Orkambi 200 mg/125 mg compresse rivestite con film

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Introduzione

Foglio illustrativo: informazioni per il paziente

Orkambi 100 mg/125 mg compresse rivestite con film

Orkambi 200 mg/125 mg compresse rivestite con film

lumacaftor/ivacaftor

Legga attentamente questo foglio illustrativo prima di prendere questo medicinale perché contiene informazioni importanti per lei.

• Conservi questo foglio illustrativo: potrebbe averne nuovamente bisogno.
• Se ha domande, si rivolga al medico o al farmacista.
• Questo medicinale è stato prescritto esclusivamente per lei. Non lo dia ad altre persone, anche se hanno gli stessi sintomi, poiché potrebbe nuocere loro.
• Se manifesta effetti indesiderati, si rivolga al medico o al farmacista, anche se tali effetti indesiderati non sono elencati nel presente foglio illustrativo. Vedere sezione 4.

Contenuto del foglio illustrativo

1. Che cos’è Orkambi e a che cosa serve

2. Cosa deve sapere prima di prendere Orkambi

3. Come prendere Orkambi

4. Possibili effetti indesiderati

5. Conservazione di Orkambi

6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. Che cos'è Orkambi e a cosa serve

Orkambi contiene due principi attivi: lumacaftor e ivacaftor. È un medicamento utilizzato per il trattamento a lungo termine della fibrosi cistica (FC) in pazienti di età pari o superiore a 6 anni che presentano una specifica alterazione (chiamata mutazione F508del) nel gene di una proteina chiamata regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR, dall'inglese cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), che svolge un ruolo importante nella regolazione del flusso del muco nei polmoni. Le persone con questa mutazione producono una proteina CFTR anomala. Le cellule contengono due copie del gene CFTR. Orkambi viene utilizzato in pazienti in cui la mutazione F508del è presente in entrambe le copie (omozigoti).

Lumacaftor e ivacaftor agiscono insieme per migliorare la funzione della proteina CFTR anomala. Lumacaftor aumenta la quantità di CFTR disponibile, mentre ivacaftor aiuta la proteina anomala a funzionare in modo più normale.

Orkambi può aiutarla a respirare meglio migliorando la sua funzione polmonare. Inoltre, potrebbe notare una maggiore facilità nell'aumentare di peso.

2. Cosa deve sapere prima di prendere Orkambi

Non prenda Orkambi

• se è allergico ai principi attivi o a uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati nella sezione 6).

Avvertenze e precauzioni

Consulti il medico o il farmacista prima di iniziare a prendere Orkambi.

Orkambi non deve essere utilizzato in pazienti che non abbiano due copie della mutazione F508del nel gene CFTR.

Consulti il medico prima di prendere Orkambi se le è stata diagnosticata una malattia epatica o renale, poiché potrebbe essere necessario che il medico le aggiusti la dose di Orkambi.

Alterazioni dei valori epatici negli esami del sangue si sono verificate frequentemente in alcune persone che assumono Orkambi. Consulti immediatamente il medico se manifesta uno dei seguenti sintomi, che potrebbero indicare problemi al fegato:

• Dolore o fastidio nell’area superiore destra dell’addome
• Colorazione gialla della pelle o della parte bianca degli occhi
• Perdita di appetito
• Nausea o vomito
• Urina scura
• Confusione

Il medico dovrà effettuare esami del sangue per controllare lo stato del suo fegato prima e durante il trattamento con Orkambi, specialmente durante il primo anno.

È stato riportato il verificarsi di depressione (inclusi pensieri e comportamenti suicidi) in pazienti in trattamento con Orkambi, che di solito si manifesta nei primi tre mesi di terapia. Consulti immediatamente il medico se lei (o una persona che assume questo medicinale) dovesse manifestare uno dei seguenti sintomi: umore triste o alterato, ansia, sensazione di disagio emotivo o pensieri di autolesionismo o suicidio, che potrebbero essere segni di depressione.

Sono stati osservati eventi respiratori come difficoltà respiratoria, oppressione toracica o restringimento delle vie aeree all’inizio del trattamento con Orkambi, specialmente in pazienti con funzionalità polmonare compromessa. Se la sua funzionalità polmonare è ridotta, il medico potrebbe doverla monitorare attentamente all’inizio del trattamento con Orkambi.

È stato osservato un aumento della pressione arteriosa in alcuni pazienti trattati con Orkambi. Il medico potrebbe controllarle la pressione arteriosa durante il trattamento con Orkambi.

In alcuni bambini e adolescenti trattati con Orkambi e con ivacaftor da solo (uno dei componenti di Orkambi) è stata osservata un’anomalia del cristallino dell’occhio (cataratta), senza effetti sulla vista. Il medico potrebbe effettuare alcuni esami agli occhi prima e durante il trattamento con Orkambi.

Orkambi non è raccomandato nei pazienti che hanno subito un trapianto d’organo.

Bambini di età inferiore ai 6 anni

I compresse di Orkambi non devono essere utilizzate in bambini di età inferiore ai 6 anni. Esistono altre formulazioni del medicinale (granulato in bustina) più adatte ai bambini di età inferiore ai 6 anni; chieda al medico o al farmacista.

Altri medicinali e Orkambi

Informi il medico o il farmacista se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe dover assumere qualsiasi altro medicinale.

In particolare, informi il medico se sta assumendo uno dei seguenti medicinali:

• Antibiotici (utilizzati per il trattamento di infezioni batteriche), ad esempio:

telitromicina, claritromicina, rifampicina, rifabutina, rifapentina, eritromicina

• Anticonvulsivanti (utilizzati per il trattamento delle convulsioni [crisi epilettiche]), ad esempio:

fenobarbital, carbamazepina, fenitoina

• Benzodiazepine (utilizzate per il trattamento di ansia, insonnia, agitazione, ecc.), ad esempio:

midazolam, triazolam

• Antifungini (utilizzati per il trattamento di infezioni da funghi), ad esempio:

fluconazolo, ketoconazolo, itraconazolo, posaconazolo, voriconazolo

• Immunosoppressori (utilizzati dopo un trapianto d’organo), ad esempio:

ciclosporina, everolimus, sirolimus, tacrolimus

• Medicinali a base di piante, ad esempio:

Erba di San Giovanni (Hypericum perforatum)

• Antiallergici (utilizzati per il trattamento di allergie e/o asma), ad esempio:

montelukast, fexofenadina

• Antidepressivi (utilizzati per il trattamento della depressione), ad esempio:

citalopram, escitalopram, sertralina, bupropione

• Antinfiammatori (utilizzati per il trattamento dell’infiammazione), ad esempio:

ibuprofene

• Antagonisti H2 (utilizzati per ridurre l’acidità gastrica), ad esempio:

ranitidina

• Glicosidi cardiaci (utilizzati per il trattamento di insufficienza cardiaca congestizia lieve o moderata e di aritmie cardiache come la fibrillazione atriale), ad esempio:

digossina

• Anticoagulanti (utilizzati per prevenire la formazione di coaguli sanguigni o impedire che crescano), ad esempio:

warfarina, dabigatran

• Contraccettivi (utilizzati per prevenire la gravidanza):

contraccettivi orali, iniettabili e impiantabili, nonché cerotti contraccettivi; possono contenere etinilestradiolo, noretindrone e altri progestinici. Non devono essere considerati un metodo contraccettivo efficace e affidabile quando somministrati con Orkambi.

• Corticosteroidi (utilizzati per trattare l’infiammazione):

metilprednisolone, prednisone

• Inibitori della pompa protonica (utilizzati per trattare la malattia da reflusso gastroesofageo e le ulcere):

omeprazolo, esomeprazolo, lansoprazolo

• Ipoglicemizzanti orali (utilizzati per trattare il diabete di tipo 2):

repaglinide

Sono stati riportati casi di falsi positivi nei test urinari per il tetraidrocannabinolo (THC, un componente attivo della cannabis) in pazienti in trattamento con Orkambi. Il medico potrebbe richiedere un ulteriore test per confermare i risultati.

Gravidanza e allattamento

Se è in stato di gravidanza o in allattamento, se pensa di essere incinta o intende rimanere incinta, consulti il medico prima di utilizzare questo medicinale. Potrebbe essere preferibile, se possibile, evitare l’uso di Orkambi durante la gravidanza e il medico la aiuterà a decidere cosa è meglio per lei e per il suo bambino.

Ivacaftor e lumacaftor sono escreti nel latte materno. Se intende allattare, consulti il medico prima di prendere Orkambi. Il medico deciderà se consigliarle di interrompere l’allattamento o il trattamento con lumacaftor/ivacaftor, valutando il beneficio dell’allattamento per il bambino e il beneficio del trattamento per lei.

Guida di veicoli e uso di macchinari

È stato riportato il verificarsi di capogiri in pazienti che hanno assunto ivacaftor, un componente di Orkambi, che potrebbero influire sulla capacità di guidare e utilizzare macchinari. Se manifesta capogiri, non deve guidare né utilizzare macchinari finché questi sintomi non scompaiono.

Se un bambino manifesta capogiri durante l’assunzione di Orkambi, si raccomanda che il bambino non guidi biciclette né svolga attività che richiedano massima concentrazione finché i sintomi non scompaiano.

Orkambi contiene sodio

Questo medicinale contiene meno di 23 mg di sodio (1 mmol) per dose; ciò significa che è essenzialmente “privo di sodio”.

3. Come assumere Orkambi

Segua esattamente le istruzioni del medico per l'assunzione di questo medicamento.

In caso di dubbio, consulti nuovamente il medico.

Dose raccomandata

La dose raccomandata per i pazienti di età pari o superiore a 6 anni è di due compresse al mattino e due compresse alla sera (ogni 12 ore). Ciò corrisponde a un totale di quattro compresse al giorno, da assumersi con cibi contenenti grassi.

Esistono diverse concentrazioni di compresse di Orkambi per i diversi gruppi di età.

Verifichi di aver ricevuto la compressa corretta (vedi sotto).

Età	Compresse	Dosaggio
Mattina	Sera
6 a <12 anni	Orkambi 100 mg/125 mg	2 compresse	2 compresse
12 anni o più	Orkambi 200 mg/125 mg	2 compresse	2 compresse

Può iniziare a prendere Orkambi in qualsiasi giorno della settimana.

Se ha problemi epatici moderati o gravi, il medico potrebbe dover ridurre la dose di Orkambi, poiché il suo fegato eliminerà il medicamento più lentamente rispetto alle persone con funzionalità epatica normale.

• Problemi epatici moderati: la dose può essere ridotta a due compresse al mattino e una compressa alla sera.
• Problemi epatici gravi: la dose può essere ridotta a una compressa al mattino e una compressa alla sera. Il medico potrà decidere di ridurre ulteriormente la frequenza di assunzione in base alla risposta clinica e alla tollerabilità.

Modalità di somministrazione

Orkambi va assunto per via orale. Inghiotta le compresse intere. Non masticare, spezzare né sciogliere le compresse.

È importante assumere Orkambi con cibi contenenti grassi per garantire livelli adeguati del medicinale nell'organismo. Deve assumere un pasto o uno spuntino contenente grassi subito prima o subito dopo l’assunzione di Orkambi. I pasti e gli spuntini raccomandati nelle linee guida per la fibrosi cistica o i pasti indicati nelle linee guida nutrizionali standard contengono quantità adeguate di grassi. Esempi di pasti o spuntini contenenti grassi sono quelli preparati con burro o oli oppure che contengono uova. Altri esempi di alimenti contenenti grassi sono:

• Formaggio, latte intero, prodotti lattiero-caseari a base di latte intero

• Carni, pesce grasso

• Avocado, humus (purè di ceci), prodotti a base di soia (tofu)

• Barrette o bevande nutrizionali

Se assume una dose eccessiva di Orkambi

Consulti il medico o il farmacista per ricevere consigli. Se possibile, mostri loro il medicinale e questo foglio illustrativo. Potrebbero manifestarsi effetti indesiderati, inclusi quelli indicati nella sezione 4 di seguito.

Se dimentica di assumere Orkambi

Assuma la dose dimenticata con cibi contenenti grassi, se sono trascorse meno di 6 ore rispetto all’orario previsto per l’assunzione della compressa. In caso contrario, attenda fino al momento previsto per la dose successiva e la prenda come di consueto. Non prenda una dose doppia per compensare la dose dimenticata.

Se interrompe il trattamento con Orkambi

Deve continuare a prendere il medicinale come indicato dal medico anche se si sente bene.

Se ha altre domande sull’uso di questo medicinale, chieda al medico o al farmacista.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicamento può causare effetti indesiderati, sebbene non tutte le persone li manifestino. Di seguito sono elencati gli effetti indesiderati riportati con Orkambi e con ivacaftor somministrato da solo (uno dei principi attivi di Orkambi) e che possono verificarsi con l’uso di Orkambi.

Gli effetti indesiderati gravi di Orkambi includono l’aumento dei livelli delle enzimi epatiche nel sangue, danni epatici e peggioramento di una malattia epatica preesistente grave. Il peggioramento della funzionalità epatica può essere fatale. Questi effetti indesiderati gravi sono poco comuni (possono interessare fino a 1 persona su 100).

Informi immediatamente il medico se manifesta uno dei seguenti sintomi:

• Dolore o fastidio nella parte superiore destra dell’addome (zona addominale)
• Colorazione gialla della pelle o della parte bianca degli occhi
• Perdita di appetito
• Nausea o vomito
• Confusione
• Urina scura

Depressione

I segni di depressione includono umore triste o alterato, ansia o sensazione di disagio emotivo.

Informi immediatamente il medico se manifesta uno di questi sintomi.

Altri effetti indesiderati

Molto comuni (possono interessare più di 1 persona su 10)

• Tosse con espettorato
• Congestione nasale
• Difficoltà respiratorie
• Cefalea
• Dolori addominali (dolori di stomaco)
• Diarrea
• Aumento della quantità di espettorato
• Nausea
• Raffreddore comune*
• Capogiri*
• Cambiamenti nel tipo di batteri presente nel muco*

Comuni (possono interessare fino a 1 persona su 10):

• Sensazione di oppressione al torace
• Restringimento delle vie aeree
• Congestione dei seni paranasali*
• Congestione o scolo nasale
• Infezione delle vie respiratorie superiori
• Mal di gola
• Arrossamento della gola*
• Eruzioni cutanee
• Flatulenze
• Vomito
• Aumento di un enzima nel sangue (creatinfosfochinasi nel sangue)
• Livelli elevati di enzimi epatici (rilevati tramite esami del sangue)
• Mestruazioni irregolari o dolore mestruale
• Dolore all’orecchio, fastidio all’orecchio*
• Rimbombo o fischi nell’orecchio*
• Arrossamento all’interno delle orecchie*
• Disturbo dell’orecchio interno (sensazione di vertigine o di giramento)*
• Nodulo al seno*

Poco comuni (possono interessare fino a 1 persona su 100):

• Mestruazioni anomale, compresa l’assenza di mestruazioni, mestruazioni infrequenti, o sanguinamento mestruale più frequente o abbondante

• Aumento della pressione arteriosa

• Ostruzione delle orecchie*

• Infiammazione del seno*

• Ingrandimento delle mammelle negli uomini*

• Cambiamenti o dolore ai capezzoli

*Effetti indesiderati osservati con ivacaftor somministrato da solo.

Effetti indesiderati aggiuntivi nei bambini

Gli effetti indesiderati osservati nei bambini sono simili a quelli osservati negli adulti e negli adolescenti. Tuttavia, l’aumento dei livelli delle enzimi epatiche nel sangue è più frequente nei bambini piccoli rispetto agli adulti.

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se manifesta qualsiasi tipo di effetto indesiderato, informi il medico o il farmacista, anche se si tratta di possibili effetti indesiderati non menzionati in questo foglio illustrativo. Può inoltre segnalarli direttamente attraverso il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’Appendice V. Segnalando gli effetti indesiderati, contribuisce a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicamento.

5. Conservazione di Orkambi

Tenere questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza indicata sulla confezione/blister dopo SCAD/EXP. La data di scadenza corrisponde all'ultimo giorno del mese indicato.

Questo medicinale non richiede condizioni particolari di conservazione.

I medicinali non devono essere smaltiti tramite scarichi o come rifiuti domestici. Chieda al suo farmacista come eliminare le confezioni e i medicinali che non utilizza più. In questo modo contribuirà a proteggere l'ambiente.

6. Contenuto della confezione e altre informazioni

Composizione di Orkambi

I principi attivi sono lumacaftor e ivacaftor.

Orkambi 100 mg/125 mg compresse rivestite con film:

Ogni compressa rivestita con film contiene 100 mg di lumacaftor e 125 mg di ivacaftor.

Orkambi 200 mg/125 mg compresse rivestite con film:

Ogni compressa rivestita con film contiene 200 mg di lumacaftor e 125 mg di ivacaftor.

Orkambi 100 mg/125 mg compresse rivestite con film e Orkambi 200 mg/125 mg compresse rivestite con film:

Gli altri componenti sono:

• Nucleo della compressa: cellulosa microcristallina; croscarmellosa sodica; succinato acetato di ipromellosa; povidone (K30); laurilsolfato sodico; e magnesio stearato (vedere sezione 2 “Orkambi contiene sodio”).
• Rivestimento della compressa: alcool polivinilico; biossido di titanio (E171); macrogol 3350; talco; carminio (E120); alluminio lacca FCF blu brillante (E133); e alluminio lacca indigocarminio (E132).
• Inchiostro di stampa: shellac; ossido di ferro nero (E172); propilenglicole; e idrossido di ammonio.

Aspetto del prodotto e contenuto della confezione

Orkambi 100 mg/125 mg compresse rivestite con film

Orkambi 100 mg/125 mg compresse rivestite con film sono compresse oblunghe di colore rosa (dimensioni 14 x 7,6 x 4,9 mm), con la stampa “1V125” in inchiostro nero su un lato.

Orkambi 100 mg/125 mg è disponibile in confezioni da 112 compresse rivestite con film (4 confezioni da 28 compresse rivestite con film).

Orkambi 200 mg/125 mg compresse rivestite con film

Orkambi 200 mg/125 mg compresse rivestite con film sono compresse oblunghe di colore rosa (dimensioni 14 x 8,4 x 6,8 mm), con la stampa “2V125” in inchiostro nero su un lato.

Orkambi 200 mg/125 mg è disponibile in confezioni multiple da 112 compresse rivestite con film (4 confezioni da 28 compresse rivestite con film).

È possibile che solo alcuni formati di confezionamento siano commercializzati.

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,

Dublin 9, D09 T665,

Irlanda

Tel.: +353 (0)1 761 7299

Responsabile della produzione:

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Irlanda

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

BT63 5UA

Regno Unito

È possibile richiedere ulteriori informazioni su questo medicinale rivolgendosi al rappresentante locale del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio:

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Tél/Tel/Te?/Tlf/Sími/Τηλ/Puh: +353 (0) 1 761 7299	España Vertex Pharmaceuticals Spain, S.L. Tel: + 34 91 7892800
Ελλάδα Vertex Φαρμακευτική Μονοπρόσωπη Ανώνυμη Εταιρεία Τηλ: +30 (211) 2120535	Italia Vertex Pharmaceuticals (Italy) S.r.l. Tel: +39 0697794000

Data dell'ultima revisione di questo foglio illustrativo:

Altre fonti di informazione

Informazioni dettagliate su questo medicamento sono disponibili sul sito web dell'Agenzia Europea per i Medicinali: http://www.ema.europa.eu. Sono inoltre disponibili collegamenti ad altri siti web su malattie rare e medicinali orfani.