Libmeldy 2-10 x 10^6 cellule/ml dispersione per infusione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Introduzione

Foglio illustrativo: informazioni per il paziente o per il caregiver

Libmeldy 2-10 x 106cellule/ml dispersione per infusione

atidarsagene autotemcel

Questo medicinale è sottoposto a monitoraggio addizionale, che permetterà un'identificazione più rapida di nuove informazioni relative alla sicurezza. La sua collaborazione è importante per segnalare eventuali effetti indesiderati che potrebbero manifestarsi nel suo bambino. Nell'ultima parte della sezione 4 è riportata l'informazione su come segnalare tali effetti indesiderati.

Legga attentamente questo foglio illustrativo prima che questo medicinale venga somministrato a suo figlio, poiché contiene informazioni importanti per lei.

• Conservi questo foglio illustrativo, perché potrebbe essere necessario rileggerlo.
• Se ha dubbi, si rivolga al medico o all'infermiere del suo bambino.
• Il medico o l'infermiere del suo bambino le consegnerà una tessera informativa per il paziente. La legga attentamente e segua le istruzioni in essa contenute.
• Mostri sempre la tessera informativa per il paziente al medico o all'infermiere ogni qualvolta suo figlio li consulta o si reca in ospedale.
• Se suo figlio dovesse manifestare qualsiasi tipo di effetto indesiderato, informi il medico o l'infermiere del suo bambino, anche se si tratta di effetti indesiderati non elencati nel presente foglio illustrativo. Vedere sezione 4.

Contenuto del foglio illustrativo

1. Che cos'è Libmeldy e a che cosa serve
2. Cosa deve sapere prima che a suo figlio venga somministrato Libmeldy
3. Come si somministra Libmeldy
4. Possibili effetti indesiderati
5. Come conservare Libmeldy
6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. Che cos'è Libmeldy e a cosa serve

Che cos'è Libmeldy

Libmeldy (atidarsagene autotemcel) è un tipo di medicinale denominato terapia genica. Viene prodotto appositamente per suo figlio a partire dalle sue stesse cellule del sangue.

A cosa serve Libmeldy

Libmeldy viene utilizzato per trattare una malattia grave chiamata leucodistrofia metacromatica (MLD):

• in bambini con le forme «tardo-infantile» o «giovanile precoce» della malattia che non hanno ancora sviluppato alcun segno o sintomo;
• in bambini con la forma «giovanile precoce» della malattia che hanno iniziato a sviluppare sintomi, ma i cui sintomi non stanno ancora peggiorando rapidamente.

Le persone affette da MLD presentano un difetto nel gene responsabile della produzione di un enzima chiamato arilsolfatasi A (ARSA). Questo provoca l'accumulo di sostanze chiamate sulfatidi nel cervello e nel sistema nervoso, con conseguenti danni al sistema nervoso e perdita progressiva delle capacità fisiche e, successivamente, cognitive, che alla fine porta alla morte.

Come agisce Libmeldy?

Vengono prelevate dal sangue di suo figlio delle cellule chiamate cellule staminali. Successivamente, queste cellule vengono modificate in laboratorio per inserire un gene funzionante in grado di produrre ARSA. Quando viene somministrato a suo figlio Libmeldy, costituito da queste cellule modificate, le cellule cominceranno a produrre ARSA, enzima che decompone i sulfatidi nelle cellule nervose e in altre cellule dell'organismo di suo figlio. Si prevede che questo processo rallenti la progressione della malattia e migliori la qualità di vita di suo figlio.

Libmeldy viene somministrato per infusione endovenosa (perfusione) in una vena (per via intravenosa). Per ulteriori informazioni su ciò che avviene prima e durante il trattamento, vedere la sezione 3, Come viene somministrato Libmeldy.

Se ha domande su come agisce Libmeldy o sul motivo per cui è stato prescritto a suo figlio questo medicinale, chieda al medico di suo figlio.

2. Cosa deve sapere prima che a suo figlio venga somministrato Libmeldy

Non somministri Libmeldy a suo figlio:

• Se suo figlio è allergico all’atidarsagene autotemcel o a uno qualsiasi degli eccipienti di questo medicinale (elencati nella sezione 6). Se ritiene che suo figlio possa essere allergico, chieda al medico.
• Se suo figlio ha precedentemente ricevuto una terapia genica con le proprie cellule staminali ematiche.
• Se suo figlio è allergico o se il medico ritiene che suo figlio possa manifestare effetti indesiderati inaccettabili a uno qualsiasi degli eccipienti dei medicinali che riceverà prima del trattamento con Libmeldy (vedere sezione 3).

Avvertenze e precauzioni

Consulti il medico prima che a suo figlio venga somministrato Libmeldy.

• Le informazioni sui medicinali basati su cellule, come Libmeldy, devono essere conservate per 30 anni presso l’ospedale. Le informazioni che verranno conservate riguarderanno il nome di suo figlio e il numero di lotto di Libmeldy ricevuto.

• Libmeldy è ottenuto dalle cellule staminali di suo figlio e deve essere somministrato esclusivamente a lui.

Prima del trattamento con Libmeldy

• Il medico effettuerà una valutazione di suo figlio per confermare la diagnosi di MLD e valutare i sintomi e gli effetti della malattia prima di decidere se utilizzare Libmeldy. È possibile che suo figlio non mostri segni fisici della malattia al momento della valutazione iniziale.

Se la MLD di suo figlio è progredita e peggiorata prima dell’inizio del trattamento, il medico potrebbe determinare che la malattia ha raggiunto una «fase di rapida progressione». In tal caso, è possibile che suo figlio non trarrà beneficio dal trattamento e che il medico decida di non somministrare Libmeldy.

• I cateteri venosi centrali sono tubi sottili e flessibili inseriti dal medico in una vena di grandi dimensioni per accedere al flusso sanguigno di suo figlio. I rischi associati a questi accessi comprendono infezioni e formazione di coaguli. Il medico e gli infermieri monitoreranno suo figlio per rilevare eventuali complicazioni legate al catetere venoso centrale.

• Libmeldy è stato sottoposto a test per rilevare la presenza di microrganismi infettivi prima della somministrazione a suo figlio. Esiste un rischio minimo di infezione. I medici e gli infermieri monitoreranno suo figlio durante tutta la perfusione per rilevare segni di infezione e fornire un trattamento se necessario.

• Il medico eseguirà un controllo della tiroide di suo figlio. La tiroide si trova nel collo e produce ormoni importanti per il normale funzionamento dell’organismo. Il monitoraggio verrà proseguito anche dopo il trattamento, se necessario.

Dopo il trattamento con Libmeldy

• Dopo il trattamento, potrebbe essere chiesto a suo figlio di partecipare a uno studio di follow-up per un massimo di 15 anni, al fine di comprendere meglio gli effetti a lungo termine di Libmeldy.

• Se suo figlio necessita di una trasfusione di sangue entro i primi tre mesi successivi alla somministrazione di Libmeldy, i prodotti ematici devono essere irradiati. Ciò significa che i leucociti, chiamati linfociti, sono stati ridotti per minimizzare il rischio di reazione alla trasfusione. Il medico monitorerà suo figlio per rilevare eventuali incidenti trasfusionali.

• I globuli rossi di suo figlio potrebbero rimanere bassi per un certo periodo dopo il trattamento con Libmeldy. Questo riguarda le cellule sanguigne che combattono le infezioni, chiamate neutrofili, misurabili con un semplice esame del sangue. Se i neutrofili di suo figlio rimangono bassi dopo 60 giorni, si potrebbe parlare di «fallimento dell’attecchimento». In tal caso, il medico potrebbe decidere di infondere le cellule di riserva precedentemente raccolte (vedere sezione 3). A queste cellule di riserva non è stato aggiunto il gene funzionale ARSA e non produrranno tale enzima.

• Dopo la somministrazione del farmaco di condizionamento, il numero di piastrine nel sangue di suo figlio potrebbe diminuire. Ciò significa che il sangue potrebbe non coagularsi normalmente e che suo figlio potrebbe essere soggetto a sanguinamenti per un certo periodo dopo il trattamento. Il medico controllerà il conteggio delle piastrine tramite esami del sangue e fornirà un trattamento se necessario. Questo può includere una trasfusione di piastrine per aumentarne il livello.

• Può verificarsi un’acidosi metabolica. Si tratta di una condizione in cui aumenta il livello di acido nel sangue. Possono esserci diverse cause e questa condizione è più comune nei pazienti con MLD. I sintomi dell’acidosi metabolica includono sensazione di mancanza di respiro, respirazione rapida, nausea (senso di malessere) e vomito. Il medico monitorerà suo figlio per rilevare segni e sintomi di acidosi metabolica.

• L’inserimento di un nuovo gene nelle cellule staminali potrebbe teoricamente causare tumori del sangue (leucemia e linfoma). Dopo il trattamento, il medico monitorerà suo figlio per rilevare eventuali segni di leucemia o linfoma.

• Negli studi clinici, alcuni pazienti hanno sviluppato anticorpi contro l’enzima ARSA, chiamati anticorpi anti-ARSA (vedere gli effetti indesiderati di Libmeldy nella sezione 4). Questi si sono risolti spontaneamente o dopo un trattamento adeguato. Il medico di suo figlio eseguirà un esame del sangue per rilevare anticorpi anti-ARSA e fornirà un trattamento se necessario.

• Dopo la somministrazione di Libmeldy, suo figlio sarà monitorato con esami del sangue regolari. Questi includeranno la misurazione degli anticorpi, noti come immunoglobuline, nel sangue. Se il livello è basso, suo figlio potrebbe necessitare di un trattamento sostitutivo con immunoglobuline. Il medico di suo figlio ne discuterà con lei se necessario.

• Libmeldy è ottenuto utilizzando parti del virus dell’immunodeficienza umana (HIV), modificate in modo da non poter causare infezione. Il virus modificato viene utilizzato per inserire il gene ARSA nelle cellule staminali di suo figlio. Anche se questo medicinale non infetterà suo figlio con HIV, la presenza di Libmeldy nel sangue potrebbe causare un falso positivo nei test HIV con alcuni test commerciali (i cosiddetti «test basati su PCR») che riconoscono una parte dell’HIV utilizzata per produrre Libmeldy. Se il test HIV di suo figlio risulta positivo dopo il trattamento con Libmeldy, contatti il medico o l’infermiere.

• Dopo il trattamento con Libmeldy, suo figlio non potrà donare sangue, organi, tessuti o cellule. Ciò è dovuto al fatto che Libmeldy è un medicinale per terapia genica.

Prima che a suo figlio venga somministrato Libmeldy, il medico:

• Valuterà i polmoni, il cuore, i reni, il fegato e la pressione arteriosa di suo figlio.
• Cercherà segni di infezione; qualsiasi infezione verrà trattata prima che suo figlio riceva Libmeldy.
• Controllerà la presenza di epatite B, epatite C, virus della leucemia delle cellule T (HTLV), HIV o infezione da micoplasma.
• Verificherà se suo figlio è stato vaccinato nelle ultime sei settimane o se è prevista una vaccinazione nei prossimi mesi.

Quando non è possibile completare il trattamento con Libmeldy

Prima della somministrazione di Libmeldy, a suo figlio verrà somministrato un farmaco di condizionamento per eliminare le cellule del midollo osseo.

Se non è possibile somministrare Libmeldy dopo che suo figlio ha ricevuto il farmaco di condizionamento, o se le cellule staminali modificate non attecchiscono nel corpo di suo figlio, il medico potrebbe decidere di reinfondere le cellule di riserva precedentemente raccolte tramite perfusione (vedere anche sezione 3, Come viene prodotto e somministrato Libmeldy). A queste cellule di riserva non è stato aggiunto il gene funzionale ARSA e non produrranno tale enzima. Per ulteriori informazioni, si rivolga al medico di suo figlio.

Altri medicinali e Libmeldy

Informi il medico se suo figlio sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe dover assumere altri medicinali.

• Suo figlio non deve assumere farmaci per l’infezione da HIV almeno un mese prima della somministrazione dei farmaci e per almeno sette giorni dopo la perfusione con Libmeldy (vedere anche sezione 3, Come viene prodotto e somministrato Libmeldy).
• A suo figlio non devono essere somministrati vaccini detti vaccini vivi attenuati per sei settimane prima della somministrazione del farmaco di condizionamento per prepararlo al trattamento con Libmeldy, né dopo il trattamento finché il sistema immunitario (il sistema di difesa dell’organismo) di suo figlio non si sarà ripreso.

Libmeldy contiene sodio e dimetilsolfossido

Questo medicinale contiene da 35 a 560 mg di sodio (principale componente del sale da cucina) per ogni dose. Ciò corrisponde dal 2 al 28% dell’assunzione giornaliera massima raccomandata di sodio per un adulto.

Se suo figlio non ha mai avuto contatto in precedenza con il dimetilsolfossido (una sostanza utilizzata per conservare le cellule congelate), il medico o l’infermiere devono monitorare suo figlio per rilevare eventuali reazioni durante e dopo la perfusione di ogni sacca.

3. Come viene somministrato Libmeldy

Libmeldy verrà sempre somministrato a suo figlio in un centro specializzato per il trattamento, da un medico, e potrà essere somministrato una sola volta.

Altri medicinali che verranno somministrati a suo figlio prima di Libmeldy

A suo figlio potrebbero essere somministrati dei medicinali noti come farmaci di mobilitazione e farmaci di condizionamento (vedere la sezione 4 per ulteriori informazioni sugli effetti indesiderati possibili di questi medicinali).

Poiché Libmeldy è ottenuto dalle cellule staminali del suo stesso figlio, il sangue del bambino verrà prelevato da una vena e raccolto per preparare il medicinale circa due mesi prima del trattamento.

• In primo luogo, al bambino verrà somministrato un farmaco di mobilitazione per spostare le cellule staminali ematiche dal midollo osseo nel flusso sanguigno.
• Successivamente, le cellule staminali ematiche possono essere prelevate mediante una macchina che separa i componenti del sangue (macchina di aferesi). Potrebbero essere necessari più giorni per raccogliere un numero sufficiente di cellule staminali dal sangue per produrre Libmeldy.

Le cellule staminali prelevate dal sangue verranno suddivise in:

• Il campione per il trattamento, che verrà inviato per la preparazione di Libmeldy, introducendo una copia del gene funzionale ARSA nelle cellule staminali del campione.
• Il campione di riserva, che verrà congelato e conservato, in modo da poterlo somministrare al bambino come cellule staminali di riserva qualora Libmeldy non potesse essere somministrato o non funzionasse (vedere «Quando non è possibile completare il trattamento con Libmeldy» nella sezione 2). Si noti che, in alternativa, le cellule di riserva potrebbero essere ottenute dal midollo osseo del bambino. In tal caso, il bambino riceverà dei medicinali per rilassarlo, prevenire il dolore o indurvi uno stato di incoscienza prima della procedura. Il medico preleverà il midollo osseo del bambino con un ago speciale.

Modalità di somministrazione di Libmeldy a suo figlio

• Libmeldy verrà somministrato a suo figlio in un centro specializzato e da medici esperti nell’uso di questo tipo di medicinali.
• I medici verificheranno che le sacche per infusione di Libmeldy siano identificate come preparate con il campione del suo stesso figlio.
• Libmeldy è un trattamento che può essere utilizzato una sola volta. Non potrà essere somministrato nuovamente a suo figlio in futuro.

Se ha ulteriori domande riguardo all’uso di questo medicinale, chieda al medico o all’infermiere.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicamento può causare effetti indesiderati, sebbene non tutte le persone li manifestino.

Alcuni effetti indesiderati sono legati al medicamento di condizionamento utilizzato per preparare il midollo osseo di suo figlio al trattamento con Libmeldy.

Parli con il medico di suo figlio degli effetti indesiderati del medicamento di condizionamento.

Può anche leggere il foglietto illustrativo di tale medicamento.

Effetti indesiderati del medicamento di condizionamento

• Informi immediatamente il medico o l'infermiere se suo figlio manifesta uno dei seguenti effetti indesiderati dopo aver ricevuto il medicamento di condizionamento. Di solito compaiono nei primi giorni o nelle settimane successive all’assunzione del medicamento di condizionamento, ma possono svilupparsi anche molto più tardi.

Effetti indesiderati molto comuni (possono riguardare più di 1 persona su 10)

• analisi del sangue che mostra un livello basso di leucociti con o senza febbre
• ulcere in bocca, infiammazione della bocca
• malessere (vomito)
• epatomegalia
• perdita o riduzione della funzione ovarica

Effetti indesiderati comuni (possono riguardare fino a 1 persona su 10)

• infezioni batteriche e virali

• infezione toracica (polmonite)

• rinite

• risposta estrema a un'infezione

• numero basso di globuli rossi (anemia) o leucociti

• sanguinamenti o ematomi anomali: possono essere causati da un livello basso di piastrine, che riduce la capacità di coagulazione del sangue

• acidosi metabolica, una condizione in cui i livelli di acido nel sangue sono elevati

• eccesso di liquidi nel corpo

• disturbi del sonno

• cefalea

• infezione degli organi coinvolti nell’escrezione dell’urina (come vescica e tratto urinario)

• epistassi

• dolore in bocca e in gola

• accumulo di liquido nell’addome

• diarrea

• sanguinamento nel tratto intestinale

• sensazione di malessere (nausea)

• stitichezza

• indigestione

• aumento degli enzimi epatici (transaminasi e aminotransferasi) riscontrato negli esami del sangue

• diminuzione degli enzimi epatici (albumina) riscontrata negli esami del sangue

• dolore nella parte superiore destra dell’addome sotto le costole, colorazione giallastra di occhi o pelle, rapido aumento di peso, gonfiore delle braccia, delle gambe e dell’addome, e difficoltà respiratorie. Questi possono essere segni di una grave malattia epatica denominata malattia veno-occlusiva

• desquamazione della pelle

• dermatite da pannolino

• prurito cutaneo

• infiammazione della pelle

• dolore alla schiena

• dolore osseo

• dolore articolare

• riduzione della produzione di urina

• febbre

• infiammazione del tratto intestinale

• test positivo per Aspergillus (un fungo che può causare malattia polmonare)

Effetti indesiderati di Libmeldy

Sono stati segnalati i seguenti effetti indesiderati con Libmeldy.

Effetti indesiderati molto comuni (possono riguardare più di 1 persona su 10)

• test positivo per anticorpi contro ARSA. Gli anticorpi sono la difesa naturale del corpo contro qualsiasi elemento che il corpo consideri estraneo.

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se suo figlio manifesta qualsiasi tipo di effetto indesiderato, consulti il medico o l’infermiere di suo figlio, anche se si tratta di effetti indesiderati che non compaiono in questo foglietto illustrativo. Può anche segnalarli direttamente attraverso il sistema nazionale di notifica indicato nell’Appendice V. Segnalando gli effetti indesiderati, lei può contribuire a fornire ulteriori informazioni sulla sicurezza di questo medicamento.

5. Conservazione di Libmeldy

Le seguenti informazioni sono destinate esclusivamente ai medici.

Poiché questo medicinale viene somministrato in un ospedale, sarà compito dell'ospedale garantire un'adeguata conservazione del medicinale prima e durante l'uso, nonché una corretta eliminazione dello stesso.

Tenere questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non utilizzare questo medicinale dopo la data di scadenza indicata sull’imballaggio esterno e sull’etichetta della sacca per fleboclisi.

Non utilizzare questo medicinale se si nota che la sacca per fleboclisi è danneggiata o presenta perdite.

Conservare a <-130 °C per un massimo di sei mesi. Non scongelare il medicinale finché non è pronto per l’uso. Dopo lo scongelamento, conservare a temperatura ambiente (20 °C-25 °C) e utilizzare entro due ore. Non ricongelare.

Questo medicinale contiene cellule umane geneticamente modificate. Il medicinale non utilizzato o i materiali di scarto devono essere eliminati in conformità con le normative locali per la manipolazione di materiali di origine umana.

6. Contenuto della confezione e informazioni aggiuntive

Composizione di Libmeldy

• Il principio attivo è costituito dalle cellule staminali del suo bambino contenenti copie funzionali del gene ARSA. La concentrazione per sacca è di 2-10 × 10⁶ cellule per millilitro.

• Gli altri componenti sono una soluzione utilizzata per preservare le cellule congelate e il cloruro di sodio (vedere la sezione 2, Libmeldy contiene sodio).

Questo medicinale contiene cellule del sangue umano modificate geneticamente.

Aspetto di Libmeldy e contenuto della confezione

Libmeldy è una dispersione cellulare da trasparente a leggermente torbida, incolore o di colore giallo o rosa, fornita in una o più sacche per fleboclisi trasparenti, ciascuna confezionata in una busta all'interno di un contenitore chiuso.

Il nome e la data di nascita del suo bambino, nonché le informazioni codificate che identificano il bambino come paziente, sono riportati su ogni sacca per fleboclisi e su ogni confezione.

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio

Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V.

Bargelaan 200,

2333 CW Leiden,

Paesi Bassi

Responsabile della produzione

AGC Biologics S.p.A.

Zambon Scientific Park

Via Meucci 3

20091 Bresso (MI)

Italia

Data dell'ultima revisione di questo foglio illustrativo:

Altre fonti di informazione

Informazioni dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell'Agenzia Europea per i Medicinali: http://www.ema.europa.eu.

Sul sito web dell'Agenzia Europea per i Medicinali è disponibile questo foglio illustrativo in tutte le lingue dell'Unione Europea/Spazio Economico Europeo.

Questa informazione è destinata esclusivamente ai professionisti sanitari:

È importante leggere attentamente tutte le istruzioni di questa procedura prima di somministrare Libmeldy.

Precauzioni da adottare prima della manipolazione o della somministrazione del medicinale

• Questo medicinale contiene cellule del sangue umano. I professionisti sanitari che manipolano Libmeldy devono adottare le opportune precauzioni (indossare guanti, indumenti protettivi e protezione oculare) per evitare il possibile rischio di trasmissione di malattie infettive.
• Libmeldy deve essere mantenuto a < -130 °C in ogni momento, fino al momento dello scongelamento del contenuto della sacca per la fleboclisi.

Definizione della dose somministrata

• La dose da somministrare e il numero di sacche per fleboclisi di Libmeldy da utilizzare devono essere determinati in base al numero totale di cellule CD34+ fornite, indicato sull'etichetta informativa del lotto (cioè la «dose fornita», calcolata in base al peso del paziente al momento del prelievo delle cellule). La dose di Libmeldy da somministrare deve anche tenere conto del peso del paziente al momento del trattamento e del fatto che ogni sacca utilizzata deve essere somministrata completamente.

Preparazione prima della somministrazione

• Per ogni paziente possono essere utilizzate più sacche per fleboclisi. Ogni sacca per fleboclisi è fornita all'interno di una busta protettiva completa, contenuta in un contenitore metallico.
• La(e) sacca(e) per fleboclisi confezionata(e) deve essere mantenuta all'interno del(dei) contenitore(i) metallico(i) in fase di vapore di azoto liquido a < -130 °C fino al momento dello scongelamento e della somministrazione.
• Effettuare un conteggio di tutte le sacche per fleboclisi e verificare che ciascuna sia entro la data di scadenza indicata sull'etichetta informativa del lotto allegata.
• Deve essere disponibile una soluzione sterile iniettabile di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9 %), da utilizzare per il condizionamento del tubo prima della fleboclisi e per il risciacquo della sacca e del tubo dopo la somministrazione.

Verifica prima dello scongelamento

• Non rimuovere il contenitore metallico dallo stoccaggio criogenico né procedere allo scongelamento di Libmeldy finché il paziente non sia pronto per la fleboclisi. È necessario coordinare attentamente i tempi di scongelamento della(e) sacca(e) contenente(i) Libmeldy e di somministrazione. Confermare in anticipo l'orario previsto per la fleboclisi e regolare l'inizio dello scongelamento in modo tale che Libmeldy sia disponibile al momento in cui il ricevente è pronto.
• Aprire il contenitore metallico ed esaminare la busta protettiva completa e la sacca per fleboclisi per verificare eventuali perdite di integrità prima dello scongelamento. Se una sacca per fleboclisi risulta danneggiata, seguire le linee guida locali per lo smaltimento dei rifiuti di origine umana e contattare immediatamente Orchard Therapeutics.
• Prima di scongelare Libmeldy, deve essere verificato che l'identità del paziente corrisponda alle informazioni univoche del paziente riportate sulle etichette delle confezioni e sull'etichetta informativa del lotto allegata. Libmeldy è destinato esclusivamente a un uso autologo. Non scongelare né somministrare Libmeldy se le informazioni riportate sull'etichetta specifica del paziente sulla sacca per fleboclisi non corrispondono al paziente.

Scongelamento

• Dopo aver estratto con attenzione la sacca dal contenitore metallico, scongelare la sacca per fleboclisi nella sua busta protettiva ermetica a 37 °C, utilizzando un dispositivo di scongelamento controllato, fino a quando non sarà visibile ghiaccio nella sacca.
• Al termine dello scongelamento, la sacca deve essere rimossa immediatamente dal dispositivo di scongelamento.
• La busta protettiva deve essere aperta con attenzione per estrarre la sacca per fleboclisi, che deve essere mantenuta a temperatura ambiente (20 °C-25 °C) fino alla somministrazione.
• Massaggiare delicatamente la sacca per riportare le cellule in sospensione. Il contenuto della sacca per fleboclisi deve essere ispezionato per verificare la presenza di eventuali aggregati cellulari visibili. Piccoli gruppi di materiale cellulare devono essere dispersi con un mescolamento manuale delicato. Non agitare la sacca.
• La sacca per fleboclisi non deve essere lavata, centrifugata, sottoposta a prelievo di campione né ri-sospesa in altri mezzi prima della somministrazione.
• Libmeldy non deve essere irradiato, poiché l'irradiazione potrebbe causare l'inattivazione del prodotto.
• Se viene fornita più di una sacca per fleboclisi per la dose di trattamento del paziente, la successiva deve essere scongelata solo dopo che il contenuto della sacca precedente è stato completamente somministrato.

Somministrazione

• Libmeldy deve essere somministrato come fleboclisi endovenosa attraverso un catetere venoso centrale, in conformità con le procedure standard del centro specializzato nella somministrazione di prodotti per terapie cellulari.
• Il sistema di somministrazione raccomandato consiste in un trasfusore per sangue dotato di un filtro da 200 µm.
• Ogni sacca deve essere somministrata per gravità entro due ore dallo scongelamento, comprese eventuali interruzioni durante la fleboclisi, al fine di mantenere la massima vitalità del prodotto.
• La velocità massima di somministrazione è di 5 ml/kg/h e il contenuto di ogni sacca deve essere somministrato in circa 30 minuti.
• Quando è necessario utilizzare più di una sacca di Libmeldy, deve essere somministrata una sola sacca all'ora.
• I pazienti che non sono stati precedentemente esposti al dimetilsolfossido devono essere sottoposti a un monitoraggio rigoroso. I parametri vitali (pressione arteriosa, frequenza cardiaca e saturazione di ossigeno) e l'insorgenza di eventuali sintomi devono essere controllati prima dell'inizio della fleboclisi, durante e dopo la somministrazione di ogni sacca di Libmeldy, secondo le linee guida dell'istituzione.
• Al termine della fleboclisi, risciacquare i residui di Libmeldy rimasti nella sacca per fleboclisi e in qualsiasi tubo utilizzato con la soluzione iniettabile di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9 %) per assicurare che al paziente venga somministrata la massima quantità possibile di cellule. È necessario prestare particolare attenzione al volume della somministrazione in relazione all'età e al peso del paziente.

Misure da adottare in caso di esposizione accidentale

• In caso di esposizione accidentale, devono essere seguite le linee guida locali per la manipolazione di materiali di origine umana. Le superfici di lavoro e i materiali che potrebbero essere entrati in contatto con Libmeldy devono essere disinfettati con un disinfettante adeguato.

Precauzioni da adottare per lo smaltimento del medicinale

• Il medicinale non utilizzato e tutti i materiali entrati in contatto con Libmeldy (rifiuti solidi e liquidi) devono essere manipolati e smaltiti come rifiuti potenzialmente infettivi, in conformità con le indicazioni locali per la gestione di materiali di origine umana.