Orkambi 100 mg/125 mg compresse rivestite con film

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Introduzione

Foglio illustrativo: informazioni per il paziente

Orkambi 100 mg/125 mg compresse rivestite con film

Orkambi 200 mg/125 mg compresse rivestite con film

lumacaftor/ivacaftor

Legga attentamente questo foglio illustrativo prima di prendere questo medicinale perché contiene informazioni importanti per lei.

• Conservi questo foglio illustrativo: potrebbe essere necessario rileggerlo.
• Se ha domande, si rivolga al medico o al farmacista.
• Questo medicinale è stato prescritto esclusivamente per lei; non lo dia ad altre persone, anche se presentano gli stessi sintomi, poiché potrebbe nuocere loro.
• Se manifesta effetti indesiderati, contatti il medico o il farmacista, anche nel caso di effetti indesiderati non indicati in questo foglio illustrativo. Vedere sezione 4.

Contenuto del foglio illustrativo

1. Che cos'è Orkambi e a cosa serve

2. Cosa deve sapere prima di prendere Orkambi

3. Come prendere Orkambi

4. Possibili effetti indesiderati

5. Conservazione di Orkambi

6. Contenuto della confezione e informazioni aggiuntive

1. Che cos'è Orkambi e a cosa serve

Orkambi contiene due principi attivi: lumacaftor e ivacaftor. È un medicamento utilizzato per il trattamento a lungo termine della fibrosi cistica (FC) in pazienti di età pari o superiore a 6 anni che presentano una specifica alterazione (chiamata mutazione F508del) che interessa il gene di una proteina chiamata regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR, dall'inglese cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), che svolge un ruolo importante nella regolazione del flusso del muco nei polmoni. Le persone con questa mutazione producono una proteina CFTR anomala. Le cellule contengono due copie del gene CFTR. Orkambi è utilizzato in pazienti in cui la mutazione F508del interessa entrambe le copie (omozigoti).

Lumacaftor e ivacaftor agiscono insieme per migliorare la funzione della proteina CFTR anomala. Lumacaftor aumenta la quantità di CFTR disponibile e ivacaftor aiuta la proteina anomala a funzionare in modo più normale.

Orkambi può aiutarla a respirare meglio migliorando la sua funzione polmonare. Inoltre, potrebbe notare che le risulta più facile aumentare di peso.

2. Cosa deve sapere prima di iniziare a prendere Orkambi

Non prenda Orkambi

• se è allergico ai principi attivi o a uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati nella sezione 6).

Avvertenze e precauzioni

Consulti il medico o il farmacista prima di iniziare a prendere Orkambi.

Orkambi non deve essere utilizzato nei pazienti che non abbiano due copie della mutazione F508del nel gene CFTR.

Consulti il medico prima di prendere Orkambi se le è stata diagnosticata una malattia epatica o renale, poiché potrebbe essere necessario che il medico le aggiusti la dose di Orkambi.

In alcune persone che assumono Orkambi sono stati osservati frequentemente risultati anomali nei test epatici effettuati tramite analisi del sangue. Consulti immediatamente il medico se manifesta uno dei seguenti sintomi, che potrebbero indicare problemi al fegato:

• Dolore o fastidio nell'area superiore destra dell'addome
• Colorazione gialla della pelle o della parte bianca degli occhi
• Perdita di appetito
• Nausea o vomito
• Urina scura
• Confusione

Il medico dovrà effettuarle delle analisi del sangue per verificare lo stato del fegato prima e durante il trattamento con Orkambi, soprattutto durante il primo anno.

È stato riportato il verificarsi di depressione (inclusi pensieri di suicidio e comportamenti suicidi) nei pazienti in trattamento con Orkambi, che di solito insorge nei primi tre mesi di terapia. Consulti immediatamente il medico se lei (o una persona che assume questo medicinale) manifesta uno dei seguenti sintomi: umore triste o alterato, ansia, sensazione di malessere emotivo o pensieri di autolesionismo o di suicidio, che potrebbero essere segni di depressione.

All'inizio del trattamento con Orkambi sono stati osservati eventi respiratori come difficoltà respiratoria, oppressione al torace o restringimento delle vie aeree nei pazienti, specialmente in quelli con funzionalità polmonare compromessa. Se la sua funzionalità polmonare è ridotta, il medico potrebbe effettuare un monitoraggio più stretto all'inizio del trattamento con Orkambi.

È stato osservato un aumento della pressione arteriosa in alcuni pazienti trattati con Orkambi. Il medico potrebbe monitorare la pressione arteriosa durante il trattamento con Orkambi.

In alcuni bambini e adolescenti trattati con Orkambi e con ivacaftor da solo (uno dei componenti di Orkambi) è stata osservata un'anomalia del cristallino dell'occhio (cataratta), senza alcun effetto sulla vista. Il medico potrebbe effettuarle alcuni esami agli occhi prima e durante il trattamento con Orkambi.

Orkambi non è raccomandato nei pazienti che hanno subito un trapianto d'organo.

Bambini di età inferiore a 6 anni

I compresse di Orkambi non devono essere utilizzate nei bambini di età inferiore a 6 anni. Esistono altre formulazioni del medicinale (granulato in bustina) più adatte ai bambini di età inferiore a 6 anni; chieda al medico o al farmacista.

Altri medicinali e Orkambi

Informi il medico o il farmacista se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe dover assumere qualsiasi altro medicinale.

In particolare, informi il medico se sta assumendo uno dei seguenti medicinali:

• Antibiotici (utilizzati per il trattamento delle infezioni batteriche), ad esempio:

telitromicina, claritromicina, rifampicina, rifabutina, rifapentina, eritromicina

• Anticonvulsivanti (utilizzati per il trattamento delle convulsioni [crisi epilettiche]), ad esempio:

fenobarbital, carbamazepina, fenitoina

• Benzodiazepine (utilizzate per il trattamento di ansia, insonnia, agitazione, ecc.), ad esempio:

midazolam, triazolam

• Antifungini (utilizzati per il trattamento delle infezioni da funghi), ad esempio:

fluconazolo, ketoconazolo, itraconazolo, posaconazolo, voriconazolo

• Immunosoppressori (utilizzati dopo un trapianto d'organo), ad esempio: ciclosporina, everolimus, sirolimus, tacrolimus
• Medicinali a base di piante, ad esempio:

Erba di San Giovanni (Hypericum perforatum)

• Antiallergici (utilizzati per il trattamento delle allergie e/o dell'asma), ad esempio:

montelukast, fexofenadina

• Antidepressivi (utilizzati per il trattamento della depressione), ad esempio:

citalopram, escitalopram, sertralina, bupropione

• Antinfiammatori (utilizzati per il trattamento dell'infiammazione), ad esempio:

ibuprofene

• Antagonisti H2 (utilizzati per ridurre l'acidità gastrica), ad esempio: ranitidina
• Glicosidi cardiaci (utilizzati per il trattamento dell'insufficienza cardiaca lieve o moderata e di aritmie cardiache come la fibrillazione atriale), ad esempio:

digossina

• Anticoagulanti (utilizzati per prevenire la formazione di coaguli o impedire che crescano nel sangue e nei vasi), ad esempio:

warfarin, dabigatran

• Contraccettivi (utilizzati per prevenire la gravidanza):

contraccettivi orali, iniettabili e impiantabili, nonché cerotti contraccettivi; possono contenere etinilestradiolo, noretindrone e altri progestinici. Non devono essere considerati un metodo contraccettivo efficace e affidabile quando somministrati con Orkambi.

• Corticosteroidi (utilizzati per trattare l'infiammazione):

metilprednisolone, prednisone

• Inibitori della pompa protonica (utilizzati per trattare la malattia da reflusso acido e le ulcere):

omeprazolo, esomeprazolo, lansoprazolo

• Ipoglicemizzanti orali (utilizzati per trattare il diabete di tipo 2):

repaglinide

Sono stati riportati casi di falsi positivi nei test urinari per il rilevamento del tetraidrocannabinolo (THC, un componente attivo della cannabis) in pazienti in trattamento con Orkambi. Il medico potrebbe richiedere un ulteriore test per confermare i risultati.

Gravidanza e allattamento

Se è in stato di gravidanza, in allattamento, pensa di esserlo o intende diventarlo, consulti il medico prima di utilizzare questo medicinale. Potrebbe essere preferibile, se possibile, evitare l'uso di Orkambi durante la gravidanza e il medico la aiuterà a decidere cosa sia meglio per lei e per il bambino.

Ivacaftor e lumacaftor sono escreti nel latte materno. Se intende allattare, consulti il medico prima di prendere Orkambi. Il medico deciderà se consigliarle di interrompere l'allattamento o di sospendere il trattamento con lumacaftor/ivacaftor, valutando il beneficio dell'allattamento per il bambino e il beneficio del trattamento per lei.

Guida di veicoli e uso di macchinari

È stato riportato capogiro in pazienti trattati con ivacaftor, un componente di Orkambi, che potrebbe influire sulla capacità di guidare e utilizzare macchinari. Se manifesta capogiri, non deve guidare né utilizzare macchinari finché questi sintomi non scompaiono.

Se un bambino manifesta capogiri durante l'assunzione di Orkambi, si consiglia di non farlo andare in bicicletta né svolgere attività che richiedano massima concentrazione finché i sintomi non scompaiono.

Orkambi contiene sodio

Questo medicinale contiene meno di 23 mg di sodio (1 mmol) per dose; pertanto è essenzialmente “privo di sodio”.

3. Come assumere Orkambi

Segua esattamente le istruzioni del medico per l'assunzione di questo medicamento.

In caso di dubbi, consulti nuovamente il medico.

Dose raccomandata

La dose raccomandata per i pazienti di età pari o superiore a 6 anni è di due compresse al mattino e due compresse alla sera (ogni 12 ore). Ciò corrisponde a un totale di quattro compresse al giorno, da assumersi con cibi contenenti grassi.

Sono disponibili diverse concentrazioni di compresse di Orkambi per i diversi gruppi di età.

Verifichi di aver ricevuto la prescrizione della compressa corretta (riportata di seguito).

Età	Compresse	Dosaggio
Mattina	Sera
6 a <12 anni	Orkambi 100 mg/125 mg	2 compresse	2 compresse
12 anni o più	Orkambi 200 mg/125 mg	2 compresse	2 compresse

Può iniziare a prendere Orkambi in qualsiasi giorno della settimana.

Se ha problemi epatici moderati o gravi, il medico potrebbe doverle ridurre il dosaggio di Orkambi, poiché il suo fegato eliminerà il farmaco più lentamente rispetto alle persone con funzionalità epatica normale.

• Problemi epatici moderati: la dose può essere ridotta a due compresse al mattino e una compressa alla sera.
• Problemi epatici gravi: la dose può essere ridotta a una compressa al mattino e una compressa alla sera. Il medico potrà decidere di ridurre la frequenza di somministrazione in base alla risposta clinica e alla tollerabilità.

Modalità di somministrazione

Orkambi va assunto per via orale. Inghiotta le compresse intere. Non masticare, rompere né sciogliere le compresse.

È importante assumere Orkambi con cibi contenenti grassi per ottenere livelli adeguati del farmaco nell’organismo. Deve assumere un pasto o uno spuntino contenente grassi subito prima o subito dopo l’assunzione di Orkambi. I pasti e gli spuntini raccomandati nelle linee guida per la FQ o i pasti raccomandati nelle linee guida nutrizionali standard contengono quantità adeguate di grassi. Esempi di pasti o spuntini contenenti grassi sono quelli preparati con burro o oli oppure quelli che contengono uova. Altri esempi di alimenti contenenti grassi sono:

• Formaggio, latte intero, prodotti lattiero-caseari a base di latte intero
• Carni, pesce grasso
• Avocado, hummus (purè di ceci), prodotti a base di soia (tofu)
• Barrette o bevande nutrizionali

Se assume più Orkambi di quanto deve

Consulti il medico o il farmacista per ricevere consigli. Se possibile, mostri loro il medicinale e questo foglio illustrativo. Potrebbero manifestarsi effetti indesiderati, inclusi quelli indicati nella sezione 4 qui di seguito.

Se dimentica di assumere Orkambi

Assuma la dose dimenticata con cibi contenenti grassi se sono trascorse meno di 6 ore rispetto all’orario in cui avrebbe dovuto assumere la compressa. In caso contrario, attenda di assumere la dose successiva secondo la consueta modalità. Non prenda una dose doppia per compensare la dose dimenticata.

Se interrompe il trattamento con Orkambi

Deve continuare ad assumere il medicinale nel modo indicato dal medico anche se si sente bene.

Se ha altre domande sull’uso di questo medicinale, chieda al medico o al farmacista.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicamento può causare effetti indesiderati, sebbene non tutte le persone li manifestino. Di seguito sono elencati gli effetti indesiderati riportati con Orkambi e con ivacaftor somministrato da solo (uno dei principi attivi di Orkambi) e che possono verificarsi con l’uso di Orkambi.

Gli effetti indesiderati gravi di Orkambi includono l’aumento dei livelli delle enzimi epatiche nel sangue, danni epatici e peggioramento di una grave malattia epatica preesistente. Il peggioramento della funzionalità epatica può essere fatale. Questi effetti indesiderati gravi sono poco frequenti (possono interessare fino a 1 persona su 100).

Informi immediatamente il medico se dovesse manifestare uno dei seguenti sintomi:

• Dolore o fastidio nella parte superiore destra dell’addome (zona addominale)
• Colorazione gialla della pelle o della parte bianca degli occhi
• Perdita di appetito
• Nausea o vomito
• Confusione
• Urina scura

Depressione

I segni di depressione includono umore triste o alterato, ansia o sensazione di disagio emotivo.

Informi immediatamente il medico se dovesse manifestare uno di questi sintomi.

Altri effetti indesiderati

Molto frequenti (possono interessare più di 1 persona su 10)

• Tosse con espettorato
• Congestione nasale
• Difficoltà respiratoria
• Cefalea
• Dolore addominale (dolore di stomaco)
• Diarrea
• Aumento della quantità di espettorato
• Nausea
• Raffreddore comune*
• Capogiri*
• Cambiamenti nel tipo di batteri presente nel muco*

Frequenti (possono interessare fino a 1 persona su 10):

• Sensazione di oppressione al torace
• Restringimento delle vie aeree
• Congestione dei seni paranasali*
• Congestione o scolo nasale
• Infezione delle vie respiratorie superiori
• Mal di gola
• Arrossamento della gola*
• Eruzione cutanea
• Flatulenza
• Vomito
• Aumento di un enzima nel sangue (creatinfosfocinasi nel sangue)
• Livelli elevati di enzimi epatici (rilevati con analisi del sangue)
• Cicli mestruali irregolari o dolore mestruale
• Dolore all’orecchio, fastidio all’orecchio*
• Rimbombo o fischi all’orecchio*
• Arrossamento all’interno delle orecchie*
• Disturbo dell’orecchio interno (sensazione di capogiro o di vertigine)*
• Gonfiore al seno*

Poco frequenti (possono interessare fino a 1 persona su 100):

• Cicli mestruali anomali, inclusa assenza di mestruazioni, mestruazioni infrequenti, o sanguinamento mestruale più frequente o abbondante
• Aumento della pressione arteriosa
• Tappo di cerume all’orecchio*
• Infiammazione del seno*
• Aumento delle dimensioni del seno negli uomini*
• Cambiamenti o dolore ai capezzoli

*Effetti indesiderati osservati con ivacaftor somministrato da solo.

Altri effetti indesiderati nei bambini

Gli effetti indesiderati osservati nei bambini sono simili a quelli osservati negli adulti e negli adolescenti. Tuttavia, l’aumento delle enzimi epatiche nel sangue è più frequente nei bambini piccoli rispetto agli adulti.

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se dovesse manifestare qualsiasi effetto indesiderato, informi il medico o il farmacista, anche se si tratta di possibili effetti indesiderati non riportati in questo foglio illustrativo. Può inoltre segnalarli direttamente attraverso il sistema nazionale di notifica riportato nell’Appendice V. Segnalando gli effetti indesiderati, contribuirà a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicamento.

5. Conservazione di Orkambi

Tenere questo medicinale lontano dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza indicata sulla confezione/blister dopo CAD/EXP. La data di scadenza indica l'ultimo giorno del mese riportato.

Questo medicinale non richiede condizioni particolari di conservazione.

I medicinali non devono essere smaltiti tramite scarichi o come rifiuti domestici. Chieda al suo farmacista come eliminare i contenitori e i medicinali che non utilizza più. In questo modo contribuirà a proteggere l'ambiente.

6. Contenuto della confezione e altre informazioni

Composizione di Orkambi

I principi attivi sono lumacaftor e ivacaftor.

Orkambi 100 mg/125 mg compresse rivestite con film:

Ogni compressa rivestita con film contiene 100 mg di lumacaftor e 125 mg di ivacaftor.

Orkambi 200 mg/125 mg compresse rivestite con film:

Ogni compressa rivestita con film contiene 200 mg di lumacaftor e 125 mg di ivacaftor.

Orkambi 100 mg/125 mg compresse rivestite con film e Orkambi 200 mg/125 mg compresse rivestite con film:

Gli altri componenti sono:

• Nucleo della compressa: cellulosa microcristallina; croscarmellosa sodica; succinato acetato di ipromellosa; povidone (K30); laurilsolfato sodico; e magnesio stearato (vedere sezione 2 “Orkambi contiene sodio”).
• Rivestimento della compressa: alcol polivinilico; biossido di titanio (E171); macrogol 3350; talco; carminio (E120); alluminio lacca FCF blu brillante (E133); e alluminio lacca indigocarminio (E132).
• Inchiostro di stampa: shellac; ossido di ferro nero (E172); propilenglicole; e idrossido di ammonio.

Aspetto del prodotto e contenuto della confezione

Orkambi 100 mg/125 mg compresse rivestite con film

Orkambi 100 mg/125 mg compresse rivestite con film sono compresse oblunghe di colore rosa (dimensioni 14 x 7,6 x 4,9 mm), con la stampa “1V125” in inchiostro nero su un lato.

Orkambi 100 mg/125 mg è disponibile in confezioni da 112 compresse rivestite con film (4 confezioni da 28 compresse rivestite con film).

Orkambi 200 mg/125 mg compresse rivestite con film

Orkambi 200 mg/125 mg compresse rivestite con film sono compresse oblunghe di colore rosa (dimensioni 14 x 8,4 x 6,8 mm), con la stampa “2V125” in inchiostro nero su un lato.

Orkambi 200 mg/125 mg è disponibile in confezioni multiple da 112 compresse rivestite con film (4 confezioni da 28 compresse rivestite con film).

È possibile che solo alcuni formati siano commercializzati.

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,

Dublin 9, D09 T665,

Irlanda

Tel.: +353 (0)1 761 7299

Responsabile della produzione:

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Irlanda

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

BT63 5UA

Regno Unito

È possibile richiedere ulteriori informazioni su questo medicinale rivolgendosi al rappresentante locale del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio:

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Tél/Tel/Ten/Tlf/Sími/Τηλ/Puh: +353 (0) 1 761 7299	Spagna Vertex Pharmaceuticals Spain, S.L. Tel: + 34 91 7892800
Ελλάδα Vertex Φαρμακευτική Μονοπρόσωπη Ανώνυμη Εταιρεία Τηλ: +30 (211) 2120535	Italia Vertex Pharmaceuticals (Italy) S.r.l. Tel: +39 0697794000

Data dell'ultima revisione di questo foglio illustrativo:

Altre fonti di informazione

Informazioni dettagliate su questo medicamento sono disponibili sul sito web dell'Agenzia europea per i medicinali: http://www.ema.europa.eu. Sono inoltre disponibili collegamenti ad altri siti web su malattie rare e farmaci orfani.