Hemgenix 1x10E13 copie del genoma/ml concentrato per soluzione per infusione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Introduzione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Hemgenix 1 x 1013 copie del genoma/ml concentrato per soluzione per infusione

etranacogen dezaparvovec

Questo medicinale è sottoposto a monitoraggio addizionale, il che permetterà di velocizzare l'individuazione di nuove informazioni sulla sua sicurezza. Lei può contribuire segnalando eventuali effetti indesiderati. Nell'ultima parte della sezione 4 è riportata l'informazione su come segnalare tali effetti indesiderati.

Legga attentamente questo foglio illustrativo prima di iniziare a usare questo medicinale, perché contiene informazioni importanti per lei.

• Conservi questo foglio illustrativo: potrebbe essere necessario rileggerlo.
• Se ha ulteriori domande, consulti il medico o l'infermiere.
• Se manifesta effetti indesiderati, consulti il medico o l'infermiere, anche nel caso di possibili effetti indesiderati non elencati nel presente foglio illustrativo. Vedere sezione 4.
• Il medico le fornirà una scheda informativa per il paziente. La legga attentamente e segua le istruzioni in essa contenute.

Contenuto del foglio illustrativo

1. Che cos'è Hemgenix e a cosa serve
2. Cosa deve sapere prima di usare Hemgenix
3. Come usare Hemgenix
4. Possibili effetti indesiderati
5. Come conservare Hemgenix
6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. Che cos'è Hemgenix e a cosa serve

Che cos'è Hemgenix e a cosa serve

Hemgenix è un prodotto di terapia genica che contiene il principio attivo etranacogen dezaparvovec. Un prodotto di terapia genica agisce introducendo un gene nell'organismo per correggere un difetto genetico.

Hemgenix è indicato per il trattamento dell'emofilia B grave e moderatamente grave (carenza congenita del fattore IX) negli adulti che non abbiano attualmente, o non abbiano mai avuto, inibitori (anticorpi neutralizzanti) nei confronti della proteina del fattore IX.

Le persone affette da emofilia B nascono con una versione alterata di un gene necessario per produrre il fattore IX, una proteina essenziale affinché il sangue coaguli e arresti eventuali emorragie. I soggetti con emofilia B presentano livelli insufficienti di fattore IX e sono pertanto soggetti a episodi emorragici interni o esterni.

Come funziona Hemgenix

Il principio attivo di Hemgenix si basa su un virus che non causa malattie nell'uomo. Questo virus è stato modificato in modo da non diffondersi nell'organismo, ma da poter comunque trasportare una copia del gene del fattore IX nelle cellule epatiche. Ciò consente al fegato di produrre la proteina del fattore IX e di aumentare i livelli di fattore IX nel sangue. Questo permette al sangue di coagulare in modo più normale, prevenendo o riducendo gli episodi emorragici.

2. Cosa deve sapere prima di iniziare a usare Hemgenix

Non deve ricevere Hemgenix

• Se è allergico a etranacogen dezaparvovec o a uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati nella sezione 6).

• Se ha un’infezione attiva, sia essa un’infezione acuta (di breve durata) o un’infezione cronica (di lunga durazione), che non può essere controllata con farmaci.

• Se il suo fegato non funziona correttamente a causa di una fibrosi epatica avanzata (cicatrizzazione e ispessimento del tessuto) o di una cirrosi (cicatrizzazione causata da un danno epatico prolungato).

Se una delle situazioni sopra indicate si applica al suo caso, o se ha dubbi riguardo a una di queste situazioni, consulti il medico prima di ricevere Hemgenix.

Avvertenze e precauzioni

Prima di ricevere il trattamento con Hemgenix

Il medico le effettuerà diversi esami prima di somministrarle il trattamento con Hemgenix.

Analisi del sangue per la ricerca di anticorpi

Prima di ricevere il trattamento con Hemgenix, il medico le effettuerà analisi del sangue per verificare la presenza di determinati anticorpi (proteine), tra cui:

• Analisi del sangue per verificare la presenza nel sangue di anticorpi diretti contro la proteina del fattore IX umano (inibitori del fattore IX).

Se il risultato di questi test è positivo, verrà effettuato un ulteriore esame dopo circa 2 settimane. Se entrambi i test risultano positivi, non verrà avviata la somministrazione di Hemgenix.

• Potrebbe inoltre essere effettuato un esame del sangue per verificare la quantità di anticorpi nel sangue diretti contro il tipo di virus utilizzato per produrre Hemgenix.

Salute epatica

Nel decidere se questo medicinale è adatto a lei, il medico verificherà la sua salute epatica prima di iniziare il trattamento con Hemgenix e procederà come segue:

• Analisi del sangue per verificare il livello di enzimi epatici nel sangue.
• Analisi del sangue per rilevare infezioni epatiche attive (epatite B e C).
• Ecografia epatica.
• Test di elastografia per verificare la presenza di cicatrici o ispessimento del fegato.

Durante o poco dopo la perfusione di Hemgenix

Il medico la monitorizzerà durante o poco dopo la perfusione di Hemgenix.

Reazioni correlate alla perfusione

Durante o poco dopo la somministrazione della perfusione (gocciolamento endovenoso) di Hemgenix, potrebbero manifestarsi effetti indesiderati correlati alla perfusione. Il medico la sorveglierà durante la perfusione di Hemgenix e per almeno 3 ore dopo la somministrazione.

• I sintomi di questi effetti indesiderati sono elencati nella sezione 4 "Possibili effetti indesiderati". Informi immediatamente il medico o l’infermiere se dovesse manifestare questi o altri sintomi durante o poco dopo la perfusione.

• In base ai suoi sintomi, la velocità della perfusione potrebbe essere ridotta o interrotta. Se la perfusione viene interrotta, potrà essere ripresa a un ritmo più lento una volta risolta la reazione alla perfusione. Il medico potrà inoltre valutare se deve assumere corticosteroidi (ad es., prednisolone o prednisone) per aiutare a controllare la reazione alla perfusione.

Dopo il trattamento con Hemgenix

Dopo il trattamento con Hemgenix, il medico continuerà a monitorare il suo stato di salute. È importante che discuta con il medico la pianificazione di questi esami del sangue, in modo che possano essere effettuati secondo necessità.

Enzimi epatici

Hemgenix provocherà una risposta nel suo sistema immunitario che potrebbe causare un aumento nel sangue di certi enzimi epatici, chiamati transaminasi (transaminiti). Il medico controllerà periodicamente i livelli di questi enzimi epatici per assicurarsi che il medicinale stia funzionando correttamente:

• Durante i primi 3 mesi, almeno, dopo la somministrazione di Hemgenix, le verranno effettuati esami del sangue settimanali per monitorare i livelli di enzimi epatici.

• Se dovesse manifestare un aumento degli enzimi epatici, potrebbero essere necessari esami del sangue più frequenti per controllare i livelli di enzimi epatici, fino al loro ritorno alla normalità. Potrebbe inoltre essere necessario assumere un altro medicinale (corticosteroidi) per gestire questi effetti indesiderati.

• Il medico potrebbe effettuare ulteriori esami per escludere altre cause dell’aumento degli enzimi epatici, se necessario, dopo aver consultato un medico specialista in malattie epatiche.

• Il medico ripeterà gli esami degli enzimi epatici ogni tre mesi, dal mese 4 fino a un anno dopo la somministrazione di Hemgenix, per continuare a monitorare la salute epatica. Nel secondo anno dopo la ricezione di Hemgenix, il medico controllerà i livelli di enzimi epatici semestralmente. Dopo il secondo anno, il medico controllerà i livelli di enzimi epatici una volta all’anno, per almeno 5 anni dopo la somministrazione di Hemgenix.

Livelli di fattore IX

Il medico controllerà periodicamente i suoi livelli di fattore IX per determinare se il trattamento con Hemgenix ha avuto successo.

• Almeno nei primi 3 mesi dopo la somministrazione di Hemgenix, le verranno effettuati esami del sangue settimanali per controllare i livelli di fattore IX.

• Il medico ripeterà questi esami ogni tre mesi, dal mese 4 fino a un anno dopo la somministrazione di Hemgenix, per continuare a monitorare il livello di fattore IX. Nel secondo anno dopo la ricezione di Hemgenix, il medico controllerà i livelli di fattore IX semestralmente. Successivamente, il medico li controllerà una volta all’anno, per almeno 5 anni dopo la somministrazione di Hemgenix.

• Se dovesse manifestare un aumento degli enzimi epatici o dovesse assumere un altro medicinale (ad es., corticosteroidi), le verranno effettuati esami del sangue più frequenti per controllare i livelli di fattore IX, fino al ritorno alla normalità degli enzimi epatici o fino all’interruzione del farmaco aggiuntivo.

Uso di altri trattamenti per l’emofilia

Dopo l’uso di Hemgenix, parli con il medico per stabilire se deve sospendere altri trattamenti per l’emofilia, quando farlo e per elaborare un piano terapeutico che indichi cosa fare in caso di intervento chirurgico, trauma, emorragie o qualsiasi procedura che possa aumentare il rischio di emorragia. È molto importante continuare con i controlli e le visite mediche per determinare se è necessario ricevere altri trattamenti per l’emofilia.

Coagulazione anomala del sangue (eventi tromboembolici)

Dopo il trattamento con Hemgenix, il livello della proteina del fattore IX potrebbe aumentare. In alcuni pazienti, potrebbe aumentare fino a livelli superiori al normale per un certo periodo di tempo.

• Livelli di fattore IX insolitamente elevati possono causare una coagulazione anomala del sangue, aumentando il rischio di formazione di coaguli, come nel polmone (tromboembolia polmonare) o in un vaso sanguigno della gamba (trombosi venosa o arteriosa). Questo rischio teorico è basso a causa della sua carenza congenita nella cascata della coagulazione, rispetto ai soggetti sani.

• Il rischio di coagulazione anomala del sangue aumenta se ha già problemi cardiovascolari (ad es., storia di malattia cardiaca (malattia cardiovascolare), ispessimento e indurimento delle arterie (aterosclerosi), pressione sanguigna alta (ipertensione) o se è diabetico o ha più di 50 anni.

• Il medico analizzerà periodicamente il suo sangue per rilevare eventuali anomalie nei livelli di fattore IX, in particolare se continua a ricevere la profilassi abituale con fattore IX (trattamento sostitutivo del fattore IX) dopo la somministrazione di Hemgenix (vedere anche sezione 3 "Come usare Hemgenix").

• Informi immediatamente il medico se manifesta segni di coagulazione anomala, come dolore improvviso al petto, mancanza di respiro, debolezza muscolare improvvisa, perdita di sensibilità e/o equilibrio, riduzione dello stato di vigilanza, difficoltà a parlare o gonfiore di una o entrambe le gambe.

Evitare donazioni di sangue e donazioni per trapianti

Il principio attivo di Hemgenix può essere temporaneamente escreto attraverso il sangue, il liquido seminale, il latte materno o i rifiuti corporei, un processo chiamato escrezione (vedere anche sezione 2 "Gravidanza, allattamento e fertilità").

Per garantire che altre persone senza emofilia B non siano esposte al DNA di Hemgenix attraverso il processo di escrezione che avviene nel suo corpo e/o nel liquido seminale, non potrà donare sangue, sperma, organi, tessuti o cellule per trapianti dopo essere stato trattato con Hemgenix.

Pazienti immunodepressi o pazienti con HIV o altre infezioni

Se ha problemi al sistema immunitario (è immunodepresso), sta seguendo o deve seguire un trattamento che deprime il sistema immunitario, o ha un’infezione da HIV o un’altra infezione nuova o recente, il medico deciderà quando potrà ricevere Hemgenix.

Anticorpi neutralizzanti contro le proteine del fattore IX (inibitori del fattore IX)

Gli anticorpi neutralizzanti contro le proteine del fattore IX potrebbero impedire a Hemgenix di funzionare correttamente. Il medico potrebbe analizzare il suo sangue per verificare la presenza di questi anticorpi, se le emorragie non si controllano o ricompaiono dopo la somministrazione di Hemgenix (vedere anche sezione 3 "Come usare Hemgenix").

Ricevere nuovamente la terapia genica in futuro

Dopo aver ricevuto Hemgenix, il suo sistema immunitario produrrà anticorpi contro l’involucro del vettore AAV. Non è ancora noto se il trattamento con Hemgenix possa essere ripetuto, né in quali condizioni. Non è inoltre noto se in seguito possa essere utilizzata un’altra terapia genica, né in quali condizioni.

Rischio di neoplasia maligna potenzialmente associata a Hemgenix

• Hemgenix si inserirà nelle cellule epatiche e potrebbe integrarsi nel DNA delle cellule epatiche o in quello di altre cellule del corpo. Di conseguenza, Hemgenix potrebbe contribuire ad aumentare il rischio di cancro, come il carcinoma epatocellulare. Sebbene finora non ci siano evidenze di ciò negli studi clinici, ciò rimane possibile a causa della natura del medicinale. Deve quindi discuterne con il medico.

• Se è un paziente con fattori di rischio preesistenti per carcinoma epatocellulare (ad es., ha fibrosi epatica [cicatrizzazione e ispessimento del fegato], epatite B, epatite C o fegato grasso [malattia epatica grassa non alcolica (EHNA)], o beve alcol in eccesso), il medico valuterà periodicamente (ad es., una volta all’anno) la sua salute epatica a lungo termine per almeno 5 anni dopo la somministrazione di Hemgenix e effettuerà i seguenti esami:

• Ecografia epatica annuale e

• Analisi del sangue annuale per verificare l’aumento della cosiddetta alfafetoproteina.

• Dopo il trattamento con Hemgenix, è previsto che venga incluso in uno studio di follow-up per contribuire allo studio della sicurezza a lungo termine del trattamento (15 anni), della sua efficacia e di eventuali effetti indesiderati correlati al trattamento. In caso di cancro, il medico potrebbe prelevare un campione del tumore (biopsia) per verificare se Hemgenix si è integrato nel DNA cellulare.

Bambini e adolescenti

Hemgenix non è stato studiato in bambini o adolescenti di età inferiore ai 18 anni.

Altri medicinali e Hemgenix

Informi il medico o l’infermiere se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe dover assumere altri medicinali.

Se sta assumendo farmaci noti per danneggiare il fegato (medicinali epatotossici), il medico potrebbe decidere che debba sospendere questa terapia per poter ricevere Hemgenix.

Gravidanza, allattamento e fertilità

Non ci sono dati sull’uso di Hemgenix in donne con emofilia B.

Se è in stato di gravidanza, in allattamento, pensa di essere incinta o intende rimanere incinta, consulti il medico prima di usare Hemgenix.

• Il trattamento con Hemgenix non è raccomandato in donne in grado di rimanere incinte.

Non è ancora noto se Hemgenix possa essere utilizzato in sicurezza in queste pazienti, poiché gli effetti sulla gravidanza e sul feto sono sconosciuti.

• Hemgenix non deve essere utilizzato durante la gravidanza. Non è noto se questo medicinale possa avere effetti dannosi sul feto quando somministrato durante la gravidanza.

• Hemgenix non deve essere utilizzato durante l’allattamento. Non è noto se questo medicinale venga escreto nel latte materno. Non può essere escluso il rischio per neonati/lattanti.

Uso di metodi contraccettivi per evitare la gravidanza della partner per un certo periodo di tempo

Dopo che un paziente maschio è stato trattato con Hemgenix, il paziente e la sua partner femminile devono evitare una gravidanza per 12 mesi. Deve utilizzare metodi contraccettivi efficaci (ad es., contraccezione a doppia barriera come preservativo e diaframma). Questo per evitare il rischio teorico che il gene del fattore IX del trattamento con Hemgenix del padre venga trasmesso al figlio con conseguenze sconosciute. Per lo stesso motivo, i pazienti maschi non devono donare sperma. Consulti il medico per stabilire quali metodi contraccettivi sono appropriati.

Guida di veicoli e uso di macchinari

L’impatto di Hemgenix sulla capacità di guidare e usare macchinari è minimo. Sono stati riportati capogiri, affaticamento e cefalee temporanee poco dopo la perfusione di Hemgenix. Se questo è il suo caso, deve procedere con cautela finché non sarà certo che Hemgenix non influisca negativamente sulla sua capacità di guidare o usare macchinari. Ne parli con il medico.

Hemgenix contiene sodio e potassio

• Il medicinale contiene 35,2 mg di sodio (componente principale del sale da cucina) per ogni flaconcino. Ciò corrisponde all’1,8% dell’assunzione giornaliera massima raccomandata per un adulto.

• Questo medicinale contiene meno di 39 mg (1 mmol) di potassio per flaconcino; pertanto è considerato essenzialmente “privo di potassio”.

3. Come usare Hemgenix

Le verrà somministrato Hemgenix in un ambiente ospedaliero sotto la supervisione di un medico esperto e addestrato nel trattamento della sua malattia, l'emofilia B.

Le verrà somministrato Hemgenix una sola volta mediante una singola infusione endovenosa lenta. L'infusione di solito dura tra 1 e 2 ore.

Il medico stabilirà la dose corretta per lei in base al suo peso corporeo.

Interruzione del trattamento con il fattore IX esogeno

• Potrebbero essere necessarie diverse settimane prima che si osservi un miglioramento nel controllo delle emorragie dopo l'infusione di Hemgenix, e potrebbe essere necessario continuare il trattamento sostitutivo con fattore IX esogeno durante le prime settimane successive all'infusione di Hemgenix.

• Il medico controllerà periodicamente i livelli di attività del fattore IX nel suo sangue, ovvero una volta alla settimana per almeno i primi 3 mesi e a intervalli regolari successivamente, e deciderà se deve ricevere, ridurre o interrompere il trattamento con fattore IX esogeno e quando (vedere sezione 2).

Se ha altre domande sull'uso di questo medicinale, chieda al suo medico.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicamento può causare effetti indesiderati, anche se non tutte le persone li manifestano.

Sono stati osservati i seguenti effetti indesiderati negli studi clinici con Hemgenix.

Molto comuni (possono interessare più di 1 persona su 10)

• Cefalea
• Aumento dei livelli di enzimi epatici nel sangue (aumento dell’alanina aminotransferasi)
• Aumento dei livelli di enzimi epatici nel sangue (aumento dell’aspartato aminotransferasi)
• Sindrome pseudoinfluenzale
• Aumento dei livelli di proteina C reattiva, un marcatore di infiammazione
• Reazione correlata alla perfusione (reazioni allergiche [ipersensibilità], reazione nel sito di perfusione, capogiri, prurito oculare [prurito], arrossamento della pelle [rubor], dolore nella parte superiore dell’addome [addominale], eruzione cutanea con prurito [orticaria], fastidio toracico e febbre)

Comuni (possono interessare fino a 1 persona su 10)

• Capogiri
• Senso di malessere (nausea)
• Stanchezza (affaticamento)
• Senso di malessere generale
• Aumento dei livelli di bilirubina nel sangue, una sostanza gialla che si forma durante la degradazione dei globuli rossi
• Aumento dei livelli ematici della creatina fosfochinasi, un enzima (proteina) presente principalmente nel cuore, nel cervello e nel muscolo scheletrico

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se dovesse manifestare qualsiasi tipo di effetto indesiderato, informi il medico o l’infermiere, anche se si tratta di possibili effetti indesiderati non riportati in questo foglio illustrativo. Può inoltre segnalarli direttamente attraverso il sistema nazionale di notifica indicato nell’Appendice V. Segnalando gli effetti indesiderati, può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicamento.

5. Conservazione di Hemgenix

Questa informazione è destinata esclusivamente ai medici.

Tenere questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza indicata sull'etichetta della fiala e sulla confezione dopo EXP.

Conservare in frigorifero (tra 2 °C e 8 °C). Non congelare.

Tenere le fiale nell'imballaggio originale per proteggerle dalla luce.

Diluire prima dell'uso.

Una volta diluito con soluzione iniettabile di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9 %), Hemgenix può essere conservato a una temperatura compresa tra 15 °C e 25 °C, nella sacca per infusione, protetto dalla luce, per un massimo di 24 ore dopo la preparazione della dose.

Non usi questo medicinale se osserva particelle, torbidità o decolorazione.

6. Contenuto della confezione e altre informazioni

Composizione di Hemgenix

• Il principio attivo è etranacogeno dezaparvovec. Ogni ml di etranacogeno dezaparvovec contiene 1 x 10¹³ copie del gene (cg)/ml.

• Gli altri componenti (eccipienti) sono saccarosio, polisorbato 20, cloruro di potassio, diidrogenofosfato di potassio, cloruro di sodio, idrogenofosfato di sodio, acido cloridrico (per l'aggiustamento del pH) e acqua per preparazioni iniettabili (vedere anche la sezione 2 "Hemgenix contiene sodio e potassio").

Questo medicinale contiene organismi geneticamente modificati.

Aspetto di Hemgenix e contenuto della confezione

Hemgenix è un concentrato per soluzione per infusione (concentrato sterile).

Hemgenix è una soluzione trasparente e incolore.

Hemgenix è fornito in un flaconcino contenente 10 ml di etranacogeno dezaparvovec.

Il numero totale di flaconcini in una confezione corrisponde alla dose necessaria per ogni paziente, in base al peso corporeo, e viene indicato sulla confezione.

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio e responsabile della fabbricazione

CSL Behring GmbH

Emil-von-Behring-Strasse 76

D-35041 Marburgo

Germania

È possibile richiedere ulteriori informazioni su questo medicinale rivolgendosi al rappresentante locale del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio:

Belgio/Belgio/Belgio CSL Behring NV Tel: +32 15 28 89 20	Lussemburgo/Lussemburgo CSL Behring NV Tel: +32 15 28 89 20
	Ungheria CSL Behring Kft. Tel: +36 1 213 4290
Repubblica Ceca CSL Behring s.r.o. Tel: +420 702 137 233	Malta AM Mangion Ltd. Tel: +356 2397 6333
Danimarca CSL Behring AB Tel: +46 8 544 966 70	Olanda CSL Behring BV Tel: +31 85 111 96 00
Germania CSL Behring GmbH Tel: +49 6190 75 84810	Norvegia CSL Behring AB Tel: +46 8 544 966 70
Estonia CentralPharma Communications OÜ Tel: +3726015540	Austria CSL Behring GmbH Tel: +43 1 80101 1040
Grecia CSL Behring ΕΠΕ Tel: +30 210 7255 660	Polonia CSL Behring Sp. z o.o. Tel.: +48 22 213 22 65
Spagna CSL Behring S.A. Tel: +34 933 67 1870	Portogallo CSL Behring Lda Tel: +351 21 782 62 30
Francia CSL Behring SA Tel: +33 1 53 58 54 00	Romania Prisum Healthcare S.R.L. Tel: +40 21 322 01 71
Croazia Marti Farm d.o.o. Tel: +385 1 5588297	Slovenia Emmes Biopharma Global s.r.o. - succursale in Slovenia Tel: +386 41 42 0002
Irlanda CSL Behring GmbH Tel: +49 6190 75 8470	Repubblica Slovacca CSL Behring Slovakia s.r.o. Tel: +421 911 653 862
Islanda CSL Behring AB Tel: +46 8 544 966 70	Finlandia/Finlandia CSL Behring AB Tel: +46 8 544 966 70
Italia CSL Behring S.p.A. Tel: +39 02 34964 200	Svezia CSL Behring AB Tel: +46 8 544 966 70
Cipro CSL Behring ΕΠΕ Tel: +30 210 7255 660
Lettonia CentralPharma Communications SIA Tel: +371 6 7450497
Lituania CentralPharma Communications UAB Tel: +370 5 243 0444

Data dell'ultima revisione di questo foglio illustrativo:

Questo medicinale è stato autorizzato con una «approvazione condizionale». Questa modalità di approvazione implica che ci si attende di ottenere ulteriori informazioni su questo medicinale.

L'Agenzia Europea per i Medicinali esaminerà le nuove informazioni su questo medicinale almeno una volta all'anno e il presente foglio illustrativo verrà aggiornato ogniqualvolta necessario.

Altre fonti di informazione

Informazioni dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell'Agenzia Europea per i Medicinali: http://www.ema.europa.eu, e sul sito web dell'Agenzia Spagnola dei Medicinali e dei Prodotti Sanitari (AEMPS) (http://www.aemps.gob.es/).

Sul sito web dell'Agenzia Europea per i Medicinali è possibile trovare questo foglio illustrativo in tutte le lingue dell'Unione Europea/Spazio Economico Europeo.

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Questa informazione è destinata esclusivamente ai professionisti sanitari:

Importante: consultare la scheda tecnica completa prima dell'uso.

Precauzioni da adottare prima di manipolare o somministrare il medicinale

Questo medicinale contiene organismi geneticamente modificati (OGM).

Durante la preparazione e la somministrazione di etranacogen dezaparvovec devono essere utilizzati dispositivi di protezione individuale, come guanti, occhiali di sicurezza, abbigliamento protettivo e maschere.

Preparazione di etranacogen dezaparvovec prima della somministrazione

1. Utilizzare tecniche asettiche durante la preparazione e la somministrazione di etranacogen dezaparvovec.
2. Non esporre etranacogen dezaparvovec alla luce di una lampada di disinfezione a radiazione ultravioletta.
3. Utilizzare il(flaconcino/i flaconcini) di etranacogen dezaparvovec una sola volta (flaconcino/i monouso).
4. Verificare la dose necessaria di etranacogen dezaparvovec in base al peso corporeo del paziente. Il numero totale di flaconcini in ogni confezione corrisponde alla dose necessaria per ciascun paziente in base al peso corporeo.

Esempio di calcolo per un paziente di 72 kg:

Peso corporeo del paziente	Etranacogen dezaparvovec dose (ml) = peso corporeo × 2	Numero di flaconcini* necessari = dose di etranacogen dezaparvovec (ml) divisa per 10 e arrotondata al numero intero di flaconcini più vicino.
72 kg	144 ml	15

*Il volume totale della dose di etranacogène dezaparvovec del paziente da diluire può essere inferiore al volume totale dei flaconi necessari.

Il peso corporeo del paziente utilizzato per il calcolo della dose deve essere arrotondato al chilogrammo più vicino.

Esempio:

Per un paziente con peso compreso tra 72,1 kg e 72,4 kg, utilizzare 72 kg.

Per un paziente con peso compreso tra 72,5 kg e 72,9 kg, utilizzare 73 kg.

1. L’etranacogène dezaparvovec deve essere diluito con una soluzione per iniezione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9 %) prima della somministrazione.

• Prima della diluizione, ispezionare ciascun flacone di etranacogène dezaparvovec.
  • Se si osservano particelle, torbidità o decolorazione, non utilizzare il flacone o i flaconi.
• Agitare delicatamente i flaconi ruotandoli 3 volte (per circa 10 secondi) per omogeneizzare la sospensione di etranacogène dezaparvovec.
  • Per evitare la formazione di schiuma, non agitare i flaconi di etranacogène dezaparvovec.
• Prelevare il volume della dose calcolata di Hemgenix (in ml) dalla/dalle sacca/e di perfusione da 500 ml contenente una soluzione per iniezione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9 %).

Il volume da prelevare varierà in base al peso corporeo del paziente.

• Per i pazienti con peso corporeo < 120 kg, prelevare il volume di soluzione per iniezione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9 %) corrispondente alla dose totale di Hemgenix (in ml) da una sacca di perfusione da 500 ml.

• Per i pazienti con peso corporeo ≥ 120 kg, prelevare il volume di soluzione per iniezione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9 %) corrispondente alla dose totale di Hemgenix (in ml) da due sacche di perfusione da 500 ml, prelevando metà volume da ciascuna delle due sacche di perfusione da 500 ml.

• Prelevare l’etranacogène dezaparvovec da ogni flacone utilizzando un ago da 20 G e una siringa.

• Successivamente, aggiungere la dose necessaria di Hemgenix alla/delle sacca/e di perfusione in modo che il volume totale di ciascuna sacca di perfusione sia di 500 ml.

1. Aggiungere la dose di Hemgenix direttamente alla soluzione per iniezione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9 %). Non aggiungere la dose di Hemgenix verso l’aria nella sacca di perfusione durante la diluizione.
2. Ruotare con cura la/delle sacca/e di perfusione almeno 3 volte (per 10 secondi) per mescolare la soluzione e garantire una distribuzione uniforme del prodotto diluito.
3. Per evitare la formazione di schiuma:

• Non agitare la/le sacca/e di perfusione preparata/e.
• Non utilizzare aghi filtranti durante la preparazione di etranacogène dezaparvovec.

1. Per ridurre il rischio di fuoriuscita e/o formazione di aerosol, la/delle sacca/e di perfusione deve/devono essere collegata/e a un tubo di perfusione precaricato con soluzione per iniezione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9 %) sterile.
2. Il tubo di perfusione precaricato con soluzione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9 %) sterile deve essere collegato alla linea principale di perfusione endovenosa, anch’essa pre-caricata con soluzione per iniezione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9 %) sterile, prima dell’uso.
3. Utilizzare esclusivamente la soluzione per iniezione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9 %), poiché la stabilità di etranacogène dezaparvovec non è stata determinata con altre soluzioni e diluenti.
4. Non somministrare la soluzione diluita di etranacogène dezaparvovec nella stessa via endovenosa insieme ad altri prodotti.
5. Non utilizzare una linea o un porto centrale.

Somministrazione

1. La soluzione diluita di etranacogène dezaparvovec deve essere ispezionata visivamente prima della somministrazione. La soluzione diluita di etranacogène dezaparvovec deve essere trasparente e incolore. Se si osservano particelle, torbidità o decolorazione nella sacca di perfusione, non utilizzare etranacogène dezaparvovec.
2. Dopo la diluizione, utilizzare il prodotto il prima possibile. Non superare il tempo di conservazione del prodotto diluito oltre il periodo indicato nella sezione 6.3 del foglio illustrativo.
3. Utilizzare un filtro in linea (integrato) da 0,2 µm realizzato in polietersolfone (PES).
4. La soluzione diluita di etranacogène dezaparvovec deve essere somministrata in una vena periferica mediante una linea di perfusione endovenosa indipendente attraverso un catetere venoso periferico.
5. La soluzione di etranacogène dezaparvovec deve essere somministrata rispettando rigorosamente la/e velocità di somministrazione indicate nella sezione 4.2 del foglio illustrativo. La somministrazione deve essere completata entro ≤ 24 ore dalla preparazione della dose (vedere sezione 4.2 del foglio illustrativo).
6. Dopo aver somministrato tutto il contenuto della/delle sacca/e di perfusione, la linea di somministrazione deve essere lavata alla stessa velocità di somministrazione con soluzione per iniezione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9 %) per garantire che tutto il contenuto di etranacogène dezaparvovec venga somministrato.

Misure da adottare in caso di esposizione accidentale

In caso di esposizione accidentale, seguire le linee guida locali sui rifiuti farmaceutici.

• In caso di esposizione accidentale agli occhi, sciacquare immediatamente con acqua per almeno 15 minuti. Non utilizzare una soluzione alcolica.
• In caso di esposizione accidentale da puntura con ago, favorire il sanguinamento della ferita e lavare accuratamente la zona con acqua e sapone.
• In caso di esposizione accidentale sulla pelle, la zona interessata deve essere accuratamente pulita con acqua e sapone per almeno 15 minuti. Non utilizzare una soluzione alcolica.
• In caso di inalazione accidentale, portare la persona all’aria aperta.
• In caso di esposizione orale accidentale, sciacquare abbondantemente la bocca con acqua.
• In ogni caso, successivamente richiedere assistenza medica.

Le superfici di lavoro e i materiali che potrebbero essere entrati in contatto con etranacogène dezaparvovec devono essere disinfettati con un disinfettante adeguato dotato di attività viricida (ad es., un disinfettante a base di ipoclorito che rilasci cloro con cloro disponibile allo 0,1 % [1000 ppm]) dopo l’uso.

Precauzioni da adottare per lo smaltimento del medicinale

Il medicinale non utilizzato e i materiali monouso che potrebbero essere entrati in contatto con Hemgenix (rifiuti solidi e liquidi) devono essere smaltiti secondo le linee guida locali sui rifiuti farmaceutici. Tuttavia, si ritiene insignificante il rischio di effetti avversi sulla salute umana in seguito a un’esposizione accidentale a Hemgenix e i rischi per l’ambiente. I caregiver devono ricevere indicazioni su come manipolare correttamente i rifiuti generati dai componenti medici contaminati durante l’uso di Hemgenix.

Le superfici di lavoro e i materiali che potrebbero essere entrati in contatto con etranacogène dezaparvovec devono essere disinfettati con un disinfettante adeguato dotato di attività viricida (ad es., un disinfettante a base di ipoclorito che rilasci cloro con cloro disponibile allo 0,1 % [1000 ppm]) dopo l’uso e, se possibile, sterilizzati in autoclave.