Lamzede 10 mg polvere per soluzione per infusione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Introduzione

Foglio illustrativo: informazioni per il paziente

Lamzede 10 mg polvere per soluzione per infusione

velmanasi alfa

Questo medicinale è sottoposto a monitoraggio addizionale, il che permette di velocizzare l'individuazione di nuove informazioni sulla sua sicurezza. Lei può contribuire segnalando eventuali effetti indesiderati. Nell'ultima parte della sezione 4 è riportata l'informazione su come segnalare tali effetti indesiderati.

Legga attentamente questo foglio illustrativo prima di iniziare a usare questo medicinale, poiché contiene informazioni importanti per lei.

• Conservi questo foglio illustrativo, in quanto potrebbe essere necessario rileggerlo.
• Se ha dubbi, si rivolga al suo medico.
• Se manifesta effetti indesiderati, consulti il suo medico, l'infermiere o il farmacista, anche nel caso di effetti indesiderati non elencati nel presente foglio illustrativo. Vedere sezione 4.

Contenuto del foglio illustrativo

1. Che cos'è Lamzede e a che cosa serve
2. Cosa deve sapere prima di usare Lamzede
3. Come usare Lamzede
4. Possibili effetti indesiderati
5. Come conservare Lamzede
6. Contenuto della confezione e informazioni aggiuntive

1. Che cos'è Lamzede e a cosa serve

Lamzede contiene il principio attivo velmanasi alfa, che appartiene a un gruppo di medicinali chiamati terapie enzimatiche sostitutive. Viene utilizzato per trattare pazienti affetti da alfa-manosidosi da lieve a moderata. È indicato per il trattamento dei sintomi non neurologici della malattia.

L'alfa-manosidosi è un disturbo genetico raro causato dalla carenza di un enzima chiamato alfa-manosidasi, necessario per degradare certi composti costituiti da zuccheri (detti «oligosaccaridi ricchi in mannosio») nell'organismo. Quando questo enzima è assente o non funziona correttamente, tali composti zuccherini si accumulano all'interno delle cellule e provocano i segni e i sintomi della malattia. Tra le manifestazioni tipiche della malattia vi sono tratti facciali distintivi, ritardo mentale, difficoltà nel controllo dei movimenti, problemi nell'udito e nel parlare, infezioni frequenti, alterazioni scheletriche, dolore muscolare e debolezza.

Velmanasi alfa è stata sviluppata per sostituire l'enzima mancante nei pazienti affetti da alfa-manosidosi.

2. Cosa deve sapere prima di usare Lamzede

Non usi Lamzede

• se è allergico a velmanasi alfa o a uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati nella sezione 6).

Avvertenze e precauzioni

Consulti il medico prima che inizi il trattamento con Lamzede.

Possono verificarsi reazioni di ipersensibilità durante la somministrazione di Lamzede. Tali reazioni si manifestano di solito durante o subito dopo la perfusione e possono presentarsi con diversi sintomi, come reazioni cutanee localizzate o diffuse, sintomi gastrointestinali o gonfiore della gola, del viso, delle labbra o della lingua (vedere sezione 4 “Effetti indesiderati possibili”). In caso di reazione di ipersensibilità grave, si raccomanda di interrompere immediatamente la somministrazione di Lamzede e di seguire il protocollo medico corrente per il trattamento di emergenza. Le reazioni di ipersensibilità meno gravi possono essere gestite interrompendo temporaneamente la perfusione o riducendone la velocità; il medico potrà valutare la somministrazione di farmaci utilizzati per il trattamento delle allergie.

Se sta ricevendo il trattamento con Lamzede, potrebbe manifestare un effetto indesiderato durante o immediatamente dopo la somministrazione endovenosa del medicinale (vedere sezione 4 “Effetti indesiderati possibili”). Questo fenomeno è noto come reazione correlata alla perfusione e talvolta può essere grave.

• È possibile che il medico decida di tenerla sotto osservazione per almeno un’ora dopo la perfusione, a causa delle reazioni correlate alla perfusione.
• Tra le reazioni correlate alla perfusione rientrano capogiri, mal di testa, nausea, pressione sanguigna bassa, affaticamento e febbre. In caso di comparsa di una reazione correlata alla perfusione, deve informare immediatamente il medico.
• Se manifesta una reazione correlata alla perfusione, potrebbero essere somministrati farmaci aggiuntivi per trattarla o prevenire ulteriori reazioni. Tali farmaci possono includere medicinali per il trattamento delle allergie (antistaminici), farmaci contro la febbre (antipiretici) e farmaci per controllare l’infiammazione (corticosteroidi).
• Se la reazione correlata alla perfusione è grave, il medico interromperà immediatamente la perfusione e inizierà un trattamento medico adeguato.
• Se le reazioni correlate alla perfusione sono gravi e/o si verifica una perdita dell’effetto di questo medicinale, il medico le effettuerà un’analisi del sangue per verificare la presenza di anticorpi che potrebbero influenzare l’esito del trattamento.
• Nella maggior parte dei casi, potrà continuare a ricevere Lamzede anche in caso di reazione correlata alla perfusione.

Gli anticorpi possono avere un ruolo nelle reazioni di ipersensibilità e in quelle correlate alla perfusione osservate con l’uso di Lamzede. Sebbene il 24% dei pazienti abbia sviluppato anticorpi contro Lamzede durante lo sviluppo clinico, non è stata osservata una chiara correlazione tra i titoli anticorpali e la riduzione dell’efficacia o la comparsa di reazioni di ipersensibilità.

Altri medicinali e Lamzede

Informi il medico se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe dover assumere altri medicinali.

Gravidanza e allattamento

Se è in gravidanza o in allattamento, se pensa di essere in gravidanza o intende rimanere incinta, consulti il medico prima che venga utilizzato questo medicinale.

Non deve assumere questo medicinale durante la gravidanza a meno che il medico non ritenga chiaramente necessario. Il medico discuterà con lei questa questione.

Non è noto se velmanasi alfa passi nel latte materno. Lamzede può essere utilizzato durante l’allattamento, poiché il neonato non assorbirà la velmanasi alfa.

Guida di veicoli e uso di macchinari

L’effetto di Lamzede sulla capacità di guidare veicoli e sull’uso di macchinari è nullo o trascurabile.

Lamzede contiene sodio

Questo medicinale contiene meno di 1 mmol di sodio (23 mg) per dose; pertanto è essenzialmente “privo di sodio”.

3. Come usare Lamzede

Questo medicinale deve essere usato solo sotto la supervisione di un medico esperto nel trattamento della alfa-manosidosi o di altre malattie simili e deve essere somministrato esclusivamente da un professionista sanitario.

Lamzede deve essere utilizzato solo sotto la supervisione di un medico esperto nel trattamento della alfa-manosidosi. Il medico può consigliarle di ricevere il trattamento a domicilio qualora soddisfi determinati criteri. Si rivolga al medico se desidera ricevere il trattamento a domicilio.

Dose

La dose raccomandata di Lamzede è di 1 mg/kg di peso corporeo, somministrata una volta alla settimana.

Uso nei bambini e negli adolescenti

Lamzede può essere somministrato a bambini e adolescenti alla stessa dose e con la stessa frequenza prevista per gli adulti.

Somministrazione

Lamzede viene fornito in un flaconcino sotto forma di polvere per infusione, che deve essere ricostituita con acqua per preparazioni iniettabili prima della somministrazione.

Dopo la ricostituzione, il medicinale viene somministrato mediante una pompa per infusione (gocciolatore) in una vena per un periodo di almeno 50 minuti e sotto la supervisione del medico.

Se ha ulteriori domande sull’uso di questo medicinale, chieda al medico, all’infermiere o al farmacista.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicamento può causare effetti indesiderati, sebbene non tutte le persone li manifestino. La maggior parte degli effetti indesiderati si verifica durante la somministrazione per infusione o subito dopo (“reazione correlata all’infusione”, vedere la sezione 2 “Avvertenze e precauzioni”).

Durante il trattamento con Lamzede, potrebbe manifestare una delle seguenti reazioni:

Effetti indesiderati gravi

Effetti indesiderati frequenti (possono interessare fino a 1 persona su 10)

• perdita di coscienza (svenimento, che può essere preceduto da sensazione di capogiro, stordimento o confusione)
• insufficienza renale acuta (problemi renali che possono essere riconosciuti da ritenzione idrica, gonfiore alle gambe, caviglie o piedi, sonnolenza, sensazione di mancanza di respiro o affaticamento)
• ipersensibilità e reazione allergica grave (tra i sintomi figurano prurito cutaneo localizzato o diffuso, capogiri, difficoltà respiratorie, dolore al petto, brividi, febbre, sintomi gastrointestinali come nausea, vomito, diarrea o dolore addominale, gonfiore della gola, del viso, delle labbra o della lingua)

Se manifesta effetti indesiderati simili a quelli descritti, informi immediatamente il medico.

Altri effetti indesiderati

Effetti indesiderati molto frequenti (possono interessare più di 1 persona su 10)

• diarrea
• aumento di peso
• febbre/aumento della temperatura corporea

Effetti indesiderati frequenti (possono interessare fino a 1 persona su 10)

• battito cardiaco lento (bradicardia)
• colorazione bluastra della pelle e delle labbra (cianosi)
• disturbo psicotico (malattia mentale con allucinazioni, difficoltà a pensare con chiarezza e a comprendere la realtà, ansia), difficoltà ad addormentarsi
• stato di confusione, svenimento, tremore, capogiri, mal di testa
• dolore addominale, irritazione dello stomaco causata dagli acidi digestivi (gastrite da reflusso), nausea, vomito
• dolore nel sito di somministrazione dell’infusione, brividi, sensazione di calore, malessere generale, stanchezza (affaticamento)
• eruzioni cutanee (orticaria), aumento della sudorazione (iperidrosi)
• sanguinamento nasale
• dolore articolare, dolore alla schiena, rigidità articolare, dolore muscolare, dolore agli arti (mani, piedi)
• irritazione oculare, gonfiore delle palpebre (edema palpebrale), arrossamento oculare
• aumento dell’appetito

Effetti indesiderati di frequenza non nota (non può essere stimata dai dati disponibili)

• infezione della parete interna della sacca che circonda il cuore (endocardite)
• foruncolo
• infezione causata da un batterio chiamato Staphylococcus
• diminuzione dell’appetito
• agitazione, incontinenza fecale, nervosismo
• incapacità di coordinare i movimenti muscolari
• sonnolenza
• aumento della secrezione lacrimale
• sordità
• insufficienza della valvola aortica (disturbo in cui la valvola aortica non si chiude ermeticamente)
• battito cardiaco rapido
• pressione sanguigna bassa
• fragilità vascolare
• dolore orofaringeo
• sibili respiratori (“respiro sibilante”)
• dolore durante la deglutizione
• arrossamento della pelle
• gonfiore alle articolazioni, calore alle articolazioni
• debolezza
• sintomi di reazione lieve correlata all’infusione, come pallore, mancanza di interesse ed energia e diminuzione della forza o del tono muscolare

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, informi il medico, anche se si tratta di effetti indesiderati che non sono elencati in questo foglio illustrativo. Può inoltre segnalarli direttamente attraverso il sistema nazionale di segnalazione riportato nell’Appendice V. Comunicando gli effetti indesiderati, contribuisce a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.

5. Conservazione di Lamzede

Tenere questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non utilizzare questo medicinale dopo la data di scadenza indicata sull'etichetta e sulla confezione dopo “EXP/CAD”. La data di scadenza indica l'ultimo giorno del mese indicato.

Conservare e trasportare refrigerato (tra 2 °C e 8 °C). Non congelare.

Conservare nell'imballaggio originale per proteggerlo dalla luce.

Dopo la ricostituzione, il medicinale deve essere utilizzato immediatamente. Se non viene utilizzato immediatamente, la soluzione ricostituita può essere conservata per un massimo di 24 ore a una temperatura compresa tra 2 °C e 8 °C.

Questo medicinale non deve essere utilizzato se la soluzione ricostituita contiene particelle opache o ha cambiato colore.

I medicinali non devono essere smaltiti tramite scarichi o rifiuti domestici. Chieda al suo farmacista come eliminare correttamente le confezioni e i medicinali che non utilizza più. In questo modo contribuirà a proteggere l'ambiente.

6. Contenuto della confezione e informazioni aggiuntive

Composizione di Lamzede

• Il principio attivo è velmanasi alfa.

Un flaconcino contiene 10 mg di velmanasi alfa.

Dopo ricostituzione, 1 ml di soluzione contiene 2 mg di velmanasi alfa (10 mg / 5 ml).

• Gli altri componenti sono: fosfato disodico diidrato, fosfato monosodico diidrato (vedere sezione 2 “Lamzede contiene sodio”), mannitolo (E 421) e glicina.

Aspetto del prodotto e contenuto della confezione

Lamzede è un pulvis per soluzione per infusione di colore bianco o leggermente tendente al bianco, fornito in un flaconcino di vetro.

Ogni confezione contiene 1, 5 o 10 flaconcini.

Possono essere commercializzati solo alcuni formati di confezionamento.

Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Via Palermo 26/A

43122 Parma

Italia

Responsabile della produzione

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Via San Leonardo, 96

43122 Parma

Italia

È possibile richiedere ulteriori informazioni su questo medicinale rivolgendosi al rappresentante locale del titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio:

Data dell'ultima revisione di questo foglio illustrativo:

Questo medicinale è stato autorizzato in «circostanze eccezionali». Questa modalità di approvazione indica che, a causa della rarità della malattia, non è stato possibile ottenere informazioni complete su questo medicinale.

L’Agenzia Europea per i Medicinali esaminerà annualmente le nuove informazioni disponibili su questo medicinale e il presente foglio illustrativo verrà aggiornato secondo necessità.

Altre fonti di informazione

Informazioni dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell’Agenzia Europea per i Medicinali: https://www.ema.europa.eu. Sono inoltre disponibili collegamenti ad altri siti web riguardanti malattie rare e medicinali orfani.

Questa informazione è destinata esclusivamente ai professionisti sanitari.

Lamzede richiede ricostituzione ed è destinato unicamente alla perfusione endovenosa.

Ogni flaconcino è per uso singolo.

Istruzioni per la ricostituzione e la somministrazione

La ricostituzione e la somministrazione di Lamzede devono essere effettuate da un professionista sanitario.

Durante la preparazione deve essere utilizzata una tecnica asettica. Non devono essere utilizzati aghi con filtro durante la preparazione.

• Il numero di flaconcini da utilizzare deve essere calcolato in base al peso corporeo individuale del paziente. La dose raccomandata di 1 mg/kg viene determinata mediante il seguente calcolo:
  • Peso del paziente (kg) × dose (mg/kg) = Dose per il paziente (in mg).
  • Dose per il paziente (in mg) divisa per 10 mg/flaconcino (contenuto di un flaconcino) = numero di flaconcini da ricostituire. Se il numero di flaconcini calcolato comprende una frazione, si arrotonda per eccesso al numero intero successivo.
  • Circa 30 minuti prima della ricostituzione, il numero necessario di flaconcini deve essere estratto dal frigorifero. I flaconcini devono raggiungere la temperatura ambiente (tra 15 °C e 25 °C) prima della ricostituzione.

Ogni flaconcino viene ricostituito iniettando lentamente 5 ml di acqua per preparazioni iniettabili lungo la parete interna di ciascun flaconcino. Ogni millilitro di soluzione ricostituita contiene 2 mg di velmanasi alfa. Deve essere somministrato solo il volume corrispondente alla dose raccomandata.

Esempio:

• Peso del paziente (44 kg) × dose (1 mg/kg) = Dose per il paziente (44 mg).

• 44 mg divisi per 10 mg/flaconcino = 4,4 flaconcini; pertanto, devono essere ricostituiti 5 flaconcini.

• Dal volume totale ricostituito, devono essere somministrati solo 22 ml (corrispondenti a 44 mg).

• La polvere deve essere ricostituita direttamente nel flaconcino aggiungendo lentamente, goccia a goccia, acqua per preparazioni iniettabili lungo la parete interna del flaconcino e non direttamente sulle polvere liofilizzata. Si deve evitare di iniettare con forza l’acqua per preparazioni iniettabili direttamente sulla polvere, per ridurre al minimo la formazione di schiuma. I flaconcini ricostituiti devono riposare in posizione verticale sul tavolo per circa 5-10 minuti. Successivamente, ogni flaconcino deve essere inclinato e fatto rotolare delicatamente per 15-20 secondi per favorire il processo di dissoluzione. I flaconcini non devono essere capovolti, mescolati né agitati.

• Dopo la ricostituzione, la soluzione deve essere ispezionata immediatamente con un controllo visivo per verificare la presenza di particelle in sospensione o variazioni di colore. La soluzione deve essere limpida e non deve essere utilizzata se si osservano particelle opache o se il colore è alterato. A causa della natura del medicinale, la soluzione ricostituita può occasionalmente contenere alcune particelle proteiche sotto forma di sottili filamenti bianchi o fibre traslucide, che verranno eliminate dal filtro integrato durante la perfusione (vedere punto e).

• La soluzione ricostituita deve essere aspirata lentamente da ciascun flaconcino, facendo attenzione a evitare la formazione di schiuma nella siringa. Se il volume della soluzione supera la capacità di una singola siringa, si deve preparare il numero necessario di siringhe per sostituire rapidamente quella in uso durante la perfusione.

• La soluzione ricostituita deve essere somministrata utilizzando un sistema di infusione dotato di pompa e di un filtro integrato a bassa adesione proteica da 0,22 µm.

Il volume totale di infusione viene determinato in base al peso del paziente e deve essere somministrato in un tempo minimo di 50 minuti. Si raccomanda di utilizzare sempre la stessa diluizione (2 mg/ml). Nei pazienti con peso inferiore a 18 kg, ai quali devono essere somministrati meno di 9 ml di soluzione ricostituita, la velocità di infusione deve essere calcolata in modo che il tempo di infusione sia ≥50 minuti. La velocità massima di infusione è di 25 ml/ora. Il tempo di infusione può essere calcolato utilizzando la seguente tabella:

• Quando l'ultima siringa è vuota, la siringa di dosaggio viene sostituita con una siringa da 20 ml piena di soluzione iniettabile di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9%). Deve essere somministrato un volume di 10 ml di soluzione di cloruro di sodio attraverso il sistema di infusione per infondere la frazione residua di Lamzede nel circuito del paziente.

Smaltimento

Lo smaltimento del medicinale non utilizzato e di tutti i materiali entrati in contatto con esso deve avvenire in conformità con le normative locali.