Hemgenix 1x10E13 kopii genomu/ml stężony roztwór do infuzji

Ulotka: Informacja dla użytkownika

Wprowadzenie

Ulotka: informacja dla użytkownika

Hemgenix 1 x 1013 kopii genomu/ml, substancja do sporządzenia roztworu do wlewania

etranacogén dezaparvovec

Ten lek podlega dodatkowemu monitorowaniu, które przyspieszy wykrywanie nowych informacji dotyczących jego bezpieczeństwa. Możesz wnieść swój wkład, zgłaszając występujące u Ciebie działania niepożądane. W końcowej części punktu 4 znajduje się informacja, jak zgłaszać działania niepożądane.

Przed zastosowaniem tego leku należy dokładnie przeczytać całą ulotkę, ponieważ zawiera ona ważną informację dla Ciebie.

• Zachowaj tę ulotkę, ponieważ może się okazać konieczne ponowne zapoznanie się z jej treścią.
• W przypadku dalszych pytań skonsultuj się ze swoim lekarzem lub pielęgniarką.
• Jeśli wystąpią u Ciebie działania niepożądane, skontaktuj się ze swoim lekarzem lub pielęgniarką, nawet jeśli są to możliwe działania niepożądane, których nie ma w niniejszej ulotce. Zobacz punkt 4.
• Twój lekarz wyda Ci kartę informacyjną dla pacjenta. Przeczytaj ją dokładnie i postępuj zgodnie z zawartymi w niej instrukcjami.

Zawartość ulotki

1. Co to jest Hemgenix i do czego służy
2. Co należy wiedzieć przed rozpoczęciem stosowania Hemgenix
3. Jak stosować Hemgenix
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać Hemgenix
6. Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest Hemgenix i w jakim celu jest stosowany

Co to jest Hemgenix i w jakim celu jest stosowany

Hemgenix to produkt terapii genowej zawierający substancję czynną etranacogén dezaparvovec. Produkt terapii genowej działa poprzez wprowadzenie genu do organizmu w celu skorygowania wady genetycznej.

Hemgenix stosuje się w leczeniu ciężkiej i umiarkowanie ciężkiej hemofilii B (wrodzonego niedoboru czynnika IX) u dorosłych, którzy nie mają lub nigdy nie mieli inhibitorów (przeciwciał neutralizujących) wobec białka czynnika IX.

Osoby z hemofilią B rodzą się z nieprawidłową formą genu niezbędnego do produkcji czynnika IX, białka niezbędnego do krzepnięcia krwi i zatrzymywania krwawień. Osoby z hemofilią B mają niski poziom czynnika IX i są narażone na napady krwawień wewnętrznych lub zewnętrznych.

Jak działa Hemgenix

Substancja czynna Hemgenix oparta jest na wirusie, który nie wywołuje chorób u ludzi. Wirus ten został zmodyfikowany tak, aby nie rozprzestrzeniał się po organizmie, ale był w stanie dostarczyć kopię genu czynnika IX do komórek wątrobowych. Pozwala to wątrobie na wytwarzanie białka czynnika IX i zwiększenie poziomu czynnika IX we krwi. To z kolei pomaga we krzepnięciu krwi w sposób bliższy normalnemu i zapobiega lub zmniejsza napady krwawień.

2. Co należy wiedzieć przed rozpoczęciem stosowania Hemgenix

Nie powinien Pan/i otrzymywać Hemgenix

• Jeśli jest Pan/i uczulony na etranacogen dezaparvovec lub na którykolwiek z innych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

• Jeśli ma Pan/i aktywną infekcję, czy to ostrą (krótkotrwałą), czy przewlekłą (długotrwałą), której nie można kontrolować za pomocą leków.

• Jeśli wątroba nie działa prawidłowo z powodu zaawansowanej włóknistej zmiany wątrobowej (bliznowacenia i pogrubienia tkanki) lub marskości wątroby (bliznowacenia spowodowanego długotrwałym uszkodzeniem wątroby).

Jeśli którykolwiek z powyższych warunków dotyczy Pana/i lub jeśli nie jest Pan/i pewien, czy któryś z nich dotyczy, skonsultuj się z lekarzem przed otrzymaniem Hemgenix.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed otrzymaniem leczenia Hemgenix

Lekarz przeprowadzi kilka badań przed podaniem leczenia Hemgenix.

Badanie krwi w celu wykrycia przeciwciał

Przed otrzymaniem Hemgenix lekarz przeprowadzi badania krwi w celu sprawdzenia obecności określonych przeciwciał (białek), w tym:

• Badanie krwi w celu sprawdzenia obecności przeciwciał skierowanych przeciwko ludzkiemu czynnikowi IX (tzw. inhibitorom czynnika IX).

Jeśli wynik będzie dodatni, przeprowadzi się kolejne badanie po około 2 tygodniach. Jeśli oba wyniki będą dodatnie, nie rozpocznie się leczenia Hemgenix.

• Może również zostać przeprowadzone badanie krwi w celu sprawdzenia ilości przeciwciał skierowanych przeciwko wirusowi użytemu do produkcji Hemgenix.

Stan wątroby

Przed podjęciem decyzji o stosowaniu tego leku lekarz sprawdzi stan wątroby przed rozpoczęciem leczenia Hemgenix i przeprowadzi następujące badania:

• Badanie krwi w celu sprawdzenia poziomu enzymów wątrobowych we krwi.
• Badanie krwi w celu wykrycia aktywnych zakażeń wątroby (wirusowe zapalenie wątroby B i C).
• USG wątroby.
• Badania elastografii w celu sprawdzenia obecności blizn lub pogrubienia wątroby.

Podczas lub krótko po wlewie Hemgenix

Lekarz będzie Pana/i monitorować podczas lub krótko po wlewie Hemgenix.

Reakcje związane z wlewem

Podczas lub krótko po podaniu Hemgenix (wlewem kroplowym) mogą wystąpić działania niepożądane związane z wlewem. Lekarz będzie Pana/i obserwować podczas wlewu Hemgenix i przez co najmniej 3 godziny po jego podaniu.

• Objawy tych działań niepożądanych są wymienione w punkcie 4 „Możliwe działania niepożądane”. Natychmiast powiadom lekarza lub pielęgniarkę, jeśli odczuje Pan/i te lub inne objawy podczas lub krótko po wlewie.

• W zależności od objawów tempo wlewu może zostać spowolnione lub wlew może zostać przerwany. Jeśli wlew zostanie przerwany, może zostać wznowiony w wolniejszym tempie po ustąpieniu reakcji. Lekarz może również rozważyć podanie kortykosteroidów (np. prednizolonu lub prednizonu), aby pomóc w kontrolowaniu reakcji.

Po leczeniu Hemgenix

Po leczeniu Hemgenix lekarz będzie nadal monitorować stan Pana/i zdrowia. Należy omówić z lekarzem harmonogram badań krwi, aby można je było przeprowadzać zgodnie z potrzebami.

Enzymy wątrobowe

Hemgenix wywoła odpowiedź układu odpornościowego, która może prowadzić do wzrostu poziomu niektórych enzymów wątrobowych we krwi, tzw. transaminaz (transaminaza). Lekarz będzie okresowo kontrolował poziom enzymów wątrobowych, aby upewnić się, że lek działa prawidłowo:

• Przez co najmniej pierwsze 3 miesiące po podaniu Hemgenix badania krwi będą wykonywane raz w tygodniu w celu monitorowania poziomu enzymów wątrobowych.

• Jeśli wystąpi wzrost poziomu enzymów wątrobowych, badania krwi mogą być wykonywane częściej, aż do powrotu poziomu do normy. Może również być konieczne podanie innego leku (kortykosteroidów) w celu kontrolowania tych działań niepożądanych.

• Lekarz może również przeprowadzić dodatkowe badania, aby wykluczyć inne przyczyny wzrostu poziomu enzymów wątrobowych, w razie potrzeby po konsultacji z lekarzem specjalistą chorób wątroby.

• Lekarz będzie powtarzać badania enzymów wątrobowych co 3 miesiące od miesiąca 4 do roku po podaniu Hemgenix, aby nadal monitorować stan wątroby. W drugim roku po otrzymaniu Hemgenix lekarz będzie sprawdzać poziom enzymów wątrobowych co pół roku. Po drugim roku lekarz będzie sprawdzać poziom enzymów wątrobowych raz w roku przez co najmniej 5 lat po podaniu Hemgenix.

Poziom czynnika IX

Lekarz będzie okresowo sprawdzał poziom czynnika IX, aby określić, czy leczenie Hemgenix było skuteczne.

• Przez co najmniej pierwsze 3 miesiące po otrzymaniu Hemgenix badania krwi będą wykonywane raz w tygodniu w celu sprawdzenia poziomu czynnika IX.

• Lekarz będzie powtarzał te badania co 3 miesiące od miesiąca 4 do roku po podaniu Hemgenix, aby nadal monitorować poziom czynnika IX. W drugim roku po otrzymaniu Hemgenix lekarz będzie sprawdzać poziom czynnika IX co pół roku. Od tego czasu lekarz będzie sprawdzał poziom czynnika IX raz w roku przez co najmniej 5 lat po podaniu Hemgenix.

• Jeśli wystąpi wzrost poziomu enzymów wątrobowych lub konieczność przyjmowania dodatkowego leku (np. kortykosteroidów), badania krwi będą wykonywane częściej w celu sprawdzenia poziomu czynnika IX, aż do powrotu poziomu enzymów wątrobowych do normy lub do czasu odstawienia dodatkowego leku.

Stosowanie innych leczenia hemofilii

Po zastosowaniu Hemgenix porozmawiaj z lekarzem o tym, czy należy przerwać inne leczenie hemofilii, kiedy to zrobić oraz opracuj plan leczenia, aby wiedzieć, co należy zrobić w przypadku operacji, urazu, krwawienia lub jakiejkolwiek procedury, która może zwiększyć ryzyko krwawienia. Bardzo ważne jest kontynuowanie kontroli i wizyt u lekarza, aby określić, czy konieczne jest stosowanie innych leczenia hemofilii.

Nieprawidłowe krzepnięcie krwi (zdarzenia tromboemboliczne)

Po leczeniu Hemgenix poziom białka czynnika IX może wzrosnąć. U niektórych pacjentów może wzrosnąć do poziomów powyżej normy przez pewien czas.

• Niezwykle wysoki poziom czynnika IX może spowodować nieprawidłowe krzepnięcie krwi, co zwiększa ryzyko powstawania skrzeplin, np. w płucach (zator tętnicy płucnej) lub w naczyniach krwionośnych nogi (tromboza żylna lub tętnicza). To teoretyczne ryzyko jest niskie ze względu na wrodzoną niedoborność w kaskadzie krzepnięcia w porównaniu do zdrowych osób.

• Ryzyko nieprawidłowego krzepnięcia krwi może być większe, jeśli ma się już choroby układu sercowo-naczyniowego (np. chorobę serca, zesztywnienie i zgrubienie tętnic (twardzica), nadciśnienie tętnicze) lub jeśli się choruje na cukrzycę lub ma powyżej 50 lat.

• Lekarz będzie okresowo badał krew w celu wykrycia ewentualnych nieprawidłowości w poziomie czynnika IX, szczególnie jeśli nadal stosuje się profilaktykę czynnikiem IX (leczenie zastępcze czynnikiem IX) po podaniu Hemgenix (zobacz również punkt 3 „Jak stosować Hemgenix”).

• Natychmiast skonsultuj się z lekarzem, jeśli zauważysz objawy nieprawidłowego krzepnięcia krwi, takie jak nagły ból w klatce piersiowej, duszność, nagłe osłabienie mięśni, utrata czucia i/lub równowagi, zmniejszenie świadomości, trudności w mówieniu lub obrzęk jednej lub obu nóg.

Unikanie oddawania krwi i dawstwa narządów do przeszczepienia

Aktywny składnik Hemgenix może być tymczasowo wydzielany z krwi, nasienia, mleka matki lub wydalin, co nazywane jest wydzielaniem (zobacz również punkt 2 „Ciąża, laktacja i płodność”).

Aby zagwarantować, że osoby bez hemofilii B nie będą narażone na DNA Hemgenix poprzez proces wydzielania zachodzący w organizmie i/lub nasieniu, po leczeniu Hemgenix nie można oddawać krwi, nasienia ani narządów, tkanek ani komórek do przeszczepienia.

Pacjenci z immunosupresją lub zakażeniem HIV lub innym zakażeniem

Jeśli ma się problemy z układem odpornościowym (jest się immunosupresyjnym), poddaje się lub planuje leczenie osłabiające układ odpornościowy lub ma się zakażenie HIV lub inne nowe lub niedawne zakażenie, lekarz zadecyduje, kiedy można otrzymać Hemgenix.

Przeciwciała neutralizujące białka czynnika IX (inhibitory czynnika IX)

Przeciwciała neutralizujące białka czynnika IX mogą uniemożliwić prawidłowe działanie Hemgenix. Lekarz może sprawdzić krew w celu wykrycia tych przeciwciał, jeśli krwawienia nie ustępują lub powracają po podaniu Hemgenix (zobacz również punkt 3 „Jak stosować Hemgenix”).

Powtórne podanie terapii genowej w przyszłości

Po otrzymaniu Hemgenix układ odpornościowy wytworzy przeciwciała przeciwko osłonce wektora AAV. Nie wiadomo jeszcze, czy leczenie Hemgenix można powtórzyć i w jakich warunkach. Nie wiadomo również, czy w przyszłości można będzie zastosować inną terapię genową i w jakich warunkach.

Ryzyko potencjalnie związanego z Hemgenix złośliwego nowotworu

• Hemgenix zostanie wstawiony do komórek wątroby i może zostać wstawiony do DNA komórek wątroby lub innych komórek organizmu. W związku z tym Hemgenix może zwiększyć ryzyko rozwoju nowotworu, takiego jak raka wątroby (rak hepatocelularny). Choć dotychczas nie ma na to dowodów w badaniach klinicznych, pozostaje to możliwe ze względu na charakter leku. Należy o tym porozmawiać z lekarzem.

• Jeśli jest się pacjentem z istniejącymi czynnikami ryzyka raka hepatocelularnego (np. z włóknistą zmianą wątroby [bliznowacenie i pogrubienie wątroby], wirusowym zapaleniem wątroby B, wirusowym zapaleniem wątroby C lub stłuszczeniem wątroby [niealkoholowa choroba wątroby tłuszczowej (NAFLD)] lub nadmiernym spożyciem alkoholu), lekarz będzie okresowo (np. raz w roku) oceniać stan wątroby przez co najmniej 5 lat po podaniu Hemgenix i przeprowadzi następujące badania:

• Roczne USG wątroby oraz

• Roczne badanie krwi w celu sprawdzenia wzrostu tzw. alfafetoproteiny.

• Po leczeniu Hemgenix przewidziane jest włączenie do badania długoterminowego mającego na celu zbadanie bezpieczeństwa leczenia (15 lat), jego skuteczności oraz możliwych działań niepożądanych związanych z leczeniem. W przypadku rozpoznania nowotworu lekarz może pobrać próbkę nowotworu (biopsję), aby sprawdzić, czy Hemgenix został wstawiony do DNA komórkowego.

Dzieci i młodzież

Hemgenix nie był badany u dzieci i młodzieży poniżej 18. roku życia.

Inne leki i Hemgenix

Powiadom lekarza lub pielęgniarkę, jeśli przyjmuje się, niedawno przyjmowano lub może być konieczne przyjmowanie jakichkolwiek innych leków.

Jeśli przyjmuje się leki, które znane są z uszkadzania wątroby (leki hepatotoksyczne), lekarz może zadecydować o odstawieniu tej terapii przed podaniem Hemgenix.

Ciąża, laktacja i płodność

Nie ma danych dotyczących stosowania Hemgenix u kobiet z hemofilią B.

Jeśli jest się w ciąży, karmi piersią, sądzi się, że może się być w ciąży lub planuje się zajść w ciążę, należy skonsultować się z lekarzem przed zastosowaniem Hemgenix.

• Leczenie Hemgenix nie jest zalecane u kobiet, które mogą zajść w ciążę.

Nie wiadomo jeszcze, czy Hemgenix można bezpiecznie stosować u tych pacjentek, ponieważ nieznane są skutki na ciążę i płód.

• Hemgenix nie powinien być stosowany w czasie ciąży. Nie wiadomo, czy ten lek może mieć szkodliwe skutki na płód, gdy jest podawany w czasie ciąży.

• Hemgenix nie powinien być stosowany w czasie laktacji. Nie wiadomo, czy ten lek wydostaje się do mleka matki. Nie można wykluczyć ryzyka dla noworodków/karmiących.

Stosowanie środków antykoncepcyjnych w celu zapobiegania zajściu w ciążę partnerki przez określony czas

Po leczeniu mężczyzny Hemgenix pacjent i jego partnerka powinni unikać zajścia w ciążę przez 12 miesięcy. Należy stosować skuteczne środki antykoncepcyjne (np. podwójną barierę, taką jak prezerwatywa i przepona). Ma to na celu uniknięcie teoretycznego ryzyka przekazania genu czynnika IX z leczenia Hemgenix ojca dziecku, co może mieć nieznane konsekwencje. Z tego samego powodu mężczyźni nie powinni oddawać nasienia. Skonsultuj się z lekarzem, które środki antykoncepcyjne są odpowiednie.

Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn

Wpływ Hemgenix na zdolność kierowania pojazdami i obsługi maszyn jest niewielki. Krótko po wlewie Hemgenix wystąpiły zawroty głowy, zmęczenie i tymczasowe bóle głowy. Jeśli tak się stanie, należy zachować ostrożność, aż będzie pewność, że Hemgenix nie wpływa negatywnie na zdolność kierowania pojazdami lub obsługi maszyn. Porozmawiaj z lekarzem na ten temat.

Hemgenix zawiera sód i potas

• Lek zawiera 35,2 mg sodu (główny składnik soli kuchennej) w każdej fiolce. Odpowiada to 1,8% maksymalnej zalecanej dziennej dawki dla dorosłego.

• Ten lek zawiera mniej niż 39 mg (1 mmol) potasu w fiolce; uznaje się go zatem za zasadniczo „bezpotaowy”.

3. Jak stosować Hemgenix

Hemgenix będzie podawany w warunkach szpitalnych pod nadzorem lekarza doświadczonego i wyspecjalizowanego w leczeniu hemofilii B.

Hemgenix podaje się jednorazowo w postaci pojedynczej, powolnej infuzji (kroplówki) do żyły. Infuzja zwykle trwa od 1 do 2 godzin.

Dawkę odpowiednią dla Ciebie ustali lekarz, na podstawie Twojej masy ciała.

Przerwanie leczenia czynnikiem IX egzogennym

• Poprawa kontroli krwawień po podaniu Hemgenix może być widoczna dopiero po kilku tygodniach i możliwe, że przez pierwsze tygodnie po infuzji Hemgenix konieczne będzie kontynuowanie leczenia zastępczego czynnikiem IX egzogennym.

• Lekarz będzie okresowo monitorował poziom aktywności czynnika IX we krwi, tj. raz w tygodniu przez co najmniej pierwsze 3 miesiące, a następnie w regularnych odstępach czasu. Na tej podstawie zdecyduje, czy i kiedy należy rozpocząć, zmniejszyć lub przerwać leczenie czynnikiem IX egzogennym (zobacz sekcję 2).

Jeśli masz jakiekolwiek wątpliwości dotyczące stosowania tego leku, zwróć się do swojego lekarza.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie każda osoba je odczuwa.

W badaniach klinicznych z udziałem Hemgenix zaobserwowano następujące działania niepożądane.

Bardzo często (mogą dotyczyć więcej niż 1 na 10 pacjentów)

• Ból głowy
• Podwyższenie poziomu enzymów wątrobowych we krwi (zwiększony poziom alaniny aminotransferazy)
• Podwyższenie poziomu enzymów wątrobowych we krwi (zwiększony poziom asparaginianu aminotransferazy)
• Zespół grypopodobny
• Podwyższenie poziomu białka C-reaktywnego, markera stanu zapalnego
• Reakcja związana z przetaczaniem (reakcje alergiczne [nadwrażliwość], reakcja w miejscu przetaczania, zawroty głowy, swędzenie oczu [świąd], zaczerwienienie skóry [rumień], ból w górnej części brzucha [brzuszny], wysypka z swędzeniem [pokrzywka], dolegliwości w klatce piersiowej i gorączka)

Często (mogą dotyczyć do 1 na 10 pacjentów)

• Zawroty głowy
• Odczucie niedoboru (nudności)
• Zmęczenie (astenia)
• Ogólne uczucie niedoboru samopoczucia
• Podwyższenie poziomu bilirubiny we krwi, żółtawej substancji powstającej podczas rozpadu czerwonych krwinek
• Podwyższenie stężenia kinazy fosfokreatynowej we krwi, enzymu (białka) występującego głównie w sercu, mózgu i mięśniu szkieletowym

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią u Państwa jakiekolwiek działania niepożądane, skontaktujcie się z lekarzem lub pielęgniarką, również w przypadku działań niepożądanych, które nie są wymienione w tej ulotce. Można je również zgłaszać bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w Załączniku V. Poprzez zgłaszanie działań niepożądanych pomagają Państwo w dostarczeniu dodatkowych informacji dotyczących bezpieczeństwa tego leku.

5. Środki ostrożności dotyczące przechowywania Hemgenix

Informacja ta przeznaczona jest wyłącznie dla lekarzy.

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci i poza ich zasięgiem.

Nie należy stosować tego leku po upływie daty ważności wskazanej na etykiecie fiolki i na opakowaniu po oznaczeniu EXP.

Przechowywać w lodówce (w temperaturze od 2 °C do 8 °C). Nie zamrażać.

Fiolki należy przechowywać w opakowaniu pierwotnym, aby chronić je przed światłem.

Rozcieńczyć przed użyciem.

Po rozcieńczeniu roztworem do wstrzykiwań o stężeniu 9 mg/ml (0,9%) chlorku sodu, Hemgenix może być przechowywany w temperaturze od 15 °C do 25 °C w worku do infuzji, chroniony przed światłem, przez maksymalnie 24 godziny od przygotowania dawki.

Nie należy stosować tego leku, jeśli zaobserwuje się obecność cząsteczek, zmętnienie lub zmianę barwy roztworu.

6. Zawartość opakowania i informacja dodatkowa

Skład Hemgenix

• Substancją czynną jest etranacogen dezaparvovek. Każdy ml etranacogenu dezaparvoveku zawiera 1 x 10¹³ kopii genu (cg)/ml.

• Pozostałe składniki (substancje pomocnicze) to sacharoza, polisorbat 20, chlorek potasu, dwusiarczan potasu diwodorofosforanu, chlorek sodu, wodorofosforan sodu, kwas solny (do regulacji pH) oraz woda do wstrzykiwań (zobacz również punkt 2 „Hemgenix zawiera sód i potas”).

Lek ten zawiera organizmy zmodyfikowane genetycznie.

Wygląd Hemgenix i zawartość opakowania

Hemgenix to stężony roztwór do wlewu (stężony roztwór jałowy).

Hemgenix jest przejrzystym, bezbarwnym roztworem.

Hemgenix jest dostarczany w fiolkach zawierających 10 ml etranacogenu dezaparvoveku.

Całkowita liczba fiol w opakowaniu odpowiada dawce potrzebnej dla każdego pacjenta, w zależności od masy ciała, i jest podana na opakowaniu.

Właściciel zezwolenia na dopuszczenie do obrotu i podmiot odpowiedzialny za produkcję

CSL Behring GmbH

Emil-von-Behring-Strasse 76

D-35041 Marburg

Niemcy

Więcej informacji na temat tego leku można uzyskać, kontaktując się z lokalnym przedstawicielem właściciela zezwolenia na dopuszczenie do obrotu:

Data ostatniej aktualizacji tego ulotki:

Ten lek został zatwierdzony w trybie „zatwierdzenia warunkowego”. Tryb ten oznacza, że oczekuje się uzyskania dodatkowych informacji na temat tego leku.

Europejska Agencja Leków będzie przeglądać nowe informacje dotyczące tego leku co najmniej raz w roku, a ulotka będzie aktualizowana w miarę potrzeby.

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje na temat tego leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu oraz na stronie internetowej Hiszpańskiej Agencji Leków i Produktów Zdrowia (AEMPS) (http://www.aemps.gob.es/).

Na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków można znaleźć tę ulotkę w językach wszystkich państw członkowskich Unii Europejskiej / Europejskiego Obszaru Gospodarczego.

---

Te informacje przeznaczone są wyłącznie dla personelu medycznego:

Ważne: zapoznaj się z pełnym opisem produktu przed zastosowaniem.

Środki ostrożności, które należy zachować przed przygotowaniem lub podaniem leku

Ten lek zawiera organizmy modyfikowane genetycznie (OMG).

Podczas przygotowywania i podawania etranacogenu dezaparvovecu należy używać środków ochrony indywidualnej, takich jak rękawice, okulary ochronne, odzież ochronna i maski.

Przygotowanie etranacogenu dezaparvovecu przed podaniem

1. Podczas przygotowywania i podawania etranacogenu dezaparvovecu należy stosować techniki bezpyłowe.
2. Nie należy narażać etranacogenu dezaparvovecu na działanie promieniowania ultrafioletowego z lampy dezynfekcyjnej.
3. Wielodawkowe fiolki etranacogenu dezaparvovecu należy używać tylko jednokrotnie (fiolki jednorazowego użytku).
4. Sprawdź wymaganą dawkę etranacogenu dezaparvovecu na podstawie masy ciała pacjenta. Całkowita liczba fiol w opakowaniu odpowiada wymaganej dawce dla każdego pacjenta w zależności od masy ciała.

Przykład obliczeń dla pacjenta o masie ciała 72 kg:

*Objętość całkowita dawki etranakogenu dezaparvovecu podawanej pacjentowi, która ma zostać rozcieńczona, może być mniejsza niż całkowita objętość fiol potrzebnych do przygotowania.

Masa ciała pacjenta używana do obliczenia dawki powinna być zaokrąglona do najbliższego kilograma.

Przykład:

Dla pacjenta ważącego od 72,1 kg do 72,4 kg należy użyć 72 kg.

Dla pacjenta ważącego od 72,5 kg do 72,9 kg należy użyć 73 kg.

1. Etranakogenu dezaparvovecu należy rozcieńczyć roztworem do wstrzykiwań 9 mg/ml (0,9%) chlorku sodu przed podaniem.

• Przed rozcieńczeniem należy dokładnie obejrzeć każdą fiolkę etranakogenu dezaparvovecu.
  • Jeśli zauważalne są cząstki, mętność lub zmiana zabarwienia, nie należy używać fiolki lub fiolki.
• Delikatnie wymieszaj zawartość fiolki, obracając ją 3 razy (przez około 10 sekund), aby uzyskać jednolitą zawiesinę etranakogenu dezaparvovecu.
  • Aby uniknąć powstawania piany, nie wstrząsaj fiolkami etranakogenu dezaparvovecu.
• Odbierz obliczoną objętość dawki Hemgenix (w ml) z worka do infuzji o pojemności 500 ml zawierającego roztwór do wstrzykiwań 9 mg/ml (0,9%) chlorku sodu.

Objętość do odbioru będzie zależeć od masy ciała pacjenta.

• Dla pacjentów o masie ciała < 120 kg odbierz objętość roztworu do wstrzykiwań 9 mg/ml (0,9%) chlorku sodu odpowiadającą całkowitej dawce Hemgenix (w ml) z jednego worka do infuzji o pojemności 500 ml.

• Dla pacjentów o masie ciała ≥ 120 kg odbierz objętość roztworu do wstrzykiwań 9 mg/ml (0,9%) chlorku sodu odpowiadającą całkowitej dawce Hemgenix (w ml) z dwóch worków do infuzji o pojemności 500 ml, odbierając połowę objętości z każdego z dwóch worków do infuzji o pojemności 500 ml.

• Odbierz etranakogenu dezaparvovecu z każdej fiolki za pomocą igły 20 G i strzykawki.

• Następnie dodaj wymaganą dawkę Hemgenix do worka (worków) do infuzji, tak aby całkowita objętość każdego worka do infuzji wynosiła 500 ml.

1. Dodaj dawkę Hemgenix bezpośrednio do roztworu do wstrzykiwań 9 mg/ml (0,9%) chlorku sodu. Nie dodawaj dawki Hemgenix do powietrza w worku do infuzji podczas rozcieńczania.
2. Delikatnie obróć worek (worki) do infuzji co najmniej 3 razy (przez 10 sekund), aby wymieszać roztwór i zapewnić jednolite rozprowadzenie rozcieńczonego produktu.
3. Aby uniknąć powstawania piany:

• Nie wstrząsaj przygotowanego worka (worków) do infuzji.
• Nie używaj igieł filtracyjnych podczas przygotowywania etranakogenu dezaparvovecu.

1. Aby zmniejszyć ryzyko wycieku i/lub powstawania aerozoli, worek (worki) do infuzji należy podłączyć do wstępnie napełnionego wlewu z roztworem do wstrzykiwań 9 mg/ml (0,9%) chlorku sodu.
2. Wstępnie napełniony wlew z roztworem 9 mg/ml (0,9%) chlorku sodu sterylnego należy podłączyć do głównej linii wlewu dożylnego, również napełnionej sterylnym roztworem do wstrzykiwań 9 mg/ml (0,9%) chlorku sodu, przed użyciem.
3. Używaj wyłącznie roztworu do wstrzykiwań 9 mg/ml (0,9%) chlorku sodu, ponieważ stabilność etranakogenu dezaparvovecu nie została określona z użyciem innych roztworów i rozcieńczali.
4. Nie przeprowadzaj infuzji rozcieńczonego roztworu etranakogenu dezaparvovecu w tej samej linii dożyłnej, co inne produkty.
5. Nie używaj centralnej linii ani portu.

Podanie

1. Rozcieńczony roztwór etranakogenu dezaparvovecu należy wizualnie sprawdzić przed podaniem. Rozcieńczony roztwór etranakogenu dezaparvovecu powinien być przezroczysty i bezbarwny. Jeśli w worku do infuzji zauważalne są cząstki, mętność lub zmiana zabarwienia, nie należy używać etranakogenu dezaparvovecu.
2. Po rozcieńczeniu produkt należy użyć jak najszybciej. Nie należy przekraczać czasu przechowywania rozcieńczonego produktu określonego w punkcie 6.3 ulotki.
3. Użyj wbudowanego (w linii) filtra 0,2 µm wykonanego z polietersulfonu (PES).
4. Rozcieńczony roztwór etranakogenu dezaparvovecu należy podawać do żyły obwodowej za pomocą niezależnej linii wlewu dożylnego przez cewnik żylny obwodowy.
5. Rozcieńczony roztwór etranakogenu dezaparvovecu należy przeprowadzać zgodnie ściśle z szybkością (szybkościami) przepływu podaną w punkcie 4.2 ulotki. Podanie powinno być zakończone w ciągu ≤ 24 godzin od przygotowania dawki (patrz punkt 4.2 ulotki).
6. Po przeprowadzeniu całej zawartości worka (worków) do infuzji należy przepłukać linię wlewu z tą samą szybkością przepływu sterylnym roztworem do wstrzykiwań 9 mg/ml (0,9%) chlorku sodu, aby zapewnić podanie całej dawki etranakogenu dezaparvovecu.

Środki zaradcze w przypadku przypadkowego narażenia

W przypadku przypadkowego narażenia należy postępować zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi odpadów farmaceutycznych.

• W przypadku przypadkowego narażenia oczu natychmiast przepłucz je wodą przez co najmniej 15 minut. Nie używaj roztworu alkoholowego.
• W przypadku przypadkowego ukłucia igłą należy doprowadzić do wypłynięcia krwi z rany i dokładnie przemyć miejsce ukłucia wodą i mydłem.
• W przypadku przypadkowego narażenia skóry należy dokładnie przemyć dotknięty obszar wodą i mydłem przez co najmniej 15 minut. Nie używaj roztworu alkoholowego.
• W przypadku przypadkowego wdychania należy przenieść osobę na powietrze wolne od zanieczyszczeń.
• W przypadku przypadkowego połknięcia należy dokładnie przepłukać jamę ustną wodą.
• We wszystkich przypadkach należy następnie skonsultować się z lekarzem.

Powierzchnie robocze i materiały, które mogły mieć kontakt z etranakogenum dezaparvovecu, należy zdezynfekować odpowiednim środkiem dezynfekcyjnym o działaniu wirusowiracidalnym (np. środek dezynfekcyjny uwalniający chlor jako hipochloran zawierający 0,1% [1000 ppm] dostępnego chloru) po użyciu.

Środki ostrożności dotyczące usuwania leku

Nie używany lek oraz zużyte materiały, które mogły mieć kontakt z Hemgenix (odpady stałe i ciekłe), należy usuwać zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi odpadów farmaceutycznych. Jednakże ryzyko wystąpienia niepożądanych skutków dla zdrowia człowieka w wyniku przypadkowego narażenia na Hemgenix oraz ryzyko dla środowiska naturalnego uznaje się za pomijalne. Opiekunowie powinni otrzymać wskazówki dotyczące właściwego postępowania z odpadami powstałymi w wyniku stosowania zanieczyszczonych komponentów medycznych podczas leczenia Hemgenix.

Powierzchnie robocze i materiały, które mogły mieć kontakt z etranakogenum dezaparvovecu, należy zdezynfekować odpowiednim środkiem dezynfekcyjnym o działaniu wirusowiracidalnym (np. środek dezynfekcyjny uwalniający chlor jako hipochloran zawierający 0,1% [1000 ppm] dostępnego chloru) po użyciu i, jeśli to możliwe, zesterylować w autoklawie.