Craigavon BT63 5UA

Regno Unito

Alexion Pharma International Operations Limited

College Business and Technology Park

Blanchardstown Road North

Dublin 15

D15 R925

Irlanda

Per ulteriori informazioni su questo medicinale, rivolgersi al rappresentante locale del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio:

Spagna

Alexion Pharma Spain, S.L.

Tel: +34 93 272 30 05

Data dell'ultima revisione di questo foglio illustrativo:

Altre fonti di informazione

Informazioni dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell'Agenzia Europea per i Medicinali: http://www.ema.europa.eu. Sono inoltre disponibili collegamenti a altri siti web su malattie rare e medicinali orfani.

Queste informazioni sono destinate esclusivamente ai professionisti del settore sanitario:

In assenza di studi di compatibilità, questo medicinale non deve essere mescolato con altri.

Ogni flaconcino di KANUMA è destinato esclusivamente a un singolo utilizzo. KANUMA deve essere diluito in una soluzione per infusione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9 %) mediante una tecnica asettica.

La soluzione diluita deve essere somministrata al paziente mediante un sistema di infusione con bassa ritenzione proteica dotato di filtro in linea da 0,2 µm con bassa ritenzione proteica e con un'area superficiale superiore a 4,5 cm², ove disponibile, per evitare l'occlusione del filtro.

Preparazione dell'infusione di sebelipase alfa

KANUMA deve essere preparato e utilizzato seguendo i passaggi indicati di seguito. Deve essere impiegata una tecnica asettica.

1. Il numero di flaconcini da diluire per l'infusione sarà determinato in base al peso del paziente e alla dose prescritta.
2. Si raccomanda di portare i flaconcini di KANUMA a una temperatura compresa tra 15 °C e 25 °C prima della diluizione, al fine di ridurre al minimo la possibilità di formazione di particelle proteiche di sebelipase alfa nella soluzione. I flaconcini non devono essere lasciati fuori dal frigorifero per più di 24 ore prima della diluizione per infusione. I flaconcini non devono essere congelati né riscaldati (né nel microonde) e devono essere protetti dalla luce.
3. I flaconcini non devono essere agitati. Prima della diluizione, il concentrato nei flaconcini deve essere ispezionato visivamente; il concentrato deve essere da chiaro a leggermente opalescente, da incolore a leggermente colorato (giallastro). A causa della natura proteica del medicinale, è possibile osservare nel concentrato del flaconcino particelle fini (ad esempio sottili fibre traslucide), il che è considerato accettabile per l'uso.
4. Il concentrato non deve essere utilizzato se appare torbido o contiene materie estranee.
5. Si devono prelevare lentamente fino a 10 ml di concentrato da ogni flaconcino e diluire in una soluzione per infusione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9 %). I volumi totali raccomandati di infusione per intervallo di peso sono riportati nella Tabella 1. La soluzione deve essere mescolata con cura, senza agitare.

• Il volume della perfusione deve essere basato sulla dose prescritta e deve essere preparato per ottenere una concentrazione finale di sebelipase alfa da 0,1 a 1,5 mg/ml.

** Per i pazienti con carenza di LAL nei primi 6 mesi di vita e che non raggiungono una risposta clinica ottimale con una dose di 3 mg/kg.

L'eliminazione del medicinale non utilizzato e di tutti i materiali venuti a contatto con esso deve essere effettuata in conformità con le normative locali.