Sapropterina Dipharma 100 mg polvere per soluzione orale EFG

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Introduzione

Foglio illustrativo: informazioni per l'utente

Sapropterina Dipharma 100 mg polvere per soluzione orale

Sapropterina Dipharma 500 mg polvere per soluzione orale

dihidrocloruro di sapropterina (sapropterin dihydrochloride)

Legga attentamente questo foglio illustrativo prima di prendere questo medicinale perché contiene informazioni importanti per lei.

• Conservi questo foglio illustrativo, potrebbe essere necessario rileggerlo.
• Se ha dubbi, consulti il medico o il farmacista.
• Questo medicinale è stato prescritto esclusivamente per lei; non lo dia ad altre persone, anche se presentano gli stessi sintomi, perché potrebbe nuocere loro.
• Se manifesta effetti indesiderati, consulti il medico o il farmacista, anche nel caso di effetti indesiderati non elencati in questo foglio illustrativo. Vedere sezione 4.

Contenuto del foglio illustrativo

1. Che cos'è Sapropterina Dipharma e a che cosa serve
2. Cosa deve sapere prima di prendere Sapropterina Dipharma
3. Come prendere Sapropterina Dipharma
4. Possibili effetti indesiderati
5. Come conservare Sapropterina Dipharma
6. Contenuto della confezione e informazioni aggiuntive

1. Che cos'è Sapropterina Dipharma e a cosa serve

Sapropterina Dipharma contiene il principio attivo sapropterina, che è una copia sintetica di una sostanza prodotta naturalmente nell'organismo chiamata tetrahydrobiopterina (BH4). La BH4 è necessaria nell'organismo per trasformare un amminoacido chiamato fenilalanina in un altro amminoacido chiamato tirosina.

Sapropterina Dipharma è utilizzato per il trattamento dell'iperfenilalaninemia (HPA) o fenilchetonuria (PKU) in pazienti di qualsiasi età. L'HPA e la PKU sono causate da livelli anormalmente elevati di fenilalanina nel sangue che possono risultare dannosi. Sapropterina Dipharma riduce questi livelli in alcuni pazienti responsivi alla BH4 e può aiutare ad aumentare la quantità di fenilalanina che può essere assunta con la dieta.

Questo medicinale è inoltre utilizzato per il trattamento di una malattia ereditaria denominata carenza di BH4, in pazienti di qualsiasi età, in cui l'organismo non è in grado di produrre quantità sufficienti di BH4. Poiché i livelli di BH4 sono molto bassi, l'organismo non riesce ad utilizzare correttamente la fenilalanina e i livelli di questo amminoacido aumentano, causando effetti dannosi. Sostituendo la BH4 che l'organismo non riesce a produrre, Sapropterina Dipharma riduce l'eccesso dannoso di fenilalanina nel sangue e aumenta la tolleranza alla fenilalanina introdotta con la dieta.

2. Cosa deve sapere prima di prendere Sapropterin Dipharma

Non prenda Sapropterin Dipharma

• se è allergico alla sapropterina o a uno qualsiasi degli altri componenti di questo medicinale (elencati nella sezione 6).

Avvertenze e precauzioni

Consulti il medico o il farmacista prima di prendere Sapropterin Dipharma, in particolare:

• se ha 65 anni o più
• se ha problemi renali o epatici
• se è malato. Si raccomanda di consultare il medico in caso di malattia poiché i livelli ematici di fenilalanina potrebbero aumentare
• se è predisposto alle convulsioni

Durante il trattamento con Sapropterin Dipharma, il medico le effettuerà esami del sangue per verificare i livelli di fenilalanina e tirosina e decidere, se necessario, di aggiustare la dose di Sapropterin Dipharma o la dieta.

Deve proseguire con la terapia dietetica secondo le raccomandazioni del medico. Non modifichi la dieta senza averne prima parlato col medico. Anche assumendo Sapropterin Dipharma, se i livelli ematici di fenilalanina non sono adeguatamente controllati, potrebbero insorgere gravi problemi neurologici. Il medico dovrà continuare a monitorare frequentemente i suoi livelli ematici di fenilalanina durante il trattamento con Sapropterin Dipharma, per assicurarsi che non siano né troppo alti né troppo bassi.

Uso di Sapropterin Dipharma con altri medicinali

Informi il medico o il farmacista se sta assumendo, ha recentemente assunto o potrebbe dover assumere altri medicinali. In particolare, deve informare il medico se sta assumendo:

• levodopa (per il trattamento della malattia di Parkinson)
• medicinali per il trattamento del cancro (ad es. metotressato)
• medicinali per il trattamento delle infezioni batteriche (ad es. trimetoprim)
• medicinali che causano dilatazione dei vasi sanguigni (ad es. trinitrato di glicerile [GTN], dinitrato di isosorbide [ISDN], nitroprussiato sodico [SNP], molsidomina, minoxidil).

Gravidanza e allattamento

Se è in gravidanza o in allattamento, se pensa di essere in gravidanza o intende diventarlo, consulti il medico o il farmacista prima di usare questo medicinale.

Se è in gravidanza, il medico le indicherà come controllare adeguatamente i livelli di fenilalanina. Se questi non sono rigorosamente controllati prima o durante la gravidanza, potrebbero essere dannosi per lei e per il suo bambino. Il medico monitorerà la restrizione dell'assunzione di fenilalanina attraverso la dieta prima e durante la gravidanza.

Se la dieta rigorosa non riduce in modo soddisfacente la quantità di fenilalanina nel sangue, il medico valuterà se deve assumere questo medicinale.

Non deve assumere questo medicinale durante l'allattamento.

Guida di veicoli e utilizzo di macchinari

Non ci si aspetta che Sapropterin Dipharma influenzi la capacità di guidare veicoli o di usare macchinari.

Sapropterin Dipharma contiene potassio

Sapropterin Dipharma 100 mg polvere per soluzione orale

Questo medicinale contiene 0,3 mmol (11,7 mg) di potassio per bustina, quantità da tenere in considerazione nei pazienti con insufficienza renale o nei pazienti con diete povere di potassio.

Sapropterin Dipharma 500 mg polvere per soluzione orale

Questo medicinale contiene 1,6 mmol (62,6 mg) di potassio per bustina, quantità da tenere in considerazione nei pazienti con insufficienza renale o nei pazienti con diete povere di potassio.

3. Come prendere Sapropterin Dipharma

Segua esattamente le istruzioni del medico per l'assunzione di questo medicamento. In caso di dubbi, consulti nuovamente il medico.

Sapropterina Dipharma 500 mg deve essere utilizzata solo in pazienti con un peso corporeo superiore a 25 kg.

Dosaggio per la PAU

Il dosaggio iniziale raccomandato di Sapropterina Dipharma nei pazienti con PAU è di 10 mg per kg di peso corporeo. Assuma Sapropterina Dipharma una volta al giorno, con un pasto per aumentarne l'assorbimento, e alla stessa ora ogni giorno, preferibilmente al mattino. Il medico potrà aggiustare il dosaggio, generalmente tra 5 e 20 mg al giorno per kg di peso, in base alla sua condizione.

Dosaggio per la carenza di BH4

Il dosaggio iniziale raccomandato di Sapropterina Dipharma nei pazienti con carenza di BH4 è di 2-5 mg per kg di peso corporeo. Assuma Sapropterina Dipharma con un pasto per aumentarne l'assorbimento. Divida la dose totale giornaliera in 2 o 3 somministrazioni da assumere durante la giornata. Il medico potrà aggiustare la dose fino a un massimo di 20 mg al giorno per kg di peso, in base alla sua condizione.

La seguente tabella è un esempio di come calcolare la dose appropriata

Modalità di somministrazione

Per i pazienti con PAU, la dose totale giornaliera deve essere assunta una volta al giorno, alla stessa ora ogni giorno, preferibilmente al mattino.

Per i pazienti con carenza di BH4, la dose totale giornaliera deve essere suddivisa in 2 o 3 somministrazioni distribuite nell'arco della giornata.

Uso nei pazienti con peso corporeo superiore a 20 kg

Assicurarsi di conoscere la dose di Sapropterina Dipharma polvere per soluzione orale prescritta dal proprio medico.

Sapropterina Dipharma 100 mg polvere per soluzione orale

Per dosi superiori, il medico potrebbe prescrivere anche Sapropterina Dipharma 500 mg polvere per soluzione orale.

Sapropterina Dipharma 500 mg polvere per soluzione orale

Per la dose esatta, il medico potrebbe prescrivere anche Sapropterina Dipharma 100 mg polvere per soluzione orale.

Assicurarsi di sapere come utilizzare Sapropterina Dipharma 100 mg o 500 mg polvere per soluzione orale, o entrambi i medicinali, per preparare la dose.

Aprire la bustina (o le bustine) solo al momento dell’uso.

Preparazione della bustina (o delle bustine)

• Aprire la bustina (o le bustine) di Sapropterina Dipharma polvere per soluzione orale piegandola e strappandola, oppure tagliando lungo la linea tratteggiata nell’angolo superiore della bustina.
• Versare il contenuto della bustina (o delle bustine) in 120-240 ml di acqua. Dopo la dissoluzione del prodotto in acqua, la soluzione risultante deve essere trasparente, incolore o leggermente giallastra.

Assunzione del medicinale

• Bere la soluzione entro 30 minuti.

Uso nei bambini fino a 20 kg di peso corporeo

Utilizzare esclusivamente le bustine da 100 mg qualora si debba preparare Sapropterina Dipharma per bambini con peso corporeo fino a 20 kg.

La dose è basata sul peso corporeo, che cambierà man mano che il bambino cresce. Il medico indicherà:

• il numero di bustine di Sapropterina Dipharma 100 mg necessarie per una dose
• la quantità di acqua necessaria per preparare una dose di Sapropterina Dipharma
• la quantità di soluzione da somministrare al bambino per la dose prescritta.

Il bambino deve assumere la soluzione di Sapropterina Dipharma con un pasto.

Somministrare al bambino la quantità di soluzione prescritta entro 3 minuti dalla sua preparazione. Se non si riesce a somministrare la dose entro 30 minuti dalla dissoluzione del prodotto, sarà necessario preparare una nuova soluzione, poiché la soluzione non utilizzata non deve essere conservata oltre i 30 minuti.

Materiali necessari per la preparazione e la somministrazione della dose di Sapropterina Dipharma al bambino

• Il numero di bustine di Sapropterina Dipharma 100 mg necessarie per una dose
• Una tazza dosatrice con tacche graduate corrispondenti a 20, 40, 60 e 80 ml
• Un bicchiere o una tazza
• Un cucchiaino o un utensile pulito per mescolare
• Una siringa orale (graduata in divisioni da 1 ml) (una siringa da 10 ml per somministrare volumi ≤ 10 ml o una siringa da 20 ml per somministrare volumi > 10 ml)

Richiedere al proprio medico la tazza dosatrice per la dissoluzione della polvere e la siringa orale da 10 ml o 20 ml, qualora non si fosse in possesso di questi materiali.

Passaggi per la preparazione e l’assunzione della dose:

• Posizionare le bustine di Sapropterina Dipharma 100 mg prescritte nella tazza dosatrice. Versare nella tazza dosatrice la quantità di acqua indicata dal medico (ad es., se il medico ha indicato di usare 20 ml per sciogliere una bustina di Sapropterina Dipharma). Verificare che il livello del liquido corrisponda alla tacca graduata sulla tazza dosatrice indicata dal medico. Mescolare con il cucchiaino o con un utensile pulito fino a completa dissoluzione della polvere. Dopo la dissoluzione del prodotto in acqua, la soluzione risultante deve essere trasparente, incolore o leggermente giallastra.
• Se il medico ha indicato di somministrare solo una parte della soluzione, immergere la punta della siringa orale nella tazza dosatrice. Tirare lentamente lo stantuffo all’indietro per aspirare la quantità indicata dal medico.
• Successivamente trasferire la soluzione in un bicchiere o in un bicchiere dosatore spingendo lentamente lo stantuffo fino a quando tutta la soluzione precedentemente aspirata nella siringa orale si trova all’interno (ad es., se il medico ha indicato di sciogliere due bustine di Sapropterina Dipharma 100 mg in 40 ml di acqua e di somministrare 30 ml al bambino, sarà necessario utilizzare la siringa orale da 20 ml due volte per aspirare i 30 ml (ad es., 20 ml + 10 ml) di soluzione e trasferirli in un bicchiere o in una tazza per la somministrazione). Utilizzare una siringa orale da 10 ml per somministrare volumi ≤ 10 ml o una siringa orale da 20 ml per somministrare volumi > 10 ml.
• Se il bambino è troppo piccolo per bere da un bicchiere o da una tazza, è possibile somministrare la soluzione utilizzando la siringa orale. Aspirare il volume prescritto di soluzione preparata nella tazza dosatrice e inserire la punta della siringa orale nella bocca del bambino. Orientare la punta della siringa orale verso una delle guance. Spingere lentamente lo stantuffo in modo che venga rilasciata una piccola quantità alla volta, fino a somministrare completamente il contenuto della siringa orale.
• Eliminare qualsiasi residuo di soluzione rimasta. Estrarre lo stantuffo dal corpo della siringa orale. Lavare entrambe le parti della siringa orale e la tazza dosatrice con acqua tiepida e lasciarle asciugare all’aria. Quando la siringa orale è asciutta, reinserire lo stantuffo nel corpo della siringa. Conservare la siringa orale e la tazza dosatrice per l’uso successivo.

Se assume una quantità di Sapropterina Dipharma superiore a quella prescritta

Se assume una quantità di Sapropterina Dipharma superiore a quella prescritta, potrebbe manifestare effetti indesiderati come mal di testa e vertigini. In tal caso, informi immediatamente il medico o il farmacista.

Se dimentica di assumere Sapropterina Dipharma

Non assuma una dose doppia per compensare la dose dimenticata. Assuma la dose successiva all’orario previsto.

Se interrompe il trattamento con Sapropterina Dipharma

Non interrompa il trattamento con Sapropterina Dipharma senza averne prima parlato con il medico, poiché i livelli ematici di fenilalanina potrebbero aumentare.

Se ha altre domande sull’uso di questo medicinale, chieda al medico o al farmacista.

4. Possibili effetti indesiderati

Come tutti i medicinali, questo medicamento può causare effetti indesiderati, anche se non tutte le persone li manifestano.

Sono stati riportati pochi casi di reazioni allergiche (ad esempio eruzioni cutanee e reazioni gravi). La loro frequenza è sconosciuta (la frequenza non può essere stimata sulla base dei dati disponibili).

Se presenta aree infiammate, arrossate e con forte prurito (orticaria), gocciolamento nasale, polso accelerato o irregolare, gonfiore di lingua o gola, starnuti, sibili respiratori, grave difficoltà respiratoria o capogiri, potrebbe trattarsi di una reazione allergica grave al medicamento. In tal caso, consulti immediatamente il medico.

Effetti indesiderati molto frequenti (possono interessare più di 1 persona su 10)

Dolore di testa e gocciolamento nasale.

Effetti indesiderati frequenti (possono interessare fino a 1 persona su 10)

Dolore di gola, congestione o ostruzione nasale, tosse, diarrea, vomito, dolore allo stomaco, livelli troppo bassi di fenilalanina negli esami del sangue, indigestione e malessere generale (nausea) (vedere sezione 2: "Avvertenze e precauzioni").

Effetti indesiderati non noti (non possono essere stimati sulla base dei dati disponibili)

Gastrite (infiammazione della mucosa gastrica), esofagite (infiammazione della mucosa dell'esofago).

Segnalazione degli effetti indesiderati

Se manifesta qualsiasi tipo di effetto indesiderato, informi il medico, il farmacista o l'infermiere, anche se si tratta di possibili effetti indesiderati non elencati in questo foglio illustrativo. Può inoltre segnalarli direttamente attraverso il sistema nazionale di notifica indicato nell'Appendice V. Segnalando gli effetti indesiderati, contribuisce a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicamento.

5. Conservazione di Sapropterin Dipharma

Tenere questo medicamento fuori dalla vista e dalla portata dei bambini.

Non usi questo medicamento dopo la data di scadenza indicata sulla busta e sulla confezione dopo EXP. La data di scadenza corrisponde all'ultimo giorno del mese indicato.

Questo medicamento non richiede condizioni particolari di conservazione.

I medicinali non devono essere smaltiti tramite scarichi o gettati nella spazzatura. Chieda al suo farmacista come eliminare i contenitori e i medicinali che non utilizza più. In questo modo contribuirà a proteggere l'ambiente.

6. Contenuto della confezione e altre informazioni

Composizione di Sapropterin Dipharma

• Il principio attivo è il diidrocloruro di sapropterina.

Sapropterina Dipharma 100 mg: Ogni bustina contiene 100 mg di diidrocloruro di sapropterina (equivalenti a 77 mg di sapropterina).

Sapropterina Dipharma 500 mg: Ogni bustina contiene 500 mg di diidrocloruro di sapropterina (equivalenti a 384 mg di sapropterina).

• Gli altri componenti sono manitolo (E421), citrato di potassio (E332), sucralosio (E955) e acido ascorbico (E300). Vedere sezione 2. "Sapropterina Dipharma contiene potassio".

Aspetto del prodotto e contenuto della confezione

Il medicinale sotto forma di polvere per soluzione orale è di colore bianco o giallastro. La polvere è contenuta in bustine monodose da 100 mg o 500 mg di diidrocloruro di sapropterina.

Confezioni da 30 bustine.

Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio

Dipharma Arzneimittel GmbH

Offheimer Weg 33

65549 Limburg a. d. Lahn

Germania

Responsabile della produzione

Depo-Pack S.r.l.

Via Giovanni Morandi 28

21047 Saronno (VA)

Italia

oppure

Pharmadox Healthcare Ltd.

KW20A Kordin Industrial Park

Paola, PLA 3000

Malta

Data dell'ultima revisione del foglio illustrativo:

Altre fonti di informazione

Informazioni dettagliate su questo medicinale sono disponibili sul sito web dell'Agenzia Europea per i Medicinali: http://www.ema.europa.eu. Sono inoltre disponibili collegamenti ad altri siti web riguardanti malattie rare e medicinali orfani.