Elaprase 2 mg/ml concentrato per soluzione per infusione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Introduzione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Elaprase 2 mg/ml concentrato per soluzione per infusione

idursulfasi

?Questo medicinale è soggetto a monitoraggio addizionale, che permetterà di individuare più rapidamente eventuali nuove informazioni sulla sua sicurezza. La invitiamo a contribuire segnalando qualsiasi effetto indesiderato che dovesse manifestarsi. Nell'ultima parte della sezione 4 è riportata l'informazione su come segnalare tali effetti indesiderati.

Legga attentamente questo foglio illustrativo prima di iniziare a usare questo medicinale, poiché contiene informazioni importanti per lei.

• Conservi questo foglio illustrativo, potrebbe essere necessario rileggerlo.
• Se ha dei dubbi, si rivolga al medico, al farmacista o all'infermiere.
• Questo medicinale è stato prescritto esclusivamente per lei; non lo dia ad altre persone, anche se presentano gli stessi sintomi, poiché potrebbe nuocere loro.
• Se manifesta effetti indesiderati, si rivolga al medico, al farmacista o all'infermiere, anche se si tratta di effetti indesiderati non elencati nel presente foglio illustrativo. Vedere sezione 4.

Contenuto del foglio illustrativo:

1. Che cos'è Elaprase e a che cosa serve
2. Cosa deve sapere prima di usare Elaprase
3. Come usare Elaprase
4. Possibili effetti indesiderati
5. Come conservare Elaprase
6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. Che cos'è Elaprase e a cosa serve

Elaprase è utilizzato come terapia sostitutiva enzimatica per trattare bambini e adulti affetti dal sindrome di Hunter (mucopolisaccaridosi II) quando il livello dell'enzima iduronato-2-sulfatasi nell'organismo è inferiore al normale, contribuendo a migliorare i sintomi della malattia. Nel caso del sindrome di Hunter, un carboidrato chiamato glicosaminoglicano, che normalmente viene metabolizzato dall'organismo, non viene degradato e si accumula lentamente in diverse cellule corporee. Ciò provoca un malfunzionamento di tali cellule e, di conseguenza, problemi in diversi organi, che possono portare alla distruzione dei tessuti e al deterioramento e alla disfunzione degli organi. Gli organi in cui si accumula tipicamente il glicosaminoglicano sono il milza, il fegato, i polmoni, il cuore e il tessuto connettivo. In alcuni pazienti, il glicosaminoglicano si accumula anche nel cervello. Elaprase contiene un principio attivo chiamato idursulfasi, che funge da sostituto dell'enzima presente a livello ridotto, degradando così il carboidrato nelle cellule colpite.

La terapia sostitutiva enzimatica viene generalmente somministrata come trattamento a lungo termine.

2. Cosa deve sapere prima di iniziare a usare Elaprase

Non usi Elaprase

• se ha avuto reazioni di tipo allergico grave o potenzialmente letali alla idursulfasi o a uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati nella sezione 6) e tali reazioni non possono essere controllate con un trattamento medico adeguato.

Avvertenze e precauzioni

Consulti il suo medico o l’infermiere prima di iniziare a usare questo medicinale.

Se sta ricevendo un trattamento con Elaprase, potrebbe manifestare effetti indesiderati durante o dopo la perfusione (vedere la sezione 4, Possibili effetti indesiderati). I sintomi più comuni sono prurito, eruzione cutanea, orticaria, febbre, mal di testa, aumento della pressione arteriosa e arrossamento del viso. Nella maggior parte dei casi, può continuare a ricevere questo medicinale anche se compaiono questi sintomi. Se manifesta una reazione allergica indesiderata dopo la somministrazione di questo medicinale, deve contattare immediatamente il suo medico. Potranno essere somministrati altri medicinali, come antistaminici e corticosteroidi, per trattare o aiutare a prevenire le reazioni di tipo allergico.

Il suo medico interromperà immediatamente la perfusione in caso di reazioni allergiche gravi e inizierà il trattamento adeguato. Potrebbe essere necessario che rimanga in ospedale.

La natura del suo genotipo (una conformazione genetica di tutti i geni attivi nelle cellule umane, che determina le caratteristiche individuali e specifiche di ogni persona) può influenzare la sua risposta terapeutica a questo medicinale, così come il rischio di sviluppare anticorpi e manifestare effetti indesiderati correlati alla perfusione. In singoli casi, possono svilupparsi gli anticorpi cosiddetti "neutralizzanti", che possono ridurre l’attività di Elaprase e la risposta al trattamento. Gli effetti a lungo termine dello sviluppo di anticorpi sulla risposta al trattamento non sono stati stabiliti. Consulti il suo medico per ulteriori informazioni.

Conservazione di un registro

Al fine di migliorare la tracciabilità dei medicinali biologici, è necessario registrare chiaramente il nome e il numero di lotto del prodotto somministrato. Si rivolga al suo professionista sanitario se ha dei dubbi.

Altri medicinali ed Elaprase

Non sono note interazioni di questo medicinale con altri medicinali.

Informi il suo medico, il farmacista o l’infermiere se sta assumendo, ha assunto recentemente o potrebbe dover assumere qualsiasi altro medicinale.

Gravidanza e allattamento

Se è in gravidanza o in allattamento, se pensa di essere in gravidanza o intende rimanere incinta, consulti il suo medico o il farmacista prima di usare questo medicinale.

Guida di veicoli e utilizzo di macchinari

L’influenza di questo medicinale sulla capacità di guidare veicoli e di usare macchinari è nulla o trascurabile.

Elaprase contiene sodio

Questo medicinale contiene 11,1 mg di sodio (componente principale del sale da cucina) per ogni flaconcino. Ciò corrisponde allo 0,6 % dell’assunzione giornaliera massima raccomandata di sodio per un adulto.

3. Come utilizzare Elaprase

Segua esattamente le istruzioni per l'uso di questo medicinale indicate dal suo medico. In caso di dubbi, consulti nuovamente il suo medico.

Questo medicinale le sarà somministrato sotto la supervisione di un medico o di un'infermiera con esperienza nel trattamento del morbo di Hunter o di altri disturbi metabolici ereditari.

Il dosaggio raccomandato è una perfusione di 0,5 mg (mezzo milligrammo) per ogni chilogrammo del suo peso corporeo.

Elaprase deve essere diluito in una soluzione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9%) per perfusione prima dell'uso. Dopo la diluizione, questo medicinale viene somministrato attraverso una vena (per infusione endovenosa). La perfusione normalmente dura da 1 a 3 ore ed è somministrata una volta alla settimana.

Uso nei bambini e negli adolescenti

Il dosaggio raccomandato nei bambini e negli adolescenti è lo stesso previsto per gli adulti.

Se usa una quantità eccessiva di Elaprase

Consulti il suo medico in caso di sovradosaggio di questo medicinale.

Se dimentica di usare Elaprase

Se ha dimenticato una perfusione di Elaprase, si metta in contatto con il suo medico.

Se ha ulteriori dubbi sull'uso di questo medicinale, chieda al suo medico o all'infermiera.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicamento può causare effetti indesiderati, anche se non tutte le persone li manifestano.

La maggior parte degli effetti indesiderati è di lieve o moderata entità e correlata alla perfusione; tuttavia, alcuni effetti indesiderati possono essere gravi. Con il tempo, la frequenza di queste reazioni legate alla perfusione tende a diminuire.

Se ha difficoltà a respirare, con o senza colorazione bluastra della pelle, informi immediatamente il medico e cerchi assistenza medica urgente.

Effetti indesiderati molto comuni (possono interessare più di 1 persona su 10):

• Cefalea

• Arrossamento del volto

• Dispnea, respiro sibilante

• Dolore addominale, nausea, vomito, evacuazioni frequenti e/o molli

• Dolore toracico

• Orticaria, eruzione cutanea, prurito, arrossamento della pelle

• Febbre

• Reazione correlata alla perfusione (vedere la sezione intitolata “Avvertenze e precauzioni”)

Effetti indesiderati comuni (possono interessare fino a 1 persona su 10):

• Capogiri, tremori
• Aumento della frequenza cardiaca, aritmia, colorazione bluastra della pelle
• Aumento della pressione arteriosa, diminuzione della pressione arteriosa
• Difficoltà respiratorie, tosse, bassi livelli di ossigeno nel sangue
• Gonfiore della lingua, indigestione
• Dolore articolare
• Gonfiore nel sito di somministrazione, edema degli arti, gonfiore del volto

Effetti indesiderati non comuni (possono interessare fino a 1 persona su 100):

• Respiro accelerato

Effetti indesiderati di frequenza non nota (non può essere stimata dai dati disponibili):

• Reazioni allergiche gravi

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se manifesta qualsiasi tipo di effetto indesiderato, informi il medico, il farmacista o l’infermiere, anche se si tratta di possibili effetti indesiderati non elencati in questo foglio illustrativo. Può inoltre segnalarli direttamente attraverso il sistema nazionale di notifica di cui all’Appendice V. Segnalando gli effetti indesiderati, contribuirà a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicamento.

5. Conservazione di Elaprase

Tenere questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza indicata sull'etichetta e sulla confezione dopo SCAD. La data di scadenza indica l'ultimo giorno del mese indicato.

Conservare in frigorifero (tra 2°C e 8°C).

Non congelare.

Non usi questo medicinale se nota un cambiamento di colore o la presenza di particelle estranee.

I farmaci non devono essere smaltiti tramite scarichi o rifiuti domestici. Chieda al suo farmacista come eliminare le confezioni e i farmaci che non utilizza più. In questo modo contribuirà a proteggere l'ambiente.

6. Contenuto della confezione e informazioni aggiuntive

Composizione di Elaprase

Il principio attivo è l'idursulfasi, una forma dell'enzima umano iduronato-2-sulfatasi. L'idursulfasi viene prodotta in una linea cellulare umana mediante tecniche di ingegneria genetica (l'introduzione di informazioni genetiche in cellule umane in laboratorio, che produrranno quindi il prodotto desiderato).

Ogni flaconcino contiene 6 mg di idursulfasi. Ogni ml contiene 2 mg di idursulfasi.

Gli altri componenti sono polisorbato 20, cloruro di sodio, fosfato bia­sico di sodio eptaidrato, fosfato monobasico di sodio monoidrato e acqua per preparazioni iniettabili.

Aspetto del prodotto e contenuto della confezione

Questo medicinale è un concentrato per soluzione per infusione. Viene fornito in un flaconcino di vetro sotto forma di soluzione incolore, da trasparente a leggermente opalescente.

Ogni flaconcino contiene 3 ml di concentrato per soluzione per infusione.

Elaprase è disponibile in confezioni da 1, 4 e 10 flaconcini. Potrebbero essere disponibili solo alcuni formati.

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio

Takeda Pharmaceuticals International AG Ireland Branch

Block 2 Miesian Plaza

50-58 Baggot Street Lower

Dublin 2

D02 HW68

Irlanda

Responsabile della produzione

Takeda Pharmaceuticals International AG Ireland Branch

Block 2 Miesian Plaza

50-58 Baggot Street Lower

Dublin 2

D02 HW68

Irlanda

Data dell'ultima revisione di questo foglio illustrativo: 11/2022.

Questo medicinale è stato autorizzato in «circostanze eccezionali». Questo tipo di approvazione indica che, a causa della rarità della malattia, non è stato possibile ottenere informazioni complete su questo medicinale.

L'Agenzia Europea per i Medicinali esaminerà annualmente le nuove informazioni disponibili su questo medicinale e il foglio illustrativo sarà aggiornato se necessario.

Altre fonti di informazione

Informazioni dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell'Agenzia Europea per i Medicinali: http://www.ema.europa.eu. Sono inoltre disponibili collegamenti ad altri siti web riguardanti malattie rare e medicinali orfani.

Sul sito web dell'Agenzia Europea per i Medicinali è possibile trovare questo foglio illustrativo in tutte le lingue dell'Unione Europea/Spazio Economico Europeo.

Questa informazione è destinata esclusivamente ai professionisti del settore sanitario:

Istruzioni per l'uso, la manipolazione e lo smaltimento

1. Calcoli la dose totale da somministrare e la quantità necessaria di flaconcini di Elaprase.

2. Diluisca il volume totale richiesto di concentrato per soluzione per infusione Elaprase in 100 ml di soluzione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9%) per infusione. Si raccomanda di somministrare il volume totale dell'infusione utilizzando un filtro in linea da 0,2 µm. Si devono prendere precauzioni per garantire la sterilità delle soluzioni preparate, poiché Elaprase non contiene conservanti né agenti batteriostatici; deve essere osservata una tecnica asettica. Una volta diluito, il preparato deve essere mescolato delicatamente, ma senza agitare.

3. La soluzione deve essere ispezionata visivamente prima della somministrazione per verificare la presenza di particelle o variazioni di colore. Non deve essere agitata.

4. Si raccomanda di iniziare la somministrazione il prima possibile. È stata dimostrata la stabilità chimica e fisica della soluzione diluita per 8 ore a 25°C.

5. Elaprase non deve essere infuso contemporaneamente nella stessa linea endovenosa con altri medicinali.

Per uso singolo. Lo smaltimento del prodotto non utilizzato e di tutti i materiali venuti a contatto con esso deve avvenire in conformità con le normative locali.