Fabrazyme 5 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione

Foglio illustrativo: Informazioni per l'utente

Introduzione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Fabrazyme 5 mg polvere per concentrato per soluzione per infusione.

agalsidase beta

Legga attentamente questo foglio illustrativo prima di iniziare a usare questo medicinale perché contiene informazioni importanti per lei.

• Conservi questo foglio illustrativo, poiché potrebbe doverlo rileggere.
• Se ha dei dubbi, consulti il medico o il farmacista.
• Questo medicinale è stato prescritto esclusivamente per lei; non lo dia ad altre persone, anche se hanno gli stessi sintomi, poiché potrebbe nuocere loro.
• Se manifesta effetti indesiderati, informi il medico o il farmacista, anche se si tratta di effetti indesiderati non indicati in questo foglio illustrativo. Vedere sezione 4.

Contenuto del foglio illustrativo:

1. Che cos’è Fabrazyme e a che cosa serve

2. Cosa deve sapere prima di usare Fabrazyme

3. Come usare Fabrazyme

4. Possibili effetti indesiderati

5. Come conservare Fabrazyme

6. Contenuto della confezione e altre informazioni

1. Che cos'è Fabrazyme e a cosa serve

Fabrazyme contiene il principio attivo agalsidasi beta ed è utilizzato come terapia sostitutiva enzimatica nella malattia di Fabry, in cui il livello di attività enzimatica della ?-galattosidasi è assente o inferiore al normale. Nei pazienti affetti dalla malattia di Fabry, una sostanza grassa, chiamata globotriaosilceramide (GL-3), non viene eliminata dalle cellule del corpo e si accumula progressivamente nelle pareti dei vasi sanguigni degli organi.

Fabrazyme è indicato per l'uso come terapia sostitutiva enzimatica a lungo termine in pazienti con diagnosi confermata di malattia di Fabry.

Fabrazyme è indicato negli adulti, nei bambini e negli adolescenti di età pari o superiore a 8 anni.

2. Cosa deve sapere prima di iniziare a usare Fabrazyme

Non usi Fabrazyme

• se è allergico ad agalsidasi beta o ad uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati nella sezione 6).

Avvertenze e precauzioni

Consulti il medico o il farmacista prima di iniziare a usare Fabrazyme.

Durante il trattamento con Fabrazyme potrebbero manifestarsi reazioni correlate all'infusione. Una reazione correlata all'infusione è qualsiasi effetto indesiderato che si verifica durante l'infusione o entro la fine della giornata dell'infusione (vedere sezione 4). Se dovesse manifestarsi una reazione di questo tipo, lo comunichi immediatamente al medico. Potrebbe essere necessario assumere altri farmaci per prevenire questo tipo di reazioni.

Bambini e adolescenti

Non sono stati condotti studi clinici su bambini di età compresa tra 0 e 4 anni. I rischi e i benefici di Fabrazyme nei bambini di età compresa tra 5 e 7 anni non sono ancora stati stabiliti e, pertanto, non possono essere raccomandate dosi per questo gruppo di età.

Altri medicinali e Fabrazyme

Informi il medico o il farmacista se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe dover assumere altri medicinali.

Informi il medico se utilizza altri medicinali contenenti clorochina, amiodarone, benoquin o gentamicina. Esiste un rischio teorico di riduzione dell'attività di agalsidasi beta.

Gravidanza, allattamento e fertilità

L'esperienza sull'uso di Fabrazyme in donne in gravidanza è limitata. Per precauzione, è preferibile evitare l'uso di Fabrazyme durante la gravidanza. Fabrazyme passa nel latte materno. Parli con il medico dei rischi e benefici dell'allattamento rispetto alla prosecuzione del trattamento con Fabrazyme. Non sono stati condotti studi per esaminare gli effetti di Fabrazyme sulla fertilità.

Se è in gravidanza o in allattamento, se sospetta di essere in gravidanza o se intende avere una gravidanza, consulti il medico o il farmacista prima di usare questo medicinale.

Guida di veicoli e utilizzo di macchinari

Non guidi né utilizzi macchinari se manifesta capogiri, sonnolenza, vertigini o svenimenti durante o subito dopo la somministrazione di Fabrazyme (vedere sezione 4). Ne parli prima col suo medico.

Fabrazyme contiene sodio

Questo medicinale contiene meno di 1 mmol di sodio (23 mg) per flaconcino; ciò significa che è essenzialmente “privo di sodio”.

3. Come utilizzare Fabrazyme

Fabrazyme viene somministrato per infusione endovenosa (gocce in vena). Viene fornito sotto forma di polvere che deve essere ricostituita con acqua sterile prima dell’uso (vedere le informazioni rivolte ai professionisti sanitari alla fine di questo foglio illustrativo).

Segua esattamente le istruzioni del medico per l’uso di questo medicinale. In caso di dubbi, consulti nuovamente il medico.

Fabrazyme deve essere utilizzato esclusivamente sotto la supervisione di un medico esperto nel trattamento della malattia di Fabry. Se soddisfa determinati criteri, il medico potrebbe ritenere opportuno che il trattamento venga effettuato a casa. Si rivolga al medico se desidera ricevere il trattamento a casa.

La dose raccomandata di Fabrazyme negli adulti è di 1 mg/kg di peso corporeo, una volta ogni 2 settimane. Non è necessario modificare la dose nei pazienti con malattia renale.

Uso nei bambini e negli adolescenti

La dose raccomandata di Fabrazyme nei bambini e negli adolescenti di età compresa tra 8 e 16 anni è di 1 mg/kg di peso corporeo, una volta ogni 2 settimane. Non è necessario modificare la dose nei pazienti con malattia renale.

Se utilizza una quantità di Fabrazyme superiore a quella indicata

Dosi fino a 3 mg/kg di peso corporeo si sono dimostrate sicure.

Se dimentica di utilizzare Fabrazyme

Se ha dimenticato un’infusione di Fabrazyme, si metta in contatto con il medico.

Se ha ulteriori dubbi sull’uso di questo medicinale, chieda consiglio al medico.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicamento può causare effetti indesiderati, sebbene non tutte le persone li manifestino.

Negli studi clinici, gli effetti indesiderati si sono osservati principalmente mentre i pazienti ricevevano il medicamento o poco dopo ("reazioni correlate all'infusione"). Sono state segnalate reazioni allergiche gravi, potenzialmente letali ("reazioni anafilatoidi") in alcuni pazienti. Se dovesse manifestare effetti indesiderati gravi, contatti immediatamente il suo medico.

Alcuni sintomi molto comuni (possono interessare più di 1 persona su 10) includono brividi, febbre, sensazione di freddo, nausea, vomito, cefalea e sensazioni anomale della pelle come bruciore o formicolio. Il suo medico potrebbe decidere di ridurre la velocità di infusione o di somministrare farmaci aggiuntivi per prevenire tali reazioni.

Elenco di altri effetti indesiderati:

In alcuni pazienti trattati inizialmente con la dose raccomandata e la cui dose è stata successivamente ridotta per un periodo aggiuntivo, sono stati osservati con maggiore frequenza alcuni sintomi della malattia di Fabry.

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se manifesta qualsiasi tipo di effetto indesiderato, informi il medico o l’infermiere, anche nel caso di possibili effetti indesiderati non menzionati in questo foglio illustrativo. Può inoltre segnalarli direttamente attraverso il sistema nazionale di notifica indicato nell’Appendice V. Comunicando gli effetti indesiderati, può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicamento.

5. Conservazione di Fabrazyme

Tenere questo medicinale fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicinale dopo la data di scadenza indicata sull'etichetta dopo “SCAD”. La data di scadenza indica l'ultimo giorno del mese riportato.

Flaconcini non aperti

Conservare in frigorifero (tra 2 °C e 8 °C).

Soluzioni ricostituite e diluite

La soluzione ricostituita non deve essere conservata e deve essere diluita rapidamente. La soluzione diluita può essere conservata per un massimo di 24 ore a una temperatura compresa tra 2 °C e 8 °C.

I medicinali non devono essere smaltiti tramite scarichi o come rifiuti domestici. Chieda al suo farmacista come eliminare i contenitori e i medicinali che non utilizza più. In questo modo contribuirà a proteggere l'ambiente.

6. Contenuto della confezione e informazioni aggiuntive

Composizione di Fabrazyme

• Il principio attivo è agalsidasi beta; una fiala contiene 5 mg. Dopo la ricostituzione, ogni fiala contiene 5 mg di agalsidasi beta per ml.

• Gli altri componenti sono:

• Mannitolo (E421)

• Monoidrato di diidrogenofosfato di sodio (E339)

• Fosfato disodico eptaidrato (E339)

Aspetto del prodotto e contenuto della confezione

Fabrazyme si presenta come una polvere di colore bianco o bianco-giallastro. Dopo la ricostituzione, si ottiene un liquido limpido, incolore, senza materie estranee. La soluzione ricostituita deve essere ulteriormente diluita.

Contenuto delle confezioni: 1, 5 e 10 fiale per scatola. Possono essere disponibili in commercio soltanto alcune dimensioni di confezionamento.

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio e responsabile della produzione

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio

Sanofi B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Paesi Bassi.

Responsabile della produzione

Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanda

È possibile richiedere ulteriori informazioni su questo medicinale rivolgendosi al rappresentante locale del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio:

Data dell'ultima revisione di questo foglio illustrativo:

Altre fonti di informazioni

Informazioni dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell'Agenzia Europea per i Medicinali: http://www.ema.europa.eu. Sono inoltre disponibili collegamenti ad altri siti web riguardanti malattie rare e farmaci orfani.

Questa informazione è destinata esclusivamente ai professionisti del settore sanitario

Istruzioni per l'uso – ricostituzione, diluizione e somministrazione

La polvere per concentrato per soluzione per infusione deve essere ricostituita con acqua per preparazioni iniettabili, diluita con soluzione iniettabile di cloruro di sodio allo 0,9% e quindi somministrata per infusione endovenosa.

Dal punto di vista microbiologico, il medicinale deve essere utilizzato immediatamente. Se non viene utilizzato immediatamente, la conservazione e le condizioni di impiego sono sotto la responsabilità dell'utilizzatore. La soluzione ricostituita non deve essere conservata e deve essere diluita senza ritardo; solo la soluzione diluita può essere mantenuta fino a 24 ore a una temperatura compresa tra 2 °C e 8 °C.

Utilizzare una tecnica asettica

1. Il numero di fiale necessarie per la ricostituzione deve essere calcolato in base al peso corporeo di ciascun paziente e le fiale necessarie devono essere prelevate dal frigorifero in modo che si stabilizzino a temperatura ambiente (circa 30 minuti). Ogni fiala di Fabrazyme è destinata a un uso singolo.

Ricostituzione

1. Ogni fiala di Fabrazyme da 5 mg deve essere ricostituita con 1,1 ml di acqua per preparazioni iniettabili. Si deve evitare l'impatto violento dell'acqua per preparazioni iniettabili sulle polvere e la formazione di schiuma. Ciò si ottiene aggiungendo lentamente l'acqua per preparazioni iniettabili per gocciolamento lungo la parete interna della fiala e non direttamente sul liofilizzato. Ogni fiala deve essere inclinata e ruotata delicatamente. Non si deve capovolgere, scuotere né agitare la fiala.

2. La soluzione ricostituita contiene 5 mg di agalsidasi beta per ml ed ha un aspetto trasparente e incolore. Il pH della soluzione ricostituita è di circa 7,0. Prima di una ulteriore diluizione, si deve verificare visivamente che la soluzione ricostituita in ogni fiala non contenga particelle né abbia subito variazioni di colore. Non si deve utilizzare la soluzione se si osservano particelle estranee o se la soluzione presenta cambiamenti di colore.

3. Dopo la ricostituzione, si raccomanda di diluire rapidamente le fiale per minimizzare la formazione di particelle proteiche nel tempo.

4. L'eliminazione del medicinale non utilizzato e di tutti i materiali venuti a contatto con esso deve essere effettuata in conformità con le normative locali.

Diluizione

1. Prima di aggiungere il volume ricostituito di Fabrazyme necessario per la dose del paziente, si raccomanda di rimuovere dalla sacca per infusione un volume equivalente di soluzione iniettabile di cloruro di sodio allo 0,9%.

2. L'aria contenuta nella sacca per infusione deve essere eliminata per minimizzare l'interfaccia aria/liquido.

3. Si deve prelevare lentamente 1,0 ml (equivalente a 5 mg) della soluzione ricostituita da ogni fiala fino al completamento del volume necessario per la dose del paziente. Non si devono utilizzare aghi con filtro e si deve evitare la formazione di schiuma.

4. Si deve iniettare lentamente la soluzione ricostituita direttamente nella soluzione iniettabile di cloruro di sodio allo 0,9% (evitando di farlo in una zona di aria) fino a una concentrazione finale compresa tra 0,05 mg/ml e 0,7 mg/ml. Il volume totale di soluzione per infusione di cloruro di sodio allo 0,9% (tra 50 e 500 ml) deve essere determinato in base alla dose individuale. Per dosi inferiori a 35 mg si deve utilizzare un minimo di 50 ml, per dosi da 35 a 70 mg un minimo di 100 ml, per dosi da 70 a 100 mg un minimo di 250 ml e per dosi superiori a 100 mg si devono utilizzare esclusivamente 500 ml. La sacca per infusione deve essere capovolta delicatamente o massaggiata leggermente per mescolare la soluzione diluita. Non si deve scuotere né agitare eccessivamente la sacca per infusione.

Somministrazione

1. Per la somministrazione della soluzione diluita, si raccomanda l'uso di un filtro in linea da 0,2 \µm con bassa affinità per le proteine plasmatiche, al fine di eliminare eventuali particelle proteiche, senza causare alcuna perdita di attività della agalsidasi beta. La velocità iniziale di infusione (IV) non deve superare 0,25 mg/min (15 mg/ora). La velocità di infusione può essere ridotta in caso di reazioni associate all'infusione (RAPs).

Una volta stabilita con chiarezza la tollerabilità del paziente, la velocità di infusione può essere aumentata in incrementi di 0,05 a 0,083 mg/min (incrementi di 3 a 5 mg/h) ad ogni infusione successiva. Negli studi clinici condotti su pazienti classici, la velocità di infusione è stata aumentata progressivamente fino a raggiungere un tempo minimo di 2 ore. Ciò è stato ottenuto dopo 8 infusioni iniziali a 0,25 mg/min (15 mg/h), senza alcuna RAP, senza variazioni della velocità di infusione né interruzioni dell'infusione. È stato consentito un ulteriore riduzione del tempo di infusione a 1,5 ore per i pazienti senza nuove RAPs durante le ultime 10 infusioni o senza eventi avversi gravi segnalati nelle ultime 5 infusioni. Ogni incremento di velocità di 0,083 mg/min (~5 mg/h) è stato mantenuto per 3 infusioni consecutive, senza nuove RAPs, senza variazioni della velocità di infusione né interruzioni dell'infusione, prima di ulteriori aumenti di velocità.

Per i pazienti con peso corporeo < 30 kg, la velocità massima di infusione deve rimanere a 0,25 mg/min (15 mg/h).