Myozyme 50 mg polvere concentrata per soluzione per infusione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Introduzione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Myozyme 50 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione

Alglucosidasi alfa

Legga attentamente questo foglio illustrativo prima di iniziare a usare questo medicinale, perché contiene informazioni importanti per lei.

• Conservi questo foglio illustrativo, poiché potrebbe aver bisogno di rileggerlo.
• Se ha domande, rivolga al suo medico, al farmacista o all'infermiere.
• Se manifesta effetti indesiderati, informi il suo medico, il farmacista o l'infermiere, anche se si tratta di effetti indesiderati non elencati in questo foglio illustrativo. Vedere sezione 4.

Contenuto del foglio illustrativo:

1. Che cos'è Myozyme e a cosa serve
2. Cosa deve sapere prima di iniziare a usare Myozyme
3. Come usare Myozyme
4. Possibili effetti indesiderati
5. Come conservare Myozyme
6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. Che cos'è Myozyme e a cosa serve

Myozyme è utilizzato per il trattamento di adulti, bambini e adolescenti di tutte le età con una diagnosi confermata di malattia di Pompe.

Le persone affette dalla malattia di Pompe presentano livelli ridotti di un enzima chiamato alfa-glucosidasi acida (maltasi acida). Questo enzima aiuta l'organismo a regolare i livelli di glicogeno (un tipo di carboidrato). Il glicogeno fornisce energia all'organismo, ma nella malattia di Pompe i livelli di glicogeno possono diventare troppo elevati.

Myozyme contiene un enzima artificiale chiamato alglucosidasi alfa, in grado di sostituire l'enzima naturale carente nella malattia di Pompe (maltasi acida).

2. Cosa deve sapere prima di iniziare a usare Myozyme

Non usi Myozyme:

Se ha avuto reazioni allergiche (ipersensibilità) potenzialmente letali all'alglucosidasi alfa o a uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati nella sezione 6) e se una successiva somministrazione del medicinale non è stata efficace. I sintomi di reazioni allergiche potenzialmente letali includono, tra gli altri, pressione sanguigna bassa, frequenza cardiaca molto rapida, difficoltà respiratorie, vomito, gonfiore del viso, orticaria o eruzioni cutanee.

Avvertenze e precauzioni

Se sta ricevendo un trattamento con Myozyme, potrebbe manifestare una reazione correlata all'infusione durante la somministrazione del medicinale o nelle ore successive all'infusione. Tale reazione può presentarsi con diversi sintomi, come pressione sanguigna bassa, malessere toracico, sensazione di costrizione alla gola, gonfiore del viso, delle labbra o della lingua (angioedema), orticaria, capogiri, eruzioni cutanee, prurito, nausea, vomito, tosse e broncospasmo (vedere sezione 4 per un elenco completo delle reazioni correlate all'infusione). La reazione correlata all'infusione talvolta può essere molto grave. Se dovesse manifestarsi una reazione di questo tipo, deve informare immediatamente il medico. Potrebbe essere necessario assumere farmaci prima del trattamento per prevenire una reazione allergica (ad esempio antistaminici e/o corticosteroidi) o per ridurre la febbre (antipiretici).

Negli studi clinici, i medici hanno utilizzato farmaci per sopprimere il sistema immunitario e ridurre la produzione di anticorpi. Poiché lei soffre di malattia di Pompe, esiste un rischio aumentato di contrarre infezioni gravi delle vie respiratorie o dei polmoni. L'uso di questi farmaci per sopprimere il sistema immunitario può aumentare ulteriormente tale rischio.

Se osserva lesioni ulcerose gravi della pelle, contatti immediatamente il medico. Se nota gonfiore degli arti inferiori o gonfiore generalizzato, contatti il medico. Il medico dovrà valutare la sospensione del trattamento con Myozyme e avviare un trattamento medico adeguato. Il medico dovrà valutare attentamente i benefici e i rischi di riprendere il trattamento con Myozyme.

Uso di Myozyme con altri medicinali

Informi il medico o il farmacista se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe dover assumere altri medicinali.

Gravidanza, allattamento e fertilità

L'esperienza sull'uso di Myozyme in donne in gravidanza è limitata. Myozyme non deve essere utilizzato durante la gravidanza a meno che non sia strettamente necessario. Informi il medico se sta allattando al seno. Esistono dati limitati che indicano come Myozyme passi nel latte materno umano in quantità molto ridotte. Non ci si attendono effetti sul neonato allattato. Pertanto, l'allattamento può essere preso in considerazione durante il trattamento. Tuttavia, come misura precauzionale, potrebbe consultare il medico sulla possibilità di interrompere l'allattamento per le prime 24 ore dopo ciascuna dose di Myozyme. Se è in gravidanza o in allattamento, se pensa di essere in gravidanza o intende diventare incinta, consulti il medico o il farmacista prima di usare questo medicinale.

Guida di veicoli e uso di macchinari

Faccia attenzione se deve guidare o utilizzare attrezzi o macchinari subito dopo l'infusione di Myozyme, poiché potrebbe manifestare capogiri, sonnolenza, tremori e/o pressione sanguigna bassa.

Myozyme contiene sodio

Questo medicinale contiene meno di 1 mmol (23 mg) di sodio per flaconcino; pertanto è considerato essenzialmente “privo di sodio”.

3. Come usare Myozyme

Myozyme deve essere utilizzato soltanto sotto la supervisione di un medico esperto nel trattamento di pazienti affetti da malattia di Pompe.

La dose da assumere varia in base al peso corporeo. La dose raccomandata di Myozyme è di 20 mg/kg di peso corporeo, somministrata una volta ogni 2 settimane.

Perfusione domiciliare

Il medico potrebbe ritenere opportuno che la perfusione di Myozyme avvenga a domicilio, qualora ciò sia sicuro e conveniente. Se dovesse manifestarsi qualsiasi tipo di effetto avverso durante la perfusione di Myozyme, la persona responsabile della somministrazione domiciliare potrà interrompere la perfusione e iniziare il trattamento medico appropriato.

Uso nei bambini e negli adolescenti

La dose raccomandata di Myozyme nei bambini e negli adolescenti è la stessa prevista per gli adulti.

Istruzioni per un uso corretto

Myozyme viene somministrato mediante fleboclisi in una vena (per infusione endovenosa). Questo medicinale è fornito sotto forma di polvere che deve essere mescolata con acqua sterile prima della somministrazione.

Se usa una quantità di Myozyme superiore a quella indicata

Se Myozyme viene somministrato a una dose o a una velocità di infusione superiori a quelle raccomandate, potrebbero manifestarsi reazioni correlate all'infusione. Tali reazioni possono includere sintomi come:

• colorazione bluastra della pelle e delle labbra dovuta alla mancanza di ossigeno nei tessuti corporei, aumento della frequenza cardiaca, palpitazioni
• difficoltà respiratorie, tosse
• capogiri, cefalea, alterazione del gusto
• pressione arteriosa alta, vampate di calore
• gonfiore della lingua, vomito, diarrea, sensazione di malessere (nausea)
• dolore al petto, malessere toracico, sensazione di costrizione alla gola, febbre, brividi, sensazione di freddo, arrossamento nel sito di infusione
• dolore muscolare
• arrossamento della pelle

In caso di comparsa di una reazione di questo tipo, informi immediatamente il medico (vedere sezione 2). La velocità di infusione verrà ridotta o l'infusione verrà interrotta e, se necessario, potrà essere avviato un trattamento correttivo.

Se dimentica di usare Myozyme

Se ha dimenticato una somministrazione, contatti immediatamente il medico.

Se ha ulteriori dubbi sull’uso di questo medicinale, chieda consiglio al medico, al farmacista o all’infermiere.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicamento può causare effetti indesiderati, anche se non tutte le persone li manifestano.

Gli effetti indesiderati si sono osservati principalmente nel momento in cui i pazienti stavano ricevendo il medicamento o poco dopo ("effetti associati alla perfusione"). Alcuni di questi effetti indesiderati legati alla perfusione sono stati gravi o potenzialmente letali. In alcuni pazienti si sono verificate reazioni potenzialmente letali, come reazioni allergiche gravi e diffuse e shock anafilattico. Tra i sintomi di tali reazioni rientrano pressione arteriosa bassa, frequenza cardiaca molto rapida, difficoltà respiratorie, vomito, gonfiore del viso, delle labbra o della lingua, orticaria o eruzioni cutanee. Alcuni pazienti hanno manifestato effetti indesiderati legati alla perfusione sotto forma di sintomi pseudoinfluenzali, che sono durati alcuni giorni dopo la fine della perfusione.

Se manifesta una reazione di questo tipo, informi immediatamente il medico. Potrebbe essere necessario somministrare farmaci prima del trattamento per prevenire una reazione allergica (ad es. antistaminici e/o corticosteroidi) o per ridurre la febbre (antipiretici).

Molto frequenti: possono interessare più di 1 persona su 10

• Orticaria (prurito)
• Eruzioni cutanee
• Frequenza cardiaca aumentata
• Vasodilatazione periferica (rossore del viso)
• Febbre o temperatura corporea elevata
• Tosse
• Frequenza respiratoria aumentata
• Vomito
• Basso livello di ossigeno nel sangue

Frequenti: possono interessare fino a 1 persona su 10

• Pallore
• Pressione sanguigna alta o aumentata
• Colorazione bluastra della pelle
• Brividi
• Agitazione
• Tremori
• Cefalea
• Formicolio
• Dolore o reazione locale nel sito di infusione
• Capogiri
• Irritabilità
• Prurito cutaneo
• Nausea
• Gonfiore del viso, della gola o gonfiore grave combinato di viso, gola o lingua dovuto a una reazione allergica grave
• Gonfiore delle braccia e delle gambe
• Nausea
• Malessere toracico
• Sensazione di costrizione alla gola
• Diarrea
• Stanchezza
• Dolore muscolare
• Crampi muscolari
• Lesioni ulcerose gravi della pelle
• Arrossamento della pelle

Frequenza non nota: non può essere stimata dai dati disponibili

• Gonfiore intorno agli occhi
• Asma
• Rumori respiratori anomali, inclusi fischi (sibili)
• Difficoltà respiratoria (inclusa dispnea)
• Arti freddi (cioè mani e piedi)
• Pressione arteriosa bassa o ridotta
• Restringimento dei vasi sanguigni che causa una riduzione della circolazione sanguigna
• Costrizione improvvisa dei bronchi che limita l'aria che entra ed esce dai polmoni (broncospasmo)
• Sensazione di calore
• Sensazione di freddo
• Sensazione di malessere generale
• Sensazione di debolezza
• Sonnolenza
• Svenimento
• Sensazione di bruciore
• Aumento della sudorazione
• Lacrimazione
• Pelle chiazzata
• Inquietudine
• Respiro sibilante
• Irritazione della gola
• Mancanza di ossigeno nei tessuti del corpo
• Frequenza cardiaca ridotta
• Arresto cardiaco
• Battiti cardiaci forti che possono essere rapidi o irregolari (palpitazioni)
• Dolore al petto (non al cuore)
• Infiammazione della membrana che riveste il bulbo oculare e la palpebra
• Dolore addominale
• Indigestione
• Difficoltà a deglutire
• Dolore articolare
• Interruzione temporanea o brusca della respirazione
• Perdita di proteine nelle urine
• Sindrome nefrosica: gonfiore degli arti inferiori, gonfiore generalizzato e perdita di proteine nelle urine
• Gonfiore e ispessimento della pelle nel sito di perfusione in caso di fuoriuscita del medicamento dai vasi sanguigni (extravasazione)
• Arrossamento dei palmi
• Decolorazione transitoria della pelle
• Arrossamento nel sito di perfusione
• Eruzioni (eruzioni cutanee) nel sito di perfusione
• Prurito nel sito di perfusione
• Vesciche

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se manifesta qualsiasi tipo di effetto indesiderato, informi il medico, il farmacista o l'infermiere, anche se si tratta di possibili effetti indesiderati non elencati in questo foglio illustrativo. Può inoltre segnalarli direttamente attraverso il sistema nazionale di notifica indicato nell'Appendice V. Comunicando gli effetti indesiderati, può contribuire a fornire ulteriori informazioni sulla sicurezza di questo medicamento.

5. Conservazione di Myozyme

Tenere questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza indicata sull'etichetta dopo "CAD". La data di scadenza si riferisce all'ultimo giorno del mese indicato.

Conservare in frigorifero (tra 2 °C e 8 °C).

Dopo la diluizione, si raccomanda di utilizzare il medicinale immediatamente. Tuttavia, è stata dimostrata la stabilità chimica e fisica per 24 ore, se mantenuto a una temperatura compresa tra 2 °C e 8 °C e conservato al riparo dalla luce.

I medicinali non devono essere smaltiti attraverso le fognature né nei rifiuti domestici. Chieda al suo farmacista come eliminare i contenitori e i medicinali che non utilizza più. In questo modo contribuirà a proteggere l'ambiente.

6. Contenuto della confezione e altre informazioni

Composizione di Myozyme

• Il principio attivo è alglucosidasi alfa. Un flaconcino contiene 50 mg di alglucosidasi alfa. Dopo la ricostituzione, la soluzione contiene 5 mg di alglucosidasi alfa per ml e dopo la diluizione, la concentrazione varia da 0,5 mg a 4 mg/ml.

• Gli altri componenti sono:

• mannitolo (E421)

• monoidrato di diidrogeno fosfato di sodio (E339)

• eptaidrato di fosfato disodico (E339)

• polisorbato 80 (E433).

Aspetto di Myozyme e contenuto della confezione

Myozyme è un pulvis per concentrato per soluzione per infusione in un flaconcino (50 mg/flaconcino). Ogni confezione contiene 1, 10 o 25 flaconcini. Possono essere commercializzate soltanto alcune dimensioni di confezione.

Il pulvis è di colore bianco o leggermente biancastro. Dopo la ricostituzione, la soluzione è trasparente, da incolore a giallo pallido e può contenere particelle. La soluzione ricostituita deve essere ulteriormente diluita.

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio e responsabile della fabbricazione

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio

Sanofi B.V.

Paasheuvelweg 25

1105 BP Amsterdam

Paesi Bassi

Responsabile della fabbricazione

Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanda

È possibile richiedere ulteriori informazioni su questo medicinale rivolgendosi al rappresentante locale del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio:

Data dell'ultima revisione di questo foglio illustrativo:

Informazioni dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell'Agenzia Europea per i Medicinali: http://www.ema.europa.eu. Sono inoltre disponibili collegamenti ad altri siti web riguardanti malattie rare e medicinali orfani.

Queste informazioni sono destinate esclusivamente ai professionisti del settore sanitario:

Istruzioni per l'uso – ricostituzione, diluizione e somministrazione

Myozyme deve essere ricostituito con acqua per preparazioni iniettabili e successivamente diluito con una soluzione iniettabile di cloruro di sodio contenente 9 mg/ml (0,9%) per la somministrazione mediante infusione endovenosa. La ricostituzione e la diluizione devono essere effettuate in conformità con le norme di buona fabbricazione, in particolare per quanto riguarda l'asepsi.

A causa della natura proteica del prodotto, può verificarsi la formazione di particelle nella soluzione ricostituita e nei sacche per infusione finale. Pertanto, per la somministrazione deve essere utilizzato un filtro in linea da 0,2 micron a basso legame proteico. È stato dimostrato che l'uso di un filtro in linea da 0,2 micron elimina le particelle visibili e non provoca una perdita apparente dell'attività della proteina.

Calcolare il numero di flaconi necessari per la ricostituzione in base alla posologia (mg/kg) di ciascun paziente ed estrarre i flaconi necessari dal frigorifero per consentirne la stabilizzazione a temperatura ambiente (circa 30 minuti). Ogni flacone di Myozyme è monouso.

Utilizzare una tecnica asettica

• Ricostituzione

Ricostituire ciascun flacone di Myozyme da 50 mg con 10,3 ml di acqua per preparazioni iniettabili, utilizzando una siringa con ago di diametro non superiore al calibro 20. Aggiungere l'acqua per preparazioni iniettabili lentamente per gocciolamento lungo il lato del flacone e non direttamente sulle polvere liofilizzata. Inclinare delicatamente ciascun flacone e ruotarlo dolcemente. Non capovolgere, non agitare energicamente né scuotere il flacone. Il volume, una volta ricostituito, è di 10,5 ml con una concentrazione di 5 mg/ml; la soluzione appare trasparente, incolore o giallo pallido, e può contenere particelle filamentose bianche o fibre traslucide. Effettuare immediatamente un'ispezione visiva dei flaconi ricostituiti per verificare la presenza di particelle e di eventuali cambiamenti di colore. Non utilizzare il flacone se, durante l'ispezione immediata, si osservano particelle estranee diverse da quelle descritte in precedenza o se la soluzione cambia colore. Il pH della soluzione ricostituita è di circa 6,2.

Dopo la ricostituzione, si raccomanda di diluire immediatamente i flaconi (vedere di seguito).

• Diluizione

Dopo la ricostituzione effettuata come descritto sopra, la soluzione ricostituita nel flacone contiene 5 mg di alglucosidasi alfa per ml. Il volume ricostituito consente un prelievo preciso di 10,0 ml (equivalente a 50 mg) da ciascun flacone. La successiva diluizione della soluzione deve essere effettuata nel modo seguente: prelevare lentamente la soluzione ricostituita da ciascun flacone fino a ottenere il volume corrispondente alla dose del paziente, utilizzando una siringa con ago di diametro non superiore al calibro 20. La concentrazione finale raccomandata di alglucosidasi nelle sacche per infusione è compresa tra 0,5 mg/ml e 4 mg/ml. Rimuovere l'aria presente nella sacca per infusione. Rimuovere anche un volume equivalente di soluzione iniettabile di cloruro di sodio contenente 9 mg/ml (0,9%), che verrà sostituito con il Myozyme ricostituito. Iniettare lentamente il Myozyme ricostituito direttamente nella soluzione iniettabile di cloruro di sodio contenente 9 mg/ml (0,9%). Mescolare con cura la sacca per infusione per omogeneizzare la soluzione diluita. Non scuotere né agitare la sacca per infusione.

La soluzione per infusione finale deve essere somministrata immediatamente dopo la preparazione.

Lo smaltimento dei prodotti non utilizzati o degli imballaggi deve avvenire in conformità con i requisiti locali.

• Somministrazione

Si raccomanda di iniziare la somministrazione della soluzione diluita entro tre ore. Il tempo totale tra ricostituzione e completamento dell'infusione non deve superare le 24 ore.

La posologia raccomandata di Myozyme è di 20 mg/kg di peso corporeo, somministrata una volta ogni 2 settimane mediante infusione endovenosa.

La velocità di somministrazione delle infusioni deve essere aumentata gradualmente. Si raccomanda una velocità iniziale di infusione di 1 mg/kg/ora, da aumentare gradualmente di 2 mg/kg/ora ogni 30 minuti, se non compaiono segni di reazioni correlate all'infusione, fino al raggiungimento di una velocità massima di 7 mg/kg/ora.