Aldurazyme, 100 U/ml concentrato per soluzione per infusione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Introduzione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Aldurazyme, 100 U/ml concentrato per soluzione per infusione

Laronidasi

Legga attentamente questo foglio illustrativo prima di usare questo medicinale perché contiene informazioni importanti per lei.

• Conservi questo foglio illustrativo, potrebbe essere necessario rileggerlo.
• Se ha domande, consulti il medico o il farmacista.
• Questo medicinale è stato prescritto esclusivamente per lei e non deve darlo ad altre persone, anche se presentano gli stessi sintomi, poiché potrebbe nuocere loro.
• Se manifesta effetti indesiderati, informi il medico o il farmacista, anche se si tratta di effetti indesiderati non elencati in questo foglio illustrativo. Vedere sezione 4.

Contenuto del foglio illustrativo :

1. Che cos'è Aldurazyme e a che cosa serve
2. Cosa deve sapere prima di ricevere Aldurazyme
3. Come si somministra Aldurazyme
4. Possibili effetti indesiderati
5. Come conservare Aldurazyme
6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. Che cos'è Aldurazyme e a cosa serve

Aldurazyme è usato per il trattamento di pazienti affetti da MPS I (mucopolisaccaridosi I). Viene somministrato per trattare le manifestazioni non neurologiche della malattia.

Le persone affette da MPS I presentano livelli bassi oppure l'assenza dell'enzima chiamato α-L-iduronidasi, che degrada sostanze specifiche (glicosaminoglicani) nell'organismo. Di conseguenza, queste sostanze non vengono degradate né elaborate dal corpo come dovrebbero, accumulandosi in numerosi tessuti corporei e causando i sintomi della MPS I.

Aldurazyme è un enzima artificiale chiamato laronidasi, in grado di sostituire l'enzima naturale carente nella malattia MPS I.

2. Cosa deve sapere prima di ricevere Aldurazyme

Non le deve essere somministrato Aldurazyme

Se è allergico (ipersensibile) alla laronidasi o a uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati nella sezione 6).

Avvertenze e precauzioni

Consulti il medico prima di iniziare a usare Aldurazyme.

Contatti immediatamente il medico se il trattamento con Aldurazyme causa:

• Reazioni allergiche, compresa anafilassi (una reazione allergica grave) – vedere la sezione 4 “Possibili effetti indesiderati”. Alcune di queste reazioni possono mettere in pericolo la vita. I sintomi possono includere insufficienza/respirazione difficoltosa (incapacità dei polmoni di funzionare correttamente), stridore (suono respiratorio acuto), e altri disturbi dovuti all'ostruzione delle vie respiratorie, respirazione accelerata, contrazione eccessiva dei muscoli delle vie respiratorie che provoca difficoltà respiratorie (broncospasmo), mancanza di ossigeno nei tessuti corporei (ipossia), pressione sanguigna bassa, frequenza cardiaca lenta o eruzione cutanea con prurito (orticaria).

• Reazioni associate all'infusione, ossia qualsiasi effetto indesiderato che si verifichi durante o fino al termine della giornata di infusione (vedere i sintomi nella sezione 4 “Possibili effetti indesiderati” di seguito).

Se si verificano queste reazioni, la somministrazione di Aldurazyme deve essere immediatamente interrotta e il medico inizierà il trattamento medico appropriato.

Queste reazioni possono essere particolarmente gravi se ha un'ostruzione preesistente delle vie respiratorie (difficoltà respiratorie) associata alla MPS I.

Potrebbero essere somministrati farmaci aggiuntivi per aiutare a prevenire reazioni di tipo allergico, come antistaminici, farmaci per ridurre la febbre (ad es. paracetamolo) e/o corticosteroidi.

Il medico deciderà inoltre se può continuare a ricevere Aldurazyme.

Uso di Aldurazyme con altri medicinali

Informi il medico se sta assumendo farmaci contenenti clorochina o procaina, a causa del possibile rischio di riduzione dell'effetto di Aldurazyme.

Informi il medico o il farmacista se sta assumendo o ha recentemente assunto qualsiasi altro medicinale, anche quelli senza prescrizione medica.

Gravidanza, allattamento e fertilità

Non vi è sufficiente esperienza sull'uso di Aldurazyme in donne in gravidanza. Aldurazyme non deve essere somministrato durante la gravidanza a meno che non sia strettamente necessario.

Non è noto se Aldurazyme venga escreto nel latte materno. Si raccomanda di interrompere l'allattamento durante il trattamento con Aldurazyme.

Non sono disponibili informazioni sugli effetti di Aldurazyme sulla fertilità.

Se è in gravidanza o in allattamento, se crede di essere in stato di gravidanza o se intende rimanere incinta, consulti il medico o il farmacista prima di usare questo medicinale.

Guida di veicoli e utilizzo di macchinari

Non sono stati effettuati studi sull'abilità di guidare veicoli e utilizzare macchinari.

Aldurazyme contiene sodio

Questo medicinale contiene 30 mg di sodio (componente principale del sale da cucina) per flaconcino. Ciò corrisponde all'1,5% dell'assunzione giornaliera massima raccomandata di sodio per un adulto.

3. Come si somministra Aldurazyme

Istruzioni per l'uso – Diluizione e somministrazione

Il concentrato per soluzione per infusione deve essere diluito prima della somministrazione ed è destinato all'uso endovenoso (vedere le informazioni per medici o professionisti sanitari).

La somministrazione di Aldurazyme deve essere effettuata in un ambiente clinico adeguato, in cui sia disponibile l'equipaggiamento di rianimazione necessario per la gestione di emergenze mediche.

Infusione domiciliare

Il medico può valutare la possibilità che riceva l'infusione domiciliare di Aldurazyme, qualora ciò sia sicuro e opportuno. Se dovesse manifestare un effetto avverso durante un'infusione di Aldurazyme, l'operatore responsabile dell'infusione domiciliare potrà interrompere l'infusione e iniziare il trattamento medico appropriato.

Posologia

Il regime posologico raccomandato di Aldurazyme è di 100 U/kg di peso corporeo, somministrato una volta alla settimana mediante infusione endovenosa. La velocità iniziale di infusione di 2 U/kg/ora può essere aumentata gradualmente ogni 15 minuti, se ben tollerata, fino a un massimo di 43 U/kg/ora. Il volume totale della somministrazione deve essere infuso in circa 3-4 ore.

Segua esattamente le istruzioni per la somministrazione di questo medicinale indicate dal medico. In caso di dubbi, consulti nuovamente il medico.

Se ha dimenticato di ricevere un'infusione di Aldurazyme

Se ha dimenticato di ricevere un'infusione di Aldurazyme, contatti immediatamente il medico.

Se le è stato somministrato un quantitativo di Aldurazyme superiore a quello prescritto

Se la dose di Aldurazyme somministrata è troppo elevata o l'infusione è troppo rapida, possono verificarsi reazioni avverse al farmaco. Un'infusione troppo rapida di Aldurazyme può causare nausea, dolore addominale, cefalea, capogiri e difficoltà respiratorie (dispnea). In tali situazioni, l'infusione deve essere interrotta o la velocità di infusione deve essere ridotta immediatamente. Il medico deciderà se è necessario un ulteriore intervento.

Se ha altre domande sull'uso di questo medicinale, chieda al medico o al farmacista.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicamento può causare effetti indesiderati, anche se non tutte le persone li manifestano.

Gli effetti indesiderati si sono osservati principalmente durante o subito dopo la somministrazione del medicamento ai pazienti (reazioni associate all'infusione). Se dovesse manifestare una qualsiasi di queste reazioni, deve contattare immediatamente il medico. Il numero di queste reazioni diminuiva con l'aumentare della durata del trattamento con Aldurazyme. La maggior parte di queste reazioni erano di intensità da lieve a moderata. Tuttavia, si è osservata una reazione allergica sistemica grave (reazione anafilattica) nei pazienti durante o fino a 3 ore dopo le infusioni di Aldurazyme. Alcuni sintomi di tale reazione allergica grave erano potenzialmente letali e includevano difficoltà estrema nel respirare, gonfiore della gola, pressione sanguigna bassa e bassi livelli di ossigeno nel corpo. Alcuni pazienti con anamnesi di interessamento delle vie respiratorie superiori e polmonari associato all'MPS I grave hanno manifestato reazioni gravi come broncospasmo (restringimento delle vie aeree), arresto respiratorio e gonfiore del viso. L'incidenza di broncospasmo e arresto respiratorio non è nota. L'incidenza della reazione allergica grave (reazione anafilattica) e del gonfiore del viso è considerata frequente e può interessare fino a 1 persona su 10.

Gli effetti indesiderati molto frequenti (possono interessare più di 1 persona su 10) non gravi includono:

• cefalea,
• nausea,
• dolore addominale,
• eruzione cutanea,
• malattia articolare,
• dolore articolare,
• dolore alla schiena,
• dolore alle braccia o alle gambe,
• rubefazione,
• febbre, brividi,
• aumento della frequenza cardiaca,
• aumento della pressione arteriosa,
• reazione nel sito di infusione come gonfiore, arrossamento, accumulo di liquido, malessere, eruzione cutanea pruriginosa, pallore della pelle, decolorazione della pelle o sensazione di calore.

Tra gli altri effetti indesiderati figurano i seguenti:

Frequenti (possono interessare fino a 1 persona su 10)

• aumento della temperatura corporea
• formicolio
• capogiri
• tosse
• difficoltà respiratorie
• vomito
• diarrea
• gonfiore rapido sotto la pelle in zone come viso, gola, braccia e gambe, che può essere potenzialmente letale se il gonfiore della gola ostruisce le vie aeree
• orticaria
• prurito
• perdita di capelli
• sudore freddo, sudorazione eccessiva
• dolore muscolare
• pallore
• mani o piedi freddi
• sensazione di calore, sensazione di freddo
• affaticamento
• sindrome pseudoinfluenzale
• dolore nel sito di iniezione
• irrequietezza

Frequenza non nota (non può essere stimata dai dati disponibili)

• reazioni allergiche (ipersensibilità)
• frequenza cardiaca anormalmente più lenta
• pressione arteriosa elevata o anormalmente alta
• gonfiore della laringe
• colorazione bluastra della pelle (dovuta a bassi livelli di ossigeno nel sangue)
• respirazione accelerata
• arrossamento della pelle
• fuoriuscita del medicamento nei tessuti circostanti nel sito di iniezione, dove può causare danni
• incapacità dei polmoni di funzionare correttamente (insufficienza respiratoria)
• gonfiore della gola
• respiro sibilante
• ostruzione delle vie aeree che causa difficoltà respiratorie
• gonfiore delle labbra
• gonfiore della lingua
• gonfiore, specialmente delle caviglie e dei piedi, dovuto a ritenzione idrica
• anticorpo specifico del medicamento, una proteina del sangue prodotta in risposta al medicamento
• anticorpo che neutralizza l'effetto del medicamento

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se dovesse manifestare qualsiasi tipo di effetto indesiderato, informi il medico o il farmacista, anche se si tratta di possibili effetti indesiderati non elencati in questo foglio illustrativo. Può inoltre segnalarli direttamente attraverso il sistema nazionale di notifica indicato nell'Appendice V. Segnalando gli effetti indesiderati, contribuisce a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicamento.

5. Conservazione di Aldurazyme

Tenere questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza indicata sull'etichetta dopo SCAD. La data di scadenza corrisponde all'ultimo giorno del mese indicato.

Flaconcini non aperti:

Conservare in frigorifero (tra 2 ºC e 8 ºC).

I farmaci non devono essere smaltiti tramite acque reflue né gettati nella spazzatura. Chieda al suo farmacista come eliminare i contenitori e i farmaci che non utilizza più. In questo modo contribuirà a proteggere l'ambiente.

6. Contenuto della confezione e altre informazioni

Composizione di Aldurazyme

• Il principio attivo è la laronidasi. Un ml della soluzione nella fiala contiene 100 U di laronidasi. Ogni fiala da 5 ml contiene 500 U di laronidasi.
• Gli altri componenti sono cloruro di sodio, monoidrato di fosfato monobasico di sodio, eptaidrato di fosfato dibasico di sodio, polisorbato 80, acqua per preparazioni iniettabili.

Aspetto del prodotto e contenuto della confezione

Aldurazyme si presenta come un concentrato per soluzione per infusione. È una soluzione da trasparente a leggermente opalescente, incolore a giallo pallido.

Dimensioni delle confezioni: 1, 10 e 25 fiale per confezione. Possono essere commercializzate solo alcune dimensioni.

Titolarità dell'autorizzazione all'immissione in commercio e responsabile della produzione

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio

Sanofi B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Paesi Bassi.

Responsabile della produzione

Genzyme Ireland Ltd., IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanda

È possibile richiedere ulteriori informazioni su questo medicinale rivolgendosi al rappresentante locale del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio:

Data dell'ultima revisione di questo foglio illustrativo:

Altre fonti di informazione

Informazioni dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia Europea per i Medicinali http://www.ema.europa.eu. Sono presenti anche collegamenti ad altri siti web riguardanti malattie rare e medicinali orfani.

Sul sito web dell’Agenzia Europea per i Medicinali è disponibile il presente foglio illustrativo in tutte le lingue dell’Unione Europea/Spazio Economico Europeo.

Queste informazioni sono destinate esclusivamente ai professionisti del settore sanitario:

Ogni flaconcino di Aldurazyme è destinato a un solo uso. Il concentrato per soluzione per infusione deve essere diluito con soluzione per infusione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9%) utilizzando una tecnica asettica. Si raccomanda che la soluzione diluita di Aldurazyme venga somministrata ai pazienti mediante un’apparecchiatura per infusione dotata di un filtro in linea da 0,2 µm.

Dal punto di vista della sicurezza microbiologica, il prodotto deve essere utilizzato immediatamente. Se non viene utilizzato immediatamente, non deve essere conservato per un uso successivo oltre le 24 ore a una temperatura compresa tra 2 °C e 8 °C, a condizione che la diluizione sia stata effettuata in condizioni asettiche controllate e validate.

Aldurazyme non deve essere mescolato con altri medicinali nella stessa infusione.

Preparazione dell'infusione di Aldurazyme (Utilizzare una tecnica asettica)

• Determinare il numero di flaconcini da diluire in base al peso corporeo individuale del paziente. Togliere i flaconcini necessari dal frigorifero circa 20 minuti prima per farli arrivare alla temperatura ambiente (al di sotto di 30 °C).
• Prima della diluizione, ispezionare visivamente ogni flaconcino alla ricerca di particelle e di eventuale decolorazione. La soluzione da trasparente a leggermente opalescente e da incolore a giallo pallido non deve contenere particelle visibili. Non utilizzare flaconcini che presentino particelle o decolorazione.
• Determinare il volume totale di infusione in base al peso corporeo individuale del paziente: 100 ml (se il peso corporeo è inferiore o uguale a 20 kg) oppure 250 ml (se il peso corporeo è superiore a 20 kg) di soluzione endovenosa di cloruro di sodio allo 0,9%.
• Aspirare e scartare dalla sacca per infusione un volume di soluzione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9%) pari al volume totale di Aldurazyme da aggiungere.
• Aspirare il volume richiesto dai flaconcini di Aldurazyme e unirli.
• Aggiungere il volume risultante di Aldurazyme alla soluzione per infusione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9%).
• Mescolare accuratamente la soluzione per infusione.
• Prima dell'uso, ispezionare visivamente la soluzione alla ricerca di particelle. Devono essere utilizzate solo soluzioni trasparenti, incolori e prive di particelle visibili.

L’eliminazione del medicinale non utilizzato e di tutti i materiali che sono entrati in contatto con esso deve essere effettuata in conformità con le normative locali.