Orkambi 75 mg/94 mg granulat w saszetce

Ulotka: Informacja dla użytkownika

Wprowadzenie

Ulotka: informacja dla pacjenta

Orkambi 75 mg/94 mg granulat w saszetce

Orkambi 100 mg/125 mg granulat w saszetce

Orkambi 150 mg/188 mg granulat w saszetce

lumacaftor/ivacaftor

Przed podaniem leku dziecku należy dokładnie przeczytać całą ulotkę, ponieważ zawiera ona istotne informacje.

• Zachowaj ulotkę, ponieważ może być konieczne ponowne zapoznanie się z jej treścią.
• W razie pytań skonsultuj się z lekarzem dziecka lub farmaceutą.
• Lek został przepisany wyłącznie dla Twojego dziecka. Nie wolno go przekazywać innym osobom, nawet jeśli mają takie same objawy, ponieważ może im zaszkodzić.
• W przypadku wystąpienia u dziecka działań niepożądanych należy skontaktować się z lekarzem dziecka lub farmaceutą, nawet jeśli są to działania niepożądane nie wymienione w niniejszej ulotce. Zobacz sekcję 4.

Spis treści ulotki

1. Co to jest Orkambi i w jakim celu stosuje się ten lek
2. Co należy wiedzieć przed rozpoczęciem stosowania Orkambi przez dziecko
3. Jak stosować Orkambi
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać Orkambi
6. Zawartość opakowania i informacje dodatkowe

1. Co to jest Orkambi i kiedy jest stosowany

Orkambi zawiera dwa składniki czynne: lumacaftor i ivacaftor. Jest to lek stosowany do długoterminowego leczenia mukowiscydozy (MWC) u pacjentów od 1. roku życia, u których stwierdzono określoną mutację (tzw. mutację F508del) w genie kodującym białko nazywane regulatorem przewodnictwa transbłonowego mukowiscydozy (ang. CFTR – cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), które odgrywa istotną rolę w regulacji przepływu śluzu w płucach. Osoby z taką mutacją wytwarzają nieprawidłowe białko CFTR. Komórki zawierają dwie kopie genu CFTR. Orkambi stosuje się u pacjentów, u których mutacja F508del dotyczy obu kopii genu (homozygoty).

Lumacaftor i ivacaftor działają razem, poprawiając funkcję nieprawidłowego białka CFTR.

Lumacaftor zwiększa ilość dostępnego białka CFTR, a ivacaftor pomaga nieprawidłowemu białku działać w bardziej normalny sposób.

2. Co należy wiedzieć przed rozpoczęciem stosowania Orkambi przez dziecko

Nie stosować Orkambi

• jeśli dziecko jest uczulone na substancje czynne lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem stosowania Orkambi przez dziecko należy skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą.

Orkambi nie powinno być stosowane u pacjentów, którzy nie posiadają dwóch kopii mutacji F508del w genie CFTR.

Należy skonsultować się z lekarzem dziecka przed rozpoczęciem stosowania Orkambi, jeśli powiedziano, że dziecko ma chorobę wątroby lub nerek, ponieważ może być konieczna korekta dawki Orkambi przez lekarza.

U niektórych osób przyjmujących Orkambi często obserwuje się nieprawidłowe wyniki badań wątrobowych w badaniach krwi. Należy niezwłocznie skonsultować się z lekarzem dziecka, jeśli pojawią się następujące objawy, które mogą wskazywać na problemy z wątrobą:

• Ból lub dyskomfort w prawym górnym obszarze brzucha
• Żółtaczka skóry lub białka oczu
• Utrata apetytu
• Nudności lub wymioty
• Ciemny kolor moczu
• Zmieszanie

Lekarz dziecka powinien wykonać badania krwi w celu sprawdzenia stanu wątroby przed rozpoczęciem i w trakcie stosowania Orkambi, szczególnie w pierwszym roku leczenia.

Zgłoszono występowanie depresji (w tym myśli samobójczych i zachowań samobójczych) u pacjentów przyjmujących Orkambi, które zazwyczaj pojawiają się w pierwszych trzech miesiącach leczenia. Należy niezwłocznie skonsultować się z lekarzem, jeśli osoba przyjmująca ten lek (lub dziecko) doświadcza następujących objawów: smutku, zaburzeń nastroju, niepokoju, uczucia emocjonalnego dyskomfortu lub myśli o samookaleczeniu lub samobójstwie – mogą to być objawy depresji.

U pacjentów rozpoczynających leczenie Orkambi obserwowano zdarzenia oddechowe, takie jak trudności w oddychaniu, uczucie ucisku w klatce piersiowej lub zwężenie dróg oddechowych, szczególnie u pacjentów z obniżoną czynnością płuc. Jeśli czynność płuc dziecka jest obniżona, lekarz może podjąć ścisły monitoring po rozpoczęciu leczenia Orkambi.

U niektórych pacjentów leczonych Orkambi zaobserwowano podwyższenie ciśnienia tętniczego. Lekarz może monitorować ciśnienie tętnicze dziecka w trakcie leczenia Orkambi.

U niektórych dzieci i nastolatków leczonych Orkambi oraz samym ivacaftorem (jednym ze składników Orkambi) zaobserwowano anomalie soczewki oka (zaćma), bez wpływu na wzrok. Lekarz może zalecić badania okulistyczne przed i w trakcie leczenia Orkambi.

Orkambi nie jest zalecane u pacjentów, którzy przeszli przesadzenie narządu.

Dzieci poniżej 1 roku życia

Nie wiadomo, czy Orkambi jest bezpieczne i skuteczne u dzieci poniżej 1 roku życia. Dlatego Orkambi nie powinno być stosowane u dzieci poniżej 1 roku życia.

Inne leki i Orkambi

Należy poinformować lekarza lub farmaceuta, jeśli dziecko przyjmuje, niedawno przyjmowało lub może potrzebować innych leków.

W szczególności należy poinformować lekarza, jeśli dziecko przyjmuje którykolwiek z następujących leków:

• Antibiotyki (stosowane w leczeniu infekcji bakteryjnych), np.:
• telitromycyna, klaritromycyna, ryfampicyna, ryfabutyna, ryfapentyna, erytromycyna
• Leki przeciwpadaczkowe (stosowane w leczeniu padaczki), np.:
• fenobarbital, karbamazepina, fenytoina
• Benzodiazepiny (stosowane w leczeniu lęku, bezsenności, pobudzenia itp.), np.:
• midazolam, triazolam
• Leki przeciwgrzybicze (stosowane w leczeniu infekcji grzybiczych), np.:
• fluconazol, ketokonazol, itrakonazol, posakonazol, worykonazol
• Immunosupresory (stosowane po przeszczepie narządu), np.:
• cyklosporyna, ewerolimus, sirolimus, tachrolimus
• Preparaty roślinne, np.:
• Zioło świętojańskie (Hypericum perforatum)
• Leki przeciwhistaminowe (stosowane w leczeniu alergii i/lub astmy), np.:
• montelukast, feksafenadyna
• Antydepresanty (stosowane w leczeniu depresji), np.:
• citalopram, escitalopram, sertalina, bupropion
• Leki przeciwzapalne (stosowane w leczeniu stanów zapalnych), np.:
• ibuprofen
• Blokery H2 (stosowane w zmniejszaniu kwasowości żołądka), np.: ranitydyna
• Glikozydy nasercowe (stosowane w leczeniu niewydolności serca i zaburzeń rytmu, takich jak migotanie przedsionków), np.:
• digoksyna
• Leki przeciwkrzepliwe (stosowane w zapobieganiu powstawaniu lub zwiększaniu się skrzeplin w krwi i naczyniach), np.:
• warfaryna, dabigatran
• Środki antykoncepcyjne (stosowane w zapobieganiu ciąży):
• doustne, wstrzykowe i implantowalne środki antykoncepcyjne oraz plaster antykoncepcyjny; mogą zawierać etyniloestradiol, noretynodron oraz inne progestageny. Nie należy traktować ich jako skutecznej i niezawodnej metody antykoncepcji podczas stosowania z Orkambi.
• Glikokortykosteroidy (stosowane w leczeniu stanów zapalnych):
• metylprednizolon, prednizon
• inhibitory pompy protonowej (stosowane w leczeniu choroby refluksowej i wrzodów żołądka):
• omeprazol, esomeprazol, lansoprazol
• doustne leki obniżające poziom glukozy (stosowane w leczeniu cukrzycy typu 2):
• repaglinid

Zgłoszono przypadki fałszywie dodatnich wyników testów wykrywania tetrahydrokanabinolu (THC, aktywnego składnika marihuany) w moczu u pacjentów przyjmujących Orkambi. Lekarz dziecka może zalecić dodatkowe badanie w celu potwierdzenia wyniku.

Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn

Zgłoszono zawroty głowy u pacjentów przyjmujących ivacaftor, jeden ze składników Orkambi, co może wpływać na zdolność do kierowania pojazdami i obsługi maszyn.

Jeśli dziecko doświadcza zawrotów głowy podczas przyjmowania Orkambi, zaleca się, aby nie jeździło na rowerze ani nie wykonywało czynności wymagających pełnej koncentracji, dopóki objawy nie ustąpią.

Orkambi zawiera sód

Ten lek zawiera mniej niż 23 mg sodu (1 mmol) na dawkę, co oznacza, że jest zasadniczo „bezsodowy”.

3. Jak przyjmować Orkambi

Postępuj dokładnie zgodnie z instrukcjami lekarza dotyczącego sposobu podawania tego leku dziecku. W razie wątpliwości skonsultuj się ponownie z lekarzem.

Lekarz dziecka ustali odpowiednią dawkę dla dziecka. Dziecko powinno nadal przyjmować wszystkie inne leki, chyba że lekarz dziecka zaleci ich odstawienie.

Zalecana dawka

Zalecaną dawkę dla pacjentów w wieku 1 roku lub starszych przedstawiono w poniższej tabeli. Orkambi należy przyjmować rano i wieczorem (co 12 godzin) z posiłkiem zawierającym tłuszcze.

Istnieją różne stężenia Orkambi w zależności od wieku i masy ciała dziecka. Sprawdź, czy przepisano dziecku odpowiednią dawkę (poniżej).

Jeśli funkcja wątroby u dziecka jest umiarkowanie lub znacznie upośledzona, lekarz może zdecydować o zmniejszeniu dawki leku Orkambi, ponieważ wątroba dziecka będzie usuwała lek z organizmu wolniej niż u dzieci z prawidłową funkcją wątroby.

• Upośledzenie funkcji wątroby o umiarkowanym nasileniu: dawkowanie może zostać zmniejszone do jednej saszetki rano i jednej saszetki co drugi dzień wieczorem.
• Ciężkie upośledzenie funkcji wątroby: dawkowanie może zostać zmniejszone do jednej saszetki rano lub rzadziej. Dawka wieczorna nie powinna być podawana.

Sposób podania

Lek Orkambi podaje się doustnie.

Każda saszetka przeznaczona jest wyłącznie do jednorazowego użycia.

Leczenie lekiem Orkambi można rozpocząć w dowolny dzień tygodnia.

Sposób podania zawartości saszetki Orkambi dziecku:

• Trzymaj saszetkę z granulatem tak, aby linia cięcia była skierowana do góry.

• Delikatnie potrząśnij saszetką, aby zawartość opadła na dół.

• Otwórz saszetkę, rozrywając ją lub tnąc wzdłuż linii cięcia.

• Całą zawartość jednej saszetki zmieszaj z łyżeczką (5 ml) miękkiego pokarmu lub odpowiedniego płynu, o temperaturze pokojowej lub niższej. Przykłady odpowiednich miękkich pokarmów lub płynów to: przeciery z owoców lub warzyw, jogurt, kompot jabłkowy, woda, mleko, mleko matki, mleko modyfikowane lub sok owocowy.

• Lek należy podać dziecku natychmiast po zmieszaniu. Jeśli nie jest to możliwe, należy go podać w ciągu godziny od przygotowania. Należy upewnić się, że dziecko spożyło całą mieszaninę.

• Bezpośrednio przed lub po podaniu leku należy podać dziecku posiłek lub przekąskę zawierającą tłuszcze (przykłady podano poniżej).

Bardzo ważne jest podawanie leku Orkambi z pokarmem zawierającym tłuszcze, aby osiągnąć odpowiednie stężenie leku w organizmie. Posiłki i przekąski zalecane w wytycznych dotyczących CF lub standardowe wytyczne żywieniowe zawierają odpowiednią ilość tłuszczów. Przykłady potraw lub przekąsek zawierających tłuszcze to te przygotowane z masła lub olejów, lub zawierające jaja. Inne przykłady pokarmów zawierających tłuszcze to:

• Ser, mleko matki, mleko modyfikowane, mleko pełne, produkty mleczne z mleka pełnego
• Mięso, ryby tłuste
• Awokado, hummus (przeciery z ciecierzyca), produkty sojowe (tofu)
• Batoniki lub napoje żywieniowe

Jeśli podano dziecku więcej leku Orkambi niż należy

Skontaktuj się z lekarzem lub farmaceutą w celu uzyskania porady. Jeśli to możliwe, pokaż im lek i ulotkę. U dziecka mogą wystąpić działania niepożądane wymienione w punkcie 4 poniżej.

Jeśli zapomniano podać lek Orkambi dziecku

Podaj pominiętą dawkę z pokarmem zawierającym tłuszcze, jeśli od zaplanowanego czasu podania minęło mniej niż 6 godzin. W przeciwnym razie należy poczekać do kolejnej planowanej dawki i kontynuować leczenie zgodnie z zaleceniami. Nie podawaj podwójnej dawki, aby nadrobić pominiętą dawkę.

Jeśli przerwano leczenie lekiem Orkambi u dziecka

Lek Orkambi należy podawać dziecku przez cały czas zalecony przez lekarza.

Nie przerywaj leczenia bez wyraźnej wskazówki lekarza. Należy kontynuować podawanie leku zgodnie z zaleceniami lekarza, nawet jeśli dziecko dobrze się czuje.

Jeśli masz dodatkowe pytania dotyczące stosowania tego leku, skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób one występują. Poniżej wymieniono działania niepożądane zgłaszane przy stosowaniu Orkambi oraz ivakaftoru podawanego samodzielnie (jednego z substancji czynnych Orkambi) i mogą one występować podczas stosowania Orkambi.

Ciężkie działania niepożądane Orkambi obejmują podwyższenie poziomu enzymów wątrobowych we krwi, uszkodzenie wątroby oraz nasilenie istniejącej ciężkiej choroby wątroby. Nasilenie zaburzeń czynności wątroby może być śmiertelne. Te ciężkie działania niepożądane są rzadkie (mogą dotyczyć do 1 na 100 osób).

Natychmiast powiadom lekarza swojego dziecka, jeśli dziecko doświadczy:

• Bólu lub dolegliwości w prawym górnym brzuchu (w okolicy jamy brzusznej)
• Żółtaczki (żółte zabarwienie skóry lub białek oczu)
• Utraty apetytu
• Nudności lub wymiotów
• Zaburzeń świadomości
• Moczu o ciemnym kolorze

Depresja

Objawy depresji obejmują smutny lub zmienny nastrój, lęk lub uczucie emocjonalnego dyskomfortu.

Natychmiast powiadom lekarza, jeśli wystąpi którykolwiek z tych objawów.

Inne działania niepożądane

Bardzo często (mogą dotyczyć więcej niż 1 na 10 osób):

• Kaszel z wydzielaniem plwociny
• Zatkany nos
• Trudności z oddychaniem
• Ból głowy
• Ból brzucha (ból żołądka)
• Biegunka
• Zwiększenie ilości plwociny
• Nudności
• Przeziębienie*
• Omdlenia*
• Zmiany w rodzaju bakterii w wydzielinie nosowej*

Często (mogą dotyczyć do 1 na 10 osób):

• Ucisk w klatce piersiowej
• Zwężenie dróg oddechowych
• Zatkane zatoki przynosowe*
• Zatkany nos lub kapiący nos
• Infekcja dróg oddechowych górnych
• Ból gardła
• Zaczekanie gardła*
• Wysypka na skórze
• Wzdęcia
• Wymioty
• Podwyższenie poziomu jednego z enzymów we krwi (fosfokinazy kreatynowej we krwi)
• Podwyższone poziomy enzymów wątrobowych (wykrywane w badaniu krwi)
• Nieregularne miesiączkowanie lub bolesne miesiączki
• Ból uszu, dolegliwości uszne*
• Dźwięki w uszach (szumy)*
• Zaczekanie wewnętrznej części uszu*
• Zaburzenia wewnętrznego ucha (uczucie zawrotów głowy lub kręcenia się)*
• Guzek w piersi*

Rzadko (mogą dotyczyć do 1 na 100 osób):

• Nieprawidłowe miesiączkowanie, w tym brak menstruacji, rzadkie menstruacje lub częstsze lub obfusze krwawienia miesięczne
• Podwyższone ciśnienie krwi
• Zakładanie uszu*
• Zapalenie piersi*
• Powiększenie piersi u mężczyzn*
• Zmiany lub ból brodawek*

*Działania niepożądane obserwowane przy stosowaniu samego ivakaftoru.

Dodatkowe działania niepożądane u dzieci

Działania niepożądane obserwowane u dzieci są podobne do tych występujących u dorosłych i nastolatków.

Jednakże podwyższenie poziomu enzymów wątrobowych we krwi występuje częściej u małych dzieci niż u dorosłych.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli Twoje dziecko doświadczy jakichkolwiek działań niepożądanych, skonsultuj się z lekarzem dziecka lub farmaceutą, nawet jeśli chodzi o możliwe działania niepożądane, które nie są wymienione w ulotce.

Możesz również zgłaszać działania niepożądane bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w Załączniku V. Poprzez zgłaszanie działań niepożądanych możesz przyczynić się do dostarczenia dodatkowych informacji dotyczących bezpieczeństwa tego leku.

5. Zachowanie leku Orkambi

Przechowywać ten lek w miejscu niedostępnym i niewidocznym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po dacie wygaśnięcia podanej na opakowaniu/pończoszce po CAD/EXP. Data ważności oznacza ostatni dzień miesiąca wskazanego.

Ten lek nie wymaga szczególnych warunków przechowywania.

Leków nie wolno wyrzucać do kanalizacji ani do śmieci. Należy zasięgnąć porady farmaceuty, jak pozbyć się opakowań i leków, których dziecko już nie potrzebuje. W ten sposób pomogą Państwo w ochronie środowiska.

6. Zawartość opakowania i informacja dodatkowa

Skład Orkambi

Substancjami czynnymi są lumakaftor i iwakaftor.

Orkambi 75 mg/94 mg, granulat w saszetce:

Każda saszetka zawiera 75 mg lumakaftoru i 94 mg iwakaftoru.

Orkambi 100 mg/125 mg, granulat w saszetce:

Każda saszetka zawiera 100 mg lumakaftoru i 125 mg iwakaftoru.

Orkambi 150 mg/188 mg, granulat w saszetce:

Każda saszetka zawiera 150 mg lumakaftoru i 188 mg iwakaftoru.

Pozostałe składniki to: celuloza mikrokryształowa; croscarmellosa sodu; bursztynian octanu hipromelozy; povidon (K30); oraz sodu laurylosiarczan (patrz punkt 2 „Orkambi zawiera sód”).

Wygląd produktu i zawartość opakowania

Orkambi, granulat, to granulat o kolorze od białego do blado białego.

Granulat jest dostarczany w saszetkach.

Wielkość opakowania: 56 saszetek (zawiera 4 opakowania indywidualne po 14 saszetek każda)

Właściciel zezwolenia na dopuszczenie do obrotu

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

Jednostka 49, Blok 5, Northwood Court, Northwood Crescent,

Dublin 9, D09 T665,

Irlandia

Tel.: +353 (0)1 761 7299

Podmiot odpowiedzialny za produkcję

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Irlandia

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

BT63 5UA

Wielka Brytania

Więcej informacji na temat tego leku można uzyskać, kontaktując się z lokalnym przedstawicielem właściciela zezwolenia na dopuszczenie do obrotu:

Data ostatniej aktualizacji tego ulotnika:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje na temat tego leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Medycznej: http://www.ema.europa.eu. Dostępne są również linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom i lekom sierocim.