Loargys 5 mg/ml soluzione iniettabile e per infusione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Introduzione

Foglio illustrativo: informazioni per il paziente

Loargys 5 mg/ml soluzione iniettabile e per infusione

pegzilarginasi

Questo medicinale è sottoposto a monitoraggio addizionale, che permetterà un'identificazione più rapida di nuove informazioni sulla sicurezza. La preghiamo di contribuire segnalando eventuali effetti indesiderati che dovesse manifestare. Nell'ultima parte della sezione 4 è riportata l'informazione su come segnalare tali effetti indesiderati.

Legga attentamente questo foglio illustrativo prima di iniziare a usare questo medicinale perché contiene informazioni importanti per lei.

• Conservi questo foglio illustrativo: potrebbe essere necessario rileggerlo.
• Se ha domande, si rivolga al medico o all'infermiere.
• Se manifesta effetti indesiderati, consulti il medico o l'infermiere, anche se si tratta di effetti indesiderati non elencati nel presente foglio illustrativo. Vedere sezione 4.

Contenuto del foglio illustrativo

1. Che cos'è Loargys e a che cosa serve
2. Cosa deve sapere prima di usare Loargys
3. Come si usa Loargys
4. Possibili effetti indesiderati
5. Come conservare Loargys
6. Contenuto della confezione e altre informazioni
7. Istruzioni per l'uso

1. Che cos'è Loargys e a cosa serve

Loargys contiene il principio attivo pegzilarginasi, un enzima umano modificato prodotto mediante la tecnologia del DNA ricombinante. Il medicamento è utilizzato per il trattamento della carenza di arginasi 1 (ARG1-D), nota anche come iperargininemia, negli adulti, negli adolescenti e nei bambini a partire dai 2 anni di età.

I pazienti affetti da ARG1-D presentano livelli ridotti di un enzima chiamato arginasi. Questo enzima aiuta l'organismo a regolare i livelli di arginina, un aminoacido necessario per la produzione di proteine. Se l'arginina non viene controllata, può accumularsi nell'organismo causando sintomi come problemi di controllo muscolare.

Loargys viene utilizzato in combinazione con altre terapie per la malattia, tra cui:

• una dieta povera di proteine
• integratori alimentari con aminoacidi essenziali
• farmaci per il trattamento di altri sintomi della malattia, come farmaci che riducono i livelli di ammonio nell'organismo.

Come agisce Loargys

La pegzilarginasi, principio attivo di Loargys, agisce in modo simile all'enzima naturale arginasi, che è carente o non funziona correttamente nei pazienti con ARG1-D. Ciò riduce i livelli di arginina nel sangue, attenuando così i sintomi della malattia.

2. Cosa deve sapere prima di iniziare a prendere Loargys

Non deve assumere Loargys

• se ha avuto una reazione allergica grave alla pegzilarginasi o a uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati nella sezione 6).

Avvertenze e precauzioni

Loargys può causare reazioni allergiche. È più probabile che ciò si verifichi dopo le prime dosi, anche se tali reazioni possono manifestarsi anche in seguito durante il trattamento.

Sospenda immediatamente la somministrazione, se possibile, e segua le indicazioni del medico, che includono la richiesta di assistenza medica immediata se dovesse manifestare uno dei seguenti sintomi di una reazione allergica grave: orticaria, prurito diffuso, oppressione al petto, difficoltà respiratorie o pressione sanguigna bassa. Il medico potrebbe decidere che necessita di un trattamento medico aggiuntivo per prevenire o trattare una reazione allergica.

Durante il trattamento, il medico effettuerà un'analisi del sangue per verificare quale dose di Loargys sia adatta per lei.

Bambini e adolescenti

Il medicinale non deve essere utilizzato in bambini di età inferiore a 2 anni, poiché non si sa se Loargys sia sicuro ed efficace in questa fascia d'età.

Uso di Loargys con altri medicinali

Informi il medico se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe dover assumere qualsiasi altro medicinale.

Gravidanza, allattamento e fertilità

Se è in gravidanza o in allattamento, se pensa di essere in gravidanza o intende rimanere incinta, consulti il medico prima di utilizzare questo medicinale. L'uso di Loargys durante la gravidanza non è raccomandato.

Non è noto se il medicinale passi nel latte materno. Se sta allattando, consulti il medico prima di assumere questo medicinale. Il medico la aiuterà a decidere se deve interrompere l’allattamento o il trattamento.

Guida di veicoli e uso di macchinari

L'influenza di Loargys sulla capacità di guidare veicoli e di utilizzare macchinari è nulla o trascurabile.

Loargys contiene sodio e potassio

Questo medicinale contiene meno di 1 mmol di sodio (23 mg) per dose; ciò significa che è essenzialmente «privo di sodio». Questo medicinale contiene potassio, meno di 1 mmol (39 mg) per dose, cioè è essenzialmente «privo di potassio».

3. Come si somministra Loargys

Loargys verrà somministrato da un operatore sanitario. Il medico deciderà la quantità di Loargys da somministrarle.

La dose raccomandata iniziale di Loargys è di 0,1 mg per chilogrammo di peso corporeo, somministrata una volta alla settimana. Il medico potrà aumentare o ridurre la dose per mantenere sotto controllo i livelli di arginina nel sangue. Il medico le prescriverà analisi del sangue periodiche per verificare i livelli di arginina e, se necessario, modificare la dose.

Loargys viene somministrato mediante perfusione (infusione) direttamente in una vena o mediante iniezione sottocutanea, a seconda di quanto ritenuto appropriato dal medico.

Il medico potrebbe decidere che è possibile somministrare Loargys a casa, sotto forma di iniezione sottocutanea. Dopo aver ricevuto la formazione da parte del medico o dell'infermiere, potrà somministrare Loargys autonomamente (vedere le istruzioni nella sezione 7).

Usi sempre questo medicinale esattamente come descritto nel presente foglio illustrativo o come indicato dal medico, dal farmacista o dall'infermiere. In caso di dubbi, consulti il medico, il farmacista o l'infermiere.

Se riceve un quantitativo di Loargys superiore a quello prescritto

Il medico si assicurerà che riceva la quantità corretta di Loargys. Se le è stato somministrato un eccesso di Loargys, il livello di arginina nel sangue potrebbe diventare troppo basso. I sintomi possono includere nausea, vomito, diarrea e affaticamento. Se lei o il medico sospettate che le sia stato somministrato un quantitativo eccessivo di Loargys, dovrà essere sottoposto a un monitoraggio stretto e ricevere il trattamento necessario.

Se dimentica di utilizzare Loargys

Se ha dimenticato una dose di Loargys, contatti immediatamente il medico per programmare la somministrazione della dose successiva il prima possibile. Non deve somministrarsi una dose doppia per compensare la dose dimenticata e deve trascorrere almeno un intervallo di 4 giorni tra una dose e l’altra.

Se interrompe il trattamento con Loargys

Il medico deciderà se deve interrompere l’uso di Loargys. Se interrompe il trattamento con Loargys, è probabile che il livello di arginina nel sangue aumenti nuovamente.

Se ha ulteriori domande sull’uso di questo medicinale, chieda al medico o all’infermiere.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicamento può causare effetti indesiderati, sebbene non tutte le persone li manifestino.

Molto frequenti (possono interessare più di 1 persona su 10)

• Reazione nel sito di iniezione. I sintomi possono includere dolore, gonfiore, irritazione, arrossamento ed eruzione cutanea intorno al sito di iniezione.
  • Reazione allergica (ipersensibilità). I sintomi possono includere gonfiore del viso, eruzione cutanea, arrossamento improvviso della pelle (rubor) e difficoltà respiratoria (dispnea).

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se manifesta qualsiasi tipo di effetto indesiderato, informi il medico o l'infermiere, anche se si tratta di effetti indesiderati non elencati in questo foglio illustrativo. Può inoltre segnalarli direttamente attraverso il sistema nazionale di segnalazione riportato nell'Appendice V. Comunicando gli effetti indesiderati, può contribuire a fornire ulteriori informazioni sulla sicurezza di questo medicamento.

5. Conservazione di Loargys

Tenere questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza indicata sull'etichetta. La data di scadenza indica l'ultimo giorno del mese riportato.

Conservare in frigorifero (tra 2 °C e 8 °C). Non congelare. Conservare nell'imballaggio originale per proteggerlo dalla luce.

Una volta estratto dal frigorifero, Loargys può essere conservato per un massimo di 2 ore a temperatura ambiente non superiore a 25 °C.

I medicinali non devono essere smaltiti nel water né nei rifiuti domestici. In questo modo contribuirà a proteggere l'ambiente.

6. Contenuto della confezione e informazioni aggiuntive

Composizione di Loargys

• Il principio attivo è la pegzilarginasi.
• Ogni flaconcino da 0,4 ml contiene 2 mg di pegzilarginasi.
• Ogni flaconcino da 1 ml contiene 5 mg di pegzilarginasi.
• Gli altri componenti sono cloruro di sodio, diidrogenofosfato potassico, fosfato dipotassico, glicerolo, acido cloridrico, idrossido di sodio e acqua per preparazioni iniettabili.

Loargys contiene sodio e potassio (vedere sezione 2).

Aspetto del prodotto e contenuto della confezione

Loargys è un liquido incolore o leggermente giallo o leggermente rosa, limpido o leggermente opalescente, contenuto in un flaconcino di vetro trasparente.

Ogni confezione contiene 1 flaconcino con 0,4 ml o 1 ml di soluzione per iniezione/perfusione.

Potrebbero essere commercializzate solo alcune misure delle confezioni.

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio e responsabile della produzione

Immedica Pharma AB

113 63 Stoccolma

Svezia

Data dell'ultima revisione del presente foglio illustrativo.

Questo medicinale è stato autorizzato in «circostanze eccezionali». Questa modalità di approvazione indica che, a causa della rarità della malattia, non è stato possibile ottenere informazioni complete su questo medicinale.

L'Agenzia Europea per i Medicinali esaminerà annualmente le nuove informazioni disponibili su questo medicinale e il presente foglio illustrativo sarà aggiornato se necessario.

Altre fonti di informazione

Informazioni dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell'Agenzia Europea per i Medicinali: . Sono inoltre disponibili collegamenti ad altri siti web riguardanti malattie rare e medicinali orfani.

Sul sito web dell'Agenzia Europea per i Medicinali è possibile trovare il presente foglio illustrativo in tutte le lingue dell'Unione Europea/Spazio Economico Europeo.

È inoltre possibile trovare questo foglio illustrativo e il materiale formativo approvato dalle autorità sanitarie riguardo a questo medicinale, scansionando il codice QR riportato di seguito con uno smartphone oppure tramite il sito web http://www.loargyspatient.eu

1. Istruzioni per l'uso

Nei passaggi riportati di seguito viene descritto come preparare e somministrare Loargys a casa, sotto forma di iniezione sottocutanea. Se deve iniettare questo medicinale da solo, il medico o l'infermiere le mostreranno come preparare e iniettare Loargys.

Non si inietti questo medicinale da solo a meno che non abbia ricevuto un'adeguata formazione e non comprenda appieno i passaggi da seguire.

Il medico le prescriverà la dose corretta e le indicherà quale volume (in ml) deve iniettare. Potrebbe essere necessario utilizzare più di un flaconcino per ottenere la dose corretta e potrebbe essere necessario suddividere la dose totale in più di un'iniezione. Il medico o l'infermiere le indicheranno esattamente ciò che è più appropriato per lei.

Ogni flaconcino è monouso; utilizzare sempre flaconcino(i) nuovo(i) per ogni dose.

Loargys non deve essere mescolato con altre soluzioni per iniezione o perfusione.

Non agitare.

Preparazione:

Accertarsi di avere tutto il necessario per l'iniezione o le iniezioni:

• Flaconcino(i) di Loargys
• Una siringa graduata
• 1 ago grande (es. calibro 18) per ogni flaconcino, per prelevare la dose
• 1 ago piccolo (es. calibro 26-27) per ogni iniezione
• Salviettine alcoliche
• Compresse di garza
• Cerotto, se necessario
• Contenitore per oggetti taglienti e punzanti

Prelievo della soluzione dalla fiala:

Somministrazione della dose:

Tenga presente la data dell'iniezione e tutti i punti in cui è stata effettuata l'iniezione; questo le aiuterà a utilizzare un sito di iniezione diverso per la successiva iniezione.

Queste informazioni sono destinate esclusivamente ai professionisti sanitari:

Loargys è indicato per infusione endovenosa o iniezione sottocutanea.

Utilizzare una tecnica asettica nella preparazione e somministrazione di Loargys.

Non agitare.

Istruzioni per la preparazione

• Determinare il volume totale di Loargys da somministrare (e il numero di flaconcini necessari) in base al peso e al livello di dose del paziente.

• Togliere il/i flaconcino/i dal frigorifero in modo che raggiungano la temperatura ambiente.

• Prima della somministrazione, ispezionare visivamente il flaconcino per verificare la presenza di particelle e di variazioni di colore.

  • Loargys è un liquido incolore o leggermente giallo o leggermente rosa, limpido o leggermente opalescente, praticamente privo di particelle estranee visibili.
  • Eliminare qualsiasi flaconcino che non sia conforme a questa descrizione.

• Aspirare la dose prescritta nella siringa.

• È stata dimostrata la stabilità chimica e fisica della dose preparata per 2 ore quando conservata a temperatura ambiente fino a 25 °C o per 4 ore se conservata refrigerata tra 2 °C e 8 °C. Se il prodotto non viene utilizzato entro questi intervalli di tempo, deve essere eliminato. Dal punto di vista microbiologico, il prodotto deve essere utilizzato immediatamente dopo la ricostituzione.

Per somministrazione endovenosa

• Diluire con cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9 %) soluzione iniettabile per ottenere il volume desiderato di infusione (concentrazione massima di pegzilarginasi di 0,5 mg/ml).
• Somministrare l'infusione endovenosa per almeno 30 minuti.
• Non mescolare altri farmaci con Loargys né infondere altri farmaci contemporaneamente attraverso la stessa linea di accesso endovenoso.

Per somministrazione sottocutanea

• Somministrare la soluzione non diluita mediante iniezione sottocutanea nell'addome, nella parte laterale della coscia o sul lato o la parte posteriore delle braccia. Alterare i siti di iniezione tra le dosi.
• Non iniettare in tessuto cicatriziale o in aree arrossate, infiammate o gonfie.
• Se si inietta nell'addome, evitare la zona che circonda direttamente l'ombelico.
• Se sono necessarie più di una iniezione per somministrare una singola dose di Loargys, i siti di iniezione devono essere distanziati almeno di 3 cm l'uno dall'altro.

Eliminare la porzione non utilizzata del medicinale.

Non sono richieste precauzioni speciali per lo smaltimento.