Lamzede 10 mg proszek do sporządzania roztworu do infuzji

Ulotka: Informacja dla użytkownika

Wprowadzenie

Ulotka: informacja dla pacjenta

Lamzede 10 mg proszek do sporządzenia roztworu do wstrzykiwania dożylnej

velmanasa alfa

Ten lek podlega dodatkowemu monitorowaniu, co umożliwi szybsze wykrywanie nowych informacji dotyczących jego bezpieczeństwa. Możesz w tym pomóc, zgłaszając występujące u Ciebie działania niepożądane. W końcowej części punktu 4 znajduje się informacja, jak zgłaszać działania niepożądane.

Przed zastosowaniem tego leku należy dokładnie przeczytać całą ulotkę, ponieważ zawiera ona istotne informacje.

• Zachowaj tę ulotkę, ponieważ może być konieczne ponowne zapoznanie się z jej treścią.
• W przypadku pytań skontaktuj się ze swoim lekarzem.
• W przypadku wystąpienia działań niepożądanych skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą, nawet jeśli są to działania niepożądane, których nie ma w tej ulotce. Zobacz punkt 4.

Zawartość ulotki

1. Co to jest Lamzede i do czego się stosuje
2. Co należy wiedzieć przed rozpoczęciem stosowania Lamzede
3. Jak stosować Lamzede
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać Lamzede
6. Zawartość opakowania i informacja dodatkowa

1. Co to jest Lamzede i do czego jest stosowany

Lamzede zawiera substancję czynną velmanasę alfa, która należy do grupy leków zwanych enzymatycznymi terapiami zastępczymi. Stosuje się go u pacjentów z alfa-manozydozą o nasileniu od łagodnego do umiarkowanego. Lek ten służy do leczenia objawów nieurologicznych tej choroby.

Alfa-manozydoza to rzadkie schorzenie genetyczne, spowodowane niedoborem enzymu zwanego alfa-manozydazą, niezbędnego do rozkładania pewnych związków węglowodanowych (tzw. „oligosacharydów bogatych w mannozę”) w organizmie. Gdy enzym ten jest nieobecny lub nie działa prawidłowo, wspomniane związki węglowodanowe gromadzą się wewnątrz komórek i powodują objawy choroby. Typowe objawy tej choroby to charakterystyczne cechy twarzy, upośledzenie umysłowe, trudności w kontrolowaniu ruchów, problemy ze słuchem i mową, częste infekcje, zaburzenia szkieletu, ból mięśni oraz osłabienie mięśni.

Velmanasa alfa została zaprojektowana tak, aby zastąpić enzym, którego brakuje u pacjentów z alfa-manozydozą.

2. Co należy wiedzieć przed zastosowaniem Lamzede

Nie stosować Lamzede

• jeśli jest nadwrażliwy na welmanazę alfa lub którykolwiek z innych składników tego leku (wymienionych w sekcji 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed zastosowaniem Lamzede należy skonsultować się z lekarzem.

Podczas podawania Lamzede mogą wystąpić reakcje nadwrażliwościowe. Zwykle pojawiają się one podczas lub tuż po wlewie i mogą objawiać się różnymi objawami, takimi jak lokalne lub uogólnione reakcje skórne, objawy ze strony przewodu pokarmowego lub obrzęk gardła, twarzy, warg lub języka (zobacz sekcję 4 „Możliwe działania niepożądane”). W przypadku ciężkiej reakcji nadwrażliwościowej zaleca się natychmiastowe przerwanie podawania Lamzede oraz podjęcie odpowiedniego leczenia zgodnie z obowiązującym protokołem medycznym. Mniej nasilone reakcje nadwrażliwościowe można kontrolować poprzez tymczasowe przerwanie wlewu lub zmniejszenie szybkości wlewu; lekarz może rozważyć podanie leków stosowanych w leczeniu alergii.

Podczas leczenia Lamzede może wystąpić działanie niepożądane podczas lub bezpośrednio po wlewie stosowanym do podania leku (zobacz sekcję 4 „Możliwe działania niepożądane”). Nazywa się je reakcją związaną z wlewem i czasem mogą być poważne.

• Lekarz może zdecydować o obserwacji pacjenta przez godzinę lub dłużej po wlewie ze względu na reakcje związane z wlewem.
• Do reakcji związanych z wlewem należą zawroty głowy, ból głowy, nudności, niskie ciśnienie krwi, zmęczenie i gorączka. Jeśli wystąpi reakcja związana z wlewem, należy natychmiast powiadomić lekarza.
• W przypadku wystąpienia reakcji związanej z wlewem może być konieczne podanie dodatkowych leków w celu leczenia lub zapobiegania przyszłym reakcjom. Mogą one obejmować leki stosowane w leczeniu alergii (antyhistaminowe), leki stosowane na gorączkę (przeciwpiretyczne) oraz leki przeciwwzapalne (glikokortykosteroidy).
• Jeśli reakcja związana z wlewem będzie ciężka, lekarz natychmiast przerwie wlew i rozpocznie odpowiednie leczenie medyczne.
• Jeśli reakcje związane z wlewem są ciężkie i/lub występuje utrata działania tego leku, lekarz może wykonać badanie krwi w celu sprawdzenia obecności przeciwciał, które mogą wpływać na wynik leczenia.
• W większości przypadków można nadal otrzymywać Lamzede, nawet jeśli wystąpi reakcja związana z wlewem.

Przeciwciała mogą odgrywać rolę w nadwrażliwości i reakcjach związanych z wlewem obserwowanych podczas stosowania Lamzede. Choć 24% pacjentów wykształciło przeciwciała przeciwko Lamzede w trakcie badań klinicznych, nie zaobserwowano jednoznacznej korelacji między mianem przeciwciał a zmniejszeniem skuteczności leku lub wystąpieniem reakcji nadwrażliwościowych.

Inne leki i Lamzede

Należy poinformować lekarza, jeśli pacjent przyjmuje, niedawno przyjmował lub może potrzebować przyjmowania innych leków.

Ciąża i karmienie piersią

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, podejrzewa ciążę lub planuje zajść w ciążę, należy skonsultować się z lekarzem przed zastosowaniem tego leku.

Nie należy stosować tego leku w czasie ciąży, chyba że lekarz wyraźnie uzna to za konieczne. Lekarz omówi tę kwestię z pacjentką.

Nie wiadomo, czy welmanaza alfa przechodzi do mleka matki. Lamzede można stosować podczas karmienia piersią, ponieważ niemowlę nie wchłania welmanazy alfa.

Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn

Wpływ Lamzede na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługi maszyn jest pomijalny lub nieznaczny.

Lamzede zawiera sód

Ten lek zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) na dawkę jednostkową, co oznacza, że jest w zasadzie „bezsodowy”.

3. Jak stosować Lamzede

Ten lek należy stosować wyłącznie pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu alfa-manozidozy lub innych podobnych chorób i powinien być podawany wyłącznie przez personel medyczny.

Lamzede należy stosować wyłącznie pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu alfa-manozidozy. Lekarz może doradzić, aby otrzymać leczenie w domu, jeśli spełnia się określone kryteria. Skontaktuj się z lekarzem, jeśli chcesz otrzymywać leczenie w domu.

Dawka

Zalecana dawka Lamzede to 1 mg/kg masy ciała podawana raz w tygodniu.

Stosowanie u dzieci i nastolatków

Lamzede można podawać dzieciom i nastolatkom w tej samej dawce i z tą samą częstotliwością co dorosłym.

Podawanie

Lamzede jest dostarczane w fiolce w postaci proszku do sporządzenia roztworu do wlewania dożylnego, który należy rozpuścić wodą do wstrzykiwania przed podaniem.

Po rozpuszczeniu lek jest podawany za pomocą pompy wlewu (kroplówki) do żyły przez co najmniej 50 minut pod nadzorem lekarza.

Jeśli masz jakiekolwiek pytania dotyczące stosowania tego leku, skonsultuj się z lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie u wszystkich osób je występują. Większość działań niepożądanych pojawia się podczas wlewu lub zaraz po jego zakończeniu („reakcja związana z wlewem”, patrz punkt 2 „Ostrzeżenia i środki ostrożności”).

Podczas leczenia Lamzede możesz doświadczyć jednej lub więcej z następujących reakcji:

Działania niepożądane poważne

Działania niepożądane częste (mogą występować u do 1 na 10 osób)

• utrata przytomności (zawroty głowy, które mogą poprzedzać omdlenie, towarzyszone uczuciem zawrotów głowy, oszołomienia lub dezorientacji)
• ostra niewydolność nerek (problemy nerkowe, które mogą objawiać się zatrzymaniem płynu, obrzękami nóg, kostek lub stóp, sennością, uczuciem duszności lub zmęczeniem)
• nadwrażliwość i ciężka reakcja alergiczna (objawy obejmują świąd skóry lokalny lub ogólny, zawroty głowy, trudności w oddychaniu, ból w klatce piersiowej, dreszcze, gorączkę, objawy ze strony przewodu pokarmowego, takie jak nudności, wymioty, biegunka lub ból brzucha, obrzęk gardła, twarzy, warg lub języka)

Jeśli wystąpią u Ciebie działania niepożądane podobne do opisanych powyżej, niezwłocznie powiadom lekarza.

Inne działania niepożądane

Działania niepożądane bardzo częste (mogą występować u więcej niż 1 na 10 osób)

• biegunka
• przyrost masy ciała
• gorączka/zwiększona temperatura ciała

Działania niepożądane częste (mogą występować u do 1 na 10 osób)

• spowolnienie rytmu serca (bradykardia)
• sinawość skóry i warg (cyjanozę)
• zaburzenia psychiczne (choroba psychiczna z halucynacjami, trudnościami w myśleniu i postrzeganiu rzeczywistości, lękiem), trudności ze zasypianiem
• stan dezorientacji, omdlenie, drżenie, zawroty głowy, ból głowy
• ból brzuszny (abdominalny), zapalenienie żołądka spowodowane kwasem trawiennym (reflux gastritis), nudności, wymioty
• ból w miejscu podania wlewu, dreszcze, uczucie gorąca, niedobór samopoczucia, zmęczenie (astenia)
• wysypka skórna (pokrzywka), zwiększone pocenie się (hiperhidroza)
• krwawienie z nosa
• ból stawów, ból pleców, sztywność stawów, ból mięśni, ból kończyn (rąk, stóp)
• podrażnienie oczu, obrzęk powiek (obrzęk powiek), zaczerwienienie oczu
• zwiększone poczucie głodu

Działania niepożądane o nieznanej częstości występowania (nie można oszacować na podstawie dostępnych danych)

• infekcja wewnętrznej warstwy worka otaczającego serce (endokardytę)
• karbunkuł
• infekcja wywołana przez bakterię zwaną Staphylococcus
• zmniejszenie apetytu
• pobudzenie, nietrzymanie stolca, niepokój
• niemożność koordynacji ruchów mięśniowych
• senność
• zwiększone wydzielanie łez
• głuchota
• niewydolność zastawki aortalnej (zaburzenie, w którym zastawka aortalna nie zamyka się szczelnie)
• przyspieszony rytm serca
• niskie ciśnienie krwi
• kruche naczynia krwionośne
• ból gardła i jamy ustnej
• świsty w klatce piersiowej („piski” przy oddychaniu)
• ból podczas połykania
• zaczerwienienie skóry
• obrzęk stawów, uczucie ciepła w stawach
• osłabienie
• objawy łagodnej reakcji związanej z wlewem, takie jak bladość, brak zainteresowania, brak energii oraz zmniejszenie siły lub napięcia mięśniowego

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią u Ciebie jakiekolwiek działania niepożądane, skontaktuj się z lekarzem, nawet jeśli chodzi o możliwe działania niepożądane, które nie są wymienione w niniejszym ulotce. Możesz również zgłosić je bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w Załączniku V. Poprzez zgłaszanie działań niepożądanych możesz przyczynić się do udostępnienia dodatkowych informacji dotyczących bezpieczeństwa tego leku.

5. Zachowanie Lamzede

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie daty ważności podanej na etykiecie i opakowaniu po oznaczeniu „EXP/CAD”. Data ważności oznacza ostatni dzień wskazanego miesiąca.

Przechowywać i przewozić w warunkach chłodniczych (w temperaturze od 2 °C do 8 °C). Nie zamrażać.

Przechowywać w oryginalnym opakowaniu w celu ochrony przed światłem.

Po odtworzeniu lek należy użyć natychmiast. Jeżeli nie zostanie użyty natychmiast, odtworzony roztwór może być przechowywany przez maksymalnie 24 godziny w temperaturze od 2 °C do 8 °C.

Nie należy stosować tego leku, jeżeli odtworzony roztwór zawiera nieprzezroczyste cząstki lub zmienił barwę.

Leków nie wolno wyrzucać do kanalizacji ani do śmieci. Zapytaj farmaceuty, jak pozbyć się opakowań i leków, których już nie potrzebujesz. W ten sposób pomóż ochronić środowisko.

6. Skład opakowania i informacje dodatkowe

Skład Lamzede

• Substancją czynną jest welmanaza alfa.

Jedno fiolka zawiera 10 mg welmanazy alfa.

Po rekonstytucji 1 ml roztworu zawiera 2 mg welmanazy alfa (10 mg / 5 ml).

• Pozostałe składniki to: dwuhydrazyn fosforanu sodu, dwuhydrazyn fosforanu sodu (patrz punkt 2 „Lamzede zawiera sód”), mannozol (E 421) i glicyna.

Wygląd produktu i zawartość opakowania

Lamzede to biały do prawie białego proszek do sporządzenia roztworu do wlewu, dostarczany w fiolkach szklanych.

Każda puszka zawiera 1, 5 lub 10 fiolki.

Nie wszystkie opakowania mogą być dostępne w sprzedaży.

Właściciel zezwolenia na dopuszczenie do obrotu

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Via Palermo 26/A

43122 Parma

Włochy

Podmiot odpowiedzialny za produkcję

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Via San Leonardo, 96

43122 Parma

Włochy

Więcej informacji na temat tego leku można uzyskać, kontaktując się z lokalnym przedstawicielem właściciela zezwolenia na dopuszczenie do obrotu:

Data ostatniej aktualizacji tego ulotki:

Ten lek został zatwierdzony w „warunkach wyjątkowych”. Taki sposób zatwierdzenia oznacza, że ze względu na rzadkość tej choroby nie można było uzyskać pełnych informacji na temat tego leku.

Europejska Agencja Leków corocznie przegląda nowe informacje dotyczące tego leku, jakie mogą być dostępne, a ulotka będzie aktualizowana w miarę potrzeby.

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje na temat tego leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: https://www.ema.europa.eu. Istnieją również linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom i lekom sierocim.

Informacja ta przeznaczona jest wyłącznie dla specjalistów medycznych.

Lamzede wymaga rekonstytucji i jest przeznaczony wyłącznie do wlewu dożylnego.

Każda fiolka przeznaczona jest do jednorazowego użycia.

Instrukcje rekonstytucji i podania

Rekonstytucję i podanie Lamzede powinien przeprowadzać personel medyczny.

Podczas przygotowania należy stosować technikę bezpieczną. Nie należy używać igieł z filtrem podczas przygotowywania.

• Liczbę fiolkek, które należy użyć, należy obliczyć na podstawie indywidualnej masy ciała pacjenta. Zalecaną dawkę 1 mg/kg oblicza się według następującego wzoru:
  • Masa ciała pacjenta (kg) × dawka (mg/kg) = Dawka pacjenta (w mg).
  • Dawka pacjenta (w mg) podzielona przez 10 mg/fiolka (zawartość jednej fiolki) = liczba fiol, które należy rekonstytuować. Jeżeli obliczona liczba fiol zawiera ułamek, należy zaokrąglić ją w górę do następnej liczby całkowitej.
  • Około 30 minut przed rekonstytucją należy wyjąć z lodówki niezbędną liczbę fiol. Fiolki powinny osiągnąć temperaturę pokojową (między 15 °C a 25 °C) przed rekonstytucją.

Każdą fiolkę rekonstytuuje się wstrzykując powoli 5 ml wody do sporządzania roztworów do wstrzykiwania w kierunku wewnętrznej ściany fiolki. Każdy mililitr otrzymanego roztworu zawiera 2 mg welmanazy alfa. Należy podać jedynie objętość odpowiadającą zalecanej dawce.

Przykład:

• Masa ciała pacjenta (44 kg) × dawka (1 mg/kg) = Dawka pacjenta (44 mg).

• 44 mg podzielone przez 10 mg/fiolka = 4,4 fiolki; należy zatem rekonstytuować 5 fiol.

• Z całkowitej objętości otrzymanego roztworu należy podać jedynie 22 ml (odpowiadające 44 mg).

• Proszek należy rekonstytuować bezpośrednio w fiolce poprzez powolne, kroplowe dodanie wody do sporządzania roztworów do wstrzykiwania do wewnętrznej ściany fiolki, a nie bezpośrednio na liofilizowany proszek. Należy unikać gwałtownego wstrzykiwania wody do sporządzania roztworów do wstrzykiwania na proszek, aby zminimalizować powstawanie piany. Fiolki po rekonstytucji należy pozostawić pionowo na stole przez około 5–10 minut. Następnie należy delikatnie przechylić każdą fiolkę i obracać ją przez 15–20 sekund, aby wspomóc proces rozpuszczania. Nie wolno odwracać, mieszać ani wstrząsać fiolki.

• Bezpośrednio po rekonstytucji należy od razu przeprowadzić wizualną kontrolę roztworu pod kątem obecności zawiesiny lub zmiany barwy. Roztwór powinien być klarowny. Nie należy stosować roztworu, jeśli widoczne są cząstki lub nastąpiła zmiana barwy. Ze względu na charakter leku, odtworzony roztwór może okazjonalnie zawierać drobne białkowe cząstki w postaci cienkich białych nitków lub prześwitujących włókien, które zostaną usunięte przez wbudowany filtr podczas wlewu (patrz punkt e).

• Odtworzony roztwór należy ostrożnie pobierać z każdej fiolki, unikając powstawania piany w strzykawce. Jeśli objętość roztworu przekracza pojemność jednej strzykawki, należy przygotować niezbędną liczbę strzykawek, aby móc szybko wymieniać je podczas wlewu.

• Odtworzony roztwór należy podawać za pomocą zestawu do wlewu wyposażonego w pompę oraz wbudowany filtr o niskiej wiązalności białek o wielkości porów 0,22 µm.

Całkowitą objętość wlewu ustala się na podstawie masy ciała pacjenta i należy ją podawać przez co najmniej 50 minut. Zaleca się stosowanie zawsze tej samej rozcieńczalności (2 mg/ml). U pacjentów o masie ciała poniżej 18 kg, którym podaje się mniej niż 9 ml odtworzonego roztworu, prędkość wlewu należy ustalić tak, aby czas wlewu wynosił ≥50 minut. Maksymalna prędkość wlewu to 25 ml/godz. Czas wlewu można obliczyć, korzystając z poniższej tabeli:

• Gdy ostatnia strzykawka będzie pusta, strzykawkę dawkującą należy zastąpić strzykawką 20 ml wypełnioną roztworem do wstrzykiwania chlorku sodu 9 mg/ml (0,9 %). Należy podać objętość 10 ml roztworu chlorku sodu przez układ wlewu, aby przepłukać pozostałą frakcję Lamzede do rury pacjenta.

Usuwanie

Usuwanie nieużywanego leku oraz wszystkich materiałów, które miały z nim kontakt, należy przeprowadzić zgodnie z lokalnymi przepisami.