Brineura 150 mg soluzione per infusione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Introduzione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Brineura 150 mg soluzione per infusione

cerliponasi alfa

Questo medicinale è sottoposto a monitoraggio addizionale, il che permette un'identificazione più rapida di nuove informazioni sulla sua sicurezza. Lei può contribuire segnalando eventuali effetti indesiderati che dovesse manifestare. Nell'ultima parte della sezione 4 è riportata l'informazione su come segnalare tali effetti indesiderati.

Legga attentamente questo foglio illustrativo prima che le venga somministrato questo medicinale, perché contiene informazioni importanti per lei.

• Conservi questo foglio illustrativo, poiché potrebbe averne nuovamente bisogno.
• Se ha dei dubbi, si rivolga al suo medico.
• Se lei o suo figlio notate effetti indesiderati, consulti il suo medico, anche nel caso di effetti indesiderati non elencati nel presente foglio illustrativo. Vedere sezione 4.

Contenuto del foglio illustrativo

1. Che cos'è Brineura e a che cosa serve
2. Cosa deve sapere prima che a lei o a suo figlio venga somministrato Brineura
3. Come viene somministrato Brineura
4. Possibili effetti indesiderati
5. Conservazione di Brineura
6. Contenuto della confezione e informazioni aggiuntive

1. Che cos'è Brineura e a cosa serve

Brineura contiene il principio attivo cerliponasi alfa, appartenente a un gruppo di medicinali chiamati terapie sostitutive enzimatiche. Viene utilizzato per trattare pazienti affetti da lipofuscinosi neurale ceroidica di tipo 2 (LNC2), nota anche come deficit di tripeptidil-peptidasi 1 (TPP1).

Le persone affette da LNC2 non possiedono l'enzima chiamato TPP1 oppure ne hanno una quantità troppo scarsa, con conseguente accumulo di sostanze dette materiali di accumulo lisosomiale. Nelle persone con LNC2, questi materiali si accumulano in alcune parti dell'organismo, soprattutto nel cervello.

Come funziona Brineura

Questo medicinale sostituisce l'enzima mancante, la TPP1, riducendo così l'accumulo dei materiali di accumulo lisosomiale. Questo medicinale agisce rallentando la progressione della malattia.

2. Cosa deve sapere prima che lei o suo figlio riceviate Brineura

Non deve ricevere Brineura:

• Se lei o suo figlio avete avuto reazioni allergiche alla cerliponasi alfa o a uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati nella sezione 6) che potrebbero essere potenzialmente letali, e tali reazioni si ripresentassero alla somministrazione ripetuta di cerliponasi alfa.
• Se lei o suo figlio avete un dispositivo impiantato per drenare il liquido in eccesso dal cervello.
• Se lei o suo figlio avete al momento segni di infezione del dispositivo o problemi con esso. Il medico potrà decidere di proseguire il trattamento una volta che l'infezione o i problemi con il dispositivo siano stati risolti.

Avvertenze e precauzioni

Consulti il medico prima che inizi il trattamento con Brineura per lei o per suo figlio.

• Lei o suo figlio potreste avere problemi con il dispositivo impiantato utilizzato durante il trattamento con Brineura (vedere sezione 4 «Effetti indesiderati possibili»), inclusa infezione o malfunzionamento del dispositivo. Il trattamento potrebbe essere interrotto se necessario sostituire il dispositivo o fino a quando l'infezione non sia guarita. Si rivolga al medico per qualsiasi domanda riguardante il dispositivo.
• Con Brineura possono verificarsi reazioni allergiche potenzialmente letali. Il medico controllerà lei o suo figlio per individuare sintomi di reazioni allergiche potenzialmente letali, come ad esempio eruzioni cutanee, prurito o arrossamento, gonfiore delle labbra, della lingua e/o della gola, difficoltà respiratorie, raucedine, colorazione bluastra delle labbra o delle dita, riduzione del tono muscolare, svenimenti o incontinenza.
• Il medico controllerà la frequenza cardiaca, la pressione arteriosa, la frequenza respiratoria e la temperatura corporea prima, durante e dopo il trattamento. Il medico potrà decidere di effettuare ulteriori controlli se necessario.
• Il medico effettuerà ogni 6 mesi un test per escludere anomalie nell'attività elettrica del cuore (elettrocardiogramma o ECG). Se lei o suo figlio avete antecedenti di problemi cardiaci, il medico o l'infermiere monitorizzeranno l'attività cardiaca durante ogni infusione.
• Il medico potrà richiedere l'analisi di campioni del liquido cerebrospinale per ricercare segni di infezione.
• Brineura non è stato somministrato a pazienti con malattia avanzata all'inizio del trattamento né a bambini di età inferiore a 2 anni. Il medico le spiegherà se il trattamento con Brineura è appropriato per lei o per suo figlio.

Altri medicinali e Brineura

Informi il medico se lei o suo figlio state assumendo, avete recentemente assunto o potreste dover assumere altri medicinali.

Gravidanza, allattamento e fertilità

Se è in gravidanza o in allattamento, pensa di essere in gravidanza o intende diventare incinta, consulti il medico prima del trattamento con questo medicinale.

Non deve ricevere il trattamento con Brineura durante la gravidanza a meno che non sia chiaramente necessario. Non è noto se Brineura passi nel latte materno. L’allattamento deve essere interrotto durante il trattamento con Brineura. Non è noto se Brineura influisca sulla fertilità umana.

Guida di veicoli e uso di macchinari

Non è noto se Brineura possa influire sulla capacità di guidare o di usare macchinari. Si rivolga al medico.

Brineura contiene sodio:

Questo medicinale contiene 44 mg di sodio per flaconcino, informazione da tenere in considerazione nei pazienti con dieta povera di sodio.

3. Come si somministra Brineura

Lei o suo figlio dovrete sottoporvi a un intervento chirurgico per l’impianto del dispositivo utilizzato per somministrare Brineura. Questo dispositivo consente al farmaco di raggiungere una specifica area del cervello.

Brineura verrà somministrata da un medico esperto nella somministrazione di farmaci mediante perfusione intracerebroventricolare (perfusione nel liquido cerebrale) in un ospedale o in una clinica.

Brineura non è stata somministrata a pazienti di età inferiore ai 2 anni né superiore agli 8 anni (all’inizio dello studio clinico). L’esperienza nei bambini di età inferiore ai 2 anni è limitata a pochi casi.

La dose raccomandata di Brineura da somministrare ogni due settimane dipende dall’età sua o di suo figlio:

• dalla nascita fino a < 6 mesi: 100 mg
• da 6 mesi a < 1 anno: 150 mg
• da 1 anno a < 2 anni: 200 mg (prime 4 dosi), 300 mg (tutte le dosi successive)
• ≥ 2 anni: 300 mg

Il medico può modificare la dose sua o di suo figlio, oppure la durata della somministrazione, qualora non si tolleri la perfusione, si verifichi una reazione allergica o si sospetti un possibile aumento della pressione intracranica.

Il farmaco viene somministrato lentamente attraverso il dispositivo impiantato. Dopo la somministrazione del farmaco viene effettuata una breve perfusione aggiuntiva con soluzione per garantire che tutta la quantità residua di Brineura nel sistema di somministrazione raggiunga il cervello. La somministrazione del farmaco e della soluzione richiede approssimativamente tra le 2 ore e le 4 ore e mezza, a seconda della dose necessaria. Il medico può ridurre la dose o la velocità di perfusione in base alla risposta durante il trattamento.

Il medico può somministrare a lei o a suo figlio farmaci preventivi, come antipiretici per ridurre la febbre o antistaminici per trattare le reazioni allergiche, prima di ogni trattamento con Brineura, al fine di ridurre gli effetti indesiderati che potrebbero verificarsi durante o subito dopo il trattamento.

Se ha ulteriori domande sull’uso di questo medicinale, chieda consiglio al suo medico.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicamento può causare effetti indesiderati, anche se non tutte le persone li manifestano.

Si rivolga immediatamente al medico o all'infermiere se ha uno dei seguenti effetti indesiderati:

Effetti indesiderati molto frequenti (possono riguardare più di 1 persona su 10):

• Febbre
• Vomito
• Irritabilità
• Convulsioni
• Reazioni durante o subito dopo la somministrazione del medicamento, come ad esempio eruzioni cutanee, prurito o arrossamento, gonfiore delle labbra, della lingua e/o della gola, difficoltà respiratorie, raucedine, colorazione bluastra delle labbra o delle estremità delle dita, diminuzione del tono muscolare, svenimenti o incontinenza.

Effetti indesiderati frequenti (possono riguardare fino a 1 persona su 10):

• Infezioni batteriche correlate al dispositivo
• Battito cardiaco più lento
• Malfunzionamento del dispositivo dovuto a un'occlusione rilevata durante la preparazione per la perfusione

Frequenza non nota (non può essere stimata dai dati disponibili)

• Il dispositivo si sposta e non funziona correttamente durante la preparazione per la perfusione

Questo medicamento può causare altri effetti indesiderati:

Effetti indesiderati molto frequenti:

• Cefalea
• Aumento o diminuzione delle proteine nel liquido cerebrale
• Risultati anomali dell'attività elettrica del cuore (ECG)
• Aumento delle cellule nel liquido cefalorachidiano riscontrato negli esami di laboratorio
• Infezione del naso o della gola (raffreddore)
• Problemi con l'ago (l'ago della perfusione esce dal dispositivo impiantato)

Effetti indesiderati frequenti:

• Dolore
• Eruzione cutanea
• Orticaria
• Capo cadente (in modo tale che il mento cada sul petto)
• Dolore addominale
• Perdita dal dispositivo
• Vesciche in bocca o sulla lingua
• Gonfiore o arrossamento della palpebra e della parte bianca dell'occhio
• Nervosismo
• Disturbi allo stomaco o all'intestino

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se lei o suo figlio manifestate effetti indesiderati, consulti il medico, anche se si tratta di effetti indesiderati non elencati in questo foglio illustrativo. Può inoltre segnalarli direttamente attraverso il sistema nazionale di segnalazione indicato nell'Appendice V. Comunicando gli effetti indesiderati, può contribuire a fornire ulteriori informazioni sulla sicurezza di questo medicamento.

5. Conservazione di Brineura

Tenere questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non utilizzare questo medicinale dopo la data di scadenza, riportata sui flaconcini e sulla confezione dopo CAD. La data di scadenza corrisponde all'ultimo giorno del mese indicato.

Conservare nel congelatore in posizione verticale (tra -25 °C e -15 °C). Trasportare e distribuire congelato (tra -85 °C e -15 °C). Conservare nell'imballaggio originale per proteggere il medicinale dalla luce.

Una volta scongelati, Brineura e la soluzione di lavaggio devono essere utilizzati immediatamente. Il medicinale deve essere prelevato dai flaconcini sigillati solo immediatamente prima dell'uso. Se non possono essere utilizzati immediatamente, i flaconcini sigillati di Brineura o la soluzione di lavaggio devono essere conservati a 2-8 ºC ed utilizzati entro 24 ore.

È stata dimostrata la stabilità chimica e fisica del medicinale durante l'uso per un periodo di fino a 12 ore a temperatura ambiente (19-25 °C). Per motivi microbiologici, i flaconcini aperti o il medicinale contenuto nelle siringhe devono essere utilizzati immediatamente. Se non vengono utilizzati immediatamente, i tempi di conservazione durante l'uso e le condizioni precedenti all'uso sono di responsabilità dell'utilizzatore.

Il medico o il farmacista sono responsabili della conservazione di Brineura. Sono inoltre responsabili dello smaltimento corretto di qualsiasi quantità di Brineura non utilizzata.

6. Contenuto della confezione e informazioni aggiuntive

Composizione di Brineura

• Il principio attivo è la cerliponasi alfa. Ogni flaconcino di Brineura contiene 150 mg di cerliponasi alfa in 5 ml di soluzione. Ogni ml di soluzione per infusione contiene 30 mg di cerliponasi alfa.

• Gli altri componenti di Brineura e della soluzione di lavaggio sono: fosfato monosodico eptaidrato, fosfato disodico monoidrato, cloruro di sodio, cloruro di potassio, cloruro di magnesio esaidrato, cloruro di calcio diidrato e acqua per preparazioni iniettabili (vedere la sezione 2 «Brineura contiene sodio»).

Aspetto di Brineura e contenuto della confezione

Brineura e la soluzione di lavaggio sono soluzioni per infusione. Le soluzioni sono incolori o di colore giallo chiaro, trasparenti o leggermente opalescenti; talvolta la soluzione di Brineura può contenere fibrille traslucide o particelle opache.

Dimensione della confezione: 3 flaconcini (due flaconcini di Brineura e un flaconcino di soluzione di lavaggio), ciascuno contenente 5 ml di soluzione.

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio e responsabile della fabbricazione

BioMarin International Limited

Shanbally, Ringaskiddy

County Cork

Irlanda

Data dell'ultima revisione di questo foglio illustrativo: MM/AAAA

Questo medicinale è stato autorizzato in «circostanze eccezionali». Questo tipo di approvazione indica che, a causa della rarità della malattia, non è stato possibile ottenere informazioni complete su questo medicinale.

L'Agenzia Europea per i Medicinali esaminerà annualmente le nuove informazioni disponibili su questo medicinale e il presente foglio illustrativo sarà aggiornato secondo necessità.

Altre fonti di informazione

Informazioni dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell'Agenzia Europea per i Medicinali: http://www.ema.europa.eu. Sono inoltre disponibili collegamenti ad altri siti web riguardanti malattie rare e medicinali orfani.