Ravicti

Folleto informativo: información para el paciente

RAVICTI 1,1 g/ml líquido oral

glicerol fenilbutirato
Lea todo este prospecto detenidamente antes de empezar a tomar este medicamento, porque contiene información importante para usted.

• Guarde este prospecto. Puede tener necesidad de volver a leerlo.
• Si tiene alguna duda, consulte a su médico o farmacéutico.
• Este medicamento se le ha recetado a usted. No se lo dé a otras personas, aunque sus síntomas sean iguales a los suyos, ya que podría ser peligroso.
• Si aparece cualquier efecto adverso, incluidos los no mencionados en este prospecto, informe a su médico o farmacéutico. Véase la sección 4.
  Contenido de este prospecto:

1. Qué es RAVICTI y para qué se utiliza
2. Qué debe saber antes de tomar RAVICTI
3. Cómo tomar RAVICTI
4. Posibles efectos adversos
5. Cómo conservar RAVICTI
6. Contenido del envase y otra información

1. Qué es RAVICTI y para qué se utiliza

RAVICTI contiene el principio activo "glicerol fenilbutirato", que se utiliza para tratar seis "trastornos del ciclo de la urea" (TCU) conocidos en adultos y niños. Los trastornos del ciclo de la urea incluyen deficiencias de ciertas enzimas hepáticas tales como carbamoil fosfato sintetasa I (CPS), ornitina carbamiltransferasa (OTC), argininosuccinato sintetasa (ASS), argininosuccinato liasa (ASL), arginasa I (ARG) y translocasa de ornitina (síndrome hiperamonemia-hiperornitinemia-omocitrulinuria, [Hyperammonaemia-Hyperornithinemia-Homocitrullinuria, HHH]).
RAVICTI debe asociarse a una dieta con bajo contenido proteico y, en algunos casos, a una dieta complementada con suplementos tales como aminoácidos esenciales (arginina, citrulina, suplementos calóricos sin proteínas).
Los trastornos del ciclo de la urea

• En los trastornos del ciclo de la urea, el organismo no es capaz de eliminar el nitrógeno presente en las proteínas que ingerimos.
• Normalmente, el organismo transforma el exceso de nitrógeno de las proteínas en un compuesto de desecho denominado "amoníaco". Las enzimas hepáticas eliminan luego el amoníaco del organismo mediante un proceso llamado "ciclo de la urea".
• En los trastornos del ciclo de la urea, el organismo no puede producir cantidades suficientes de estas enzimas hepáticas para eliminar el amoníaco generado por el exceso de nitrógeno.
• Esto provoca que el amoníaco se acumule en el organismo. Si el amoníaco no se elimina, puede dañar el cerebro y provocar estados de inconsciencia o coma.
• Los trastornos del ciclo de la urea son enfermedades raras. Cómo actúa RAVICTI RAVICTI ayuda al organismo a eliminar el nitrógeno de desecho. Esto reduce la cantidad de amoníaco en el organismo.

2. Qué debe saber antes de tomar RAVICTI

No tome RAVICTI:

• si es alérgico al fenilbutirrato de glicerol
• si padece de hiperamonemia aguda (niveles elevados de amoníaco en sangre), que requiere una intervención más rápida (ver sección “Advertencias y precauciones”).

Si no está seguro de si alguno de los puntos anteriores le afecta, consulte a su médico o farmacéutico antes de tomar RAVICTI.
Advertencias y precauciones
Consulte a su médico o farmacéutico antes de tomar RAVICTI:

• si tiene problemas renales o hepáticos, ya que RAVICTI se elimina del organismo a través de los riñones y del hígado
• si padece trastornos del páncreas, estómago o intestino, ya que estos órganos son responsables de la absorción de RAVICTI en el organismo.

Si alguno de los casos mencionados anteriormente le afecta (o si no está seguro/a), consulte a su médico o farmacéutico antes de tomar RAVICTI.
En determinadas situaciones, como durante una infección o tras una intervención quirúrgica, la cantidad de amoníaco puede aumentar a pesar del tratamiento con este medicamento, y podría dañar el cerebro (encefalopatía hiperamoniémica).
En otros casos, la cantidad de amoníaco en sangre aumenta rápidamente. En esta situación, RAVICTI no será capaz de reducir el nivel de amoníaco en sangre, que podría alcanzar valores muy elevados.
Los niveles elevados de amoníaco provocan náuseas, vómitos o confusión.
Consulte inmediatamente a su médico o acuda al hospital si observa alguno de estos síntomas.
Será necesario realizar análisis de laboratorio para que el médico pueda determinar y mantener la dosis adecuada para usted.
Otros medicamentos y RAVICTI
Informe a su médico o farmacéutico si está tomando, ha tomado recientemente o podría tener que tomar cualquier otro medicamento.
En particular, informe a su médico o farmacéutico si está tomando alguno de los siguientes medicamentos, ya que podrían ser menos eficaces si se usan junto con RAVICTI. Si toma estos medicamentos, podría necesitar análisis de sangre periódicos:

• midazolam y barbitúricos: sedantes utilizados para tratar trastornos del sueño o epilepsia
• anticonceptivos

Asimismo, informe a su médico si está tomando alguno de los siguientes medicamentos, ya que podrían aumentar la cantidad de amoníaco en el organismo o modificar la acción de RAVICTI:

• corticosteroides: utilizados para tratar zonas inflamadas del organismo
• valproato: utilizado para tratar la epilepsia
• haloperidol: utilizado para tratar ciertos trastornos mentales
• probenecid: utilizado para tratar niveles elevados de ácido úrico en sangre que pueden causar gota ("hiperuricemia")
• inhibidores de la lipasa (como orlistat): utilizados para tratar la obesidad
• lipasas: utilizadas en terapias sustitutivas pancreáticas

Si alguno de los casos mencionados anteriormente le afecta (o si no está seguro/a), consulte a su médico antes de tomar RAVICTI.
Embarazo, anticoncepción y lactancia

• Si está embarazada, informe a su médico antes de comenzar a tomar RAVICTI. Si queda embarazada mientras está tomando RAVICTI, consulte a su médico. No debe usar RAVICTI durante el embarazo, ya que no puede descartarse el riesgo para el feto.
• Si es una mujer en edad fértil, debe utilizar un método anticonceptivo eficaz durante el tratamiento con RAVICTI. Hable con su médico sobre cuál es el método anticonceptivo más adecuado para usted.
• Debe hablar con su médico antes de amamantar mientras toma RAVICTI. Se deberá decidir si amamanta o interrumpe la toma de RAVICTI, considerando el beneficio del tratamiento para usted y el beneficio de la lactancia para el bebé. Esto se debe a que RAVICTI puede pasar a la leche materna y no puede descartarse un riesgo para el recién nacido/hijo.

Conducción y uso de máquinas
RAVICTI puede afectar su capacidad para conducir vehículos o utilizar maquinaria. Mientras tome RAVICTI, podría experimentar mareos o dolor de cabeza. No conduzca vehículos ni utilice maquinaria si presenta estos efectos adversos.

3. Cómo tomar RAVICTI

Tome este medicamento siguiendo siempre exactamente las instrucciones de su médico. Si tiene dudas, consulte a su médico o farmacéutico.
Debe seguir una dieta especial baja en proteínas durante el tratamiento con RAVICTI.

• Dicha dieta será planificada para usted por el médico o el dietista.
• Debe seguir cuidadosamente la dieta.
• Podría necesitar tomar suplementos de aminoácidos.
• Deberá continuar con el tratamiento y seguir la dieta de por vida, salvo que reciba un trasplante de hígado exitoso.

Dosis recomendada
Su médico le indicará cuánto RAVICTI debe tomar cada día.

• Su dosis dependerá de su altura y peso, de la cantidad de proteínas en su dieta y del estado general de su trastorno del ciclo de la urea.
• Su médico podría recetarle una dosis más baja si tiene problemas hepáticos o renales.
• Deberá realizarse análisis de sangre regularmente para que su médico pueda ajustar la dosis adecuada para usted.
• Su médico podría indicarle que tome RAVICTI más de 3 veces al día. En niños pequeños, puede ser de 4 a 6 veces al día. Debe transcurrir al menos 3 horas entre cada dosis.

Administración de este medicamento
Su médico le indicará cómo tomar RAVICTI en solución oral. Puede administrarse del siguiente modo:

• por vía oral
• a través de una sonda que pasa a través del abdomen hasta el estómago — llamada "sonda gastrostómica"
• a través de una sonda que pasa por la nariz hasta el estómago — llamada "sonda nasogástrica"

Tome RAVICTI por vía oral, salvo que su médico le indique otra forma de administración.
RAVICTI y las comidas
Tome RAVICTI con una comida o inmediatamente después. En niños pequeños, el medicamento debe administrarse durante o inmediatamente después de una toma.

Medición de la dosis

• Utilice una jeringa oral (sin aguja) para medir la dosis.
• Para asegurar la administración de la cantidad correcta de RAVICTI, use el frasco de RAVICTI junto con una jeringa oral.

1. Abra el frasco de RAVICTI presionando la tapa hacia abajo y girándola hacia la izquierda.

2. Coloque la punta de la jeringa oral en la boquilla para jeringa integrada en el frasco.

3. Invierta el frasco con la jeringa aún insertada.

4. Llene la jeringa oral tirando del émbolo hacia atrás hasta que contenga la cantidad de RAVICTI líquido prescrita por el médico.
   • Nota: Si es posible, utilice el tamaño en ml de la jeringa oral más cercano (pero no inferior) a la dosis recomendada (por ejemplo, si la dosis es de 0,8 ml, utilice una jeringa oral de 1 ml).

5. Golpee suavemente la jeringa oral para eliminar las burbujas de aire, asegurándose de que contenga la cantidad correcta de líquido.

6. Trague el líquido directamente desde la jeringa oral o conecte la jeringa oral a la sonda gastrostómica o nasogástrica.

7. Nota importante: No añada ni diluya RAVICTI en grandes volúmenes de líquido como agua o zumos, ya que RAVICTI es más denso que la mayoría de los líquidos. Mezclar RAVICTI con grandes volúmenes de líquido podría impedir que reciba la dosis completa.
8. RAVICTI puede mezclarse con una pequeña cantidad de alimentos semilíquidos como kétchup, alimentos con fines médicos, puré de manzana o calabaza.
9. Si el volumen de la jeringa oral es inferior a la dosis prescrita, repita estos pasos para obtener la dosis completa. Utilice una jeringa oral para todas las dosis que tome cada día.
10. Después de tomar la dosis completa, beba un poco de agua para asegurarse de que no queden restos del medicamento en la boca, o enjuague la sonda gastrostómica o nasogástrica con 10 ml de agua utilizando una jeringa oral nueva. La jeringa utilizada para enjuagar la sonda no debe usarse para medir la dosis de RAVICTI, para evitar la introducción de agua en el medicamento.

11. Cierre el frasco enroscando la tapa.

12. Nota importante: No lave la jeringa oral entre las tomas diarias, ya que el contacto con agua puede provocar la degradación de RAVICTI. Si RAVICTI entra en contacto con agua, el líquido se volverá turbio. Entre dosis, mantenga el frasco y la jeringa oral en un lugar limpio y seco.
13. Después de la última dosis del día, deseche la jeringa oral. No reutilice la jeringa oral para medir la dosis de RAVICTI en otro día.
14. Las jeringas orales no utilizadas deben guardarse para usarlas con otro frasco. Cada frasco en uso debe desecharse después de 14 días.

Si toma más RAVICTI del que debe
Si toma más medicamento del que debe, consulte a su médico.
Si nota alguno de los siguientes síntomas, acuda a un médico o vaya inmediatamente al hospital, ya que podrían ser signos de sobredosis o de niveles elevados de amoníaco:

• sensación de somnolencia, cansancio, mareo o confusión
• dolor de cabeza
• alteración del gusto
• problemas auditivos
• sensación de desorientación
• dificultad para recordar cosas
• los trastornos neurológicos preexistentes pueden empeorar

Si olvida tomar RAVICTI
Si olvida una dosis, tómela tan pronto como se acuerde. Sin embargo, en adultos, si la siguiente dosis está a menos de 2 horas, omita la dosis olvidada y tome la siguiente dosis a la hora habitual.
En niños: si la siguiente dosis está a menos de 30 minutos, omita la dosis olvidada y administre la siguiente dosis a la hora habitual.

• No tome una dosis doble para compensar la dosis olvidada.

Si tiene alguna duda sobre el uso de este medicamento, consulte a su médico o farmacéutico.
Si interrumpe el tratamiento con RAVICTI
Debe tomar este medicamento y seguir una dieta especial baja en proteínas de por vida. No interrumpa el tratamiento con RAVICTI sin hablarlo antes con su médico.

4. Posibles efectos adversos

Como todos los medicamentos, este medicamento puede causar efectos adversos, aunque no todas las personas los presenten.
Informe a su médico o farmacéutico si nota alguno de los siguientes efectos adversos.
Los siguientes efectos adversos pueden presentarse con este medicamento:
Frecuente: puede afectar hasta 1 de cada 10 personas

• hinchazón o dolor de estómago, estreñimiento, diarrea, acidez, gases, vómitos, malestar (náuseas), dolor bucal, arcadas
• hinchazón en manos o pies, sensación de cansancio
• mareo, dolor de cabeza o temblores
• aumento o disminución del apetito
• falta de ganas de comer ciertos alimentos
• sangrado entre los períodos menstruales
• acné, olor anormal de la piel
• las pruebas muestran un aumento de los niveles de enzimas hepáticas, desequilibrio de sales en la sangre, niveles bajos de un tipo de glóbulos blancos ("linfocitos") o niveles bajos de vitamina D

Poco frecuente: puede afectar hasta 1 de cada 100 personas

• boca seca
• eructos, dolor de estómago o molestias, alteraciones en las heces como aspecto graso, urgencia para defecar, evacuaciones dolorosas, inflamación de boca y labios
• sensación de hambre
• aumento de la temperatura corporal
• sofocos
• dolores en la vesícula biliar
• dolores en la vejiga
• dolor de espalda, hinchazón de las articulaciones, calambres musculares, dolor en brazos y piernas, espolón calcáneo
• infección intestinal viral
• sensación de pinchazos o agujas, sensación de inquietud, somnolencia, sensación de mareo, problemas del habla, sensación de confusión, sensación de depresión, alteración del gusto
• interrupción o irregularidad de la menstruación
• trastorno de la voz, sangrado nasal, congestión nasal, dolor de garganta
• pérdida de cabello, sudoración excesiva, erupción pruriginosa
• latidos cardíacos irregulares
• disminución de la función tiroidea
• pérdida o aumento de peso
• las pruebas muestran un nivel de potasio en sangre más alto o más bajo
• los análisis de sangre muestran un nivel más alto de triglicéridos, de lipoproteínas de baja densidad o de glóbulos blancos
• las pruebas muestran un electrocardiograma (ECG) anormal
• las pruebas muestran un tiempo de protrombina más prolongado
• las pruebas muestran un nivel bajo de albúmina en sangre

Efectos adversos en niños menores de 2 meses

Los siguientes efectos adversos se han observado en un estudio clínico que incluyó a 16 pacientes menores de 2 meses:

• diarrea, estreñimiento, gases, reflujo del contenido gástrico, alimentación deficiente
• erupción cutánea
• disminución del número de glóbulos rojos
• aumento del número de plaquetas (puede provocar coágulos)
• aumento de enzimas hepáticas
• disminución de los niveles de aminoácidos

Efectos adversos en niños de entre 2 meses y menos de 2 años

• diarrea, estreñimiento
• eccema, estrías en las uñas, erupción cutánea

Notificación de efectos adversos
Si experimenta algún efecto adverso, incluidos aquellos no mencionados en este prospecto, informe a su médico o farmacéutico. Asimismo, puede notificar los efectos adversos directamente a través del sistema nacional de notificación indicado en el Anexo V. Al notificar los efectos adversos, usted puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

5. Cómo conservar RAVICTI

Mantenga este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.
No utilice RAVICTI después de la fecha de caducidad indicada en las etiquetas del estuche y del frasco, tras la indicación “Cad.”. La fecha de caducidad hace referencia al último día de ese mes.
Este medicamento no requiere condiciones especiales de conservación. Después de abrir el frasco, debe utilizar el medicamento dentro de los 14 días siguientes a la apertura. El frasco debe desecharse incluso si no está vacío.
No tire ningún medicamento por el desagüe ni a la basura doméstica. Pregunte a su farmacéutico cómo eliminar los medicamentos que ya no utiliza. Esto ayudará a proteger el medio ambiente.

6. Contenido del envase y otra información

Qué contiene RAVICTI

• El principio activo es glicerol fenilbutirato.
• Cada ml de líquido contiene 1,1 g de glicerol fenilbutirato. Esto corresponde a una densidad de 1,1 g/ml.
• No contiene otros componentes.

Descripción del aspecto de RAVICTI y contenido del envase
El líquido está contenido en un frasco transparente de 25 ml y cerrado con un tapón de plástico de seguridad para niños.
Para asegurar una administración correcta de RAVICTI, jeringas orales adicionales, con marca CE, de tamaño adecuado a la dosis y compatibles con el adaptador para jeringa, pueden obtenerse en cualquier farmacia. Consulte a su médico o farmacéutico qué tipo de jeringas debe utilizar según el volumen de la dosis prescrita.
Titular de la autorización de comercialización
Immedica Pharma AB
SE-113 63 Estocolmo
Suecia
Fabricante
Unimedic AB
Storjordenvägen 2
SE-864 31 Matfors
Suecia
Patheon France
40 Boulevard de Champaret
38300 Bourgoin Jallieu
Francia
Otras fuentes de información
Informaciones más detalladas sobre este medicamento están disponibles en el sitio web de la Agencia Europea de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu. Además, se incluyen enlaces a otros sitios web sobre enfermedades raras y sus tratamientos terapéuticos.