RAVICTI

Ulotka: informacje dla pacjenta

RAVICTI 1,1 g/ml ciecz do spożycia

glicerolo fenilbutyran
Przed zażyciem tego leku należy dokładnie przeczytać ulotkę, ponieważ zawiera ona ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj tę ulotkę. Może się okazać konieczne ponowne zapoznanie się z jej treścią.
• W przypadku jakichkolwiek wątpliwości skontaktuj się z lekarzem lub farmaceutą.
• Ten lek został przepisany wyłącznie dla Ciebie. Nie przekazuj go innym osobom, nawet jeśli objawy ich choroby są takie same jak Twoje, ponieważ może to być dla nich niebezpieczne.
• Jeśli wystąpią jakieś niepożądane działania, w tym także nie wymienione w tej ulotce, należy skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. Zobacz punkt 4. Treść tej ulotki:
  1. Co to jest RAVICTI i do czego służy
  2. Co należy wiedzieć przed zażyciem RAVICTI
  3. Jak stosować RAVICTI
  4. Możliwe działania niepożądane
  5. Jak przechowywać RAVICTI
  6. Zawartość opakowania i inne informacje

1. Co to jest RAVICTI i do czego służy

RAVICTI zawiera substancję czynną „glicerolo fenilbutyran”, stosowaną w leczeniu sześciu znanych „zaburzeń cyklu moczanowego” (UCD) u dorosłych i dzieci. Zaburzenia cyklu moczanowego obejmują niedobory niektórych enzymów wątrobowych, takich jak karbamoilofosforan syntetaza I (CPS), ornitynokarbamoilotransferaza (OTC), syntetaza argininosukcynewa (ASS), liaza argininosukcynewa (ASL), arginaza I (ARG) oraz translokaza ornityny (zespół hiperamonemia-hiperornitinemia-homocytrulinuria, [Hyperammonaemia-Hyperornithinemia-Homocitrullinuria, HHH]).
RAVICTI należy stosować w połączeniu z dietą o ograniczonej zawartości białka, a w niektórych przypadkach również z dietą uzupełnioną takimi składnikami jak aminokwasy niezbędne (arginina, cytrulina, suplementy kaloryczne pozbawione białka).
Zaburzenia cyklu moczanowego

• W zaburzeniach cyklu moczanowego organizm nie jest w stanie usuwać azotu zawartego w białkach, które spożywamy.
• Zwykle organizm przekształca nadmiar azotu z białek w produkt przemiany o nazwie „amoniak”. Enzymy wątrobowe usuwają następnie amoniak z organizmu poprzez cykl zwany „cyklem moczanowym”.
• W zaburzeniach cyklu moczanowego organizm nie jest w stanie wytwarzać wystarczającej ilości enzymów wątrobowych, aby usunąć amoniak powstający z nadmiaru azotu.
• Oznacza to, że amoniak gromadzi się w organizmie. Jeśli amoniak nie zostanie usunięty z organizmu, może uszkodzić mózg i spowodować stany nieświadomości lub śpiączkę.
• Zaburzenia cyklu moczanowego są rzadkie. Jak działa RAVICTI RAVICTI pomaga organizmowi w usuwaniu azotu jako produktu przemiany. To zmniejsza ilość amoniaku w organizmie.

2. Co powinien wiedzieć przed zażyciem RAVICTI

Nie przyjmuj RAVICTI:

• jeśli jest nadwrażliwy na glikol fenylbutyrowy
• jeśli ma ostry stan hiperamonemii (wysokie stężenie amoniaku we krwi), który wymaga szybszego działania (zobacz punkt „Ostrzeżenia i środki ostrożności”).

Jeśli nie jest pewien, czy powyższe dotyczy Ciebie, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed zażyciem RAVICTI.
Ostrzeżenia i środki ostrożności
Skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed zażyciem RAVICTI:

• jeśli masz problemy z nerkami lub wątrobą – ponieważ RAVICTI jest wydalany z organizmu poprzez nerki i wątrobę
• jeśli masz problemy z trzustką, żołądkiem lub jelitami – te narządy odpowiadają za wchłanianie RAVICTI do organizmu.

Jeśli którykolwiek z powyższych przypadków dotyczy Ciebie (lub nie jesteś pewien), skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed zażyciem RAVICTI.
W niektórych sytuacjach, takich jak infekcje lub po zabiegu chirurgicznym, poziom amoniaku może wzrosnąć pomimo leczenia tym lekiem i może uszkodzić mózg (encefalopatia hiperamonemiczna).
W innych przypadkach stężenie amoniaku we krwi szybko wzrasta. W takiej sytuacji RAVICTI nie będzie w stanie obniżyć poziomu amoniaku we krwi, który może osiągnąć niebezpiecznie wysokie wartości.
Wysokie stężenie amoniaku powoduje nudności, wymioty lub dezorientację.
Skontaktuj się z lekarzem lub natychmiast udaj się do szpitala, jeśli zauważysz którykolwiek z tych objawów.
Konieczne będą badania laboratoryjne, aby lekarz mógł ustalić i utrzymać odpowiednią dawkę dla Ciebie.
Inne leki i RAVICTI
Poinformuj lekarza lub farmaceutę, jeśli aktualnie przyjmujesz, niedawno przyjmowałeś lub możesz przyjmować inne leki.
W szczególności poinformuj lekarza lub farmaceutę, jeśli przyjmujesz którykolwiek z następujących leków, które mogą być mniej skuteczne podczas stosowania razem z RAVICTI. Jeśli przyjmujesz te leki, może być konieczne okresowe badanie krwi:

• midazolam i barbiturany – środki uspokajające stosowane w leczeniu zaburzeń snu lub epilepsji
• środki antykoncepcyjne Ponadto poinformuj lekarza, jeśli przyjmujesz następujące leki, ponieważ mogą one zwiększać ilość amoniaku w organizmie lub zmieniać działanie RAVICTI:
• kortykosteroidy – stosowane w leczeniu stanów zapalnych organizmu
• kwas walproinowy – stosowany w leczeniu epilepsji
• haloperidol – stosowany w leczeniu niektórych zaburzeń psychicznych
• probenecyd – stosowany w leczeniu wysokich poziomów kwasu moczowego we krwi, które mogą powodować podagę („hiperurykemię”)
• inhibitory lipazy (np. orlistat) – stosowane w leczeniu otyłości
• lipazy – stosowane w terapii zastępczej trzustki

Jeśli którykolwiek z powyższych przypadków dotyczy Ciebie (lub nie jesteś pewien), skonsultuj się z lekarzem przed zażyciem RAVICTI.
Ciąża, antykoncepcja i karmienie piersią

• Jeśli jesteś w ciąży, poinformuj lekarza przed rozpoczęciem przyjmowania RAVICTI. Jeśli zajdziesz w ciążę podczas przyjmowania RAVICTI, skontaktuj się z lekarzem. RAVICTI nie powinno być stosowane w czasie ciąży, ponieważ nie można wykluczyć ryzyka dla płodu.
• Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym, musisz stosować skuteczną metodę antykoncepcji podczas leczenia RAVICTI. Porozmawiaj z lekarzem o najlepszej metodzie antykoncepcji dla Ciebie.
• Musisz porozmawiać z lekarzem przed karmieniem piersią podczas przyjmowania RAVICTI. Należy podjąć decyzję, czy karmić piersią, czy przerwać przyjmowanie RAVICTI, biorąc pod uwagę korzyści z leczenia dla Ciebie oraz korzyści z karmienia piersią dla dziecka. Wynika to z faktu, że RAVICTI może przechodzić do mleka matki i nie można wykluczyć szkodliwego wpływu na noworodka/dziecko.

Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn
RAVICTI może wpływać na zdolność kierowania pojazdami i korzystania z maszyn. Podczas przyjmowania RAVICTI możesz odczuwać zawroty głowy lub ból głowy. Nie kieruj pojazdów ani nie korzystaj z maszyn, jeśli wystąpią u Ciebie takie działania niepożądane.

3. Jak stosować RAVICTI

Stosuj ten lek ściśle zgodnie z instrukcją lekarza. W przypadku wątpliwości skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą.
Podczas leczenia RAVICTI należy przestrzegać specjalnej diety ubogiej w białko.

• Dieta ta zostanie dla Ciebie zaplanowana przez lekarza lub dietetyka.
• Musisz dokładnie przestrzegać zaleceń diety.
• Może być konieczne przyjmowanie suplementów aminokwasów.
• Leczenie i dieta będą wymagały kontynuacji przez całe życie, chyba że otrzymasz skutecznie przeszczepiony przeszczep wątroby.

Dawka

Lekarz wskazze Ci, ile RAVICTI należy przyjmować codziennie.

• Dawkowanie zależy od Twojego wzrostu i wagi, ilości białka w diecie oraz ogólnej kondycji w przebiegu zaburzenia cyklu mocznikowego.
• Lekarz może zalecić niższą dawkę, jeśli masz problemy wątrobowe lub nerkowe.
• Będziesz musiał regularnie wykonywać badania krwi, aby lekarz mógł ustalić odpowiednią dawkę.
• Lekarz może zalecić przyjmowanie RAVICTI więcej niż 3 razy dziennie. U małych dzieci może to być od 4 do 6 razy dziennie. Między dawkami musi upłynąć co najmniej 3 godziny.

Sposób przyjmowania leku

Lekarz wskazze Ci, jak stosować doustny roztwór RAVICTI. Można go przyjmować następująco:

• doustnie
• przez sondę wprowadzoną przez brzuch („brzuch”) do żołądka – tzw. sondę gastrostomijną
• przez sondę wprowadzoną przez nos do żołądka – tzw. sondę nosowo-żołądkową

RAVICTI należy przyjmować doustnie, chyba że lekarz zaleci inaczej.

RAVICTI i posiłki

RAVICTI należy przyjmować podczas lub bezpośrednio po posiłku. U małych dzieci lek należy podawać podczas lub bezpośrednio po karmieniu.

Dawkowanie

• Używaj strzykawki doustnej (bez igły) do odmierzenia dawki.
• Aby przyjąć właściwą ilość RAVICTI, używaj flakonu RAVICTI w połączeniu ze strzykawką doustną.

1. Otwórz flakon RAVICTI, naciskając korek w dół i obracając go w lewo.

2. Umieść końcówkę strzykawki doustnej w wkładzie do strzykawki wbudowanym w flakon.

3. Odwróć flakon, nadal trzymając strzykawkę włożoną.

4. Napełnij strzykawkę doustną, cofając tłok, aż strzykawka zostanie wypełniona zalecaną przez lekarza ilością płynnego RAVICTI.
   • Uwaga: Jeśli to możliwe, użyj strzykawki doustnej o pojemności w ml jak najbliższej (ale nie mniejszej niż) zalecana dawka (np. jeśli dawka wynosi 0,8 ml, użyj strzykawki doustnej o pojemności 1 ml).

5. Poklepuj strzykawkę doustną, aby usunąć pęcherzyki powietrza, upewniając się, że została wypełniona właściwą ilością płynu.

6. Połknij płyn ze strzykawki doustnej lub podłącz strzykawkę doustną do sondy gastrostomijnej lub nosowo-żołądkowej.

7. Ważna uwaga: Nie dodawaj ani nie rozcieńczaj RAVICTI dużą ilością płynu, takiego jak woda czy soki, ponieważ RAVICTI jest cięższy niż większość płynów. Mieszanie RAVICTI z dużą ilością płynu może uniemożliwić przyjęcie pełnej dawki.
8. RAVICTI można dodać do niewielkiej ilości półpłynnych potraw, takich jak keczup, specjalne preparaty lecznicze, mus jabłkowy lub dyniowy.
9. Jeśli pojemność strzykawki doustnej jest mniejsza niż zalecana dawka, powtórz te kroki, aby uzyskać pełną dawkę. Używaj strzykawki doustnej do wszystkich dawek przyjmowanych każdego dnia.
10. Po przyjęciu pełnej dawki wypij trochę wody, aby upewnić się, że nie pozostał żaden resztkowy lek w jamie ustnej, lub przepłucz sondę gastrostomijną lub nosowo-żołądkową 10 ml wody, używając nowej strzykawki doustnej. Strzykawki użytej do przepłukania sondy gastrostomijnej lub nosowo-żołądkowej nie wolno używać do dawkowania RAVICTI, aby uniknąć wprowadzenia wody do leku.

11. Zamknij flakon, zakręcając korek.

12. Ważna uwaga: Nie myj strzykawki doustnej w czasie między dawkami dziennymi, ponieważ kontakt z wodą może prowadzić do degradacji RAVICTI. Jeśli RAVICTI wejdzie w kontakt z wodą, płyn stanie się mętny. Między dawkami przechowuj flakon i strzykawkę doustną w czystym i suchym miejscu.
13. Po ostatniej dawce dnia wyrzuć strzykawkę doustną. Nie używaj ponownie strzykawki doustnej do dawkowania RAVICTI w kolejnych dniach.
14. Nieużywane strzykawki należy przechowywać, aby móc ich użyć z kolejnym flakonem. Każdy używany flakon należy wyrzucić po 14 dniach.

Jeśli przyjmiesz więcej RAVICTI niż powinieneś

Jeśli przyjmiesz więcej leku niż zalecono, skontaktuj się z lekarzem.
Jeśli zauważysz którykolwiek z poniższych objawów, skontaktuj się z lekarzem lub natychmiast udaj się do szpitala, ponieważ mogą one wskazywać na przedawkowanie lub wysoki poziom amoniaku:

• uczucie senności, zmęczenia, zawrotów głowy lub dezorientacji
• ból głowy
• zaburzenia smaku
• problemy słuchowe
• uczucie dezorientacji
• trudności z zapamiętywaniem
• istniejące zaburzenia neurologiczne mogą się nasilić

Jeśli zapomnisz przyjąć RAVICTI
Jeśli zapomnisz o dawce, przyjmij ją natychmiast, gdy tylko o niej pamiętasz. Jednak u dorosłych, jeśli następna dawka jest zaplanowana mniej niż 2 godziny później, pomij tę dawkę i przyjmij następną dawkę w regularnym czasie.
U dzieci: jeśli następna dawka jest zaplanowana mniej niż 30 minut później, pomij tę dawkę i podaj następną dawkę w regularnym czasie.

• Nie przyjmuj podwójnej dawki, aby nadrobić pominiętą dawkę.

Jeśli masz jakiekolwiek wątpliwości dotyczące stosowania tego leku, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą.

Jeśli przerwiesz leczenie RAVICTI
Musisz przyjmować ten lek i przestrzegać specjalnej diety ubogiej w białko przez całe życie. Nie przerywaj przyjmowania RAVICTI bez konsultacji z lekarzem.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich pacjentów
występują one.
Powiadom lekarza lub farmaceutę, jeśli zauważysz którykolwiek z poniższych działań niepożądanych.
Poniższe działania niepożądane mogą występować przy stosowaniu tego leku:
Częste: mogą dotyczyć do 1 osoby na 10

• wzdęcia lub ból brzucha, zaparcia, biegunka, zgaga, wzdęcia, wymioty, niedobór samopoczucia (nudności), ból jamy ustnej, odruchy wymiotne
• obrzęk rąk lub stóp, uczucie zmęczenia
• zawroty głowy, ból głowy lub drżenie
• zwiększone lub zmniejszone apetyt
• brak chęci jedzenia określonych pokarmów
• krwawienia między okresami miesięcznymi
• trądzik, nietypowy zapach skóry
• badania wykazują podwyższenie poziomu enzymów wątrobowych, zaburzenia równowagi soli w krwi, niski poziom jednego z rodzajów białych krwinek („limfocytów”) lub niski poziom witaminy D

Nieczeście: mogą dotyczyć do 1 osoby na 100

• suchość jamy ustnej
• odbijanie, ból żołądka lub dyskomfort, zmiany stolca, takie jak tłusty wygląd, naglące potrzeba wypróżnienia, bolesne wypróżnienia, zapalenie jamy ustnej i warg
• uczucie głodu
• podwyższenie temperatury
• napoty ciepła
• bóle pęcherza żółciowego
• bóle pęcherza moczowego
• ból pleców, obrzęk stawów, skurcze mięśni, ból rąk i nóg, ostra pięta
• wirusowe zakażenie jelit
• uczucie ukłucia szpilkami i igłami, uczucie niepokoju, senność, uczucie zawrotów głowy, problemy z mówieniem, uczucie dezorientacji, uczucie przygnębienia, zaburzenia smaku
• przerwanie lub nieregularność okresów miesięcznych
• zaburzenia głosu, krwawienie z nosa, zatkany nos, ból gardła
• wypadanie włosów, nadmierne pocenie się, swędzące wysypki
• nieregularne bicie serca
• obniżona czynność tarczycy
• utrata lub przyrost masy ciała
• badania wykazują zbyt wysoki lub zbyt niski poziom potasu we krwi
• badania krwi wykazują podwyższony poziom trójglicerydów, lipoprotein o niskiej gęstości lub białych krwinek
• badania wykazują nieprawidłowy zapis EKG (elektrokardiogram)
• badania wykazują wydłużony czas protrombinowy
• badania wykazują niski poziom albuminy we krwi

Działania niepożądane u dzieci w wieku poniżej 2 miesięcy

Poniższe działania niepożądane zaobserwowano w trakcie badania klinicznego, w którym wzięło udział
16 pacjentów w wieku poniżej 2 miesięcy:

• biegunka, zaparcia, wzdęcia, refluks treści żołądka, słabe odżywianie
• wysypka
• zmniejszenie liczby czerwonych krwinek
• zwiększenie liczby płytek krwi (może prowadzić do powstawania skrzeplin)
• podwyższenie enzymów wątrobowych
• obniżenie poziomu aminokwasów

Działania niepożądane u dzieci w wieku od 2 miesięcy do poniżej 2 lat

• biegunka, zaparcia
• egzema, prążkowanie paznokci, wysypka

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpi jakiekolwiek działanie niepożądane, w tym te, których nie wymieniono w tym ulotce, skontaktuj się z lekarzem lub farmaceutą. Możesz również zgłosić działania niepożądane bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wskazanego w załączniku V. Zgłaszanie działań niepożądanych może przyczynić się do uzyskania dodatkowych informacji na temat bezpieczeństwa tego leku.

5. Jak przechowywać RAVICTI

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci.
Nie stosuj RAVICTI po upływie daty przydatności do użycia podanej na etykiecie opakowania i butelki po oznaczeniu „Wykad.”. Data ważności odnosi się do ostatniego dnia danego miesiąca.
Ten lek nie wymaga szczególnych warunków przechowywania. Po otwarciu butelki należy stosować lek w ciągu 14 dni od momentu otwarcia. Butelkę należy wyrzucić, nawet jeśli nie została całkowicie opróżniona.
Nie wyrzucaj leków do ścieków ani do odpadów komunalnych. Zapytaj farmaceuty, jak pozbyć się leków, których już nie używasz. Pomogło to w ochronie środowiska.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera RAVICTI

• Substancją czynną jest glikol fenylobutyrowy.
• Każdy ml płynu zawiera 1,1 g glikolu fenylobutyrowego. Odpowiada to gęstości 1,1 g/ml.
• Nie zawiera innych składników.

Opis wyglądu RAVICTI i zawartości opakowania
Płyn znajduje się w przezroczystym fiolku o pojemności 25 ml, zamkniętym plastikowym korkiem zabezpieczonym przed otwarciem przez dzieci.
W celu zapewnienia właściwego dawkowania RAVICTI, dodatkowe strzykawki doustne z oznaczeniem CE, odpowiedniego rozmiaru do dawki i kompatybilne z wkładem strzykawkowym, można uzyskać w każdej aptece. Zapytaj lekarza lub farmaceuty, jaki rodzaj strzykawek należy wybrać, w zależności od przepisanej objętości dawki.
Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu
Immedica Pharma AB
SE-113 63 Sztokholm
Szwecja
Producent
Unimedic AB
Storjordenvägen 2
SE-864 31 Matfors
Szwecja
Patheon France
40 Boulevard de Champaret
38300 Bourgoin Jallieu
Francja
Inne źródła informacji
Szczegółowe informacje na temat tego leku dostępne są na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu. Dodatkowo podano linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom i odpowiednim leczeniom terapeutycznym.