Benefix 500 IU, proszek i rozpuszczalnik do roztworu do wstrzykiwań

Ulotka: Informacja dla użytkownika

Wstęp

Ulotka: informacja dla użytkownika

BeneFIX 250 IU proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań

BeneFIX 500 IU proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań

BeneFIX 1000 IU proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań

BeneFIX 1500 IU proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań

BeneFIX 2000 IU proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań

BeneFIX 3000 IU proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań

nonakog alfa (rekombinowany czynnik IX krzepnięcia krwi)

Przed zastosowaniem tego leku dokładnie przeczytaj całą ulotkę, ponieważ zawiera ona ważne informacje dla Ciebie.

• Zachowaj ulotkę, ponieważ możesz potrzebować ponownego zapoznania się z jej treścią.
• Jeżeli masz jakiekolwiek wątpliwości, skonsultuj się ze swoim lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką.
• Ten lek został Ci przepisany wyłącznie Tobie i nie powinieneś go przekazywać innym osobom, nawet jeśli mają takie same objawy co Ty, ponieważ może im zaszkodzić.
• Jeśli wystąpią u Ciebie działania niepożądane, skontaktuj się ze swoim lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką, nawet jeśli są to działania niepożądane nie wymienione w tej ulotce. Zobacz sekcję 4.

Spis treści ulotki

1. Co to jest lek BeneFIX i w jakich celach jest stosowany
2. Co należy wiedzieć przed rozpoczęciem stosowania leku BeneFIX
3. Jak stosować lek BeneFIX
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać lek BeneFIX
6. Zawartość opakowania i informacje dodatkowe

1. Co to jest BeneFIX i do czego jest stosowany

BeneFIX to iniekcjyjny lek zawierający rekombinowany czynnik IX krzepnięcia krwi, otrzymany metodą rekombinacji DNA. Substancją czynną BeneFIX jest nonakog alfa. Osoby urodzone z hemofilią typu B (chorobą Christmasa) nie wytwarzają wystarczającej ilości czynnika IX niezbędnego do zatrzymania krwawień. BeneFIX działa uzupełniając czynnik IX u pacjentów z hemofilią typu B, umożliwiając ich krwi skrzepanie.

BeneFIX stosuje się w leczeniu i zapobieganiu krwawieniom u pacjentów z hemofilią typu B (wrodzona niedobór czynnika IX) we wszystkich grupach wiekowych.

2. Co należy wiedzieć przed zastosowaniem leku BeneFIX

Nie stosować BeneFIX

• jeśli jest alergiczny na nonakog alfa lub którykolwiek z innych składników tego leku (wymienionych w sekcji 6);
• jeśli jest alergiczny na białka chomika.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

• Przed rozpoczęciem stosowania BeneFIX należy skonsultować się z lekarzem lub farmaceutą.

• Natychmiast skontaktuj się z lekarzem, jeśli krwawienie nie ustaje zgodnie z oczekiwaniami.

• Może dojść do reakcji alergicznych. Produkt może zawierać śladowe ilości białek chomika (patrz sekcja Nie stosować BeneFIX). U pacjentów stosujących produkty zawierające czynnik IX, w tym BeneFIX, obserwowano reakcje anafilaktyczne (ciężkie reakcje alergiczne), które mogą zagrozić życiu. Wczesne objawy reakcji alergicznych obejmują trudności w oddychaniu, szumy w oddychaniu, obrzęk lub zaczerwienienie, pokrzywkę, swędzenie, rozległe wysypki pokrzywkowe, uczucie zaciśnięcia w klatce piersiowej, ciężkie dyszenie, niskie ciśnienie krwi, zamazane widzenie oraz anafilaksję (ciężką reakcję alergiczną, która może powodować trudności w połykaniu i/lub oddychaniu, zaczerwienienie lub obrzęk twarzy i/lub rąk).

• W przypadku wystąpienia reakcji alergicznej lub anafilaktycznej należy natychmiast przerwać wlewanie i skontaktować się z lekarzem lub bezzwłocznie udać się po pilną pomoc medyczną. W przypadku ciężkich reakcji alergicznych należy rozważyć zastosowanie terapii alternatywnej.

• Powstawanie przeciwciał neutralizujących (inhibitorów) jest rzadkim zjawiskiem u pacjentów, którzy wcześniej otrzymywali leki zawierające czynnik IX. Niemniej jednak, jak w przypadku wszystkich produktów zawierających czynnik IX, należy dokładnie monitorować rozwój inhibitorów czynnika IX podczas leczenia BeneFIX.

• Badania wykazały związek między powstawaniem inhibitora czynnika IX a reakcjami alergicznymi. Dlatego, jeśli wystąpią reakcje alergiczne takie jak opisane powyżej, należy przeprowadzić badanie w celu wykrycia obecności inhibitora. Należy pamiętać, że pacjenci z inhibitory czynnika IX mogą mieć zwiększone ryzyko anafilaksji w przyszłości podczas leczenia BeneFIX.

• Produkcja czynnika IX w organizmie jest kontrolowana przez gen czynnika IX. Pacjenci z określonymi mutacjami genu czynnika IX, takimi jak duża delecja, mogą mieć większe prawdopodobieństwo rozwoju inhibitora czynnika IX i/lub wystąpienia reakcji alergicznych. Dlatego, jeśli wiadomo, że pacjent ma taką mutację, lekarz może monitorować go bliżej pod kątem objawów reakcji alergicznej, szczególnie podczas pierwszego stosowania BeneFIX.

• Z uwagi na ryzyko reakcji alergicznych związanych z czynnikiem IX, początkowe dawki BeneFIX należy podawać pod nadzorem medycznym, gdzie możliwe jest zapewnienie odpowiedniej opieki medycznej w przypadku reakcji alergicznych.

• Nawet w przypadku braku inhibitora czynnika IX może okazać się konieczne zastosowanie wyższych dawek BeneFIX niż te, które były potrzebne w przypadku innych leków pochodzenia osoczowego zawierających czynnik IX, które pacjent otrzymywał wcześniej. W związku z tym należy dokładnie monitorować aktywność czynnika IX w osoczu (która mierzy zdolność krwi do krzepnięcia), aby odpowiednio dobrać dawkę. Jeśli krwawienie nie ustaje mimo zastosowania zalecanej dawki, należy skontaktować się z lekarzem.

• Jeśli pacjent cierpi na chorobę wątroby lub serca lub niedawno przeszedł operację, istnieje większe ryzyko powikłań związanych z krzepnięciem krwi.

• Po podaniu wysokich dawek czynnika IX pochodzącego z osocza u pacjentów z hemofilią B z inhibitorami czynnika IX i z przeszłością reakcji alergicznych, obserwowano zaburzenia nerek (zespołu nerczycowego).

• Nie uzyskano wystarczających danych z badań klinicznych dotyczących pacjentów, którzy wcześniej nie byli leczeni (pacjentów, którzy nigdy wcześniej nie otrzymywali wlewu czynnika IX) i stosujących BeneFIX.

• Zaleca się, aby za każdym razem, gdy stosuje się BeneFIX, rejestrować nazwę i numer serii partii produktu. Można użyć naklejki samoprzylepnej znajdującej się na fiolce, aby odnotować numer serii w dzienniku lub zgłosić ewentualne działania niepożądane.

Inne leki i BeneFIX

Powiadom lekarza lub farmaceutę, jeśli stosuje, stosował ostatnio lub może konieczność stosowania innych leków.

Ciąża, karmienie piersią i rozrodczość

Jeśli jesteś w ciąży lub karmisz piersią, uważasz, że możesz być w ciąży lub planujesz zajście w ciążę, lek BeneFIX należy przyjmować wyłącznie na wyraźne wskazanie lekarza. Nie wiadomo, czy BeneFIX może powodować szkodliwe działanie na płód, gdy jest stosowany u kobiet w ciąży. Jeśli karmisz piersią lub zajdziesz w ciążę, lekarz może doradzić przerwanie leczenia BeneFIX.

Skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą przed zastosowaniem tego leku.

Kierowanie pojazdami i obsługa maszyn

Wpływ leku BeneFIX na zdolność kierowania pojazdami i obsługi maszyn jest zerowy.

BeneFIX zawiera sód

Po rekonstytucji BeneFIX zawiera 0,2 mmol sodu (4,6 mg) na fiolkę; co oznacza, że jest „praktycznie pozbawiony sodu”. Jednakże, w zależności od masy ciała i dawki BeneFIX, może być konieczne podanie kilku fiol. Należy to uwzględnić, jeśli stosuje się dietę ubogą w sól.

3. Jak stosować BeneFIX

Postępuj ściśle zgodnie z instrukcjami dotyczącymi podawania tego leku, które podał lekarz lub farmaceuta. W razie wątpliwości skontaktuj się ponownie z lekarzem lub farmaceutą.

Dawkę BeneFIX ustali lekarz. Dawkowanie i czas trwania leczenia będą zależeć od indywidualnych potrzeb organizmu w zakresie terapii zastępczej czynnikiem IX oraz od szybkości, z jaką organizm wykorzystuje czynnik IX, co będzie regularnie monitorowane. Możesz zauważyć różnicę w dawce, jeśli zmieniasz produkt zawierający czynnik IX pochodzący z osocza na BeneFIX.

Lekarz może zmieniać dawkę BeneFIX w trakcie leczenia.

Odtwarzanie roztworu i podawanie

Poniższe instrukcje stanowią wytyczne dotyczące odtwarzania i podawania BeneFIX. Pacjenci powinni przestrzegać konkretnych instrukcji dotyczących nakłucia żyły podanej przez lekarza.

BeneFIX podaje się w postaci dożylnej infuzji (IV) po odtworzeniu proszku do wstrzykiwania za pomocą rozpuszczalnika zawartego w strzykawce wstępnie załadowanej (roztwór chlorku sodu).

Zawsze umyj ręce przed wykonaniem poniższych czynności. W trakcie odtwarzania roztworu należy przestrzegać techniki jałowej (czyli czystej i wolnej od drobnoustrojów).

Odtwarzanie roztworu:

BeneFIX podaje się w postaci dożylnej infuzji (IV) po odtworzeniu proszku za pomocą sterylnego rozpuszczalnika do wstrzykiwań.

1. Pozwól, aby fiolka z liofilizatem BeneFIX oraz strzykawka wstępnie załadowana z rozpuszczalnikiem osiągnęły temperaturę pokojową.

2. Usuń osłonkę zamykającą fiolkę BeneFIX, tak aby była widoczna środkowa część korka gumowego.

1. Oczyść górną część fiolki za pomocą wacika nasączonego alkoholem, który został dołączony, lub użyj innego środka antyseptycznego i poczekaj, aż wyschnie. Po oczyszczeniu nie dotykaj korka gumowego ręką i unikaj kontaktu z powierzchniami.

2. Usuń osłonę ochronną z plastikowego przezroczystego opakowania adaptera. Nie wyjmuj adaptera z opakowania.

3. Postaw fiolkę na płaskiej powierzchni. Trzymając adapter w opakowaniu, umieść go na fiolce. Wciśnij mocno, aż adapter zaskoczy na górze fiolki, a jego końcówka przebije korek fiolki.

1. Usuń opakowanie adaptera i wyrzuć je.

1. Włóż tłoczek do strzykawki z rozpuszczalnikiem, wciskając i mocno obracając.

2. Otwórz odporną na manipulacje pokrywkę, złamując perforację nakrętki. Wykonaj to, zaginając nakrętkę w górę i w dół, aż perforacja się złamie. Nie dotykaj wnętrza nakrętki ani końcówki strzykawki. Nakrętka może być ponownie założona (jeśli odtworzony BeneFIX nie jest podawany natychmiast), dlatego wyrzuć ją, umieszczając na jej wierzchu.

1. Postaw fiolkę na płaskiej powierzchni. Podłącz strzykawkę z rozpuszczalnikiem do adaptera fiolki, wstawiając końcówkę strzykawki w otwór adaptera, wciskając i mocno obracając strzykawkę zgodnie z ruchem wskazówek zegara, aż dobrze się zablokuje.

1. Powoli przesuń tłoczek, aby wstrzyknąć cały rozpuszczalnik do fiolki z BeneFIX.

1. Gdy strzykawka nadal jest podłączona do adaptera, delikatnie obracaj fiolkę, aż proszek się rozpuści.

1. Ostateczny roztwór należy wizualnie sprawdzić pod kątem obecności drobnych cząstek przed podaniem. Roztwór powinien być przezroczysty i bezbarwny.

Uwaga: Jeśli do infuzji stosuje się więcej niż jedną fiolkę BeneFIX, każdą fiolkę należy odtworzyć zgodnie z powyższymi instrukcjami. Strzykawkę z rozpuszczalnikiem należy wyrzucić, pozostawiając adapter fiolki na miejscu, a następnie użyć dużej strzykawki typu Luer Lock (urządzenie łączące strzykawkę z fiolką), aby pobrać odtworzony roztwór z każdej fiolki osobno.

1. Obróć fiolkę, upewniając się, że tłoczek strzykawki opuścił się całkowicie. Powoli wciągnij cały roztwór do strzykawki.

1. Odłącz strzykawkę od adaptera, delikatnie wciskając i obracając strzykawkę zgodnie z ruchem wskazówek zegara. Wyrzuć fiolkę z zamocowanym adapterem.

Uwaga: Jeśli roztwór nie zostanie natychmiast użyty, należy ostrożnie założyć ponownie nakrętkę. Nie dotykaj końcówki strzykawki ani wnętrza nakrętki.

BeneFIX należy podawać natychmiast po odtworzeniu lub w ciągu 3 godzin od odtworzenia. Odtworzony roztwór może być przechowywany w temperaturze pokojowej przed podaniem.

Podawanie (wstrzyknięcie dożylne):

BeneFIX należy podawać za pomocą dostarczonej strzykawki wstępnie załadowanej z rozpuszczalnikiem lub za pomocą sterylnej plastikowej strzykawki jednorazowego użytku typu Luer Lock. Ponadto, roztwór należy pobierać z fiolki za pomocą adaptera fiolki.

BeneFIX należy wstrzykiwać dożylnie przez kilka minut. Lekarz może dostosować zalecaną szybkość infuzji, aby była bardziej komfortowa.

Zgłaszano przypadki agregacji krwinek czerwonych w rurce lub strzykawce podczas podawania BeneFIX. Nie zgłoszono działań niepożądanych związanych z tą obserwacją. Aby zminimalizować możliwość agregacji, ważne jest, aby ograniczyć ilość krwi wprowadzanej do rurki. Krew nie powinna trafiać do strzykawki. Jeśli zaobserwujesz agregację krwinek czerwonych w rurce lub strzykawce, wyrzuć cały materiał (rurkę, strzykawkę i roztwór BeneFIX) i wznowienie podawania za pomocą nowego opakowania.

Ponieważ stosowanie BeneFIX w ciągłej infuzji (kroplówce) nie zostało ocenione, nie należy mieszać BeneFIX z roztworami do infuzji ani podawać go w formie kroplówki.

Wyrzuć nieużywany roztwór, puste fiolki oraz używane igły i strzykawki do odpowiedniego pojemnika na odpady stanowiące potencjalne zagrożenie urazowe, jeśli nie zostaną odpowiednio zabezpieczone.

Jeśli podasz więcej BeneFIX niż należy

Jeśli wstrzyknięto większą ilość BeneFIX niż zalecono, skontaktuj się natychmiast z lekarzem.

Jeśli przerwiesz leczenie BeneFIX

Nie przerywaj leczenia BeneFIX bez konsultacji z lekarzem.

Jeśli masz jakiekolwiek pytania dotyczące stosowania tego leku, zwróć się do lekarza, farmaceuty lub pielęgniarki.

4. Możliwe działania niepożądane

Tak jak wszystkie leki, ten lek może powodować działania niepożądane, choć nie każdy ich doświadcza.

Reakcje nadwrażliwości/reakcje alergiczne

Możliwe są reakcje nadwrażliwości o charakterze alergicznym po podaniu BeneFIX. Mogą one obejmować obrzęk twarzy lub gardła, swędzenie i pieczenie w miejscu wlewania, dreszcze, rumień (zakrwawienie skóry), swędzenie, ból głowy, pokrzywkę, obniżenie ciśnienia krwi, osłabienie, nudności, niepokój, zwiększenie częstości akcji serca, uczucie ucisku w klatce piersiowej, mrowienie, wymioty, świsty (odgłosy podczas oddychania). W niektórych przypadkach reakcje te mogły postępować do ciężkiej anafilaksji. Reakcje alergiczne mogą wystąpić razem z powstawaniem inhibitorów czynnika IX (patrz także „Ostrzeżenia i środki ostrożności”).

Te reakcje mogą stanowić zagrożenie dla życia. W przypadku wystąpienia reakcji anafilaktycznych/alergicznych natychmiast należy przerwać wlewanie i skontaktować się z lekarzem lub niezwłocznie zwrócić się o pomoc medyczną. Leczenie będzie zależeć od rodzaju i nasilenia działań niepożądanych (patrz także „Ostrzeżenia i środki ostrożności”).

Powstawanie inhibitorów

Pacjenci z hemofilią typu B mogą wytworzyć neutralizujące przeciwciała ( inhibitory) przeciwko czynnikowi IX. W takim przypadku objawem może być wzrost ilości BeneFIX wymaganej do leczenia krwawienia i/lub kontynuacja krwawienia po leczeniu. W takich sytuacjach zaleca się kontakt z wyspecjalizowanym ośrodkiem zajmującym się hemofilią. Lekarz może monitorować rozwój inhibitorów (patrz „Ostrzeżenia i środki ostrożności”).

Po podaniu wysokich dawek czynnika IX pochodzącego z osocza w celu indukcji tolerancji immunologicznej u pacjentów z hemofilią typu B z inhibitorami czynnika IX i z wywiadem reakcji alergicznych donoszono o zaburzeniach funkcji nerek (patrz także „Ostrzeżenia i środki ostrożności”).

Zdarzenia trombotyczne

BeneFIX może zwiększać ryzyko trombozy (nieprawidłowe skrzepy krwi) u osób z czynnikami ryzyka powstawania skrzepów krwi, w tym z trwałym cewnikiem dożylnym. Donoszono o ciężkich przypadkach skrzepów krwi, w tym o skrzepach zagrażających życiu u ciężko chorych niemowląt podczas ciągłego wlewu BeneFIX przez centralny cewnik żylny. Donoszono również o przypadkach zapalenia żył obwodowych (ból i zaczerwienienie żył) oraz zakrzepowego zapalenia żył głębokich (skrzepy krwi w kończynach); w większości tych przypadków BeneFIX podawano w sposób ciągły, który nie jest zatwierdzoną metodą podania.

Działania niepożądane bardzo częste (mogą występować u więcej niż 1 na 10 osób)

• Ból głowy
• Kaszel
• Gorączka

Działania niepożądane częste (mogą występować u do 1 na 10 osób)

• Reakcje nadwrażliwości lub alergiczne
• Zawroty głowy, zaburzenia smaku
• Zapalenie żył (ból i zaczerwienienie żył), rumień (zakrwawienie skóry)
• Wymioty, nudności
• Wysypka skórna, pokrzywka
• Uczucie dyskomfortu w klatce piersiowej (w tym ból w klatce piersiowej)
• Reakcja w miejscu wlewania (w tym swędzenie i zaczerwienienie w miejscu wlewania), ból i dyskomfort w miejscu wlewania

Działania niepożądane rzadkie (mogą występować u do 1 na 100 osób)

• Powstawanie przeciwciał neutralizujących (inhibitorów)
• Celulit w miejscu wlewania (ból i zaczerwienienie skóry)
• Senność, drżenia
• Zaburzenia wzroku (w tym zamazane widzenie, pojawianie się plam lub świateł)
• Zwiększenie częstości akcji serca, obniżenie ciśnienia krwi
• Ostra niewydolność krążenia w nerkach (przerwanie dopływu krwi do nerek)

Działania niepożądane o nieznanej częstości występowania (nie można oszacować na podstawie dostępnych danych)

• Reakcja anafilaktyczna
• Zdarzenia trombotyczne (nieprawidłowe skrzepy krwi)
• Brak odpowiedzi na leczenie (epizody krwawień nie poddają się zatrzymaniu ani zapobieganiu)

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią u Ciebie jakiekolwiek działania niepożądane, skontaktuj się z lekarzem, farmaceutą lub pielęgniarką, nawet jeśli są to działania, które nie zostały wymienione w niniejszym ulotce. Możesz również zgłosić działania niepożądane bezpośrednio za pośrednictwem krajowego systemu zgłaszania wymienionego w Załączniku V. Zgłaszanie działań niepożądanych pomaga w lepszym poznanu bezpieczeństwa tego leku.

5. Ochrona leku BeneFIX

Przechowuj ten lek w miejscu niedostępnym dla dzieci i z dala od ich wzroku.

Nie należy stosować tego leku po upływie daty ważności wskazanej na opakowaniu i etykiecie fiolki. Data ważności oznacza ostatni dzień miesiąca podanego na opakowaniu.

Lek BeneFIX należy przechowywać w temperaturze poniżej 30°C i użyć przed datą ważności podaną na etykiecie.

Nie należy zamrażać produktu, aby uniknąć uszkodzenia strzykawki wstępnie napełnionej.

Odtworzony roztwór należy użyć natychmiast lub najpóźniej w ciągu 3 godzin.

Nie należy stosować tego leku, jeśli roztwór nie jest klarowny lub bezbarwny.

Do odtworzenia leku należy używać wyłącznie strzykawki wstępnie napełnionej, zawartej w opakowaniu. Do podania leku można stosować inne sterylne strzykawki jednorazowe.

Leków nie wolno wyrzucać do kanalizacji ani do śmieci. Należy zapytać farmaceuty o sposób utylizacji opakowań i leków, których już nie potrzebujesz. W ten sposób pomóż ochronić środowisko naturalne.

6. Zawartość opakowania i informacje dodatkowe

Skład BeneFIX

• Substancją czynną jest nonakog alfa (rekombinowany czynnik IX krzepnięcia). Każda fiolka BeneFIX zawiera nominalnie 250, 500, 1000, 1500, 2000 lub 3000 JW nonakogu alfa.
• Pozostałe składniki to sacharoza, glicyna, L-histydyna, polisorbat 80. Dołączony jest rozpuszczalnik do rekonstytucji (roztwór chlorku sodu 0,234%).
• Po rekonstytucji za pomocą dołączonego rozpuszczalnika (roztwór chlorku sodu 0,234%) każda fiolka zawiera odpowiednio 50, 100, 200, 300, 400 lub 600 JW (zobacz tabelę 1) nonakogu alfa w 1 ml przygotowanego roztworu do wstrzykiwań.

Tabela 1. Stężenie BeneFIX na ml przygotowanego roztworu

Wygląd produktu i zawartość opakowania

BeneFIX jest dostarczany jako proszek do wstrzykiwania w fiolce szklanej oraz rozpuszczalnik w strzykawce wstępnie napełnionej.

Zestaw zawiera:

• fiolkę z BeneFIX 250, 500, 1000, 1500, 2000 lub 3000 JEDNOSTEK MIĘDZYNARODOWYCH (UI) w postaci proszku
• strzykawkę wstępnie napełnioną rozpuszczalnikiem – 5 ml roztworu chlorku sodu o stężeniu 0,234% do rekonstytucji
• sterylizowany adapter do rekonstytucji
• sterylizowany system do infuzji
• dwa tampony alkoholowe
• opatrunek samoprzylepny
• gazy chirurgiczne

Właściciel pozwolenia na dopuszczenie do obrotu

Pfizer Europe MA EEIG

Boulevard de la Plaine 17

1050 Bruxelles

Belgia

Podmiot odpowiedzialny za produkcję

Wyeth Farma S.A

Autovía del Norte.A-1, Km. 23. Desvío Algete, Km. 1, 28700 San Sebastián de los Reyes, Madrid

Hiszpania

Więcej informacji na temat tego leku można uzyskać, kontaktując się z lokalnym przedstawicielem właściciela pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.

Data ostatniej aktualizacji tego ulotnika: 03/2025.

Szczegółowe informacje na temat tego leku są dostępne na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków: http://www.ema.europa.eu. Dostępne są również linki do innych stron internetowych poświęconych rzadkim chorobom i lekom sierocym.