Brineura 150 mg roztwór do infuzji

Ulotka: Informacja dla użytkownika

Wprowadzenie

Ulotka: informacja dla użytkownika

Brineura 150 mg roztwór do przewlekania

cerliponaza alfa

Ten lek podlega dodatkowemu nadzorowi, co umożliwi szybkie wykrywanie nowych informacji dotyczących jego bezpieczeństwa. Możesz wnieść swój wkład, zgłaszając wystąpienie działań niepożądanych. W końcowej części punktu 4 znajduje się informacja o sposobie zgłaszania działań niepożądanych.

Przed podaniem tego leku przeczytaj dokładnie całą ulotkę, ponieważ zawiera ona ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj ulotkę — może Ci się ponownie przydać.
• Jeżeli masz jakiekolwiek pytania, skontaktuj się ze swoim lekarzem.
• Jeżeli Ty lub Twoje dziecko doświadczycie działań niepożądanych, skontaktujcie się z lekarzem, nawet jeśli są to działania niepożądane, których nie ma w niniejszej ulotce. Zobacz punkt 4.

Zawartość ulotki

1. Co to jest Brineura i w jakim celu stosuje się ten lek
2. Co należy wiedzieć przed podaniem Brineury Tobie lub Twojemu dziecku
3. Jak stosuje się Brineurę
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać Brineurę
6. Zawartość opakowania i informacje dodatkowe

1. Co to jest Brineura i do czego jest stosowany

Brineura zawiera substancję czynną cerliponazę alfa, która należy do grupy leków zwanych enzymatycznymi terapiami zastępczymi. Stosuje się go u pacjentów z chorobą zwijającą się lipofuscynozą neuronalną typu 2 (LNC2), zwaną również niedoborem tripeptydylopeptydazy 1 (TPP1).

Osoby z chorobą LNC2 nie posiadają enzymu zwanego TPP1 albo mają go zbyt mało, co prowadzi do gromadzenia się substancji zwanych lisosomowymi materiałami gromadzącymi się. U osób z chorobą LNC2 materiały te gromadzą się w niektórych częściach organizmu, przede wszystkim w mózgu.

Jak działa Brineura

Ten lek zastępuje brakujący enzym TPP1, zmniejszając w ten sposób gromadzenie się lisosomowych materiałów gromadzących się. Działa on opóźniająco na postępowanie choroby.

2. Co należy wiedzieć przed podaniem Brineura Tobie lub Twojemu dziecku

Nie należy podawać Brineura:

• Jeśli Ty lub Twoje dziecko mieliście reakcje alergiczne na cerliponazę alfa lub na którykolwiek z innych składników tego leku (wymienionych w sekcji 6), które mogłyby być potencjalnie śmiertelne, a reakcje powtarzały się po ponownym podaniu cerliponazy alfa.
• Jeśli Ty lub Twoje dziecko macie wszczepiony urządzenie do odprowadzania nadmiaru płynu z mózgu.
• Jeśli Ty lub Twoje dziecko w tym momencie macie objawy zakażenia urządzenia lub problemy z jego funkcjonowaniem. Lekarz może zdecydować o kontynuacji leczenia po wyleczeniu zakażenia lub usunięciu problemów z urządzeniem.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem leczenia Brineura skonsultuj się z lekarzem.

• Ty lub Twoje dziecko możecie mieć problemy z wszczepionym urządzeniem stosowanym podczas leczenia Brineura (zobacz sekcję 4 „Możliwe działania niepożądane”), w tym zakażenie lub uszkodzenie urządzenia. Leczenie może zostać wstrzymane, jeśli konieczna będzie wymiana urządzenia lub do czasu wyleczenia zakażenia. Skonsultuj się z lekarzem, jeśli masz pytania dotyczące urządzenia.
• Podczas stosowania Brineura mogą wystąpić potencjalnie śmiertelne reakcje alergiczne. Lekarz będzie kontrolować u Ciebie lub u Twojego dziecka objawy reakcji alergicznych, które mogą być potencjalnie śmiertelne, takie jak wysypka, swędzenie lub zaczerwienienie, obrzęk warg, języka i/lub gardła, trudności w oddychaniu, chrypka, sinica warg lub końców palców, niski napięcie mięśniowe, omdlenia lub nietrzymanie moczu.
• Lekarz będzie mierzył u Ciebie lub u Twojego dziecka częstość akcji serca, ciśnienie krwi, częstość oddychania i temperaturę ciała przed, podczas i po leczeniu. Lekarz może zdecydować o przeprowadzeniu dodatkowych kontroli, jeśli będzie to konieczne.
• Co 6 miesięcy lekarz może zalecić wykonanie badania w celu wykluczenia nieprawidłowości w czynności elektrycznej serca (elektrokardiogram lub EKG). Jeśli Ty lub Twoje dziecko macie w wywiadzie choroby serca, lekarz lub pielęgniarka będą monitorować czynność serca podczas każdej infuzji.
• Lekarz może zlecić analizę próbek płynu mózgowo-rdzeniowego w celu poszukania oznak zakażenia.
• Brineura nie była stosowana u pacjentów z zaawansowaną chorobą w momencie rozpoczęcia leczenia ani u dzieci poniżej 2. roku życia. Lekarz omówi z Tobą, czy leczenie Brineura jest odpowiednie dla Ciebie lub dla Twojego dziecka.

Inne leki i Brineura

Powiadom lekarza, jeśli Ty lub Twoje dziecko przyjmujecie, niedawno przyjmowaliście lub moglibyście mieć potrzebę przyjmowania jakichkolwiek innych leków.

Ciąża, karmienie piersią i płodność

Jeśli jesteś w ciąży lub karmisz piersią, uważasz, że możesz być w ciąży lub planujesz zajść w ciążę, skonsultuj się z lekarzem przed leczeniem tym lekiem.

Nie należy stosować Brineura w czasie ciąży, chyba że jest to wyraźnie konieczne. Nie wiadomo, czy Brineura przechodzi do mleka matki. Karmienie piersią należy przerwać podczas leczenia Brineura. Nie wiadomo, czy Brineura wpływa na płodność u ludzi.

Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn

Nie wiadomo, czy Brineura wpływa na zdolność kierowania pojazdami lub obsługi maszyn. Skonsultuj się z lekarzem.

Brineura zawiera sód:

Ten lek zawiera 44 mg sodu w jednym wstrzykiwaczu, co należy uwzględnić u pacjentów przestrzegających diety o niskiej zawartości sodu.

3. Jak stosuje się lek Brineura

Pacjent lub jego opiekun będzie musiał poddać się zabiegowi chirurgicznym w celu wszczepienia urządzenia służącego do podawania leku Brineura. Urządzenie to pomaga dostarczyć lek do określonego obszaru mózgu.

Lek Brineura będzie podawać lekarz posiadający doświadczenie w stosowaniu leków za pomocą dożylnej infuzji do komór mózgu (infuzji do płynu mózgowo-rdzeniowego) w szpitalu lub klinice.

Leku Brineura nie podawano pacjentom w wieku poniżej 2 lat ani powyżej 8 lat (na początku badania klinicznego). Doświadczenie u dzieci poniżej 2. roku życia ogranicza się do kilku przypadków.

Zalecana dawka leku Brineura, podawana co drugi tydzień, zależy od wieku pacjenta lub jego dziecka:

• od urodzenia do < 6 miesięcy: 100 mg
• od 6 miesięcy do < 1 roku: 150 mg
• od 1 roku do < 2 lat: 200 mg (pierwsze cztery dawki), 300 mg (kolejne dawki)
• ≥ 2 lata: 300 mg

Lekarz może dostosować dawkę lub czas trwania infuzji u pacjenta lub jego dziecka, jeśli infuzja nie jest dobrze tolerowana, wystąpi reakcja alergiczną lub istnieje możliwość zwiększenia ciśnienia wewnątrzczaszkowego.

Lek jest powoli wprowadzany przez wszczepione urządzenie. Po podaniu leku przeprowadza się krótszą infuzję roztworu w celu wypłukania pozostałej w systemie ilości leku Brineura, aby cała dawka dotarła do mózgu. Całkowity czas podania leku i roztworu wynosi od 2 do około 4,5 godziny, w zależności od potrzebnej dawki. Lekarz może zmniejszyć dawkę lub tempo infuzji w zależności od odpowiedzi organizmu podczas leczenia.

Lekarz może podać pacjentowi lub jego dziecku leki, takie jak np. leki przeciwgorączkowe w celu obniżenia gorączki lub leki przeciwhistaminowe w celu leczenia reakcji alergicznych, przed każdym zabiegiem z użyciem leku Brineura, aby zmniejszyć ryzyko wystąpienia działań niepożądanych podczas lub tuż po leczeniu.

W przypadku dodatkowych pytań dotyczących stosowania tego leku należy skonsultować się z lekarzem.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie każda osoba je odczuje.

Natychmiast skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką, jeśli wystąpią u Ciebie następujące działania niepożądane:

Bardzo częste działania niepożądane (mogą dotyczyć więcej niż 1 osoby na 10):

• Gorączka
• Wymioty
• Drażliwość
• Napady padaczkowe
• Reakcje podczas podawania leku lub krótko po nim, takie jak np. wysypka, swędzenie lub zaczerwienienie, obrzęk warg, języka i/lub gardła, trudności w oddychaniu, chrypka, sinica warg lub końców palców, obniżony napięcie mięśniowe, omdlenia lub nietrzymanie moczu.

Częste działania niepożądane (mogą dotyczyć do 1 osoby na 10):

• Zakażenia bakteryjne związane z urządzeniem
• Spowolnione bicie serca
• Nieprawidłowe działanie urządzenia spowodowane zablokowaniem wykrytym podczas przygotowania do wlewu

Częstość nieznana (nie można oszacować na podstawie dostępnych danych):

• Urządzenie przesuwa się i nie działa poprawnie podczas przygotowania do wlewu

Ten lek może powodować inne działania niepożądane:

Bardzo częste działania niepożądane:

• Ból głowy
• Zwiększona lub zmniejszona liczba białek w płynie mózgowo-rdzeniowym
• Nieprawidłowe wyniki badań elektrycznej aktywności serca (ECG)
• Zwiększenie liczby komórek w płynie mózgowo-rdzeniowym wykryte w badaniach laboratoryjnych
• Zakażenie nosa lub gardła (przeziębienie)
• Problemy z igłą (igła wlewu wypada z wszczepionego urządzenia)

Częste działania niepożądane:

• Ból
• Wysypka na skórze
• Pokrzywka
• Opadanie głowy (tak, że broda opada na klatkę piersiową)
• Ból brzucha
• Przeciek urządzenia
• Pęcherzyki w jamie ustnej lub na języku
• Obrzęk lub zaczerwienienie powieki i białka oka
• Niespokojność
• Zaburzenia żołądka lub jelit

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli Ty lub Twoje dziecko doświadczacie działań niepożądanych, skontaktuj się z lekarzem, nawet jeśli są to działania niepożądane, których nie ma w niniejszym ulotniku. Możesz również zgłosić je bezpośrednio poprzez krajowy system notyfikacji wymieniony w Załączniku V. Poprzez zgłaszanie działań niepożądanych możesz przyczynić się do dostarczenia dodatkowych informacji dotyczących bezpieczeństwa tego leku.

5. Ochrona Brineura

Przechowywać lek w miejscu niedostępnym dla dzieci i poza ich zasięgiem wzroku.

Nie stosować tego leku po upływie daty ważności, która jest podana na fiolkach i opakowaniu po oznaczeniu CAD. Data ważności odnosi się do ostatniego dnia miesiąca wskazanego.

Przechowywać w zamrażarce w pozycji pionowej (w temperaturze od -25 °C do -15 °C). Transportować i dystrybuować w stanie zamrożonym (w temperaturze od -85 °C do -15 °C). Przechowywać w oryginalnym opakowaniu w celu ochrony przed światłem.

Po odmrożeniu Brineura oraz roztwór do przemywania należy użyć natychmiast. Lek należy pobierać z nieotwartych fiol tylko bezpośrednio przed zastosowaniem. Jeśli nie można ich użyć natychmiast, nieotwarte fiolki Brineura lub roztwór do przemywania należy przechowywać w temperaturze 2–8 °C i użyć w ciągu 24 godzin.

Wykazano chemiczną i fizyczną stabilność leku w trakcie użytkowania przez okres do 12 godzin w temperaturze pokojowej (19–25 °C). Z powodów mikrobiologicznych otwarte fiolki lub lek znajdujący się w strzykawkach należy użyć natychmiast. Jeśli nie zostaną użyte natychmiast, czasy przechowywania podczas użytkowania oraz warunki przed użyciem są odpowiedzialnością użytkownika.

Lekarz lub farmaceuta ponosi odpowiedzialność za przechowywanie Brineura. Ponosi również odpowiedzialność za bezpieczne usunięcie wszelkich niewykorzystanych ilości Brineura.

6. Zawartość opakowania i informacje dodatkowe

Skład Brineura

• Substancją czynną jest cerliponaza alfa. Każda ampułka Brineura zawiera 150 mg cerliponazy alfa w 5 ml roztworu. Każdy ml roztworu do wlewu zawiera 30 mg cerliponazy alfa.

• Pozostałe składniki Brineura oraz roztworu do płukania to: fosforan sodu heptyczodrat, fosforan dwusodowy jednohydret, chlorek sodu, chlorek potasu, chlorek magnezu sześciowodny, chlorek wapnia dwuwodny oraz woda do sporządzania środków strzykawkowych (zobacz punkt 2 „Brineura zawiera sód”).

Wygląd Brineura i zawartość opakowania

Brineura oraz roztwór do płukania to roztwory do wlewu. Roztwory są bezbarwne lub lekko żółte, przejrzyste lub lekko mleczne; czasem roztwór Brineura może zawierać przezroczyste włókienka lub nieprzezroczyste cząstki.

Wielkość opakowania: 3 ampułki (dwie ampułki Brineura i jedna ampułka roztworu do płukania), każda po 5 ml roztworu.

Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i producent

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

Irlandia

Data ostatniej weryfikacji ulotki: MM/RRRR

Ten lek został zarejestrowany w „okolicznościach wyjątkowych”. Ten rodzaj zatwierdzenia oznacza, że ze względu na rzadkość choroby nie można uzyskać pełnej informacji o tym leku.

Europejska Agencja Leków corocznie przegląda nowe dostępne informacje dotyczące tego leku, a ulotka zostanie zaktualizowana w razie potrzeby.

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku dostępne są na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu. Istnieją również linki do innych stron internetowych dotyczących chorób rzadkich i leków sierot.