Orfadin 4 mg/ml sospensione orale

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Introduzione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Orfadin 4 mg/ml sospensione orale

nitisinone

Legga attentamente questo foglio illustrativo prima di iniziare a prendere questo medicinale, perché contiene informazioni importanti per lei.

• Conservi questo foglio illustrativo: potrebbe essere necessario rileggerlo.
• Se ha dubbi, consulti il medico, il farmacista o l'infermiere.
• Questo medicinale è stato prescritto esclusivamente per lei. Non lo dia ad altre persone, anche se i sintomi fossero uguali ai suoi, in quanto potrebbe nuocere loro.
• Se manifesta effetti indesiderati, consulti il medico, il farmacista o l'infermiere, anche se tali effetti indesiderati non sono elencati in questo foglio illustrativo. Vedere sezione 4.

Contenuto del foglio illustrativo

1. Che cos'è Orfadin e a che cosa serve
2. Cosa deve sapere prima di prendere Orfadin
3. Come prendere Orfadin
4. Possibili effetti indesiderati
5. Come conservare Orfadin
6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. Che cos'è Orfadin e per cosa si utilizza

Orfadin contiene il principio attivo nitisinone. Orfadin viene utilizzato per trattare:

• una malattia rara chiamata tirosinemia ereditaria di tipo 1 negli adulti, negli adolescenti e nei bambini (di qualsiasi età)
• una malattia rara chiamata alcaptonuria (AKU) negli adulti

In queste malattie, l'organismo non è in grado di degradare completamente l'aminoacido tirosina (gli aminoacidi sono i costituenti fondamentali delle proteine), con conseguente formazione di sostanze tossiche. Queste sostanze si accumulano nell'organismo. Orfadin blocca la degradazione della tirosina, impedendo la formazione delle sostanze tossiche.

Per il trattamento della tirosinemia ereditaria di tipo 1, è necessario seguire una dieta speciale durante l'assunzione di questo medicinale, poiché la tirosina continuerà a essere presente nell'organismo. Tale dieta deve essere povera di tirosina e fenilalanina (un altro aminoacido).

Per il trattamento dell'AKU, il medico potrebbe consigliarle di seguire una dieta speciale.

2. Cosa deve sapere prima di prendere Orfadin

Non prenda Orfadin

• se è allergico alla nitisinone o a uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati nella sezione 6).

Non allatti al seno durante il trattamento con questo medicinale (vedere sezione “Gravidanza e allattamento”).

Avvertenze e precauzioni

Consulti il medico o il farmacista prima di iniziare a prendere Orfadin.

• Un oculista le esaminerà gli occhi prima del trattamento e regolarmente durante la terapia con nitisinone. Se nota arrossamento degli occhi o qualsiasi altro disturbo oculare, contatti immediatamente il medico per un esame oftalmologico. I problemi agli occhi (vedere sezione 4) possono indicare un controllo inadeguato della dieta.

Durante il trattamento le verranno prelevati campioni di sangue per verificare l’adeguatezza della terapia e per assicurarsi che non si verifichino effetti indesiderati che causino alterazioni del sangue.

Se assume Orfadin per il trattamento della tirosinemia ereditaria di tipo 1, le verranno effettuati controlli epatici periodici poiché la malattia interessa il fegato.

Il medico dovrà effettuare un monitoraggio ogni 6 mesi. Se dovesse manifestare effetti avversi, è consigliabile ridurre l’intervallo tra un controllo e l’altro.

Altri medicinali e Orfadin

Informi il medico o il farmacista se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe dover assumere altri medicinali.

Orfadin può interferire con l’effetto di altri medicinali, come ad esempio:

• medicinali per l’epilessia (come la fenitoina)
• medicinali anticoagulanti (come la warfarina)

Uso di Orfadin con i cibi

Si raccomanda di assumere la sospensione orale insieme ai pasti.

Gravidanza e allattamento

Non sono stati studiati l’efficacia e la sicurezza di questo medicinale nelle donne in gravidanza e in quelle che allattano.

Consulti il medico se prevede di rimanere incinta. Se dovesse rimanere incinta, deve contattare immediatamente il medico.

Non allatti al seno durante il trattamento con questo medicinale (vedere sezione “Non prenda Orfadin”).

Guida di veicoli e uso di macchinari

L’effetto di questo medicinale sulla capacità di guidare e di usare macchinari è minimo. Tuttavia, se manifesta effetti indesiderati che interessano la vista, non deve guidare né usare macchinari finché la vista non sarà tornata alla normalità (vedere sezione 4 “Possibili effetti indesiderati”).

Orfadin contiene sodio, glicerolo e benzoato di sodio

Questo medicinale contiene 0,7 mg (0,03 mmol) di sodio per ml.

Una dose di 20 ml di sospensione orale (10 g di glicerolo) o superiore può causare mal di testa, disturbi di stomaco e diarrea.

Il benzoato di sodio può aumentare la jaundice (colorazione gialla della pelle e degli occhi) nei neonati prematuri o a termine già affetti da itterizia, portando al kernicterus (danno cerebrale causato dall’accumulo di bilirubina nel cervello). Nei neonati, i livelli ematici di bilirubina (una sostanza che in concentrazioni elevate causa la colorazione gialla della pelle) devono essere strettamente monitorati. Se i livelli sono significativamente elevati, specialmente in neonati prematuri con fattori di rischio come acidosi (pH del sangue troppo basso) o bassa concentrazione di albumina (una proteina del sangue), si dovrà considerare il trattamento con capsule di Orfadin invece della sospensione orale, fino a quando i livelli plasmatici di bilirubina non si saranno normalizzati.

3. Come prendere Orfadin

Segua esattamente le istruzioni per l'assunzione del medicamento indicate dal suo medico. In caso di dubbi, chieda al suo medico o al farmacista.

Segua attentamente le istruzioni riportate di seguito riguardo alla preparazione e all'amministrazione della dose per assicurarsi di assumere la dose corretta.

Per la tirosinemia ereditaria di tipo 1, il trattamento con questo medicamento deve essere iniziato e supervisionato da un medico esperto nella gestione di questa malattia.

Per la tirosinemia ereditaria di tipo 1, la dose raccomandata giornaliera è di 1 mg/kg di peso corporeo, da assumersi per via orale. Il suo medico adatterà la dose in modo individuale.

Si raccomanda di assumere la dose una volta al giorno. Tuttavia, poiché i dati disponibili sono limitati nei pazienti con peso corporeo < 20 kg, in questa popolazione di pazienti si raccomanda di suddividere la dose giornaliera totale in due somministrazioni.

Per l’AKU, la dose raccomandata è di 10 mg una volta al giorno.

La sospensione orale deve essere somministrata direttamente in bocca senza diluizione, mediante la siringa orale.

Orfadin non deve essere iniettato. Non applichi un ago alla siringa.

Come preparare la dose da assumere

La dose prescritta dal medico deve essere assunta in ml di sospensione e non in mg. Questo perché la siringa orale da utilizzare per prelevare dal flacone la dose corretta del prodotto è graduata in ml. Se la sua ricetta è espressa in mg, si rivolga al medico o al farmacista per ricevere indicazioni.

Il contenuto della confezione comprende un flacone di medicamento con capsula di chiusura, un adattatore per il flacone e tre siringhe orali (1,5 ml, 3 ml e 6 ml). Utilizzi sempre queste siringhe orali per assumere il medicamento.

• La siringa orale da 1,5 ml (la più piccola) è graduata da 0,1 ml a 1,5 ml con tacche piccole di 0,05 ml. Viene utilizzata per misurare dosi fino a 1,5 ml.
• La siringa orale da 3 ml (di dimensioni medie) è graduata da 1 ml a 3 ml con tacche piccole di 0,1 ml. Viene utilizzata per misurare dosi superiori a 1,5 ml e fino a 3 ml.
• La siringa orale da 6 ml (la più grande) è graduata da 1 ml a 6 ml con tacche piccole di 0,25 ml. Viene utilizzata per misurare dosi superiori a 3 ml.

È importante che utilizzi la siringa orale corretta per assumere il medicamento. Il suo medico, il farmacista o l’infermiere le indicheranno come utilizzare la siringa orale in base alla dose prescritta.

Come preparare un nuovo flacone di medicamento per il primo utilizzo:

Prima di assumere la prima dose, il flacone deve essere agitato vigorosamente, poiché durante il periodo di conservazione le particelle possono formare un precipitato solido sul fondo del flacone. Segua le istruzioni riportate di seguito:

1. Togliere il flacone dal frigorifero e annotare la data sull'etichetta del flacone.
2. Agitare il flacone vigorosamente per almeno 20 secondi fino a quando il residuo solido sul fondo del flacone si sia completamente disperso (Figura A).
3. Rimuovere il tappo a prova di bambino svitandolo: premere con forza verso il basso e ruotare in senso antiorario (Figura B).
4. Posizionare il flacone aperto in posizione verticale sul tavolo. Inserire con forza l’adattatore di plastica nel collo del flacone finché non è completamente inserito (Figura C) e richiudere il flacone con il tappo a prova di bambino.

Per le dosi successive, seguire le istruzioni riportate di seguito: “Come preparare una dose del medicamento”.

Come preparare una dose del medicamento

1. Agitare il flacone vigorosamente per almeno 5 secondi (Figura D).
2. Immediatamente dopo, rimuovere il tappo a prova di bambino e aprire il flacone.
3. Spingere completamente il pistone della siringa orale fino in fondo.
4. Mantenere il flacone in posizione verticale e inserire saldamente la siringa orale nell’apertura dell’adattatore situato sulla parte superiore del flacone (Figura E).
5. Capovolgere con attenzione il flacone senza estrarre la siringa orale (Figura F).
6. Per prelevare la dose prescritta (ml), tirare lentamente il pistone verso il basso finché il bordo superiore del pistone sia esattamente allineato con la tacca corrispondente alla dose (Figura F). Se osserva bolle d’aria all’interno della siringa orale, ritiri il pistone finché le bolle non siano uscite, quindi ripeta l’operazione fino a quando il bordo superiore del pistone sia esattamente allineato con la tacca della dose.
7. Rimettere il flacone in posizione verticale. Ruotare delicatamente la siringa orale estrarla dal flacone.
8. La dose deve essere somministrata immediatamente in bocca (senza diluizione) per evitare la formazione di un precipitato nella siringa orale. La siringa orale deve essere svuotata lentamente per permettere al paziente di deglutire il prodotto; se il medicamento fuoriesce troppo rapidamente, potrebbe causare soffocamento.
9. Richiudere immediatamente il flacone con il tappo a prova di bambino. L’adattatore del flacone non deve essere rimosso.
10. Il flacone può essere conservato a temperatura ambiente (non superiore a 25 °C).

Pulizia:

Lavare immediatamente la siringa orale solo con acqua fredda del rubinetto e, se necessario, muovere il pistone avanti e indietro. Scuotere via l’acqua in eccesso e lasciare asciugare la siringa orale fino alla successiva somministrazione. Non smontare la siringa orale.

Se assume una quantità eccessiva di Orfadin

Se ha assunto una quantità di questo medicamento superiore a quella prescritta, informi immediatamente il suo medico o il farmacista.

Se dimentica di assumere Orfadin

Non prenda una dose doppia per compensare la dose dimenticata. Se ha dimenticato di assumere una dose, informi il suo medico o il farmacista.

Se interrompe il trattamento con Orfadin

Se ritiene che l’effetto del medicamento non sia adeguato, informi il suo medico. Non modifichi la dose né interrompa il trattamento senza aver prima consultato il medico.

Se ha dubbi sull’uso di questo medicamento, chieda al suo medico o al farmacista.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicamento può causare effetti indesiderati, anche se non tutte le persone li manifestano.

Se nota qualsiasi effetto indesiderato relativo agli occhi, informi immediatamente il medico affinché le effettui un’esplorazione oftalmologica. Il trattamento con nitisinone aumenta i livelli di tirosina nel sangue, che possono causare sintomi a carico degli occhi. Nei pazienti con tirosinemia ereditaria di tipo 1, gli effetti indesiderati oculari segnalati frequentemente (possono interessare più di 1 persona su 100) dovuti ai livelli più elevati di tirosina sono infiammazione oculare (congiuntivite), opacità e infiammazione della cornea (cheratite), sensibilità alla luce (fotofobia) e dolore oculare. L’infiammazione delle palpebre (blefarite) è un effetto indesiderato poco frequente (può interessare fino a 1 persona su 100).

Nei pazienti con AKU, l’irritazione oculare (cheratopatia) e il dolore oculare sono effetti indesiderati segnalati molto frequentemente (possono interessare più di 1 persona su 10).

Di seguito sono elencati altri effetti indesiderati segnalati nei pazienti con tirosinemia ereditaria di tipo 1:

Altri effetti indesiderati frequenti

• Riduzione del numero di piastrine (trombocitopenia) e globuli bianchi (leucopenia), riduzione di determinati tipi di globuli bianchi (granulocitopenia).

Altri effetti indesiderati poco frequenti

• aumento del numero di globuli bianchi (leucocitosi),
• prurito, infiammazione della pelle (dermatite esfoliativa), eruzione cutanea.

Di seguito sono elencati altri effetti indesiderati segnalati nei pazienti con AKU:

Altri effetti indesiderati frequenti

• bronchite,
• polmonite,
• prurito, eruzione cutanea.

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se dovesse manifestare qualsiasi tipo di effetto indesiderato, informi il medico, il farmacista o l’infermiere, anche se si tratta di possibili effetti indesiderati non riportati in questo foglio illustrativo. Può inoltre segnalarli direttamente attraverso il sistema nazionale di segnalazione indicato nell’Appendice V. Comunicando gli effetti indesiderati, può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

5. Conservazione di Orfadin

Tenere questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza indicata sul flacone e sulla confezione dopo la dicitura “EXP”. La data di scadenza indica l’ultimo giorno del mese indicato.

Conservare in frigorifero (tra 2 ºC e 8 ºC).

Non congelare.

Tenere il flacone in posizione verticale.

Dopo la prima apertura, il medicinale può essere conservato per un unico periodo di 2 mesi a una temperatura non superiore a 25 ºC, dopo di che deve essere eliminato.

Non dimentichi di annotare sul flacone la data in cui lo ha tolto dal frigorifero.

I medicinali non devono essere smaltiti tramite scarichi o nei rifiuti domestici. Chieda al suo farmacista come eliminare i contenitori e i medicinali che non utilizza più. In questo modo contribuirà a proteggere l’ambiente.

6. Contenuto della confezione e informazioni aggiuntive

Composizione di Orfadin

• Il principio attivo è la nitisinone. Ogni ml contiene 4 mg di nitisinone.
• Gli altri componenti sono ipromellosa, glicerolo (vedere sezione 2), polisorbato 80, benzoato di sodio (E211) (vedere sezione 2), acido citrico monoidrato, citrato di sodio (vedere sezione 2), aroma di fragola (artificiale) e acqua depurata.

Aspetto del prodotto e contenuto della confezione

La sospensione orale è una sospensione bianca, opaca e leggermente viscosa. Prima di agitare il flacone, può apparire come un deposito solido sul fondo con un surnatante leggermente opalescente.

È fornita in un flacone da 100 ml di colore ambra con chiusura a vite bianca a prova di bambino. Ogni flacone contiene 90 ml di sospensione orale.

Ogni confezione contiene un flacone, un adattatore per flacone e 3 siringhe orali.

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio

Swedish Orphan Biovitrum International AB

SE-112 76 Stockholm

Svezia

Produttore

Apotek Produktion & Laboratorier AB

Celsiusgatan 43

SE-212 14 Malmö

Svezia

Apotek Produktion & Laboratorier AB

Prismavägen 2

SE-141 75 Kungens Kurva

Svezia

Data della più recente revisione del foglio illustrativo:

L'informazione dettagliata su questo medicinale è disponibile sul sito web dell'Agenzia Europea per i Medicinali: http://www.ema.europa.eu/. Sono inoltre disponibili collegamenti ad altri siti web riguardanti malattie rare e medicinali orfani.