ONPATTRO

Ulotka: informacja dla pacjenta

Onpattro 2 mg/mL stężony roztwór do wlewania dożylnej

patisiran
Przed zastosowaniem tego leku należy dokładnie przeczytać ulotkę, ponieważ zawiera ona ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę ulotkę. Może się okazać konieczność ponownego zapoznania się z jej treścią.
• W przypadku jakichkolwiek wątpliwości skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką.
• Jeśli wystąpią jakieś działania niepożądane, w tym nie wymienione w tej ulotce, skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką. Zobacz punkt 4.

Treść tej ulotki

1. Co to jest Onpattro i do czego służy
2. Co należy wiedzieć przed podaniem Onpattro
3. Jak stosować Onpattro
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać Onpattro
6. Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest Onpattro i do czego jest stosowany

Substancją czynną zawartą w Onpattro jest patisiran.
Onpattro jest lekiem stosowanym w leczeniu choroby przekazywanej z pokolenia na pokolenie, zwanej dziedziczną amyloidozą związanej z transtyretyną (hATTR).
Dziedziczna amyloidoza hATTR jest spowodowana zaburzeniem w działaniu białka występującego w organizmie, zwanego „transtyretyną” (TTR).

• Jest to białko wytwarzane głównie w wątrobie, które transportuje witaminę A oraz inne substancje w organizmie.
• U osób chorych na tę chorobę nieprawidłowe białka TTR agregują się, tworząc nagromadzenia zwane „amyloidem”.
• Amyloid może gromadzić się w nerwach, sercu i innych narządach organizmu, uniemożliwiając ich prawidłowe działanie. Powoduje to objawy charakterystyczne dla tej choroby.

Onpattro działa, zmniejszając ilość białka TTR produkowanego w wątrobie.

• Oznacza to mniejszą ilość białka TTR we krwi, które może tworzyć amyloid.
• Ten efekt może przyczynić się do zmniejszenia skutków tej choroby.

Onpattro stosuje się wyłącznie u dorosłych.

2. Co należy wiedzieć przed zażyciem Onpattro

Nie przyjmuj Onpattro

• jeśli wcześniej wystąpiła u Ciebie ciężka reakcja aleryczna na patisiran lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6). Jeśli nie jesteś pewien(a), skonsultuj się z lekarzem lub pielęgniarką przed zażyciem Onpattro.

Ostrzeżenia i środki ostrożności
Reakcje związane z wlewem
Onpattro podaje się za pomocą kroplówki do żyły (tzw. wlew dożylne).
Podczas leczenia Onpattro mogą wystąpić reakcje związane z tym wlewem. Przed każdym wlewem podane zostaną Ci leki, które pomagają zmniejszyć ryzyko wystąpienia reakcji związanych z wlewem (zobacz „Leki podawane podczas leczenia Onpattro” w punkcie 3).
Natychmiast powiadom lekarza lub pielęgniarkę, jeśli wystąpią u Ciebie jakiekolwiek objawy reakcji związanej z wlewem. Objawy te są wymienione na początku punktu 4.
Jeśli wystąpi reakcja związana z wlewem, lekarz lub pielęgniarka może zwolnić lub przerwać wlew, a Ty możesz potrzebować dodatkowych leków do kontrolowania objawów. Gdy te reakcje ustąpią lub poprawią się, lekarz lub pielęgniarka może zdecydować o wznowieniu wlewu.
Niedobór witaminy A
Leczenie Onpattro zmniejsza ilość witaminy A we krwi. Lekarz zmierzy poziom witaminy A. Jeśli Twój poziom witaminy A jest niski, lekarz będzie czekać, aż wróci on do normy i aż wszelkie objawy niedoboru witaminy A ustąpią, zanim rozpocznie się leczenie Onpattro. Objawy niedoboru witaminy A mogą obejmować:

• Obniżoną ostrość widzenia w nocy, suchość oczu, słabe widzenie, rozmyte lub zamazane widzenie.

Jeśli podczas stosowania Onpattro wystąpią problemy z widzeniem lub inne problemy z oczami, skontaktuj się z lekarzem.
W razie potrzeby lekarz może skierować Cię do okulisty w celu badania.
Lekarz zaleci Ci codzienną suplementację witaminy A podczas leczenia Onpattro.
Zbyt wysokie i zbyt niskie poziomy witaminy A mogą szkodzić rozwijającemu się płodowi. Dlatego kobiety w wieku rozrodczym nie powinny być w ciąży podczas rozpoczęcia leczenia Onpattro i muszą stosować skuteczne metody antykoncepcji (zobacz punkt „Ciąża, karmienie piersią i antykoncepcja” poniżej).
Powiadom lekarza, jeśli planujesz zajść w ciążę. Lekarz może zalecić przerwanie stosowania Onpattro. Lekarz upewni się, że poziom witaminy A wróci do normy przed próbą zajścia w ciążę.
Powiadom lekarza, jeśli zajdziesz w ciążę przypadkowo. Lekarz może zalecić przerwanie stosowania Onpattro. W pierwszych trzech miesiącach ciąży lekarz może zalecić przerwanie suplementacji witaminą A. W ostatnich sześciu miesiącach ciąży należy wznowić suplementację witaminą A, jeśli poziom witaminy A we krwi nie wrócił jeszcze do normy, ze względu na zwiększone ryzyko niedoboru witaminy A w ostatnich trzech miesiącach ciąży.
Dzieci i młodzież
Onpattro nie jest zalecane dla dzieci i młodzieży poniżej 18. roku życia.
Inne leki i Onpattro
Powiadom lekarza lub pielęgniarkę, jeśli przyjmujesz, ostatnio przyjmowałeś(-aś) lub możesz przyjmować inne leki. Ważne jest, abyś poinformował(-a) lekarza lub pielęgniarkę, jeśli przyjmujesz którykolwiek z następujących leków, ponieważ lekarz może być zmuszony zmienić ich dawkę:

• Bupropion, lek stosowany w leczeniu depresji lub pomocy w rzuceniu palenia
• Efavirenz, lek stosowany w leczeniu zakażenia HIV i AIDS

Ciąża, karmienie piersią i antykoncepcja
Jeśli jesteś w ciąży, podejrzewasz ciążę, planujesz zajście w ciążę lub karmisz piersią, skonsultuj się z lekarzem przed zażyciem tego leku.
Kobiety w wieku rozrodczym
Onpattro zmniejszy poziom witaminy A we krwi, co jest ważne dla normalnego rozwoju płodu. Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym, musisz stosować skuteczną metodę antykoncepcji podczas leczenia Onpattro. Porozmawiaj z lekarzem lub pielęgniarką o odpowiednich metodach antykoncepcji. Ciążę należy wykluczyć przed rozpoczęciem leczenia Onpattro.
Ciąża
Nie wolno przyjmować Onpattro, jeśli jesteś w ciąży, chyba że lekarz zaleci inaczej. Jeśli jesteś w wieku rozrodczym i zamierzasz stosować Onpattro, musisz stosować skuteczną metodę antykoncepcji.
Karmienie piersią
Składniki Onpattro mogą przechodzić do mleka matki. Skonsultuj się z lekarzem w sprawie przerwania karmienia piersią lub leczenia Onpattro.
Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn
Onpattro nie wpływa lub wpływa w sposób pomijalny na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługi maszyn. Lekarz poinformuje Cię, czy Twoje stanie zdrowia pozwala bezpiecznie prowadzić pojazdy i obsługiwać maszyny.
Onpattro zawiera sod
Ten lek zawiera 3,99 miligramów (mg) sodu (główny składnik soli kuchennej/stołowej) na mililitr (mL). Ta wartość odpowiada 0,2% maksymalnej zalecanej dziennej dawki spożycia sodu dla dorosłego.

3. Jak stosować Onpattro

W jakiej dawce stosuje się Onpattro

• Dawkę Onpattro ustali lekarz, uwzględniając masę Twojego ciała.
• Typowa dawka Onpattro to 300 mikrogramów na kilogram (kg) masy ciała, podawana raz co 3 tygodnie.

Jak stosować Onpattro

• Onpattro będzie podane przez lekarza lub pielęgniarkę.
• Lek jest podawany dożylnie za pomocą wlewu ("infuzji dożylnej"), zazwyczaj w ciągu około 80 minut.

Jeśli nie masz problemów z infuzjami w klinice, lekarz może porozmawiać z Tobą o możliwości
otrzymywania infuzji w domu od pracownika służby zdrowia.
Leki podawane podczas leczenia Onpattro
Około 60 minut przed każdą infuzją Onpattro podane zostaną Ci leki, które pomagają zmniejszyć ryzyko wystąpienia reakcji związanych z infuzją (patrz punkt 4).
Do takich leków należą antyhistaminiki, kortykosteroid (lek zmniejszający stan zapalny) oraz środek przeciwbólowy.
Jak długo stosować Onpattro
Lekarz powie Ci, przez jaki czas należy przyjmować Onpattro. Nie przerywaj leczenia Onpattro, chyba że lekarz zaleci inaczej.
Jeśli podano Ci zbyt dużą dawkę Onpattro
Ten lek będzie podawany przez lekarza lub pielęgniarkę. W mało prawdopodobnym przypadku podania zbyt dużej dawki (przeciwskazanie), lekarz lub pielęgniarka będą Cię kontrolować pod kątem możliwego wystąpienia działań niepożądanych.
Jeśli zapomnisz odbiór dawki Onpattro
Jeśli zapomnisz o wizycie na podanie Onpattro, skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką, aby umówić się na kolejne wizyty.
Jeśli masz jakiekolwiek wątpliwości dotyczące stosowania tego leku, skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób one występują.
Reakcje związane z wlewem

Reakcje związane z wlewem są bardzo częste (mogą występować u więcej niż 1 osoby na 10).
Natychmiast powiadom lekarza lub pielęgniarkę, jeśli podczas leczenia pojawią się u Ciebie następujące objawy reakcji związanej z wlewem. Może być konieczne spowolnienie lub przerwanie wlewu, a Ty możesz potrzebować innych leków do zarządzania reakcją.

• Ból brzucha
• Uczucie mdłości (nudności)
• Nieprzyjemne uczucia i ból ciała, w tym ból pleców, szyi lub stawów
• Bóle głowy
• Uczucie zmęczenia (znużenie)
• Dreszcze
• Omdlenie
• Kaszel, uczucie braku powietrza lub inne problemy oddechowe
• Rumień twarzy lub ciała (zawroty gorąca), ciepła skóra, wysypka lub świąd
• Nieprzyjemne uczucie w klatce piersiowej lub ból klatki piersiowej
• Przyspieszone tętno
• Niskie lub wysokie ciśnienie krwi; niektórzy pacjenci omdlewali podczas wlewu z powodu niskiego ciśnienia krwi
• Ból, zaczerwienienie, uczucie pieczenia lub obrzęk w miejscu wlewu lub w pobliżu niego
• Obrzęk twarzy
• Zmiany w dźwięku lub tonacji głosu (chrypka)

Inne działania niepożądane
Powiadom lekarza lub pielęgniarkę, jeśli zauważysz którekolwiek z poniższych działań niepożądanych:
Bardzo częste: mogą występować u więcej niż 1 osoby na 10

• Obrzęk rąk lub nóg (obrzęk obwodowy)

Częste: mogą występować u do 1 osoby na 10

• Ból stawów (artralgia)
• Skurcze mięśni
• Niestrawność (dyspepsja)
• Świszczący oddech (dyspnia)
• Zawroty skóry (erytema)
• Uczucie zawrotów głowy lub omdlenia (zawroty głowy)
• Zatkany lub cieknący nos (rzynol)
• Podrażnienie lub infekcja dróg oddechowych (zatokowe zapalenie zatok, zapalenie oskrzeli)

Niecześć: mogą występować u do 1 wlewu na 100

• Przeciek leku do otaczających tkanek w miejscu wlewu, powodujący obrzęk lub zaczerwienienie

Powiadom lekarza lub pielęgniarkę, jeśli zauważysz którekolwiek z powyższych działań niepożądanych.
Zgłaszanie działań niepożądanych
Jeśli wystąpi u Ciebie jakiekolwiek działanie niepożądane, w tym te, których nie ma na tej liście, skontaktuj się z lekarzem lub pielęgniarką. Możesz również zgłaszać działania niepożądane bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w załączniku V. Poprzez zgłaszanie działań niepożądanych możesz pomóc w dostarczeniu dodatkowych informacji dotyczących bezpieczeństwa tego leku.

5. Jak przechowywać lek Onpattro

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci.
Nie stosuj tego leku po upływie terminu ważności, który jest wydrukowany na opakowaniu po napisie „Przepr. do”.
Termin ważności odnosi się do ostatniego dnia danego miesiąca.
Przechowuj w lodówce (2°C – 8°C). Nie zamarzać.
Jeśli nie jest możliwa chłodnia, lek Onpattro może być przechowywany w temperaturze pokojowej (do 25°C) przez maksymalnie 14 dni.
Nie wyrzucaj leków do kanalizacji ani do śmieci domowych. Zapytaj farmaceuty, jak pozbyć się leków, których już nie używasz.
Pomoże to ochronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera Onpattro

• Substancją czynną jest patisiran.
• Każdy mL zawiera patisiran sodowy odpowiadający 2 mg patisiranu.
• Każda fiolka zawiera patisiran sodowy odpowiadający 10 mg patisiranu.
• Pozostałe składniki to DLin-MC3-DMA ((6Z,9Z,28Z,31Z)-eptatriakonta-6,9,28,31-tetraen-19-il-4-(dimetyloamino) butanoian), PEG-C-DMG (α-(3’-{[1,2-di(mirystyloksy)propanoksyl]karbonyloamino}propyl)-ω-metoksy, polioksyeten), DSPC (1,2-distearylo-sn-glicerylo-3-fosfocholina), cholesterol, fosforan sodu dwuwodny siedmiowodny, fosforan potasu jednowodny bezwodny, chlorek sodu i woda do sporządzania roztworów do wstrzykiwania (zobacz „Onpattro zawiera sód” w punkcie 2).

Opis wyglądu Onpattro i zawartości opakowania

• Onpattro to jednolity, biały lub prawie biały, mętny koncentrat do sporządzenia roztworu do infuzji (sterylny koncentrat).
• Onpattro jest dostarczane w opakowaniach zawierających jedną fiolkę.

Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i producent
Alnylam Netherlands B.V.
Antonio Vivaldistraat 150
1083 HP Amsterdam
Holandia
W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat tego leku należy skontaktować się z lokalnym przedstawicielem właściciela pozwolenia na dopuszczenie do obrotu:
België/Belgique/Belgien Luxembourg/Luxemburg
Alnylam Netherlands B.V. Alnylam Netherlands B.V.
Tél/Tel: 0800 81 443 (+32 234 208 71) Tél/Tel: 80085235 (+352 203 014 48)
[email protected] [email protected]
България Lietuva
Genesis Pharma Bulgaria EOOD Medison Pharma Lithuania UAB
Teл.: +359 2 969 3227 Tel: +370 37 213824
[email protected] [email protected]
Česká republika Magyarország
Medison Pharma s.r.o. Medison Pharma Hungary Kft
Tel: +420 221 343 336 Tel.: +36 1 293 0955
[email protected] [email protected]
Danmark Malta
Alnylam Sweden AB Genesis Pharma (Cyprus) Ltd
Tlf.: 433 105 15 (+45 787 453 01) Tel: +357 22765715
[email protected] [email protected]
Deutschland Nederland
Alnylam Germany GmbH Alnylam Netherlands B.V.
Tel: 0800 2569526 (+49 89 20190112) Tel: 0800 282 0025 (+31 20 369 7861)
[email protected] [email protected]
Eesti Norge
Medison Pharma Estonia OÜ Alnylam Sweden AB
Tel: +372 679 5085 Tlf: 800 544 00 (+472 1405 657)
[email protected] [email protected]
Ελλάδα Österreich
ΓΕΝΕΣΙΣ ΦΑΡΜΑ Α.Ε Alnylam Austria GmbH
Τηλ: +30 210 87 71 500 Tel: 0800 070 339 (+43 720 778 072)
[email protected] [email protected]
España Polska
Alnylam Pharmaceuticals Spain SL Medison Pharma Sp. z o.o.
Tel: 900810212 (+34 910603753) Tel.: +48 22 152 49 42
[email protected] [email protected]
France Portugal
Alnylam France SAS Alnylam Portugal
Tél: 0805 542 656 (+33 187650921) Tel: 707201512 (+351 21 269 8539)
[email protected] [email protected]
Hrvatska România
Genesis Pharma Adriatic d.o.o Genesis Biopharma Romania SRL
Tel: +385 1 5530 011 Tel: +40 21 403 4074
[email protected] [email protected]
Ireland Slovenija
Alnylam Netherlands B.V. Genesis Biopharma SL d.o.o.
Tel: 1800 924260 (+353 818 882213) Tel: +386 1 292 70 90
[email protected] [email protected]
Ísland Slovenská republika
Alnylam Netherlands B.V. Medison Pharma s.r.o.
Sími: +31 20 369 7861 Tel: +421 2 201 109 65
[email protected] [email protected]
Italia Suomi/Finland
Alnylam Italy S.r.l. Alnylam Sweden AB
Tel: 800 90 25 37 (+39 02 89 73 22 91) Puh/Tel: 0800 417 452 (+358 942 727 020)
[email protected] [email protected]
Κύπρος Sverige
Genesis Pharma (Cyprus) Ltd Alnylam Sweden AB
Τηλ: +357 22765715 Tel: 020109162 (+46 842002641)
[email protected] [email protected]
Latvija
Medison Pharma Latvia SIA
Tel: +371 67 717 847
[email protected]
Inne źródła informacji
Szczegółowe informacje na temat tego leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: https://www.ema.europa.eu .

Poniżej zamieszczone informacje przeznaczone są wyłącznie dla personelu medycznego:

Wymagana premedykacja
Wszyscy pacjenci powinni otrzymać premedykację przed podaniem Onpattro w celu zmniejszenia ryzyka wystąpienia reakcji związanych z infuzją (IRR). Każdy z poniższych leków należy podać w dniu infuzji Onpattro, co najmniej 60 minut przed rozpoczęciem infuzji:

• Glikokortykosteroid dożylny (dekametazon 10 mg lub równoważna dawka)
• Paracetamol doustny (500 mg)
• Bloker H1 dożylny (difenhydramina 50 mg lub równoważna dawka)
• Bloker H2 dożylny (famotydyna 20 mg lub równoważna dawka)

W przypadku braku możliwości podania lub nietolerancji leków dożylnie, można podać odpowiednie leki doustnie.
Jeśli stan kliniczny pacjenta na to pozwala, dawkę glikokortykosteroidu można stopniowo zmniejszać o nie więcej niż 2,5 mg, aż do minimalnej dawki 5 mg deksametazonu (dożylne) lub równoważnej dawki. Dawkę glikokortykosteroidu można zmniejszyć dopiero po podaniu co najmniej 3 kolejnych infuzji Onpattro bez wystąpienia IRR.
W razie potrzeby można podać dodatkowe lub wyższe dawki jednego lub więcej leków premedykacyjnych w celu zmniejszenia ryzyka wystąpienia IRR.

Przygotowanie roztworu do infuzji
Ten lek przeznaczony jest wyłącznie do jednorazowego użytku.
Onpattro należy rozcieńczyć roztworem chlorku sodu 9 mg/mL (0,9%) przed podaniem dożylnym. Rozcieńczony roztwór do infuzji należy przygotować przez personel medyczny, stosując technikę bezpielną:

• Wyjąć Onpattro z lodówki. Nie wstrząsać ani nie odwracać.
• Usunąć flakonik, jeśli został zamrożony.
• Przeprowadzić wizualną kontrolę w celu wykrycia ewentualnych cząstek oraz zmiany barwy. Nie należy używać w przypadku zmiany barwy lub obecności obcych cząstek. Onpattro jest jednolitym, mlecznym, białym lub blado-białym roztworem. Możliwe jest zaobserwowanie białej lub blado-białej warstwy na wewnętrznej powierzchni flakonika, zwykle na poziomie granicy między cieczą a przestrzenią nadpłynową. Obecność tej warstwy nie wpływa na jakość produktu.
• Obliczyć wymagany objętość Onpattro zgodnie z zalecaną dawką opartą na masie ciała.
• Za pomocą jednej sterylnej strzykawki pobrać całą zawartość jednego lub więcej flakoników.
• Przefiltrować Onpattro przez sterylny filtr strzykawkowy z polietersulfonu (PES) o wielkości porów 0,45 mikrona do pojemnika sterylnego.
• Za pomocą sterylnej strzykawki pobrać wymaganą objętość przefiltrowanego Onpattro z pojemnika sterylnego.
• Rozcieńczyć wymaganą objętość przefiltrowanego Onpattro w worku do infuzji zawierającym roztwór chlorku sodu 9 mg/mL (0,9%) do całkowitej objętości 200 mL. Należy używać worków do infuzji pozbawionych di(2-etyloheksylu)ftalanu (DEHP).
• Delikatnie odwrócić worek, aby wymieszać roztwór. Nie wstrząsać. Nie mieszać ani nie rozcieńczać z innymi lekami.
• Usunąć wszelkie niewykorzystane pozostałości Onpattro. Nieużywany lek oraz odpady pochodzące z tego leku należy usuwać zgodnie z obowiązującymi lokalnymi przepisami.
• Onpattro nie zawiera substancji konserwujących. Rozcieńczony roztwór należy podawać natychmiast po przygotowaniu. Jeśli nie zostanie użyty natychmiast, należy przechowywać rozcieńczony roztwór w worku do infuzji w temperaturze pokojowej (do 30°C) lub w temperaturze od 2°C do 8°C przez maksymalnie 16 godzin (wliczając czas trwania infuzji). Nie zamrażać.

Podawanie
Onpattro przeznaczone jest wyłącznie do podania dożylnego.

• Onpattro należy rozcieńczyć przed podaniem dożylnym.
• Należy użyć oddzielnej linii podania z zestawem do infuzji wyposażonym w sterylny filtr w linii z polietersulfonu (PES) o wielkości porów 1,2 mikrona. Zestawy do infuzji muszą być pozbawione di(2-etyloheksylu)ftalanu (DEHP).
• Rozcieńczony roztwór Onpattro należy podawać w ciągu około 80 minut z początkową szybkością infuzji wynoszącą około 1 mL/min przez pierwsze 15 minut, a następnie zwiększyć do około 3 mL/min na pozostałą część infuzji. Czas trwania infuzji może być wydłużony w przypadku wystąpienia IRR.
• Onpattro należy podawać za pomocą bezpiecznego i przepustowego dostępu dożylnego. Miejsce infuzji należy monitorować pod kątem ewentualnych wycieków podczas podawania. Podejrzaną infiltrację należy leczyć zgodnie z lokalnymi standardami postępowania dla leków niepęcherzujących.
• Pacjent powinien być poddawany obserwacji podczas infuzji oraz, jeśli stan kliniczny tego wymaga, również po jej zakończeniu.
• Po zakończeniu infuzji należy przepłukać zestaw do infuzji strzykawką roztworu chlorku sodu 9 mg/mL (0,9%), aby zapewnić podanie całej dawki leku.