Інструкція: інформація для пацієнта

ONPATTRO 2 мг/мл концентрат для розчину для інфузії

patisiran
Уважно прочитайте цю інструкцію, перш ніж розпочати застосування цього лікарського засобу, оскільки вона містить важливу інформацію для Вас.

Зберігайте цю інструкцію. Можливо, Вам знадобиться знову її прочитати.
Якщо у Вас виникнуть будь-які запитання, зверніться до лікаря або медсестри.
Якщо виникнуть будь-які побічні ефекти, навіть ті, що не зазначені в цій інструкції, зверніться до лікаря або медсестри. Див. розділ 4.

Зміст цієї інструкції

Що таке ОНПАТТРО та для чого воно застосовується
Що Ви повинні знати перед прийомом ОНПАТТРО
Як застосовувати ОНПАТТРО
Можливі побічні ефекти
Як зберігати ОНПАТТРО
Вміст упаковки та інша інформація

1. Що таке ОНПАТТРО і для чого воно призначається

Діючою речовиною в ОНПАТТРО є патисіран.
ОНПАТТРО — це лікарський засіб для лікування спадкового захворювання, яке передається від покоління до покоління, яке називається спадкова транстиретинова амілоїдоза (hATTR-амілоїдоза).
hATTR-амілоїдоза виникає через порушення у роботі білка в організмі, який називається «транстиретин» (TTR).

Це білок, який утворюється переважно в печінці і транспортує вітамін А та інші речовини в організмі.
У людей, які страждають на це захворювання, мутантні білки TTR збираються в агрегати, що утворюють відкладення, які називаються «амілоїд».
Амілоїд може накопичуватися в нервах, серці та інших органах, заважаючи їх нормальній роботі. Це призводить до симптомів, характерних для захворювання.

ОНПАТТРО діє, зменшуючи кількість білка TTR, який утворюється в печінці.

Це призводить до зниження рівня білка TTR у крові, що може утворювати амілоїд.
Така дія може сприяти зменшенню проявів цього захворювання.

ОНПАТТРО застосовується лише у дорослих.

2. Що Вам потрібно знати перед прийомом ОНПАТТРО

Не приймайте ОНПАТТРО

якщо раніше у Вас виникала серйозна алергічна реакція на патісіран або будь-який інший компонент цього лікарського засобу (перелічені в розділі 6). Якщо Ви не впевнені, зверніться до лікаря або медсестри перед прийомом ОНПАТТРО.

Попередження та застереження
Реакції, пов’язані з інфузією
ОНПАТТРО вводиться внутрішньовенно крапельно (так звана «внутрішньовенна інфузія»).
Під час лікування ОНПАТТРО можуть виникати реакції, пов’язані з інфузією. Перед кожною
інфузією Вам будуть призначати ліки, які допомагають зменшити ризик виникнення реакцій,
пов’язаних з інфузією (див. розділ «Ліки, які застосовуються під час лікування ОНПАТТРО» у
розділі 3).
Негайно повідомте лікаря або медсестру, якщо у Вас виникнуть будь-які ознаки реакції,
пов’язаної з інфузією. Ці ознаки перераховані на початку розділу 4.
Якщо у Вас виникне реакція, пов’язана з інфузією, лікар або медсестра можуть уповільнити або
припинити інфузію, і Вам можуть знадобитися додаткові ліки для контролю симптомів. Як тільки
ці реакції зникнуть або полегшать, лікар або медсестра можуть вирішити відновити інфузію.
Недостатність вітаміну А
Лікування ОНПАТТРО знижує кількість вітаміну А у крові. Лікар вимірюватиме рівень вітаміну А.
Якщо Ваш рівень вітаміну А низький, лікар почекає, доки він не повернеться до норми, і доки
можливі симптоми недостатності вітаміну А не зникнуть, перш ніж почати лікування ОНПАТТРО.
Симптоми недостатності вітаміну А можуть включати:

Зниження зору вночі, сухість очей, поганий зір, нечіткий або розмитий зір.

Якщо у Вас виникнуть проблеми зі зором або інші проблеми з очима під час застосування ОНПАТТРО, зверніться до лікаря.
За необхідності лікар може направити Вас до офтальмолога для обстеження.
Лікар порадить Вам приймати щоденну добавку вітаміну А під час лікування ОНПАТТРО.
Занадто високі або занадто низькі рівні вітаміну А можуть шкодити розвитку плоду. Тому жінки
репродуктивного віку не повинні бути вагітними на початку лікування ОНПАТТРО і повинні
використовувати ефективні методи контрацепції (див. розділ «Вагітність, годування груддю та
контрацепція» нижче).
Повідомте лікаря, якщо плануєте вагітність. Лікар може порадити Вам припинити прийом
ОНПАТТРО. Лікар переконається, що рівень вітаміну А повернувся до норми, перш ніж Ви
почнете намагатися завагітніти.
Повідомте лікаря, якщо Ви не планували вагітність. Лікар може порадити Вам припинити прийом
ОНПАТТРО. Протягом перших 3 місяців вагітності лікар може порадити Вам припинити прийом
вітаміну А. Протягом останніх 6 місяців вагітності Ви повинні відновити прийом вітаміну А, якщо
рівень вітаміну А у крові ще не повернувся до норми, через підвищений ризик недостатності
вітаміну А в останні 3 місяці вагітності.
Діти та підлітки
ОНПАТТРО не рекомендовано дітям та підліткам віком молодше 18 років.
Інші ліки та ОНПАТТРО
Повідомте лікареві або медсестрі, якщо Ви приймаєте, нещодавно приймали або можете
приймати будь-які інші ліки. Важливо повідомити лікареві або медсестрі, якщо Ви приймаєте
один із наступних ліків, оскільки лікар може змінити дозування:

Бупропіон, ліки, які використовуються для лікування депресії або допомоги у відмові від куріння
Ефавіренз, ліки, які використовуються для лікування інфекції ВІЛ та СНІДу

Вагітність, годування груддю та контрацепція
Якщо Ви вагітні, підозрюєте вагітність, плануєте вагітність або годуєте груддю, проконсультуйтеся з лікарем перед прийомом цього лікарського засобу.
Жінки репродуктивного віку
ОНПАТТРО знижує рівень вітаміну А у крові, що важливо для нормального розвитку плоду. Якщо Ви жінка репродуктивного віку, Ви повинні використовувати ефективний метод контрацепції під час лікування ОНПАТТРО. Проконсультуйтеся з лікарем або медсестрою щодо відповідних методів контрацепції. Вагітність повинна бути виключена перед початком лікування ОНПАТТРО.
Вагітність
Ви не повинні приймати ОНПАТТРО, якщо Ви вагітні, окрім випадків, коли це рекомендовано лікарем. Якщо Ви жінка репродуктивного віку і плануєте використовувати ОНПАТТРО, Ви повинні використовувати ефективний метод контрацепції.
Годування груддю
Компоненти ОНПАТТРО можуть проникати в грудне молоко. Проконсультуйтеся з лікарем щодо необхідності припинення годування груддю або лікування ОНПАТТРО.
Керування транспортними засобами та використання механізмів
ОНПАТТРО не впливає або впливає незначно на здатність керувати транспортними засобами та
використовувати механізми. Лікар повідомить Вам, чи дозволяє Ваш стан безпечно керувати
транспортними засобами та використовувати механізми.
ОНПАТТРО містить натрій
Цей лікарський засіб містить 3,99 міліграма (мг) натрію (головного компонента кухонної/столової солі) на мілілітр (мл). Це значення відповідає 0,2% максимальної добової норми споживання натрію, рекомендованої для дорослої людини.

3. Як застосовувати ОНПАТТРО

Яка доза ОНПАТТРО застосовується

Дозу ОНПАТТРО визначатиме лікар; вона залежатиме від Вашої маси тіла.
Звичайна доза ОНПАТТРО становить 300 мікrogramів на кілограм (кг) маси тіла, яку вводять один раз кожні 3 тижні.

Як застосовувати ОНПАТТРО

ОНПАТТРО буде вводити лікар або медсестра.
Ліки вводяться внутрішньовенно крапельно («внутрішньовенна інфузія»), зазвичай протягом приблизно 80 хвилин.

Якщо у Вас немає проблем з інфузіями в клініці, лікар може обговорити можливість проведення інфузій вдома під наглядом медичного працівника.
Лікарські засоби, що застосовуються під час лікування ОНПАТТРО
Приблизно за 60 хвилин до кожної інфузії ОНПАТТРО Вам введуть ліки, які допомагають зменшити ризик виникнення реакцій, пов’язаних з інфузією (див. розділ 4).
До них належать антигістамінні засоби, кортикостероїд (ліки, що пригнічують запалення) та знеболювальний засіб.
Термін застосування ОНПАТТРО
Лікар повідомить Вам, як довго слід застосовувати ОНПАТТРО. Не припиняйте лікування ОНПАТТРО без поради лікаря.
Якщо Ви застосували більше ОНПАТТРО, ніж потрібно
Цей ліки застосовує лікар або медсестра. У малоймовірному випадку передозування лікар або медсестра будуть спостерігати за Вами щодо можливого виникнення побічних ефектів.
Якщо Ви забули застосувати ОНПАТТРО
Якщо Ви пропустили заплановану дату введення ОНПАТТРО, зверніться до лікаря або медсестри, щоб домовитися про наступну процедуру.
Якщо у Вас виникли будь-які сумніви щодо застосування цього лікарського засобу, звертайтеся до лікаря або медсестри.

4. Можливі побічні ефекти

Як і всі лікарські засоби, цей препарат може викликати побічні ефекти, хоча не всі люди їх відчувають.
Реакції, пов’язані з інфузією
Реакції, пов’язані з інфузією, є дуже поширеними (можуть виникати у більш ніж 1 із 10 осіб).
Негайно повідомте лікареві або медсестрі, якщо у вас виникнуть будь-які з наступних ознак реакції, пов’язаної з інфузією, під час лікування. Може знадобитися уповільнення або переривання інфузії, а вам, можливо, доведеться приймати інші ліки для керування реакцією.

Біль у шлунку
Почуття нездужання (нудота)
Неприємні відчуття та біль у тілі, включаючи біль у спині, шиї або суглобах
Головний біль
Почуття втоми (здригнення)
Озноб
Запаморочення
Кашель, відчуття нестачі повітря або інші проблеми з диханням
Покрасніння обличчя або тіла (приливи тепла), гаряча шкіра, висипання або свербіж
Неприємні відчуття в грудях або біль у грудях
Прискорене серцебиття
Низький або високий кров’яний тиск; деякі пацієнти втрачали свідомість під час інфузії через низький кров’яний тиск
Біль, почервоніння, відчуття печіння або набряк у місці або поблизу місця інфузії
Набряк обличчя
Зміни в звучанні або тоні голосу (хриплота)

Інші побічні ефекти
Повідомте лікареві або медсестрі, якщо ви помітили будь-які з наступних побічних ефектів:
Дуже поширені: можуть виникати у більш ніж 1 із 10 осіб

Набряк рук або ніг (периферичний набряк)

Поширені: можуть виникати до 1 із 10 осіб

Біль у суглобах (артралгія)
М’язові спазми
Нестравність (диспепсія)
Утруднене дихання (дихальна недостатність)
Покрасніння шкіри (еритема)
Почуття запаморочення або неприємного стану (вертигінозні відчуття)
Закладений або течіючий ніс (риніт)
Подразнення або інфекція дихальних шляхів (синусит, бронхіт)

Непоширені: можуть виникати до 1 інфузії з 100

Витік препарату в навколишні тканини в місці інфузії, що призводить до набряку або почервоніння

Негайно повідомте лікареві або медсестрі, якщо ви помітили будь-які з вищезазначених побічних ефектів.
Повідомлення про побічні ефекти
Якщо у вас виникли будь-які побічні ефекти, включаючи ті, що не вказані в цій інструкції, зверніться до лікаря або медсестри. Ви також можете повідомити про побічні ефекти безпосередньо через національну систему повідомлення, зазначену в додатку V. Повідомляючи про побічні ефекти, ви допомагаєте забезпечити більше інформації щодо безпеки цього лікарського засобу.

5. Як зберігати ОНПАТТРО

Зберігайте цей лікарський засіб у недоступному для дітей місці.
Не використовуйте цей лікарський засіб після закінчення терміну придатності, зазначеного на упаковці після слова «Закінчується». Термін придатності відноситься до останнього дня цього місяця.
Зберігайте в холодильнику (2 °C – 8 °C). Не заморожуйте.
Якщо неможливо зберігати в холодильнику, ОНПАТТРО можна зберігати при кімнатній температурі (до 25 °C) не більше 14 днів.
Не викидайте жодні лікарські засоби у стічні води або побутові відходи. Запитайте у фармацевта, як утилізувати лікарські засоби, які ви більше не використовуєте. Це допоможе захистити навколишнє середовище.

6. Вміст упаковки та інша інформація

Що містить ОНПАТТРО

Діючою речовиною є патісіран.
Кожен мл містить натрієвий патісіран, еквівалентний 2 мг патісірану.
Кожен флакон містить натрієвий патісіран, еквівалентний 10 мг патісірану.
Інші компоненти: DLin-MC3-DMA ((6Z,9Z,28Z,31Z)-гептатриаконт-6,9,28,31-тетраєн-19-іл-4-(диметиламіно)бутаноат), PEG-C-DMG (α-(3’-{[1,2-ді(міристилоксі)пропаноксі]карбоніламіно}пропіл)-ω-метокси, поліоксиетилен), DSPC (1,2-дистеароїл-sn-гліцеро-3-фосфохолін), холестерин, натрію фосфат двобазовий гепта гідрат, калію фосфат однобазовий безводний, натрію хлорид та вода для ін’єкційних засобів (див. «ОНПАТТРО містить натрій» у розділі 2).

Опис зовнішнього вигляду ОНПАТТРО та вміст упаковки

ОНПАТТРО — це гомогенний опалесцентний концентрат білого або майже білого кольору для розчину для інфузії (стерильний концентрат).
ОНПАТТРО постачається в коробках, кожна з яких містить один флакон.

Тримач ліцензії на введення в обіг та виробник
Alnylam Netherlands B.V.
Antonio Vivaldistraat 150
1083 HP Амстердам
Нідерланди
Для отримання додаткової інформації про цей лікарський засіб звертайтеся до місцевого представника тримача ліцензії на введення в обіг:
Бельгія/Бельгія/Бельгія Люксембург/Люксембург
Alnylam Netherlands B.V. Alnylam Netherlands B.V.
Тел.: 0800 81 443 (+32 234 208 71) Тел.: 80085235 (+352 203 014 48)
[email protected] [email protected]
България Литва
Genesis Pharma Bulgaria EOOD Medison Pharma Lithuania UAB
Тел.: +359 2 969 3227 Тел.: +370 37 213824
[email protected] [email protected]
Чеська Республіка Угорщина
Medison Pharma s.r.o. Medison Pharma Hungary Kft
Тел.: +420 221 343 336 Тел.: +36 1 293 0955
[email protected] [email protected]
Данія Мальта
Alnylam Sweden AB Genesis Pharma (Cyprus) Ltd
Тел.: 433 105 15 (+45 787 453 01) Тел.: +357 22765715
[email protected] [email protected]
Німеччина Нідерланди
Alnylam Germany GmbH Alnylam Netherlands B.V.
Тел.: 0800 2569526 (+49 89 20190112) Тел.: 0800 282 0025 (+31 20 369 7861)
[email protected] [email protected]
Естонія Норвегія
Medison Pharma Estonia OÜ Alnylam Sweden AB
Тел.: +372 679 5085 Тел.: 800 544 00 (+472 1405 657)
[email protected] [email protected]
Греція Австрія
ΓΕΝΕΣΙΣ ΦΑΡΜΑ Α.Ε Alnylam Austria GmbH
Тел.: +30 210 87 71 500 Тел.: 0800 070 339 (+43 720 778 072)
[email protected] [email protected]
Іспанія Польща
Alnylam Pharmaceuticals Spain SL Medison Pharma Sp. z o.o.
Тел.: 900810212 (+34 910603753) Тел.: +48 22 152 49 42
[email protected] [email protected]
Франція Португалія
Alnylam France SAS Alnylam Portugal
Тел.: 0805 542 656 (+33 187650921) Тел.: 707201512 (+351 21 269 8539)
[email protected] [email protected]
Хорватія Румунія
Genesis Pharma Adriatic d.o.o Genesis Biopharma Romania SRL
Тел.: +385 1 5530 011 Тел.: +40 21 403 4074
[email protected] [email protected]
Ірландія Словенія
Alnylam Netherlands B.V. Genesis Biopharma SL d.o.o.
Тел.: 1800 924260 (+353 818 882213) Тел.: +386 1 292 70 90
[email protected] [email protected]
Ісландія Словацька Республіка
Alnylam Netherlands B.V. Medison Pharma s.r.o.
Тел.: +31 20 369 7861 Тел.: +421 2 201 109 65
[email protected] [email protected]
Італія Фінляндія/Фінляндія
Alnylam Italy S.r.l. Alnylam Sweden AB
Тел.: 800 90 25 37 (+39 02 89 73 22 91) Тел.: 0800 417 452 (+358 942 727 020)
[email protected] [email protected]
Кіпр Швеція
Genesis Pharma (Cyprus) Ltd Alnylam Sweden AB
Тел.: +357 22765715 Тел.: 020109162 (+46 842002641)
[email protected] [email protected]
Латвія
Medison Pharma Latvia SIA
Тел.: +371 67 717 847
[email protected]

Інші джерела інформації
Детальніша інформація про цей лікарський засіб доступна на веб-сайті Європейського агентства з лікарських засобів: https://www.ema.europa.eu.

Наступна інформація призначена виключно для медичних працівників:

Попередня медикаментозна підготовка
Усі пацієнти повинні отримувати попередню медикаментозну підготовку перед введенням ОНПАТТРО для зменшення ризику реакцій, пов’язаних з інфузією (IRR). Кожен із наступних препаратів повинен бути введений у день інфузії ОНПАТТРО щонайменше за 60 хвилин до початку інфузії:

Кортикостероїд внутрішньовенно (дексаметазон 10 мг або еквівалент)
Парацетамол перорально (500 мг)
Блокатор Н1 внутрішньовенно (дифенідрамін 50 мг або еквівалент)
Блокатор Н2 внутрішньовенно (фамотидин 20 мг або еквівалент)

Якщо внутрішньовенне введення попередніх медикаментів недоступне або не переноситься, можна вводити еквівалентні препарати перорально.
Якщо клінічно показано, дозу кортикостероїда можна знижувати з кроком не більше 2,5 мг до мінімальної дози 5 мг дексаметазону (в/в) або еквіваленту. Пацієнт повинен отримати щонайменше 3 послідовні внутрішньовенні інфузії ОНПАТТРО без проявів IRR перед будь-яким зниженням дози кортикостероїда.
Додаткові або підвищені дози одного або кількох препаратів попередньої медикаментозної підготовки можуть бути введені за необхідності для зменшення ризику IRR.

Підготовка розчину для інфузії
Цей лікарський засіб призначений виключно для одноразового використання.
ОНПАТТРО повинен бути розведений розчином на основі натрію хлориду 9 мг/мл (0,9%) перед внутрішньовенною інфузією. Розведений розчин для інфузії повинен бути приготований медичним працівником із дотриманням наступної асептичної техніки:

Вийняти ОНПАТТРО з холодильника. Не струшувати і не перевертати.
Утилізувати флакон, якщо він був заморожений.
Провести візуальний огляд на наявність сторонніх частинок і зміни кольору. Не використовувати при зміні кольору або наявності сторонніх частинок. ОНПАТТРО — це однорідний опалесцентний розчин білого або майже білого кольору. Може спостерігатися білий або майже білий шар на внутрішній поверхні флакона, зазвичай на рівні межі рідина–повітря. Якість препарату не порушується наявністю білого або майже білого шару.
Розрахувати необхідний об’єм ОНПАТТРО відповідно до рекомендованої дози, виходячи з маси тіла.
Відібрати весь вміст одного або кількох флаконів у одну стерильну шприць.
Профільтрувати ОНПАТТРО через стерильний шприцевий фільтр з поліетерсульфону (PES) з розміром пор 0,45 мкм у стерильну ємність.
Відібрати необхідний об’єм профільтрованого ОНПАТТРО зі стерильної ємності за допомогою стерильного шприца.
Розведіть необхідний об’єм профільтрованого ОНПАТТРО в інфузній сумці, що містить розчин натрію хлориду 9 мг/мл (0,9%) до загального об’єму 200 мл. Використовувати інфузні сумки без ді(2-етилгексил)фталату (DEHP).
Обережно перевернути сумку кілька разів для змішування розчину. Не струшувати. Не змішувати і не розбавляти іншими лікарськими засобами.
Утилізувати будь-яку залишкову кількість ОНПАТТРО. Не використовуваний лікарський засіб та відходи від нього повинні бути утилізовані відповідно до місцевих нормативних вимог.
ОНПАТТРО не містить консерванти. Розведений розчин повинен бути введений негайно після приготування. Якщо розчин не використовується одразу, його можна зберігати при кімнатній температурі (до 30 °C) або при температурі від 2 °C до 8 °C не більше 16 годин (включаючи час інфузії). Не заморожувати.

Застосування
ОНПАТТРО призначений для внутрішньовенного застосування.

ОНПАТТРО повинен бути розведений перед внутрішньовенною інфузією.
Повинна використовуватися окрема лінія з інфузійним набором, що містить вбудований інфузійний фільтр з поліетерсульфону (PES) 1,2 мкм. Інфузійні набори повинні бути без ді(2-етилгексил)фталату (DEHP).
Розведений розчин ОНПАТТРО повинен вводитися протягом приблизно 80 хвилин: початкова швидкість інфузії — близько 1 мл/хв протягом перших 15 хвилин, потім швидкість збільшують до приблизно 3 мл/хв на решту часу інфузії. Тривалість інфузії може бути продовжена у разі виникнення IRR.
ОНПАТТРО повинен вводитися через надійний і прохідний венозний доступ. Місце інфузії слід контролювати на наявність інфільтрації під час введення. Підозрілі витоки повинні бути вилучені відповідно до загальноприйнятої місцевої практики для не-везикулюючих препаратів.
Пацієнта слід спостерігати під час інфузії та, якщо клінічно показано, після інфузії.
Після завершення інфузії інфузійну систему слід промити струменем розчину натрію хлориду 9 мг/мл (0,9%), щоб забезпечити повне введення лікарського засобу.